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Perfusion de sang de cordon pour les enfants atteints de troubles du spectre autistique (Duke ACT)

31 mai 2020 mis à jour par: Joanne Kurtzberg, MD

Efficacité de la perfusion intraveineuse de sang de cordon ombilical comme thérapie cellulaire pour les enfants atteints de troubles du spectre autistique (TSA) : Duke ACT

Il s'agit d'une étude à site unique, prospective, randomisée, en double aveugle d'une seule perfusion intraveineuse autologue ou allogénique de sang de cordon (CB) chez des enfants âgés de 2 à 7 ans atteints de troubles du spectre autistique (TSA). Les participants seront assignés au hasard à la séquence A, consistant en une seule perfusion de cellules CB au départ suivie 6 mois plus tard d'une seule perfusion de placebo, ou à la séquence B, consistant en une perfusion de placebo au départ suivie 6 mois plus tard d'une perfusion de Cellules CB. Tous les participants seront finalement traités avec des cellules CB à un moment donné de l'étude. Les participants disposant d'une unité CB autologue qualifiée disponible recevront des cellules autologues, et ceux qui ne disposent pas d'une unité CB autologue appropriée recevront des cellules d'une unité CB de donneur allogénique non apparenté ≥4/6 HLA-matched, ABO-matched de la Carolinas Cord Blood Bank . Toutes les perfusions seront en double aveugle. Les critères de jugement principaux seront évalués 6 mois après la perfusion initiale de la séquence. Des tests supplémentaires pour les analyses exploratoires secondaires seront effectués à 12 mois. La durée de la participation à l'étude sera de 12 mois à compter du moment de la perfusion initiale.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

180

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
        • Duke University Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 7 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Âge ≥ 2 ans à ≤ 7 ans (7 ans, 364 jours) au moment de la visite 1
  2. Diagnostic clinique DSM-5 confirmé de trouble du spectre autistique à l'aide de la liste de contrôle DSM-5
  3. Test X fragile effectué et négatif

  4. Unité de sang de cordon ombilical disponible et qualifiée avec une dose minimale de cellules nucléées totales en banque ≥ 2,5 x 107 cellules/kg qui répond aux critères énoncés à la section 6.0, soit :

    • Unité de sang de cordon ombilical autologue OU
    • ≥ 4/6 unités de sang de cordon ombilical non apparenté allogénique compatible HLA et ABO/Rh de la Carolinas Cord Blood Bank
  5. Stable sur le régime de médicaments psychiatriques actuel (dose et schéma posologique) pendant au moins 2 mois avant la perfusion du produit à l'étude
  6. Numération lymphocytaire absolue normale (≥1500/uL)
  7. Le participant et le parent/tuteur parlent anglais
  8. Capable de se rendre à l'Université Duke deux fois (au départ et 6 mois après le départ), et le parent/tuteur est en mesure de participer à des enquêtes et entretiens intermédiaires
  9. Consentement parental

Critère d'exclusion:

  1. Général:

    • L'examen des dossiers médicaux indique que le diagnostic de TSA n'est pas probable
    • Diagnostic connu de l'un des troubles psychiatriques coexistants suivants : dépression, trouble bipolaire, schizophrénie, trouble obsessionnel-compulsif, syndrome de Tourette
    • Les données de dépistage suggèrent que le participant ne serait pas en mesure de se conformer aux exigences des procédures de l'étude, y compris les mesures des résultats de l'étude, telles qu'évaluées par l'équipe de l'étude
    • La famille ne veut pas ou ne peut pas s'engager à participer à toutes les évaluations liées à l'étude, y compris le suivi pendant environ 12 mois
    • Un frère ou une sœur est inscrit à cette étude (DukeACT)

  2. Génétique:

    • Les dossiers indiquent que l'enfant a un syndrome génétique connu tel que (mais sans s'y limiter) le syndrome de l'X fragile, la neurofibromatose, le syndrome de Rett, la sclérose tubéreuse, la mutation PTEN, la fibrose kystique, la dystrophie musculaire b. Variation connue du nombre de copies pathogènes (CNV) associée au TSA (par exemple, 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)

  3. Infectieux:

    • Infection active connue du système nerveux central
    • Preuve d'une infection non contrôlée basée sur les dossiers ou l'évaluation clinique
    • séropositivité

  4. Médical:

    • Trouble métabolique connu
    • Dysfonctionnement mitochondrial connu
    • Antécédents d'épilepsie instable ou de trouble convulsif incontrôlé, de spasmes infantiles, de syndrome de Lennox Gastaut, de syndrome de Dravet ou d'un autre trouble convulsif chronique similaire
    • Malignité active ou malignité antérieure traitée par chimiothérapie
    • Antécédents d'un trouble d'immunodéficience primaire
    • Antécédents de cytopénies auto-immunes (c'est-à-dire ITP, AIHA)
    • Condition médicale coexistante qui exposerait l'enfant à un risque accru de complications de la sédation ou d'autres procédures d'étude
    • Maladie génétique ou acquise concomitante ou comorbidité(s) pouvant nécessiter une future greffe de cellules souches
    • Déficience sensorielle (par exemple, cécité, surdité, déficience auditive non corrigée) ou motrice (par exemple, paralysie cérébrale) importante
    • Insuffisance rénale ou hépatique telle que déterminée par la créatinine sérique> 1,5 mg / dL ou la bilirubine totale> 1,3 mg / dL, sauf chez les patients atteints de la maladie de Gilbert connue
    • Anomalies hématologiques significatives définies comme : hémoglobine < 10,0 g/dL, numération leucocytaire < 3 000 cellules/mL, numération lymphocytaire absolue < 1 000/uL, plaquettes < 150 x 10e9/uL
    • Preuve d'une dysmorphologie physique cliniquement pertinente indicative d'un syndrome génétique telle qu'évaluée par les chercheurs principaux ou d'autres chercheurs, y compris un généticien médical ou des psychiatres formés à l'identification des caractéristiques dysmorphiques associées aux troubles du développement neurologique

  5. Thérapie actuelle/antérieure :

    • Antécédents de thérapie cellulaire antérieure
    • Utilisation actuelle ou antérieure d'immunoglobulines ou d'autres médicaments anti-inflammatoires à l'exception des médicaments anti-inflammatoires non stéroïdiens
    • Traitement immunosuppresseur actuel ou antérieur
    • Aucun traitement stéroïdien systémique qui a duré> 2 semaines et aucun stéroïde systémique dans les 3 mois précédant l'inscription. Les stéroïdes topiques et inhalés sont autorisés.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Infusion de sang de cordon (meilleure source)
Les sujets seront randomisés pour recevoir une perfusion de sang de cordon lors de la visite de référence ou de 6 mois. Le sang de cordon sera autologue (si disponible) ou non apparenté.
Biologique: Placebo
Biologique: Perfusion de sang de cordon
Comparateur placebo: Perfusion placebo
Les sujets seront randomisés pour recevoir une perfusion de placebo lors de la visite de référence ou de 6 mois. Le placebo est un produit de milieu acellulaire similaire à la fois en apparence et en odeur.
Biologique: Placebo
Biologique: Perfusion de sang de cordon

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement dans la communication sociale mesuré par les échelles de comportement adaptatif de Vineland, troisième édition (VABS-3)
Délai: Base de référence, 6 mois
Le score standard du domaine de socialisation de Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (VABS-3) a une moyenne = 100 et un écart type = 15 (plage : 20-140). Des scores plus élevés indiquent un comportement social adaptatif mieux développé. Le changement dans le score standard du domaine de socialisation a été calculé pour chaque participant de la ligne de base au mois 6. Les changements dans le score standard de socialisation indiquent l'acquisition de compétences par rapport aux pairs chronologiquement âgés du même sexe. Ainsi, un zéro (aucun changement) représente un changement conforme à ce qui est attendu. Une augmentation représente l'acquisition de plus de compétences au fil du temps que prévu. Les participants qui connaissent une diminution du score standard de socialisation peuvent encore avoir acquis des compétences, mais pas au rythme attendu en fonction de leur âge et de leur sexe.
Base de référence, 6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement du score brut du domaine de socialisation de Vineland
Délai: Base de référence, 6 mois
Il y a 3 scores bruts dans le domaine Socialisation du VABS-3. Il s'agit du score brut des relations interpersonnelles (gamme : 0-86), du score brut du jeu et des loisirs (gamme : 0-72) et du score brut des compétences d'adaptation (gamme : 0-66). Des nombres plus élevés sur les trois scores reflètent un meilleur fonctionnement dans chaque domaine. Chaque score brut est la somme des scores des items dans le sous-domaine respectif des compétences de socialisation. Les items sont notés comme suit : 2 = habituellement présents, 1 = parfois présents, 0 = jamais présents. Les scores des items sont attribués par un enquêteur qualifié qui interroge le parent de l'enfant participant à l'étude. La variation du score brut a été calculée pour chaque participant de la ligne de base au mois 6. Les scores positifs indiquent une amélioration au fil du temps, tandis que les scores négatifs indiquent une aggravation et zéro indique aucun changement. Les scores ne sont pas normatifs.
Base de référence, 6 mois
Changement dans l'équivalent d'âge du domaine de socialisation de Vineland
Délai: Base de référence, 6 mois
Il existe 3 scores équivalents d'âge dans le domaine de socialisation du VABS-3 : l'équivalent d'âge des relations interpersonnelles, l'équivalent d'âge du jeu et des loisirs et l'équivalent d'âge des seuils d'adaptation. L'équivalent d'âge d'un participant individuel représente l'âge chronologique (en années : mois) auquel son score serait considéré comme normatif. Les tranches d'âge équivalentes sont 0:0-22:0, 0:0-20:0 et 2:0-22:0 pour les équivalents d'âge Relations interpersonnelles, Jeu et loisirs et Capacités d'adaptation, respectivement. La variation de cet équivalent d'âge a été calculée pour chaque participant de la ligne de base au mois 6 et exprimée en nombre de mois. Les scores positifs indiquent des augmentations de l'équivalent d'âge des compétences de communication sociale du participant au fil du temps et sont considérés comme une amélioration. Les scores négatifs indiquent une diminution de l'équivalent d'âge des compétences de communication sociale du participant et sont considérés comme une détérioration, et zéro indique aucun changement.
Base de référence, 6 mois
Modification du score standard composite de l'inventaire des comportements des troubles envahissants du développement (PDD-BI) (questionnaire des parents)
Délai: Base de référence, 6 mois
Le PDD-BI est une échelle d'évaluation basée sur des informateurs qui évalue les comportements problématiques ainsi que les compétences sociales, linguistiques et d'apprentissage/mémoire appropriées. Le PDD-BI évalue à la fois les déficiences sociales et le développement des compétences prosociales qui font partie intégrante de l'amélioration du comportement social réciproque. Le PDD-BI rend les scores T (moyenne = 50, écart type = 10) basés sur des comparaisons avec une population TSA standardisée. Le score Autism Composite T varie de 10 à 100. L'enfant typique atteint d'autisme a un score compris entre 40 et 60. Des scores plus élevés indiquent des symptômes d'autisme plus graves et des scores plus faibles reflètent des symptômes plus légers. La variation de ce score de la ligne de base au mois 6 a été calculée pour chaque participant. Les scores de changement négatifs indiquent une amélioration des symptômes de l'autisme au fil du temps, tandis que les scores positifs indiquent une aggravation des symptômes et zéro indique aucun changement des symptômes.
Base de référence, 6 mois
Changement des impressions cliniques globales - Score de gravité de la maladie (CGI-S), évaluation du clinicien
Délai: Base de référence, 6 mois
Le CGI-S est une échelle de 7 points complétée lors des visites de référence et de 6 mois qui demande au clinicien d'évaluer la gravité des symptômes d'autisme du participant au moment de l'évaluation, par rapport à l'expérience passée du clinicien avec des participants qui ont le même diagnostic. Il existe 3 scores CGI-S : le score de communication sociale, le score de comportements restreints et répétitifs et le score global. Le clinicien évalue la sévérité des symptômes de l'autisme - 1, normal, aucun symptôme ; 2, niveau limite des symptômes ; 3, symptômes bénins ; 4, symptômes modérés ; 5, symptômes marqués ; 6, symptômes graves ; ou 7, symptômes extrêmement graves. Les augmentations du score de changement représentent des augmentations de la gravité des symptômes, les diminutions du score de changement indiquent une amélioration et zéro indique aucun changement.
Base de référence, 6 mois
Impressions cliniques globales - Score d'amélioration globale (CGI-I), évaluation du clinicien
Délai: Base de référence, 6 mois
Le CGI-I est une échelle de 7 points qui demande au clinicien d'évaluer dans quelle mesure les symptômes d'autisme du participant se sont améliorés ou aggravés par rapport à une évaluation de base. Les symptômes sont évalués comme suit : 1, très nettement améliorés ; 2, bien amélioré ; 3, peu amélioré ; 4, pas de changement ; 5, légèrement pire ; 6, bien pire; ou 7, bien pire. Il existe trois cotes CGI-I distinctes : fonctionnement de la communication sociale, intérêts et comportements restreints/répétitifs et amélioration globale.
Base de référence, 6 mois
Changement dans le test de vocabulaire expressif en image à un mot (évaluation du clinicien)
Délai: Base de référence, 6 mois
Ce test de vocabulaire expressif en images à un mot est une évaluation standardisée du vocabulaire expressif à un mot de l'enfant par un clinicien qualifié. Il teste la capacité d'un individu à nommer, avec un seul mot, des objets, des actions et des concepts lorsqu'ils sont présentés avec des illustrations en couleur. Des scores standard EOWPVT plus élevés reflètent un meilleur vocabulaire. Le score minimum dépend de l'âge (années: mois) comme suit. Pour un enfant âgé de 2 : 0 à 2 : 1, le minimum est de 65 ans ; âge 2:2-2:3 (min=62); âge 2:4-2:5 (min=60); âge 2:6-2:7 (min=58); âge 2:8-2:9 (min=57); âge 2:10-2:11 (min=56); 3:0 ans et plus (min=55). Le score maximum possible pour tous les âges est de 145. Le changement du score de la ligne de base au mois 6 était la mesure des résultats. Les augmentations reflètent les augmentations des compétences en vocabulaire, les diminutions reflètent les diminutions des compétences en vocabulaire et zéro reflète l'absence de changement.
Base de référence, 6 mois
Changement dans le score standard de la sous-échelle de communication Vineland Adaptive Behavior Scales II (VABS-II)
Délai: Base de référence, 6 mois
Le VABS-II mesure le fonctionnement adaptatif dans la socialisation, la communication, la vie quotidienne et les habiletés motrices. Le score standard de la sous-échelle de communication est dérivé en additionnant les scores de l'échelle v référencés par la norme (par groupe d'âge et sexe) (moyenne = 15, écart type = 3) des sous-domaines de communication réceptif, expressif et écrit et en normalisant cette somme à un normal distribution avec moyenne = 100 et écart type = 15. Les changements dans le score standard de communication indiquent l'acquisition de compétences par rapport à des pairs chronologiquement âgés du même sexe. Ainsi, un zéro (aucun changement) représente un changement conforme à ce qui est attendu. Une augmentation représente l'acquisition de plus de compétences au fil du temps que prévu. Les participants qui connaissent une diminution du score standard de communication peuvent encore avoir acquis des compétences, mais pas au rythme attendu en fonction de leur âge et de leur sexe.
Base de référence, 6 mois
Changement du score standard de la sous-échelle de la vie quotidienne de Vineland Adaptive Behaviour Scales (VABS-II)
Délai: Base de référence, 6 mois
Le VABS-II mesure le fonctionnement adaptatif dans la socialisation, la communication, la vie quotidienne et les habiletés motrices. Le score du niveau de vie quotidienne est dérivé en additionnant les scores de l'échelle v (moyenne = 15, écart type = 3) à référence normative (par groupe d'âge et sexe) des sous-domaines Personnel, Domestique et Communautaire et en normalisant cette somme en une distribution normale avec moyenne = 100 et écart type = 15. Les changements dans le score du niveau de vie quotidienne sont révélateurs de l'acquisition de compétences par rapport à des pairs chronologiquement âgés du même sexe. Ainsi, un zéro (aucun changement) représente un changement conforme à ce qui est attendu. Une augmentation représente l'acquisition de plus de compétences au fil du temps que prévu. Les participants qui connaissent une diminution du score de niveau de vie quotidienne peuvent encore avoir acquis des compétences, mais pas au rythme attendu en fonction de leur âge et de leur sexe.
Base de référence, 6 mois
Changement du score composite Vineland Adaptive Behavior Scales II (VABS-II)
Délai: Base de référence, 6 mois
Les échelles de comportement adaptatif Vineland II (VABS-II) mesurent le fonctionnement adaptatif dans la socialisation, la communication, la vie quotidienne et les habiletés motrices. L'Adaptive Behavior Composite fournit un résumé global du comportement adaptatif dans tous les domaines. Le score de chaque participant est standardisé selon une distribution normale avec une moyenne = 100 et un écart type = 15. Les scores positifs indiquent une augmentation du score composite du comportement adaptatif au fil du temps, tandis que les scores négatifs indiquent une diminution du score composite du comportement adaptatif, et zéro indique aucun changement du score composite du comportement adaptatif.
Base de référence, 6 mois
Changement dans l'inventaire comportemental du trouble envahissant du développement (PDD-BI) Problèmes répétitifs, rituels et pragmatiques T-Score
Délai: Base de référence, mois 6
Le PDD-BI est une échelle d'évaluation basée sur des informateurs qui évalue les comportements problématiques ainsi que les compétences sociales, linguistiques et d'apprentissage/mémoire appropriées. Le score T des problèmes répétitifs, rituels et pragmatiques (moyenne = 50, écart type = 10) mesure un large éventail de problèmes de comportement associés à l'autisme. Le score varie de 26 à 100 chez les patients âgés de 2 à 8 ans. Des valeurs plus élevées indiquent des niveaux de gravité croissants. Le changement de ce score de la ligne de base au mois 6 a été calculé pour chaque participant. Les augmentations du score de changement reflètent l'aggravation des comportements problématiques, les diminutions indiquent une amélioration et zéro indique l'absence de changement.
Base de référence, mois 6
Changement dans l'approche PDD-BI/Problèmes de sevrage T-Score
Délai: Base de référence, mois 6
Le PDD-BI est une échelle d'évaluation basée sur des informateurs qui évalue les comportements problématiques ainsi que les compétences sociales, linguistiques et d'apprentissage/mémoire appropriées. Le score T des problèmes d'approche/de retrait (moyenne = 50, écart type = 10) mesure un large éventail de problèmes de comportement associés à l'autisme. Le score varie de 27 à 100 chez les patients âgés de 2 à 8 ans. Des valeurs plus élevées indiquent des niveaux de gravité croissants. Le changement de ce score de la ligne de base au mois 6 a été calculé pour chaque participant. Les augmentations du score de changement reflètent l'aggravation des comportements problématiques, les diminutions indiquent une amélioration et zéro indique l'absence de changement.
Base de référence, mois 6
Changement dans les comportements d'approche sensorielle/perceptive PDD-BI T-Score
Délai: Base de référence, mois 6
Le PDD-BI est une échelle d'évaluation basée sur des informateurs qui évalue les comportements problématiques ainsi que les compétences sociales, linguistiques et d'apprentissage/mémoire appropriées. Le score T des comportements d'approche sensorielle/perceptive (moyenne = 50, écart type = 10) comprend des comportements qui sont en grande partie non communicatifs et impliquent une approche vers des stimuli asociaux. Le score varie de 31 à 86 chez les patients âgés de 2 à 8 ans. Des valeurs plus élevées indiquent des niveaux de gravité croissants. Le changement de ce score de la ligne de base au mois 6 a été calculé pour chaque participant. Les augmentations du score de changement reflètent l'aggravation des comportements problématiques, les diminutions indiquent une amélioration et zéro indique l'absence de changement.
Base de référence, mois 6
Changement dans les rituels PDD-BI / Résistance au changement T-Score
Délai: Base de référence, mois 6
Le PDD-BI est une échelle d'évaluation basée sur des informateurs qui évalue les comportements problématiques ainsi que les compétences sociales, linguistiques et d'apprentissage/mémoire appropriées. Le T-Score Ritualismes/Résistance au changement (moyenne = 50, écart type = 10) décrit les comportements qui communiquent le désir de l'enfant d'effectuer des rituels ou de communiquer son insatisfaction face à un changement d'environnement ou de routine. Le score varie de 34 à 100 pour les participants âgés de 2 à 8 ans. Des valeurs plus élevées indiquent des niveaux de gravité croissants. Le changement de ce score de la ligne de base au mois 6 a été calculé pour chaque participant. Les augmentations du score de changement reflètent l'aggravation des comportements problématiques, les diminutions indiquent une amélioration et zéro indique l'absence de changement.
Base de référence, mois 6
Changement du T-Score des problèmes pragmatiques sociaux PDD-BI
Délai: Base de référence, mois 6
Le PDD-BI est une échelle d'évaluation basée sur des informateurs qui évalue les comportements problématiques ainsi que les compétences sociales, linguistiques et d'apprentissage/mémoire appropriées. Le T-Score des problèmes sociaux pragmatiques (moyenne = 50, écart type = 10) mesure les difficultés que les enfants autistes ont à réagir aux approches des autres, à comprendre les conventions sociales ou à initier des interactions sociales avec les autres. Le score varie de 29 à 100 pour les participants âgés de 2 à 8 ans. Des valeurs plus élevées indiquent des niveaux de gravité croissants. Le changement de ce score de la ligne de base au mois 6 a été calculé pour chaque participant. Les augmentations du score de changement reflètent l'aggravation des comportements problématiques, les diminutions indiquent une amélioration et zéro indique l'absence de changement.
Base de référence, mois 6
Modification du T-Score des problèmes sémantiques/pragmatiques PDD-BI
Délai: Base de référence, mois 6
Le PDD-BI est une échelle d'évaluation basée sur des informateurs qui évalue les comportements problématiques ainsi que les compétences sociales, linguistiques et d'apprentissage/mémoire appropriées. Le T-Score des problèmes sémantiques/pragmatiques (moyenne = 50, écart type = 10) évalue les difficultés que les enfants autistes ont à utiliser le langage parlé pour indiquer la compréhension, communiquer le sens, répondre aux intérêts des autres et soutenir une conversation. Le score varie de 34 à 100 pour les participants âgés de 2 à 8 ans. Des valeurs plus élevées indiquent des niveaux de gravité croissants. Le changement de ce score de la ligne de base au mois 6 a été calculé pour chaque participant. Les augmentations du score de changement reflètent l'aggravation des comportements problématiques, les diminutions indiquent une amélioration et zéro indique l'absence de changement.
Base de référence, mois 6
Changement dans les problèmes de régulation de l'éveil PDD-BI T-Score
Délai: Base de référence, mois 6
Le PDD-BI est une échelle d'évaluation basée sur des informateurs qui évalue les comportements problématiques ainsi que les compétences sociales, linguistiques et d'apprentissage/mémoire appropriées. Le score T des problèmes de régulation de l'excitation (moyenne = 50, écart type = 10) mesure les comportements qui sont en grande partie non communicatifs ou insensibles et reflètent la constriction émotionnelle, la recherche apparente de sensation kinesthésique et, dans la version parentale, la difficulté à réguler le sommeil . Le score varie de 26 à 77 pour les participants âgés de 2 à 8 ans. Des valeurs plus élevées indiquent des niveaux de gravité croissants. Le changement de ce score de la ligne de base au mois 6 a été calculé pour chaque participant. Les augmentations du score de changement reflètent l'aggravation des comportements problématiques, les diminutions indiquent une amélioration et zéro indique l'absence de changement.
Base de référence, mois 6
Changement du T-Score des Peurs Spécifiques PDD-BI
Délai: Base de référence, mois 6
Le PDD-BI est une échelle d'évaluation basée sur des informateurs qui évalue les comportements problématiques ainsi que les compétences sociales, linguistiques et d'apprentissage/mémoire appropriées. Le score T des peurs spécifiques (moyenne = 50, écart type = 10) mesure les comportements qui communiquent les peurs et les angoisses associées au retrait des stimuli sociaux ou asociaux. Le score varie de 36 à 100 pour les participants âgés de 2 à 8 ans. Des valeurs plus élevées indiquent des niveaux de gravité croissants. Le changement de ce score de la ligne de base au mois 6 a été calculé pour chaque participant. Les augmentations du score de changement reflètent l'aggravation des comportements problématiques, les diminutions indiquent une amélioration et zéro indique l'absence de changement.
Base de référence, mois 6
Changement du score T d'agressivité PDD-BI
Délai: Base de référence, mois 6
Le PDD-BI est une échelle d'évaluation basée sur des informateurs qui évalue les comportements problématiques ainsi que les compétences sociales, linguistiques et d'apprentissage/mémoire appropriées. Le score T d'agressivité (moyenne = 50, écart type = 10) évalue l'approche agressive envers soi-même ou les autres, ainsi que les changements d'humeur négatifs souvent associés à de tels comportements. Le score varie de 36 à 100 pour les participants âgés de 2 à 8 ans. Des valeurs plus élevées indiquent des niveaux de gravité croissants. Le changement de ce score de la ligne de base au mois 6 a été calculé pour chaque participant. Les augmentations du score de changement reflètent l'aggravation des comportements problématiques, les diminutions indiquent une amélioration et zéro indique l'absence de changement.
Base de référence, mois 6
Changement dans les capacités de communication sociale expressive PDD-BI T-Score
Délai: Base de référence, mois 6
Le PDD-BI est une échelle d'évaluation basée sur des informateurs qui évalue les comportements problématiques ainsi que les compétences sociales, linguistiques et d'apprentissage/mémoire appropriées. Le score T des capacités de communication sociale expressive (moyenne = 50, écart type = 10) mesure un large éventail de compétences de communication sociale affectées par l'autisme. Le score varie de 20 à 100 pour les participants âgés de 2 à 8 ans. Des valeurs plus élevées indiquent des niveaux de compétence croissants. Le changement de ce score de la ligne de base au mois 6 a été calculé pour chaque participant. Les augmentations du score de changement reflètent une amélioration, les diminutions indiquent une aggravation et zéro indique aucun changement.
Base de référence, mois 6
Changement du score T de la capacité de communication sociale réceptive / expressive du PDD-BI
Délai: Base de référence, mois 6
Le PDD-BI est une échelle d'évaluation basée sur des informateurs qui évalue les comportements problématiques ainsi que les compétences sociales, linguistiques et d'apprentissage/mémoire appropriées. Le score T de la capacité de communication sociale réceptive/expressive (moyenne = 50, écart type = 10) mesure un large éventail de compétences en communication sociale affectées par l'autisme. Le score varie de 20 à 100 pour les participants âgés de 2 à 8 ans. Des valeurs plus élevées indiquent des niveaux de compétence croissants. Le changement de ce score de la ligne de base au mois 6 a été calculé pour chaque participant. Les augmentations du score de changement reflètent une amélioration, les diminutions indiquent une aggravation et zéro indique aucun changement.
Base de référence, mois 6
Changement dans les comportements d'approche sociale PDD-BI T-Score
Délai: Base de référence, mois 6
Le PDD-BI est une échelle d'évaluation basée sur des informateurs qui évalue les comportements problématiques ainsi que les compétences sociales, linguistiques et d'apprentissage/mémoire appropriées. Le T-Score des comportements d'approche sociale (moyenne = 50, écart type = 10) évalue les compétences de communication sociale qui sont notoirement difficiles pour les enfants autistes (par exemple, le contact visuel, l'attention conjointe, l'utilisation efficace des gestes, les capacités d'imagination). Le score varie de 14 à 93 pour les participants âgés de 2 à 8 ans. Des valeurs plus élevées indiquent des niveaux de compétence croissants. Le changement de ce score de la ligne de base au mois 6 a été calculé pour chaque participant. Les augmentations du score de changement reflètent une amélioration, les diminutions indiquent une aggravation et zéro indique aucun changement.
Base de référence, mois 6
Changement du score T du langage expressif PDD-BI
Délai: Base de référence, mois 6
Le PDD-BI est une échelle d'évaluation basée sur des informateurs qui évalue les comportements problématiques ainsi que les compétences sociales, linguistiques et d'apprentissage/mémoire appropriées. Le score T du langage expressif (moyenne = 50, écart type = 10) évalue la capacité de l'enfant à parler les sons associés à la langue anglaise et à utiliser des mots et des phrases qui indiquent sa compétence en grammaire, ton de voix, et les aspects pragmatiques de la communication avec les autres. Le score varie de 28 à 100 pour les participants âgés de 2 à 8 ans. Des valeurs plus élevées indiquent des niveaux de compétence croissants. Le changement de ce score de la ligne de base au mois 6 a été calculé pour chaque participant. Les augmentations du score de changement reflètent une amélioration, les diminutions indiquent une aggravation et zéro indique aucun changement.
Base de référence, mois 6
Changement dans l'apprentissage PDD-BI, la mémoire et le score T du langage réceptif
Délai: Base de référence, mois 6
Le PDD-BI est une échelle d'évaluation basée sur des informateurs qui évalue les comportements problématiques ainsi que les compétences sociales, linguistiques et d'apprentissage/mémoire appropriées. Le score T d'apprentissage, de mémoire et de langage réceptif (moyenne = 50, écart type = 10) évalue deux domaines de compétence variable chez les enfants autistes : (a) la mémoire et (b) le langage réceptif. Le score varie de 22 à 88 pour les participants âgés de 2 à 8 ans. Des valeurs plus élevées indiquent des niveaux de compétence croissants. Le changement de ce score de la ligne de base au mois 6 a été calculé pour chaque participant. Les augmentations du score de changement reflètent une amélioration, les diminutions indiquent une aggravation et zéro indique aucun changement.
Base de référence, mois 6
Nombre de participants ayant des réactions à la perfusion
Délai: 12 mois
12 mois
Gravité des réactions à la perfusion
Délai: 12 mois
Le grade/sévérité sera évalué conformément aux directives CTCAE v4.0
12 mois
Nombre de participants atteints d'infections liées au produit
Délai: 12 mois
12 mois
Gravité des infections liées au produit
Délai: 12 mois
Le grade/sévérité sera évalué conformément aux directives CTCAE v4.0
12 mois
Preuve de l'allo-immunisation via des anticorps anti-HLA (Human Leukocyte Antigen) et anti-RBC (Red Blood Cell) et des marqueurs non spécifiques de l'inflammation systémique (ESR, CRP)
Délai: 12 mois
12 mois
Incidence de la maladie du greffon contre l'hôte
Délai: 12 mois
12 mois
Gravité de la maladie du greffon contre l'hôte
Délai: 12 mois
Le grade/la gravité sera évalué selon les critères de terminologie communs pour les événements indésirables (CTCAE) v4.0.
12 mois
Incidence des événements indésirables inattendus, par rapport au produit de l'étude
Délai: 6 mois, 12 mois
6 mois, 12 mois
Gravité des événements indésirables inattendus, par rapport au produit de l'étude
Délai: 6 mois, 12 mois
Le grade/sévérité sera évalué conformément aux directives CTCAE v4.0
6 mois, 12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Joanne Kurtzberg, MD

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Joanne Kurtzberg, MD, Duke Medicine

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 septembre 2016

Achèvement primaire (Réel)

19 août 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

1 mai 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 juillet 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 juillet 2016

Première publication (Estimation)

28 juillet 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 juin 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

31 mai 2020

Dernière vérification

1 mai 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Pro00070514

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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