Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie porovnávající účinnost a bezpečnost defibrotidu s nejlepší podpůrnou péčí v prevenci jaterního venookluzivního onemocnění u dospělých a dětských pacientů

4. února 2022 aktualizováno: Jazz Pharmaceuticals

Randomizovaná adaptivní studie fáze 3 srovnávající účinnost a bezpečnost defibrotidu s nejlepší podpůrnou péčí v prevenci jaterního venookluzivního onemocnění u dospělých a dětských pacientů podstupujících transplantaci hematopoetických kmenových buněk

Tato studie má porovnat účinnost a bezpečnost profylaxe defibrotidu navíc k nejlepší podpůrné péči oproti nejlepší podpůrné péči samotné v prevenci jaterního venookluzivního onemocnění (VOD) u dospělých a dětských pacientů podstupujících transplantaci hematopoetických kmenových buněk s vysokým rizikem nebo velmi vysoké riziko rozvoje VOD.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

372

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrálie, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
  • Belgie
      • Bruxelles, Belgie, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
      • Gent, Belgie, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgie, 3000
        • UZ Leuven
      • Leuven, Belgie, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
      • Liege, Belgie, 4000
        • Centre Hospitalier Universitaire du Sart Tilman
  • Francie
      • Besançon, Francie, 25030
        • Hôpital Jean Minjoz
      • Marseille, Francie, 13009
        • Institut Paoli Calmettes
      • Paris, Francie, 75012
        • Hôpital Saint Antoine
      • Poitiers, Francie, 86000
        • CHU de Poitiers
      • Toulouse, Francie
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
  • Itálie
      • Ancona, Itálie, 60020
        • 11. Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedali Riuniti di Ancona-Umberto I G M Lancisi G Salesi
      • Catania, Itálie, 95124
        • Azienda Ospedaliero - Universitaria
      • Firenze, Itálie, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Pesaro, Itálie, 61122
        • AORMN Marche Nord
      • Roma, Itálie, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
      • Roma, Itálie, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 31999
        • Rambam Health Care Campus
      • Haifa, Izrael, 31999
        • Rambam Health Corporation
      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Hadassah Ein Kerem Hospital
      • Petaẖ Tiqwa, Izrael, 49202
        • Schneider Children Medical Center of Israel
      • Ramat Gan, Izrael, 52621
        • Chaim Sheba Medical Center
      • Tel Aviv, Izrael, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Japonsko
      • Anjo, Japonsko, 446-8602
        • Anjo Kosei Hospital
      • Fukuoka, Japonsko, 810-8539
        • Hamanomachi Hospital
      • Fukushima, Japonsko, 960-1247
        • Fukushima Medical University Hospital
      • Hyōgo, Japonsko, 650-0017
        • Kobe University Hospital
      • Kanagawa, Japonsko, 232-8555
        • Kanagawa Children's Medical Center
      • Kumamoto, Japonsko, 860-0008
        • National Hospital Organization Kumamoto Medical Center
      • Nagoya, Japonsko, 453-0046
        • Japanese Red Cross Nagoya Daiichi Hospital
      • Nishinomiya, Japonsko, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine
      • Osaka, Japonsko, 545-8586
        • Osaka City University Hospital
      • Osaka, Japonsko, 541-8567
        • Osaka International Cancer Institute
      • Sapporo, Japonsko, 060-8648
        • Hokkaido University Hospital
      • Tokyo, Japonsko, 105-0001
        • Toranomon Hospital
      • Tokyo, Japonsko, 113-0021
        • Tokyo Metropolitan Cancer and Infectious Diseases Center Komagome Hospital
      • Tokyo, Japonsko, 113-8519
        • Medical Hospital Tokyo Medical and Dental University
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Sainte Justine Hospital
  • Korejská republika
      • Seoul, Korejská republika, 3080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korejská republika, 6351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Korejská republika, 5505
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Korejská republika, 6591
        • The Catholic University of Korea Seoul St. Mary's Hospital
      • Seoul, Korejská republika, 3722
        • Severance Hospital at Yonsei University Health System
  • Krocan
      • Ankara, Krocan, 06520
        • Medicana International Ankara Hospital
      • Antalya, Krocan, 07160
        • Medical Park Antalya Hospital
      • Bornova, Krocan, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Istanbul, Krocan, 34303
        • Acibadem Universitesi Tip Fakultesi Atakent Hastanesi
      • Seyhan, Krocan, 1130
        • Acibadem Adana Hospital
    • Konyaalti
      • Antalya, Konyaalti, Krocan, 07070
        • Akdeniz University Medical Faculty Department of Pediatrics
    • Talas
      • Kayseri, Talas, Krocan
        • Erciyes University Medical Faculty
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland, 1142
        • Auckland City Hospital
  • Německo
      • Hamburg, Německo, 20246
        • Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
      • Regensburg, Německo, 93053
        • Klinikum der Universität Regensburg
    • Brandenburg
      • Frankfurt (Oder), Brandenburg, Německo, 15236
        • Klinikum Frankfurt Oder GmbH
    • Nordrhein-Westfalen
      • Aachen, Nordrhein-Westfalen, Německo, 52074
        • Universitätsklinikum der RWTH Aachen
      • Münster, Nordrhein-Westfalen, Německo, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Německo, 01307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
      • Leipzig, Sachsen, Německo, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Glasgow, Spojené království, G12 0YH
        • Beatson West of Scotland Cancer Centre
      • Glasgow, Spojené království, G3 8SJ
        • Royal Hospital For Children
      • Leeds, Spojené království, LS9 7TF
        • St. James University Hospital
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Spojené království, SE5 9RS
        • Kings College Hospital
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85724
        • University of Arizona Cancer Center
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford University
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Rady Childrens Hospital San Diego
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Colorado Children's Hospital
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Nicklaus Childrens Hospital
      • Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02111
        • Tufts Floating Hospital for Children
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Weill Cornell Medical College
      • New York, New York, Spojené státy, 10174
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • University Hospital Case Medical Center
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Doernbecher Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Penn State Milton S Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina - PPDS
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
        • Children's Medical Center Dallas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Childrens Hospital
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Md Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Childrens Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Hospital Universitario Vall d Hebron
      • Cordoba, Španělsko, 14004
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Esplugues de Llobregat, Španělsko, 8950
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Španělsko, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Malaga, Španělsko, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
      • Murcia, Španělsko, 30008
        • Hospital General Universitario Morales Meseguer
      • Salamanca, Španělsko, 37007
        • Hospital Universitario de Salamanca
      • Sevilla, Španělsko, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Španělsko, 08916
        • Hospital Universitario Germans Trias i Pujol

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 měsíc a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacient musí být starší než 1 měsíc k datu zahájení studijní léčby.
  2. Pacient musí být naplánován na alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) (dospělí nebo dětští pacienti) nebo autologní HSCT (pouze dětští pacienti) a musí mít vysoké riziko nebo velmi vysoké riziko rozvoje venookluzivní nemoci (VOD).
  3. Ženy (a partnerky mužských pacientů) ve fertilním věku, které jsou sexuálně aktivní, musí souhlasit s použitím vysoce účinné metody antikoncepce se svými partnery během expozice defibrotidu a po dobu 1 týdne po poslední dávce defibrotidu.
  4. Dospělí pacienti musí být schopni porozumět písemnému informovanému souhlasu a podepsat jej. U nezletilých pacientů musí být rodič/zákonný zástupce nebo zástupce schopen porozumět písemnému informovanému souhlasu a podepsat jej. V případě potřeby bude souhlas získán v souladu s institucionálními pokyny.

Kritéria vyloučení:

  1. Pacient má hemodynamickou nestabilitu do 24 hodin před zahájením studijní léčby.
  2. Pacient má akutní krvácení, které je klinicky významné během 24 hodin před zahájením studijní léčby.
  3. Pacient užil jakýkoli lék, který zvyšuje riziko krvácení, během 24 hodin před zahájením studijní léčby.
  4. Pacient používá nebo plánuje použít zkoumanou látku k prevenci nebo léčbě VOD.
  5. Pacient podle názoru zkoušejícího nemusí být schopen splnit požadavky studie na monitorování bezpečnosti.
  6. Pacient nebo rodič/zákonný zástupce nebo zástupce trpí psychiatrickým onemocněním, které by pacientovi nebo rodiči/zákonnému zástupci nebo zástupci bránilo udělit informovaný souhlas a/nebo souhlas.
  7. Pacient má vážnou aktivní nemoc nebo komorbidní zdravotní stav, jak posoudil zkoušející, což by narušovalo provádění této studie.
  8. Pacientka je těhotná nebo kojící a nesouhlasí s ukončením kojení.
  9. Pacient má v anamnéze známou přecitlivělost na defibrotid nebo na kteroukoli pomocnou látku.
  10. Pacient nebo rodič/zákonný zástupce nebo zástupce postrádá plnou duševní schopnost porozumět a podepsat písemný informovaný souhlas.
  11. Pacient během studie dostává nebo plánuje dostávat jinou hodnocenou terapii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Defibrotid
Defibrotid se podává intravenózně v dávce 25 mg/kg/den navíc k nejlepší podpůrné péči den před prvním dnem kondicionačního režimu a bude pokračovat (u pacientů bez diagnózy VOD) doporučených minimálně 21 dní a skončí nejpozději v den +30 po HSCT
Lék: Defibrotid
Jiný: Nejlepší podpůrná péče
Nejlepší podpůrná péče samotná (bez přidání defibrotidu) podle institucionálních pokynů a potřeb pacienta se podává první den kondicionování a bude pokračovat až do dne +30 po HSCT nebo propuštění z nemocnice, podle toho, co nastane dříve, nebo do diagnózy VOD, pokud použitelný
Jiný: Nejlepší podpůrná péče

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přežití bez veno-okluzivní choroby (VOD) do +30. dne po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) Podle nezávislého výboru pro posuzování koncových bodů (EPAC)
Časové okno: Den +30 po HSCT
Přežití bez VOD je složeno ze stavu přežití a výskytu VOD, jak je určeno upravenými kritérii v Seattlu, které stanovil zaslepený nezávislý EPAC. Událost je definována jako diagnóza VOD (podle hodnocení EPAC) nebo smrt, podle toho, co nastane dříve, až do dne +30 po HSCT včetně. Hodnoty uvedené níže jsou účastníci, kteří nezažili VOD ani smrt do dne +30 po HSCT.
Den +30 po HSCT

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přežití bez veno-okluzivní choroby (VOD) do dne +100 po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) podle nezávislého výboru pro posuzování koncových bodů (EPAC)
Časové okno: Den +100 po HSCT
Přežití bez VOD je složeno ze stavu přežití a výskytu VOD, jak je určeno upravenými kritérii v Seattlu, které stanovil zaslepený nezávislý EPAC. Událost je definována jako diagnóza VOD (podle hodnocení EPAC) nebo smrt, podle toho, co nastane dříve, až do dne +100 po HSCT včetně. Hodnoty uvedené níže jsou účastníci, kteří nezažili VOD ani smrt do dne +100 po HSCT.
Den +100 po HSCT
Procento účastníků s veno-okluzivní chorobou (VOD) podle +30. dne po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT)
Časové okno: Den +30 po HSCT
Počet účastníků, kterým byla diagnostikována VOD na základě Modified Seattle Criteria podle zaslepeného hodnocení EPAC. Procento bylo vypočteno z celkového počtu účastníků v každé větvi studie. Níže uvedené hodnoty jsou počty a procenta účastníků, kteří zažili VOD do 30. dne po HSCT.
Den +30 po HSCT
Míra přežití bez veno-okluzivní choroby (VOD) za den +180 po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT)
Časové okno: Den +180 po HSCT
Přežití bez VOD je složeno ze stavu přežití a výskytu VOD, jak je určeno upravenými kritérii v Seattlu. Událost je definována jako diagnóza VOD nebo smrt, podle toho, co nastane dříve, až do dne +180 po HSCT včetně. Diagnóza VOD do dne +100 po HSCT byla založena na Endpoint Adjudication Committee (EPAC) a diagnóza VOD po dni +100 po HSCT byla založena na hodnocení zkoušejícího. Hodnoty uvedené níže jsou účastníci, kteří nezažili VOD ani smrt do dne +180 po HSCT.
Den +180 po HSCT
Nerelapsová mortalita (NRM) pro defibrotid (DP) a nejlepší podpůrnou péči (BSC) ve dnech +100 a +180 po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT)
Časové okno: Dny +100 a +180 po HSCT
NRM je definováno jako úmrtí, ke kterému dojde po HSCT u účastníků, kteří byli zaznamenáni jako mající maligní primární onemocnění v elektronickém formuláři kazuistiky (eCRF) a nemají recidivu primárního onemocnění po HSCT.
Dny +100 a +180 po HSCT
Procento účastníků s multiorgánovou dysfunkcí (MOD) spojenou s veno-okluzivní chorobou (VOD) podle dnů +30 a dnů +100 po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) u pacientů, u kterých se vyvinula VOD
Časové okno: Dny +30 a +100 po HSCT
MOD spojený s VOD je pro účastníky definován jako takový, který nastane, pokud zkoušející odpoví "Ano" na otázku "Byl účastníkovi diagnostikován MOD spojený s VOD?" ve formuláři elektronické kazuistiky (eCRF). Níže uvedené hodnoty představují počet účastníků, kteří obdrželi odpověď „Ano“.
Dny +30 a +100 po HSCT
Procento účastníků, u kterých došlo k vyléčení veno-okluzivní nemoci (VOD) za den +180 po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT)
Časové okno: Den +180 po HSCT
Podíl účastníků, kteří měli rozlišení VOD do dne +180 po HSCT, se uvádí jako procento.
Den +180 po HSCT
Čas do vyřešení veno-okluzivní choroby (VOD) do dne +180 po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT)
Časové okno: Den +180 po HSCT
Čas do vyřešení VOD se vypočítá následovně: Čas do vyřešení VOD= [Datum rozlišení VOD] - [Datum diagnózy VOD vyšetřovatelem].
Den +180 po HSCT
Procento účastníků s veno-okluzivní nemocí (VOD) po 30. dni po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) do +100 a +180 dnů po HSCT
Časové okno: Dny +100 a +180 po HSCT
Zobrazené hodnoty představují počet a procento účastníků s VOD po dni +30 po HSCT a ve dnech +100 a +180 po HSCT nebo před nimi. Diagnózu VOD do dne +100 po HSCT stanovila komise Endpoint Adjudication Committee (EPAC) a diagnóza VOD po dni +100 po HSCT byla založena na hodnocení zkoušejícího.
Dny +100 a +180 po HSCT
Změna rozměrů 5úrovňového EuroQol-5D (EQ-5D-5L) od výchozího stavu ke dni +180 po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) pro dospělé účastníky Věk ≥ 16 let: Mobilita
Časové okno: Den +180 po HSCT
Pro každou z pěti dimenzí mobility, sebepéče, aktivity, bolesti a úzkosti na základě popisného systému EQ-5D-5L jsou počty a procenta účastníků pro všechny kategorie (tři úrovně hlášených problémů a otázky nedokončeno) v den +180 po bylo hodnoceno HSCT. Každá dimenze byla kategorizována následovně: Stav se zlepšil, pokud je hlášená úroveň problému při hodnocení nižší než výchozí hodnota; stav nezměněn, pokud hlášená úroveň problému zůstává stejná; stav se zhoršil, pokud je hlášená úroveň problému při tomto posouzení vyšší než na začátku; a neznámé, pokud nahlášená úroveň problému chybí buď při výchozím stavu, nebo při tomto hodnocení.
Den +180 po HSCT
Změna rozměrů 5-úrovňového EuroQol-5D (EQ-5D-5L) od výchozího stavu ke dni +180 po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) pro dospělé účastníky Věk ≥ 16 let: Péče o sebe
Časové okno: Den +180 po HSCT
Pro každou z pěti dimenzí mobility, sebepéče, aktivity, bolesti a úzkosti na základě popisného systému EQ-5D-5L jsou počty a procenta účastníků pro všechny kategorie (tři úrovně hlášených problémů a otázky nedokončeno) v den +180 po bylo hodnoceno HSCT. Každá dimenze byla kategorizována následovně: Stav se zlepšil, pokud je hlášená úroveň problému při hodnocení nižší než výchozí hodnota; stav nezměněn, pokud hlášená úroveň problému zůstává stejná; stav se zhoršil, pokud je hlášená úroveň problému při tomto posouzení vyšší než na začátku; a neznámé, pokud nahlášená úroveň problému chybí buď při výchozím stavu, nebo při tomto hodnocení.
Den +180 po HSCT
Změna rozměrů 5-úrovňového EuroQol-5D (EQ-5D-5L) od výchozího stavu ke dni +180 po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) pro dospělé účastníky Věk ≥ 16 let: Aktivita
Časové okno: Den +180 po HSCT
Pro každou z pěti dimenzí mobility, sebepéče, aktivity, bolesti a úzkosti na základě popisného systému EQ-5D-5L jsou počty a procenta účastníků pro všechny kategorie (tři úrovně hlášených problémů a otázky nedokončeno) v den +180 po bylo hodnoceno HSCT. Každá dimenze byla kategorizována následovně: Stav se zlepšil, pokud je hlášená úroveň problému při hodnocení nižší než výchozí hodnota; stav nezměněn, pokud hlášená úroveň problému zůstává stejná; stav se zhoršil, pokud je hlášená úroveň problému při tomto posouzení vyšší než na začátku; a neznámé, pokud nahlášená úroveň problému chybí buď při výchozím stavu, nebo při tomto hodnocení.
Den +180 po HSCT
Změna rozměrů 5-úrovňového EuroQol-5D (EQ-5D-5L) od výchozího stavu ke dni +180 po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) pro dospělé účastníky Věk ≥ 16 let: Bolest
Časové okno: Den +180 po HSCT
Pro každou z pěti dimenzí mobility, sebepéče, aktivity, bolesti a úzkosti na základě popisného systému EQ-5D-5L jsou počty a procenta účastníků pro všechny kategorie (tři úrovně hlášených problémů a otázky nedokončeno) v den +180 po bylo hodnoceno HSCT. Každá dimenze byla kategorizována následovně: Stav se zlepšil, pokud je hlášená úroveň problému při hodnocení nižší než výchozí hodnota; stav nezměněn, pokud hlášená úroveň problému zůstává stejná; stav se zhoršil, pokud je hlášená úroveň problému při tomto posouzení vyšší než na začátku; a neznámé, pokud nahlášená úroveň problému chybí buď při výchozím stavu, nebo při tomto hodnocení.
Den +180 po HSCT
Změna rozměrů 5-úrovňového EuroQol-5D (EQ-5D-5L) od výchozího stavu ke dni +180 po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) pro dospělé účastníky Věk ≥ 16 let: Úzkost
Časové okno: Den +180 po HSCT
Pro každou z pěti dimenzí mobility, sebepéče, aktivity, bolesti a úzkosti na základě popisného systému EQ-5D-5L jsou počty a procenta účastníků pro všechny kategorie (tři úrovně hlášených problémů a otázky nedokončeno) v den +180 po bylo hodnoceno HSCT. Každá dimenze byla kategorizována následovně: Stav se zlepšil, pokud je hlášená úroveň problému při hodnocení nižší než výchozí hodnota; stav nezměněn, pokud hlášená úroveň problému zůstává stejná; stav se zhoršil, pokud je hlášená úroveň problému při tomto posouzení vyšší než na začátku; a neznámé, pokud nahlášená úroveň problému chybí buď při výchozím stavu, nebo při tomto hodnocení.
Den +180 po HSCT
Změna rozměrů EuroQol-5D pro mládež (EQ-5D-Y) Od výchozího stavu ke dni +180 po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) pro pediatrické účastníky Věk ≥ 4 a ≤ 7 let: Mobilita
Časové okno: Den +180 po HSCT
Pro každou z pěti dimenzí mobility, sebepéče, aktivity, bolesti a úzkosti na základě deskriptivního systému EQ-5D-Y, verze self-report, počty a procenta účastníků pro všechny kategorie (tři úrovně hlášených problémů a otázka nebyla dokončena) v den +180 po HSCT. Každá dimenze byla kategorizována následovně: Stav se zlepšil, pokud je hlášená úroveň problému při hodnocení nižší než výchozí hodnota; stav nezměněn, pokud hlášená úroveň problému zůstává stejná; stav se zhoršil, pokud je hlášená úroveň problému při tomto posouzení vyšší než na začátku; a neznámé, pokud nahlášená úroveň problému chybí buď při výchozím stavu, nebo při tomto hodnocení.
Den +180 po HSCT
Změna rozměrů EuroQol-5D pro mládež (EQ-5D-Y) Od výchozího stavu ke dni +180 po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) pro pediatrické účastníky Věk ≥ 4 a ≤ 7 let: Péče o sebe
Časové okno: Den +180 po HSCT
Pro každou z pěti dimenzí mobility, sebepéče, aktivity, bolesti a úzkosti na základě deskriptivního systému EQ-5D-Y, verze self-report, počty a procenta účastníků pro všechny kategorie (tři úrovně hlášených problémů a otázka nebyla dokončena) v den +180 po HSCT. Každá dimenze byla kategorizována následovně: Stav se zlepšil, pokud je hlášená úroveň problému při hodnocení nižší než výchozí hodnota; stav nezměněn, pokud hlášená úroveň problému zůstává stejná; stav se zhoršil, pokud je hlášená úroveň problému při tomto posouzení vyšší než na začátku; a neznámé, pokud nahlášená úroveň problému chybí buď při výchozím stavu, nebo při tomto hodnocení.
Den +180 po HSCT
Změna rozměrů EuroQol-5D pro mládež (EQ-5D-Y) Od výchozího stavu ke dni +180 po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) pro pediatrické účastníky Věk ≥ 4 a ≤ 7 let: Aktivita
Časové okno: Den +180 po HSCT
Pro každou z pěti dimenzí mobility, sebepéče, aktivity, bolesti a úzkosti na základě deskriptivního systému EQ-5D-Y, verze self-report, počty a procenta účastníků pro všechny kategorie (tři úrovně hlášených problémů a otázka nebyla dokončena) v den +180 po HSCT. Každá dimenze byla kategorizována následovně: Stav se zlepšil, pokud je hlášená úroveň problému při hodnocení nižší než výchozí hodnota; stav nezměněn, pokud hlášená úroveň problému zůstává stejná; stav se zhoršil, pokud je hlášená úroveň problému při tomto posouzení vyšší než na začátku; a neznámé, pokud nahlášená úroveň problému chybí buď při výchozím stavu, nebo při tomto hodnocení.
Den +180 po HSCT
Změna rozměrů EuroQol-5D pro mládež (EQ-5D-Y) od výchozího stavu ke dni +180 po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) pro pediatrické účastníky Věk ≥ 4 a ≤ 7 let: Bolest
Časové okno: Den +180 po HSCT
Pro každou z pěti dimenzí mobility, sebepéče, aktivity, bolesti a úzkosti na základě deskriptivního systému EQ-5D-Y, verze self-report, počty a procenta účastníků pro všechny kategorie (tři úrovně hlášených problémů a otázka nebyla dokončena) v den +180 po HSCT. Každá dimenze byla kategorizována následovně: Stav se zlepšil, pokud je hlášená úroveň problému při hodnocení nižší než výchozí hodnota; stav nezměněn, pokud hlášená úroveň problému zůstává stejná; stav se zhoršil, pokud je hlášená úroveň problému při tomto posouzení vyšší než na začátku; a neznámé, pokud nahlášená úroveň problému chybí buď při výchozím stavu, nebo při tomto hodnocení.
Den +180 po HSCT
Změna rozměrů EuroQol-5D pro mládež (EQ-5D-Y) Od výchozího stavu ke dni +180 po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) pro dětské účastníky Věk ≥ 4 a ≤ 7 let: Úzkost
Časové okno: Den +180 po HSCT
Pro každou z pěti dimenzí mobility, sebepéče, aktivity, bolesti a úzkosti na základě deskriptivního systému EQ-5D-Y, verze self-report, počty a procenta účastníků pro všechny kategorie (tři úrovně hlášených problémů a otázka nebyla dokončena) v den +180 po HSCT. Každá dimenze byla kategorizována následovně: Stav se zlepšil, pokud je hlášená úroveň problému při hodnocení nižší než výchozí hodnota; stav nezměněn, pokud hlášená úroveň problému zůstává stejná; stav se zhoršil, pokud je hlášená úroveň problému při tomto posouzení vyšší než na začátku; a neznámé, pokud nahlášená úroveň problému chybí buď při výchozím stavu, nebo při tomto hodnocení.
Den +180 po HSCT
Změna rozměrů EuroQol-5D pro mládež (EQ-5D-Y) Od výchozího stavu ke dni +180 po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) pro dětské účastníky Věk ≥ 8 a ≤ 15 let: Mobilita
Časové okno: Den +180 po HSCT
Pro každou z pěti dimenzí mobility, sebepéče, aktivity, bolesti a úzkosti na základě deskriptivního systému EQ-5D-Y, verze self-report, počty a procenta účastníků pro všechny kategorie (tři úrovně hlášených problémů a otázka nebyla dokončena) v den +180 po HSCT. Každá dimenze byla kategorizována následovně: Stav se zlepšil, pokud je hlášená úroveň problému při hodnocení nižší než výchozí hodnota; stav nezměněn, pokud hlášená úroveň problému zůstává stejná; stav se zhoršil, pokud je hlášená úroveň problému při tomto posouzení vyšší než na začátku; a neznámé, pokud nahlášená úroveň problému chybí buď při výchozím stavu, nebo při tomto hodnocení.
Den +180 po HSCT
Změna rozměrů EuroQol-5D pro mládež (EQ-5D-Y) Od výchozího stavu ke dni +180 po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) pro pediatrické účastníky Věk ≥ 8 a ≤ 15 let: Péče o sebe
Časové okno: Den +180 po HSCT
Pro každou z pěti dimenzí mobility, sebepéče, aktivity, bolesti a úzkosti na základě deskriptivního systému EQ-5D-Y, verze self-report, počty a procenta účastníků pro všechny kategorie (tři úrovně hlášených problémů a otázka nebyla dokončena) v den +180 po HSCT. Každá dimenze byla kategorizována následovně: Stav se zlepšil, pokud je hlášená úroveň problému při hodnocení nižší než výchozí hodnota; stav nezměněn, pokud hlášená úroveň problému zůstává stejná; stav se zhoršil, pokud je hlášená úroveň problému při tomto posouzení vyšší než na začátku; a neznámé, pokud nahlášená úroveň problému chybí buď při výchozím stavu, nebo při tomto hodnocení.
Den +180 po HSCT
Změna rozměrů EuroQol-5D pro mládež (EQ-5D-Y) Od výchozího stavu ke dni +180 po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) pro pediatrické účastníky Věk ≥ 8 a ≤ 15 let: Aktivita
Časové okno: Den +180 po HSCT
Pro každou z pěti dimenzí mobility, sebepéče, aktivity, bolesti a úzkosti na základě deskriptivního systému EQ-5D-Y, verze self-report, počty a procenta účastníků pro všechny kategorie (tři úrovně hlášených problémů a otázka nebyla dokončena) v den +180 po HSCT. Každá dimenze byla kategorizována následovně: Stav se zlepšil, pokud je hlášená úroveň problému při hodnocení nižší než výchozí hodnota; stav nezměněn, pokud hlášená úroveň problému zůstává stejná; stav se zhoršil, pokud je hlášená úroveň problému při tomto posouzení vyšší než na začátku; a neznámé, pokud nahlášená úroveň problému chybí buď při výchozím stavu, nebo při tomto hodnocení.
Den +180 po HSCT
Změna rozměrů EuroQol-5D pro mládež (EQ-5D-Y) od výchozího stavu ke dni +180 po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) pro pediatrické účastníky Věk ≥ 8 a ≤ 15 let: Bolest
Časové okno: Den +180 po HSCT
Pro každou z pěti dimenzí mobility, sebepéče, aktivity, bolesti a úzkosti na základě deskriptivního systému EQ-5D-Y, verze self-report, počty a procenta účastníků pro všechny kategorie (tři úrovně hlášených problémů a otázka nebyla dokončena) v den +180 po HSCT. Každá dimenze byla kategorizována následovně: Stav se zlepšil, pokud je hlášená úroveň problému při hodnocení nižší než výchozí hodnota; stav nezměněn, pokud hlášená úroveň problému zůstává stejná; stav se zhoršil, pokud je hlášená úroveň problému při tomto posouzení vyšší než na začátku; a neznámé, pokud nahlášená úroveň problému chybí buď při výchozím stavu, nebo při tomto hodnocení.
Den +180 po HSCT
Změna rozměrů EuroQol-5D pro mládež (EQ-5D-Y) od výchozího stavu ke dni +180 po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) pro pediatrické účastníky Věk ≥ 8 a ≤ 15 let: Úzkost
Časové okno: Den +180 po HSCT
Pro každou z pěti dimenzí mobility, sebepéče, aktivity, bolesti a úzkosti na základě deskriptivního systému EQ-5D-Y, verze self-report, počty a procenta účastníků pro všechny kategorie (tři úrovně hlášených problémů a otázka nebyla dokončena) v den +180 po HSCT. Každá dimenze byla kategorizována následovně: Stav se zlepšil, pokud je hlášená úroveň problému při hodnocení nižší než výchozí hodnota; stav nezměněn, pokud hlášená úroveň problému zůstává stejná; stav se zhoršil, pokud je hlášená úroveň problému při tomto posouzení vyšší než na začátku; a neznámé, pokud nahlášená úroveň problému chybí buď při výchozím stavu, nebo při tomto hodnocení.
Den +180 po HSCT
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) profylaxe defibrotidu během fáze profylaxe
Časové okno: Den +1 a +7 po HSCT
Cmax je maximální plazmatická koncentrace defibrotidu získaná přímo z pozorovaných dat. Cmax je souhrnná statistika a nevykazuje se na hodinové bázi. Dojde-li k venookluzivní nemoci (VOD), fáze profylaxe začíná výchozím datem a končí den před datem zahájení záchranné defibrotidy. Pokud VOD nenastane, fáze profylaxe začíná výchozím datem a končí datem ukončení/předčasného ukončení studie.
Den +1 a +7 po HSCT
Oblast pod křivkou koncentrace defibrotidu-čas (AUClast) profylaxe defibrotidu během fáze profylaxe
Časové okno: Den +1 a +7 po HSCT
AUClast je plocha pod křivkou koncentrace defibrotidu-čas od 0 (před dávkou) do času poslední kvantifikovatelné koncentrace defibrotidu v čase "t". AUClast je souhrnná statistika a nevykazuje se každou hodinu. Dojde-li k venookluzivní nemoci (VOD), fáze profylaxe začíná výchozím datem a končí den před datem zahájení záchranné defibrotidy. Pokud VOD nenastane, fáze profylaxe začíná výchozím datem a končí datem ukončení/předčasného ukončení studie.
Den +1 a +7 po HSCT
Průměrná clearance profylaxe defibrotidu během fáze profylaxe
Časové okno: Den +1 a +7 po HSCT
Průměrná systémová clearance po intravenózním podání. Střední clearance je souhrnná statistika a nevykazuje se na hodinové bázi. Dojde-li k venookluzivní nemoci (VOD), fáze profylaxe začíná výchozím datem a končí den před datem zahájení záchranné defibrotidy. Pokud VOD nenastane, fáze profylaxe začíná výchozím datem a končí datem ukončení/předčasného ukončení studie.
Den +1 a +7 po HSCT
Distribuční objem profylaxe defibrotidu během fáze profylaxe
Časové okno: Den +1 a +7 po HSCT
Průměrný distribuční objem po intravenózním podání. Průměrný distribuční objem je souhrnná statistika a neuvádí se na hodinové bázi. Pokud dojde k venookluzivní nemoci (VOD), fáze profylaxe začíná výchozím datem a končí den před datem zahájení záchranné defibrotidy. Pokud VOD nenastane, fáze profylaxe začíná výchozím datem a končí datem ukončení/předčasného ukončení studie.
Den +1 a +7 po HSCT
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) profylaxe defibrotidem během záchranné fáze
Časové okno: Den +14 po VOD ošetření
Cmax je maximální plazmatická koncentrace defibrotidu získaná přímo z pozorovaných dat. Cmax je souhrnná statistika a nevykazuje se na hodinové bázi. U podskupiny účastníků, u kterých se rozvinula venookluzivní nemoc (VOD) a dostali záchranný defibrotid, fáze záchranné léčby začíná datem zahájení záchranné defibrotidy a končí datem ukončení/předčasného ukončení studie.
Den +14 po VOD ošetření
Oblast pod křivkou koncentrace defibrotidu-čas (AUClast) profylaxe defibrotidu během záchranné fáze
Časové okno: Den +14 po VOD ošetření
AUClast je plocha pod křivkou koncentrace defibrotidu-čas od 0 (před dávkou) do času poslední kvantifikovatelné koncentrace defibrotidu v čase "t". AUClast je souhrnná statistika a nevykazuje se každou hodinu. U podskupiny účastníků, u kterých se rozvinula venookluzivní nemoc (VOD) a dostali záchranný defibrotid, fáze záchranné léčby začíná datem zahájení záchranné defibrotidy a končí datem ukončení/předčasného ukončení studie.
Den +14 po VOD ošetření
Distribuční objem profylaxe defibrotidu během záchranné fáze
Časové okno: Den +14 po VOD ošetření
Průměrný distribuční objem po intravenózním podání. Průměrný distribuční objem je souhrnná statistika a neuvádí se na hodinovém základě. U podskupiny účastníků, u kterých se rozvinula venookluzivní nemoc (VOD) a dostali záchranný defibrotid, fáze záchranné léčby začíná datem zahájení záchranné defibrotidy a končí datem ukončení/předčasného ukončení studie.
Den +14 po VOD ošetření
Procento účastníků s akutním onemocněním štěpu proti hostiteli (GvHD) 2., 3. a 4. stupně podle dnů +30, +100 a +180 po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) ve fázi profylaxe
Časové okno: Dny +30, +100 a +180 po HSCT
Počet a procento účastníků s akutní GvHD 2.–4. stupně ve fázi profylaxe. Stupeň 2 je definován jako kožní stadium = 3, jaterní stadium = 1 nebo GI stadium = 1. Stupeň 3 je definován jako kožní stadium = 3, jaterní stadium = 2-3 nebo GI stadium = 2-4. Stupeň 4 je definován jako kožní stadium = 4, jaterní stadium = 4 nebo GI stadium = 2-4.
Dny +30, +100 a +180 po HSCT
Procento účastníků s akutním onemocněním štěpu proti hostiteli (GvHD) 2., 3. a 4. stupně podle dnů +30, +100 a +180 po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) v záchranné fázi
Časové okno: Dny +30, +100 a +180 po HSCT
Počet a procento účastníků s akutní GvHD 2.–4. stupně v záchranné fázi. Stupeň 2 je definován jako kožní stadium = 3, jaterní stadium = 1 nebo GI stadium = 1. Stupeň 3 je definován jako kožní stadium = 3, jaterní stadium = 2-3 nebo GI stadium = 2-4. Stupeň 4 je definován jako kožní stadium = 4, jaterní stadium = 4 nebo GI stadium = 2-4.
Dny +30, +100 a +180 po HSCT
Procento účastníků s chronickou chorobou štěpu proti hostiteli (GvHD) za den +180 po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT)
Časové okno: Den +180 po HSCT
Uvedené hodnoty představují počet a procenta účastníků, u kterých se vyvinula chronická GvHD do dne +180 po HSCT ve fázi profylaxe a záchranné fázi.
Den +180 po HSCT
Počet účastníků se selháním štěpu během fáze profylaxe a fáze záchrany
Časové okno: Den +180 po HSCT
Selhání štěpu je definováno jako účastníci, kteří po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) nikdy nedosáhli absolutního počtu neutrofilů >0,5 x 10^9/l, který je udržován po tři po sobě jdoucí dny, nebo počtu krevních destiček >20 x 10^9/l bez transfuze krevních destiček v předchozích sedmi dnech. Dojde-li k venookluzivní nemoci (VOD), fáze profylaxe začíná výchozím datem a končí den před datem zahájení záchranné defibrotidy. Pokud VOD nenastane, fáze profylaxe začíná výchozím datem a končí datem ukončení/předčasného ukončení studie. U podskupiny účastníků, u kterých se vyvinula VOD a dostali záchranný defibrotid, fáze záchranné léčby začíná datem zahájení záchranného defibrotidu a končí datem ukončení/předčasného ukončení studie.
Den +180 po HSCT
Počet účastníků s přihojením neutrofilů za den +180 po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT)
Časové okno: Den +180 po HSCT
Datum přihojení neutrofilů bylo zaznamenáno do elektronického formuláře kazuistiky (eCRF) a je definováno jako první datum po HSCT absolutního počtu neutrofilů > 0,5 x 10^9/l, který je udržován po tři po sobě jdoucí dny. Definice "absolutního počtu neutrofilů" zahrnuje jak segmentované neutrofily, tak "pásy", nezralé neutrofily. Byl hodnocen počet účastníků s přihojením neutrofilů.
Den +180 po HSCT
Počet účastníků s přihojením krevních destiček za den +180 po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT)
Časové okno: Den +180 po HSCT
Datum přihojení krevních destiček bylo zaznamenáno do elektronického formuláře kazuistiky (eCRF) a je definováno jako první datum po HSCT počtu krevních destiček > 20 x 10^9/l bez transfuze krevních destiček v předchozích sedmi dnech. Byl hodnocen počet účastníků s přihojením krevních destiček.
Den +180 po HSCT

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Jazz Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Jazz Pharmaceuticals, Jazz Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. září 2016

Primární dokončení (Aktuální)

20. října 2020

Dokončení studie (Aktuální)

20. října 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. července 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. července 2016

První zveřejněno (Odhad)

1. srpna 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. března 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. února 2022

Naposledy ověřeno

1. února 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 15-007

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nejlepší podpůrná péče

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uganda

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit