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成人および小児患者における肝静脈閉塞性疾患の予防におけるデフィブロチドとベストサポーティブケアの有効性と安全性を比較した研究

2022年2月4日 更新者：Jazz Pharmaceuticals

造血幹細胞移植を受ける成人および小児患者における肝静脈閉塞性疾患の予防におけるデフィブロチドとベスト サポーティブ ケアの有効性と安全性を比較する第 3 相無作為適応適応試験

この研究は、リスクの高い造血幹細胞移植を受ける成人および小児患者の肝静脈閉塞性疾患 (VOD) の予防において、最善の支持療法に加えてデフィブロチドを予防することの有効性と安全性を最良の支持療法単独と比較することを目的としています。または VOD を発症するリスクが非常に高い。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

372

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
        • Phoenix Children's Hospital
      • Tucson、Arizona、アメリカ、85724
        • University of Arizona Cancer Center
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • Stanford University
      • San Diego、California、アメリカ、92123
        • Rady Childrens Hospital San Diego
      • San Francisco、California、アメリカ、94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Colorado Children's Hospital
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、アメリカ、19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33155
        • Nicklaus Childrens Hospital
      • Saint Petersburg、Florida、アメリカ、33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
        • Dana Farber Cancer Institute
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02111
        • Tufts Floating Hospital for Children
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • Bronx、New York、アメリカ、10467
        • Children's Hospital at Montefiore
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York、New York、アメリカ、10065
        • Weill Cornell Medical College
      • New York、New York、アメリカ、10174
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • Cleveland Clinic
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
        • University Hospital Case Medical Center
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Doernbecher Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
        • Penn State Milton S Hershey Medical Center
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • Medical University of South Carolina - PPDS
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • Vanderbilt Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75235
        • Children's Medical Center Dallas
      • Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
        • Cook Childrens Hospital
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Texas Childrens Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
        • Primary Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • イギリス
      • Birmingham、イギリス、B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Glasgow、イギリス、G12 0YH
        • Beatson West of Scotland Cancer Centre
      • Glasgow、イギリス、G3 8SJ
        • Royal Hospital for Children
      • Leeds、イギリス、LS9 7TF
        • St. James University Hospital
      • London、イギリス、WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London、イギリス、SE5 9RS
        • Kings College Hospital
  • イスラエル
      • Haifa、イスラエル、31999
        • Rambam Health Care Campus
      • Haifa、イスラエル、31999
        • Rambam Health Corporation
      • Jerusalem、イスラエル、91120
        • Hadassah Ein Kerem Hospital
      • Petaẖ Tiqwa、イスラエル、49202
        • Schneider Children Medical Center of Israel
      • Ramat Gan、イスラエル、52621
        • Chaim Sheba Medical Center
      • Tel Aviv、イスラエル、64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • イタリア
      • Ancona、イタリア、60020
        • 11. Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedali Riuniti di Ancona-Umberto I G M Lancisi G Salesi
      • Catania、イタリア、95124
        • Azienda Ospedaliero - Universitaria
      • Firenze、イタリア、50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Pesaro、イタリア、61122
        • AORMN Marche Nord
      • Roma、イタリア、00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
      • Roma、イタリア、00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • オーストラリア
    • South Australia
      • Adelaide、South Australia、オーストラリア、5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne、Victoria、オーストラリア、3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
  • カナダ
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、カナダ、T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ、H3T 1C5
        • Sainte Justine Hospital
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08035
        • Hospital Universitario Vall D hebron
      • Cordoba、スペイン、14004
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Esplugues de Llobregat、スペイン、8950
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN
      • Madrid、スペイン、28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid、スペイン、28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid、スペイン、28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Malaga、スペイン、29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
      • Murcia、スペイン、30008
        • Hospital General Universitario Morales Meseguer
      • Salamanca、スペイン、37007
        • Hospital Universitario De Salamanca
      • Sevilla、スペイン、41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
    • Barcelona
      • Badalona、Barcelona、スペイン、08916
        • Hospital Universitario Germans Trias i Pujol
  • ドイツ
      • Hamburg、ドイツ、20246
        • Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
      • Regensburg、ドイツ、93053
        • Klinikum der Universität Regensburg
    • Brandenburg
      • Frankfurt (Oder)、Brandenburg、ドイツ、15236
        • Klinikum Frankfurt Oder GmbH
    • Nordrhein-Westfalen
      • Aachen、Nordrhein-Westfalen、ドイツ、52074
        • Universitatsklinikum der RWTH Aachen
      • Münster、Nordrhein-Westfalen、ドイツ、48149
        • Universitätsklinikum Münster
    • Sachsen
      • Dresden、Sachsen、ドイツ、01307
        • Universitatsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
      • Leipzig、Sachsen、ドイツ、04103
        • Universitatsklinikum Leipzig
  • ニュージーランド
      • Auckland、ニュージーランド、1142
        • Auckland City Hospital
  • フランス
      • Besançon、フランス、25030
        • Hôpital Jean Minjoz
      • Marseille、フランス、13009
        • Institut Paoli Calmettes
      • Paris、フランス、75012
        • Hopital Saint Antoine
      • Poitiers、フランス、86000
        • CHU De Poitiers
      • Toulouse、フランス
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
  • ベルギー
      • Bruxelles、ベルギー、1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
      • Gent、ベルギー、9000
        • UZ Gent
      • Leuven、ベルギー、3000
        • UZ Leuven
      • Leuven、ベルギー、3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
      • Liege、ベルギー、4000
        • Centre Hospitalier Universitaire du Sart Tilman
  • 七面鳥
      • Ankara、七面鳥、06520
        • Medicana International Ankara Hospital
      • Antalya、七面鳥、07160
        • Medical Park Antalya Hospital
      • Bornova、七面鳥、35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Istanbul、七面鳥、34303
        • Acibadem Universitesi Tip Fakultesi Atakent Hastanesi
      • Seyhan、七面鳥、1130
        • Acibadem Adana Hospital
    • Konyaalti
      • Antalya、Konyaalti、七面鳥、07070
        • Akdeniz University Medical Faculty Department of Pediatrics
    • Talas
      • Kayseri、Talas、七面鳥
        • Erciyes University Medical Faculty
  • 大韓民国
      • Seoul、大韓民国、3080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul、大韓民国、6351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul、大韓民国、5505
        • Asan Medical Center
      • Seoul、大韓民国、6591
        • The Catholic University of Korea Seoul St. Mary's Hospital
      • Seoul、大韓民国、3722
        • Severance Hospital at Yonsei University Health System
  • 日本
      • Anjo、日本、446-8602
        • Anjo Kosei Hospital
      • Fukuoka、日本、810-8539
        • Hamanomachi Hospital
      • Fukushima、日本、960-1247
        • Fukushima Medical University Hospital
      • Hyōgo、日本、650-0017
        • Kobe University Hospital
      • Kanagawa、日本、232-8555
        • Kanagawa Children's Medical Center
      • Kumamoto、日本、860-0008
        • National Hospital Organization Kumamoto Medical Center
      • Nagoya、日本、453-0046
        • Japanese Red Cross Nagoya Daiichi Hospital
      • Nishinomiya、日本、663-8501
        • Hyogo College of Medicine
      • Osaka、日本、545-8586
        • Osaka City University Hospital
      • Osaka、日本、541-8567
        • Osaka International Cancer Institute
      • Sapporo、日本、060-8648
        • Hokkaido University Hospital
      • Tokyo、日本、105-0001
        • Toranomon Hospital
      • Tokyo、日本、113-0021
        • Tokyo Metropolitan Cancer and Infectious diseases Center Komagome Hospital
      • Tokyo、日本、113-8519
        • Medical Hospital Tokyo Medical and Dental University

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1ヶ月歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. -患者は、研究治療の開始日時点で生後1か月を超えている必要があります。
  2. -患者は、同種造血幹細胞移植（HSCT）（成人または小児患者）または自己HSCT（小児患者のみ）を受ける予定であり、静脈閉塞性疾患（VOD）を発症するリスクが高いまたは非常に高い。
  3. 出産の可能性のある性的に活発な女性患者（および男性患者の女性パートナー）は、デフィブロチドへの暴露中およびデフィブロチドの最後の投与後1週間、パートナーと非常に効果的な避妊方法を使用することに同意する必要があります.
  4. 成人患者は、書面によるインフォームド コンセントを理解し、署名できる必要があります。 未成年の患者の場合、親/法定後見人または代理人は、書面によるインフォームド コンセントを理解し、署名できる必要があります。 同意は、適切な場合、機関のガイドラインに従って取得されます。

除外基準:

  1. -患者は、研究治療の開始前24時間以内に血行動態が不安定です。
  2. -患者は、研究治療の開始前24時間以内に臨床的に重要な急性出血を起こしています。
  3. -患者は、研究治療の開始前24時間以内に出血のリスクを高める薬を使用しました。
  4. -患者は、VODの予防または治療のために治験薬を使用しているか、使用する予定です。
  5. 治験責任医師の意見では、患者は治験の安全性モニタリング要件を順守できない可能性があります。
  6. -患者または親/法定後見人または代理人は、患者または親/法定後見人または代理人がインフォームドコンセントおよび/または同意を与えることを妨げる精神疾患を患っています。
  7. -患者は、研究者が判断したように、深刻な活動性疾患または併存疾患を患っており、この研究の実施を妨げる可能性があります。
  8. -患者は妊娠中または授乳中であり、母乳育児を中止することに同意しません。
  9. -患者は、デフィブロチドまたは賦形剤のいずれかに対する過敏症の既知の病歴を持っています。
  10. -患者または親/法定後見人または代理人は、書面によるインフォームドコンセントを理解して署名する完全な精神的能力を欠いています。
  11. -患者は、研究中に他の治験療法を受けているか、受ける予定です。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：防止
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：デフィブロチド
デフィブロチドは、コンディショニングレジメンの初日の前日に最良の支持療法に加えて、25 mg/kg/日の用量で静脈内投与され、推奨される最低 21 日間 (VOD 診断のない患者の場合) 継続されます。 HSCT後+30日目までに終了
薬：デフィブロチド
他の：ベストサポーティブケア
施設のガイドラインと患者のニーズに応じた最善の支持療法単独 (デフィブロチドの追加なし) は、コンディショニングの初日に実施され、HSCT 後または退院後 30 日目まで、または VOD の診断のいずれか早い方まで継続されます。該当する
他の：ベストサポーティブケア

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
静脈閉塞性疾患 (VOD)-Free Survival by Day +30 Post-造血幹細胞移植 (HSCT) 独立エンドポイント裁定委員会 (EPAC) による
時間枠：造血幹細胞移植後 +30 日目
VOD なしの生存率は、ブラインド化された独立した EPAC によって裁定された修正されたシアトルの基準によって決定される、生存状態と VOD 発生の複合です。 イベントは、HSCT後30日目までのVOD診断（EPACによる評価による）または死亡のいずれか早い方として定義されます。 以下に報告されている値は、HSCT後30日目までにVODまたは死亡を経験しなかった参加者です。
造血幹細胞移植後 +30 日目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
独立エンドポイント裁定委員会 (EPAC) による、造血幹細胞移植 (HSCT) 後 100 日までの静脈閉塞性疾患 (VOD) のない生存
時間枠：造血幹細胞移植後 +100 日目
VOD なしの生存率は、ブラインド化された独立した EPAC によって裁定された修正されたシアトルの基準によって決定される、生存状態と VOD 発生の複合です。 イベントは、HSCT 後 100 日目までの VOD 診断 (EPAC による評価) または死亡のいずれか早い方として定義されます。 以下に報告されている値は、HSCT後100日目までにVODまたは死亡を経験しなかった参加者です。
造血幹細胞移植後 +100 日目
造血幹細胞移植（HSCT）後+30日までの静脈閉塞性疾患（VOD）の参加者の割合
時間枠：造血幹細胞移植後 +30 日目
EPAC の盲検評価による修正シアトル基準に基づいて VOD と診断された参加者の数。 パーセンテージは、研究の各アームの参加者の総数から計算されました。 以下に報告されている値は、HSCT 後 30 日目までに VOD を経験した参加者の数と割合です。
造血幹細胞移植後 +30 日目
造血幹細胞移植 (HSCT) 後 +180 日までの静脈閉塞性疾患 (VOD) のない生存率
時間枠：+180日目 HSCT後
VOD なしの生存率は、修正されたシアトルの基準によって決定される、生存状態と VOD 発生の複合です。 イベントは、HSCT後+180日目までのVOD診断または死亡のいずれか早い方として定義されます。 HSCT 後 100 日目までの VOD の診断は、Endpoint Adjudication Committee (EPAC) に基づいており、HSCT 後 100 日目以降の VOD の診断は、研究者の評価に基づいていました。 以下に報告されている値は、HSCT後180日目までにVODまたは死亡を経験しなかった参加者です。
+180日目 HSCT後
造血幹細胞移植 (HSCT) 後 +100 日および +180 日までのデフィブロチド (DP) およびベスト サポーティブ ケア (BSC) の非再発死亡率 (NRM)
時間枠：HSCT 後 +100 日および +180 日
NRM は、病歴電子症例報告フォーム (eCRF) で悪性原疾患を有すると指摘され、HSCT 後に原疾患が再発していない参加者の HSCT 後に発生した死亡として定義されます。
HSCT 後 +100 日および +180 日
VODを発症した患者における造血幹細胞移植（HSCT）後30日目および100日目までの静脈閉塞性疾患（VOD）関連多臓器不全（MOD）の参加者の割合
時間枠：HSCT後+30日および+100日
VOD 関連 MOD は、調査員が「参加者は VOD 関連 MOD と診断されていますか?」という質問に「はい」と答えた場合に発生すると定義されます。電子症例報告フォーム（eCRF）で。 以下の値は、「はい」と回答した参加者の数です。
HSCT後+30日および+100日
+180日までに静脈閉塞性疾患（VOD）が解消した参加者の割合 造血幹細胞移植（HSCT）後
時間枠：+180日目 HSCT後
HSCT 後 180 日目までに VOD が解消した参加者の割合をパーセンテージで報告します。
+180日目 HSCT後
+180日までの静脈閉塞性疾患（VOD）の解消までの時間 造血幹細胞移植（HSCT）後
時間枠：+180日目 HSCT後
VOD の解決までの時間は、次のように計算されます。VOD の解決までの時間 = [VOD 解決日] - [調査員による VOD 診断日]。
+180日目 HSCT後
造血幹細胞移植（HSCT）後30日後からHSCT後100日および180日までの静脈閉塞性疾患（VOD）の参加者の割合
時間枠：HSCT 後 +100 日および +180 日
示されている値は、HSCT後+30日目以降、HSCT後+100日目および+180日目またはそれ以前のVODの参加者の数と割合です。 HSCT 後 100 日目までの VOD の診断は、Endpoint Adjudication Committee (EPAC) によって行われ、HSCT 後 100 日目以降の VOD の診断は、研究者の評価に基づいていました。
HSCT 後 +100 日および +180 日
ベースラインから当日までの 5 レベル EuroQol-5D (EQ-5D-5L) 寸法の変化 +180 16 歳以上の成人参加者の造血幹細胞移植後 (HSCT): 移動性
時間枠：+180日目 HSCT後
EQ-5D-5L の記述システムに基づくモビリティ、セルフケア、活動、痛み、不安の 5 つの次元のそれぞれについて、すべてのカテゴリの参加者の数とパーセンテージ (報告された問題と質問の 3 つのレベル)未完了) +180 日目に、HSCT 後の評価が行われました。 各次元は次のように分類されました。評価で報告された問題のレベルがベースラインよりも低い場合、状態は改善されました。報告された問題のレベルが変わらない場合、状態は変わりません。報告された問題のレベルがベースラインよりもその評価で高い場合、状態は悪化しています。報告された問題のレベルがベースラインまたはその評価で欠落している場合は不明です。
+180日目 HSCT後
ベースラインから日までの 5 レベル EuroQol-5D (EQ-5D-5L) 寸法の変化 +180 16 歳以上の成人参加者の造血幹細胞移植後 (HSCT): セルフケア
時間枠：+180日目 HSCT後
EQ-5D-5L の記述システムに基づくモビリティ、セルフケア、活動、痛み、不安の 5 つの次元のそれぞれについて、すべてのカテゴリの参加者の数とパーセンテージ (報告された問題と質問の 3 つのレベル)未完了) +180 日目に、HSCT 後の評価が行われました。 各次元は次のように分類されました。評価で報告された問題のレベルがベースラインよりも低い場合、状態は改善されました。報告された問題のレベルが変わらない場合、状態は変わりません。報告された問題のレベルがベースラインよりもその評価で高い場合、状態は悪化しています。報告された問題のレベルがベースラインまたはその評価で欠落している場合は不明です。
+180日目 HSCT後
ベースラインから日までの 5 レベル EuroQol-5D (EQ-5D-5L) 寸法の変化 +180 16 歳以上の成人参加者の造血幹細胞移植後 (HSCT): 活動
時間枠：+180日目 HSCT後
EQ-5D-5L の記述システムに基づくモビリティ、セルフケア、活動、痛み、不安の 5 つの次元のそれぞれについて、すべてのカテゴリの参加者の数とパーセンテージ (報告された問題と質問の 3 つのレベル)未完了) +180 日目に、HSCT 後の評価が行われました。 各次元は次のように分類されました。評価で報告された問題のレベルがベースラインよりも低い場合、状態は改善されました。報告された問題のレベルが変わらない場合、状態は変わりません。報告された問題のレベルがベースラインよりもその評価で高い場合、状態は悪化しています。報告された問題のレベルがベースラインまたはその評価で欠落している場合は不明です。
+180日目 HSCT後
ベースラインから日までの 5 レベル EuroQol-5D (EQ-5D-5L) 寸法の変化 +180 16 歳以上の成人参加者の造血幹細胞移植後 (HSCT): 痛み
時間枠：+180日目 HSCT後
EQ-5D-5L の記述システムに基づくモビリティ、セルフケア、活動、痛み、不安の 5 つの次元のそれぞれについて、すべてのカテゴリの参加者の数とパーセンテージ (報告された問題と質問の 3 つのレベル)未完了) +180 日目に、HSCT 後の評価が行われました。 各次元は次のように分類されました。評価で報告された問題のレベルがベースラインよりも低い場合、状態は改善されました。報告された問題のレベルが変わらない場合、状態は変わりません。報告された問題のレベルがベースラインよりもその評価で高い場合、状態は悪化しています。報告された問題のレベルがベースラインまたはその評価で欠落している場合は不明です。
+180日目 HSCT後
ベースラインから日までの 5 レベル EuroQol-5D (EQ-5D-5L) 寸法の変化 +180 16 歳以上の成人参加者の造血幹細胞移植後 (HSCT): 不安
時間枠：+180日目 HSCT後
EQ-5D-5L の記述システムに基づくモビリティ、セルフケア、活動、痛み、不安の 5 つの次元のそれぞれについて、すべてのカテゴリの参加者の数とパーセンテージ (報告された問題と質問の 3 つのレベル)未完了) +180 日目に、HSCT 後の評価が行われました。 各次元は次のように分類されました。評価で報告された問題のレベルがベースラインよりも低い場合、状態は改善されました。報告された問題のレベルが変わらない場合、状態は変わりません。報告された問題のレベルがベースラインよりもその評価で高い場合、状態は悪化しています。報告された問題のレベルがベースラインまたはその評価で欠落している場合は不明です。
+180日目 HSCT後
ユース向け EuroQol-5D (EQ-5D-Y) のベースラインから日までの寸法の変化 +180 4 歳以上 7 歳以下の小児参加者の造血幹細胞移植後 (HSCT): 可動性
時間枠：+180日目 HSCT後
EQ-5D-Y 自己申告版の記述システムに基づく、可動性、セルフケア、アクティビティ、痛み、不安の 5 つの次元のそれぞれについて、すべてのカテゴリ (3 つのレベル) の参加者の数とパーセンテージHSCT 後 180 日目に評価された。 各次元は次のように分類されました。評価で報告された問題のレベルがベースラインよりも低い場合、状態は改善されました。報告された問題のレベルが変わらない場合、状態は変わりません。報告された問題のレベルがベースラインよりもその評価で高い場合、状態は悪化しています。報告された問題のレベルがベースラインまたはその評価で欠落している場合は不明です。
+180日目 HSCT後
ユース向け EuroQol-5D (EQ-5D-Y) のベースラインから日までの寸法の変化 +180 4 歳以上 7 歳以下の小児患者の造血幹細胞移植 (HSCT) 後: セルフケア
時間枠：+180日目 HSCT後
EQ-5D-Y 自己申告版の記述システムに基づく、可動性、セルフケア、アクティビティ、痛み、不安の 5 つの次元のそれぞれについて、すべてのカテゴリ (3 つのレベル) の参加者の数とパーセンテージHSCT 後 180 日目に評価された。 各次元は次のように分類されました。評価で報告された問題のレベルがベースラインよりも低い場合、状態は改善されました。報告された問題のレベルが変わらない場合、状態は変わりません。報告された問題のレベルがベースラインよりもその評価で高い場合、状態は悪化しています。報告された問題のレベルがベースラインまたはその評価で欠落している場合は不明です。
+180日目 HSCT後
ユース向け EuroQol-5D (EQ-5D-Y) のベースラインから日までの寸法の変化 +180 4 歳以上 7 歳以下の小児患者の造血幹細胞移植後 (HSCT): アクティビティ
時間枠：+180日目 HSCT後
EQ-5D-Y 自己申告版の記述システムに基づく、可動性、セルフケア、アクティビティ、痛み、不安の 5 つの次元のそれぞれについて、すべてのカテゴリ (3 つのレベル) の参加者の数とパーセンテージHSCT 後 180 日目に評価された。 各次元は次のように分類されました。評価で報告された問題のレベルがベースラインよりも低い場合、状態は改善されました。報告された問題のレベルが変わらない場合、状態は変わりません。報告された問題のレベルがベースラインよりもその評価で高い場合、状態は悪化しています。報告された問題のレベルがベースラインまたはその評価で欠落している場合は不明です。
+180日目 HSCT後
若者向け EuroQol-5D (EQ-5D-Y) のベースラインから日までの寸法の変化 +180 4 歳以上 7 歳以下の小児参加者の造血幹細胞移植後 (HSCT): 痛み
時間枠：+180日目 HSCT後
EQ-5D-Y 自己申告版の記述システムに基づく、可動性、セルフケア、アクティビティ、痛み、不安の 5 つの次元のそれぞれについて、すべてのカテゴリ (3 つのレベル) の参加者の数とパーセンテージHSCT 後 180 日目に評価された。 各次元は次のように分類されました。評価で報告された問題のレベルがベースラインよりも低い場合、状態は改善されました。報告された問題のレベルが変わらない場合、状態は変わりません。報告された問題のレベルがベースラインよりもその評価で高い場合、状態は悪化しています。報告された問題のレベルがベースラインまたはその評価で欠落している場合は不明です。
+180日目 HSCT後
若者向け EuroQol-5D (EQ-5D-Y) のベースラインから日までの寸法の変化 +180 4 歳以上 7 歳以下の小児患者の造血幹細胞移植後 (HSCT): 不安
時間枠：+180日目 HSCT後
EQ-5D-Y 自己申告版の記述システムに基づく、可動性、セルフケア、アクティビティ、痛み、不安の 5 つの次元のそれぞれについて、すべてのカテゴリ (3 つのレベル) の参加者の数とパーセンテージHSCT 後 180 日目に評価された。 各次元は次のように分類されました。評価で報告された問題のレベルがベースラインよりも低い場合、状態は改善されました。報告された問題のレベルが変わらない場合、状態は変わりません。報告された問題のレベルがベースラインよりもその評価で高い場合、状態は悪化しています。報告された問題のレベルがベースラインまたはその評価で欠落している場合は不明です。
+180日目 HSCT後
ユース向け EuroQol-5D (EQ-5D-Y) のベースラインから日までの寸法の変化 +180 8 歳以上 15 歳以下の小児参加者の造血幹細胞移植後 (HSCT): 可動性
時間枠：+180日目 HSCT後
EQ-5D-Y 自己申告版の記述システムに基づく、可動性、セルフケア、アクティビティ、痛み、不安の 5 つの次元のそれぞれについて、すべてのカテゴリ (3 つのレベル) の参加者の数とパーセンテージHSCT 後 180 日目に評価された。 各次元は次のように分類されました。評価で報告された問題のレベルがベースラインよりも低い場合、状態は改善されました。報告された問題のレベルが変わらない場合、状態は変わりません。報告された問題のレベルがベースラインよりもその評価で高い場合、状態は悪化しています。報告された問題のレベルがベースラインまたはその評価で欠落している場合は不明です。
+180日目 HSCT後
ユース向け EuroQol-5D (EQ-5D-Y) のベースラインから日までの寸法の変化 +180 8 歳以上 15 歳以下の小児参加者の造血幹細胞移植後 (HSCT): セルフケア
時間枠：+180日目 HSCT後
EQ-5D-Y 自己申告版の記述システムに基づく、可動性、セルフケア、アクティビティ、痛み、不安の 5 つの次元のそれぞれについて、すべてのカテゴリ (3 つのレベル) の参加者の数とパーセンテージHSCT 後 180 日目に評価された。 各次元は次のように分類されました。評価で報告された問題のレベルがベースラインよりも低い場合、状態は改善されました。報告された問題のレベルが変わらない場合、状態は変わりません。報告された問題のレベルがベースラインよりもその評価で高い場合、状態は悪化しています。報告された問題のレベルがベースラインまたはその評価で欠落している場合は不明です。
+180日目 HSCT後
ユース向け EuroQol-5D (EQ-5D-Y) 寸法のベースラインから日までの変化 +180 年齢が 8 歳以上 15 歳以下の小児患者の造血幹細胞移植後 (HSCT): アクティビティ
時間枠：+180日目 HSCT後
EQ-5D-Y 自己申告版の記述システムに基づく、可動性、セルフケア、アクティビティ、痛み、不安の 5 つの次元のそれぞれについて、すべてのカテゴリ (3 つのレベル) の参加者の数とパーセンテージHSCT 後 180 日目に評価された。 各次元は次のように分類されました。評価で報告された問題のレベルがベースラインよりも低い場合、状態は改善されました。報告された問題のレベルが変わらない場合、状態は変わりません。報告された問題のレベルがベースラインよりもその評価で高い場合、状態は悪化しています。報告された問題のレベルがベースラインまたはその評価で欠落している場合は不明です。
+180日目 HSCT後
ユース向け EuroQol-5D (EQ-5D-Y) のベースラインから日までの寸法の変化 +180 8 歳以上 15 歳以下の小児患者の造血幹細胞移植後 (HSCT): 痛み
時間枠：+180日目 HSCT後
EQ-5D-Y 自己申告版の記述システムに基づく、可動性、セルフケア、アクティビティ、痛み、不安の 5 つの次元のそれぞれについて、すべてのカテゴリ (3 つのレベル) の参加者の数とパーセンテージHSCT 後 180 日目に評価された。 各次元は次のように分類されました。評価で報告された問題のレベルがベースラインよりも低い場合、状態は改善されました。報告された問題のレベルが変わらない場合、状態は変わりません。報告された問題のレベルがベースラインよりもその評価で高い場合、状態は悪化しています。報告された問題のレベルがベースラインまたはその評価で欠落している場合は不明です。
+180日目 HSCT後
若者向け EuroQol-5D (EQ-5D-Y) のベースラインから日までの寸法の変化 +180 8 歳以上 15 歳以下の小児患者の造血幹細胞移植後 (HSCT): 不安
時間枠：+180日目 HSCT後
EQ-5D-Y 自己申告版の記述システムに基づく、可動性、セルフケア、アクティビティ、痛み、不安の 5 つの次元のそれぞれについて、すべてのカテゴリ (3 つのレベル) の参加者の数とパーセンテージHSCT 後 180 日目に評価された。 各次元は次のように分類されました。評価で報告された問題のレベルがベースラインよりも低い場合、状態は改善されました。報告された問題のレベルが変わらない場合、状態は変わりません。報告された問題のレベルがベースラインよりもその評価で高い場合、状態は悪化しています。報告された問題のレベルがベースラインまたはその評価で欠落している場合は不明です。
+180日目 HSCT後
予防段階におけるデフィブロチド予防の最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：HSCT後+1日目および+7日目
Cmax は、観察されたデータから直接得られた最大デフィブロチド血漿濃度です。 Cmax は要約統計であり、時間単位で報告されるわけではありません。 静脈閉塞性疾患 (VOD) が発生した場合、予防フェーズはベースライン日から始まり、レスキュー デフィブロチドの開始日の前日に終了します。 VODが発生しない場合、予防フェーズはベースライン日に始まり、試験完了/早期終了日に終了します。
HSCT後+1日目および+7日目
予防段階におけるデフィブロチド予防のデフィブロチド濃度-時間曲線下面積 (AUClast)
時間枠：HSCT後+1日目および+7日目
ＡＵＣｌａｓｔは、０（投与前）から時間「ｔ」における最後の定量可能なデフィブロチド濃度の時間までのデフィブロチド濃度－時間曲線下の面積である。 AUClast は要約統計であり、時間単位で報告されるわけではありません。 静脈閉塞性疾患 (VOD) が発生した場合、予防フェーズはベースライン日から始まり、レスキュー デフィブロチドの開始日の前日に終了します。 VODが発生しない場合、予防フェーズはベースライン日に始まり、試験完了/早期終了日に終了します。
HSCT後+1日目および+7日目
予防段階におけるデフィブロチド予防の平均クリアランス
時間枠：HSCT後+1日目および+7日目
静脈内投与後の平均全身クリアランス。 平均クリアランスは要約統計であり、時間単位で報告されるわけではありません。 静脈閉塞性疾患 (VOD) が発生した場合、予防フェーズはベースライン日から始まり、レスキュー デフィブロチドの開始日の前日に終了します。 VODが発生しない場合、予防フェーズはベースライン日に始まり、試験完了/早期終了日に終了します。
HSCT後+1日目および+7日目
予防段階におけるデフィブロチド予防の分布量
時間枠：HSCT後+1日目および+7日目
静脈内投与後の分布の平均体積。 平均分布量は要約統計量であり、時間単位で報告されるわけではありません。静脈閉塞性疾患（VOD）が発生した場合、予防フェーズはベースライン日に開始し、レスキュー デフィブロチドの開始日の前日に終了します。 VODが発生しない場合、予防フェーズはベースライン日に始まり、試験完了/早期終了日に終了します。
HSCT後+1日目および+7日目
レスキュー段階におけるデフィブロチド予防の最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：+14 日目 VOD 治療後
Cmax は、観察されたデータから直接得られた最大デフィブロチド血漿濃度です。 Cmax は要約統計であり、時間単位で報告されるわけではありません。 静脈閉塞性疾患 (VOD) を発症し、レスキュー デフィブロチドを受けた参加者のサブセットの場合、レスキュー治療フェーズはレスキュー デフィブロチドの開始日に開始され、研究完了/早期終了日に終了します。
+14 日目 VOD 治療後
救助段階におけるデフィブロチド予防のデフィブロチド濃度-時間曲線下面積 (AUClast)
時間枠：+14 日目 VOD 治療後
ＡＵＣｌａｓｔは、０（投与前）から時間「ｔ」における最後の定量可能なデフィブロチド濃度の時間までのデフィブロチド濃度－時間曲線下の面積である。 AUClast は要約統計であり、時間単位で報告されるわけではありません。 静脈閉塞性疾患 (VOD) を発症し、レスキュー デフィブロチドを受けた参加者のサブセットの場合、レスキュー治療フェーズはレスキュー デフィブロチドの開始日に開始され、研究完了/早期終了日に終了します。
+14 日目 VOD 治療後
救援段階におけるデフィブロチド予防の分布量
時間枠：+14 日目 VOD 治療後
静脈内投与後の分布の平均体積。 平均流通量は要約統計量であり、時間単位で報告されるわけではありません。 静脈閉塞性疾患 (VOD) を発症し、レスキュー デフィブロチドを受けた参加者のサブセットの場合、レスキュー治療フェーズはレスキュー デフィブロチドの開始日に開始され、研究完了/早期終了日に終了します。
+14 日目 VOD 治療後
予防段階における造血幹細胞移植（HSCT）後 +30、+100、および +180 日までのグレード 2、3、および 4 急性移植片対宿主病（GvHD）の参加者の割合
時間枠：HSCT 後 +30、+100、および +180 日
予防段階におけるグレード 2 ～ 4 の急性 GvHD の参加者の数と割合。 グレード 2 は、スキン ステージ = 3、または肝臓ステージ = 1、または GI ステージ = 1 として定義されます。 グレード 3 は、スキン ステージ = 3、または肝臓ステージ = 2 ～ 3、または GI ステージ = 2 ～ 4 として定義されます。 グレード 4 は、スキン ステージ = 4、または肝臓ステージ = 4、または GI ステージ = 2 ～ 4 として定義されます。
HSCT 後 +30、+100、および +180 日
レスキュー段階の造血幹細胞移植（HSCT）後 +30、+100、および +180 日までのグレード 2、3、および 4 の急性移植片対宿主病（GvHD）の参加者の割合
時間枠：HSCT 後 +30、+100、および +180 日
救助段階におけるグレード 2 ～ 4 の急性 GvHD の参加者の数と割合。 グレード 2 は、スキン ステージ = 3、または肝臓ステージ = 1、または GI ステージ = 1 として定義されます。 グレード 3 は、スキン ステージ = 3、または肝臓ステージ = 2 ～ 3、または GI ステージ = 2 ～ 4 として定義されます。 グレード 4 は、スキン ステージ = 4、または肝臓ステージ = 4、または GI ステージ = 2 ～ 4 として定義されます。
HSCT 後 +30、+100、および +180 日
慢性移植片対宿主病 (GvHD) の参加者の割合 + 180 日後造血幹細胞移植 (HSCT)
時間枠：+180日目 HSCT後
示されている値は、予防段階およびレスキュー段階で HSCT 後 180 日目までに慢性 GvHD を発症した参加者の数とパーセンテージです。
+180日目 HSCT後
予防段階およびレスキュー段階での移植失敗の参加者数
時間枠：+180日目 HSCT後
移植失敗は、造血幹細胞移植 (HSCT) 後、3 日間連続して維持される絶対好中球数 > 0.5 x 10^9/L、または血小板数 > 20 x 10^9/L に到達しなかった参加者として定義されます。過去 7 日間の血小板輸血。 静脈閉塞性疾患 (VOD) が発生した場合、予防フェーズはベースライン日から始まり、レスキュー デフィブロチドの開始日の前日に終了します。 VODが発生しない場合、予防フェーズはベースライン日に始まり、試験完了/早期終了日に終了します。 VOD を発症し、レスキュー デフィブロチドを受けた参加者のサブセットの場合、レスキュー治療段階はレスキュー デフィブロチドの開始日に開始され、研究完了/早期終了日に終了します。
+180日目 HSCT後
造血幹細胞移植後 (HSCT) +180 日ごとの好中球生着のある参加者数
時間枠：+180日目 HSCT後
好中球生着の日付は、電子症例報告フォーム (eCRF) に記録され、好中球の絶対数 > 0.5 x 10^9/L が 3 日間連続して維持される HSCT 後の最初の日付として定義されます。 「絶対好中球数」の定義には、セグメント化された好中球と「バンド」、つまり未熟な好中球の両方が含まれます。 好中球の生着を伴う参加者の数が評価されました。
+180日目 HSCT後
造血幹細胞移植 (HSCT) 後の血小板生着 +180 の参加者数 (日別)
時間枠：+180日目 HSCT後
血小板生着の日付は、電子症例報告フォーム (eCRF) に記録され、過去 7 日間に血小板輸血なしで血小板数が 20 x 10^9/L を超えた HSCT 後の最初の日付として定義されます。 血小板生着のある参加者の数が評価されました。
+180日目 HSCT後

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Jazz Pharmaceuticals

捜査官

  • スタディディレクター：Jazz Pharmaceuticals、Jazz Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2016年9月1日

一次修了 (実際)

2020年10月20日

研究の完了 (実際)

2020年10月20日

試験登録日

最初に提出

2016年7月27日

QC基準を満たした最初の提出物

2016年7月28日

最初の投稿 (見積もり)

2016年8月1日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年3月2日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年2月4日

最終確認日

2022年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 15-007

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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