Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Вливание пуповинной крови для детей с расстройством аутистического спектра (Duke ACT)

31 мая 2020 г. обновлено: Joanne Kurtzberg, MD

Эффективность внутривенного вливания пуповинной крови в качестве клеточной терапии для детей с расстройствами аутистического спектра (РАС): Duke ACT

Это одноцентровое, проспективное, рандомизированное, двойное слепое исследование однократного внутривенного введения аутологичной или аллогенной, неродственной пуповинной крови (ПК) детям в возрасте 2-7 лет с расстройствами аутистического спектра (РАС). Участникам будет случайным образом назначена последовательность А, состоящая из однократной инфузии клеток CB на исходном уровне, за которой через 6 месяцев следует однократная инфузия плацебо, или последовательность B, состоящая из инфузии плацебо на исходном уровне с последующей инфузией через 6 месяцев КБ клетки. Все участники в конечном итоге будут лечиться клетками CB в какой-то момент во время исследования. Участники с доступной квалифицированной аутологичной единицей CB получат аутологичные клетки, а те, у кого нет подходящей аутологичной единицы CB, получат клетки из ≥4/6 HLA-совместимых, ABO-совместимых аллогенных, неродственных донорских единиц CB из банка пуповинной крови Каролины. . Все инфузии будут двойным слепым методом. Первичные результаты будут оцениваться через 6 месяцев после первоначальной инфузии в последовательности. Дополнительное тестирование для вторичных поисковых анализов будет проведено через 12 месяцев. Продолжительность участия в исследовании составит 12 месяцев с момента исходной инфузии.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

180

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 7 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Возраст от ≥ 2 лет до ≤ 7 лет (7 лет 364 дня) на момент посещения 1
  2. Подтвержденный клинический диагноз расстройства аутистического спектра DSM-5 с использованием контрольного списка DSM-5
  3. Проведено тестирование на ломкую Х-хромосому, и оно отрицательное.

  4. Доступная и квалифицированная единица пуповинной крови с минимальной общей дозой ядерных клеток в банке ≥ 2,5 x 107 клеток/кг, соответствующая критериям, изложенным в Разделе 6.0, либо:

    • Блок аутологичной пуповинной крови ИЛИ
    • ≥4/6 HLA-совместимых и ABO/Rh-совместимых аллогенных неродственных единиц пуповинной крови из банка пуповинной крови Каролины
  5. Стабильный при текущем режиме приема психиатрических препаратов (доза и график дозирования) в течение как минимум 2 месяцев до инфузии исследуемого продукта
  6. Нормальное абсолютное количество лимфоцитов (≥1500/мкл)
  7. Участник и родитель/опекун говорят по-английски
  8. Возможность поехать в Университет Дьюка два раза (исходный уровень и 6 месяцев после исходного уровня), а родитель/опекун может участвовать в промежуточных опросах и интервью.
  9. Согласие родителей

Критерий исключения:

  1. Общий:

    • Обзор медицинских записей указывает на то, что диагноз РАС маловероятен
    • Известный диагноз любого из следующих сопутствующих психических состояний: депрессия, биполярное расстройство, шизофрения, обсессивно-компульсивное расстройство, синдром Туретта.
    • Данные скрининга предполагают, что участник не сможет соблюдать требования процедур исследования, включая показатели результатов исследования, по оценке исследовательской группы.
    • Семья не желает или не может принять участие во всех оценках, связанных с исследованием, включая последующее наблюдение в течение примерно 12 месяцев.
    • Брат или сестра участвуют в этом исследовании (DukeACT).

  2. Генетический:

    • Записи показывают, что у ребенка есть известный генетический синдром, такой как (но не ограничиваясь) синдром ломкой Х-хромосомы, нейрофиброматоз, синдром Ретта, туберозный склероз, мутация PTEN, кистозный фиброз, мышечная дистрофия b. Известная патогенная вариация числа копий (CNV), связанная с РАС (например, 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)

  3. Инфекционный:

    • Известная активная инфекция центральной нервной системы
    • Доказательства неконтролируемой инфекции, основанные на записях или клинической оценке
    • ВИЧ-положительный

  4. Медицинский:

    • Известное нарушение обмена веществ
    • Известная митохондриальная дисфункция
    • История нестабильной эпилепсии или неконтролируемого судорожного расстройства, инфантильных спазмов, синдрома Леннокса-Гасто, синдрома Драве или другого подобного хронического судорожного расстройства
    • Активное злокачественное новообразование или предшествовавшее злокачественное новообразование, которое лечили химиотерапией
    • История первичного иммунодефицита
    • История аутоиммунных цитопений (например, ИТП, АИГА)
    • Сопутствующее заболевание, которое подвергает ребенка повышенному риску осложнений седации или других процедур исследования
    • Сопутствующие генетические или приобретенные заболевания или сопутствующие заболевания, которые могут потребовать трансплантации стволовых клеток в будущем.
    • Значительные сенсорные (например, слепота, глухота, нескорректированное нарушение слуха) или двигательные (например, церебральный паралич) нарушения
    • Нарушение функции почек или печени, определяемое уровнем креатинина в сыворотке >1,5 мг/дл или общим билирубином >1,3 мг/дл, за исключением пациентов с известной болезнью Жильбера.
    • Значительные гематологические нарушения, определяемые как: гемоглобин <10,0 г/дл, количество лейкоцитов <3000 клеток/мл, абсолютное количество лимфоцитов <1000/мкл, тромбоциты <150 x 109/мкл.
    • Доказательства клинически значимой физической дисморфологии, указывающей на генетический синдром, по оценке ИП или других исследователей, включая медицинских генетиков или психиатров, обученных выявлению дисморфических признаков, связанных с нарушениями развития нервной системы.

  5. Текущая/предыдущая терапия:

    • История предшествующей клеточной терапии
    • Текущее или предшествующее использование иммуноглобулинов или других противовоспалительных препаратов, за исключением нестероидных противовоспалительных препаратов.
    • Текущая или предшествующая иммуносупрессивная терапия
    • Отсутствие системной стероидной терапии продолжительностью более 2 недель и отсутствие системных стероидов в течение 3 месяцев до включения в исследование. Разрешены местные и ингаляционные стероиды.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Настой пуповинной крови (лучший источник)
Субъекты будут рандомизированы для получения инфузии пуповинной крови на исходном уровне или через 6 месяцев. Пуповинная кровь будет аутологичной (если имеется) или неродственной пуповинной кровью.
Биологический: Плацебо
Биологический: Настой пуповинной крови
Плацебо Компаратор: Вливание плацебо
Субъекты будут рандомизированы для получения инфузии плацебо на исходном уровне или через 6 месяцев. Плацебо представляет собой бесклеточный продукт, похожий по внешнему виду и запаху.
Биологический: Плацебо
Биологический: Настой пуповинной крови

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменения в социальной коммуникации, измеренные шкалами адаптивного поведения Вайнленда, третье издание (VABS-3)
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 месяцев
Стандартная оценка домена социализации по шкале адаптивного поведения Вайнленда, третье издание (VABS-3) имеет среднее значение = 100 и стандартное отклонение = 15 (диапазон: 20–140). Более высокие баллы указывают на более развитое адаптивное социальное поведение. Изменение стандартного балла в области социализации было рассчитано для каждого участника от исходного уровня до 6-го месяца. Изменения в стандартном балле социализации свидетельствуют о приобретении навыков по сравнению с хронологически старыми сверстниками того же пола. Таким образом, ноль (без изменений) представляет собой изменение, соответствующее ожидаемому. Увеличение представляет собой приобретение большего количества навыков с течением времени, чем можно было бы ожидать. Участники, у которых наблюдается снижение стандартного балла по социализации, возможно, по-прежнему приобретают навыки, хотя и не со скоростью, ожидаемой в зависимости от их возраста и пола.
Исходный уровень, 6 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение исходной оценки домена социализации Vineland
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 месяцев
В домене социализации VABS-3 имеется 3 необработанных балла. Это исходная оценка межличностных отношений (диапазон: 0–86), исходная оценка игры и досуга (диапазон: 0–72) и исходная оценка навыков преодоления трудностей (диапазон: 0–66). Более высокие значения по всем трем показателям отражают лучшее функционирование в каждой области. Каждый необработанный балл представляет собой сумму баллов по пунктам в соответствующей подобласти навыков социализации. Пункты оцениваются следующим образом: 2 = обычно присутствует, 1 = иногда присутствует, 0 = никогда не присутствует. Баллы за пункты присваивает обученный интервьюер, который берет интервью у родителей ребенка, участвующего в исследовании. Изменение исходного балла было рассчитано для каждого участника от исходного уровня до 6-го месяца. Положительные баллы указывают на улучшение с течением времени, тогда как отрицательные баллы указывают на ухудшение, а ноль указывает на отсутствие изменений. Оценки не соответствуют норме.
Исходный уровень, 6 месяцев
Изменение возрастного эквивалента домена Vineland Socialization
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 месяцев
В домене социализации VABS-3 есть 3 возрастных эквивалента: возрастной эквивалент межличностных отношений, возрастной эквивалент игры и досуга и возрастной эквивалент преодоления подоконников. Возрастной эквивалент отдельного участника представляет собой хронологический возраст (в годах: месяцах), при котором их оценка будет считаться нормативной. Диапазоны возрастных эквивалентов составляют 0:0–22:0, 0:0–20:0 и 2:0–22:0 для возрастных эквивалентов межличностных отношений, игр и досуга и навыков преодоления трудностей соответственно. Изменение этого возрастного эквивалента было рассчитано для каждого участника от исходного уровня до 6-го месяца и выражено в количестве месяцев. Положительные баллы указывают на увеличение возрастного эквивалента навыков социального общения участника с течением времени и считаются улучшением. Отрицательные баллы указывают на снижение возрастного эквивалента навыков социального общения участника и считаются ухудшением, а ноль указывает на отсутствие изменений.
Исходный уровень, 6 месяцев
Изменение в инвентарной шкале первазивного расстройства развития (PDD-BI) Сводная стандартная оценка (вопросник для родителей)
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 месяцев
PDD-BI — это рейтинговая шкала, основанная на информаторах, которая оценивает проблемное поведение, а также соответствующие социальные, языковые навыки и навыки обучения/памяти. PDD-BI оценивает как социальные нарушения, так и развитие просоциальных навыков, которые являются неотъемлемой частью улучшения взаимного социального поведения. PDD-BI отображает Т-баллы (среднее значение = 50, стандартное отклонение = 10) на основе сравнения со стандартизированной популяцией РАС. Композитный Т-балл для аутизма колеблется от 10 до 100. Типичный ребенок с аутизмом набирает от 40 до 60 баллов. Более высокие баллы указывают на более тяжелые симптомы аутизма, а более низкие баллы отражают более легкие симптомы. Изменение этого показателя по сравнению с исходным уровнем до 6-го месяца было рассчитано для каждого участника. Отрицательные баллы изменений указывают на улучшение симптомов аутизма с течением времени, тогда как положительные баллы указывают на ухудшение симптомов, а ноль указывает на отсутствие изменений в симптомах.
Исходный уровень, 6 месяцев
Изменение общих клинических впечатлений — оценка тяжести заболевания (CGI-S), оценка клинициста
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 месяцев
CGI-S представляет собой 7-балльную шкалу, которая заполняется на исходном уровне и на визитах через 6 месяцев и требует, чтобы врач оценивал тяжесть симптомов аутизма у участника во время оценки по сравнению с прошлым опытом врача с участниками, имеющими такие же симптомы. диагноз. Есть 3 оценки CGI-S: оценка социальной коммуникации, оценка ограниченного и повторяющегося поведения и общая оценка. Клиницист оценивает тяжесть симптомов аутизма - 1, нормально, нет симптомов; 2, пограничный уровень симптомов; 3, легкие симптомы; 4, умеренные симптомы; 5, выраженные симптомы; 6, тяжелые симптомы; или 7, чрезвычайно тяжелые симптомы. Увеличение балла изменения представляет увеличение тяжести симптомов, уменьшение балла изменения указывает на улучшение, а ноль указывает на отсутствие изменений.
Исходный уровень, 6 месяцев
Клинические общие впечатления — оценка общего улучшения (CGI-I), оценка клинициста
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 месяцев
CGI-I представляет собой 7-балльную шкалу, которая требует от клинициста оценки того, насколько улучшились или ухудшились симптомы аутизма у участника по сравнению с исходной оценкой. Симптомы оцениваются как: 1, очень значительное улучшение; 2, значительно улучшенный; 3, минимально улучшенный; 4, без изменений; 5, минимально хуже; 6, намного хуже; или 7, намного хуже. Существует три отдельных рейтинга CGI-I: социальное коммуникативное функционирование, ограниченные/повторяющиеся интересы и поведение и общее улучшение.
Исходный уровень, 6 месяцев
Тест на изменение экспрессивного словарного запаса, состоящего из одного слова (оценка врача)
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 месяцев
Этот экспрессивный словарный словарный запас в картинках представляет собой стандартизированную оценку экспрессивного словарного запаса ребенка, состоящего из одного слова, подготовленным клиницистом. Он проверяет способность человека называть одним словом объекты, действия и понятия при наличии цветных иллюстраций. Более высокие стандартные баллы EOWPVT отражают лучший словарный запас. Минимальный балл зависит от возраста (годы:месяцы) следующим образом. Для ребенка в возрасте от 2:0 до 2:1 минимальный возраст составляет 65 лет; возраст 2:2-2:3 (мин=62); возраст 2:4-2:5 (мин=60); возраст 2:6-2:7 (мин=58); возраст 2:8-2:9 (мин=57); возраст 2:10-2:11 (мин=56); возраст 3:0 и старше (min=55). Максимально возможный балл для всех возрастов — 145. Изменение оценки от исходного уровня до 6-го месяца было мерой результата. Увеличение отражает увеличение словарного запаса, уменьшение отражает уменьшение словарного запаса, а ноль означает отсутствие изменений.
Исходный уровень, 6 месяцев
Изменение стандартного балла по шкале адаптивного поведения Vineland II (VABS-II) по подшкале коммуникации
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 месяцев
VABS-II измеряет адаптивное функционирование в социализации, общении, повседневной жизни и двигательных навыках. Стандартный балл по подшкале общения получается путем суммирования нормированных (по возрастной группе и полу) баллов по v-шкале (среднее значение = 15, стандартное отклонение = 3) из поддоменов восприимчивого, экспрессивного и письменного общения и стандартизации этой суммы до нормального значения. распределение со средним значением = 100 и стандартным отклонением = 15. Изменения в стандартном балле «Общение» свидетельствуют о приобретении навыков по сравнению с хронологически старыми сверстниками того же пола. Таким образом, ноль (без изменений) представляет собой изменение, соответствующее ожидаемому. Увеличение представляет собой приобретение большего количества навыков с течением времени, чем можно было бы ожидать. Участники, у которых наблюдается снижение стандартного балла по общению, возможно, по-прежнему приобретают навыки, хотя и не с той скоростью, которая ожидается в зависимости от их возраста и пола.
Исходный уровень, 6 месяцев
Изменение шкалы адаптивного поведения Vineland II (VABS-II), стандартная оценка подшкалы повседневной жизни
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 месяцев
VABS-II измеряет адаптивное функционирование в социализации, общении, повседневной жизни и двигательных навыках. Оценка стандарта повседневной жизни получается путем суммирования нормированных (по возрастной группе и полу) оценок v-шкалы (среднее значение = 15, стандартное отклонение = 3) из поддоменов «Личный», «Домашний» и «Сообщество» и стандартизации этой суммы до нормального распределения с среднее=100 и стандартное отклонение=15. Изменения в баллах стандарта повседневной жизни свидетельствуют о приобретении навыков по сравнению с хронологически старыми сверстниками того же пола. Таким образом, ноль (без изменений) представляет собой изменение, соответствующее ожидаемому. Увеличение представляет собой приобретение большего количества навыков с течением времени, чем можно было бы ожидать. Участники, у которых наблюдается снижение балла стандарта повседневной жизни, могут по-прежнему приобретать навыки, хотя и не со скоростью, ожидаемой в зависимости от их возраста и пола.
Исходный уровень, 6 месяцев
Изменение шкалы адаптивного поведения Вайнленда II (VABS-II) Составной балл
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 месяцев
Шкала адаптивного поведения Vineland II (VABS-II) измеряет адаптивное функционирование в социализации, общении, повседневной жизни и двигательных навыках. Composite Adaptive Behavior Composite предоставляет общую сводку адаптивного поведения во всех доменах. Оценка каждого участника стандартизирована по нормальному распределению со средним значением = 100 и стандартным отклонением = 15. Положительные баллы указывают на увеличение совокупного балла адаптивного поведения с течением времени, тогда как отрицательные баллы указывают на снижение композитного балла адаптивного поведения, а ноль указывает на отсутствие изменений в композитном балле адаптивного поведения.
Исходный уровень, 6 месяцев
Изменение в опроснике первазивного расстройства развития (PDD-BI) Повторяющиеся, ритуальные и прагматические проблемы T-Score
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц
PDD-BI — это рейтинговая шкала, основанная на информаторах, которая оценивает проблемное поведение, а также соответствующие социальные, языковые навыки и навыки обучения/памяти. T-Score повторяющихся, ритуальных и прагматических проблем (среднее значение = 50, стандартное отклонение = 10) измеряет широкий спектр поведенческих проблем, связанных с аутизмом. Показатель колеблется от 26 до 100 у пациентов в возрасте 2-8 лет. Более высокие значения указывают на повышение уровня серьезности. Изменение этого показателя от исходного уровня до 6-го месяца было рассчитано для каждого участника. Увеличение показателя изменения отражает ухудшение проблемного поведения, уменьшение указывает на улучшение, а ноль указывает на отсутствие изменений.
Исходный уровень, 6-й месяц
Изменение в подходе PDD-BI/проблемах отмены T-Score
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц
PDD-BI — это рейтинговая шкала, основанная на информаторах, которая оценивает проблемное поведение, а также соответствующие социальные, языковые навыки и навыки обучения/памяти. Т-балл проблем подхода/отхода (среднее значение = 50, стандартное отклонение = 10) измеряет широкий спектр поведенческих проблем, связанных с аутизмом. Оценка колеблется от 27 до 100 у пациентов в возрасте от 2 до 8 лет. Более высокие значения указывают на повышение уровня серьезности. Изменение этого показателя от исходного уровня до 6-го месяца было рассчитано для каждого участника. Увеличение показателя изменения отражает ухудшение проблемного поведения, уменьшение указывает на улучшение, а ноль указывает на отсутствие изменений.
Исходный уровень, 6-й месяц
Изменение сенсорного/перцептивного подхода PDD-BI в поведении T-Score
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц
PDD-BI — это рейтинговая шкала, основанная на информаторах, которая оценивает проблемное поведение, а также соответствующие социальные, языковые навыки и навыки обучения/памяти. T-балл сенсорного/перцептивного подхода к поведению (среднее значение = 50, стандартное отклонение = 10) включает в себя поведение, которое в значительной степени некоммуникативно и предполагает подход к асоциальным стимулам. Показатель колеблется от 31 до 86 баллов у пациентов в возрасте 2-8 лет. Более высокие значения указывают на повышение уровня серьезности. Изменение этого показателя от исходного уровня до 6-го месяца было рассчитано для каждого участника. Увеличение показателя изменения отражает ухудшение проблемного поведения, уменьшение указывает на улучшение, а ноль указывает на отсутствие изменений.
Исходный уровень, 6-й месяц
Изменение ритуалов PDD-BI/сопротивление изменению T-показателя
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц
PDD-BI — это рейтинговая шкала, основанная на информаторах, которая оценивает проблемное поведение, а также соответствующие социальные, языковые навыки и навыки обучения/памяти. T-балл «Ритуализм/сопротивление изменению» (среднее значение = 50, стандартное отклонение = 10) описывает поведение, которое сообщает о желании ребенка выполнять ритуалы или о неудовлетворенности изменением окружающей среды или рутины. Оценка колеблется от 34 до 100 для участников в возрасте от 2 до 8 лет. Более высокие значения указывают на повышение уровня серьезности. Изменение этого показателя от исходного уровня до 6-го месяца было рассчитано для каждого участника. Увеличение показателя изменения отражает ухудшение проблемного поведения, уменьшение указывает на улучшение, а ноль указывает на отсутствие изменений.
Исходный уровень, 6-й месяц
Изменение T-показателя социальных прагматических проблем PDD-BI
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц
PDD-BI — это рейтинговая шкала, основанная на информаторах, которая оценивает проблемное поведение, а также соответствующие социальные, языковые навыки и навыки обучения/памяти. Т-показатель социальных прагматических проблем (среднее значение = 50, стандартное отклонение = 10) измеряет трудности, с которыми дети с аутизмом реагируют на подходы других, понимают социальные условности или инициируют социальное взаимодействие с другими. Оценка колеблется от 29 до 100 для участников в возрасте от 2 до 8 лет. Более высокие значения указывают на повышение уровня серьезности. Изменение этого показателя от исходного уровня до 6-го месяца было рассчитано для каждого участника. Увеличение показателя изменения отражает ухудшение проблемного поведения, уменьшение указывает на улучшение, а ноль указывает на отсутствие изменений.
Исходный уровень, 6-й месяц
Изменение T-показателя семантических/прагматических проблем PDD-BI
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц
PDD-BI — это рейтинговая шкала, основанная на информаторах, которая оценивает проблемное поведение, а также соответствующие социальные, языковые навыки и навыки обучения/памяти. T-Score семантических/прагматических проблем (среднее значение = 50, стандартное отклонение = 10) оценивает трудности, с которыми сталкиваются дети с аутизмом при использовании устной речи для демонстрации понимания, передачи смысла, реагирования на интересы других и поддержания разговора. Оценка колеблется от 34 до 100 для участников в возрасте от 2 до 8 лет. Более высокие значения указывают на повышение уровня серьезности. Изменение этого показателя от исходного уровня до 6-го месяца было рассчитано для каждого участника. Увеличение показателя изменения отражает ухудшение проблемного поведения, уменьшение указывает на улучшение, а ноль указывает на отсутствие изменений.
Исходный уровень, 6-й месяц
Изменение T-показателя проблем с регуляцией возбуждения PDD-BI
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц
PDD-BI — это рейтинговая шкала, основанная на информаторах, которая оценивает проблемное поведение, а также соответствующие социальные, языковые навыки и навыки обучения/памяти. T-Score проблем с регуляцией возбуждения (среднее значение = 50, стандартное отклонение = 10) измеряет поведение, которое в значительной степени некоммуникабельно или невосприимчиво и отражает эмоциональное напряжение, очевидное стремление к кинестетическим ощущениям и, в версии для родителей, трудности с регулированием сна. . Оценка колеблется от 26 до 77 для участников в возрасте от 2 до 8 лет. Более высокие значения указывают на повышение уровня серьезности. Изменение этого показателя от исходного уровня до 6-го месяца было рассчитано для каждого участника. Увеличение показателя изменения отражает ухудшение проблемного поведения, уменьшение указывает на улучшение, а ноль указывает на отсутствие изменений.
Исходный уровень, 6-й месяц
Изменение Т-показателя специфических страхов PDD-BI
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц
PDD-BI — это рейтинговая шкала, основанная на информаторах, которая оценивает проблемное поведение, а также соответствующие социальные, языковые навыки и навыки обучения/памяти. T-Score для конкретных страхов (среднее значение = 50, стандартное отклонение = 10) измеряет поведение, которое выражает страхи и тревоги, связанные с отказом от социальных или асоциальных стимулов. Оценка колеблется от 36 до 100 для участников в возрасте от 2 до 8 лет. Более высокие значения указывают на повышение уровня серьезности. Изменение этого показателя от исходного уровня до 6-го месяца было рассчитано для каждого участника. Увеличение показателя изменения отражает ухудшение проблемного поведения, уменьшение указывает на улучшение, а ноль указывает на отсутствие изменений.
Исходный уровень, 6-й месяц
Изменение T-показателя агрессивности PDD-BI
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц
PDD-BI — это рейтинговая шкала, основанная на информаторах, которая оценивает проблемное поведение, а также соответствующие социальные, языковые навыки и навыки обучения/памяти. T-Score агрессивности (среднее значение = 50, стандартное отклонение = 10) оценивает агрессивный подход к себе или другим, а также негативные изменения настроения, которые часто связаны с таким поведением. Оценка колеблется от 36 до 100 для участников в возрасте от 2 до 8 лет. Более высокие значения указывают на повышение уровня серьезности. Изменение этого показателя от исходного уровня до 6-го месяца было рассчитано для каждого участника. Увеличение показателя изменения отражает ухудшение проблемного поведения, уменьшение указывает на улучшение, а ноль указывает на отсутствие изменений.
Исходный уровень, 6-й месяц
Изменение T-показателя экспрессивных способностей к социальной коммуникации PDD-BI
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц
PDD-BI — это рейтинговая шкала, основанная на информаторах, которая оценивает проблемное поведение, а также соответствующие социальные, языковые навыки и навыки обучения/памяти. T-Score экспрессивных способностей к социальному общению (среднее значение = 50, стандартное отклонение = 10) измеряет широкий спектр навыков социального общения, на которые влияет аутизм. Оценка колеблется от 20 до 100 для участников в возрасте от 2 до 8 лет. Более высокие значения указывают на повышение уровня компетентности. Изменение этого показателя от исходного уровня до 6-го месяца было рассчитано для каждого участника. Увеличение показателя изменения отражает улучшение, уменьшение указывает на ухудшение, а ноль указывает на отсутствие изменений.
Исходный уровень, 6-й месяц
Изменение Т-показателя восприимчивости/экспрессивной способности к социальной коммуникации PDD-BI
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц
PDD-BI — это рейтинговая шкала, основанная на информаторах, которая оценивает проблемное поведение, а также соответствующие социальные, языковые навыки и навыки обучения/памяти. T-Score восприимчивых/экспрессивных способностей к социальному общению (среднее значение = 50, стандартное отклонение = 10) измеряет широкий спектр навыков социального общения, на которые влияет аутизм. Оценка колеблется от 20 до 100 для участников в возрасте от 2 до 8 лет. Более высокие значения указывают на повышение уровня компетентности. Изменение этого показателя от исходного уровня до 6-го месяца было рассчитано для каждого участника. Увеличение показателя изменения отражает улучшение, уменьшение указывает на ухудшение, а ноль указывает на отсутствие изменений.
Исходный уровень, 6-й месяц
Изменение T-показателя поведения социального подхода PDD-BI
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц
PDD-BI — это рейтинговая шкала, основанная на информаторах, которая оценивает проблемное поведение, а также соответствующие социальные, языковые навыки и навыки обучения/памяти. T-Score Social Approach Behaviors (среднее значение = 50, стандартное отклонение = 10) оценивает те навыки социального общения, которые, как известно, сложны для детей с аутизмом (например, зрительный контакт, совместное внимание, эффективное использование жестов, навыки воображения). Оценка колеблется от 14 до 93 для участников в возрасте от 2 до 8 лет. Более высокие значения указывают на повышение уровня компетентности. Изменение этого показателя от исходного уровня до 6-го месяца было рассчитано для каждого участника. Увеличение показателя изменения отражает улучшение, уменьшение указывает на ухудшение, а ноль указывает на отсутствие изменений.
Исходный уровень, 6-й месяц
Изменение T-показателя выразительного языка PDD-BI
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц
PDD-BI — это рейтинговая шкала, основанная на информаторах, которая оценивает проблемное поведение, а также соответствующие социальные, языковые навыки и навыки обучения/памяти. T-Score экспрессивной речи (среднее значение = 50, стандартное отклонение = 10) оценивает способность ребенка произносить звуки, связанные с английским языком, и использовать слова и предложения, которые указывают на его или ее владение грамматикой, тоном голоса, и прагматические аспекты общения с другими. Оценка колеблется от 28 до 100 для участников в возрасте от 2 до 8 лет. Более высокие значения указывают на повышение уровня компетентности. Изменение этого показателя от исходного уровня до 6-го месяца было рассчитано для каждого участника. Увеличение показателя изменения отражает улучшение, уменьшение указывает на ухудшение, а ноль указывает на отсутствие изменений.
Исходный уровень, 6-й месяц
Изменения в обучении PDD-BI, памяти и T-показателе рецептивной речи
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц
PDD-BI — это рейтинговая шкала, основанная на информаторах, которая оценивает проблемное поведение, а также соответствующие социальные, языковые навыки и навыки обучения/памяти. T-Score обучения, памяти и рецептивной речи (среднее значение = 50, стандартное отклонение = 10) оценивает две области переменных способностей у детей с аутизмом: (а) память и (б) рецептивную речь. Оценка колеблется от 22 до 88 для участников в возрасте от 2 до 8 лет. Более высокие значения указывают на повышение уровня компетентности. Изменение этого показателя от исходного уровня до 6-го месяца было рассчитано для каждого участника. Увеличение показателя изменения отражает улучшение, уменьшение указывает на ухудшение, а ноль указывает на отсутствие изменений.
Исходный уровень, 6-й месяц
Количество участников с инфузионными реакциями
Временное ограничение: 12 месяцев
12 месяцев
Тяжесть инфузионных реакций
Временное ограничение: 12 месяцев
Степень/тяжесть будут оцениваться в соответствии с рекомендациями CTCAE v4.0.
12 месяцев
Количество участников с инфекциями, связанными с продуктом
Временное ограничение: 12 месяцев
12 месяцев
Серьезность инфекций, связанных с продуктом
Временное ограничение: 12 месяцев
Степень/тяжесть будут оцениваться в соответствии с рекомендациями CTCAE v4.0.
12 месяцев
Доказательства аллоиммунизации с помощью анти-HLA (человеческий лейкоцитарный антиген) и анти-RBC (эритроцитов) антител и неспецифических маркеров системного воспаления (СОЭ, СРБ)
Временное ограничение: 12 месяцев
12 месяцев
Заболеваемость «трансплантат против хозяина»
Временное ограничение: 12 месяцев
12 месяцев
Тяжесть заболевания «трансплантат против хозяина»
Временное ограничение: 12 месяцев
Степень/тяжесть будут оцениваться в соответствии с общими терминологическими критериями нежелательных явлений (CTCAE) версии 4.0.
12 месяцев
Частота непредвиденных нежелательных явлений в зависимости от исследуемого продукта
Временное ограничение: 6 месяцев, 12 месяцев
6 месяцев, 12 месяцев
Тяжесть непредвиденных нежелательных явлений в зависимости от исследуемого продукта
Временное ограничение: 6 месяцев, 12 месяцев
Степень/тяжесть будут оцениваться в соответствии с рекомендациями CTCAE v4.0.
6 месяцев, 12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Joanne Kurtzberg, MD

Следователи

  • Главный следователь: Joanne Kurtzberg, MD, Duke Medicine

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 сентября 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

19 августа 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 мая 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

25 июля 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 июля 2016 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

28 июля 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

9 июня 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

31 мая 2020 г.

Последняя проверка

1 мая 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • Pro00070514

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться