Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Navlestrengsblodinfusion til børn med autismespektrumforstyrrelse (Duke ACT)

31. maj 2020 opdateret af: Joanne Kurtzberg, MD

Effekten af ​​intravenøs infusion af navlestrengsblod som celleterapi til børn med autismespektrumforstyrrelse (ASD): Duke ACT

Dette er en prospektiv, randomiseret, dobbelt-blind undersøgelse på et enkelt sted af en enkelt intravenøs autolog eller allogen, ikke-relateret navlestrengsblod (CB) infusion hos børn i alderen 2-7 år med autismespektrumforstyrrelse (ASD). Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt sekvens A, bestående af en enkelt infusion af CB-celler ved baseline efterfulgt 6 måneder senere af en enkelt infusion af placebo, eller sekvens B, bestående af en infusion af placebo ved baseline efterfulgt 6 måneder senere af en infusion af CB celler. Alle deltagere vil i sidste ende blive behandlet med CB-celler på et tidspunkt i løbet af undersøgelsen. Deltagere med en tilgængelig kvalificeret autolog CB-enhed vil modtage autologe celler, og dem uden en tilgængelig egnet autolog CB-enhed vil modtage celler fra en ≥4/6 HLA-matchet, ABO-matchet allogen, ikke-relateret donor-CB-enhed fra Carolinas Cord Blood Bank . Alle infusioner vil være dobbeltblindede. De primære resultater vil blive vurderet 6 måneder efter den indledende infusion i sekvensen. Yderligere test til sekundære eksplorative analyser vil blive udført efter 12 måneder. Varigheden af ​​studiedeltagelsen vil være 12 måneder fra tidspunktet for baseline-infusion.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

180

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Duke University Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 7 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder ≥ 2 år til ≤ 7 år (7 år, 364 dage) på besøgstidspunktet 1
  2. Bekræftet klinisk DSM-5-diagnose af autismespektrumforstyrrelse ved hjælp af DSM-5-tjeklisten
  3. Fragil X-test udført og negativ

  4. Tilgængelig og kvalificeret navlestrengsblodsenhed med en minimumsbanket samlet nukleeret celledosis på ≥ 2,5 x 107 celler/kg, der opfylder kriterierne beskrevet i afsnit 6.0, enten:

    • Autolog navlestrengsblod enhed ELLER
    • ≥4/6 HLA-matchede og ABO/Rh-matchede allogene ikke-relateret navlestrengsblodsenhed fra Carolinas Cord Blood Bank
  5. Stabil på nuværende psykiatrisk medicinbehandling (dosis og doseringsplan) i mindst 2 måneder før infusion af undersøgelsesprodukt
  6. Normalt absolut lymfocyttal (≥1500/uL)
  7. Deltager og forældre/værge taler engelsk
  8. I stand til at rejse til Duke University to gange (baseline og 6 måneder efter baseline), og forælder/værge er i stand til at deltage i interimsundersøgelser og interviews
  9. Forældres samtykke

Ekskluderingskriterier:

  1. Generel:

    • Gennemgang af lægejournaler indikerer, at ASD-diagnose ikke er sandsynlig
    • Kendt diagnose af en af ​​følgende psykiatriske tilstande som eksisterer sideløbende: depression, bipolar lidelse, skizofreni, obsessiv-kompulsiv lidelse, Tourettes syndrom
    • Screeningsdata tyder på, at deltageren ikke ville være i stand til at overholde kravene i undersøgelsesprocedurerne, herunder undersøgelsesresultatmål, som vurderet af undersøgelsesholdet
    • Familien er uvillig eller ude af stand til at forpligte sig til at deltage i alle undersøgelsesrelaterede vurderinger, herunder opfølgning i cirka 12 måneder
    • Søskende er tilmeldt denne (DukeACT) undersøgelse

  2. Genetisk:

    • Optegnelser viser, at barnet har et kendt genetisk syndrom såsom (men ikke begrænset til) Fragilt X-syndrom, neurofibromatose, Rett-syndrom, tuberøs sklerose, PTEN-mutation, cystisk fibrose, muskeldystrofi. Kendt patogen kopiantal variation (CNV) forbundet med ASD (f.eks. 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)

  3. Smitsom:

    • Kendt aktiv infektion i centralnervesystemet
    • Bevis for ukontrolleret infektion baseret på optegnelser eller klinisk vurdering
    • HIV-positivitet

  4. Medicinsk:

    • Kendt stofskiftesygdom
    • Kendt mitokondriel dysfunktion
    • Anamnese med ustabil epilepsi eller ukontrolleret anfaldslidelse, infantile spasmer, Lennox Gastaut syndrom, Dravet syndrom eller anden lignende kronisk anfaldssygdom
    • Aktiv malignitet eller tidligere malignitet, der blev behandlet med kemoterapi
    • Anamnese med en primær immundefektsygdom
    • Anamnese med autoimmune cytopenier (dvs. ITP, AIHA)
    • Sameksisterende medicinsk tilstand, der ville sætte barnet i øget risiko for komplikationer af sedation eller andre undersøgelsesprocedurer
    • Samtidig genetisk eller erhvervet sygdom eller komorbiditet(er), der kan kræve en fremtidig stamcelletransplantation
    • Betydelig sensorisk (f.eks. blindhed, døvhed, ukorrigeret hørenedsættelse) eller motorisk (f.eks. cerebral parese) svækkelse
    • Nedsat nyre- eller leverfunktion som bestemt af serumkreatinin >1,5 mg/dL eller total bilirubin >1,3 mg/dL, undtagen hos patienter med kendt Gilberts sygdom
    • Signifikante hæmatologiske abnormiteter defineret som: Hæmoglobin <10,0 g/dL, hvidt blodtal < 3.000 celler/mL, absolut lymfocyttal <1000/uL, blodplader <150 x 10e9/uL
    • Bevis på klinisk relevant fysisk dysmorfologi, der indikerer et genetisk syndrom, vurderet af PI'erne eller andre efterforskere, herunder en medicinsk genetiker eller psykiatere, der er uddannet i at identificere dysmorfe træk forbundet med neuroudviklingstilstande

  5. Nuværende/tidligere terapi:

    • Historie om tidligere celleterapi
    • Nuværende eller tidligere brug af immunglobuliner eller andre antiinflammatoriske lægemidler med undtagelse af ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler
    • Nuværende eller tidligere immunsuppressiv behandling
    • Ingen systemisk steroidbehandling, der har varet >2 uger, og ingen systemiske steroider inden for 3 måneder før indskrivning. Aktuelle og inhalerede steroider er tilladt.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Navlestrengsblodinfusion (bedste kilde)
Forsøgspersoner vil blive randomiseret til at modtage en navlestrengsblodinfusion ved baseline eller 6 måneders besøg. Navlestrengsblodet vil være autologt (hvis tilgængeligt) eller ikke-relateret navlestrengsblod.
Biologisk: Placebo
Biologisk: Navlestrengsblod infusion
Placebo komparator: Placebo infusion
Forsøgspersoner vil blive randomiseret til at modtage en placebo-infusion ved baseline eller 6 måneders besøg. Placeboen er et acellulært medieprodukt, der ligner både udseende og lugt.
Biologisk: Placebo
Biologisk: Navlestrengsblod infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i social kommunikation målt ved Vineland Adaptive Behavior Scales, tredje udgave (VABS-3)
Tidsramme: Baseline, 6 måneder
Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (VABS-3) Socialiseringsdomænets standardscore har middelværdi=100 og standardafvigelse=15 (interval: 20-140). Højere score indikerer bedre udviklet adaptiv social adfærd. Ændringen i socialiseringsdomænets standardscore blev beregnet for hver deltager fra baseline til måned 6. Ændringer i socialiseringsstandardscore er indikativt for tilegnelse af færdigheder i forhold til kronologisk alderen jævnaldrende af samme køn. Et nul (ingen ændring) repræsenterer således ændring i overensstemmelse med det forventede. En stigning repræsenterer erhvervelse af flere kompetencer over tid, end man kunne forvente. Deltagere, der oplever et fald i socialiseringsstandardscore, kan stadig have erhvervet færdigheder, men ikke i den forventede hastighed baseret på deres alder og køn.
Baseline, 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Vineland Socialization Domain Raw Score
Tidsramme: Baseline, 6 måneder
Der er 3 råscores inden for socialiseringsdomænet for VABS-3. Disse er Interpersonel Relations Raw Score (interval: 0-86), Play and Leisure Raw Score (interval: 0-72) og Coping Skills Raw Score (interval: 0-66). Højere tal på alle tre scorer afspejler bedre funktion i hvert område. Hver råscore er summen af ​​elementscorerne i det respektive underdomæne af Socialiseringsfærdigheder. Elementerne scores som følger: 2=normalt til stede, 1=nogle gange til stede, 0= aldrig til stede. Punktresultaterne tildeles af en uddannet interviewer, som interviewer forælderen til det barn, der deltager i undersøgelsen. Ændringen i rå score blev beregnet for hver deltager fra baseline til måned 6. Positive score indikerer forbedring over tid, mens negative score indikerer forværring, og nul indikerer ingen ændring. Scoringerne er ikke normreferencer.
Baseline, 6 måneder
Ændring i Vineland Socialization Domain Age Equivalent
Tidsramme: Baseline, 6 måneder
Der er 3 aldersækvivalente scores inden for socialiseringsdomænet i VABS-3: aldersækvivalent mellem menneskelige forhold, aldersækvivalent leg og fritid og aldersækvivalent coping Sills. En individuel deltagers aldersækvivalent repræsenterer den kronologiske alder (i år:måneder), hvor deres score ville blive betragtet som normativ. Aldersækvivalenterne er 0:0-22:0, 0:0-20:0 og 2:0-22:0 for henholdsvis aldersækvivalenterne mellemmenneskelige relationer, leg og fritid og mestring. Ændringen i denne aldersækvivalent blev beregnet for hver deltager fra baseline til måned 6 og udtrykt som et antal måneder. Positive score indikerer stigninger i aldersækvivalenten af ​​deltagerens sociale kommunikationsevner over tid og betragtes som en forbedring. Negative score indikerer fald i aldersækvivalenten af ​​deltagerens sociale kommunikationsevner og anses for at være forværret, og nul indikerer ingen ændring.
Baseline, 6 måneder
Ændring i gennemgribende udviklingsforstyrrelse adfærdsopgørelse (PDD-BI) sammensat standardscore (forældrespørgeskema)
Tidsramme: Baseline, 6 måneder
PDD-BI er en informantbaseret vurderingsskala, der vurderer problemadfærd samt passende sociale, sproglige og lærings-/hukommelsesfærdigheder. PDD-BI vurderer både sociale svækkelser og udvikling af pro-sociale færdigheder, der er integreret i forbedret gensidig social adfærd. PDD-BI gengiver T-score (middel=50, standardafvigelse=10) baseret på sammenligninger med en standardiseret ASD-population. Autism Composite T-score spænder fra 10-100. Det typiske barn med autisme scorer mellem 40-60. Højere score indikerer mere alvorlige autismesymptomer og lavere score afspejler mildere symptomer. Ændring i denne score fra baseline til måned 6 blev beregnet for hver deltager. Negative ændringsscore indikerer forbedring af autismesymptomer over tid, hvorimod positive score indikerer forværring af symptomer, og nul indikerer ingen ændring i symptomer.
Baseline, 6 måneder
Ændring i kliniske globale indtryk - Sværhedsgrad af sygdom (CGI-S), klinikervurdering
Tidsramme: Baseline, 6 måneder
CGI-S er en 7-punkts skala afsluttet ved baseline og 6-måneders besøg, der kræver, at klinikeren vurderer sværhedsgraden af ​​deltagerens symptomer på autisme på vurderingstidspunktet i forhold til klinikerens tidligere erfaring med deltagere, der har det samme. diagnose. Der er 3 CGI-S-score: Social Communication Score, Restricted and Repetitive Behaviours-score og den samlede score. Klinikerens vurderer sværhedsgraden af ​​autismesymptomer - 1, normal, ingen symptomer; 2, grænseoverskridende symptomer; 3, milde symptomer; 4, moderate symptomer; 5, markerede symptomer; 6, svære symptomer; eller 7, ekstremt alvorlige symptomer. Forøgelser i ændringsscoren repræsenterer stigninger i symptomets sværhedsgrad, fald i ændringsscoren indikerer forbedring, og nul indikerer ingen ændring.
Baseline, 6 måneder
Clinical Global Impressions - Global Improvement (CGI-I) Score, Clinician Assessment
Tidsramme: Baseline, 6 måneder
CGI-I er en 7-punkts skala, der kræver, at klinikeren vurderer, hvor meget deltagerens autismesymptomer er forbedret eller forværret i forhold til en baseline-vurdering. Symptomerne vurderes som: 1, meget forbedret; 2, meget forbedret; 3, minimalt forbedret; 4, ingen ændring; 5, minimalt værre; 6, meget værre; eller 7, meget værre. Der er tre separate CGI-I-klassificeringer: social kommunikativ funktion, begrænsede/gentagne interesser og adfærd og generel forbedring.
Baseline, 6 måneder
Ændring i ekspressiv et-ords billedordforrådstest (klinikervurdering)
Tidsramme: Baseline, 6 måneder
Denne Expressive One-Word Picture Vocabulary Test er en standardiseret evaluering af barnets udtryksfulde et-ords ordforråd af en uddannet kliniker. Det tester en persons evne til med ét ord at navngive objekter, handlinger og koncepter, når de præsenteres med farveillustrationer. Højere EOWPVT standardscore afspejler et bedre ordforråd. Minimumsscore er aldersafhængig (år:måneder) som følger. For et barn i alderen 2:0 til 2:1 er minimum 65; alder 2:2-2:3 (min=62); alder 2:4-2:5 (min=60); alder 2:6-2:7 (min=58); alder 2:8-2:9 (min=57); alder 2:10-2:11 (min=56); alder 3:0 og ældre (min=55). Den maksimalt mulige score på tværs af alle aldre er 145. Ændringen i score fra baseline til måned 6 var resultatmålet. Stigninger afspejler stigninger i ordforrådsfærdigheder, faldende afspejler fald i ordforrådsfærdigheder, og nul afspejler ingen ændring.
Baseline, 6 måneder
Ændring i Vineland Adaptive Behavior Scales II (VABS-II) Communication Subscale Standard Score
Tidsramme: Baseline, 6 måneder
VABS-II måler adaptiv funktion i socialisering, kommunikation, dagligdag og motorik. Kommunikationsunderskalaens standardscore er udledt ved at summere normreferencede (efter aldersgruppe og køn) v-skala-scores (gennemsnit=15, standardafvigelse=3) fra underdomænerne Receptiv, Ekspressiv og Skriftlig kommunikation og standardisere denne sum til en normal fordeling med middel=100 og standardafvigelse=15. Ændringer i kommunikationsstandardscore er en indikation på tilegnelse af færdigheder i forhold til kronologisk aldrende jævnaldrende af samme køn. Et nul (ingen ændring) repræsenterer således ændring i overensstemmelse med det forventede. En stigning repræsenterer erhvervelse af flere kompetencer over tid, end man kunne forvente. Deltagere, der oplever et fald i kommunikationsstandardscore, kan stadig have erhvervet færdigheder, men ikke i den forventede hastighed baseret på deres alder og køn.
Baseline, 6 måneder
Ændring i Vineland Adaptive Behavior Scales II (VABS-II) Daily Living Subscale Standard Score
Tidsramme: Baseline, 6 måneder
VABS-II måler adaptiv funktion i socialisering, kommunikation, dagligdag og motorik. Standardscoren for dagligt liv udledes ved at summere normreferencede (efter aldersgruppe og køn) v-skala-score (middel=15, standardafvigelse=3) fra underdomænerne Personligt, Indenlandsk og Fællesskab og standardisere denne sum til en normalfordeling med middel=100 og standardafvigelse=15. Ændringer i Daily Living-standardscore er en indikation på tilegnelse af færdigheder i forhold til kronologisk aldrende jævnaldrende af samme køn. Et nul (ingen ændring) repræsenterer således ændring i overensstemmelse med det forventede. En stigning repræsenterer erhvervelse af flere kompetencer over tid, end man kunne forvente. Deltagere, der oplever et fald i Daily Living-standardscore, kan stadig have erhvervet færdigheder, men ikke i den forventede hastighed baseret på deres alder og køn.
Baseline, 6 måneder
Ændring i Vineland Adaptive Behavior Scales II (VABS-II) Composite Score
Tidsramme: Baseline, 6 måneder
Vineland Adaptive Behavior Scales II (VABS-II) måler adaptiv funktion i socialisering, kommunikation, dagligdag og motorik. Adaptive Behavior Composite giver en samlet oversigt over adaptiv adfærd på tværs af alle domænerne. Hver deltagers score er standardiseret til en normalfordeling med middel=100 og standardafvigelse=15. Positive score indikerer en stigning i den adaptive adfærds sammensatte score over tid, mens negative score indikerer et fald i den adaptive adfærds sammensatte score, og nul indikerer ingen ændring i den adaptive adfærds sammensatte score.
Baseline, 6 måneder
Ændring i gennemgribende udviklingsforstyrrelse adfærdsopgørelse (PDD-BI) T-score for gentagne, ritualistiske og pragmatiske problemer
Tidsramme: Baseline, måned 6
PDD-BI er en informantbaseret vurderingsskala, der vurderer problemadfærd samt passende sociale, sproglige og lærings-/hukommelsesfærdigheder. T-score for gentagne, ritualistiske og pragmatiske problemer (middel=50, standardafvigelse=10) måler en bred vifte af adfærdsproblemer forbundet med autisme. Scoren varierer fra 26-100 hos patienter i alderen 2-8 år. Højere værdier indikerer stigende grad af sværhedsgrad. Ændringen i denne score fra baseline til måned 6 blev beregnet for hver deltager. Forøgelser i ændringsscore afspejler forværring af problemadfærd, fald indikerer forbedring, og nul indikerer ingen ændring.
Baseline, måned 6
Ændring i PDD-BI tilgang/tilbagetrækningsproblemer T-score
Tidsramme: Baseline, måned 6
PDD-BI er en informantbaseret vurderingsskala, der vurderer problemadfærd samt passende sociale, sproglige og lærings-/hukommelsesfærdigheder. T-score for tilgang/tilbagetrækningsproblemer (gennemsnit=50, standardafvigelse=10) måler en bred vifte af adfærdsproblemer forbundet med autisme. Scoren varierer fra 27-100 hos patienter i alderen 2-8 år. Højere værdier indikerer stigende grad af sværhedsgrad. Ændringen i denne score fra baseline til måned 6 blev beregnet for hver deltager. Forøgelser i ændringsscore afspejler forværring af problemadfærd, fald indikerer forbedring, og nul indikerer ingen ændring.
Baseline, måned 6
Ændring i PDD-BI Sensorisk/Perceptuel tilgangsadfærd T-Score
Tidsramme: Baseline, måned 6
PDD-BI er en informantbaseret vurderingsskala, der vurderer problemadfærd samt passende sociale, sproglige og lærings-/hukommelsesfærdigheder. Den sensoriske/perceptuelle tilgangsadfærd T-score (middel=50, standardafvigelse=10) inkluderer adfærd, der stort set er ikke-kommunikativ og involverer tilgang til asociale stimuli. Scoren varierer fra 31 til 86 hos patienter i alderen 2-8 år. Højere værdier indikerer stigende grad af sværhedsgrad. Ændringen i denne score fra baseline til måned 6 blev beregnet for hver deltager. Forøgelser i ændringsscore afspejler forværring af problemadfærd, fald indikerer forbedring, og nul indikerer ingen ændring.
Baseline, måned 6
Ændring i PDD-BI Ritualisms/Resistance to Change T-Score
Tidsramme: Baseline, måned 6
PDD-BI er en informantbaseret vurderingsskala, der vurderer problemadfærd samt passende sociale, sproglige og lærings-/hukommelsesfærdigheder. Ritualisms/Resistance to Change T-Score (middel=50, standardafvigelse=10) beskriver adfærd, der kommunikerer barnets ønsker om at udføre ritualer eller at kommunikere utilfredshed med en ændring i omgivelserne eller rutinen. Scoren spænder fra 34 til 100 for deltagere i alderen 2-8 år. Højere værdier indikerer stigende grad af sværhedsgrad. Ændringen i denne score fra baseline til måned 6 blev beregnet for hver deltager. Forøgelser i ændringsscore afspejler forværring af problemadfærd, fald indikerer forbedring, og nul indikerer ingen ændring.
Baseline, måned 6
Ændring i PDD-BI Social Pragmatic Problemer T-Score
Tidsramme: Baseline, måned 6
PDD-BI er en informantbaseret vurderingsskala, der vurderer problemadfærd samt passende sociale, sproglige og lærings-/hukommelsesfærdigheder. Social Pragmatic Problems T-Score (middel=50, standardafvigelse=10) måler de vanskeligheder børn med autisme har med enten at reagere på andres tilgange, forstå sociale konventioner eller igangsætte sociale interaktioner med andre. Scoren spænder fra 29 til 100 for deltagere i alderen 2-8 år. Højere værdier indikerer stigende grad af sværhedsgrad. Ændringen i denne score fra baseline til måned 6 blev beregnet for hver deltager. Forøgelser i ændringsscore afspejler forværring af problemadfærd, fald indikerer forbedring, og nul indikerer ingen ændring.
Baseline, måned 6
Ændring i PDD-BI Semantic/Pragmatic Problems T-Score
Tidsramme: Baseline, måned 6
PDD-BI er en informantbaseret vurderingsskala, der vurderer problemadfærd samt passende sociale, sproglige og lærings-/hukommelsesfærdigheder. Semantic/Pragmatic Problems T-Score (middel=50, standardafvigelse=10) vurderer de vanskeligheder børn med autisme har ved at bruge talesprog til at indikere forståelse, kommunikere mening, reagere på andres interesser og opretholde en samtale. Scoren spænder fra 34 til 100 for deltagere i alderen 2-8 år. Højere værdier indikerer stigende grad af sværhedsgrad. Ændringen i denne score fra baseline til måned 6 blev beregnet for hver deltager. Forøgelser i ændringsscore afspejler forværring af problemadfærd, fald indikerer forbedring, og nul indikerer ingen ændring.
Baseline, måned 6
Ændring i PDD-BI Arousal Regulation Problemer T-Score
Tidsramme: Baseline, måned 6
PDD-BI er en informantbaseret vurderingsskala, der vurderer problemadfærd samt passende sociale, sproglige og lærings-/hukommelsesfærdigheder. T-score for ophidselsesreguleringsproblemer (gennemsnit=50, standardafvigelse=10) måler adfærd, der stort set er ikke-kommunikativ eller ikke reagerer og afspejler følelsesmæssig forsnævring, den tilsyneladende søgen efter kinæstetisk fornemmelse og, i forældreversionen, vanskeligheder med søvnregulering . Scoren varierer fra 26 til 77 for deltagere i alderen 2-8 år. Højere værdier indikerer stigende grad af sværhedsgrad. Ændringen i denne score fra baseline til måned 6 blev beregnet for hver deltager. Forøgelser i ændringsscore afspejler forværring af problemadfærd, fald indikerer forbedring, og nul indikerer ingen ændring.
Baseline, måned 6
Ændring i PDD-BI Specific Fears T-Score
Tidsramme: Baseline, måned 6
PDD-BI er en informantbaseret vurderingsskala, der vurderer problemadfærd samt passende sociale, sproglige og lærings-/hukommelsesfærdigheder. Specific Fears T-Score (middel=50, standardafvigelse=10) måler adfærd, der kommunikerer frygt og angst forbundet med tilbagetrækning fra sociale eller asociale stimuli. Scoren spænder fra 36 til 100 for deltagere i alderen 2-8 år. Højere værdier indikerer stigende grad af sværhedsgrad. Ændringen i denne score fra baseline til måned 6 blev beregnet for hver deltager. Forøgelser i ændringsscore afspejler forværring af problemadfærd, fald indikerer forbedring, og nul indikerer ingen ændring.
Baseline, måned 6
Ændring i PDD-BI Aggressivitet T-Score
Tidsramme: Baseline, måned 6
PDD-BI er en informantbaseret vurderingsskala, der vurderer problemadfærd samt passende sociale, sproglige og lærings-/hukommelsesfærdigheder. Aggressivitet T-Score (middel=50, standardafvigelse=10) vurderer den aggressive tilgang til sig selv eller andre, såvel som de negative humørændringer, der ofte er forbundet med sådan adfærd. Scoren spænder fra 36 til 100 for deltagere i alderen 2-8 år. Højere værdier indikerer stigende grad af sværhedsgrad. Ændringen i denne score fra baseline til måned 6 blev beregnet for hver deltager. Forøgelser i ændringsscore afspejler forværring af problemadfærd, fald indikerer forbedring, og nul indikerer ingen ændring.
Baseline, måned 6
Ændring i PDD-BI Expressive Social Communication Evner T-Score
Tidsramme: Baseline, måned 6
PDD-BI er en informantbaseret vurderingsskala, der vurderer problemadfærd samt passende sociale, sproglige og lærings-/hukommelsesfærdigheder. T-score for udtryksfulde sociale kommunikationsevner (middel=50, standardafvigelse=10) måler en bred vifte af sociale kommunikationsevner, der er påvirket af autisme. Scoren spænder fra 20 til 100 for deltagere i alderen 2-8 år. Højere værdier indikerer stigende kompetenceniveauer. Ændringen i denne score fra baseline til måned 6 blev beregnet for hver deltager. Forøgelser i ændringsscore afspejler forbedring, fald indikerer forværring, og nul indikerer ingen ændring.
Baseline, måned 6
Ændring i PDD-BI Receptive/Expressive Social Communication Evne T-Score
Tidsramme: Baseline, måned 6
PDD-BI er en informantbaseret vurderingsskala, der vurderer problemadfærd samt passende sociale, sproglige og lærings-/hukommelsesfærdigheder. T-score for Receptive/Expressive Social Communication Ability (gennemsnit=50, standardafvigelse=10) måler en bred vifte af sociale kommunikationsfærdigheder påvirket af autisme. Scoren spænder fra 20 til 100 for deltagere i alderen 2-8 år. Højere værdier indikerer stigende kompetenceniveauer. Ændringen i denne score fra baseline til måned 6 blev beregnet for hver deltager. Forøgelser i ændringsscore afspejler forbedring, fald indikerer forværring, og nul indikerer ingen ændring.
Baseline, måned 6
Ændring i PDD-BI Social Approach Behaviors T-Score
Tidsramme: Baseline, måned 6
PDD-BI er en informantbaseret vurderingsskala, der vurderer problemadfærd samt passende sociale, sproglige og lærings-/hukommelsesfærdigheder. Social Approach Behaviors T-Score (middel=50, standardafvigelse=10) vurderer de sociale kommunikationsevner, der er notorisk vanskelige for børn med autisme (f.eks. øjenkontakt, fælles opmærksomhed, effektiv brug af gestus, fantasifulde færdigheder). Scoren spænder fra 14 til 93 for deltagere i alderen 2-8 år. Højere værdier indikerer stigende kompetenceniveauer. Ændringen i denne score fra baseline til måned 6 blev beregnet for hver deltager. Forøgelser i ændringsscore afspejler forbedring, fald indikerer forværring, og nul indikerer ingen ændring.
Baseline, måned 6
Ændring i PDD-BI Expressive Language T-Score
Tidsramme: Baseline, måned 6
PDD-BI er en informantbaseret vurderingsskala, der vurderer problemadfærd samt passende sociale, sproglige og lærings-/hukommelsesfærdigheder. Den Expressive Language T-Score (middel=50, standardafvigelse=10) vurderer barnets evne til at tale de lyde, der er forbundet med det engelske sprog, og til at bruge ord og sætninger, der indikerer hans eller hendes kompetence med grammatik, tonefald, og de pragmatiske aspekter ved at kommunikere med andre. Scoren spænder fra 28 til 100 for deltagere i alderen 2-8 år. Højere værdier indikerer stigende kompetenceniveauer. Ændringen i denne score fra baseline til måned 6 blev beregnet for hver deltager. Forøgelser i ændringsscore afspejler forbedring, fald indikerer forværring, og nul indikerer ingen ændring.
Baseline, måned 6
Ændring i PDD-BI-indlæring, hukommelse og T-score for modtagende sprog
Tidsramme: Baseline, måned 6
PDD-BI er en informantbaseret vurderingsskala, der vurderer problemadfærd samt passende sociale, sproglige og lærings-/hukommelsesfærdigheder. T-score for læring, hukommelse og receptivt sprog (middel=50, standardafvigelse=10) vurderer to områder med variabel kompetence hos børn med autisme: (a) hukommelse og (b) receptivt sprog. Scoren spænder fra 22 til 88 for deltagere i alderen 2-8 år. Højere værdier indikerer stigende kompetenceniveauer. Ændringen i denne score fra baseline til måned 6 blev beregnet for hver deltager. Forøgelser i ændringsscore afspejler forbedring, fald indikerer forværring, og nul indikerer ingen ændring.
Baseline, måned 6
Antal deltagere med infusionsreaktioner
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Sværhedsgraden af ​​infusionsreaktioner
Tidsramme: 12 måneder
Grad/sværhedsgrad vil blive vurderet i henhold til CTCAE v4.0 retningslinjer
12 måneder
Antal deltagere med produktrelaterede infektioner
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Sværhedsgraden af ​​produktrelaterede infektioner
Tidsramme: 12 måneder
Grad/sværhedsgrad vil blive vurderet i henhold til CTCAE v4.0 retningslinjer
12 måneder
Bevis for alloimmunisering via anti-HLA (humant leukocytantigen) og anti-RBC (røde blodlegemer) antistoffer og uspecifikke markører for systemisk inflammation (ESR, CRP)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Forekomst af graft vs. værtssygdom
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Sværhedsgraden af ​​graft vs. værtssygdom
Tidsramme: 12 måneder
Grad/sværhedsgrad vil blive vurderet i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v4.0 retningslinjer.
12 måneder
Forekomst af uventede uønskede hændelser, efter relation til undersøgelsesprodukt
Tidsramme: 6 måneder, 12 måneder
6 måneder, 12 måneder
Sværhedsgraden af ​​uventede uønskede hændelser efter relation til undersøgelsesprodukt
Tidsramme: 6 måneder, 12 måneder
Grad/sværhedsgrad vil blive vurderet i henhold til CTCAE v4.0 retningslinjer
6 måneder, 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Joanne Kurtzberg, MD

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Joanne Kurtzberg, MD, Duke Medicine

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. september 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

19. august 2018

Studieafslutning (Faktiske)

1. maj 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. juli 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. juli 2016

Først opslået (Skøn)

28. juli 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. juni 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. maj 2020

Sidst verificeret

1. maj 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Pro00070514

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Autismespektrumforstyrrelse

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Gambia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner