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比较去纤维多核苷酸与最佳支持治疗在预防成人和儿童患者肝静脉闭塞病方面的疗效和安全性的研究

2022年2月4日 更新者：Jazz Pharmaceuticals

比较去纤维多核苷酸与最佳支持治疗在预防接受造血干细胞移植的成人和儿童患者肝静脉闭塞性疾病中的疗效和安全性的 3 期随机适应性研究

本研究旨在比较在接受造血干细胞移植的高危成人和儿童患者中，除最佳支持治疗外，去纤维蛋白多核苷酸预防与单独最佳支持治疗预防肝静脉闭塞病 (VOD) 的疗效和安全性或发展 VOD 的风险非常高。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

372

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 以色列
      • Haifa、以色列、31999
        • Rambam Health Care Campus
      • Haifa、以色列、31999
        • Rambam Health Corporation
      • Jerusalem、以色列、91120
        • Hadassah Ein Kerem Hospital
      • Petaẖ Tiqwa、以色列、49202
        • Schneider Children Medical Center of Israel
      • Ramat Gan、以色列、52621
        • Chaim Sheba Medical Center
      • Tel Aviv、以色列、64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • 加拿大
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、加拿大、T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、加拿大、H3T 1C5
        • Sainte Justine Hospital
  • 大韩民国
      • Seoul、大韩民国、3080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul、大韩民国、6351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul、大韩民国、5505
        • Asan Medical Center
      • Seoul、大韩民国、6591
        • The Catholic University of Korea Seoul St. Mary's Hospital
      • Seoul、大韩民国、3722
        • Severance Hospital at Yonsei University Health System
  • 德国
      • Hamburg、德国、20246
        • Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
      • Regensburg、德国、93053
        • Klinikum der Universität Regensburg
    • Brandenburg
      • Frankfurt (Oder)、Brandenburg、德国、15236
        • Klinikum Frankfurt Oder GmbH
    • Nordrhein-Westfalen
      • Aachen、Nordrhein-Westfalen、德国、52074
        • Universitatsklinikum der RWTH Aachen
      • Münster、Nordrhein-Westfalen、德国、48149
        • Universitätsklinikum Münster
    • Sachsen
      • Dresden、Sachsen、德国、01307
        • Universitatsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
      • Leipzig、Sachsen、德国、04103
        • Universitatsklinikum Leipzig
  • 意大利
      • Ancona、意大利、60020
        • 11. Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedali Riuniti di Ancona-Umberto I G M Lancisi G Salesi
      • Catania、意大利、95124
        • Azienda Ospedaliero - Universitaria
      • Firenze、意大利、50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Pesaro、意大利、61122
        • AORMN Marche Nord
      • Roma、意大利、00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
      • Roma、意大利、00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • 新西兰
      • Auckland、新西兰、1142
        • Auckland City Hospital
  • 日本
      • Anjo、日本、446-8602
        • Anjo Kosei Hospital
      • Fukuoka、日本、810-8539
        • Hamanomachi Hospital
      • Fukushima、日本、960-1247
        • Fukushima Medical University Hospital
      • Hyōgo、日本、650-0017
        • Kobe University Hospital
      • Kanagawa、日本、232-8555
        • Kanagawa Children's Medical Center
      • Kumamoto、日本、860-0008
        • National Hospital Organization Kumamoto Medical Center
      • Nagoya、日本、453-0046
        • Japanese Red Cross Nagoya Daiichi Hospital
      • Nishinomiya、日本、663-8501
        • Hyogo College of Medicine
      • Osaka、日本、545-8586
        • Osaka City University Hospital
      • Osaka、日本、541-8567
        • Osaka International Cancer Institute
      • Sapporo、日本、060-8648
        • Hokkaido University Hospital
      • Tokyo、日本、105-0001
        • Toranomon Hospital
      • Tokyo、日本、113-0021
        • Tokyo Metropolitan Cancer and Infectious diseases Center Komagome Hospital
      • Tokyo、日本、113-8519
        • Medical Hospital Tokyo Medical and Dental University
  • 比利时
      • Bruxelles、比利时、1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
      • Gent、比利时、9000
        • UZ Gent
      • Leuven、比利时、3000
        • UZ Leuven
      • Leuven、比利时、3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
      • Liege、比利时、4000
        • Centre Hospitalier Universitaire du Sart Tilman
  • 法国
      • Besançon、法国、25030
        • Hôpital Jean Minjoz
      • Marseille、法国、13009
        • Institut Paoli Calmettes
      • Paris、法国、75012
        • Hopital Saint Antoine
      • Poitiers、法国、86000
        • CHU De Poitiers
      • Toulouse、法国
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
  • 澳大利亚
    • South Australia
      • Adelaide、South Australia、澳大利亚、5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne、Victoria、澳大利亚、3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
  • 火鸡
      • Ankara、火鸡、06520
        • Medicana International Ankara Hospital
      • Antalya、火鸡、07160
        • Medical Park Antalya Hospital
      • Bornova、火鸡、35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Istanbul、火鸡、34303
        • Acibadem Universitesi Tip Fakultesi Atakent Hastanesi
      • Seyhan、火鸡、1130
        • Acibadem Adana Hospital
    • Konyaalti
      • Antalya、Konyaalti、火鸡、07070
        • Akdeniz University Medical Faculty Department of Pediatrics
    • Talas
      • Kayseri、Talas、火鸡
        • Erciyes University Medical Faculty
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85016
        • Phoenix Children's Hospital
      • Tucson、Arizona、美国、85724
        • University of Arizona Cancer Center
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto、California、美国、94304
        • Stanford University
      • San Diego、California、美国、92123
        • Rady Childrens Hospital San Diego
      • San Francisco、California、美国、94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • Colorado Children's Hospital
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、美国、19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • Florida
      • Miami、Florida、美国、33155
        • Nicklaus Childrens Hospital
      • Saint Petersburg、Florida、美国、33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02215
        • Dana Farber Cancer Institute
      • Boston、Massachusetts、美国、02111
        • Tufts Floating Hospital for Children
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、美国、48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、美国、64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • Bronx、New York、美国、10467
        • Children's Hospital at Montefiore
      • New York、New York、美国、10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York、New York、美国、10065
        • Weill Cornell Medical College
      • New York、New York、美国、10174
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • Cleveland Clinic
      • Cleveland、Ohio、美国、44106
        • University Hospital Case Medical Center
      • Columbus、Ohio、美国、43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Doernbecher Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、美国、17033
        • Penn State Milton S Hershey Medical Center
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • Medical University of South Carolina - PPDS
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37232
        • Vanderbilt Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75235
        • Children's Medical Center Dallas
      • Fort Worth、Texas、美国、76104
        • Cook Childrens Hospital
      • Houston、Texas、美国、77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Texas Childrens Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84113
        • Primary Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • 英国
      • Birmingham、英国、B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Glasgow、英国、G12 0YH
        • Beatson West of Scotland Cancer Centre
      • Glasgow、英国、G3 8SJ
        • Royal Hospital for Children
      • Leeds、英国、LS9 7TF
        • St. James University Hospital
      • London、英国、WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London、英国、SE5 9RS
        • Kings College Hospital
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08035
        • Hospital Universitario Vall D hebron
      • Cordoba、西班牙、14004
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Esplugues de Llobregat、西班牙、8950
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN
      • Madrid、西班牙、28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid、西班牙、28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid、西班牙、28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Malaga、西班牙、29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
      • Murcia、西班牙、30008
        • Hospital General Universitario Morales Meseguer
      • Salamanca、西班牙、37007
        • Hospital Universitario De Salamanca
      • Sevilla、西班牙、41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
    • Barcelona
      • Badalona、Barcelona、西班牙、08916
        • Hospital Universitario Germans Trias i Pujol

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1个月 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  1. 截至研究治疗开始之日，患者必须年满 1 个月。
  2. 必须安排患者接受同种异体造血干细胞移植 (HSCT)（成人或儿科患者）或自体 HSCT（仅限儿科患者），并且处于发生静脉闭塞病 (VOD) 的高风险或极高风险。
  3. 有生育能力且性活跃的女性患者（和男性患者的女性伴侣）必须同意在暴露于去纤维多核苷酸期间和去纤维多核苷酸最后一次给药后 1 周内与其伴侣一起使用高效避孕方法。
  4. 成年患者必须能够理解并签署书面知情同意书。 对于未成年患者，父母/法定监护人或代表必须能够理解并签署书面知情同意书。 在适当的时候，将根据机构指南获得同意。

排除标准：

  1. 患者在研究治疗开始前 24 小时内出现血流动力学不稳定。
  2. 患者在研究治疗开始前 24 小时内发生有临床意义的急性出血。
  3. 患者在研究治疗开始前 24 小时内使用过任何会增加出血风险的药物。
  4. 患者正在使用或计划使用研究药物来预防或治疗 VOD。
  5. 研究者认为患者可能无法遵守研究的安全监测要求。
  6. 患者或父母/法定监护人或代表患有精神疾病，这会阻止患者或父母/法定监护人或代表给予知情同意和/或同意。
  7. 根据研究者的判断，患者患有严重的活动性疾病或合并症，这会干扰本研究的进行。
  8. 患者怀孕或哺乳，不同意停止母乳喂养。
  9. 患者有已知的去纤维蛋白多核苷酸或任何赋形剂过敏史。
  10. 患者或父母/法定监护人或代表缺乏理解和签署书面知情同意书的完整心智能力。
  11. 患者正在或计划在研究期间接受其他研究性治疗。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：预防
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：去纤维多核苷酸
除了在预处理方案第一天的最佳支持治疗外，去纤维多核苷酸以 25 mg/kg/天的剂量静脉内给药，并将继续（对于那些没有 VOD 诊断的患者）推荐的至少 21 天并且不迟于 HSCT 后第 +30 天结束
药品：去纤维多核苷酸
其他：最佳支持治疗
根据机构指南和患者需要，单独最佳支持治疗（不添加去纤维蛋白多核苷酸）在调节的第一天进行，并将持续到 HSCT 或出院后第 +30 天，以较早者为准，或诊断为 VOD，如果适用的
其他：最佳支持治疗

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
根据独立终点裁决委员会 (EPAC) 的造血干细胞移植 (HSCT) 天数+30 天无静脉闭塞病 (VOD) 存活率
大体时间：HSCT 后 +30 天
无 VOD 生存是生存状态和 VOD 发生的综合，由盲法独立 EPAC 裁定的修改后的西雅图标准确定。 事件定义为 VOD 诊断（由 EPAC 评估）或死亡，以较早者为准，直至并包括 HSCT 后第 +30 天。 下面报告的值是在 HSCT 后第 +30 天没有经历 VOD 或死亡的参与者。
HSCT 后 +30 天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
根据独立终点裁决委员会 (EPAC) 的造血干细胞移植 (HSCT) 天数 +100 无静脉闭塞病 (VOD) 存活率
大体时间：HSCT 后 +100 天
无 VOD 生存是生存状态和 VOD 发生的综合，由盲法独立 EPAC 裁定的修改后的西雅图标准确定。 事件定义为 VOD 诊断（由 EPAC 评估）或死亡，以较早者为准，直到并包括 HSCT 后第 +100 天。 下面报告的值是在 HSCT 后第 +100 天没有经历 VOD 或死亡的参与者。
HSCT 后 +100 天
造血干细胞移植 (HSCT) 后 +30 天患有静脉闭塞病 (VOD) 的参与者百分比
大体时间：HSCT 后 +30 天
根据盲法 EPAC 评估，根据修改后的西雅图标准被诊断为 VOD 的参与者人数。 该百分比是根据研究每组的参与者总数计算得出的。 下面报告的值是在 HSCT 后第 +30 天经历 VOD 的参与者的数量和百分比。
HSCT 后 +30 天
无静脉闭塞病 (VOD) 的天数 +180 造血干细胞移植后 (HSCT) 存活率
大体时间：HSCT 后 +180 天
无 VOD 生存是生存状态和 VOD 发生的综合，由修改后的西雅图标准确定。 事件定义为 VOD 诊断或死亡，以较早者为准，直至并包括 HSCT 后第 +180 天。 HSCT 后第 +100 天的 VOD 诊断基于终点裁决委员会 (EPAC)，HSCT 后第 +100 天的 VOD 诊断基于研究者评估。 下面报告的值是在 HSCT 后第 +180 天没有经历 VOD 或死亡的参与者。
HSCT 后 +180 天
造血干细胞移植后 (HSCT) +100 天和 +180 天的去纤维多核苷酸 (DP) 和最佳支持治疗 (BSC) 的非复发死亡率 (NRM)
大体时间：HSCT 后 +100 和 +180 天
NRM 定义为在疾病史电子病例报告表 (eCRF) 上被记录为患有恶性原发疾病并且在 HSCT 后没有原发疾病复发的参与者在 HSCT 后发生的死亡。
HSCT 后 +100 和 +180 天
患有静脉闭塞病 (VOD) 相关多器官功能障碍 (MOD) 的参与者在发生 VOD 的患者中按天数 +30 和天数 +100 进行造血干细胞移植 (HSCT) 的百分比
大体时间：HSCT 后 +30 和 +100 天
VOD 相关的 MOD 被定义为如果研究者对“参与者是否被诊断出患有 VOD 相关的 MOD？”的问题回答“是”，则会发生。在电子病例报告表 (eCRF) 中。 以下数值是回答“是”的参与者人数。
HSCT 后 +30 和 +100 天
造血干细胞移植 (HSCT) 后第 +180 天解决静脉闭塞病 (VOD) 的参与者百分比
大体时间：HSCT 后 +180 天
HSCT 后第 +180 天解决 VOD 的参与者比例报告为百分比。
HSCT 后 +180 天
解决静脉闭塞病 (VOD) 的时间 +180 造血干细胞移植后 (HSCT)
大体时间：HSCT 后 +180 天
解决 VOD 的时间计算如下：解决 VOD 的时间 = [解决 VOD 的日期] - [研究者诊断 VOD 的日期]。
HSCT 后 +180 天
造血干细胞移植 (HSCT) 后第 +30 天至 HSCT 后第 +100 天和 +180 天患有静脉闭塞病 (VOD) 的参与者的百分比
大体时间：HSCT 后 +100 和 +180 天
显示的值是在 HSCT 后第 +30 天以及在 HSCT 后第 +100 天和 +180 天或之前具有 VOD 的参与者的数量和百分比。 HSCT 后第 +100 天的 VOD 诊断由终点裁决委员会 (EPAC) 做出，HSCT 后第 +100 天后的 VOD 诊断基于研究者评估。
HSCT 后 +100 和 +180 天
5 级 EuroQol-5D (EQ-5D-5L) 维度从基线到第 +180 天的变化 成人参与者年龄≥16 岁的造血干细胞移植后 (HSCT)：流动性
大体时间：HSCT 后 +180 天
对于基于 EQ-5D-5L 描述系统的流动性、自我保健、活动、疼痛和焦虑的五个维度中的每一个，所有类别的参与者人数和百分比（报告的问题和问题的三个级别未完成）在 HSCT 后 +180 天进行了评估。 每个维度分类如下： 如果报告的问题级别在评估时低于基线，则条件得到改善；条件不变，如果报告的问题级别保持不变；如果在该评估中报告的问题级别高于基线时，情况会恶化；和未知，如果报告的问题级别在基线或评估中缺失。
HSCT 后 +180 天
5 级 EuroQol-5D (EQ-5D-5L) 维度从基线到第 +180 天的变化 成人参与者年龄≥16 岁的造血干细胞移植后 (HSCT)：自我护理
大体时间：HSCT 后 +180 天
对于基于 EQ-5D-5L 描述系统的流动性、自我保健、活动、疼痛和焦虑的五个维度中的每一个，所有类别的参与者人数和百分比（报告的问题和问题的三个级别未完成）在 HSCT 后 +180 天进行了评估。 每个维度分类如下： 如果报告的问题级别在评估时低于基线，则条件得到改善；条件不变，如果报告的问题级别保持不变；如果在该评估中报告的问题级别高于基线时，情况会恶化；和未知，如果报告的问题级别在基线或评估中缺失。
HSCT 后 +180 天
5 级 EuroQol-5D (EQ-5D-5L) 维度从基线到第 +180 天的变化成人参与者年龄≥16 岁的造血干细胞移植后 (HSCT)：活动
大体时间：HSCT 后 +180 天
对于基于 EQ-5D-5L 描述系统的流动性、自我保健、活动、疼痛和焦虑的五个维度中的每一个，所有类别的参与者人数和百分比（报告的问题和问题的三个级别未完成）在 HSCT 后 +180 天进行了评估。 每个维度分类如下： 如果报告的问题级别在评估时低于基线，则条件得到改善；条件不变，如果报告的问题级别保持不变；如果在该评估中报告的问题级别高于基线时，情况会恶化；和未知，如果报告的问题级别在基线或评估中缺失。
HSCT 后 +180 天
5 级 EuroQol-5D (EQ-5D-5L) 维度的变化从基线到天 +180 年龄≥ 16 岁的成人参与者的造血干细胞移植后 (HSCT)：疼痛
大体时间：HSCT 后 +180 天
对于基于 EQ-5D-5L 描述系统的流动性、自我保健、活动、疼痛和焦虑的五个维度中的每一个，所有类别的参与者人数和百分比（报告的问题和问题的三个级别未完成）在 HSCT 后 +180 天进行了评估。 每个维度分类如下： 如果报告的问题级别在评估时低于基线，则条件得到改善；条件不变，如果报告的问题级别保持不变；如果在该评估中报告的问题级别高于基线时，情况会恶化；和未知，如果报告的问题级别在基线或评估中缺失。
HSCT 后 +180 天
5 级 EuroQol-5D (EQ-5D-5L) 维度从基线到第 +180 天的变化 成人参与者年龄≥16 岁的造血干细胞移植后 (HSCT)：焦虑
大体时间：HSCT 后 +180 天
对于基于 EQ-5D-5L 描述系统的流动性、自我保健、活动、疼痛和焦虑的五个维度中的每一个，所有类别的参与者人数和百分比（报告的问题和问题的三个级别未完成）在 HSCT 后 +180 天进行了评估。 每个维度分类如下： 如果报告的问题级别在评估时低于基线，则条件得到改善；条件不变，如果报告的问题级别保持不变；如果在该评估中报告的问题级别高于基线时，情况会恶化；和未知，如果报告的问题级别在基线或评估中缺失。
HSCT 后 +180 天
青年 EuroQol-5D (EQ-5D-Y) 维度从基线到 +180 岁 ≥ 4 岁和 ≤ 7 岁儿科参与者造血干细胞移植后 (HSCT) 的变化：流动性
大体时间：HSCT 后 +180 天
对于基于 EQ-5D-Y 自我报告版本的描述系统的流动性、自我保健、活动、疼痛和焦虑五个维度中的每一个，所有类别的参与者人数和百分比（三个级别报告的问题和未完成的问题）在 HSCT 后第 +180 天进行了评估。 每个维度分类如下： 如果报告的问题级别在评估时低于基线，则条件得到改善；条件不变，如果报告的问题级别保持不变；如果在该评估中报告的问题级别高于基线时，情况会恶化；和未知，如果报告的问题级别在基线或评估中缺失。
HSCT 后 +180 天
青年 EuroQol-5D (EQ-5D-Y) 维度从基线到天的变化 +180 年龄 ≥ 4 和 ≤ 7 岁儿科参与者的造血干细胞移植后 (HSCT)：自我护理
大体时间：HSCT 后 +180 天
对于基于 EQ-5D-Y 自我报告版本的描述系统的流动性、自我保健、活动、疼痛和焦虑五个维度中的每一个，所有类别的参与者人数和百分比（三个级别报告的问题和未完成的问题）在 HSCT 后第 +180 天进行了评估。 每个维度分类如下： 如果报告的问题级别在评估时低于基线，则条件得到改善；条件不变，如果报告的问题级别保持不变；如果在该评估中报告的问题级别高于基线时，情况会恶化；和未知，如果报告的问题级别在基线或评估中缺失。
HSCT 后 +180 天
青年 EuroQol-5D (EQ-5D-Y) 维度从基线到 +180 岁 ≥ 4 岁和 ≤ 7 岁儿科参与者造血干细胞移植后 (HSCT) 的变化：活动
大体时间：HSCT 后 +180 天
对于基于 EQ-5D-Y 自我报告版本的描述系统的流动性、自我保健、活动、疼痛和焦虑五个维度中的每一个，所有类别的参与者人数和百分比（三个级别报告的问题和未完成的问题）在 HSCT 后第 +180 天进行了评估。 每个维度分类如下： 如果报告的问题级别在评估时低于基线，则条件得到改善；条件不变，如果报告的问题级别保持不变；如果在该评估中报告的问题级别高于基线时，情况会恶化；和未知，如果报告的问题级别在基线或评估中缺失。
HSCT 后 +180 天
青年 EuroQol-5D (EQ-5D-Y) 维度从基线到 +180 岁 ≥ 4 岁和 ≤ 7 岁儿科参与者的造血干细胞移植后 (HSCT) 的变化：疼痛
大体时间：HSCT 后 +180 天
对于基于 EQ-5D-Y 自我报告版本的描述系统的流动性、自我保健、活动、疼痛和焦虑五个维度中的每一个，所有类别的参与者人数和百分比（三个级别报告的问题和未完成的问题）在 HSCT 后第 +180 天进行了评估。 每个维度分类如下： 如果报告的问题级别在评估时低于基线，则条件得到改善；条件不变，如果报告的问题级别保持不变；如果在该评估中报告的问题级别高于基线时，情况会恶化；和未知，如果报告的问题级别在基线或评估中缺失。
HSCT 后 +180 天
青年 EuroQol-5D (EQ-5D-Y) 维度从基线到 +180 岁 ≥ 4 岁和 ≤ 7 岁儿科参与者的造血干细胞移植后 (HSCT) 的变化：焦虑
大体时间：HSCT 后 +180 天
对于基于 EQ-5D-Y 自我报告版本的描述系统的流动性、自我保健、活动、疼痛和焦虑五个维度中的每一个，所有类别的参与者人数和百分比（三个级别报告的问题和未完成的问题）在 HSCT 后第 +180 天进行了评估。 每个维度分类如下： 如果报告的问题级别在评估时低于基线，则条件得到改善；条件不变，如果报告的问题级别保持不变；如果在该评估中报告的问题级别高于基线时，情况会恶化；和未知，如果报告的问题级别在基线或评估中缺失。
HSCT 后 +180 天
青年 EuroQol-5D (EQ-5D-Y) 维度从基线到 +180 岁 ≥ 8 岁和 ≤ 15 岁儿科参与者造血干细胞移植后 (HSCT) 的变化：流动性
大体时间：HSCT 后 +180 天
对于基于 EQ-5D-Y 自我报告版本的描述系统的流动性、自我保健、活动、疼痛和焦虑五个维度中的每一个，所有类别的参与者人数和百分比（三个级别报告的问题和未完成的问题）在 HSCT 后第 +180 天进行了评估。 每个维度分类如下： 如果报告的问题级别在评估时低于基线，则条件得到改善；条件不变，如果报告的问题级别保持不变；如果在该评估中报告的问题级别高于基线时，情况会恶化；和未知，如果报告的问题级别在基线或评估中缺失。
HSCT 后 +180 天
青年 EuroQol-5D (EQ-5D-Y) 维度的变化从基线到 +180 年龄 ≥ 8 岁和 ≤ 15 岁儿科参与者的造血干细胞移植后 (HSCT)：自我护理
大体时间：HSCT 后 +180 天
对于基于 EQ-5D-Y 自我报告版本的描述系统的流动性、自我保健、活动、疼痛和焦虑五个维度中的每一个，所有类别的参与者人数和百分比（三个级别报告的问题和未完成的问题）在 HSCT 后第 +180 天进行了评估。 每个维度分类如下： 如果报告的问题级别在评估时低于基线，则条件得到改善；条件不变，如果报告的问题级别保持不变；如果在该评估中报告的问题级别高于基线时，情况会恶化；和未知，如果报告的问题级别在基线或评估中缺失。
HSCT 后 +180 天
青年 EuroQol-5D (EQ-5D-Y) 维度从基线到 +180 岁 ≥ 8 岁和 ≤ 15 岁儿科参与者造血后干细胞移植 (HSCT) 的变化：活动
大体时间：HSCT 后 +180 天
对于基于 EQ-5D-Y 自我报告版本的描述系统的流动性、自我保健、活动、疼痛和焦虑五个维度中的每一个，所有类别的参与者人数和百分比（三个级别报告的问题和未完成的问题）在 HSCT 后第 +180 天进行了评估。 每个维度分类如下： 如果报告的问题级别在评估时低于基线，则条件得到改善；条件不变，如果报告的问题级别保持不变；如果在该评估中报告的问题级别高于基线时，情况会恶化；和未知，如果报告的问题级别在基线或评估中缺失。
HSCT 后 +180 天
青年 EuroQol-5D (EQ-5D-Y) 维度从基线到天数的变化 +180 岁 ≥ 8 岁和 ≤ 15 岁儿科参与者的造血干细胞移植后 (HSCT)：疼痛
大体时间：HSCT 后 +180 天
对于基于 EQ-5D-Y 自我报告版本的描述系统的流动性、自我保健、活动、疼痛和焦虑五个维度中的每一个，所有类别的参与者人数和百分比（三个级别报告的问题和未完成的问题）在 HSCT 后第 +180 天进行了评估。 每个维度分类如下： 如果报告的问题级别在评估时低于基线，则条件得到改善；条件不变，如果报告的问题级别保持不变；如果在该评估中报告的问题级别高于基线时，情况会恶化；和未知，如果报告的问题级别在基线或评估中缺失。
HSCT 后 +180 天
青年 EuroQol-5D (EQ-5D-Y) 维度从基线到 +180 岁的儿科参与者造血干细胞移植后 (HSCT) 年龄 ≥ 8 岁和 ≤ 15 岁的变化：焦虑
大体时间：HSCT 后 +180 天
对于基于 EQ-5D-Y 自我报告版本的描述系统的流动性、自我保健、活动、疼痛和焦虑五个维度中的每一个，所有类别的参与者人数和百分比（三个级别报告的问题和未完成的问题）在 HSCT 后第 +180 天进行了评估。 每个维度分类如下： 如果报告的问题级别在评估时低于基线，则条件得到改善；条件不变，如果报告的问题级别保持不变；如果在该评估中报告的问题级别高于基线时，情况会恶化；和未知，如果报告的问题级别在基线或评估中缺失。
HSCT 后 +180 天
预防阶段去纤维蛋白多核苷酸预防的最大血浆浓度 (Cmax)
大体时间：HSCT 后 +1 和 +7 天
Cmax 是最大去纤维蛋白多核苷酸血浆浓度，直接从观察数据获得。 Cmax 是一个汇总统计数据，不是按小时报告的。 如果发生静脉闭塞病 (VOD)，则预防阶段从基线日期开始，到救援去纤维蛋白多核苷酸开始日期的前一天结束。 如果未发生 VOD，则预防阶段从基线日期开始，到研究完成/提前终止日期结束。
HSCT 后 +1 和 +7 天
在预防阶段，去纤维蛋白多糖预防的去纤维多糖浓度-时间曲线下面积 (AUClast)
大体时间：HSCT 后 +1 和 +7 天
AUClast 是从0(给药前)到在时间“t”的最后可量化去纤维蛋白浓度的时间的去纤维蛋白多核苷酸浓度-时间曲线下的面积。 AUClast 是一个汇总统计数据，不是按小时报告的。 如果发生静脉闭塞病 (VOD)，则预防阶段从基线日期开始，到救援去纤维蛋白多核苷酸开始日期的前一天结束。 如果未发生 VOD，则预防阶段从基线日期开始，到研究完成/提前终止日期结束。
HSCT 后 +1 和 +7 天
预防阶段去纤维蛋白多核苷酸预防的平均清除率
大体时间：HSCT 后 +1 和 +7 天
静脉给药后的平均全身清除率。 平均清除率是一个汇总统计数据，不是按小时报告的。 如果发生静脉闭塞病 (VOD)，则预防阶段从基线日期开始，到救援去纤维蛋白多核苷酸开始日期的前一天结束。 如果未发生 VOD，则预防阶段从基线日期开始，到研究完成/提前终止日期结束。
HSCT 后 +1 和 +7 天
预防阶段去纤维蛋白多核苷酸预防的分布体积
大体时间：HSCT 后 +1 和 +7 天
静脉给药后的平均分布容积。 平均分布容积是一个汇总统计数据，并非按小时报告。如果发生静脉闭塞病 (VOD)，则预防阶段从基线日期开始，到救援去纤维蛋白多核苷酸开始日期的前一天结束。 如果未发生 VOD，则预防阶段从基线日期开始，到研究完成/提前终止日期结束。
HSCT 后 +1 和 +7 天
抢救阶段去纤维多核苷酸预防的最大血浆浓度 (Cmax)
大体时间：第+14天VOD后处理
Cmax 是最大去纤维蛋白多核苷酸血浆浓度，直接从观察数据获得。 Cmax 是一个汇总统计数据，不是按小时报告的。 对于发生静脉闭塞病 (VOD) 并接受救援去纤维蛋白多核苷酸的参与者子集，救援治疗阶段从救援去纤维蛋白多糖开始日期开始，到研究完成/提前终止日期结束。
第+14天VOD后处理
抢救阶段去纤维蛋白多糖预防的去纤维多糖浓度-时间曲线下面积 (AUClast)
大体时间：第+14天VOD后处理
AUClast 是从0(给药前)到在时间“t”的最后可量化去纤维蛋白浓度的时间的去纤维蛋白多核苷酸浓度-时间曲线下的面积。 AUClast 是一个汇总统计数据，不是按小时报告的。 对于发生静脉闭塞病 (VOD) 并接受救援去纤维蛋白多核苷酸的参与者子集，救援治疗阶段从救援去纤维蛋白多糖开始日期开始，到研究完成/提前终止日期结束。
第+14天VOD后处理
抢救阶段去纤维蛋白多核苷酸预防的分布容积
大体时间：第+14天VOD后处理
静脉给药后的平均分布容积。 平均分布量是一个汇总统计数据，不是按小时报告的。 对于发生静脉闭塞病 (VOD) 并接受救援去纤维蛋白多核苷酸的参与者子集，救援治疗阶段从救援去纤维蛋白多糖开始日期开始，到研究完成/提前终止日期结束。
第+14天VOD后处理
预防阶段造血干细胞移植 (HSCT) 后第 30、+100 和 +180 天患有 2、3 和 4 级急性移植物抗宿主病 (GvHD) 的参与者百分比
大体时间：HSCT 后 +30、+100 和 +180 天
在预防阶段患有 2-4 级急性 GvHD 的参与者的数量和百分比。 2 级定义为皮肤阶段 = 3，或肝脏阶段 = 1，或 GI 阶段 = 1。 3 级定义为皮肤阶段 = 3，或肝脏阶段 = 2-3，或 GI 阶段 = 2-4。 4 级定义为皮肤阶段 = 4，或肝脏阶段 = 4，或 GI 阶段 = 2-4。
HSCT 后 +30、+100 和 +180 天
2、3 和 4 级急性移植物抗宿主病 (GvHD) 参与者在抢救阶段的天数 +30、+100 和 +180 的百分比 造血干细胞移植 (HSCT)
大体时间：HSCT 后 +30、+100 和 +180 天
在救援阶段患有 2-4 级急性 GvHD 的参与者的数量和百分比。 2 级定义为皮肤阶段 = 3，或肝脏阶段 = 1，或 GI 阶段 = 1。 3 级定义为皮肤阶段 = 3，或肝脏阶段 = 2-3，或 GI 阶段 = 2-4。 4 级定义为皮肤阶段 = 4，或肝脏阶段 = 4，或 GI 阶段 = 2-4。
HSCT 后 +30、+100 和 +180 天
造血干细胞移植后 (HSCT) +180 天患有慢性移植物抗宿主病 (GvHD) 的参与者百分比
大体时间：HSCT 后 +180 天
显示的值是在预防阶段和救援阶段在 HSCT 后第 +180 天发展为慢性 GvHD 的参与者的数量和百分比。
HSCT 后 +180 天
预防阶段和抢救阶段移植物失败的参与者人数
大体时间：HSCT 后 +180 天
移植物失败定义为参与者在造血干细胞移植 (HSCT) 后从未达到中性粒细胞绝对计数 >0.5 x 10^9/L 并且连续三天维持或血小板计数 >20 x 10^9/L 而没有前 7 天输过血小板。 如果发生静脉闭塞病 (VOD)，则预防阶段从基线日期开始，到救援去纤维蛋白多核苷酸开始日期的前一天结束。 如果未发生 VOD，则预防阶段从基线日期开始，到研究完成/提前终止日期结束。 对于出现 VOD 并接受救援去纤维蛋白多核苷酸的参与者子集，救援治疗阶段从救援去纤维蛋白多糖的开始日期开始，到研究完成/提前终止日期结束。
HSCT 后 +180 天
每天 +180 名中性粒细胞植入的参与者人数 造血干细胞移植 (HSCT)
大体时间：HSCT 后 +180 天
中性粒细胞植入的日期记录在电子病例报告表 (eCRF) 上，定义为 HSCT 后中性粒细胞绝对计数 > 0.5 x 10^9/L 并连续三天保持的第一个日期。 “绝对嗜中性粒细胞计数”的定义包括分段的嗜中性粒细胞和“条带”，未成熟的嗜中性粒细胞。 评估了中性粒细胞植入的参与者人数。
HSCT 后 +180 天
按天 +180 进行血小板移植的参与者人数 造血干细胞移植 (HSCT)
大体时间：HSCT 后 +180 天
血小板植入日期记录在电子病例报告表 (eCRF) 上，定义为 HSCT 后血小板计数 >20 x 10^9/L 且前 7 天内未输注血小板的第一个日期。 评估了血小板植入的参与者人数。
HSCT 后 +180 天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Jazz Pharmaceuticals

调查人员

  • 研究主任：Jazz Pharmaceuticals、Jazz Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2016年9月1日

初级完成 (实际的)

2020年10月20日

研究完成 (实际的)

2020年10月20日

研究注册日期

首次提交

2016年7月27日

首先提交符合 QC 标准的

2016年7月28日

首次发布 (估计)

2016年8月1日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年3月2日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年2月4日

最后验证

2022年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 15-007

计划个人参与者数据 (IPD)

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不

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