Tutkimus, jossa verrataan defibrotidin tehoa ja turvallisuutta parhaaseen tukihoitoon maksan laskimotukoksen ehkäisyssä aikuisilla ja lapsipotilailla
perjantai 4. helmikuuta 2022 päivittänyt: Jazz Pharmaceuticals
Kolmannen vaiheen, satunnaistettu, mukautuva tutkimus, jossa verrataan defibrotidin tehoa ja turvallisuutta parhaaseen tukihoitoon maksan laskimotukoksen ehkäisyssä aikuis- ja lapsipotilailla, joille tehdään hematopoieettisten kantasolujen siirto
Tässä tutkimuksessa verrataan defibrotidin ehkäisytehoa ja turvallisuutta parhaan tukihoidon lisäksi parhaaseen tukihoitoon yksinään maksan venookklusiivisen sairauden (VOD) ehkäisyssä aikuisilla ja lapsipotilailla, joille tehdään hematopoieettisten kantasolujen siirto ja joilla on suuri riski. tai erittäin suuri VOD:n kehittymisriski.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
372
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3052
- Royal Children's Hospital Melbourne
-
-
-
-
-
Bruxelles, Belgia, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
Gent, Belgia, 9000
- UZ Gent
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven Gasthuisberg
-
Liege, Belgia, 4000
- Centre Hospitalier Universitaire du Sart Tilman
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Hospital Universitario Vall D hebron
-
Cordoba, Espanja, 14004
- Hospital Universitario Reina Sofia
-
Esplugues de Llobregat, Espanja, 8950
- Hospital Sant Joan de Deu - PIN
-
Madrid, Espanja, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Madrid, Espanja, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Madrid, Espanja, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
-
Malaga, Espanja, 29010
- Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
-
Murcia, Espanja, 30008
- Hospital General Universitario Morales Meseguer
-
Salamanca, Espanja, 37007
- Hospital Universitario De Salamanca
-
Sevilla, Espanja, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
Barcelona
-
Badalona, Barcelona, Espanja, 08916
- Hospital Universitario Germans Trias i Pujol
-
-
-
-
-
Haifa, Israel, 31999
- Rambam Health Care Campus
-
Haifa, Israel, 31999
- Rambam Health Corporation
-
Jerusalem, Israel, 91120
- Hadassah Ein Kerem Hospital
-
Petaẖ Tiqwa, Israel, 49202
- Schneider Children Medical Center of Israel
-
Ramat Gan, Israel, 52621
- Chaim Sheba Medical Center
-
Tel Aviv, Israel, 64239
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
-
-
-
Ancona, Italia, 60020
- 11. Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedali Riuniti di Ancona-Umberto I G M Lancisi G Salesi
-
Catania, Italia, 95124
- Azienda Ospedaliero - Universitaria
-
Firenze, Italia, 50134
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
Pesaro, Italia, 61122
- AORMN Marche Nord
-
Roma, Italia, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
-
Roma, Italia, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
-
-
-
-
Anjo, Japani, 446-8602
- Anjo Kosei Hospital
-
Fukuoka, Japani, 810-8539
- Hamanomachi Hospital
-
Fukushima, Japani, 960-1247
- Fukushima Medical University Hospital
-
Hyōgo, Japani, 650-0017
- Kobe University Hospital
-
Kanagawa, Japani, 232-8555
- Kanagawa Children's Medical Center
-
Kumamoto, Japani, 860-0008
- National Hospital Organization Kumamoto Medical Center
-
Nagoya, Japani, 453-0046
- Japanese Red Cross Nagoya Daiichi Hospital
-
Nishinomiya, Japani, 663-8501
- Hyogo College of Medicine
-
Osaka, Japani, 545-8586
- Osaka City University Hospital
-
Osaka, Japani, 541-8567
- Osaka International Cancer Institute
-
Sapporo, Japani, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
-
Tokyo, Japani, 105-0001
- Toranomon Hospital
-
Tokyo, Japani, 113-0021
- Tokyo Metropolitan Cancer and Infectious diseases Center Komagome Hospital
-
Tokyo, Japani, 113-8519
- Medical Hospital Tokyo Medical and Dental University
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- Sainte Justine Hospital
-
-
-
-
-
Seoul, Korean tasavalta, 3080
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Korean tasavalta, 6351
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Korean tasavalta, 5505
- Asan Medical Center
-
Seoul, Korean tasavalta, 6591
- The Catholic University of Korea Seoul St. Mary's Hospital
-
Seoul, Korean tasavalta, 3722
- Severance Hospital at Yonsei University Health System
-
-
-
-
-
Besançon, Ranska, 25030
- Hôpital Jean Minjoz
-
Marseille, Ranska, 13009
- Institut Paoli Calmettes
-
Paris, Ranska, 75012
- Hopital Saint Antoine
-
Poitiers, Ranska, 86000
- CHU De Poitiers
-
Toulouse, Ranska
- Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
-
-
-
-
-
Hamburg, Saksa, 20246
- Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
-
Regensburg, Saksa, 93053
- Klinikum der Universität Regensburg
-
-
Brandenburg
-
Frankfurt (Oder), Brandenburg, Saksa, 15236
- Klinikum Frankfurt Oder GmbH
-
-
Nordrhein-Westfalen
-
Aachen, Nordrhein-Westfalen, Saksa, 52074
- Universitatsklinikum der RWTH Aachen
-
Münster, Nordrhein-Westfalen, Saksa, 48149
- Universitätsklinikum Münster
-
-
Sachsen
-
Dresden, Sachsen, Saksa, 01307
- Universitatsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
-
Leipzig, Sachsen, Saksa, 04103
- Universitatsklinikum Leipzig
-
-
-
-
-
Ankara, Turkki, 06520
- Medicana International Ankara Hospital
-
Antalya, Turkki, 07160
- Medical Park Antalya Hospital
-
Bornova, Turkki, 35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
-
Istanbul, Turkki, 34303
- Acibadem Universitesi Tip Fakultesi Atakent Hastanesi
-
Seyhan, Turkki, 1130
- Acibadem Adana Hospital
-
-
Konyaalti
-
Antalya, Konyaalti, Turkki, 07070
- Akdeniz University Medical Faculty Department of Pediatrics
-
-
Talas
-
Kayseri, Talas, Turkki
- Erciyes University Medical Faculty
-
-
-
-
-
Auckland, Uusi Seelanti, 1142
- Auckland City Hospital
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G12 0YH
- Beatson West of Scotland Cancer Centre
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G3 8SJ
- Royal Hospital for Children
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS9 7TF
- St. James University Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
- Kings College Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- Children's Hospital of Alabama
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85724
- University of Arizona Cancer Center
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Stanford University
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- Rady Childrens Hospital San Diego
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
- University of California San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Colorado Children's Hospital
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
- Alfred I duPont Hospital for Children
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
- Nicklaus Childrens Hospital
-
Saint Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
- Dana Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02111
- Tufts Floating Hospital for Children
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
New York
-
Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
- Children's Hospital at Montefiore
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10065
- Weill Cornell Medical College
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10174
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- University Hospital Case Medical Center
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Doernbecher Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Penn State Milton S Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Medical University of South Carolina - PPDS
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt Ingram Cancer Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
- Children's Medical Center Dallas
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Cook Childrens Hospital
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- MD Anderson Cancer Center
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Childrens Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
- Primary Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 kuukausi ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaan tulee olla yli 1 kuukauden ikäinen tutkimushoidon alkamispäivästä.
- Potilaalle on määrättävä allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT) (aikuiset tai lapsipotilaat) tai autologinen HSCT (vain lapsipotilaat) ja hänellä on suuri tai erittäin suuri riski saada laskimotukostauti (VOD).
- Naispotilaiden (ja miespotilaiden naiskumppanien), jotka voivat tulla raskaaksi ja jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia, on suostuttava käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää kumppaniensa kanssa defibrotidialtistuksen aikana ja 1 viikon ajan viimeisen defibrotidiannoksen jälkeen.
- Aikuisten potilaiden on kyettävä ymmärtämään ja allekirjoittamaan kirjallinen tietoinen suostumus. Alaikäisten potilaiden vanhemman/huoltajan tai edustajan on kyettävä ymmärtämään ja allekirjoittamaan kirjallinen tietoinen suostumus. Hyväksyntä hankitaan tarvittaessa toimielinten ohjeiden mukaisesti.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaalla on hemodynaaminen epävakaus 24 tunnin sisällä ennen tutkimushoidon aloittamista.
- Potilaalla on akuuttia verenvuotoa, joka on kliinisesti merkittävää 24 tunnin sisällä ennen tutkimushoidon aloittamista.
- Potilas käytti mitä tahansa verenvuotoriskiä lisäävää lääkettä 24 tunnin sisällä ennen tutkimushoidon aloittamista.
- Potilas käyttää tai aikoo käyttää tutkimusainetta VOD:n ehkäisyyn tai hoitoon.
- Potilas ei tutkijan näkemyksen mukaan välttämättä pysty noudattamaan tutkimuksen turvallisuusseurantavaatimuksia.
- Potilaalla tai vanhemmalla/huoltajalla tai edustajalla on psykiatrinen sairaus, joka estäisi potilasta tai vanhempaa/laillista huoltajaa tai edustajaa antamasta tietoon perustuvaa suostumusta ja/tai suostumusta.
- Potilaalla on tutkijan arvioiden mukaan vakava aktiivinen sairaus tai samanaikainen sairaus, joka häiritsisi tämän tutkimuksen suorittamista.
- Potilas on raskaana tai imettää eikä suostu lopettamaan imetystä.
- Potilaalla on tiedetty yliherkkyyttä defibrotidille tai jollekin apuaineista.
- Potilaalla tai vanhemmalla/laillisella huoltajalla tai edustajalla ei ole täydellistä henkistä kykyä ymmärtää ja allekirjoittaa kirjallinen tietoinen suostumus.
- Potilas saa tai suunnittelee saavansa muuta tutkimushoitoa tutkimuksen aikana.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Defibrotidi
Defibrotidia annetaan suonensisäisesti annoksena 25 mg/kg/vrk parhaan tukihoidon lisäksi hoito-ohjelman ensimmäistä päivää edeltävänä päivänä, ja sitä jatketaan (potilaille, joilla ei ole VOD-diagnoosia) suositeltuna vähintään 21 päivää. ja päättyy viimeistään päivänä +30 HSCT:n jälkeen
|
|
|
Muut: Paras tukihoito
Parasta tukihoitoa yksinään (ilman defibrotidin lisäystä) laitosten ohjeiden ja potilaan tarpeen mukaan, annetaan ensimmäisenä hoitopäivänä ja sitä jatketaan päivään +30 asti HSCT:n tai sairaalasta kotiutuksen jälkeen, riippuen siitä kumpi on aikaisempi, tai VOD-diagnoosiin asti, jos sovellettavissa
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Laskimotukostauti (VOD) ilman selviytymistä päivään +30 mennessä Hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) jälkeen riippumattoman päätepisteiden arviointikomitean (EPAC) mukaan
Aikaikkuna: Päivä +30 HSCT:n jälkeen
|
VOD-vapaa eloonjääminen on yhdistelmä eloonjäämistilanteesta ja VOD-esiintymästä, jotka on määritetty muutettujen Seattlen kriteerien mukaan, jotka on arvioinut sokkoutunut riippumaton EPAC.
Tapahtuma määritellään VOD-diagnoosiksi (EPAC:n arvioimana) tai kuolemaksi sen mukaan, kumpi on aikaisempi, päivään +30 HSCT:n jälkeen mukaan lukien.
Alla ilmoitetut arvot ovat osallistujia, jotka eivät kokeneet VOD:ta tai kuolemaa päivään +30 mennessä HSCT:n jälkeen.
|
Päivä +30 HSCT:n jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Laskimotukoksen (VOD) eloonjääminen päivään mennessä +100 Hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) jälkeen riippumattoman päätepisteiden arviointikomitean (EPAC) mukaan
Aikaikkuna: Päivä +100 Post-HSCT
|
VOD-vapaa eloonjääminen on yhdistelmä eloonjäämistilanteesta ja VOD-esiintymästä, jotka on määritetty muutettujen Seattlen kriteerien mukaan, jotka on arvioinut sokkoutunut riippumaton EPAC.
Tapahtuma määritellään VOD-diagnoosiksi (EPAC:n arvioimana) tai kuolemaksi sen mukaan, kumpi on aikaisempi, päivään +100 HSCT:n jälkeen mukaan lukien.
Alla ilmoitetut arvot ovat osallistujia, jotka eivät kokeneet VOD:ta tai kuolemaa päivään +100 mennessä HSCT:n jälkeen.
|
Päivä +100 Post-HSCT
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on veno-okklusiivinen sairaus (VOD) päivän +30 jälkeisen hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) mukaan
Aikaikkuna: Päivä +30 HSCT:n jälkeen
|
Niiden osallistujien määrä, joilla diagnosoitiin VOD modifioitujen Seattlen kriteerien perusteella sokkoutetun EPAC-arvioinnin mukaan.
Prosenttiosuus laskettiin kunkin tutkimuksen osan osallistujien kokonaismäärästä.
Alla ilmoitetut arvot ovat niiden osallistujien lukumäärät ja prosenttiosuudet, jotka kokivat VOD:n päivään +30 mennessä HSCT:n jälkeen.
|
Päivä +30 HSCT:n jälkeen
|
|
Laskimotukoksen (VOD) eloonjäämisprosentti päivän mukaan +180 Hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) jälkeinen
Aikaikkuna: Päivä +180 Post-HSCT
|
VOD-vapaa eloonjääminen on yhdistelmä eloonjäämistilasta ja VOD-esiintymästä, jotka on määritetty muutettujen Seattlen kriteerien mukaan.
Tapahtuma määritellään VOD-diagnoosiksi tai kuolemaksi sen mukaan, kumpi on aikaisempi, päivään +180 HSCT:n jälkeen mukaan lukien.
VOD-diagnoosi HSCT:n jälkeiseen päivään +100 perustui Endpoint Adjudication Commissioniin (EPAC), ja VOD-diagnoosi päivän +100 jälkeisen HSCT:n jälkeen perustui tutkijan arvioihin.
Alla ilmoitetut arvot ovat osallistujia, jotka eivät kokeneet VOD:ta tai kuolemaa päivään +180 mennessä HSCT:n jälkeen.
|
Päivä +180 Post-HSCT
|
|
Ei-relapse-kuolleisuus (NRM) defibrotidille (DP) ja parhaalle tukihoidolle (BSC) päivinä +100 ja +180 post-hematopoietic Stem Cell Transplant (HSCT)
Aikaikkuna: Päivät +100 ja +180 HSCT:n jälkeen
|
NRM määritellään kuolemaksi, joka tapahtuu HSCT:n jälkeen osallistujilla, joilla todettiin pahanlaatuinen primaarinen sairaus sairaushistorian sähköisessä tapausraporttilomakkeessa (eCRF) ja joilla ei ole ensisijaista taudin uusiutumista HSCT:n jälkeen.
|
Päivät +100 ja +180 HSCT:n jälkeen
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on veno-okklusiiviseen sairauteen (VOD) liittyvä monielimen toimintahäiriö (MOD) +30 päivän ja +100 päivän jälkeisen hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) mukaan potilailla, joille kehittyi VOD
Aikaikkuna: Päivät +30 ja +100 HSCT:n jälkeen
|
VOD:iin liittyvä MOD määritellään osallistujille tapahtuvaksi, jos tutkija vastaa "Kyllä" kysymykseen "Onko osallistujalla diagnosoitu VOD:hen liittyvä MOD?" sähköisessä tapausraporttilomakkeessa (eCRF).
Alla olevat arvot ovat niiden osallistujien lukumäärä, jotka saivat vastauksen "Kyllä".
|
Päivät +30 ja +100 HSCT:n jälkeen
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla laskimoiden tukossairaus (VOD) korjaantui päivään +180 mennessä Post-hematopoietic Stem Cell Transplant (HSCT)
Aikaikkuna: Päivä +180 Post-HSCT
|
Niiden osallistujien osuus, joilla oli VOD-resoluutio HSCT:n jälkeen +180 päivään mennessä, ilmoitetaan prosentteina.
|
Päivä +180 Post-HSCT
|
|
Laskimotukostaudin (VOD) paranemiseen kuluva aika: päivä +180 Post-hematopoietic Stem Cell Transplant (HSCT)
Aikaikkuna: Päivä +180 Post-HSCT
|
Aika VOD-resoluutioon lasketaan seuraavasti: Aika VOD-resoluutioon = [VOD-resoluutiopäivä] - [VOD-diagnoosin päivämäärä].
|
Päivä +180 Post-HSCT
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on veno-okklusiivinen sairaus (VOD) päivän +30 jälkeisen hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) jälkeen aina +100 päivään ja +180 päivään HSCT:n jälkeen
Aikaikkuna: Päivät +100 ja +180 HSCT:n jälkeen
|
Näytetyt arvot ovat niiden osallistujien lukumäärä ja prosenttiosuus, joilla on VOD päivän +30 jälkeen HSCT:n jälkeen ja päivää +100 ja +180 HSCT:n jälkeen tai sitä ennen.
Endpoint Adjudication Committee (EPAC) teki VOD-diagnoosin HSCT:n jälkeisen päivän +100 jälkeen, ja VOD-diagnoosi HSCT:n jälkeisen päivän +100 jälkeen perustui tutkijan arvioihin.
|
Päivät +100 ja +180 HSCT:n jälkeen
|
|
Muutos 5-tason EuroQol-5D (EQ-5D-5L) -mitoissa lähtötasosta päivään +180 Hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) jälkeen aikuisille osallistujille Ikä ≥ 16 vuotta: Liikkuvuus
Aikaikkuna: Päivä +180 Post-HSCT
|
Jokaiselle viidestä liikkuvuuden, itsehoidon, aktiivisuuden, kivun ja ahdistuksen ulottuvuudesta EQ-5D-5L:n kuvaavaan järjestelmään perustuen osallistujien lukumäärät ja prosenttiosuudet kaikissa luokissa (raportoitujen ongelmien kolme tasoa ja kysymys ei valmis) päivänä +180 Post-HSCT arvioitiin.
Jokainen ulottuvuus luokiteltiin seuraavasti: Tila parani, jos raportoitu ongelmataso on arvioinnissa alhaisempi kuin lähtötaso; tila ennallaan, jos raportoitu ongelmataso pysyy samana; tila on huonontunut, jos raportoitu ongelman taso on korkeampi kyseisessä arvioinnissa kuin lähtötilanteessa; ja tuntematon, jos raportoitu ongelmataso puuttuu joko lähtötilanteessa tai arvioinnissa.
|
Päivä +180 Post-HSCT
|
|
Muutos 5-tason EuroQol-5D (EQ-5D-5L) -mitoissa lähtötasosta päivään +180 Hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) jälkeen aikuisille osallistujille Ikä ≥ 16 vuotta: Itsehoito
Aikaikkuna: Päivä +180 Post-HSCT
|
Jokaiselle viidestä liikkuvuuden, itsehoidon, aktiivisuuden, kivun ja ahdistuksen ulottuvuudesta EQ-5D-5L:n kuvaavaan järjestelmään perustuen osallistujien lukumäärät ja prosenttiosuudet kaikissa luokissa (raportoitujen ongelmien kolme tasoa ja kysymys ei valmis) päivänä +180 Post-HSCT arvioitiin.
Jokainen ulottuvuus luokiteltiin seuraavasti: Tila parani, jos raportoitu ongelmataso on arvioinnissa alhaisempi kuin lähtötaso; tila ennallaan, jos raportoitu ongelmataso pysyy samana; tila on huonontunut, jos raportoitu ongelman taso on korkeampi kyseisessä arvioinnissa kuin lähtötilanteessa; ja tuntematon, jos raportoitu ongelmataso puuttuu joko lähtötilanteessa tai arvioinnissa.
|
Päivä +180 Post-HSCT
|
|
Muutos 5-tason EuroQol-5D (EQ-5D-5L) -mitoissa lähtötasosta päivään +180 Hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) jälkeen aikuisille osallistujille Ikä ≥ 16 vuotta: aktiivisuus
Aikaikkuna: Päivä +180 Post-HSCT
|
Jokaiselle viidestä liikkuvuuden, itsehoidon, aktiivisuuden, kivun ja ahdistuksen ulottuvuudesta EQ-5D-5L:n kuvaavaan järjestelmään perustuen osallistujien lukumäärät ja prosenttiosuudet kaikissa luokissa (raportoitujen ongelmien kolme tasoa ja kysymys ei valmis) päivänä +180 Post-HSCT arvioitiin.
Jokainen ulottuvuus luokiteltiin seuraavasti: Tila parani, jos raportoitu ongelmataso on arvioinnissa alhaisempi kuin lähtötaso; tila ennallaan, jos raportoitu ongelmataso pysyy samana; tila on huonontunut, jos raportoitu ongelman taso on korkeampi kyseisessä arvioinnissa kuin lähtötilanteessa; ja tuntematon, jos raportoitu ongelmataso puuttuu joko lähtötilanteessa tai arvioinnissa.
|
Päivä +180 Post-HSCT
|
|
Muutos 5-tason EuroQol-5D (EQ-5D-5L) -mitoissa lähtötasosta päivään +180 Hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) jälkeinen aikuisten osallistujien Ikä ≥ 16 vuotta: Kipu
Aikaikkuna: Päivä +180 Post-HSCT
|
Jokaiselle viidestä liikkuvuuden, itsehoidon, aktiivisuuden, kivun ja ahdistuksen ulottuvuudesta EQ-5D-5L:n kuvaavaan järjestelmään perustuen osallistujien lukumäärät ja prosenttiosuudet kaikissa luokissa (raportoitujen ongelmien kolme tasoa ja kysymys ei valmis) päivänä +180 Post-HSCT arvioitiin.
Jokainen ulottuvuus luokiteltiin seuraavasti: Tila parani, jos raportoitu ongelmataso on arvioinnissa alhaisempi kuin lähtötaso; tila ennallaan, jos raportoitu ongelmataso pysyy samana; tila on huonontunut, jos raportoitu ongelman taso on korkeampi kyseisessä arvioinnissa kuin lähtötilanteessa; ja tuntematon, jos raportoitu ongelmataso puuttuu joko lähtötilanteessa tai arvioinnissa.
|
Päivä +180 Post-HSCT
|
|
Muutos 5-tason EuroQol-5D (EQ-5D-5L) -mitoissa lähtötasosta päivään +180 Hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) jälkeinen aikuisten osallistujien Ikä ≥ 16 vuotta: Ahdistuneisuus
Aikaikkuna: Päivä +180 Post-HSCT
|
Jokaiselle viidestä liikkuvuuden, itsehoidon, aktiivisuuden, kivun ja ahdistuksen ulottuvuudesta EQ-5D-5L:n kuvaavaan järjestelmään perustuen osallistujien lukumäärät ja prosenttiosuudet kaikissa luokissa (raportoitujen ongelmien kolme tasoa ja kysymys ei valmis) päivänä +180 Post-HSCT arvioitiin.
Jokainen ulottuvuus luokiteltiin seuraavasti: Tila parani, jos raportoitu ongelmataso on arvioinnissa alhaisempi kuin lähtötaso; tila ennallaan, jos raportoitu ongelmataso pysyy samana; tila on huonontunut, jos raportoitu ongelman taso on korkeampi kyseisessä arvioinnissa kuin lähtötilanteessa; ja tuntematon, jos raportoitu ongelmataso puuttuu joko lähtötilanteessa tai arvioinnissa.
|
Päivä +180 Post-HSCT
|
|
Muutos EuroQol-5D nuorille (EQ-5D-Y) -mitoissa lähtötilanteesta päivään +180 Hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) jälkeinen lapsipotilaiden ikä ≥ 4 ja ≤ 7 vuotta: Liikkuvuus
Aikaikkuna: Päivä +180 Post-HSCT
|
Jokaiselle viidestä liikkuvuuden, itsehoidon, aktiivisuuden, kivun ja ahdistuksen ulottuvuudesta, joka perustuu EQ-5D-Y:n kuvaavaan järjestelmään, itseraportointiversio, osallistujien lukumäärät ja prosenttiosuudet kaikissa luokissa (kolme tasoa ilmoitetuista ongelmista ja kysymystä ei ole käsitelty) päivänä +180 HSCT:n jälkeen.
Jokainen ulottuvuus luokiteltiin seuraavasti: Tila parani, jos raportoitu ongelmataso on arvioinnissa alhaisempi kuin lähtötaso; tila ennallaan, jos raportoitu ongelmataso pysyy samana; tila on huonontunut, jos raportoitu ongelman taso on korkeampi kyseisessä arvioinnissa kuin lähtötilanteessa; ja tuntematon, jos raportoitu ongelmataso puuttuu joko lähtötilanteessa tai arvioinnissa.
|
Päivä +180 Post-HSCT
|
|
Muutos EuroQol-5D nuorille (EQ-5D-Y) -mitoissa lähtötilanteesta päivään +180 Hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) jälkeinen lapsipotilaiden ikä ≥ 4 ja ≤ 7 vuotta: Itsehoito
Aikaikkuna: Päivä +180 Post-HSCT
|
Jokaiselle viidestä liikkuvuuden, itsehoidon, aktiivisuuden, kivun ja ahdistuksen ulottuvuudesta, joka perustuu EQ-5D-Y:n kuvaavaan järjestelmään, itseraportointiversio, osallistujien lukumäärät ja prosenttiosuudet kaikissa luokissa (kolme tasoa ilmoitetuista ongelmista ja kysymystä ei ole käsitelty) päivänä +180 HSCT:n jälkeen.
Jokainen ulottuvuus luokiteltiin seuraavasti: Tila parani, jos raportoitu ongelmataso on arvioinnissa alhaisempi kuin lähtötaso; tila ennallaan, jos raportoitu ongelmataso pysyy samana; tila on huonontunut, jos raportoitu ongelman taso on korkeampi kyseisessä arvioinnissa kuin lähtötilanteessa; ja tuntematon, jos raportoitu ongelmataso puuttuu joko lähtötilanteessa tai arvioinnissa.
|
Päivä +180 Post-HSCT
|
|
Muutos EuroQol-5D for Youth (EQ-5D-Y) -mitoissa lähtötilanteesta päivään +180 Hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) jälkeinen lapsipotilaiden ikä ≥ 4 ja ≤ 7 vuotta: aktiivisuus
Aikaikkuna: Päivä +180 Post-HSCT
|
Jokaiselle viidestä liikkuvuuden, itsehoidon, aktiivisuuden, kivun ja ahdistuksen ulottuvuudesta, joka perustuu EQ-5D-Y:n kuvaavaan järjestelmään, itseraportointiversio, osallistujien lukumäärät ja prosenttiosuudet kaikissa luokissa (kolme tasoa ilmoitetuista ongelmista ja kysymystä ei ole käsitelty) päivänä +180 HSCT:n jälkeen.
Jokainen ulottuvuus luokiteltiin seuraavasti: Tila parani, jos raportoitu ongelmataso on arvioinnissa alhaisempi kuin lähtötaso; tila ennallaan, jos raportoitu ongelmataso pysyy samana; tila on huonontunut, jos raportoitu ongelman taso on korkeampi kyseisessä arvioinnissa kuin lähtötilanteessa; ja tuntematon, jos raportoitu ongelmataso puuttuu joko lähtötilanteessa tai arvioinnissa.
|
Päivä +180 Post-HSCT
|
|
Muutos EuroQol-5D nuorille (EQ-5D-Y) -mitoissa lähtötilanteesta päivään +180 Hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) jälkeinen lapsipotilaiden ikä ≥ 4 ja ≤ 7 vuotta: Kipu
Aikaikkuna: Päivä +180 Post-HSCT
|
Jokaiselle viidestä liikkuvuuden, itsehoidon, aktiivisuuden, kivun ja ahdistuksen ulottuvuudesta, joka perustuu EQ-5D-Y:n kuvaavaan järjestelmään, itseraportointiversio, osallistujien lukumäärät ja prosenttiosuudet kaikissa luokissa (kolme tasoa ilmoitetuista ongelmista ja kysymystä ei ole käsitelty) päivänä +180 HSCT:n jälkeen.
Jokainen ulottuvuus luokiteltiin seuraavasti: Tila parani, jos raportoitu ongelmataso on arvioinnissa alhaisempi kuin lähtötaso; tila ennallaan, jos raportoitu ongelmataso pysyy samana; tila on huonontunut, jos raportoitu ongelman taso on korkeampi kyseisessä arvioinnissa kuin lähtötilanteessa; ja tuntematon, jos raportoitu ongelmataso puuttuu joko lähtötilanteessa tai arvioinnissa.
|
Päivä +180 Post-HSCT
|
|
Muutos EuroQol-5D nuorille (EQ-5D-Y) -mitoissa lähtötilanteesta päivään +180 Hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) jälkeinen lapsipotilaiden ikä ≥ 4 ja ≤ 7 vuotta: Ahdistuneisuus
Aikaikkuna: Päivä +180 Post-HSCT
|
Jokaiselle viidestä liikkuvuuden, itsehoidon, aktiivisuuden, kivun ja ahdistuksen ulottuvuudesta, joka perustuu EQ-5D-Y:n kuvaavaan järjestelmään, itseraportointiversio, osallistujien lukumäärät ja prosenttiosuudet kaikissa luokissa (kolme tasoa ilmoitetuista ongelmista ja kysymystä ei ole käsitelty) päivänä +180 HSCT:n jälkeen.
Jokainen ulottuvuus luokiteltiin seuraavasti: Tila parani, jos raportoitu ongelmataso on arvioinnissa alhaisempi kuin lähtötaso; tila ennallaan, jos raportoitu ongelmataso pysyy samana; tila on huonontunut, jos raportoitu ongelman taso on korkeampi kyseisessä arvioinnissa kuin lähtötilanteessa; ja tuntematon, jos raportoitu ongelmataso puuttuu joko lähtötilanteessa tai arvioinnissa.
|
Päivä +180 Post-HSCT
|
|
Muutos EuroQol-5D nuorille (EQ-5D-Y) -mitoissa lähtötilanteesta päivään +180 Hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) jälkeinen lapsipotilaiden ikä ≥ 8 ja ≤ 15 vuotta: Liikkuvuus
Aikaikkuna: Päivä +180 Post-HSCT
|
Jokaiselle viidestä liikkuvuuden, itsehoidon, aktiivisuuden, kivun ja ahdistuksen ulottuvuudesta, joka perustuu EQ-5D-Y:n kuvaavaan järjestelmään, itseraportointiversio, osallistujien lukumäärät ja prosenttiosuudet kaikissa luokissa (kolme tasoa ilmoitetuista ongelmista ja kysymystä ei ole käsitelty) päivänä +180 HSCT:n jälkeen.
Jokainen ulottuvuus luokiteltiin seuraavasti: Tila parani, jos raportoitu ongelmataso on arvioinnissa alhaisempi kuin lähtötaso; tila ennallaan, jos raportoitu ongelmataso pysyy samana; tila on huonontunut, jos raportoitu ongelman taso on korkeampi kyseisessä arvioinnissa kuin lähtötilanteessa; ja tuntematon, jos raportoitu ongelmataso puuttuu joko lähtötilanteessa tai arvioinnissa.
|
Päivä +180 Post-HSCT
|
|
Muutos EuroQol-5D nuorille (EQ-5D-Y) -mitoissa lähtötilanteesta päivään +180 Hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) jälkeinen lapsipotilaiden ikä ≥ 8 ja ≤ 15 vuotta: Itsehoito
Aikaikkuna: Päivä +180 Post-HSCT
|
Jokaiselle viidestä liikkuvuuden, itsehoidon, aktiivisuuden, kivun ja ahdistuksen ulottuvuudesta, joka perustuu EQ-5D-Y:n kuvaavaan järjestelmään, itseraportointiversio, osallistujien lukumäärät ja prosenttiosuudet kaikissa luokissa (kolme tasoa ilmoitetuista ongelmista ja kysymystä ei ole käsitelty) päivänä +180 HSCT:n jälkeen.
Jokainen ulottuvuus luokiteltiin seuraavasti: Tila parani, jos raportoitu ongelmataso on arvioinnissa alhaisempi kuin lähtötaso; tila ennallaan, jos raportoitu ongelmataso pysyy samana; tila on huonontunut, jos raportoitu ongelman taso on korkeampi kyseisessä arvioinnissa kuin lähtötilanteessa; ja tuntematon, jos raportoitu ongelmataso puuttuu joko lähtötilanteessa tai arvioinnissa.
|
Päivä +180 Post-HSCT
|
|
Muutos EuroQol-5D nuorille (EQ-5D-Y) -mitoissa lähtötilanteesta päivään +180 Hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) jälkeinen lapsipotilaiden ikä ≥ 8 ja ≤ 15 vuotta: aktiivisuus
Aikaikkuna: Päivä +180 Post-HSCT
|
Jokaiselle viidestä liikkuvuuden, itsehoidon, aktiivisuuden, kivun ja ahdistuksen ulottuvuudesta, joka perustuu EQ-5D-Y:n kuvaavaan järjestelmään, itseraportointiversio, osallistujien lukumäärät ja prosenttiosuudet kaikissa luokissa (kolme tasoa ilmoitetuista ongelmista ja kysymystä ei ole käsitelty) päivänä +180 HSCT:n jälkeen.
Jokainen ulottuvuus luokiteltiin seuraavasti: Tila parani, jos raportoitu ongelmataso on arvioinnissa alhaisempi kuin lähtötaso; tila ennallaan, jos raportoitu ongelmataso pysyy samana; tila on huonontunut, jos raportoitu ongelman taso on korkeampi kyseisessä arvioinnissa kuin lähtötilanteessa; ja tuntematon, jos raportoitu ongelmataso puuttuu joko lähtötilanteessa tai arvioinnissa.
|
Päivä +180 Post-HSCT
|
|
Muutos EuroQol-5D nuorille (EQ-5D-Y) -mitoissa lähtötilanteesta päivään +180 Hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) jälkeinen lapsipotilaiden ikä ≥ 8 ja ≤ 15 vuotta: Kipu
Aikaikkuna: Päivä +180 Post-HSCT
|
Jokaiselle viidestä liikkuvuuden, itsehoidon, aktiivisuuden, kivun ja ahdistuksen ulottuvuudesta, joka perustuu EQ-5D-Y:n kuvaavaan järjestelmään, itseraportointiversio, osallistujien lukumäärät ja prosenttiosuudet kaikissa luokissa (kolme tasoa ilmoitetuista ongelmista ja kysymystä ei ole käsitelty) päivänä +180 HSCT:n jälkeen.
Jokainen ulottuvuus luokiteltiin seuraavasti: Tila parani, jos raportoitu ongelmataso on arvioinnissa alhaisempi kuin lähtötaso; tila ennallaan, jos raportoitu ongelmataso pysyy samana; tila on huonontunut, jos raportoitu ongelman taso on korkeampi kyseisessä arvioinnissa kuin lähtötilanteessa; ja tuntematon, jos raportoitu ongelmataso puuttuu joko lähtötilanteessa tai arvioinnissa.
|
Päivä +180 Post-HSCT
|
|
Muutos EuroQol-5D nuorille (EQ-5D-Y) -mitoissa lähtötilanteesta päivään +180 Hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) jälkeinen lapsipotilaiden ikä ≥ 8 ja ≤ 15 vuotta: Ahdistuneisuus
Aikaikkuna: Päivä +180 Post-HSCT
|
Jokaiselle viidestä liikkuvuuden, itsehoidon, aktiivisuuden, kivun ja ahdistuksen ulottuvuudesta, joka perustuu EQ-5D-Y:n kuvaavaan järjestelmään, itseraportointiversio, osallistujien lukumäärät ja prosenttiosuudet kaikissa luokissa (kolme tasoa ilmoitetuista ongelmista ja kysymystä ei ole käsitelty) päivänä +180 HSCT:n jälkeen.
Jokainen ulottuvuus luokiteltiin seuraavasti: Tila parani, jos raportoitu ongelmataso on arvioinnissa alhaisempi kuin lähtötaso; tila ennallaan, jos raportoitu ongelmataso pysyy samana; tila on huonontunut, jos raportoitu ongelman taso on korkeampi kyseisessä arvioinnissa kuin lähtötilanteessa; ja tuntematon, jos raportoitu ongelmataso puuttuu joko lähtötilanteessa tai arvioinnissa.
|
Päivä +180 Post-HSCT
|
|
Plasman maksimipitoisuus (Cmax) defibrotidin ehkäisyssä ennaltaehkäisyvaiheen aikana
Aikaikkuna: Päivä +1 ja +7 Post-HSCT
|
Cmax on suurin defibrotidin plasmapitoisuus, joka saadaan suoraan havainnoista.
Cmax on yhteenvetotilasto, eikä sitä raportoida tuntikohtaisesti.
Jos veno-okklusiivinen sairaus (VOD) ilmenee, ennaltaehkäisyvaihe alkaa lähtöpäivänä ja päättyy päivää ennen pelastusdefibrotidin aloituspäivää.
Jos VOD:ta ei esiinny, profylaksivaihe alkaa lähtöpäivänä ja päättyy tutkimuksen päättymispäivänä/aikaisen lopettamisen päivänä.
|
Päivä +1 ja +7 Post-HSCT
|
|
Defibrotidin eston defibrotidin pitoisuus-aikakäyrän (AUClast) alla oleva alue ennaltaehkäisyvaiheen aikana
Aikaikkuna: Päivä +1 ja +7 Post-HSCT
|
AUClast on defibrotidipitoisuus-aika-käyrän alla oleva pinta-ala 0:sta (ennen annosta) viimeisen kvantitatiivisen defibrotidipitoisuuden ajanhetkeen "t".
AUClast on yhteenvetotilasto, eikä sitä raportoida tuntikohtaisesti.
Jos veno-okklusiivinen sairaus (VOD) ilmenee, ennaltaehkäisyvaihe alkaa lähtöpäivänä ja päättyy päivää ennen pelastusdefibrotidin aloituspäivää.
Jos VOD:ta ei esiinny, profylaksivaihe alkaa lähtöpäivänä ja päättyy tutkimuksen päättymispäivänä/aikaisen lopettamisen päivänä.
|
Päivä +1 ja +7 Post-HSCT
|
|
Defibrotidin eston keskimääräinen puhdistuma ennaltaehkäisyvaiheen aikana
Aikaikkuna: Päivä +1 ja +7 Post-HSCT
|
Keskimääräinen systeeminen puhdistuma laskimonsisäisen annostelun jälkeen.
Keskimääräinen puhdistuma on yhteenvetotilasto, eikä sitä raportoida tuntikohtaisesti.
Jos veno-okklusiivinen sairaus (VOD) ilmenee, ennaltaehkäisyvaihe alkaa lähtöpäivänä ja päättyy päivää ennen pelastusdefibrotidin aloituspäivää.
Jos VOD:ta ei esiinny, profylaksivaihe alkaa lähtöpäivänä ja päättyy tutkimuksen päättymispäivänä/aikaisen lopettamisen päivänä.
|
Päivä +1 ja +7 Post-HSCT
|
|
Defibrotidin eston jakautumisen määrä ennaltaehkäisyvaiheen aikana
Aikaikkuna: Päivä +1 ja +7 Post-HSCT
|
Keskimääräinen jakautumistilavuus laskimonsisäisen annostelun jälkeen.
Keskimääräinen jakautumistilavuus on yhteenvetotilasto, eikä sitä ilmoiteta tuntikohtaisesti. Jos laskimotukostauti (VOD) ilmenee, profylaksivaihe alkaa lähtöpäivänä ja päättyy päivää ennen defibrotidin pelastushoidon aloituspäivää.
Jos VOD:ta ei esiinny, profylaksivaihe alkaa lähtöpäivänä ja päättyy tutkimuksen päättymispäivänä/aikaisen lopettamisen päivänä.
|
Päivä +1 ja +7 Post-HSCT
|
|
Defibrotidin ennaltaehkäisyn maksimipitoisuus plasmassa (Cmax) pelastusvaiheen aikana
Aikaikkuna: Päivä +14 VOD:n jälkeinen hoito
|
Cmax on suurin defibrotidin plasmapitoisuus, joka saadaan suoraan havainnoista.
Cmax on yhteenvetotilasto, eikä sitä raportoida tuntikohtaisesti.
Osallistujien alajoukolle, joille kehittyi veno-okklusiivinen sairaus (VOD) ja jotka saivat pelastusdefibrotidia, pelastushoitovaihe alkaa pelastusdefibrotidin aloituspäivänä ja päättyy tutkimuksen päättymispäivänä/varhaisen lopetuspäivänä.
|
Päivä +14 VOD:n jälkeinen hoito
|
|
Defibrotidin pitoisuus-aikakäyrän (AUClast) alla oleva alue pelastusvaiheen defibrotidin ehkäisyssä
Aikaikkuna: Päivä +14 VOD:n jälkeinen hoito
|
AUClast on defibrotidipitoisuus-aika-käyrän alla oleva pinta-ala 0:sta (ennen annosta) viimeisen kvantitatiivisen defibrotidipitoisuuden ajanhetkeen "t".
AUClast on yhteenvetotilasto, eikä sitä raportoida tuntikohtaisesti.
Osallistujien alajoukolle, joille kehittyi veno-okklusiivinen sairaus (VOD) ja jotka saivat pelastusdefibrotidia, pelastushoitovaihe alkaa pelastusdefibrotidin aloituspäivänä ja päättyy tutkimuksen päättymispäivänä/varhaisen lopetuspäivänä.
|
Päivä +14 VOD:n jälkeinen hoito
|
|
Defibrotidin ennaltaehkäisyn jakelun määrä pelastusvaiheen aikana
Aikaikkuna: Päivä +14 VOD:n jälkeinen hoito
|
Keskimääräinen jakautumistilavuus laskimonsisäisen annostelun jälkeen.
Keskimääräinen jakautumistilavuus on yhteenvetotilasto, eikä sitä raportoida tunneittain.
Osallistujien alajoukolle, joille kehittyi veno-okklusiivinen sairaus (VOD) ja jotka saivat pelastusdefibrotidia, pelastushoitovaihe alkaa pelastusdefibrotidin aloituspäivänä ja päättyy tutkimuksen päättymispäivänä/varhaisen lopetuspäivänä.
|
Päivä +14 VOD:n jälkeinen hoito
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on asteet 2, 3 ja 4 akuutti siirrännäis-isäntätauti (GvHD) päivien +30, +100 ja +180 jälkeisen hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) mukaan ennaltaehkäisyvaiheessa
Aikaikkuna: Päivät +30, +100 ja +180 HSCT:n jälkeen
|
Niiden osallistujien lukumäärä ja prosenttiosuus, joilla on asteen 2–4 akuutti GvHD ennaltaehkäisyvaiheessa.
Aste 2 määritellään ihovaiheeksi = 3 tai maksavaihe = 1 tai GI-aste = 1.
Aste 3 määritellään ihovaiheeksi = 3 tai maksavaiheeksi = 2-3 tai GI-asteeksi = 2-4.
Aste 4 määritellään ihovaiheeksi = 4 tai maksavaiheeksi = 4 tai GI-asteeksi = 2-4.
|
Päivät +30, +100 ja +180 HSCT:n jälkeen
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on asteikot 2, 3 ja 4 akuutti siirrännäis-isäntätauti (GvHD) päivien +30, +100 ja +180 jälkeisen hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) mukaan pelastusvaiheessa
Aikaikkuna: Päivät +30, +100 ja +180 HSCT:n jälkeen
|
Niiden osallistujien määrä ja prosenttiosuus, joilla on asteen 2–4 akuutti GvHD pelastusvaiheessa.
Aste 2 määritellään ihovaiheeksi = 3 tai maksavaihe = 1 tai GI-aste = 1.
Aste 3 määritellään ihovaiheeksi = 3 tai maksavaiheeksi = 2-3 tai GI-asteeksi = 2-4.
Aste 4 määritellään ihovaiheeksi = 4 tai maksavaiheeksi = 4 tai GI-asteeksi = 2-4.
|
Päivät +30, +100 ja +180 HSCT:n jälkeen
|
|
Kroonisella siirrännäis-isäntätautia (GvHD) sairastavien osallistujien prosenttiosuus päivän +180 jälkeisen hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) mukaan
Aikaikkuna: Päivä +180 Post-HSCT
|
Esitetyt arvot ovat niiden osallistujien lukumäärä ja prosenttiosuudet, joille kehittyi krooninen GvHD päivään +180 mennessä HSCT:n jälkeen profylaksivaiheessa ja pelastusvaiheessa.
|
Päivä +180 Post-HSCT
|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden siirrännäinen epäonnistuminen ennaltaehkäisyvaiheen ja pelastusvaiheen aikana
Aikaikkuna: Päivä +180 Post-HSCT
|
Siirteen vajaatoiminta määritellään osallistujiksi, jotka hematopoieettisten kantasolujen siirron (HSCT) jälkeen eivät koskaan saavuttaneet absoluuttista neutrofiilien määrää > 0,5 x 10^9/l, joka on säilynyt kolmena peräkkäisenä päivänä, tai verihiutalemäärää > 20 x 10^9/l ilman verihiutaleiden siirto edellisten seitsemän päivän aikana.
Jos veno-okklusiivinen sairaus (VOD) ilmenee, ennaltaehkäisyvaihe alkaa lähtöpäivänä ja päättyy päivää ennen pelastusdefibrotidin aloituspäivää.
Jos VOD:ta ei esiinny, profylaksivaihe alkaa lähtöpäivänä ja päättyy tutkimuksen päättymispäivänä/aikaisen lopettamisen päivänä.
Niiden osallistujien alajoukolle, jotka saivat VOD:n ja saivat pelastusdefibrotidia, pelastushoitovaihe alkaa pelastusdefibrotidin aloituspäivänä ja päättyy tutkimuksen päättymispäivänä/varhaisen lopetuspäivänä.
|
Päivä +180 Post-HSCT
|
|
Osallistujien määrä, joille on siirretty neutrofiilejä päivän mukaan +180 post-hematopoietic Stem Cell Transplant (HSCT)
Aikaikkuna: Päivä +180 Post-HSCT
|
Neutrofiilien siirron päivämäärä kirjattiin sähköiseen tapausraporttilomakkeeseen (eCRF), ja se määritellään ensimmäiseksi päivämääräksi HSCT:n jälkeen, kun absoluuttinen neutrofiilien määrä on > 0,5 x 10^9/l ja jota ylläpidetään kolmena peräkkäisenä päivänä.
"Absoluuttisen neutrofiilimäärän" määritelmä sisältää sekä segmentoidut neutrofiilit että "nauhat", epäkypsät neutrofiilit.
Neutrofiilien siirrettyjen osallistujien lukumäärä arvioitiin.
|
Päivä +180 Post-HSCT
|
|
Verihiutalesiirrostuksen saaneiden osallistujien määrä päiväkohtaisesti +180 post-hematopoietic Stem Cell Transplant (HSCT)
Aikaikkuna: Päivä +180 Post-HSCT
|
Verihiutaleiden kiinnittymisen päivämäärä kirjattiin sähköiseen tapausraporttilomakkeeseen (eCRF), ja se määritellään ensimmäiseksi päivämääräksi HSCT:n jälkeen, kun verihiutaleiden määrä on >20 x 10^9/l ilman verihiutaleiden siirtoa edellisten seitsemän päivän aikana.
Osallistujien lukumäärä, joilla oli verihiutalesiirrä, arvioitiin.
|
Päivä +180 Post-HSCT
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Jazz Pharmaceuticals, Jazz Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 1. syyskuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 20. lokakuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 20. lokakuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 27. heinäkuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 28. heinäkuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 1. elokuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 2. maaliskuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 4. helmikuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. helmikuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 15-007
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .