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Infusione di sangue cordonale per bambini con disturbo dello spettro autistico (Duke ACT)

31 maggio 2020 aggiornato da: Joanne Kurtzberg, MD

Efficacia dell'infusione endovenosa di sangue del cordone ombelicale come terapia cellulare per i bambini con disturbo dello spettro autistico (ASD): Duke ACT

Questo è uno studio in singolo sito, prospettico, randomizzato, in doppio cieco di una singola infusione endovenosa autologa o allogenica, non correlata di sangue cordonale (CB) in bambini di età compresa tra 2 e 7 anni con disturbo dello spettro autistico (ASD). I partecipanti verranno assegnati in modo casuale alla Sequenza A, consistente in una singola infusione di cellule CB al basale seguita 6 mesi dopo da una singola infusione di placebo, o Sequenza B, consistente in un'infusione di placebo al basale seguita 6 mesi dopo da un'infusione di cellule CB. Tutti i partecipanti verranno infine trattati con cellule CB ad un certo punto durante lo studio. I partecipanti con un'unità di SCO autologo qualificata disponibile riceveranno cellule autologhe, e quelli senza un'unità di SCO autologo idonea disponibile riceveranno cellule da un'unità di SCO allogenico di donatore allogenico ≥4/6 compatibile con HLA, compatibile con ABO dalla Carolinas Cord Blood Bank . Tutte le infusioni saranno in doppio cieco. Gli esiti primari saranno valutati 6 mesi dopo l'infusione iniziale nella sequenza. Ulteriori test per analisi esplorative secondarie saranno eseguiti a 12 mesi. La durata della partecipazione allo studio sarà di 12 mesi dal momento dell'infusione al basale.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

180

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Duke University Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 7 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età da ≥ 2 anni a ≤ 7 anni (7 anni, 364 giorni) al momento della visita 1
  2. Diagnosi clinica DSM-5 confermata del disturbo dello spettro autistico utilizzando la lista di controllo DSM-5
  3. Test X Fragile eseguito e negativo

  4. Unità di sangue del cordone ombelicale disponibili e qualificate con una dose totale minima di cellule nucleate accumulate di ≥ 2,5 x 107 cellule/kg che soddisfi i criteri delineati nella Sezione 6.0, sia:

    • Unità di sangue del cordone ombelicale autologo OR
    • ≥4/6 unità di sangue del cordone ombelicale non imparentato HLA-matched e ABO/Rh-matched della Carolinas Cord Blood Bank
  5. Stabile sull'attuale regime di farmaci psichiatrici (dose e programma di dosaggio) per almeno 2 mesi prima dell'infusione del prodotto in studio
  6. Normale conta linfocitaria assoluta (≥1500/uL)
  7. Il partecipante e il genitore/tutore parlano inglese
  8. In grado di recarsi alla Duke University due volte (al basale e 6 mesi dopo il basale) e il genitore/tutore è in grado di partecipare a sondaggi e interviste intermedie
  9. Consenso dei genitori

Criteri di esclusione:

  1. Generale:

    • La revisione delle cartelle cliniche indica che la diagnosi di ASD non è probabile
    • Diagnosi nota di una qualsiasi delle seguenti condizioni psichiatriche coesistenti: depressione, disturbo bipolare, schizofrenia, disturbo ossessivo compulsivo, sindrome di Tourette
    • I dati di screening suggeriscono che il partecipante non sarebbe in grado di soddisfare i requisiti delle procedure dello studio, comprese le misure dei risultati dello studio, come valutato dal gruppo di studio
    • La famiglia non vuole o non è in grado di impegnarsi a partecipare a tutte le valutazioni relative allo studio, incluso il follow-up per circa 12 mesi
    • Il fratello è arruolato in questo studio (DukeACT).

  2. Genetico:

    • I registri indicano che il bambino ha una sindrome genetica nota come (ma non limitata a) sindrome dell'X fragile, neurofibromatosi, sindrome di Rett, sclerosi tuberosa, mutazione PTEN, fibrosi cistica, distrofia muscolare b. Variazione nota del numero di copie patogene (CNV) associata all'ASD (ad esempio, 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)

  3. Infettivo:

    • Infezione attiva nota del sistema nervoso centrale
    • Evidenza di infezione incontrollata basata su registrazioni o valutazione clinica
    • Positività all'HIV

  4. Medico:

    • Disturbo metabolico noto
    • Disfunzione mitocondriale nota
    • Storia di epilessia instabile o disturbo convulsivo incontrollato, spasmi infantili, sindrome di Lennox Gastaut, sindrome di Dravet o altri disturbi convulsivi cronici simili
    • Malignità attiva o malignità precedente che è stata trattata con chemioterapia
    • Storia di un disturbo da immunodeficienza primaria
    • Storia di citopenie autoimmuni (cioè, ITP, AIHA)
    • - Condizione medica coesistente che esporrebbe il bambino a un rischio maggiore di complicanze della sedazione o di altre procedure dello studio
    • Malattie genetiche o acquisite concomitanti o comorbidità che potrebbero richiedere un futuro trapianto di cellule staminali
    • Significativa compromissione sensoriale (per es., cecità, sordità, compromissione dell'udito non corretta) o motoria (per es., paralisi cerebrale)
    • Funzionalità renale o epatica compromessa, determinata dalla creatinina sierica >1,5 mg/dL o dalla bilirubina totale >1,3 mg/dL, tranne nei pazienti con malattia di Gilbert nota
    • Anomalie ematologiche significative definite come: emoglobina <10,0 g/dL, conta dei globuli bianchi < 3.000 cellule/mL, conta assoluta dei linfociti <1000/uL, piastrine <150 x 10e9/uL
    • Evidenza di dismorfologia fisica clinicamente rilevante indicativa di una sindrome genetica valutata dai PI o da altri ricercatori, tra cui un genetista medico o psichiatri addestrati nell'identificare le caratteristiche dismorfiche associate a condizioni di sviluppo neurologico

  5. Terapia attuale/precedente:

    • Storia della precedente terapia cellulare
    • Uso attuale o precedente di immunoglobuline o altri farmaci antinfiammatori ad eccezione dei farmaci antinfiammatori non steroidei
    • Terapia immunosoppressiva in corso o precedente
    • Nessuna terapia steroidea sistemica che sia durata> 2 settimane e nessun steroide sistemico entro 3 mesi prima dell'arruolamento. Sono consentiti steroidi topici e per via inalatoria.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Infusione di sangue cordonale (migliore fonte)
I soggetti saranno randomizzati per ricevere un'infusione di sangue del cordone ombelicale al basale o alla visita di 6 mesi. Il sangue cordonale sarà autologo (se disponibile) o non correlato.
Biologico: Placebo
Biologico: Infusione di sangue cordonale
Comparatore placebo: Infusione di placebo
I soggetti saranno randomizzati per ricevere un'infusione di placebo al basale o alla visita di 6 mesi. Il placebo è un prodotto mediale acellulare simile sia nell'aspetto che nell'odore.
Biologico: Placebo
Biologico: Infusione di sangue cordonale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento nella comunicazione sociale misurato dalle scale di comportamento adattivo di Vineland, terza edizione (VABS-3)
Lasso di tempo: Basale, 6 mesi
Il punteggio standard del dominio di socializzazione Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (VABS-3) ha media=100 e deviazione standard=15 (intervallo: 20-140). Punteggi più alti indicano un comportamento sociale adattivo meglio sviluppato. La variazione del punteggio standard del dominio di socializzazione è stata calcolata per ciascun partecipante dal basale al mese 6. Le modifiche al punteggio standard del dominio di socializzazione sono indicative dell'acquisizione di abilità rispetto ai coetanei cronologicamente anziani dello stesso sesso. Pertanto, uno zero (nessun cambiamento) rappresenta il cambiamento coerente con quanto previsto. Un aumento rappresenta l'acquisizione di più competenze nel tempo di quanto ci si aspetterebbe. I partecipanti che sperimentano una diminuzione del punteggio standard di socializzazione possono comunque avere acquisito abilità anche se non al tasso previsto in base all'età e al sesso.
Basale, 6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica del punteggio grezzo del dominio di socializzazione Vineland
Lasso di tempo: Basale, 6 mesi
Ci sono 3 punteggi grezzi all'interno del dominio di socializzazione del VABS-3. Questi sono il punteggio grezzo delle relazioni interpersonali (intervallo: 0-86), il punteggio grezzo del gioco e del tempo libero (intervallo: 0-72) e il punteggio grezzo delle abilità di coping (intervallo: 0-66). I numeri più alti su tutti e tre i punteggi riflettono un migliore funzionamento in ciascuna area. Ogni punteggio grezzo è la somma dei punteggi degli elementi nel rispettivo sottodominio delle abilità di socializzazione. Gli item sono valutati come segue: 2=solitamente presente, 1=talvolta presente, 0=mai presente. I punteggi degli item sono assegnati da un intervistatore esperto che intervista il genitore del bambino che partecipa allo studio. La variazione del punteggio grezzo è stata calcolata per ciascun partecipante dal basale al mese 6. I punteggi positivi indicano un miglioramento nel tempo, mentre i punteggi negativi indicano un peggioramento e zero indica nessun cambiamento. I punteggi non sono riferiti alla norma.
Basale, 6 mesi
Modifica dell'età equivalente del dominio di socializzazione di Vineland
Lasso di tempo: Basale, 6 mesi
Ci sono 3 punteggi di età equivalenti all'interno del dominio di socializzazione del VABS-3: l'equivalente di età per le relazioni interpersonali, l'equivalente di età per il gioco e il tempo libero e l'equivalente di età per il coping. L'età equivalente di un singolo partecipante rappresenta l'età cronologica (in anni:mesi) alla quale il suo punteggio sarebbe considerato normativo. Gli intervalli di età equivalenti sono 0:0-22:0, 0:0-20:0 e 2:0-22:0 per gli equivalenti di età di Relazioni interpersonali, Gioco e tempo libero e Capacità di coping, rispettivamente. La variazione di questa età equivalente è stata calcolata per ciascun partecipante dal basale al mese 6 ed espressa come numero di mesi. I punteggi positivi indicano aumenti dell'età equivalente delle capacità di comunicazione sociale del partecipante nel tempo e sono considerati un miglioramento. I punteggi negativi indicano una diminuzione dell'età equivalente delle capacità di comunicazione sociale del partecipante e sono considerati un peggioramento, mentre zero indica nessun cambiamento.
Basale, 6 mesi
Variazione del punteggio standard composito del disturbo pervasivo dello sviluppo comportamentale (PDD-BI) (questionario per i genitori)
Lasso di tempo: Basale, 6 mesi
Il PDD-BI è una scala di valutazione basata su informatori che valuta i comportamenti problematici e le abilità sociali, linguistiche e di apprendimento/memoria appropriate. Il PDD-BI valuta sia le menomazioni sociali che lo sviluppo di abilità pro-sociali che sono parte integrante del miglioramento del comportamento sociale reciproco. Il PDD-BI restituisce i punteggi T (media=50, deviazione standard=10) sulla base di confronti con una popolazione ASD standardizzata. Il punteggio Autism Composite T varia da 10 a 100. Il tipico bambino con autismo ha un punteggio compreso tra 40 e 60. Punteggi più alti indicano sintomi di autismo più gravi e punteggi più bassi riflettono sintomi più lievi. La variazione di questo punteggio dal basale al mese 6 è stata calcolata per ciascun partecipante. I punteggi di variazione negativi indicano un miglioramento dei sintomi dell'autismo nel tempo, mentre i punteggi positivi indicano un peggioramento dei sintomi e zero indica nessun cambiamento nei sintomi.
Basale, 6 mesi
Variazione delle impressioni cliniche globali - Punteggio di gravità della malattia (CGI-S), valutazione del medico
Lasso di tempo: Basale, 6 mesi
La CGI-S è una scala a 7 punti completata al basale e alle visite di 6 mesi che richiede al medico di valutare la gravità dei sintomi di autismo del partecipante al momento della valutazione, in relazione all'esperienza passata del medico con partecipanti che hanno lo stesso diagnosi. Ci sono 3 punteggi CGI-S: il punteggio della comunicazione sociale, il punteggio dei comportamenti limitati e ripetitivi e il punteggio complessivo. Il medico valuta la gravità dei sintomi dell'autismo: 1, normale, nessun sintomo; 2, livello borderline dei sintomi; 3, sintomi lievi; 4, sintomi moderati; 5, sintomi marcati; 6, sintomi gravi; o 7, sintomi estremamente gravi. Gli aumenti del punteggio di cambiamento rappresentano aumenti della gravità dei sintomi, le diminuzioni del punteggio di cambiamento indicano un miglioramento e zero indica nessun cambiamento.
Basale, 6 mesi
Impressioni cliniche globali - Punteggio di miglioramento globale (CGI-I), valutazione del medico
Lasso di tempo: Basale, 6 mesi
La CGI-I è una scala a 7 punti che richiede al medico di valutare quanto i sintomi dell'autismo del partecipante siano migliorati o peggiorati rispetto a una valutazione di base. I sintomi sono classificati come: 1, molto migliorato; 2, molto migliorato; 3, minimamente migliorato; 4, nessun cambiamento; 5, minimamente peggio; 6, molto peggio; o 7, molto peggio. Esistono tre valutazioni CGI-I separate: funzionamento comunicativo sociale, interessi e comportamenti ristretti/ripetitivi e miglioramento generale.
Basale, 6 mesi
Modifica del test del vocabolario con immagini di una parola espressiva (valutazione del medico)
Lasso di tempo: Basale, 6 mesi
Questo test espressivo del vocabolario illustrato di una parola è una valutazione standardizzata del vocabolario espressivo di una sola parola del bambino da parte di un medico esperto. Mette alla prova la capacità di un individuo di nominare, con una sola parola, oggetti, azioni e concetti quando presentati con illustrazioni a colori. Punteggi standard EOWPVT più alti riflettono un vocabolario migliore. Il punteggio minimo dipende dall'età (anni:mesi) come segue. Per un bambino di età compresa tra 2:0 e 2:1 il minimo è 65 anni; età 2:2-2:3 (min=62); età 2:4-2:5 (min=60); età 2:6-2:7 (min=58); età 2:8-2:9 (min=57); età 2:10-2:11 (min=56); età 3:0 e oltre (min=55). Il punteggio massimo possibile per tutte le età è 145. La variazione del punteggio dal basale al mese 6 è stata la misura dell'esito. Gli aumenti riflettono gli aumenti delle abilità del vocabolario, la diminuzione riflette le diminuzioni delle abilità del vocabolario e zero non indica alcun cambiamento.
Basale, 6 mesi
Modifica del punteggio standard della sottoscala di comunicazione Vineland Adaptive Behavior Scales II (VABS-II).
Lasso di tempo: Basale, 6 mesi
Il VABS-II misura il funzionamento adattivo nella socializzazione, nella comunicazione, nella vita quotidiana e nelle capacità motorie. Il punteggio standard della sottoscala della comunicazione è derivato dalla somma dei punteggi della scala v riferiti alla norma (per gruppo di età e sesso) (media=15, deviazione standard=3) dai sottodomini della comunicazione ricettiva, espressiva e scritta e standardizzando questa somma a un valore normale distribuzione con media=100 e deviazione standard=15. I cambiamenti nel punteggio standard di comunicazione sono indicativi dell'acquisizione di abilità rispetto ai coetanei cronologicamente anziani dello stesso sesso. Pertanto, uno zero (nessun cambiamento) rappresenta il cambiamento coerente con quanto previsto. Un aumento rappresenta l'acquisizione di più competenze nel tempo di quanto ci si aspetterebbe. I partecipanti che sperimentano una diminuzione del punteggio standard di comunicazione possono comunque avere acquisito abilità anche se non al tasso previsto in base all'età e al sesso.
Basale, 6 mesi
Variazione del punteggio standard della sottoscala di vita quotidiana Vineland Adaptive Behavior Scales II (VABS-II).
Lasso di tempo: Basale, 6 mesi
Il VABS-II misura il funzionamento adattivo nella socializzazione, nella comunicazione, nella vita quotidiana e nelle capacità motorie. Il punteggio standard della vita quotidiana è derivato sommando i punteggi della scala v riferiti alla norma (per gruppo di età e sesso) (media=15, deviazione standard=3) dai sottodomini Personale, Domestico e Comunità e standardizzando questa somma a una distribuzione normale con media=100 e deviazione standard=15. I cambiamenti nel punteggio standard della vita quotidiana sono indicativi dell'acquisizione di abilità rispetto ai coetanei cronologicamente anziani dello stesso sesso. Pertanto, uno zero (nessun cambiamento) rappresenta il cambiamento coerente con quanto previsto. Un aumento rappresenta l'acquisizione di più competenze nel tempo di quanto ci si aspetterebbe. I partecipanti che sperimentano una diminuzione del punteggio standard della vita quotidiana potrebbero comunque avere acquisito competenze, anche se non al tasso previsto in base all'età e al sesso.
Basale, 6 mesi
Variazione del punteggio composito Vineland Adaptive Behavior Scales II (VABS-II).
Lasso di tempo: Basale, 6 mesi
La Vineland Adaptive Behavior Scales II (VABS-II) misura il funzionamento adattivo nella socializzazione, nella comunicazione, nella vita quotidiana e nelle capacità motorie. L'Adaptive Behavior Composite fornisce un riepilogo generale del comportamento adattivo in tutti i domini. Il punteggio di ogni partecipante è standardizzato a una distribuzione normale con media=100 e deviazione standard=15. I punteggi positivi indicano un aumento del punteggio composito del comportamento adattivo nel tempo, mentre i punteggi negativi indicano una diminuzione del punteggio composito del comportamento adattivo e zero indica nessun cambiamento nel punteggio composito del comportamento adattivo.
Basale, 6 mesi
Cambiamento nell'inventario comportamentale del disturbo pervasivo dello sviluppo (PDD-BI) Problemi ripetitivi, rituali e pragmatici T-Score
Lasso di tempo: Riferimento, mese 6
Il PDD-BI è una scala di valutazione basata su informatori che valuta i comportamenti problematici e le abilità sociali, linguistiche e di apprendimento/memoria appropriate. Il punteggio T dei problemi ripetitivi, rituali e pragmatici (media=50, deviazione standard=10) misura un'ampia gamma di problemi comportamentali associati all'autismo. Il punteggio varia da 26 a 100 nei pazienti di età compresa tra 2 e 8 anni. Valori più alti indicano livelli crescenti di gravità. La variazione di questo punteggio dal basale al mese 6 è stata calcolata per ciascun partecipante. Gli aumenti del punteggio di cambiamento riflettono il peggioramento dei comportamenti problema, le diminuzioni indicano un miglioramento e zero indica nessun cambiamento.
Riferimento, mese 6
Modifica del punteggio T dei problemi di approccio/ritiro PDD-BI
Lasso di tempo: Riferimento, mese 6
Il PDD-BI è una scala di valutazione basata su informatori che valuta i comportamenti problematici e le abilità sociali, linguistiche e di apprendimento/memoria appropriate. Il punteggio T dei problemi di avvicinamento/ritiro (media=50, deviazione standard=10) misura un'ampia gamma di problemi comportamentali associati all'autismo. Il punteggio varia da 27 a 100 nei pazienti di età compresa tra 2 e 8 anni. Valori più alti indicano livelli crescenti di gravità. La variazione di questo punteggio dal basale al mese 6 è stata calcolata per ciascun partecipante. Gli aumenti del punteggio di cambiamento riflettono il peggioramento dei comportamenti problema, le diminuzioni indicano un miglioramento e zero indica nessun cambiamento.
Riferimento, mese 6
Modifica del punteggio T dei comportamenti di approccio sensoriale / percettivo PDD-BI
Lasso di tempo: Riferimento, mese 6
Il PDD-BI è una scala di valutazione basata su informatori che valuta i comportamenti problematici e le abilità sociali, linguistiche e di apprendimento/memoria appropriate. Il punteggio T dei comportamenti di approccio sensoriale/percettivo (media = 50, deviazione standard = 10) include comportamenti che sono in gran parte non comunicativi e implicano l'approccio verso stimoli asociali. Il punteggio varia da 31 a 86 nei pazienti di età compresa tra 2 e 8 anni. Valori più alti indicano livelli crescenti di gravità. La variazione di questo punteggio dal basale al mese 6 è stata calcolata per ciascun partecipante. Gli aumenti del punteggio di cambiamento riflettono il peggioramento dei comportamenti problema, le diminuzioni indicano un miglioramento e zero indica nessun cambiamento.
Riferimento, mese 6
Cambiamento nei ritualismi PDD-BI/resistenza al cambiamento T-Score
Lasso di tempo: Riferimento, mese 6
Il PDD-BI è una scala di valutazione basata su informatori che valuta i comportamenti problematici e le abilità sociali, linguistiche e di apprendimento/memoria appropriate. Il T-Score Ritualismi/Resistenza al cambiamento (media=50, deviazione standard=10) descrive comportamenti che comunicano il desiderio del bambino di eseguire rituali o di comunicare insoddisfazione per un cambiamento nell'ambiente o nella routine. Il punteggio varia da 34 a 100 per i partecipanti di età compresa tra 2 e 8 anni. Valori più alti indicano livelli crescenti di gravità. La variazione di questo punteggio dal basale al mese 6 è stata calcolata per ciascun partecipante. Gli aumenti del punteggio di cambiamento riflettono il peggioramento dei comportamenti problema, le diminuzioni indicano un miglioramento e zero indica nessun cambiamento.
Riferimento, mese 6
Cambiamento nel punteggio T dei problemi pragmatici sociali PDD-BI
Lasso di tempo: Riferimento, mese 6
Il PDD-BI è una scala di valutazione basata su informatori che valuta i comportamenti problematici e le abilità sociali, linguistiche e di apprendimento/memoria appropriate. Il punteggio T dei problemi pragmatici sociali (media=50, deviazione standard=10) misura le difficoltà che i bambini con autismo hanno nel reagire agli approcci degli altri, nel comprendere le convenzioni sociali o nell'iniziare interazioni sociali con gli altri. Il punteggio varia da 29 a 100 per i partecipanti di età compresa tra 2 e 8 anni. Valori più alti indicano livelli crescenti di gravità. La variazione di questo punteggio dal basale al mese 6 è stata calcolata per ciascun partecipante. Gli aumenti del punteggio di cambiamento riflettono il peggioramento dei comportamenti problema, le diminuzioni indicano un miglioramento e zero indica nessun cambiamento.
Riferimento, mese 6
Modifica del punteggio T dei problemi semantici / pragmatici PDD-BI
Lasso di tempo: Riferimento, mese 6
Il PDD-BI è una scala di valutazione basata su informatori che valuta i comportamenti problematici e le abilità sociali, linguistiche e di apprendimento/memoria appropriate. Il punteggio T dei problemi semantici/pragmatici (media=50, deviazione standard=10) valuta le difficoltà che i bambini con autismo hanno nell'usare il linguaggio parlato per indicare la comprensione, comunicare il significato, rispondere agli interessi degli altri e sostenere una conversazione. Il punteggio varia da 34 a 100 per i partecipanti di età compresa tra 2 e 8 anni. Valori più alti indicano livelli crescenti di gravità. La variazione di questo punteggio dal basale al mese 6 è stata calcolata per ciascun partecipante. Gli aumenti del punteggio di cambiamento riflettono il peggioramento dei comportamenti problema, le diminuzioni indicano un miglioramento e zero indica nessun cambiamento.
Riferimento, mese 6
Modifica del punteggio T dei problemi di regolazione dell'eccitazione PDD-BI
Lasso di tempo: Riferimento, mese 6
Il PDD-BI è una scala di valutazione basata su informatori che valuta i comportamenti problematici e le abilità sociali, linguistiche e di apprendimento/memoria appropriate. Il punteggio T dei problemi di regolazione dell'eccitazione (media = 50, deviazione standard = 10) misura i comportamenti che sono in gran parte non comunicativi o non reattivi e riflettono la costrizione emotiva, l'apparente ricerca della sensazione cinestetica e, nella versione dei genitori, difficoltà con la regolazione del sonno . Il punteggio varia da 26 a 77 per i partecipanti di età compresa tra 2 e 8 anni. Valori più alti indicano livelli crescenti di gravità. La variazione di questo punteggio dal basale al mese 6 è stata calcolata per ciascun partecipante. Gli aumenti del punteggio di cambiamento riflettono il peggioramento dei comportamenti problema, le diminuzioni indicano un miglioramento e zero indica nessun cambiamento.
Riferimento, mese 6
Modifica del punteggio T delle paure specifiche PDD-BI
Lasso di tempo: Riferimento, mese 6
Il PDD-BI è una scala di valutazione basata su informatori che valuta i comportamenti problematici e le abilità sociali, linguistiche e di apprendimento/memoria appropriate. Il punteggio T delle paure specifiche (media=50, deviazione standard=10) misura i comportamenti che comunicano le paure e le ansie associate al ritiro da stimoli sociali o asociali. Il punteggio varia da 36 a 100 per i partecipanti di età compresa tra 2 e 8 anni. Valori più alti indicano livelli crescenti di gravità. La variazione di questo punteggio dal basale al mese 6 è stata calcolata per ciascun partecipante. Gli aumenti del punteggio di cambiamento riflettono il peggioramento dei comportamenti problema, le diminuzioni indicano un miglioramento e zero indica nessun cambiamento.
Riferimento, mese 6
Modifica del punteggio T di aggressività PDD-BI
Lasso di tempo: Riferimento, mese 6
Il PDD-BI è una scala di valutazione basata su informatori che valuta i comportamenti problematici e le abilità sociali, linguistiche e di apprendimento/memoria appropriate. Il punteggio T dell'aggressività (media=50, deviazione standard=10) valuta l'approccio aggressivo verso se stessi o verso gli altri, nonché i cambiamenti di umore negativi che sono spesso associati a tali comportamenti. Il punteggio varia da 36 a 100 per i partecipanti di età compresa tra 2 e 8 anni. Valori più alti indicano livelli crescenti di gravità. La variazione di questo punteggio dal basale al mese 6 è stata calcolata per ciascun partecipante. Gli aumenti del punteggio di cambiamento riflettono il peggioramento dei comportamenti problema, le diminuzioni indicano un miglioramento e zero indica nessun cambiamento.
Riferimento, mese 6
Cambiamento nelle capacità espressive di comunicazione sociale PDD-BI T-Score
Lasso di tempo: Riferimento, mese 6
Il PDD-BI è una scala di valutazione basata su informatori che valuta i comportamenti problematici e le abilità sociali, linguistiche e di apprendimento/memoria appropriate. L'Expressive Social Communication Abilities T-Score (media=50, deviazione standard=10) misura un'ampia gamma di abilità di comunicazione sociale colpite dall'autismo. Il punteggio varia da 20 a 100 per i partecipanti di età compresa tra 2 e 8 anni. Valori più alti indicano livelli crescenti di competenza. La variazione di questo punteggio dal basale al mese 6 è stata calcolata per ciascun partecipante. Gli aumenti del punteggio di cambiamento riflettono un miglioramento, le diminuzioni indicano un peggioramento e zero indica nessun cambiamento.
Riferimento, mese 6
Modifica del punteggio T della capacità di comunicazione sociale ricettiva / espressiva PDD-BI
Lasso di tempo: Riferimento, mese 6
Il PDD-BI è una scala di valutazione basata su informatori che valuta i comportamenti problematici e le abilità sociali, linguistiche e di apprendimento/memoria appropriate. Il punteggio T dell'abilità di comunicazione sociale ricettiva/espressiva (media=50, deviazione standard=10) misura un'ampia gamma di abilità di comunicazione sociale colpite dall'autismo. Il punteggio varia da 20 a 100 per i partecipanti di età compresa tra 2 e 8 anni. Valori più alti indicano livelli crescenti di competenza. La variazione di questo punteggio dal basale al mese 6 è stata calcolata per ciascun partecipante. Gli aumenti del punteggio di cambiamento riflettono un miglioramento, le diminuzioni indicano un peggioramento e zero indica nessun cambiamento.
Riferimento, mese 6
Cambiamento nel punteggio T dei comportamenti di approccio sociale PDD-BI
Lasso di tempo: Riferimento, mese 6
Il PDD-BI è una scala di valutazione basata su informatori che valuta i comportamenti problematici e le abilità sociali, linguistiche e di apprendimento/memoria appropriate. Il punteggio T dei comportamenti di approccio sociale (media = 50, deviazione standard = 10) valuta quelle abilità di comunicazione sociale che sono notoriamente difficili per i bambini con autismo (ad esempio, contatto visivo, attenzione congiunta, uso efficace del gesto, capacità immaginative). Il punteggio varia da 14 a 93 per i partecipanti di età compresa tra 2 e 8 anni. Valori più alti indicano livelli crescenti di competenza. La variazione di questo punteggio dal basale al mese 6 è stata calcolata per ciascun partecipante. Gli aumenti del punteggio di cambiamento riflettono un miglioramento, le diminuzioni indicano un peggioramento e zero indica nessun cambiamento.
Riferimento, mese 6
Modifica del punteggio T del linguaggio espressivo PDD-BI
Lasso di tempo: Riferimento, mese 6
Il PDD-BI è una scala di valutazione basata su informatori che valuta i comportamenti problematici e le abilità sociali, linguistiche e di apprendimento/memoria appropriate. L'Expressive Language T-Score (media=50, deviazione standard=10) valuta la capacità del bambino di pronunciare i suoni associati alla lingua inglese e di usare parole e frasi che indicano la sua competenza con la grammatica, il tono della voce, e gli aspetti pragmatici della comunicazione con gli altri. Il punteggio varia da 28 a 100 per i partecipanti di età compresa tra 2 e 8 anni. Valori più alti indicano livelli crescenti di competenza. La variazione di questo punteggio dal basale al mese 6 è stata calcolata per ciascun partecipante. Gli aumenti del punteggio di cambiamento riflettono un miglioramento, le diminuzioni indicano un peggioramento e zero indica nessun cambiamento.
Riferimento, mese 6
Cambiamento nell'apprendimento, nella memoria e nel punteggio T del linguaggio ricettivo PDD-BI
Lasso di tempo: Riferimento, mese 6
Il PDD-BI è una scala di valutazione basata su informatori che valuta i comportamenti problematici e le abilità sociali, linguistiche e di apprendimento/memoria appropriate. Il T-Score di apprendimento, memoria e linguaggio ricettivo (media=50, deviazione standard=10) valuta due aree di competenza variabile nei bambini con autismo: (a) memoria e (b) linguaggio ricettivo. Il punteggio varia da 22 a 88 per i partecipanti di età compresa tra 2 e 8 anni. Valori più alti indicano livelli crescenti di competenza. La variazione di questo punteggio dal basale al mese 6 è stata calcolata per ciascun partecipante. Gli aumenti del punteggio di cambiamento riflettono un miglioramento, le diminuzioni indicano un peggioramento e zero indica nessun cambiamento.
Riferimento, mese 6
Numero di partecipanti con reazioni all'infusione
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Gravità delle reazioni all'infusione
Lasso di tempo: 12 mesi
Grado/gravità saranno valutati secondo le linee guida CTCAE v4.0
12 mesi
Numero di partecipanti con infezioni correlate al prodotto
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Gravità delle infezioni correlate al prodotto
Lasso di tempo: 12 mesi
Grado/gravità saranno valutati secondo le linee guida CTCAE v4.0
12 mesi
Evidenza di alloimmunizzazione tramite anticorpi anti-HLA (antigene leucocitario umano) e anti-RBC (globuli rossi) e marcatori non specifici di infiammazione sistemica (VES, PCR)
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Incidenza della malattia del trapianto contro l'ospite
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Gravità della malattia del trapianto rispetto all'ospite
Lasso di tempo: 12 mesi
Grado/gravità saranno valutati in base alle linee guida v4.0 dei Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE).
12 mesi
Incidenza di eventi avversi imprevisti, in relazione al prodotto in studio
Lasso di tempo: 6 mesi, 12 mesi
6 mesi, 12 mesi
Gravità degli eventi avversi imprevisti, in relazione al prodotto dello studio
Lasso di tempo: 6 mesi, 12 mesi
Grado/gravità saranno valutati secondo le linee guida CTCAE v4.0
6 mesi, 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Joanne Kurtzberg, MD

Investigatori

  • Investigatore principale: Joanne Kurtzberg, MD, Duke Medicine

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 settembre 2016

Completamento primario (Effettivo)

19 agosto 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

1 maggio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 luglio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 luglio 2016

Primo Inserito (Stima)

28 luglio 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 giugno 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 maggio 2020

Ultimo verificato

1 maggio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Pro00070514

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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