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자폐 스펙트럼 장애 아동을 위한 제대혈 주입 (Duke ACT)

2020년 5월 31일 업데이트: Joanne Kurtzberg, MD

자폐 스펙트럼 장애(ASD)가 있는 어린이의 세포 치료로서 정맥 제대혈 주입의 효능: 듀크 ACT

이것은 자폐증 스펙트럼 장애(ASD)가 있는 2-7세 어린이의 단일 정맥 내 자가 또는 동종이계, 관련 없는 제대혈(CB) 주입에 대한 단일 부위, 전향적, 무작위, 이중 맹검 연구입니다. 참가자는 기준선에서 CB 세포를 1회 주입한 후 6개월 후 위약을 1회 주입하는 시퀀스 A 또는 기준선에서 위약을 주입한 후 6개월 후 다음을 주입하는 시퀀스 B에 무작위로 배정됩니다. CB 세포. 모든 참가자는 궁극적으로 연구 중 어느 시점에 CB 세포로 치료받게 됩니다. 사용 가능한 적격한 자가 CB 단위가 있는 참가자는 자가 세포를 받고, 적합한 자가 CB 단위가 없는 참가자는 캐롤라이나 제대혈 은행에서 ≥4/6 HLA 일치, ABO 일치 동종 비혈연 기증자 CB 단위의 세포를 받습니다. . 모든 주입은 이중 눈가림이 됩니다. 1차 결과는 시퀀스의 초기 주입 후 6개월 후에 평가됩니다. 2차 탐색 분석을 위한 추가 테스트는 12개월에 수행됩니다. 연구 참여 기간은 베이스라인 주입 시점으로부터 12개월입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

180

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27705
        • Duke University Medical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 방문 당시 연령 ≥ 2세 ~ ≤ 7세(7세 364일) 1
  2. DSM-5 체크리스트를 사용하여 자폐 스펙트럼 장애의 임상 DSM-5 진단 확인
  3. Fragile X 테스트 수행 및 음성

  4. 섹션 6.0에 요약된 기준을 충족하는 최소 저장 총 유핵 세포 용량이 ≥ 2.5 x 107 세포/kg인 사용 가능하고 적격한 제대혈 장치:

    • 자가 제대혈 장치 또는
    • ≥4/6 HLA 일치 및 ABO/Rh 일치 캐롤라이나 제대혈 은행의 동종이계 비관련 제대혈 장치
  5. 연구 제품 주입 전 최소 2개월 동안 현재의 정신과 약물 요법(용량 및 투약 일정)에 안정적임
  6. 정상 절대 림프구 수(≥1500/uL)
  7. 참가자 및 학부모/보호자는 영어를 구사합니다.
  8. 듀크 대학교를 2회 방문할 수 있으며(기준 및 기준 후 6개월) 학부모/보호자는 중간 설문 조사 및 인터뷰에 참여할 수 있습니다.
  9. 부모의 동의

제외 기준:

  1. 일반적인:

    • 의료 기록 검토 결과 ASD 진단 가능성이 낮음
    • 동반하는 다음 정신 질환에 대한 알려진 진단: 우울증, 양극성 장애, 정신분열증, 강박 장애, 뚜렛 증후군
    • 스크리닝 데이터는 참가자가 연구 팀이 평가한 연구 결과 측정을 포함하여 연구 절차의 요구 사항을 준수할 수 없음을 시사합니다.
    • 가족은 약 12개월 동안의 후속 조치를 포함하여 모든 연구 관련 평가에 참여하기를 꺼리거나 할 수 없습니다.
    • 형제자매가 이(DukeACT) 연구에 등록되었습니다.

  2. 유전:

    • 기록에 따르면 소아는 취약 X 증후군, 신경섬유종증, 레트 증후군, 결절성 경화증, PTEN 돌연변이, 낭포성 섬유증, 근이영양증과 같은 알려진 유전적 증후군을 가지고 있습니다. b. ASD(예: 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)

  3. 전염성:

    • 알려진 활동성 중추신경계 감염
    • 기록 또는 임상 평가에 근거한 통제되지 않은 감염의 증거
    • HIV 양성

  4. 의료:

    • 알려진 대사 장애
    • 알려진 미토콘드리아 기능 장애
    • 불안정 간질 또는 조절되지 않는 발작 장애, 영아 연축, 레녹스 가스토 증후군, 드라베 증후군 또는 기타 유사한 만성 발작 장애의 병력
    • 활성 악성종양 또는 화학요법으로 치료받은 이전 악성종양
    • 원발성 면역결핍 질환의 병력
    • 자가면역성 혈구감소증(즉, ITP, AIHA) 병력
    • 진정 또는 기타 연구 절차의 합병증에 대한 위험을 증가시키는 공존하는 의학적 상태
    • 향후 줄기 세포 이식이 필요할 수 있는 동시 유전적 또는 후천적 질병 또는 동반이환
    • 상당한 감각(예: 실명, 난청, 교정되지 않은 청력 손상) 또는 운동(예: 뇌성마비) 장애
    • 길버트병이 있는 환자를 제외하고 혈청 크레아티닌 >1.5mg/dL 또는 총 빌리루빈 >1.3mg/dL로 결정되는 손상된 신장 또는 간 기능
    • 다음과 같이 정의되는 중대한 혈액학적 이상: 헤모글로빈 <10.0 g/dL, 백혈구 수 < 3,000 세포/mL, 절대 림프구 수 <1000/uL, 혈소판 <150 x 10e9/uL
    • 신경 발달 상태와 관련된 이형 특징을 식별하도록 훈련된 의료 유전학자 또는 정신과 의사를 포함하여 PI 또는 다른 조사자가 평가한 유전 증후군을 나타내는 임상적으로 관련된 신체적 이형의 증거

  5. 현재/이전 요법:

    • 이전 세포 치료의 역사
    • 비 스테로이드 성 항염증제를 제외한 면역 글로불린 또는 기타 항염증제를 현재 또는 이전에 사용
    • 현재 또는 이전의 면역억제 요법
    • 2주 이상 지속된 전신 스테로이드 요법 및 등록 전 3개월 이내에 전신 스테로이드 요법 없음. 국소 및 흡입 스테로이드는 허용됩니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 크로스오버 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 제대혈 주입(최고 공급원)
피험자는 기준선 또는 6개월 방문 시 제대혈 주입을 받도록 무작위 배정됩니다. 제대혈은 자가(사용 가능한 경우)이거나 관련이 없는 제대혈입니다.
생물학적: 위약
생물학적: 제대혈 주입
위약 비교기: 위약 주입
피험자는 기준선 또는 6개월 방문 시 위약 주입을 받도록 무작위 배정됩니다. 위약은 모양과 냄새가 모두 유사한 무세포 배지 제품입니다.
생물학적: 위약
생물학적: 제대혈 주입

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
바인랜드 적응 행동 척도 제3판(VABS-3)으로 측정한 사회적 의사소통의 변화
기간: 기준선, 6개월
Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition(VABS-3) 사회화 영역 표준 점수는 평균=100이고 표준편차=15(범위: 20-140)입니다. 점수가 높을수록 더 잘 발달된 적응형 사회적 행동을 나타냅니다. 사회화 영역 표준 점수의 변화는 기준선에서 6개월까지 각 참가자에 대해 계산되었습니다. 사회화 표준 점수의 변화는 나이가 같은 동성 동료와 관련된 기술 습득을 나타냅니다. 따라서 0(변화 없음)은 예상과 일치하는 변화를 나타냅니다. 증가는 예상보다 시간이 지남에 따라 더 많은 기술을 습득하는 것을 나타냅니다. 사회화 표준 점수가 감소한 참가자는 나이와 성별에 따라 예상되는 속도는 아니지만 여전히 기술을 습득했을 수 있습니다.
기준선, 6개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Vineland 사회화 영역 원시 점수의 변화
기간: 기준선, 6개월
VABS-3의 사회화 영역에는 3개의 원시 점수가 있습니다. 대인 관계 원점수(범위: 0-86), 놀이 및 여가 원점수(범위: 0-72), 대처 기술 원점수(범위: 0-66)입니다. 세 점수 모두에서 더 높은 숫자는 각 영역에서 더 나은 기능을 반영합니다. 각 원시 점수는 사회화 기술의 각 하위 영역에 있는 항목 점수의 합계입니다. 항목은 다음과 같이 점수가 매겨집니다: 2=보통 있음, 1=때때로 있음, 0=전혀 없음. 항목 점수는 연구에 참여하는 아동의 부모를 면담하는 숙련된 면접관이 지정합니다. 원시 점수의 변화는 기준선에서 6개월까지 각 참가자에 대해 계산되었습니다. 양수 점수는 시간 경과에 따른 개선을 나타내고 음수 점수는 악화를 나타내고 0은 변화가 없음을 나타냅니다. 점수는 규범 참조되지 않습니다.
기준선, 6개월
Vineland 사회화 도메인 연령 등가의 변화
기간: 기준선, 6개월
VABS-3의 사회화 영역에는 3가지 연령에 해당하는 점수가 있습니다: 대인 관계 연령에 해당, 놀이 및 여가에 해당하는 연령, 대처하는 문턱 연령에 해당. 개별 참가자의 동등한 연령은 점수가 표준으로 간주되는 연대순 연령(년:월)을 나타냅니다. 연령 등가 범위는 대인 관계, 놀이 및 여가 및 대처 기술 연령 등가에 대해 각각 0:0-22:0, 0:0-20:0 및 2:0-22:0입니다. 이 연령에 해당하는 변화는 기준선에서 6개월까지 각 참가자에 대해 계산되었으며 개월 수로 표시되었습니다. 긍정적인 점수는 시간이 지남에 따라 참가자의 사회적 의사 소통 기술에 해당하는 연령의 증가를 나타내며 개선으로 간주됩니다. 음수 점수는 참가자의 사회적 의사소통 기술에 해당하는 연령의 감소를 나타내며 악화되는 것으로 간주되며 0은 변화가 없음을 나타냅니다.
기준선, 6개월
전반적 발달 장애 행동 척도(PDD-BI) 종합 표준 점수의 변화(학부모 설문지)
기간: 기준선, 6개월
PDD-BI는 문제 행동과 적절한 사회적, 언어 및 학습/기억 능력을 평가하는 정보 제공자 기반 평가 척도입니다. PDD-BI는 호혜적인 사회적 행동 개선에 필수적인 사회적 기술의 발달과 사회적 장애를 모두 평가합니다. PDD-BI는 표준화된 ASD 모집단과의 비교를 기반으로 T 점수(평균=50, 표준 편차=10)를 렌더링합니다. Autism Composite T 점수 범위는 10-100입니다. 자폐증 점수가 40~60점인 전형적인 아동입니다. 점수가 높을수록 자폐증 증상이 심하고 점수가 낮을수록 경미한 증상을 나타냅니다. 기준선에서 6개월까지의 이 점수의 변화는 각 참가자에 대해 계산되었습니다. 음의 변화 점수는 시간 경과에 따른 자폐증 증상의 개선을 나타내는 반면, 양의 점수는 증상의 악화를 나타내고 0은 증상의 변화가 없음을 나타냅니다.
기준선, 6개월
임상적 전반적 인상의 변화 - 질병의 중증도(CGI-S) 점수, 임상의 평가
기간: 기준선, 6개월
CGI-S는 기준선 및 6개월 방문에서 완료되는 7점 척도로 임상의가 평가 시 참가자의 자폐증 증상의 중증도를 동일한 참가자에 대한 임상의의 과거 경험과 비교하여 평가해야 합니다. 진단. CGI-S 점수는 소셜 커뮤니케이션 점수, 제한적이고 반복적인 행동 점수, 전체 점수의 3가지입니다. 임상의는 자폐증 증상의 중증도를 평가합니다 - 1, 정상, 증상 없음; 2, 증상의 경계 수준; 3, 가벼운 증상; 4, 중등도 증상; 5, 표시된 증상; 6, 심각한 증상; 또는 7, 극도로 심각한 증상. 변화 점수의 증가는 증상의 심각도 증가를 나타내고 변화 점수의 감소는 개선을 나타내며 0은 변화가 없음을 나타냅니다.
기준선, 6개월
임상적 전반적 인상 - 전반적 개선(CGI-I) 점수, 임상의 평가
기간: 기준선, 6개월
CGI-I는 임상의가 참가자의 자폐증 증상이 기준선 평가와 비교하여 얼마나 개선 또는 악화되었는지 평가해야 하는 7점 척도입니다. 증상은 다음과 같이 평가됩니다. 1, 매우 많이 개선됨; 2, 훨씬 개선됨; 3, 최소한으로 개선됨; 4, 변화 없음; 5, 최소한으로 나쁨; 6, 훨씬 나쁩니다. 또는 7, 훨씬 더 나쁩니다. 세 가지 별도의 CGI-I 등급이 있습니다: 사회적 의사 소통 기능, 제한적/반복적 관심 및 행동, 전반적인 개선.
기준선, 6개월
표현력 있는 한 단어 그림 어휘 시험의 변화(임상의 평가)
기간: 기준선, 6개월
이 표현력 있는 한 단어 그림 어휘 테스트는 훈련된 임상의가 어린이의 표현력 있는 한 단어 어휘에 대한 표준화된 평가입니다. 컬러 삽화와 함께 제시될 때 한 단어, 물체, 동작 및 개념으로 이름을 지정하는 개인의 능력을 테스트합니다. EOWPVT 표준 점수가 높을수록 더 나은 어휘를 반영합니다. 최소 점수는 다음과 같이 연령에 따라 다릅니다(연:월). 2:0~2:1 어린이의 경우 최소 연령은 65세입니다. 연령 2:2-2:3(최소=62); 연령 2:4-2:5(최소=60); 연령 2:6-2:7(최소=58); 연령 2:8-2:9(최소=57); 연령 2:10-2:11(최소=56); 연령 3:0 이상(최소=55). 모든 연령대에서 가능한 최대 점수는 145입니다. 기준선에서 6개월까지의 점수 변화가 결과 측정이었습니다. 증가는 어휘 능력의 증가를 반영하고, 감소는 어휘 능력의 감소를 반영하며, 0은 변화가 없음을 나타냅니다.
기준선, 6개월
Vineland 적응 행동 척도 II(VABS-II) 커뮤니케이션 하위 척도 표준 점수의 변화
기간: 기준선, 6개월
VABS-II는 사회화, 의사소통, 일상 생활 및 운동 기능의 적응 기능을 측정합니다. 커뮤니케이션 하위 척도 표준 점수는 수용, 표현 및 서면 커뮤니케이션 하위 영역에서 규범 참조(연령대 및 성별) v-척도 점수(평균=15, 표준 편차=3)를 합산하고 이 합계를 정상으로 표준화하여 도출됩니다. 평균=100이고 표준편차=15인 분포. 의사소통 표준 점수의 변화는 시간순으로 나이가 든 동성 동료에 비해 기술 습득을 나타냅니다. 따라서 0(변화 없음)은 예상과 일치하는 변화를 나타냅니다. 증가는 예상보다 시간이 지남에 따라 더 많은 기술을 습득하는 것을 나타냅니다. 커뮤니케이션 표준 점수가 감소한 참가자는 나이와 성별에 따라 예상되는 속도는 아니지만 여전히 기술을 습득했을 수 있습니다.
기준선, 6개월
Vineland 적응 행동 척도 II(VABS-II) 일상 생활 하위 척도 표준 점수의 변화
기간: 기준선, 6개월
VABS-II는 사회화, 의사소통, 일상 생활 및 운동 기능의 적응 기능을 측정합니다. 일상 생활 표준 점수는 개인, 가정 및 커뮤니티 하위 영역에서 규범 참조(연령 및 성별) v-척도 점수(평균=15, 표준 편차=3)를 합산하고 이 합계를 정규 분포로 표준화하여 도출됩니다. 평균=100 및 표준편차=15. 일상 생활 표준 점수의 변화는 시간순으로 같은 성별의 또래에 비해 기술 습득을 나타냅니다. 따라서 0(변화 없음)은 예상과 일치하는 변화를 나타냅니다. 증가는 예상보다 시간이 지남에 따라 더 많은 기술을 습득하는 것을 나타냅니다. 일상 생활 표준 점수가 감소한 참가자는 나이와 성별에 따라 예상되는 속도는 아니지만 여전히 기술을 습득했을 수 있습니다.
기준선, 6개월
Vineland 적응 행동 척도 II(VABS-II) 종합 점수의 변화
기간: 기준선, 6개월
Vineland 적응 행동 척도 II(VABS-II)는 사회화, 의사소통, 일상 생활 및 운동 기술의 적응 기능을 측정합니다. Adaptive Behavior Composite는 모든 도메인에 걸친 적응 동작의 전반적인 요약을 제공합니다. 각 참가자의 점수는 평균이 100이고 표준 편차가 15인 정규 분포로 표준화됩니다. 긍정적인 점수는 시간 경과에 따른 적응 행동 종합 점수의 증가를 나타내는 반면, 부정적인 점수는 적응 행동 종합 점수의 감소를 나타내고 0은 적응 행동 종합 점수의 변화가 없음을 나타냅니다.
기준선, 6개월
PDD-BI(Pervasive Developmental Disorder Behavior Inventory)의 변화 반복적, 의식적, 실용적 문제 T-Score
기간: 기준선, 6개월
PDD-BI는 문제 행동과 적절한 사회적, 언어 및 학습/기억 능력을 평가하는 정보 제공자 기반 평가 척도입니다. 반복적이고 의식적이며 실용적인 문제 T-점수(평균=50, 표준편차=10)는 자폐증과 관련된 광범위한 행동 문제를 측정합니다. 점수 범위는 2-8세 환자의 경우 26-100입니다. 값이 높을수록 심각도 수준이 높아짐을 나타냅니다. 베이스라인에서 6개월까지의 이 점수의 변화는 각 참가자에 대해 계산되었습니다. 변화 점수의 증가는 문제 행동의 악화를 반영하고 감소는 개선을 나타내며 0은 변화가 없음을 나타냅니다.
기준선, 6개월
PDD-BI 접근/철회 문제 T-Score의 변화
기간: 기준선, 6개월
PDD-BI는 문제 행동과 적절한 사회적, 언어 및 학습/기억 능력을 평가하는 정보 제공자 기반 평가 척도입니다. 접근/회피 문제 T 점수(평균=50, 표준편차=10)는 자폐증과 관련된 광범위한 행동 문제를 측정합니다. 점수 범위는 2-8세 환자의 경우 27-100입니다. 값이 높을수록 심각도 수준이 높아짐을 나타냅니다. 베이스라인에서 6개월까지의 이 점수의 변화는 각 참가자에 대해 계산되었습니다. 변화 점수의 증가는 문제 행동의 악화를 반영하고 감소는 개선을 나타내며 0은 변화가 없음을 나타냅니다.
기준선, 6개월
PDD-BI 감각적/지각적 접근 행동 T-Score의 변화
기간: 기준선, 6개월
PDD-BI는 문제 행동과 적절한 사회적, 언어 및 학습/기억 능력을 평가하는 정보 제공자 기반 평가 척도입니다. 감각적/지각적 접근 행동 T-점수(평균=50, 표준편차=10)에는 대부분 비의사적이며 반사회적 자극에 접근하는 행동이 포함됩니다. 점수 범위는 2-8세의 환자에서 31-86입니다. 값이 높을수록 심각도 수준이 높아짐을 나타냅니다. 베이스라인에서 6개월까지의 이 점수의 변화는 각 참가자에 대해 계산되었습니다. 변화 점수의 증가는 문제 행동의 악화를 반영하고 감소는 개선을 나타내며 0은 변화가 없음을 나타냅니다.
기준선, 6개월
PDD-BI 의식의 변화/T-점수 변화에 대한 저항
기간: 기준선, 6개월
PDD-BI는 문제 행동과 적절한 사회적, 언어 및 학습/기억 능력을 평가하는 정보 제공자 기반 평가 척도입니다. 의식주의/변화에 대한 저항 T-점수(평균=50, 표준편차=10)는 의식을 수행하거나 환경 또는 일상의 변화에 ​​대한 불만을 전달하려는 아동의 욕구를 전달하는 행동을 설명합니다. 점수 범위는 2~8세 참가자의 경우 34~100점입니다. 값이 높을수록 심각도 수준이 높아짐을 나타냅니다. 베이스라인에서 6개월까지의 이 점수의 변화는 각 참가자에 대해 계산되었습니다. 변화 점수의 증가는 문제 행동의 악화를 반영하고 감소는 개선을 나타내며 0은 변화가 없음을 나타냅니다.
기준선, 6개월
PDD-BI 사회적 실용 문제 T-Score의 변화
기간: 기준선, 6개월
PDD-BI는 문제 행동과 적절한 사회적, 언어 및 학습/기억 능력을 평가하는 정보 제공자 기반 평가 척도입니다. Social Pragmatic Problems T-Score(평균=50, 표준편차=10)는 자폐아동이 다른 사람의 접근 방식에 반응하거나 사회적 관습을 이해하거나 다른 사람과의 사회적 상호 작용을 시작하는 데 있어 겪는 어려움을 측정합니다. 점수 범위는 2-8세 참가자의 경우 29-100입니다. 값이 높을수록 심각도 수준이 높아짐을 나타냅니다. 베이스라인에서 6개월까지의 이 점수의 변화는 각 참가자에 대해 계산되었습니다. 변화 점수의 증가는 문제 행동의 악화를 반영하고 감소는 개선을 나타내며 0은 변화가 없음을 나타냅니다.
기준선, 6개월
PDD-BI Semantic/Pragmatic Problems T-Score의 변화
기간: 기준선, 6개월
PDD-BI는 문제 행동과 적절한 사회적, 언어 및 학습/기억 능력을 평가하는 정보 제공자 기반 평가 척도입니다. 의미론적/실용론적 문제 T-점수(평균=50, 표준편차=10)는 자폐아동이 구어를 사용하여 이해력을 나타내고, 의미를 전달하고, 다른 사람의 관심에 응답하고, 대화를 지속하는 데 어려움을 겪는 정도를 평가합니다. 점수 범위는 2~8세 참가자의 경우 34~100점입니다. 값이 높을수록 심각도 수준이 높아짐을 나타냅니다. 베이스라인에서 6개월까지의 이 점수의 변화는 각 참가자에 대해 계산되었습니다. 변화 점수의 증가는 문제 행동의 악화를 반영하고 감소는 개선을 나타내며 0은 변화가 없음을 나타냅니다.
기준선, 6개월
PDD-BI 각성 조절 문제 T-Score의 변화
기간: 기준선, 6개월
PDD-BI는 문제 행동과 적절한 사회적, 언어 및 학습/기억 능력을 평가하는 정보 제공자 기반 평가 척도입니다. 각성 조절 문제 T-점수(평균=50, 표준 편차=10)는 대부분 의사소통이 불가능하거나 반응이 없는 행동을 측정하고 감정적 수축, 명백한 운동감각 추구, 부모 버전에서는 수면 조절의 어려움을 반영합니다. . 점수 범위는 2-8세 참가자의 경우 26-77입니다. 값이 높을수록 심각도 수준이 높아짐을 나타냅니다. 베이스라인에서 6개월까지의 이 점수의 변화는 각 참가자에 대해 계산되었습니다. 변화 점수의 증가는 문제 행동의 악화를 반영하고 감소는 개선을 나타내며 0은 변화가 없음을 나타냅니다.
기준선, 6개월
PDD-BI 특정 두려움 T 점수의 변화
기간: 기준선, 6개월
PDD-BI는 문제 행동과 적절한 사회적, 언어 및 학습/기억 능력을 평가하는 정보 제공자 기반 평가 척도입니다. 특정 공포 T-점수(평균=50, 표준 편차=10)는 사회적 또는 비사회적 자극으로부터의 철수와 관련된 두려움과 불안을 전달하는 행동을 측정합니다. 점수 범위는 2~8세 참가자의 경우 36~100점입니다. 값이 높을수록 심각도 수준이 높아짐을 나타냅니다. 베이스라인에서 6개월까지의 이 점수의 변화는 각 참가자에 대해 계산되었습니다. 변화 점수의 증가는 문제 행동의 악화를 반영하고 감소는 개선을 나타내며 0은 변화가 없음을 나타냅니다.
기준선, 6개월
PDD-BI 공격성 T-Score의 변화
기간: 기준선, 6개월
PDD-BI는 문제 행동과 적절한 사회적, 언어 및 학습/기억 능력을 평가하는 정보 제공자 기반 평가 척도입니다. 공격성 T-점수(평균=50, 표준 편차=10)는 자신이나 타인에 대한 공격적인 접근 방식과 그러한 행동과 관련된 부정적인 기분 변화를 평가합니다. 점수 범위는 2~8세 참가자의 경우 36~100점입니다. 값이 높을수록 심각도 수준이 높아짐을 나타냅니다. 베이스라인에서 6개월까지의 이 점수의 변화는 각 참가자에 대해 계산되었습니다. 변화 점수의 증가는 문제 행동의 악화를 반영하고 감소는 개선을 나타내며 0은 변화가 없음을 나타냅니다.
기준선, 6개월
PDD-BI 표현적 사회 커뮤니케이션 능력의 변화 T-Score
기간: 기준선, 6개월
PDD-BI는 문제 행동과 적절한 사회적, 언어 및 학습/기억 능력을 평가하는 정보 제공자 기반 평가 척도입니다. 표현적 사회적 의사소통 능력 T-점수(평균=50, 표준편차=10)는 자폐증의 영향을 받는 광범위한 사회적 의사소통 기술을 측정합니다. 점수 범위는 2-8세 참가자의 경우 20-100입니다. 값이 높을수록 역량 수준이 높아짐을 나타냅니다. 베이스라인에서 6개월까지의 이 점수의 변화는 각 참가자에 대해 계산되었습니다. 변화 점수의 증가는 개선을 반영하고 감소는 악화를 나타내며 0은 변화가 없음을 나타냅니다.
기준선, 6개월
PDD-BI 수용/표현 사회 커뮤니케이션 능력 T-Score의 변화
기간: 기준선, 6개월
PDD-BI는 문제 행동과 적절한 사회적, 언어 및 학습/기억 능력을 평가하는 정보 제공자 기반 평가 척도입니다. 수용적/표현적 사회적 의사소통 능력 T-점수(평균=50, 표준편차=10)는 자폐증의 영향을 받는 광범위한 사회적 의사소통 기술을 측정합니다. 점수 범위는 2-8세 참가자의 경우 20-100입니다. 값이 높을수록 역량 수준이 높아짐을 나타냅니다. 베이스라인에서 6개월까지의 이 점수의 변화는 각 참가자에 대해 계산되었습니다. 변화 점수의 증가는 개선을 반영하고 감소는 악화를 나타내며 0은 변화가 없음을 나타냅니다.
기준선, 6개월
PDD-BI 소셜 접근 행동 T-Score의 변화
기간: 기준선, 6개월
PDD-BI는 문제 행동과 적절한 사회적, 언어 및 학습/기억 능력을 평가하는 정보 제공자 기반 평가 척도입니다. 사회적 접근 행동 T-점수(평균=50, 표준편차=10)는 자폐 아동에게 매우 어려운 것으로 악명 높은 사회적 의사소통 기술(예: 눈 맞춤, 공동 주의, 제스처의 효과적인 사용, 상상력 기술)을 평가합니다. 점수 범위는 2~8세 참가자의 경우 14~93점입니다. 값이 높을수록 역량 수준이 높아짐을 나타냅니다. 베이스라인에서 6개월까지의 이 점수의 변화는 각 참가자에 대해 계산되었습니다. 변화 점수의 증가는 개선을 반영하고 감소는 악화를 나타내며 0은 변화가 없음을 나타냅니다.
기준선, 6개월
PDD-BI 표현 언어 T-Score의 변화
기간: 기준선, 6개월
PDD-BI는 문제 행동과 적절한 사회적, 언어 및 학습/기억 능력을 평가하는 정보 제공자 기반 평가 척도입니다. 표현 언어 T-점수(평균=50, 표준편차=10)는 아동이 영어와 관련된 소리를 말하고 문법, 목소리 톤, 다른 사람과 의사 소통의 실용적인 측면. 점수 범위는 2-8세 참가자의 경우 28-100입니다. 값이 높을수록 역량 수준이 높아짐을 나타냅니다. 베이스라인에서 6개월까지의 이 점수의 변화는 각 참가자에 대해 계산되었습니다. 변화 점수의 증가는 개선을 반영하고 감소는 악화를 나타내며 0은 변화가 없음을 나타냅니다.
기준선, 6개월
PDD-BI 학습, 기억, 수용 언어 T-Score의 변화
기간: 기준선, 6개월
PDD-BI는 문제 행동과 적절한 사회적, 언어 및 학습/기억 능력을 평가하는 정보 제공자 기반 평가 척도입니다. 학습, 기억 및 수용 언어 T-점수(평균=50, 표준 편차=10)는 자폐 아동의 가변 능력의 두 영역인 (a) 기억 및 (b) 수용 언어를 평가합니다. 점수 범위는 2-8세 참가자의 경우 22-88점입니다. 값이 높을수록 역량 수준이 높아짐을 나타냅니다. 베이스라인에서 6개월까지의 이 점수의 변화는 각 참가자에 대해 계산되었습니다. 변화 점수의 증가는 개선을 반영하고 감소는 악화를 나타내며 0은 변화가 없음을 나타냅니다.
기준선, 6개월
주입 반응이 있는 참가자 수
기간: 12 개월
12 개월
주입 반응의 심각성
기간: 12 개월
등급/심각도는 CTCAE v4.0 지침에 따라 평가됩니다.
12 개월
제품 관련 감염이 있는 참여자 수
기간: 12 개월
12 개월
제품 관련 감염의 심각성
기간: 12 개월
등급/심각도는 CTCAE v4.0 지침에 따라 평가됩니다.
12 개월
항-HLA(인간 백혈구 항원) 및 항-RBC(적혈구) 항체 및 전신 염증의 비특이적 마커(ESR, CRP)를 통한 동종 면역화의 증거
기간: 12 개월
12 개월
이식편 대 숙주병의 발생률
기간: 12 개월
12 개월
이식편 대 숙주병의 중증도
기간: 12 개월
등급/중증도는 CTCAE(Common Terminology Criteria for Adverse Events) v4.0 지침에 따라 평가됩니다.
12 개월
연구 제품과 관련하여 예상치 못한 이상 반응의 발생률
기간: 6개월,12개월
6개월,12개월
연구 제품과 관련하여 예상하지 못한 부작용의 심각도
기간: 6개월, 12개월
등급/심각도는 CTCAE v4.0 지침에 따라 평가됩니다.
6개월, 12개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Joanne Kurtzberg, MD

수사관

  • 수석 연구원: Joanne Kurtzberg, MD, Duke Medicine

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2016년 9월 1일

기본 완료 (실제)

2018년 8월 19일

연구 완료 (실제)

2019년 5월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2016년 7월 25일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2016년 7월 27일

처음 게시됨 (추정)

2016년 7월 28일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 6월 9일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 5월 31일

마지막으로 확인됨

2020년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • Pro00070514

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