Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Navlestrengsblodinfusjon for barn med autismespektrumforstyrrelse (Duke ACT)

31. mai 2020 oppdatert av: Joanne Kurtzberg, MD

Effekten av intravenøs infusjon av navlestrengsblod som celleterapi for barn med autismespektrumforstyrrelse (ASD): Duke ACT

Dette er en prospektiv, randomisert, dobbeltblind studie på ett enkelt sted av en enkelt intravenøs autolog eller allogen, urelatert navlestrengsblod (CB) infusjon hos barn i alderen 2-7 år med autismespektrumforstyrrelse (ASD). Deltakerne vil bli tilfeldig tilordnet sekvens A, bestående av en enkelt infusjon av CB-celler ved baseline fulgt 6 måneder senere av en enkelt infusjon av placebo, eller sekvens B, bestående av en infusjon av placebo ved baseline etterfulgt 6 måneder senere av en infusjon av CB-celler. Alle deltakerne vil til slutt bli behandlet med CB-celler på et tidspunkt i løpet av studien. Deltakere med en tilgjengelig kvalifisert autolog CB-enhet vil motta autologe celler, og de som ikke har en egnet autolog CB-enhet tilgjengelig vil motta celler fra en ≥4/6 HLA-matchet, ABO-matchet allogen, urelatert donor-CB-enhet fra Carolinas Cord Blood Bank . Alle infusjoner vil være dobbeltblindet. De primære resultatene vil bli vurdert 6 måneder etter den første infusjonen i sekvensen. Ytterligere testing for sekundære eksplorative analyser vil bli utført etter 12 måneder. Varigheten av studiedeltakelsen vil være 12 måneder fra tidspunktet for baseline-infusjon.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

180

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Duke University Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 7 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder ≥ 2 år til ≤ 7 år (7 år, 364 dager) på besøkstidspunktet 1
  2. Bekreftet klinisk DSM-5-diagnose av autismespektrumforstyrrelse ved hjelp av DSM-5-sjekklisten
  3. Fragil X-testing utført og negativ

  4. Tilgjengelig og kvalifisert navlestrengsblodenhet med en minimum samlet kjernecelledose på ≥ 2,5 x 107 celler/kg som oppfyller kriteriene skissert i avsnitt 6.0, enten:

    • Autolog navlestrengsblodenhet ELLER
    • ≥4/6 HLA-matchet og ABO/Rh-matchet allogen urelatert navlestrengsblodenhet fra Carolinas Cord Blood Bank
  5. Stabil på gjeldende psykiatrisk medisinregime (dose og doseringsplan) i minst 2 måneder før infusjon av studieproduktet
  6. Normalt absolutt antall lymfocytter (≥1500/uL)
  7. Deltaker og foreldre/foresatte er engelsktalende
  8. Kan reise til Duke University to ganger (baseline og 6 måneder etter baseline), og foreldre/foresatte kan delta i interimsundersøkelser og intervjuer
  9. Foreldres samtykke

Ekskluderingskriterier:

  1. Generell:

    • Gjennomgang av medisinske journaler indikerer at ASD-diagnose ikke er sannsynlig
    • Kjent diagnose av noen av følgende psykiatriske tilstander samtidig: depresjon, bipolar lidelse, schizofreni, tvangslidelse, Tourettes syndrom
    • Screeningsdata tyder på at deltakeren ikke ville være i stand til å overholde kravene til studieprosedyrene, inkludert mål for studieresultater, som vurdert av studieteamet
    • Familien er uvillig eller ute av stand til å forplikte seg til å delta i alle studierelaterte vurderinger, inkludert oppfølging i omtrent 12 måneder
    • Søsken er påmeldt denne (DukeACT) studien

  2. Genetisk:

    • Registreringer indikerer at barnet har et kjent genetisk syndrom som (men ikke begrenset til) Fragilt X-syndrom, nevrofibromatose, Rett-syndrom, tuberøs sklerose, PTEN-mutasjon, cystisk fibrose, muskeldystrofi. Kjent patogen kopinummervariasjon (CNV) assosiert med ASD (f.eks. 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)

  3. Smittsomt:

    • Kjent aktiv sentralnervesysteminfeksjon
    • Bevis på ukontrollert infeksjon basert på journaler eller klinisk vurdering
    • HIV-positivitet

  4. Medisinsk:

    • Kjent metabolsk forstyrrelse
    • Kjent mitokondriell dysfunksjon
    • Anamnese med ustabil epilepsi eller ukontrollert anfallsforstyrrelse, infantile spasmer, Lennox Gastaut syndrom, Dravet syndrom eller annen lignende kronisk anfallslidelse
    • Aktiv malignitet eller tidligere malignitet som ble behandlet med kjemoterapi
    • Historie om en primær immunsviktforstyrrelse
    • Historie med autoimmune cytopenier (dvs. ITP, AIHA)
    • Sameksisterende medisinsk tilstand som vil gi barnet økt risiko for komplikasjoner av sedasjon eller andre studieprosedyrer
    • Samtidig genetisk eller ervervet sykdom eller komorbiditet(er) som kan kreve en fremtidig stamcelletransplantasjon
    • Betydelig sensorisk (f.eks. blindhet, døvhet, ukorrigert hørselshemming) eller motorisk (f.eks. cerebral parese) svekkelse
    • Nedsatt nyre- eller leverfunksjon som bestemt av serumkreatinin >1,5 mg/dL eller total bilirubin >1,3 mg/dL, unntatt hos pasienter med kjent Gilberts sykdom
    • Signifikante hematologiske abnormiteter definert som: Hemoglobin <10,0 g/dL, hvitt blodantall < 3000 celler/ml, absolutt antall lymfocytter <1000/uL, blodplater <150 x 10e9/uL
    • Bevis på klinisk relevant fysisk dysmorfologi som indikerer et genetisk syndrom som vurdert av PI-ene eller andre etterforskere, inkludert en medisinsk genetiker eller psykiatere som er opplært i å identifisere dysmorfe trekk assosiert med nevroutviklingstilstander

  5. Nåværende/tidligere terapi:

    • Historie om tidligere celleterapi
    • Nåværende eller tidligere bruk av immunglobuliner eller andre antiinflammatoriske medisiner med unntak av ikke-steroide antiinflammatoriske medisiner
    • Nåværende eller tidligere immunsuppressiv terapi
    • Ingen systemisk steroidbehandling som har vart >2 uker, og ingen systemiske steroider innen 3 måneder før registrering. Aktuelle og inhalerte steroider er tillatt.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Infusjon av navlestrengsblod (beste kilde)
Forsøkspersonene vil bli randomisert til å motta navlestrengsblod infusjon ved baseline eller 6 måneders besøk. Navlestrengsblodet vil være autologt (hvis tilgjengelig) eller ubeslektet navlestrengsblod.
Biologisk: Placebo
Biologisk: Infusjon av navlestrengsblod
Placebo komparator: Placebo infusjon
Forsøkspersoner vil bli randomisert til å motta en placebo-infusjon ved baseline eller 6 måneders besøk. Placebo er et acellulært medieprodukt som ligner både i utseende og lukt.
Biologisk: Placebo
Biologisk: Infusjon av navlestrengsblod

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i sosial kommunikasjon målt med Vineland Adaptive Behavior Scales, tredje utgave (VABS-3)
Tidsramme: Utgangspunkt, 6 måneder
The Vineland Adaptive Behaviour Scales, Third Edition (VABS-3) Sosialiseringsdomenets standardpoengsum har gjennomsnitt=100 og standardavvik=15 (område: 20-140). Høyere skårer indikerer bedre utviklet adaptiv sosial atferd. Endringen i standardskåren for sosialiseringsdomenet ble beregnet for hver deltaker fra baseline til måned 6. Endringer i standardskåren for sosialisering er en indikasjon på ferdighetstilegnelse i forhold til jevnaldrende jevnaldrende i kronologisk alder av samme kjønn. Dermed representerer en null (ingen endring) endring i samsvar med det som forventes. En økning representerer tilegnelse av mer kompetanse over tid enn forventet. Deltakere som opplever en nedgang i standardscore for sosialisering kan fortsatt ha tilegnet seg ferdigheter, men ikke i den hastigheten som forventes basert på deres alder og kjønn.
Utgangspunkt, 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i Vineland Socialization Domain Raw Score
Tidsramme: Utgangspunkt, 6 måneder
Det er 3 råskårer innenfor sosialiseringsdomenet til VABS-3. Dette er råscore for mellommenneskelige relasjoner (område: 0-86), råscore for lek og fritid (område: 0-72) og råscore for mestringsferdigheter (område: 0-66). Høyere tall på alle tre skårene reflekterer bedre funksjon på hvert område. Hver råscore er summen av elementpoengsummene i det respektive underdomenet for sosialiseringsferdigheter. Elementene scores som følger: 2=vanligvis tilstede, 1=noen ganger til stede, 0= aldri til stede. Punktskårene tildeles av en utdannet intervjuer som intervjuer forelderen til barnet som deltar i studien. Endringen i råscore ble beregnet for hver deltaker fra baseline til måned 6. Positive skårer indikerer forbedring over tid, mens negative skårer indikerer forverring, og null indikerer ingen endring. Poengsummene er ikke normreferert.
Utgangspunkt, 6 måneder
Endring i Vineland Socialization Domain Age Equivalent
Tidsramme: Utgangspunkt, 6 måneder
Det er 3 aldersekvivalente poengskår innenfor sosialiseringsdomenet til VABS-3: aldersekvivalent mellommenneskelige relasjoner, aldersekvivalenter for lek og fritid og aldersekvivalenter for mestring. En individuell deltakers aldersekvivalent representerer den kronologiske alderen (i år:måneder) hvor poengsummen deres vil bli ansett som normativ. Aldersekvivalentområdene er 0:0-22:0, 0:0-20:0 og 2:0-22:0 for henholdsvis aldersekvivalenter mellommenneskelige relasjoner, lek og fritid og mestring. Endringen i denne aldersekvivalenten ble beregnet for hver deltaker fra baseline til måned 6 og uttrykt som et antall måneder. Positive skårer indikerer økninger i aldersekvivalenten til deltakerens sosiale kommunikasjonsferdigheter over tid og anses som en forbedring. Negative skårer indikerer nedgang i aldersekvivalenten til deltakerens sosiale kommunikasjonsferdigheter og anses som forverring, og null indikerer ingen endring.
Utgangspunkt, 6 måneder
Endring i pervasive Developmental Disorder Behavior Inventory (PDD-BI) Composite Standard Score (Foreldre Spørreskjema)
Tidsramme: Utgangspunkt, 6 måneder
PDD-BI er en informantbasert vurderingsskala som vurderer problematferd så vel som passende sosiale, språklige og lærings-/minneferdigheter. PDD-BI vurderer både sosiale svekkelser og utvikling av prososiale ferdigheter som er integrert i forbedret gjensidig sosial atferd. PDD-BI gjengir T-score (gjennomsnitt=50, standardavvik=10) basert på sammenligninger med en standardisert ASD-populasjon. Autism Composite T-poengsummen varierer fra 10-100. Det typiske barnet med autisme skårer mellom 40-60. Høyere skårer indikerer mer alvorlige autismesymptomer og lavere skår reflekterer mildere symptomer. Endring i denne poengsummen fra baseline til måned 6 ble beregnet for hver deltaker. Negative endringsskårer indikerer bedring i autismesymptomer over tid, mens positive skårer indikerer forverring av symptomene, og null indikerer ingen endring i symptomer.
Utgangspunkt, 6 måneder
Endring i kliniske globale visninger – alvorlighetsgrad av sykdom (CGI-S), klinikervurdering
Tidsramme: Utgangspunkt, 6 måneder
CGI-S er en 7-punkts skala fullført ved baseline og 6-måneders besøk som krever at klinikeren vurderer alvorlighetsgraden av deltakerens symptomer på autisme på tidspunktet for vurderingen, i forhold til klinikerens tidligere erfaring med deltakere som har det samme. diagnose. Det er 3 CGI-S-poeng: poengsummen for sosial kommunikasjon, poengsummen for begrenset og repeterende atferd og den samlede poengsummen. Klinikeren vurderer alvorlighetsgraden av autismesymptomer - 1, normal, ingen symptomer; 2, borderline nivå av symptomer; 3, milde symptomer; 4, moderate symptomer; 5, markerte symptomer; 6, alvorlige symptomer; eller 7, ekstremt alvorlige symptomer. Økning i endringsskåren representerer økning i symptomets alvorlighetsgrad, reduksjon i endringsskåren indikerer forbedring, og null indikerer ingen endring.
Utgangspunkt, 6 måneder
Clinical Global Impressions - Global Improvement (CGI-I) Score, Clinician Assessment
Tidsramme: Utgangspunkt, 6 måneder
CGI-I er en 7-punkts skala som krever at klinikeren vurderer hvor mye deltakerens autismesymptomer har forbedret eller forverret seg i forhold til en baseline-vurdering. Symptomene er vurdert som: 1, veldig mye bedre; 2, mye forbedret; 3, minimalt forbedret; 4, ingen endring; 5, minimalt verre; 6, mye verre; eller 7, veldig mye verre. Det er tre separate CGI-I-klassifiseringer: sosial kommunikativ funksjon, begrensede/repeterende interesser og atferd, og generell forbedring.
Utgangspunkt, 6 måneder
Endring i ekspressiv ett-ords bildevokabulartest (klinikervurdering)
Tidsramme: Utgangspunkt, 6 måneder
Denne ekspressive ett-ords bildevokabulartesten er en standardisert evaluering av barnets uttrykksfulle ettords ordforråd av en utdannet kliniker. Den tester en persons evne til å navngi, med ett ord, objekter, handlinger og konsepter når de presenteres med fargeillustrasjoner. Høyere EOWPVT-standardscore reflekterer et bedre ordforråd. Minste poengsum er aldersavhengig (år:måneder) som følger. For et barn i alderen 2:0 til 2:1 er minimum 65; alder 2:2-2:3 (min=62); alder 2:4-2:5 (min=60); alder 2:6-2:7 (min=58); alder 2:8-2:9 (min=57); alder 2:10-2:11 (min=56); alder 3:0 og eldre (min=55). Maksimalt mulig poengsum for alle aldre er 145. Endringen i poengsum fra baseline til måned 6 var utfallsmålet. Økninger gjenspeiler økninger i ordforrådsferdigheter, synkende gjenspeiler nedgang i ordforrådsferdigheter, og null gjenspeiler ingen endring.
Utgangspunkt, 6 måneder
Endring i Vineland Adaptive Behavior Scales II (VABS-II) Communication Subscale Standard Score
Tidsramme: Utgangspunkt, 6 måneder
VABS-II måler adaptiv funksjon i sosialisering, kommunikasjon, dagligliv og motoriske ferdigheter. Kommunikasjonsunderskalaens standardscore er utledet ved å summere normrefererte (etter aldersgruppe og kjønn) v-skala-skårer (gjennomsnitt=15, standardavvik=3) fra underdomenene Reseptiv, Ekspressiv og Skriftlig kommunikasjon og standardisere denne summen til en normal. fordeling med gjennomsnitt=100 og standardavvik=15. Endringer i kommunikasjonsstandardskåren er en indikasjon på ferdighetstilegnelse i forhold til jevnaldrende i kronologisk alder av samme kjønn. Dermed representerer en null (ingen endring) endring i samsvar med det som forventes. En økning representerer tilegnelse av mer kompetanse over tid enn forventet. Deltakere som opplever en nedgang i kommunikasjonsstandardscore kan fortsatt ha tilegnet seg ferdigheter, men ikke i den hastigheten som forventes basert på deres alder og kjønn.
Utgangspunkt, 6 måneder
Endring i Vineland Adaptive Behavior Scales II (VABS-II) Daily Living Subscale Standard Score
Tidsramme: Utgangspunkt, 6 måneder
VABS-II måler adaptiv funksjon i sosialisering, kommunikasjon, dagligliv og motoriske ferdigheter. Standardskåren for daglig liv er utledet ved å summere normrefererte (etter aldersgruppe og kjønn) v-skala-skårer (gjennomsnitt=15, standardavvik=3) fra underdomenene Personlig, Innenriks og Fellesskap og standardisere denne summen til en normalfordeling med gjennomsnitt=100 og standardavvik=15. Endringer i Daily Living-standardscore er en indikasjon på ferdighetstilegnelse i forhold til jevnaldrende i kronologisk alder av samme kjønn. Dermed representerer en null (ingen endring) endring i samsvar med det som forventes. En økning representerer tilegnelse av mer kompetanse over tid enn forventet. Deltakere som opplever en nedgang i daglig levestandard kan fortsatt ha tilegnet seg ferdigheter, men ikke i den hastigheten som forventes basert på deres alder og kjønn.
Utgangspunkt, 6 måneder
Endring i Vineland Adaptive Behavior Scales II (VABS-II) Composite Score
Tidsramme: Utgangspunkt, 6 måneder
Vineland Adaptive Behavior Scales II (VABS-II) måler adaptiv funksjon i sosialisering, kommunikasjon, dagligliv og motoriske ferdigheter. Adaptive Behavior Composite gir et samlet sammendrag av adaptiv atferd på tvers av alle domenene. Hver deltakers poengsum er standardisert til en normalfordeling med gjennomsnitt=100 og standardavvik=15. Positive skårer indikerer en økning i den sammensatte poengsummen for adaptiv atferd over tid, mens negative skårer indikerer en nedgang i den sammensatte poengsummen for adaptiv atferd, og null indikerer ingen endring i den sammensatte poengsummen for adaptiv atferd.
Utgangspunkt, 6 måneder
Endring i gjennomgripende utviklingsforstyrrelse atferdsbeholdning (PDD-BI) T-score for repeterende, ritualistiske og pragmatiske problemer
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6
PDD-BI er en informantbasert vurderingsskala som vurderer problematferd så vel som passende sosiale, språklige og lærings-/minneferdigheter. T-score for repeterende, ritualistiske og pragmatiske problemer (gjennomsnitt=50, standardavvik=10) måler et bredt spekter av atferdsproblemer knyttet til autisme. Poengsummen varierer fra 26-100 hos pasienter i alderen 2-8 år. Høyere verdier indikerer økende alvorlighetsgrad. Endringen i denne poengsummen fra baseline til måned 6 ble beregnet for hver deltaker. Økninger i endringsskåren reflekterer forverring av problematferd, reduksjoner indikerer forbedring, og null indikerer ingen endring.
Grunnlinje, måned 6
Endring i PDD-BI-tilnærming/uttaksproblemer T-score
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6
PDD-BI er en informantbasert vurderingsskala som vurderer problematferd så vel som passende sosiale, språklige og lærings-/minneferdigheter. T-score for tilnærming/uttaksproblemer (gjennomsnitt=50, standardavvik=10) måler et bredt spekter av atferdsproblemer assosiert med autisme. Poengsummen varierer fra 27-100 hos pasienter i alderen 2-8 år. Høyere verdier indikerer økende alvorlighetsgrad. Endringen i denne poengsummen fra baseline til måned 6 ble beregnet for hver deltaker. Økninger i endringsskåren reflekterer forverring av problematferd, reduksjoner indikerer forbedring, og null indikerer ingen endring.
Grunnlinje, måned 6
Endring i PDD-BI sensorisk/perseptuell tilnærmingsadferd T-score
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6
PDD-BI er en informantbasert vurderingsskala som vurderer problematferd så vel som passende sosiale, språklige og lærings-/minneferdigheter. Sensory/Perceptual Approach Behaviors T-score (gjennomsnitt=50, standardavvik=10) inkluderer atferd som stort sett er ikke-kommunikativ og involverer tilnærming til asosial stimuli. Poengsummen varierer fra 31 til 86 hos pasienter i alderen 2-8 år. Høyere verdier indikerer økende alvorlighetsgrad. Endringen i denne poengsummen fra baseline til måned 6 ble beregnet for hver deltaker. Økninger i endringsskåren reflekterer forverring av problematferd, reduksjoner indikerer forbedring, og null indikerer ingen endring.
Grunnlinje, måned 6
Endring i PDD-BI Ritualisms/Resistance to Change T-Score
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6
PDD-BI er en informantbasert vurderingsskala som vurderer problematferd så vel som passende sosiale, språklige og lærings-/minneferdigheter. The Ritualisms/Resistance to Change T-Score (gjennomsnitt=50, standardavvik=10) beskriver atferd som kommuniserer barnets ønsker om å gjennomføre ritualer eller å kommunisere misnøye med en endring i miljøet eller rutinen. Poengsummen varierer fra 34 til 100 for deltakere i alderen 2-8 år. Høyere verdier indikerer økende alvorlighetsgrad. Endringen i denne poengsummen fra baseline til måned 6 ble beregnet for hver deltaker. Økninger i endringsskåren reflekterer forverring av problematferd, reduksjoner indikerer forbedring, og null indikerer ingen endring.
Grunnlinje, måned 6
Endring i PDD-BI sosiale pragmatiske problemer T-score
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6
PDD-BI er en informantbasert vurderingsskala som vurderer problematferd så vel som passende sosiale, språklige og lærings-/minneferdigheter. Social Pragmatic Problems T-Score (gjennomsnitt=50, standardavvik=10) måler vanskene barn med autisme har med å enten reagere på andres tilnærminger, forstå sosiale konvensjoner eller initiere sosiale interaksjoner med andre. Poengsummen varierer fra 29 til 100 for deltakere i alderen 2-8 år. Høyere verdier indikerer økende alvorlighetsgrad. Endringen i denne poengsummen fra baseline til måned 6 ble beregnet for hver deltaker. Økninger i endringsskåren reflekterer forverring av problematferd, reduksjoner indikerer forbedring, og null indikerer ingen endring.
Grunnlinje, måned 6
Endring i PDD-BI Semantic/Pragmatic Problems T-Score
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6
PDD-BI er en informantbasert vurderingsskala som vurderer problematferd så vel som passende sosiale, språklige og lærings-/minneferdigheter. T-score for semantiske/pragmatiske problemer (gjennomsnitt=50, standardavvik=10) vurderer vanskene barn med autisme har med å bruke talespråk for å indikere forståelse, kommunisere mening, svare på andres interesser og opprettholde en samtale. Poengsummen varierer fra 34 til 100 for deltakere i alderen 2-8 år. Høyere verdier indikerer økende alvorlighetsgrad. Endringen i denne poengsummen fra baseline til måned 6 ble beregnet for hver deltaker. Økninger i endringsskåren reflekterer forverring av problematferd, reduksjoner indikerer forbedring, og null indikerer ingen endring.
Grunnlinje, måned 6
Endring i PDD-BI Arousal Regulation Problemer T-score
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6
PDD-BI er en informantbasert vurderingsskala som vurderer problematferd så vel som passende sosiale, språklige og lærings-/minneferdigheter. T-score for opphisselsesreguleringsproblemer (gjennomsnitt=50, standardavvik=10) måler atferd som stort sett ikke er kommunikativ eller ikke reagerer og reflekterer emosjonell innsnevring, tilsynelatende søken etter kinestetisk sensasjon og, i foreldreversjonen, problemer med søvnregulering . Poengsummen varierer fra 26 til 77 for deltakere i alderen 2-8 år. Høyere verdier indikerer økende alvorlighetsgrad. Endringen i denne poengsummen fra baseline til måned 6 ble beregnet for hver deltaker. Økninger i endringsskåren reflekterer forverring av problematferd, reduksjoner indikerer forbedring, og null indikerer ingen endring.
Grunnlinje, måned 6
Endring i PDD-BI Specific Fears T-Score
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6
PDD-BI er en informantbasert vurderingsskala som vurderer problematferd så vel som passende sosiale, språklige og lærings-/minneferdigheter. Specific Fears T-score (gjennomsnitt=50, standardavvik=10) måler atferd som kommuniserer frykten og angsten forbundet med tilbaketrekning fra sosiale eller asosiale stimuli. Poengsummen varierer fra 36 til 100 for deltakere i alderen 2-8 år. Høyere verdier indikerer økende alvorlighetsgrad. Endringen i denne poengsummen fra baseline til måned 6 ble beregnet for hver deltaker. Økninger i endringsskåren reflekterer forverring av problematferd, reduksjoner indikerer forbedring, og null indikerer ingen endring.
Grunnlinje, måned 6
Endring i PDD-BI Aggressiveness T-Score
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6
PDD-BI er en informantbasert vurderingsskala som vurderer problematferd så vel som passende sosiale, språklige og lærings-/minneferdigheter. Aggressiveness T-Score (gjennomsnitt=50, standardavvik=10) vurderer den aggressive tilnærmingen til seg selv eller andre, samt de negative humørendringene som ofte er forbundet med slik atferd. Poengsummen varierer fra 36 til 100 for deltakere i alderen 2-8 år. Høyere verdier indikerer økende alvorlighetsgrad. Endringen i denne poengsummen fra baseline til måned 6 ble beregnet for hver deltaker. Økninger i endringsskåren reflekterer forverring av problematferd, reduksjoner indikerer forbedring, og null indikerer ingen endring.
Grunnlinje, måned 6
Endring i PDD-BI ekspressive sosiale kommunikasjonsevner T-score
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6
PDD-BI er en informantbasert vurderingsskala som vurderer problematferd så vel som passende sosiale, språklige og lærings-/minneferdigheter. T-score for ekspressive sosiale kommunikasjonsevner (gjennomsnitt=50, standardavvik=10) måler et bredt spekter av sosiale kommunikasjonsferdigheter påvirket av autisme. Poengsummen varierer fra 20 til 100 for deltakere i alderen 2-8 år. Høyere verdier indikerer økende kompetansenivå. Endringen i denne poengsummen fra baseline til måned 6 ble beregnet for hver deltaker. Økninger i endringsskåren reflekterer forbedring, reduksjoner indikerer forverring, og null indikerer ingen endring.
Grunnlinje, måned 6
Endring i PDD-BI Reseptiv/Ekspressiv sosial kommunikasjonsevne T-score
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6
PDD-BI er en informantbasert vurderingsskala som vurderer problematferd så vel som passende sosiale, språklige og lærings-/minneferdigheter. T-score for mottakelig/ekspressiv sosial kommunikasjonsevne (gjennomsnitt=50, standardavvik=10) måler et bredt spekter av sosiale kommunikasjonsferdigheter påvirket av autisme. Poengsummen varierer fra 20 til 100 for deltakere i alderen 2-8 år. Høyere verdier indikerer økende kompetansenivå. Endringen i denne poengsummen fra baseline til måned 6 ble beregnet for hver deltaker. Økninger i endringsskåren reflekterer forbedring, reduksjoner indikerer forverring, og null indikerer ingen endring.
Grunnlinje, måned 6
Endring i PDD-BI Social Approach Behaviors T-Score
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6
PDD-BI er en informantbasert vurderingsskala som vurderer problematferd så vel som passende sosiale, språklige og lærings-/minneferdigheter. The Social Approach Behaviors T-Score (gjennomsnitt=50, standardavvik=10) vurderer de sosiale kommunikasjonsferdighetene som er notorisk vanskelige for barn med autisme (f.eks. øyekontakt, felles oppmerksomhet, effektiv bruk av gester, fantasifulle ferdigheter). Poengsummen varierer fra 14 til 93 for deltakere i alderen 2-8 år. Høyere verdier indikerer økende kompetansenivå. Endringen i denne poengsummen fra baseline til måned 6 ble beregnet for hver deltaker. Økninger i endringsskåren reflekterer forbedring, reduksjoner indikerer forverring, og null indikerer ingen endring.
Grunnlinje, måned 6
Endring i PDD-BI Expressive Language T-Score
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6
PDD-BI er en informantbasert vurderingsskala som vurderer problematferd så vel som passende sosiale, språklige og lærings-/minneferdigheter. Expressive Language T-score (gjennomsnitt=50, standardavvik=10) vurderer barnets evne til å snakke lydene knyttet til det engelske språket og bruke ord og setninger som indikerer hans eller hennes kompetanse med grammatikk, tonefall, og de pragmatiske aspektene ved å kommunisere med andre. Poengsummen varierer fra 28 til 100 for deltakere i alderen 2-8 år. Høyere verdier indikerer økende kompetansenivå. Endringen i denne poengsummen fra baseline til måned 6 ble beregnet for hver deltaker. Økninger i endringsskåren reflekterer forbedring, reduksjoner indikerer forverring, og null indikerer ingen endring.
Grunnlinje, måned 6
Endring i PDD-BI-læring, minne og T-score for mottak av språk
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6
PDD-BI er en informantbasert vurderingsskala som vurderer problematferd så vel som passende sosiale, språklige og lærings-/minneferdigheter. T-score for læring, hukommelse og reseptivt språk (gjennomsnitt=50, standardavvik=10) vurderer to områder med variabel kompetanse hos barn med autisme: (a) hukommelse og (b) reseptivt språk. Poengsummen varierer fra 22 til 88 for deltakere i alderen 2-8 år. Høyere verdier indikerer økende kompetansenivå. Endringen i denne poengsummen fra baseline til måned 6 ble beregnet for hver deltaker. Økninger i endringsskåren reflekterer forbedring, reduksjoner indikerer forverring, og null indikerer ingen endring.
Grunnlinje, måned 6
Antall deltakere med infusjonsreaksjoner
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Alvorlighetsgrad av infusjonsreaksjoner
Tidsramme: 12 måneder
Karakter/alvorlighetsgrad vil bli vurdert i henhold til CTCAE v4.0 retningslinjer
12 måneder
Antall deltakere med produktrelaterte infeksjoner
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Alvorlighetsgraden av produktrelaterte infeksjoner
Tidsramme: 12 måneder
Karakter/alvorlighetsgrad vil bli vurdert i henhold til CTCAE v4.0 retningslinjer
12 måneder
Bevis på alloimmunisering via anti-HLA (humant leukocyttantigen) og anti-RBC (røde blodlegemer) antistoffer og uspesifikke markører for systemisk betennelse (ESR, CRP)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Forekomst av graft vs. vertssykdom
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Alvorlighetsgrad av graft vs. vertssykdom
Tidsramme: 12 måneder
Karakter/alvorlighetsgrad vil bli vurdert i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v4.0 retningslinjer.
12 måneder
Forekomst av uventede uønskede hendelser, etter forhold til studieprodukt
Tidsramme: 6 måneder, 12 måneder
6 måneder, 12 måneder
Alvorlighetsgraden av uventede uønskede hendelser, etter forhold til studieprodukt
Tidsramme: 6 måneder, 12 måneder
Karakter/alvorlighetsgrad vil bli vurdert i henhold til CTCAE v4.0 retningslinjer
6 måneder, 12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Joanne Kurtzberg, MD

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Joanne Kurtzberg, MD, Duke Medicine

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. september 2016

Primær fullføring (Faktiske)

19. august 2018

Studiet fullført (Faktiske)

1. mai 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. juli 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. juli 2016

Først lagt ut (Anslag)

28. juli 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. juni 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

31. mai 2020

Sist bekreftet

1. mai 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Pro00070514

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere