Infusión de sangre de cordón para niños con trastorno del espectro autista (Duke ACT)
31 de mayo de 2020 actualizado por: Joanne Kurtzberg, MD
Eficacia de la infusión intravenosa de sangre del cordón umbilical como terapia celular para niños con trastorno del espectro autista (TEA): Duke ACT
Este es un estudio prospectivo, aleatorizado, doble ciego, de un solo sitio, de una sola infusión intravenosa autóloga o alogénica de sangre del cordón umbilical (CB) no relacionada en niños de 2 a 7 años con trastorno del espectro autista (TEA).
Los participantes serán asignados aleatoriamente a la Secuencia A, que consiste en una infusión única de células CB al inicio seguida 6 meses después de una infusión única de placebo, o a la Secuencia B, que consiste en una infusión de placebo al inicio seguida 6 meses después de una infusión de células CB.
En última instancia, todos los participantes serán tratados con células CB en algún momento durante el estudio.
Los participantes con una unidad CB autóloga calificada disponible recibirán células autólogas, y aquellos que no tengan una unidad CB autóloga adecuada disponible recibirán células de una unidad CB de donante no emparentado alogénico compatible con HLA ≥4/6 del Banco de sangre del cordón umbilical de Carolinas .
Todas las infusiones serán doble ciego.
Los resultados primarios se evaluarán 6 meses después de la infusión inicial en la secuencia.
Se realizarán pruebas adicionales para análisis exploratorios secundarios a los 12 meses.
La duración de la participación en el estudio será de 12 meses desde el momento de la infusión inicial.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
180
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Duke University Medical Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 7 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad ≥ 2 años a ≤ 7 años (7 años, 364 días) en el momento de la visita 1
- Diagnóstico clínico confirmado del DSM-5 de trastorno del espectro autista utilizando la lista de verificación del DSM-5
- Prueba de X frágil realizada y negativa
Unidad de sangre de cordón umbilical disponible y calificada con una dosis mínima de células nucleadas totales almacenadas de ≥ 2,5 x 107 células/kg que cumpla con los criterios descritos en la Sección 6.0, ya sea:
- Unidad de sangre de cordón umbilical autóloga O
- ≥4/6 unidad de sangre de cordón umbilical alogénica compatible con HLA y ABO/Rh compatible del Carolinas Cord Blood Bank
- Estable con el régimen de medicación psiquiátrica actual (dosis y programa de dosificación) durante al menos 2 meses antes de la infusión del producto del estudio
- Recuento absoluto normal de linfocitos (≥1500/uL)
- El participante y el padre/tutor hablan inglés
- Capaz de viajar a la Universidad de Duke dos veces (línea de base y 6 meses después de la línea de base), y el padre/tutor puede participar en encuestas y entrevistas provisionales
- Consentimiento paterno
Criterio de exclusión:
General:
- La revisión de los registros médicos indica que el diagnóstico de TEA no es probable
- Diagnóstico conocido de cualquiera de las siguientes condiciones psiquiátricas coexistentes: depresión, trastorno bipolar, esquizofrenia, trastorno obsesivo compulsivo, síndrome de Tourette
- Los datos de detección sugieren que el participante no podría cumplir con los requisitos de los procedimientos del estudio, incluidas las medidas de resultado del estudio, según lo evaluado por el equipo del estudio.
- La familia no quiere o no puede comprometerse a participar en todas las evaluaciones relacionadas con el estudio, incluido el seguimiento durante aproximadamente 12 meses
- El hermano está inscrito en este estudio (DukeACT)
Genético:
- Los registros indican que el niño tiene un síndrome genético conocido como (pero no limitado a) síndrome X frágil, neurofibromatosis, síndrome de Rett, esclerosis tuberosa, mutación PTEN, fibrosis quística, distrofia muscular b. Variación patógena conocida del número de copias (CNV) asociada con TEA (p. ej., 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)
Infeccioso:
- Infección activa conocida del sistema nervioso central
- Evidencia de infección no controlada basada en registros o evaluación clínica.
- VIH positivo
Médico:
- Trastorno metabólico conocido
- Disfunción mitocondrial conocida
- Antecedentes de epilepsia inestable o trastorno convulsivo no controlado, espasmos infantiles, síndrome de Lennox Gastaut, síndrome de Dravet u otro trastorno convulsivo crónico similar
- Neoplasia maligna activa o neoplasia maligna anterior que se trató con quimioterapia
- Antecedentes de un trastorno de inmunodeficiencia primaria
- Antecedentes de citopenias autoinmunes (es decir, ITP, AIHA)
- Condición médica coexistente que pondría al niño en mayor riesgo de complicaciones de la sedación u otros procedimientos del estudio
- Enfermedad genética o adquirida concurrente o comorbilidad(es) que podrían requerir un futuro trasplante de células madre
- Deterioro sensorial significativo (p. ej., ceguera, sordera, deficiencia auditiva no corregida) o motor (p. ej., parálisis cerebral)
- Deterioro de la función renal o hepática determinada por creatinina sérica > 1,5 mg/dl o bilirrubina total > 1,3 mg/dl, excepto en pacientes con enfermedad de Gilbert conocida
- Anormalidades hematológicas significativas definidas como: Hemoglobina <10.0 g/dL, Conteo de glóbulos blancos <3,000 células/mL, conteo absoluto de linfocitos <1000/uL, Plaquetas <150 x 10e9/uL
- Evidencia de dismorfología física clínicamente relevante indicativa de un síndrome genético según la evaluación de los PI u otros investigadores, incluido un genetista médico o psiquiatras capacitados para identificar características dismórficas asociadas con afecciones del desarrollo neurológico.
Terapia actual/anterior:
- Antecedentes de terapia celular previa
- Uso actual o previo de inmunoglobulinas u otros medicamentos antiinflamatorios con la excepción de medicamentos antiinflamatorios no esteroideos
- Terapia inmunosupresora actual o previa
- Sin terapia con esteroides sistémicos que haya durado más de 2 semanas y sin esteroides sistémicos en los 3 meses anteriores a la inscripción. Se permiten esteroides tópicos e inhalados.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Infusión de sangre de cordón (la mejor fuente)
Los sujetos serán aleatorizados para recibir una infusión de sangre del cordón umbilical al inicio o en la visita de los 6 meses.
La sangre del cordón umbilical será autóloga (si está disponible) o sangre del cordón umbilical no relacionada.
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Comparador de placebos: Infusión de placebo
Los sujetos serán aleatorizados para recibir una infusión de placebo al inicio o en la visita de 6 meses.
El placebo es un producto de medios acelulares similar tanto en apariencia como en olor.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la comunicación social medido por las escalas de comportamiento adaptativo de Vineland, tercera edición (VABS-3)
Periodo de tiempo: Línea de base, 6 meses
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La puntuación estándar del dominio de socialización de las escalas de comportamiento adaptativo de Vineland, tercera edición (VABS-3) tiene una media = 100 y una desviación estándar = 15 (rango: 20-140).
Las puntuaciones más altas indican un comportamiento social adaptativo mejor desarrollado.
El cambio en la puntuación estándar del dominio de socialización se calculó para cada participante desde el inicio hasta el mes 6. Los cambios en la puntuación estándar de socialización son indicativos de la adquisición de habilidades en relación con compañeros del mismo sexo de edad cronológica.
Por lo tanto, un cero (sin cambio) representa un cambio consistente con lo esperado.
Un aumento representa la adquisición de más habilidades a lo largo del tiempo de lo esperado.
Los participantes que experimentan una disminución en la puntuación estándar de Socialización aún pueden haber adquirido habilidades, aunque no al ritmo esperado en función de su edad y sexo.
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Línea de base, 6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la puntuación bruta del dominio de socialización de Vineland
Periodo de tiempo: Línea de base, 6 meses
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Hay 3 puntajes brutos dentro del dominio de Socialización del VABS-3.
Estos son el puntaje bruto de relaciones interpersonales (rango: 0-86), el puntaje bruto de juego y ocio (rango: 0-72) y el puntaje bruto de habilidades de afrontamiento (rango: 0-66).
Los números más altos en las tres puntuaciones reflejan un mejor funcionamiento en cada área.
Cada puntuación bruta es la suma de las puntuaciones de los elementos en el subdominio respectivo de Habilidades de socialización.
Los ítems se puntúan de la siguiente manera: 2=normalmente presente, 1=a veces presente, 0=nunca presente.
Los puntajes de los ítems son asignados por un entrevistador capacitado que entrevista al padre del niño que participa en el estudio.
El cambio en la puntuación bruta se calculó para cada participante desde el inicio hasta el mes 6. Las puntuaciones positivas indican una mejora con el tiempo, mientras que las puntuaciones negativas indican un empeoramiento y cero indica que no hay cambios.
Las puntuaciones no están referenciadas por normas.
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Línea de base, 6 meses
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Cambio en el equivalente de edad del dominio de socialización de Vineland
Periodo de tiempo: Línea de base, 6 meses
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Hay 3 puntajes equivalentes a la edad dentro del dominio de socialización de la VABS-3: el equivalente a la edad de las relaciones interpersonales, el equivalente a la edad del juego y el ocio y el equivalente a la edad de los umbrales de afrontamiento.
La edad equivalente de un participante individual representa la edad cronológica (en años:meses) en la que su puntuación se consideraría normativa.
Los rangos equivalentes de edad son 0:0-22:0, 0:0-20:0 y 2:0-22:0 para los equivalentes de edad de Relaciones Interpersonales, Juego y Ocio y Habilidades de Afrontamiento, respectivamente.
El cambio en este equivalente de edad se calculó para cada participante desde el inicio hasta el mes 6 y se expresó como una cantidad de meses.
Las puntuaciones positivas indican aumentos en el equivalente de edad de las habilidades de comunicación social del participante a lo largo del tiempo y se consideran una mejora.
Las puntuaciones negativas indican disminuciones en el equivalente de edad de las habilidades de comunicación social del participante y se consideran un empeoramiento, y cero indica que no hay cambios.
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Línea de base, 6 meses
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Cambio en la puntuación estándar compuesta del Inventario de Comportamiento de Trastorno Generalizado del Desarrollo (PDD-BI) (cuestionario para padres)
Periodo de tiempo: Línea de base, 6 meses
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El PDD-BI es una escala de calificación basada en informantes que evalúa los comportamientos problemáticos, así como las habilidades sociales, lingüísticas y de aprendizaje/memoria apropiadas.
El PDD-BI evalúa tanto las deficiencias sociales como el desarrollo de habilidades prosociales que son integrales para mejorar el comportamiento social recíproco.
El PDD-BI genera puntajes T (media = 50, desviación estándar = 10) en base a comparaciones con una población estandarizada de TEA.
El puntaje T compuesto de autismo varía de 10 a 100.
El niño típico con autismo tiene puntuaciones entre 40 y 60. Las puntuaciones más altas indican síntomas de autismo más graves y las puntuaciones más bajas reflejan síntomas más leves.
Se calculó el cambio en esta puntuación desde el inicio hasta el mes 6 para cada participante.
Las puntuaciones de cambio negativas indican una mejora en los síntomas del autismo a lo largo del tiempo, mientras que las puntuaciones positivas indican un empeoramiento de los síntomas y cero indica que no hay cambios en los síntomas.
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Línea de base, 6 meses
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Cambio en las impresiones clínicas globales: puntuación de la gravedad de la enfermedad (CGI-S), evaluación del médico
Periodo de tiempo: Línea de base, 6 meses
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El CGI-S es una escala de 7 puntos que se completa al inicio y en las visitas de 6 meses que requiere que el médico califique la gravedad de los síntomas de autismo del participante en el momento de la evaluación, en relación con la experiencia anterior del médico con participantes que tienen la misma diagnóstico.
Hay 3 puntajes CGI-S: el puntaje de comunicación social, el puntaje de comportamientos restringidos y repetitivos y el puntaje general.
El médico califica la gravedad de los síntomas del autismo: 1, normal, sin síntomas; 2, nivel límite de síntomas; 3, síntomas leves; 4, síntomas moderados; 5, síntomas marcados; 6, síntomas severos; o 7, síntomas extremadamente graves.
Los aumentos en la puntuación de cambio representan aumentos en la gravedad de los síntomas, las disminuciones en la puntuación de cambio indican una mejora y cero indica que no hay cambios.
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Línea de base, 6 meses
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Impresiones clínicas globales: puntuación de mejora global (CGI-I), evaluación del médico
Periodo de tiempo: Línea de base, 6 meses
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El CGI-I es una escala de 7 puntos que requiere que el médico evalúe cuánto han mejorado o empeorado los síntomas de autismo del participante en relación con una evaluación inicial.
Los síntomas se clasifican como: 1, mucho mejor; 2, muy mejorado; 3, mínimamente mejorado; 4, sin cambios; 5, mínimamente peor; 6, mucho peor; o 7, mucho peor.
Hay tres clasificaciones CGI-I separadas: funcionamiento comunicativo social, intereses y comportamientos restringidos/repetitivos y mejora general.
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Línea de base, 6 meses
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Cambio en la prueba de vocabulario expresivo en imágenes de una sola palabra (evaluación del médico)
Periodo de tiempo: Línea de base, 6 meses
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Esta prueba de vocabulario expresivo en imágenes de una palabra es una evaluación estandarizada del vocabulario expresivo de una palabra del niño por parte de un médico capacitado.
Pone a prueba la capacidad de un individuo para nombrar, con una palabra, objetos, acciones y conceptos cuando se presentan con ilustraciones en color.
Las puntuaciones estándar más altas de EOWPVT reflejan un mejor vocabulario.
La puntuación mínima depende de la edad (años:meses) de la siguiente manera.
Para un niño de 2:0 a 2:1 años, el mínimo es 65 años; edad 2:2-2:3 (min=62); edad 2:4-2:5 (min=60); edad 2:6-2:7 (min=58); edad 2:8-2:9 (min=57); edad 2:10-2:11 (min=56); edad 3:0 y mayores (min=55).
La puntuación máxima posible en todas las edades es 145.
El cambio en la puntuación desde el inicio hasta el mes 6 fue la medida de resultado.
Los aumentos reflejan aumentos en las habilidades de vocabulario, la disminución refleja disminuciones en las habilidades de vocabulario y el cero no refleja ningún cambio.
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Línea de base, 6 meses
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Cambio en la puntuación estándar de la subescala de comunicación de las escalas de comportamiento adaptativo de Vineland II (VABS-II)
Periodo de tiempo: Línea de base, 6 meses
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El VABS-II mide el funcionamiento adaptativo en la socialización, la comunicación, la vida diaria y las habilidades motoras.
La puntuación estándar de la subescala de Comunicación se obtiene sumando las puntuaciones de la escala v (media = 15, desviación estándar = 3) con referencia a normas (por grupo de edad y sexo) de los subdominios de comunicación receptiva, expresiva y escrita y estandarizando esta suma a un valor normal. distribución con media=100 y desviación estándar=15.
Los cambios en la puntuación estándar de Comunicación son indicativos de la adquisición de habilidades en relación con compañeros del mismo sexo de edad cronológica.
Por lo tanto, un cero (sin cambio) representa un cambio consistente con lo esperado.
Un aumento representa la adquisición de más habilidades a lo largo del tiempo de lo esperado.
Es posible que los participantes que experimentan una disminución en la puntuación estándar de Comunicación aún hayan adquirido habilidades, aunque no al ritmo esperado en función de su edad y sexo.
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Línea de base, 6 meses
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Cambio en la puntuación estándar de la subescala de la vida diaria de las escalas de comportamiento adaptativo de Vineland II (VABS-II)
Periodo de tiempo: Línea de base, 6 meses
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El VABS-II mide el funcionamiento adaptativo en la socialización, la comunicación, la vida diaria y las habilidades motoras.
La puntuación estándar de la Vida Diaria se obtiene sumando las puntuaciones de la escala v (media = 15, desviación estándar = 3) con referencia a la norma (por grupo de edad y sexo) de los subdominios Personal, Doméstico y Comunitario y estandarizando esta suma a una distribución normal con media=100 y desviación estándar=15.
Los cambios en la puntuación estándar de la vida diaria son indicativos de la adquisición de habilidades en relación con compañeros del mismo sexo de edad cronológica.
Por lo tanto, un cero (sin cambio) representa un cambio consistente con lo esperado.
Un aumento representa la adquisición de más habilidades a lo largo del tiempo de lo esperado.
Es posible que los participantes que experimentan una disminución en la puntuación estándar de la vida diaria aún hayan adquirido habilidades, aunque no al ritmo esperado en función de su edad y sexo.
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Línea de base, 6 meses
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Cambio en la puntuación compuesta de las escalas de comportamiento adaptativo de Vineland II (VABS-II)
Periodo de tiempo: Línea de base, 6 meses
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Las Escalas de comportamiento adaptativo de Vineland II (VABS-II) miden el funcionamiento adaptativo en la socialización, la comunicación, la vida diaria y las habilidades motoras.
El compuesto de comportamiento adaptativo proporciona un resumen general del comportamiento adaptativo en todos los dominios.
La puntuación de cada participante está estandarizada en una distribución normal con media = 100 y desviación estándar = 15.
Las puntuaciones positivas indican un aumento en la puntuación compuesta de comportamiento adaptativo a lo largo del tiempo, mientras que las puntuaciones negativas indican una disminución en la puntuación compuesta de comportamiento adaptativo, y cero indica que no hay cambios en la puntuación compuesta de comportamiento adaptativo.
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Línea de base, 6 meses
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Cambio en el Inventario de Comportamiento de Trastorno Generalizado del Desarrollo (PDD-BI) Problemas repetitivos, ritualistas y pragmáticos Puntuación T
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 6
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El PDD-BI es una escala de calificación basada en informantes que evalúa los comportamientos problemáticos, así como las habilidades sociales, lingüísticas y de aprendizaje/memoria apropiadas.
La puntuación T de problemas repetitivos, ritualistas y pragmáticos (media = 50, desviación estándar = 10) mide una amplia gama de problemas de comportamiento asociados con el autismo.
La puntuación oscila entre 26 y 100 en pacientes de 2 a 8 años.
Los valores más altos indican niveles crecientes de gravedad.
Se calculó el cambio en esta puntuación desde el inicio hasta el mes 6 para cada participante.
Los aumentos en la puntuación de cambio reflejan el empeoramiento de los comportamientos problemáticos, las disminuciones indican una mejora y cero indica que no hay cambios.
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Línea de base, Mes 6
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Cambio en el enfoque de PDD-BI/problemas de abstinencia T-Score
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 6
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El PDD-BI es una escala de calificación basada en informantes que evalúa los comportamientos problemáticos, así como las habilidades sociales, lingüísticas y de aprendizaje/memoria apropiadas.
La puntuación T de problemas de acercamiento/retirada (media = 50, desviación estándar = 10) mide una amplia gama de problemas de comportamiento asociados con el autismo.
La puntuación oscila entre 27 y 100 en pacientes de 2 a 8 años.
Los valores más altos indican niveles crecientes de gravedad.
Se calculó el cambio en esta puntuación desde el inicio hasta el mes 6 para cada participante.
Los aumentos en la puntuación de cambio reflejan el empeoramiento de los comportamientos problemáticos, las disminuciones indican una mejora y cero indica que no hay cambios.
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Línea de base, Mes 6
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Cambio en PDD-BI Comportamientos de enfoque sensorial/perceptivo T-Score
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 6
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El PDD-BI es una escala de calificación basada en informantes que evalúa los comportamientos problemáticos, así como las habilidades sociales, lingüísticas y de aprendizaje/memoria apropiadas.
La puntuación T de los comportamientos de acercamiento sensorial/perceptual (media = 50, desviación estándar = 10) incluye comportamientos que son en gran parte no comunicativos e involucran el acercamiento a estímulos asociales.
La puntuación oscila entre 31 y 86 en pacientes de 2 a 8 años.
Los valores más altos indican niveles crecientes de gravedad.
Se calculó el cambio en esta puntuación desde el inicio hasta el mes 6 para cada participante.
Los aumentos en la puntuación de cambio reflejan el empeoramiento de los comportamientos problemáticos, las disminuciones indican una mejora y cero indica que no hay cambios.
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Línea de base, Mes 6
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Cambio en Ritualismos PDD-BI/Resistencia al Cambio T-Score
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 6
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El PDD-BI es una escala de calificación basada en informantes que evalúa los comportamientos problemáticos, así como las habilidades sociales, lingüísticas y de aprendizaje/memoria apropiadas.
El T-Score de Ritualismos/Resistencia al Cambio (media=50, desviación estándar=10) describe conductas que comunican los deseos del niño de realizar rituales o de comunicar insatisfacción con un cambio en el entorno o la rutina.
La puntuación oscila entre 34 y 100 para los participantes de 2 a 8 años.
Los valores más altos indican niveles crecientes de gravedad.
Se calculó el cambio en esta puntuación desde el inicio hasta el mes 6 para cada participante.
Los aumentos en la puntuación de cambio reflejan el empeoramiento de los comportamientos problemáticos, las disminuciones indican una mejora y cero indica que no hay cambios.
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Línea de base, Mes 6
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Cambio en PDD-BI Problemas sociales pragmáticos T-Score
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 6
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El PDD-BI es una escala de calificación basada en informantes que evalúa los comportamientos problemáticos, así como las habilidades sociales, lingüísticas y de aprendizaje/memoria apropiadas.
La puntuación T de problemas pragmáticos sociales (media = 50, desviación estándar = 10) mide las dificultades que tienen los niños con autismo para reaccionar ante los enfoques de los demás, comprender las convenciones sociales o iniciar interacciones sociales con los demás.
La puntuación oscila entre 29 y 100 para los participantes de 2 a 8 años.
Los valores más altos indican niveles crecientes de gravedad.
Se calculó el cambio en esta puntuación desde el inicio hasta el mes 6 para cada participante.
Los aumentos en la puntuación de cambio reflejan el empeoramiento de los comportamientos problemáticos, las disminuciones indican una mejora y cero indica que no hay cambios.
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Línea de base, Mes 6
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Cambio en PDD-BI Problemas semánticos/pragmáticos T-Score
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 6
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El PDD-BI es una escala de calificación basada en informantes que evalúa los comportamientos problemáticos, así como las habilidades sociales, lingüísticas y de aprendizaje/memoria apropiadas.
La puntuación T de problemas semánticos/pragmáticos (media = 50, desviación estándar = 10) evalúa las dificultades que tienen los niños con autismo para usar el lenguaje hablado para indicar comprensión, comunicar significado, responder a los intereses de los demás y mantener una conversación.
La puntuación oscila entre 34 y 100 para los participantes de 2 a 8 años.
Los valores más altos indican niveles crecientes de gravedad.
Se calculó el cambio en esta puntuación desde el inicio hasta el mes 6 para cada participante.
Los aumentos en la puntuación de cambio reflejan el empeoramiento de los comportamientos problemáticos, las disminuciones indican una mejora y cero indica que no hay cambios.
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Línea de base, Mes 6
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Cambio en PDD-BI Problemas de regulación de excitación T-Score
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 6
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El PDD-BI es una escala de calificación basada en informantes que evalúa los comportamientos problemáticos, así como las habilidades sociales, lingüísticas y de aprendizaje/memoria apropiadas.
La puntuación T de los problemas de regulación de la excitación (media = 50, desviación estándar = 10) mide los comportamientos que en gran medida no son comunicativos o no responden y reflejan la constricción emocional, la aparente búsqueda de sensaciones cinestésicas y, en la versión para padres, la dificultad con la regulación del sueño. .
La puntuación oscila entre 26 y 77 para los participantes de 2 a 8 años.
Los valores más altos indican niveles crecientes de gravedad.
Se calculó el cambio en esta puntuación desde el inicio hasta el mes 6 para cada participante.
Los aumentos en la puntuación de cambio reflejan el empeoramiento de los comportamientos problemáticos, las disminuciones indican una mejora y cero indica que no hay cambios.
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Línea de base, Mes 6
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Cambio en la puntuación T de miedos específicos de PDD-BI
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 6
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El PDD-BI es una escala de calificación basada en informantes que evalúa los comportamientos problemáticos, así como las habilidades sociales, lingüísticas y de aprendizaje/memoria apropiadas.
La puntuación T de miedos específicos (media = 50, desviación estándar = 10) mide los comportamientos que comunican los miedos y las ansiedades asociados con el retiro de los estímulos sociales o asociales.
La puntuación oscila entre 36 y 100 para los participantes de 2 a 8 años.
Los valores más altos indican niveles crecientes de gravedad.
Se calculó el cambio en esta puntuación desde el inicio hasta el mes 6 para cada participante.
Los aumentos en la puntuación de cambio reflejan el empeoramiento de los comportamientos problemáticos, las disminuciones indican una mejora y cero indica que no hay cambios.
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Línea de base, Mes 6
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Cambio en la puntuación T de agresividad de PDD-BI
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 6
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El PDD-BI es una escala de calificación basada en informantes que evalúa los comportamientos problemáticos, así como las habilidades sociales, lingüísticas y de aprendizaje/memoria apropiadas.
La puntuación T de agresividad (media = 50, desviación estándar = 10) evalúa el enfoque agresivo hacia uno mismo o hacia los demás, así como los cambios de humor negativos que a menudo se asocian con tales comportamientos.
La puntuación oscila entre 36 y 100 para los participantes de 2 a 8 años.
Los valores más altos indican niveles crecientes de gravedad.
Se calculó el cambio en esta puntuación desde el inicio hasta el mes 6 para cada participante.
Los aumentos en la puntuación de cambio reflejan el empeoramiento de los comportamientos problemáticos, las disminuciones indican una mejora y cero indica que no hay cambios.
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Línea de base, Mes 6
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Cambio en PDD-BI Habilidades de comunicación social expresiva T-Score
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 6
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El PDD-BI es una escala de calificación basada en informantes que evalúa los comportamientos problemáticos, así como las habilidades sociales, lingüísticas y de aprendizaje/memoria apropiadas.
La puntuación T de habilidades de comunicación social expresiva (media = 50, desviación estándar = 10) mide una amplia gama de habilidades de comunicación social afectadas por el autismo.
La puntuación oscila entre 20 y 100 para los participantes de 2 a 8 años.
Los valores más altos indican niveles crecientes de competencia.
Se calculó el cambio en esta puntuación desde el inicio hasta el mes 6 para cada participante.
Los aumentos en la puntuación de cambio reflejan una mejora, las disminuciones indican un empeoramiento y cero indica que no hay cambios.
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Línea de base, Mes 6
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Cambio en la puntuación T de la capacidad de comunicación social receptiva/expresiva del PDD-BI
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 6
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El PDD-BI es una escala de calificación basada en informantes que evalúa los comportamientos problemáticos, así como las habilidades sociales, lingüísticas y de aprendizaje/memoria apropiadas.
La puntuación T de la capacidad de comunicación social receptiva/expresiva (media = 50, desviación estándar = 10) mide una amplia gama de habilidades de comunicación social afectadas por el autismo.
La puntuación oscila entre 20 y 100 para los participantes de 2 a 8 años.
Los valores más altos indican niveles crecientes de competencia.
Se calculó el cambio en esta puntuación desde el inicio hasta el mes 6 para cada participante.
Los aumentos en la puntuación de cambio reflejan una mejora, las disminuciones indican un empeoramiento y cero indica que no hay cambios.
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Línea de base, Mes 6
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Cambio en PDD-BI Comportamientos de enfoque social T-Score
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 6
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El PDD-BI es una escala de calificación basada en informantes que evalúa los comportamientos problemáticos, así como las habilidades sociales, lingüísticas y de aprendizaje/memoria apropiadas.
La puntuación T de comportamientos de enfoque social (media = 50, desviación estándar = 10) evalúa aquellas habilidades de comunicación social que son notoriamente difíciles para los niños con autismo (por ejemplo, contacto visual, atención conjunta, uso efectivo de gestos, habilidades imaginativas).
La puntuación oscila entre 14 y 93 para los participantes de 2 a 8 años.
Los valores más altos indican niveles crecientes de competencia.
Se calculó el cambio en esta puntuación desde el inicio hasta el mes 6 para cada participante.
Los aumentos en la puntuación de cambio reflejan una mejora, las disminuciones indican un empeoramiento y cero indica que no hay cambios.
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Línea de base, Mes 6
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Cambio en la puntuación T del lenguaje expresivo de PDD-BI
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 6
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El PDD-BI es una escala de calificación basada en informantes que evalúa los comportamientos problemáticos, así como las habilidades sociales, lingüísticas y de aprendizaje/memoria apropiadas.
La puntuación T del lenguaje expresivo (media = 50, desviación estándar = 10) evalúa la capacidad del niño para hablar los sonidos asociados con el idioma inglés y usar palabras y oraciones que indican su competencia con la gramática, el tono de voz, y los aspectos pragmáticos de comunicarse con los demás.
La puntuación oscila entre 28 y 100 para los participantes de 2 a 8 años.
Los valores más altos indican niveles crecientes de competencia.
Se calculó el cambio en esta puntuación desde el inicio hasta el mes 6 para cada participante.
Los aumentos en la puntuación de cambio reflejan una mejora, las disminuciones indican un empeoramiento y cero indica que no hay cambios.
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Línea de base, Mes 6
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Cambio en el puntaje T de aprendizaje, memoria y lenguaje receptivo del PDD-BI
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 6
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El PDD-BI es una escala de calificación basada en informantes que evalúa los comportamientos problemáticos, así como las habilidades sociales, lingüísticas y de aprendizaje/memoria apropiadas.
La puntuación T de aprendizaje, memoria y lenguaje receptivo (media = 50, desviación estándar = 10) evalúa dos áreas de competencia variable en niños con autismo: (a) memoria y (b) lenguaje receptivo.
La puntuación oscila entre 22 y 88 para los participantes de 2 a 8 años.
Los valores más altos indican niveles crecientes de competencia.
Se calculó el cambio en esta puntuación desde el inicio hasta el mes 6 para cada participante.
Los aumentos en la puntuación de cambio reflejan una mejora, las disminuciones indican un empeoramiento y cero indica que no hay cambios.
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Línea de base, Mes 6
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Número de participantes con reacciones a la infusión
Periodo de tiempo: 12 meses
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12 meses
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Gravedad de las reacciones a la infusión
Periodo de tiempo: 12 meses
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El grado/gravedad se evaluará de acuerdo con las pautas de CTCAE v4.0
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12 meses
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Número de participantes con infecciones relacionadas con el producto
Periodo de tiempo: 12 meses
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12 meses
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Gravedad de las infecciones relacionadas con el producto
Periodo de tiempo: 12 meses
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El grado/gravedad se evaluará de acuerdo con las pautas de CTCAE v4.0
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12 meses
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Evidencia de aloinmunización a través de anticuerpos anti-HLA (antígeno leucocitario humano) y anti-RBC (glóbulos rojos) y marcadores no específicos de inflamación sistémica (ESR, CRP)
Periodo de tiempo: 12 meses
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12 meses
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Incidencia de la enfermedad de injerto contra huésped
Periodo de tiempo: 12 meses
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12 meses
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Gravedad de la enfermedad de injerto contra huésped
Periodo de tiempo: 12 meses
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El grado/gravedad se evaluará de acuerdo con las pautas de Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v4.0.
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12 meses
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Incidencia de eventos adversos inesperados, por relación con el producto del estudio
Periodo de tiempo: 6 meses, 12 meses
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6 meses, 12 meses
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Gravedad de los eventos adversos inesperados, por relación con el producto del estudio
Periodo de tiempo: 6 meses, 12 meses
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El grado/gravedad se evaluará de acuerdo con las pautas de CTCAE v4.0
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6 meses, 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
- Investigador principal: Joanne Kurtzberg, MD, Duke Medicine
Publicaciones y enlaces útiles
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de septiembre de 2016
Finalización primaria (Actual)
19 de agosto de 2018
Finalización del estudio (Actual)
1 de mayo de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
25 de julio de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de julio de 2016
Publicado por primera vez (Estimar)
28 de julio de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
9 de junio de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
31 de mayo de 2020
Última verificación
1 de mayo de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- Pro00070514
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