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Nabelschnurblutinfusion für Kinder mit Autismus-Spektrum-Störung (Duke ACT)

31. Mai 2020 aktualisiert von: Joanne Kurtzberg, MD

Wirksamkeit der intravenösen Infusion von Nabelschnurblut als Zelltherapie für Kinder mit Autismus-Spektrum-Störung (ASD): Duke ACT

Dies ist eine prospektive, randomisierte, doppelblinde Studie an einem einzigen Standort mit einer einzelnen intravenösen autologen oder allogenen, nicht verwandten Infusion von Nabelschnurblut (CB) bei Kindern im Alter von 2 bis 7 Jahren mit Autismus-Spektrum-Störung (ASD). Die Teilnehmer werden nach dem Zufallsprinzip Sequenz A zugeordnet, bestehend aus einer einzelnen Infusion von CB-Zellen zu Studienbeginn, gefolgt von einer einzelnen Placebo-Infusion 6 Monate später, oder Sequenz B, bestehend aus einer Infusion von Placebo zu Studienbeginn, gefolgt von einer Infusion von 6 Monate später CB-Zellen. Alle Teilnehmer werden schließlich irgendwann während der Studie mit CB-Zellen behandelt. Teilnehmer mit einer verfügbaren qualifizierten autologen CB-Einheit erhalten autologe Zellen, und Teilnehmer ohne eine geeignete autologe CB-Einheit erhalten Zellen von einer ≥4/6 HLA-übereinstimmenden, ABO-übereinstimmenden allogenen, nicht verwandten Spender-CB-Einheit von der Carolinas Cord Blood Bank . Alle Infusionen werden doppelblind durchgeführt. Die primären Ergebnisse werden 6 Monate nach der ersten Infusion in der Sequenz bewertet. Zusätzliche Tests für sekundäre explorative Analysen werden nach 12 Monaten durchgeführt. Die Dauer der Studienteilnahme beträgt 12 Monate ab dem Zeitpunkt der Baseline-Infusion.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

180

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Duke University Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 7 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter ≥ 2 Jahre bis ≤ 7 Jahre (7 Jahre, 364 Tage) zum Zeitpunkt des Besuchs 1
  2. Bestätigte klinische DSM-5-Diagnose einer Autismus-Spektrum-Störung unter Verwendung der DSM-5-Checkliste
  3. Fragile X-Test durchgeführt und negativ

  4. Verfügbare und qualifizierte Nabelschnurblut-Einheit mit einer Mindestdosis von ≥ 2,5 x 107 Zellen/kg in der Bank, die die in Abschnitt 6.0 beschriebenen Kriterien erfüllt, entweder:

    • Autologe Nabelschnurblut-Einheit ODER
    • ≥4/6 HLA-angepasste und ABO/Rh-angepasste allogene, nicht verwandte Nabelschnurbluteinheiten von der Carolinas Cord Blood Bank
  5. Stabil unter dem aktuellen psychiatrischen Medikationsschema (Dosis und Dosierungsplan) für mindestens 2 Monate vor der Infusion des Studienprodukts
  6. Normale absolute Lymphozytenzahl (≥1500/uL)
  7. Teilnehmer und Eltern/Erziehungsberechtigte sprechen Englisch
  8. Kann zweimal zur Duke University reisen (Basislinie und 6 Monate nach Basislinie), und Eltern/Erziehungsberechtigte können an Zwischenbefragungen und Interviews teilnehmen
  9. Zustimmung der Eltern

Ausschlusskriterien:

  1. Allgemein:

    • Die Überprüfung der Krankenakten weist darauf hin, dass eine ASD-Diagnose unwahrscheinlich ist
    • Bekannte Diagnose einer der folgenden gleichzeitig bestehenden psychiatrischen Erkrankungen: Depression, bipolare Störung, Schizophrenie, Zwangsstörung, Tourette-Syndrom
    • Die Screening-Daten deuten darauf hin, dass der Teilnehmer nicht in der Lage wäre, die Anforderungen der Studienverfahren zu erfüllen, einschließlich der Studienergebnismessungen, wie vom Studienteam bewertet
    • Die Familie ist nicht bereit oder nicht in der Lage, sich zur Teilnahme an allen studienbezogenen Bewertungen zu verpflichten, einschließlich der Nachbeobachtung für etwa 12 Monate
    • Geschwister sind in diese (DukeACT)-Studie eingeschrieben

  2. Genetisch:

    • Aufzeichnungen weisen darauf hin, dass das Kind ein bekanntes genetisches Syndrom hat, wie (aber nicht beschränkt auf) Fragiles-X-Syndrom, Neurofibromatose, Rett-Syndrom, tuberöse Sklerose, PTEN-Mutation, Mukoviszidose, Muskeldystrophie b. Bekannte Variation der pathogenen Kopienzahl (CNV) im Zusammenhang mit ASD (z. B. 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)

  3. Ansteckend:

    • Bekannte aktive Infektion des Zentralnervensystems
    • Nachweis einer unkontrollierten Infektion basierend auf Aufzeichnungen oder klinischer Bewertung
    • HIV-Positivität

  4. Medizinisch:

    • Bekannte Stoffwechselstörung
    • Bekannte mitochondriale Dysfunktion
    • Vorgeschichte von instabiler Epilepsie oder unkontrollierter Anfallserkrankung, infantilen Krämpfen, Lennox-Gastaut-Syndrom, Dravet-Syndrom oder einer anderen ähnlichen chronischen Anfallserkrankung
    • Aktive Malignität oder frühere Malignität, die mit Chemotherapie behandelt wurde
    • Geschichte einer primären Immunschwächekrankheit
    • Vorgeschichte von Autoimmunzytopenien (z. B. ITP, AIHA)
    • Gleichzeitig bestehender medizinischer Zustand, der das Kind einem erhöhten Risiko für Komplikationen durch Sedierung oder andere Studienverfahren aussetzen würde
    • Gleichzeitige genetische oder erworbene Krankheit oder Komorbidität(en), die eine zukünftige Stammzelltransplantation erforderlich machen könnten
    • Signifikante sensorische (z. B. Blindheit, Taubheit, unkorrigierte Schwerhörigkeit) oder motorische (z. B. Zerebralparese) Beeinträchtigung
    • Eingeschränkte Nieren- oder Leberfunktion, bestimmt durch Serumkreatinin >1,5 mg/dl oder Gesamtbilirubin >1,3 mg/dl, außer bei Patienten mit bekannter Gilbert-Krankheit
    • Signifikante hämatologische Anomalien, definiert als: Hämoglobin < 10,0 g/dl, Leukozytenzahl < 3.000 Zellen/ml, absolute Lymphozytenzahl < 1.000/µl, Blutplättchen < 150 x 10e9/µl
    • Nachweis einer klinisch relevanten körperlichen Dysmorphologie, die auf ein genetisches Syndrom hinweist, wie von den PIs oder anderen Ermittlern bewertet, einschließlich eines medizinischen Genetikers oder Psychiaters, der in der Identifizierung von dysmorphen Merkmalen im Zusammenhang mit neurologischen Entwicklungsbedingungen geschult ist

  5. Aktuelle/vorherige Therapie:

    • Geschichte der früheren Zelltherapie
    • Aktuelle oder frühere Anwendung von Immunglobulinen oder anderen entzündungshemmenden Medikamenten mit Ausnahme von nichtsteroidalen entzündungshemmenden Medikamenten
    • Aktuelle oder frühere immunsuppressive Therapie
    • Keine systemische Steroidtherapie, die > 2 Wochen gedauert hat, und keine systemischen Steroide innerhalb von 3 Monaten vor der Aufnahme. Topische und inhalative Steroide sind erlaubt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Nabelschnurblutinfusion (beste Quelle)
Die Probanden werden randomisiert, um eine Nabelschnurblutinfusion zu Studienbeginn oder nach 6 Monaten zu erhalten. Das Nabelschnurblut ist autologes (falls verfügbar) oder nicht verwandtes Nabelschnurblut.
Biologisch: Placebo
Biologisch: Infusion von Nabelschnurblut
Placebo-Komparator: Placebo-Infusion
Die Probanden werden randomisiert und erhalten zu Studienbeginn oder nach 6 Monaten eine Placebo-Infusion. Das Placebo ist ein azelluläres Medienprodukt, das sowohl im Aussehen als auch im Geruch ähnlich ist.
Biologisch: Placebo
Biologisch: Infusion von Nabelschnurblut

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der sozialen Kommunikation gemessen an den Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (VABS-3)
Zeitfenster: Grundlinie, 6 Monate
Die Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition (VABS-3) Socialization Domain Standard Score hat Mittelwert = 100 und Standardabweichung = 15 (Bereich: 20-140). Höhere Werte weisen auf ein besser entwickeltes adaptives Sozialverhalten hin. Die Änderung der Standardpunktzahl für den Sozialisationsbereich wurde für jeden Teilnehmer von der Baseline bis zum 6. Monat berechnet. Änderungen der Standardpunktzahl für die Sozialisation weisen auf den Erwerb von Fähigkeiten im Vergleich zu chronologisch gealterten Gleichaltrigen des gleichen Geschlechts hin. Somit stellt eine Null (keine Änderung) eine Änderung dar, die mit dem übereinstimmt, was erwartet wird. Eine Steigerung bedeutet den Erwerb von mehr Fähigkeiten im Laufe der Zeit als erwartet. Teilnehmer, die einen Rückgang der Sozialisationsstandardpunktzahl feststellen, haben möglicherweise immer noch Fähigkeiten erworben, wenn auch nicht in der aufgrund ihres Alters und Geschlechts erwarteten Rate.
Grundlinie, 6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Rohwerts der Vineland-Sozialisierungsdomäne
Zeitfenster: Grundlinie, 6 Monate
Es gibt 3 Rohwerte innerhalb der Sozialisationsdomäne des VABS-3. Dies sind der Rohwert für zwischenmenschliche Beziehungen (Bereich: 0-86), der Rohwert für Spiel und Freizeit (Bereich: 0-72) und der Rohwert für Bewältigungsfähigkeiten (Bereich: 0-66). Höhere Zahlen bei allen drei Werten spiegeln ein besseres Funktionieren in jedem Bereich wider. Jede Rohpunktzahl ist die Summe der Itempunktzahlen in der jeweiligen Teildomäne der Sozialisationsfähigkeiten. Die Items werden wie folgt bewertet: 2 = meistens vorhanden, 1 = manchmal vorhanden, 0 = nie vorhanden. Die Itemscores werden von einem geschulten Interviewer vergeben, der die Eltern des an der Studie teilnehmenden Kindes befragt. Die Veränderung des Rohwerts wurde für jeden Teilnehmer von der Baseline bis zum 6. Monat berechnet. Positive Werte zeigen eine Verbesserung im Laufe der Zeit an, während negative Werte eine Verschlechterung anzeigen und Null keine Änderung anzeigt. Die Scores sind nicht normbezogen.
Grundlinie, 6 Monate
Änderung des Altersäquivalents der Vineland-Sozialisationsdomäne
Zeitfenster: Grundlinie, 6 Monate
Es gibt 3 altersäquivalente Werte innerhalb des Sozialisationsbereichs des VABS-3: das Altersäquivalent für zwischenmenschliche Beziehungen, das Altersäquivalent für Spiel und Freizeit und das Altersäquivalent für Coping Sills. Das Altersäquivalent eines einzelnen Teilnehmers stellt das chronologische Alter (in Jahren:Monaten) dar, bei dem seine Punktzahl als normativ gelten würde. Die altersäquivalenten Bereiche sind 0:0–22:0, 0:0–20:0 und 2:0–22:0 für die Altersäquivalente zwischenmenschliche Beziehungen, Spiel und Freizeit und Bewältigungsfähigkeiten. Die Veränderung dieses Altersäquivalents wurde für jeden Teilnehmer von Baseline bis Monat 6 berechnet und als Anzahl von Monaten ausgedrückt. Positive Werte zeigen eine Zunahme des Altersäquivalents der sozialen Kommunikationsfähigkeiten des Teilnehmers im Laufe der Zeit an und werden als Verbesserung angesehen. Negative Werte zeigen eine Abnahme des Altersäquivalents der sozialen Kommunikationsfähigkeiten des Teilnehmers an und gelten als Verschlechterung, und Null zeigt keine Änderung an.
Grundlinie, 6 Monate
Änderung des Verhaltensinventars für pervasive Entwicklungsstörungen (PDD-BI) Composite Standard Score (Elternfragebogen)
Zeitfenster: Grundlinie, 6 Monate
Der PDD-BI ist eine auf Informanten basierende Bewertungsskala, die Problemverhalten sowie angemessene soziale, sprachliche und Lern-/Gedächtnisfähigkeiten bewertet. Der PDD-BI bewertet sowohl soziale Beeinträchtigungen als auch die Entwicklung prosozialer Fähigkeiten, die integraler Bestandteil eines verbesserten wechselseitigen Sozialverhaltens sind. Der PDD-BI gibt T-Scores (Mittelwert = 50, Standardabweichung = 10) basierend auf Vergleichen mit einer standardisierten ASD-Population wieder. Der Autism Composite T-Score reicht von 10-100. Das typische Kind mit Autismus hat Werte zwischen 40 und 60. Höhere Werte weisen auf schwerere Autismussymptome hin und niedrigere Werte auf mildere Symptome. Die Veränderung dieser Punktzahl von Baseline bis Monat 6 wurde für jeden Teilnehmer berechnet. Negative Änderungswerte zeigen eine Verbesserung der Autismus-Symptome im Laufe der Zeit an, während positive Werte eine Verschlechterung der Symptome anzeigen und Null keine Änderung der Symptome anzeigt.
Grundlinie, 6 Monate
Änderung der klinischen Gesamteindrücke – Severity of Illness (CGI-S) Score, Clinician Assessment
Zeitfenster: Grundlinie, 6 Monate
Der CGI-S ist eine 7-Punkte-Skala, die bei der Grundlinie und den 6-Monats-Besuchen ausgefüllt wird und die den Arzt auffordert, den Schweregrad der Autismussymptome des Teilnehmers zum Zeitpunkt der Bewertung im Verhältnis zu den bisherigen Erfahrungen des Arztes mit Teilnehmern mit denselben zu bewerten Diagnose. Es gibt 3 CGI-S-Scores: den Social Communication Score, den Restricted and Repetitive Behaviors Score und den Overall Score. Der Arzt bewertet die Schwere der Autismus-Symptome – 1, normal, keine Symptome; 2, grenzwertiges Symptomniveau; 3, milde Symptome; 4, moderate Symptome; 5, ausgeprägte Symptome; 6, schwere Symptome; oder 7, extrem schwere Symptome. Anstiege des Änderungswerts stellen einen Anstieg der Symptomschwere dar, Abnahmen des Änderungswerts zeigen eine Verbesserung an und Null zeigt keine Änderung an.
Grundlinie, 6 Monate
Clinical Global Impressions – Global Improvement (CGI-I) Score, Clinician Assessment
Zeitfenster: Grundlinie, 6 Monate
Der CGI-I ist eine 7-Punkte-Skala, auf der der Arzt beurteilen muss, wie sehr sich die Autismussymptome des Teilnehmers im Vergleich zu einer Ausgangsbeurteilung verbessert oder verschlechtert haben. Die Symptome werden wie folgt bewertet: 1, sehr viel besser; 2, stark verbessert; 3, minimal verbessert; 4, keine Änderung; 5, minimal schlechter; 6, viel schlimmer; oder 7, sehr viel schlimmer. Es gibt drei separate CGI-I-Bewertungen: sozial-kommunikatives Funktionieren, eingeschränkte/sich wiederholende Interessen und Verhaltensweisen und Gesamtverbesserung.
Grundlinie, 6 Monate
Änderung des ausdrucksstarken Ein-Wort-Bildvokabulartests (Beurteilung durch den Arzt)
Zeitfenster: Grundlinie, 6 Monate
Dieser Expressive One-Word Picture Vocabulary Test ist eine standardisierte Bewertung des ausdrucksstarken Ein-Wort-Vokabulars des Kindes durch einen ausgebildeten Kliniker. Es testet die Fähigkeit einer Person, Objekte, Handlungen und Konzepte mit einem Wort zu benennen, wenn sie mit farbigen Illustrationen präsentiert werden. Höhere EOWPVT-Standardwerte spiegeln ein besseres Vokabular wider. Die Mindestpunktzahl ist altersabhängig (Jahre:Monate) wie folgt. Für ein Kind im Alter von 2:0 bis 2:1 beträgt das Minimum 65; Alter 2:2-2:3 (Min.=62); Alter 2:4-2:5 (Min.=60); Alter 2:6-2:7 (Min.=58); Alter 2:8-2:9 (Min.=57); Alter 2:10-2:11 (Min.=56); Alter 3:0 und älter (min=55). Die maximal mögliche Punktzahl über alle Altersgruppen hinweg beträgt 145. Die Veränderung der Punktzahl von Baseline bis Monat 6 war das Ergebnismaß. Zunahmen spiegeln Zunahmen des Vokabulars wider, Abnahmen spiegeln Abnahmen des Vokabulars wider, und null spiegelt keine Veränderung wider.
Grundlinie, 6 Monate
Änderung der Vineland Adaptive Behavior Scales II (VABS-II) Communication Subscale Standard Score
Zeitfenster: Grundlinie, 6 Monate
Der VABS-II misst adaptive Funktionen in Sozialisation, Kommunikation, Alltag und Motorik. Der Standardwert der Subskala Kommunikation wird abgeleitet, indem normbezogene (nach Altersgruppe und Geschlecht) V-Skalenwerte (Mittelwert = 15, Standardabweichung = 3) aus den Subdomänen Rezeptive, Expressive und Schriftliche Kommunikation summiert und diese Summe auf einen Normalwert standardisiert werden Verteilung mit Mittelwert=100 und Standardabweichung=15. Änderungen in der Punktzahl des Kommunikationsstandards weisen auf den Erwerb von Fähigkeiten im Vergleich zu chronologisch gealterten Gleichaltrigen des gleichen Geschlechts hin. Somit stellt eine Null (keine Änderung) eine Änderung dar, die mit dem übereinstimmt, was erwartet wird. Eine Steigerung bedeutet den Erwerb von mehr Fähigkeiten im Laufe der Zeit als erwartet. Teilnehmer, bei denen die Punktzahl für den Kommunikationsstandard abnimmt, haben möglicherweise immer noch Fähigkeiten erworben, wenn auch nicht in der aufgrund ihres Alters und Geschlechts erwarteten Rate.
Grundlinie, 6 Monate
Änderung der Vineland Adaptive Behavior Scales II (VABS-II) Daily Living Subscale Standard Score
Zeitfenster: Grundlinie, 6 Monate
Der VABS-II misst adaptive Funktionen in Sozialisation, Kommunikation, Alltag und Motorik. Der Standardwert für das tägliche Leben wird abgeleitet, indem normbezogene (nach Altersgruppe und Geschlecht) v-Skalenwerte (Mittelwert = 15, Standardabweichung = 3) aus den Subdomänen „Persönlich“, „Haushalt“ und „Gemeinschaft“ summiert und diese Summe auf eine Normalverteilung mit standardisiert werden Mittelwert = 100 und Standardabweichung = 15. Änderungen in der Standardpunktzahl für das tägliche Leben weisen auf den Erwerb von Fähigkeiten im Vergleich zu chronologisch gealterten Gleichaltrigen des gleichen Geschlechts hin. Somit stellt eine Null (keine Änderung) eine Änderung dar, die mit dem übereinstimmt, was erwartet wird. Eine Steigerung bedeutet den Erwerb von mehr Fähigkeiten im Laufe der Zeit als erwartet. Teilnehmer, die einen Rückgang der Standardpunktzahl für das tägliche Leben feststellen, haben möglicherweise immer noch Fähigkeiten erworben, wenn auch nicht in der aufgrund ihres Alters und Geschlechts erwarteten Rate.
Grundlinie, 6 Monate
Änderung des zusammengesetzten Werts der Vineland Adaptive Behavior Scales II (VABS-II).
Zeitfenster: Grundlinie, 6 Monate
Die Vineland Adaptive Behavior Scales II (VABS-II) misst adaptive Funktionen in Sozialisation, Kommunikation, Alltag und Motorik. Das Adaptive Behavior Composite bietet eine Gesamtzusammenfassung des adaptiven Verhaltens in allen Bereichen. Die Punktzahl jedes Teilnehmers wird auf eine Normalverteilung mit Mittelwert = 100 und Standardabweichung = 15 standardisiert. Positive Werte weisen auf eine Zunahme des Adaptive Behavior Composite Score im Laufe der Zeit hin, während negative Werte auf eine Abnahme des Adaptive Behavior Composite Score hinweisen und Null auf keine Änderung des Adaptive Behavior Composite Score hinweist.
Grundlinie, 6 Monate
Change in Pervasive Developmental Disorder Behavior Inventory (PDD-BI) Repetitive, ritualistische und pragmatische Probleme T-Score
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 6
Der PDD-BI ist eine auf Informanten basierende Bewertungsskala, die Problemverhalten sowie angemessene soziale, sprachliche und Lern-/Gedächtnisfähigkeiten bewertet. Der T-Score für sich wiederholende, rituelle und pragmatische Probleme (Mittelwert = 50, Standardabweichung = 10) misst ein breites Spektrum von Verhaltensproblemen im Zusammenhang mit Autismus. Die Punktzahl reicht von 26-100 bei Patienten im Alter von 2-8 Jahren. Höhere Werte weisen auf zunehmende Schweregrade hin. Die Veränderung dieser Punktzahl von Baseline bis Monat 6 wurde für jeden Teilnehmer berechnet. Erhöhungen des Änderungswerts spiegeln eine Verschlechterung des Problemverhaltens wider, Verringerungen zeigen eine Verbesserung an und Null zeigt keine Änderung an.
Grundlinie, Monat 6
Änderung des PDD-BI-Ansatz/Rückzugsprobleme T-Score
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 6
Der PDD-BI ist eine auf Informanten basierende Bewertungsskala, die Problemverhalten sowie angemessene soziale, sprachliche und Lern-/Gedächtnisfähigkeiten bewertet. Der T-Score für Annäherungs-/Rückzugsprobleme (Mittelwert = 50, Standardabweichung = 10) misst ein breites Spektrum von Verhaltensproblemen im Zusammenhang mit Autismus. Die Punktzahl reicht von 27-100 bei Patienten im Alter von 2-8 Jahren. Höhere Werte weisen auf zunehmende Schweregrade hin. Die Veränderung dieser Punktzahl von Baseline bis Monat 6 wurde für jeden Teilnehmer berechnet. Erhöhungen des Änderungswerts spiegeln eine Verschlechterung des Problemverhaltens wider, Verringerungen zeigen eine Verbesserung an und Null zeigt keine Änderung an.
Grundlinie, Monat 6
Änderung des PDD-BI Sensory/Perceptual Approach Behaviors T-Score
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 6
Der PDD-BI ist eine auf Informanten basierende Bewertungsskala, die Problemverhalten sowie angemessene soziale, sprachliche und Lern-/Gedächtnisfähigkeiten bewertet. Der Sensory/Perceptual Approach Behaviors T-Score (Mittelwert = 50, Standardabweichung = 10) umfasst Verhaltensweisen, die größtenteils nicht kommunikativ sind und die Annäherung an asoziale Reize beinhalten. Die Punktzahl reicht von 31 bis 86 bei Patienten im Alter von 2-8 Jahren. Höhere Werte weisen auf zunehmende Schweregrade hin. Die Veränderung dieser Punktzahl von Baseline bis Monat 6 wurde für jeden Teilnehmer berechnet. Erhöhungen des Änderungswerts spiegeln eine Verschlechterung des Problemverhaltens wider, Verringerungen zeigen eine Verbesserung an und Null zeigt keine Änderung an.
Grundlinie, Monat 6
Änderung der PDD-BI-Rituale/Widerstand gegen Änderung des T-Scores
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 6
Der PDD-BI ist eine auf Informanten basierende Bewertungsskala, die Problemverhalten sowie angemessene soziale, sprachliche und Lern-/Gedächtnisfähigkeiten bewertet. Der Ritualisms/Resistance to Change T-Score (Mittelwert = 50, Standardabweichung = 10) beschreibt Verhaltensweisen, die den Wunsch des Kindes nach Durchführung von Ritualen oder Unzufriedenheit mit einer Änderung in der Umgebung oder Routine kommunizieren. Die Punktzahl reicht von 34 bis 100 für Teilnehmer im Alter von 2-8 Jahren. Höhere Werte weisen auf zunehmende Schweregrade hin. Die Veränderung dieser Punktzahl von Baseline bis Monat 6 wurde für jeden Teilnehmer berechnet. Erhöhungen des Änderungswerts spiegeln eine Verschlechterung des Problemverhaltens wider, Verringerungen zeigen eine Verbesserung an und Null zeigt keine Änderung an.
Grundlinie, Monat 6
Änderung des PDD-BI-T-Scores für soziale pragmatische Probleme
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 6
Der PDD-BI ist eine auf Informanten basierende Bewertungsskala, die Problemverhalten sowie angemessene soziale, sprachliche und Lern-/Gedächtnisfähigkeiten bewertet. Der T-Score für soziale pragmatische Probleme (Mittelwert = 50, Standardabweichung = 10) misst die Schwierigkeiten, die Kinder mit Autismus haben, entweder auf die Annäherungen anderer zu reagieren, soziale Konventionen zu verstehen oder soziale Interaktionen mit anderen zu initiieren. Die Punktzahl reicht von 29 bis 100 für Teilnehmer im Alter von 2-8 Jahren. Höhere Werte weisen auf zunehmende Schweregrade hin. Die Veränderung dieser Punktzahl von Baseline bis Monat 6 wurde für jeden Teilnehmer berechnet. Erhöhungen des Änderungswerts spiegeln eine Verschlechterung des Problemverhaltens wider, Verringerungen zeigen eine Verbesserung an und Null zeigt keine Änderung an.
Grundlinie, Monat 6
Änderung des T-Scores für semantische/pragmatische Probleme von PDD-BI
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 6
Der PDD-BI ist eine auf Informanten basierende Bewertungsskala, die Problemverhalten sowie angemessene soziale, sprachliche und Lern-/Gedächtnisfähigkeiten bewertet. Der T-Score für semantische/pragmatische Probleme (Mittelwert = 50, Standardabweichung = 10) bewertet die Schwierigkeiten, die Kinder mit Autismus haben, gesprochene Sprache zu verwenden, um Verständnis anzuzeigen, Bedeutung zu vermitteln, auf die Interessen anderer einzugehen und ein Gespräch aufrechtzuerhalten. Die Punktzahl reicht von 34 bis 100 für Teilnehmer im Alter von 2-8 Jahren. Höhere Werte weisen auf zunehmende Schweregrade hin. Die Veränderung dieser Punktzahl von Baseline bis Monat 6 wurde für jeden Teilnehmer berechnet. Erhöhungen des Änderungswerts spiegeln eine Verschlechterung des Problemverhaltens wider, Verringerungen zeigen eine Verbesserung an und Null zeigt keine Änderung an.
Grundlinie, Monat 6
Änderung des PDD-BI Erregungsregulationsproblems T-Score
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 6
Der PDD-BI ist eine auf Informanten basierende Bewertungsskala, die Problemverhalten sowie angemessene soziale, sprachliche und Lern-/Gedächtnisfähigkeiten bewertet. Der T-Score für Erregungsregulationsprobleme (Mittelwert = 50, Standardabweichung = 10) misst Verhaltensweisen, die größtenteils nicht kommunikativ oder nicht reaktionsfähig sind und emotionale Einengung, das offensichtliche Streben nach kinästhetischen Empfindungen und, in der Elternversion, Schwierigkeiten bei der Schlafregulation widerspiegeln . Die Punktzahl reicht von 26 bis 77 für Teilnehmer im Alter von 2-8 Jahren. Höhere Werte weisen auf zunehmende Schweregrade hin. Die Veränderung dieser Punktzahl von Baseline bis Monat 6 wurde für jeden Teilnehmer berechnet. Erhöhungen des Änderungswerts spiegeln eine Verschlechterung des Problemverhaltens wider, Verringerungen zeigen eine Verbesserung an und Null zeigt keine Änderung an.
Grundlinie, Monat 6
Änderung des PDD-BI-T-Scores für spezifische Ängste
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 6
Der PDD-BI ist eine auf Informanten basierende Bewertungsskala, die Problemverhalten sowie angemessene soziale, sprachliche und Lern-/Gedächtnisfähigkeiten bewertet. Der T-Score für spezifische Ängste (Mittelwert = 50, Standardabweichung = 10) misst Verhaltensweisen, die die Ängste und Ängste kommunizieren, die mit dem Rückzug von sozialen oder asozialen Reizen verbunden sind. Die Punktzahl reicht von 36 bis 100 für Teilnehmer im Alter von 2-8 Jahren. Höhere Werte weisen auf zunehmende Schweregrade hin. Die Veränderung dieser Punktzahl von Baseline bis Monat 6 wurde für jeden Teilnehmer berechnet. Erhöhungen des Änderungswerts spiegeln eine Verschlechterung des Problemverhaltens wider, Verringerungen zeigen eine Verbesserung an und Null zeigt keine Änderung an.
Grundlinie, Monat 6
Änderung des PDD-BI-Aggressivitäts-T-Scores
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 6
Der PDD-BI ist eine auf Informanten basierende Bewertungsskala, die Problemverhalten sowie angemessene soziale, sprachliche und Lern-/Gedächtnisfähigkeiten bewertet. Der Aggressivitäts-T-Score (Mittelwert = 50, Standardabweichung = 10) bewertet den aggressiven Umgang mit sich selbst oder anderen sowie die negativen Stimmungsschwankungen, die häufig mit solchen Verhaltensweisen verbunden sind. Die Punktzahl reicht von 36 bis 100 für Teilnehmer im Alter von 2-8 Jahren. Höhere Werte weisen auf zunehmende Schweregrade hin. Die Veränderung dieser Punktzahl von Baseline bis Monat 6 wurde für jeden Teilnehmer berechnet. Erhöhungen des Änderungswerts spiegeln eine Verschlechterung des Problemverhaltens wider, Verringerungen zeigen eine Verbesserung an und Null zeigt keine Änderung an.
Grundlinie, Monat 6
Änderung des T-Scores der PDD-BI Expressive Social Communication Abilities
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 6
Der PDD-BI ist eine auf Informanten basierende Bewertungsskala, die Problemverhalten sowie angemessene soziale, sprachliche und Lern-/Gedächtnisfähigkeiten bewertet. Der T-Score für expressive soziale Kommunikationsfähigkeiten (Mittelwert = 50, Standardabweichung = 10) misst ein breites Spektrum sozialer Kommunikationsfähigkeiten, die von Autismus betroffen sind. Die Punktzahl reicht von 20 bis 100 für Teilnehmer im Alter von 2-8 Jahren. Höhere Werte weisen auf ein zunehmendes Kompetenzniveau hin. Die Veränderung dieser Punktzahl von Baseline bis Monat 6 wurde für jeden Teilnehmer berechnet. Erhöhungen des Änderungswerts spiegeln eine Verbesserung wider, Verringerungen zeigen eine Verschlechterung an und Null zeigt keine Änderung an.
Grundlinie, Monat 6
Änderung des PDD-BI T-Scores der rezeptiven/expressiven sozialen Kommunikationsfähigkeit
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 6
Der PDD-BI ist eine auf Informanten basierende Bewertungsskala, die Problemverhalten sowie angemessene soziale, sprachliche und Lern-/Gedächtnisfähigkeiten bewertet. Der T-Score der rezeptiven/expressiven sozialen Kommunikationsfähigkeit (Mittelwert=50, Standardabweichung=10) misst ein breites Spektrum sozialer Kommunikationsfähigkeiten, die von Autismus betroffen sind. Die Punktzahl reicht von 20 bis 100 für Teilnehmer im Alter von 2-8 Jahren. Höhere Werte weisen auf ein zunehmendes Kompetenzniveau hin. Die Veränderung dieser Punktzahl von Baseline bis Monat 6 wurde für jeden Teilnehmer berechnet. Erhöhungen des Änderungswerts spiegeln eine Verbesserung wider, Verringerungen zeigen eine Verschlechterung an und Null zeigt keine Änderung an.
Grundlinie, Monat 6
Änderung des PDD-BI Social Approach Behaviors T-Score
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 6
Der PDD-BI ist eine auf Informanten basierende Bewertungsskala, die Problemverhalten sowie angemessene soziale, sprachliche und Lern-/Gedächtnisfähigkeiten bewertet. Der Social Approach Behaviors T-Score (Mittelwert = 50, Standardabweichung = 10) bewertet jene sozialen Kommunikationsfähigkeiten, die für Kinder mit Autismus notorisch schwierig sind (z. B. Augenkontakt, gemeinsame Aufmerksamkeit, effektiver Einsatz von Gesten, phantasievolle Fähigkeiten). Die Punktzahl reicht von 14 bis 93 für Teilnehmer im Alter von 2-8 Jahren. Höhere Werte weisen auf ein zunehmendes Kompetenzniveau hin. Die Veränderung dieser Punktzahl von Baseline bis Monat 6 wurde für jeden Teilnehmer berechnet. Erhöhungen des Änderungswerts spiegeln eine Verbesserung wider, Verringerungen zeigen eine Verschlechterung an und Null zeigt keine Änderung an.
Grundlinie, Monat 6
Änderung des PDD-BI Expressive Language T-Score
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 6
Der PDD-BI ist eine auf Informanten basierende Bewertungsskala, die Problemverhalten sowie angemessene soziale, sprachliche und Lern-/Gedächtnisfähigkeiten bewertet. Der T-Score für Ausdruckssprache (Mittelwert = 50, Standardabweichung = 10) bewertet die Fähigkeit des Kindes, die mit der englischen Sprache verbundenen Laute zu sprechen und Wörter und Sätze zu verwenden, die seine oder ihre Kompetenz in Bezug auf Grammatik, Tonfall, und die pragmatischen Aspekte der Kommunikation mit anderen. Die Punktzahl reicht von 28 bis 100 für Teilnehmer im Alter von 2-8 Jahren. Höhere Werte weisen auf ein zunehmendes Kompetenzniveau hin. Die Veränderung dieser Punktzahl von Baseline bis Monat 6 wurde für jeden Teilnehmer berechnet. Erhöhungen des Änderungswerts spiegeln eine Verbesserung wider, Verringerungen zeigen eine Verschlechterung an und Null zeigt keine Änderung an.
Grundlinie, Monat 6
Änderung des T-Scores für PDD-BI-Lernen, Gedächtnis und rezeptive Sprache
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 6
Der PDD-BI ist eine auf Informanten basierende Bewertungsskala, die Problemverhalten sowie angemessene soziale, sprachliche und Lern-/Gedächtnisfähigkeiten bewertet. Der T-Score für Lernen, Gedächtnis und rezeptive Sprache (Mittelwert = 50, Standardabweichung = 10) bewertet zwei Bereiche variabler Kompetenz bei Kindern mit Autismus: (a) Gedächtnis und (b) rezeptive Sprache. Die Punktzahl reicht von 22 bis 88 für Teilnehmer im Alter von 2-8 Jahren. Höhere Werte weisen auf ein zunehmendes Kompetenzniveau hin. Die Veränderung dieser Punktzahl von Baseline bis Monat 6 wurde für jeden Teilnehmer berechnet. Erhöhungen des Änderungswerts spiegeln eine Verbesserung wider, Verringerungen zeigen eine Verschlechterung an und Null zeigt keine Änderung an.
Grundlinie, Monat 6
Anzahl der Teilnehmer mit Infusionsreaktionen
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Schweregrad der Infusionsreaktionen
Zeitfenster: 12 Monate
Grad/Schweregrad wird gemäß den CTCAE v4.0-Richtlinien bewertet
12 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit produktbezogenen Infektionen
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Schweregrad produktbezogener Infektionen
Zeitfenster: 12 Monate
Grad/Schweregrad wird gemäß den CTCAE v4.0-Richtlinien bewertet
12 Monate
Nachweis einer Alloimmunisierung über Anti-HLA (humanes Leukozyten-Antigen) und Anti-RBC (rote Blutkörperchen)-Antikörper und unspezifische Marker einer systemischen Entzündung (ESR, CRP)
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Inzidenz von Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Schweregrad der Graft-versus-Host-Krankheit
Zeitfenster: 12 Monate
Grad/Schweregrad wird gemäß den Richtlinien der Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v4.0 bewertet.
12 Monate
Häufigkeit unerwarteter unerwünschter Ereignisse, nach Bezug zum Studienprodukt
Zeitfenster: 6 Monate, 12 Monate
6 Monate, 12 Monate
Schweregrad unerwarteter Nebenwirkungen, nach Bezug zum Studienprodukt
Zeitfenster: 6 Monate, 12 Monate
Grad/Schweregrad wird gemäß den CTCAE v4.0-Richtlinien bewertet
6 Monate, 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Joanne Kurtzberg, MD

Ermittler

  • Hauptermittler: Joanne Kurtzberg, MD, Duke Medicine

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. September 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

19. August 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. Juli 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Juli 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

28. Juli 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. Juni 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

31. Mai 2020

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Pro00070514

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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