Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie som sammenligner effektiviteten og sikkerheten til defibrotide versus beste støttebehandling i forebygging av veno-okklusiv leversykdom hos voksne og pediatriske pasienter

4. februar 2022 oppdatert av: Jazz Pharmaceuticals

En fase 3, randomisert, adaptiv studie som sammenligner effektiviteten og sikkerheten til defibrotide versus beste støttebehandling i forebygging av veno-okklusiv leversykdom hos voksne og pediatriske pasienter som gjennomgår hematopoetisk stamcelletransplantasjon

Denne studien skal sammenligne effektiviteten og sikkerheten til defibrotidprofylakse i tillegg til best støttende behandling versus best støttende behandling alene i forebygging av hepatisk veno-okklusiv sykdom (VOD) hos voksne og pediatriske pasienter som gjennomgår hematopoetisk stamcelletransplantasjon som har høy risiko. eller svært høy risiko for å utvikle VOD.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

372

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
  • Belgia
      • Bruxelles, Belgia, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
      • Gent, Belgia, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
      • Liege, Belgia, 4000
        • Centre Hospitalier Universitaire du Sart Tilman
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Sainte Justine Hospital
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
      • Tucson, Arizona, Forente stater, 85724
        • University of Arizona Cancer Center
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Stanford University
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Rady Childrens Hospital San Diego
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Colorado Children's Hospital
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33155
        • Nicklaus Childrens Hospital
      • Saint Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02111
        • Tufts Floating Hospital for Children
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • Weill Cornell Medical College
      • New York, New York, Forente stater, 10174
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • University Hospital Case Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Doernbecher Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Penn State Milton S Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina - PPDS
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75235
        • Children's Medical Center Dallas
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Cook Childrens Hospital
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Childrens Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Frankrike
      • Besançon, Frankrike, 25030
        • Hôpital Jean Minjoz
      • Marseille, Frankrike, 13009
        • Institut Paoli Calmettes
      • Paris, Frankrike, 75012
        • Hopital Saint Antoine
      • Poitiers, Frankrike, 86000
        • CHU De Poitiers
      • Toulouse, Frankrike
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31999
        • Rambam Health Care Campus
      • Haifa, Israel, 31999
        • Rambam Health Corporation
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Ein Kerem Hospital
      • Petaẖ Tiqwa, Israel, 49202
        • Schneider Children Medical Center of Israel
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Chaim Sheba Medical Center
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italia
      • Ancona, Italia, 60020
        • 11. Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedali Riuniti di Ancona-Umberto I G M Lancisi G Salesi
      • Catania, Italia, 95124
        • Azienda Ospedaliero - Universitaria
      • Firenze, Italia, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Pesaro, Italia, 61122
        • AORMN Marche Nord
      • Roma, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
      • Roma, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Japan
      • Anjo, Japan, 446-8602
        • Anjo Kosei Hospital
      • Fukuoka, Japan, 810-8539
        • Hamanomachi Hospital
      • Fukushima, Japan, 960-1247
        • Fukushima Medical University Hospital
      • Hyōgo, Japan, 650-0017
        • Kobe University Hospital
      • Kanagawa, Japan, 232-8555
        • Kanagawa Children's Medical Center
      • Kumamoto, Japan, 860-0008
        • National Hospital Organization Kumamoto Medical Center
      • Nagoya, Japan, 453-0046
        • Japanese Red Cross Nagoya Daiichi Hospital
      • Nishinomiya, Japan, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine
      • Osaka, Japan, 545-8586
        • Osaka City University Hospital
      • Osaka, Japan, 541-8567
        • Osaka International Cancer Institute
      • Sapporo, Japan, 060-8648
        • Hokkaido University Hospital
      • Tokyo, Japan, 105-0001
        • Toranomon Hospital
      • Tokyo, Japan, 113-0021
        • Tokyo Metropolitan Cancer and Infectious diseases Center Komagome Hospital
      • Tokyo, Japan, 113-8519
        • Medical Hospital Tokyo Medical and Dental University
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 3080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 6351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Korea, Republikken, 5505
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Korea, Republikken, 6591
        • The Catholic University of Korea Seoul St. Mary's Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 3722
        • Severance Hospital at Yonsei University Health System
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1142
        • Auckland City Hospital
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Hospital Universitario Vall D hebron
      • Cordoba, Spania, 14004
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Esplugues de Llobregat, Spania, 8950
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN
      • Madrid, Spania, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Spania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Spania, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Malaga, Spania, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
      • Murcia, Spania, 30008
        • Hospital General Universitario Morales Meseguer
      • Salamanca, Spania, 37007
        • Hospital Universitario De Salamanca
      • Sevilla, Spania, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Spania, 08916
        • Hospital Universitario Germans Trias i Pujol
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Glasgow, Storbritannia, G12 0YH
        • Beatson West of Scotland Cancer Centre
      • Glasgow, Storbritannia, G3 8SJ
        • Royal Hospital for Children
      • Leeds, Storbritannia, LS9 7TF
        • St. James University Hospital
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Storbritannia, SE5 9RS
        • Kings College Hospital
  • Tyrkia
      • Ankara, Tyrkia, 06520
        • Medicana International Ankara Hospital
      • Antalya, Tyrkia, 07160
        • Medical Park Antalya Hospital
      • Bornova, Tyrkia, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Istanbul, Tyrkia, 34303
        • Acibadem Universitesi Tip Fakultesi Atakent Hastanesi
      • Seyhan, Tyrkia, 1130
        • Acibadem Adana Hospital
    • Konyaalti
      • Antalya, Konyaalti, Tyrkia, 07070
        • Akdeniz University Medical Faculty Department of Pediatrics
    • Talas
      • Kayseri, Talas, Tyrkia
        • Erciyes University Medical Faculty
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
      • Regensburg, Tyskland, 93053
        • Klinikum der Universität Regensburg
    • Brandenburg
      • Frankfurt (Oder), Brandenburg, Tyskland, 15236
        • Klinikum Frankfurt Oder GmbH
    • Nordrhein-Westfalen
      • Aachen, Nordrhein-Westfalen, Tyskland, 52074
        • Universitatsklinikum der RWTH Aachen
      • Münster, Nordrhein-Westfalen, Tyskland, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Tyskland, 01307
        • Universitatsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
      • Leipzig, Sachsen, Tyskland, 04103
        • Universitatsklinikum Leipzig

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 måned og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienten må være over 1 måned fra startdatoen for studiebehandlingen.
  2. Pasienten må planlegges for å gjennomgå allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) (voksne eller pediatriske pasienter) eller autologe HSCT (bare pediatriske pasienter) og ha høy risiko eller svært høy risiko for å utvikle veno-okklusiv sykdom (VOD).
  3. Kvinnelige pasienter (og kvinnelige partnere til mannlige pasienter) i fertil alder som er seksuelt aktive, må samtykke i å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode sammen med partnerne sine under eksponering for defibrotid og i 1 uke etter siste dose defibrotid.
  4. Voksne pasienter skal kunne forstå og signere et skriftlig informert samtykke. For mindreårige pasienter må forelder/verge eller representant kunne forstå og signere et skriftlig informert samtykke. Samtykke, når det er hensiktsmessig, vil bli innhentet i henhold til institusjonelle retningslinjer.

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienten har hemodynamisk ustabilitet innen 24 timer før start av studiebehandling.
  2. Pasienten har akutt blødning som er klinisk signifikant innen 24 timer før start av studiebehandling.
  3. Pasienten brukte alle medikamenter som øker risikoen for blødning innen 24 timer før start av studiebehandling.
  4. Pasienten bruker eller planlegger å bruke et undersøkelsesmiddel for forebygging eller behandling av VOD.
  5. Pasienten, etter etterforskerens oppfatning, er kanskje ikke i stand til å overholde kravene til sikkerhetsovervåking i studien.
  6. Pasient eller forelder/verge eller representant har en psykiatrisk sykdom som vil hindre pasienten eller forelder/verge eller representant fra å gi informert samtykke og/eller samtykke.
  7. Pasienten har en alvorlig aktiv sykdom eller komorbid medisinsk tilstand, som bedømt av etterforskeren, som ville forstyrre gjennomføringen av denne studien.
  8. Pasienten er gravid eller ammer og godtar ikke å slutte å amme.
  9. Pasienten har en kjent historie med overfølsomhet overfor defibrotid eller noen av hjelpestoffene.
  10. Pasient eller forelder/verge eller representant mangler full mental kapasitet til å forstå og signere et skriftlig informert samtykke.
  11. Pasienten mottar eller planlegger å motta annen undersøkelsesterapi under studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Forebygging
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Defibrotide
Defibrotid administreres intravenøst ​​i en dose på 25 mg/kg/dag i tillegg til beste støttende behandling dagen før den første dagen av kondisjoneringsregimet og vil fortsette (for de pasientene uten en VOD-diagnose) i et anbefalt minimum på 21 dager og avsluttes senest dag +30 etter HSCT
Legemiddel: Defibrotide
Annen: Beste støttende omsorg
Beste støttende behandling alene (uten tillegg av defibrotid) i henhold til institusjonelle retningslinjer og pasientbehov, administreres den første dagen av kondisjonering og vil fortsette til dag +30 etter HSCT eller utskrivning fra sykehus, avhengig av hva som skjer først, eller diagnose av VOD, hvis aktuelt
Annen: Beste støttende omsorg

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Veno-okklusiv sykdom (VOD)-fri overlevelse etter dag +30 post-hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) Per den uavhengige endepunktsvurderingskomiteen (EPAC)
Tidsramme: Dag +30 Post-HSCT
VOD-fri overlevelse er en sammensetning av overlevelsesstatus og VOD-forekomst bestemt av modifiserte Seattle-kriterier bedømt av en blindet uavhengig EPAC. En hendelse er definert som en VOD-diagnose (som vurdert av EPAC) eller død, avhengig av hva som er tidligere, til og med dag +30 etter HSCT. Verdiene rapportert nedenfor er deltakere som ikke opplevde VOD eller død innen dag +30 etter HSCT.
Dag +30 Post-HSCT

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Veno-okklusiv sykdom (VOD)-fri overlevelse per dag +100 post-hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) Per den uavhengige endepunktsvurderingskomiteen (EPAC)
Tidsramme: Dag +100 Post-HSCT
VOD-fri overlevelse er en sammensetning av overlevelsesstatus og VOD-forekomst bestemt av modifiserte Seattle-kriterier bedømt av en blindet uavhengig EPAC. En hendelse er definert som en VOD-diagnose (som vurdert av EPAC) eller død, avhengig av hva som er tidligere, til og med dag +100 etter HSCT. Verdiene rapportert nedenfor er deltakere som ikke opplevde VOD eller død innen dag +100 etter HSCT.
Dag +100 Post-HSCT
Prosentandel av deltakere med veno-okklusiv sykdom (VOD) etter dag +30 post-hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT)
Tidsramme: Dag +30 Post-HSCT
Antall deltakere som ble diagnostisert med VOD basert på Modified Seattle Criteria i henhold til blindet EPAC-vurdering. Prosentandelen ble beregnet ut av det totale antallet deltakere i hver arm av studien. Verdiene som er rapportert nedenfor er antall og prosentandeler av deltakere som opplevde VOD etter dag +30 etter HSCT.
Dag +30 Post-HSCT
Veno-okklusiv sykdom (VOD)-fri overlevelsesrate per dag +180 post-hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT)
Tidsramme: Dag +180 Post-HSCT
VOD-fri overlevelse er en sammensetning av overlevelsesstatus og VOD-forekomst som bestemt av modifiserte Seattle-kriterier. En hendelse er definert som en VOD-diagnose eller død, avhengig av hva som er tidligere, til og med dag +180 post-HSCT. Diagnosen VOD til og med dag +100 post-HSCT var basert på Endpoint Adjudication Committee (EPAC), og diagnosen VOD etter dag +100 post-HSCT var basert på etterforskers vurderinger. Verdiene rapportert nedenfor er deltakere som ikke opplevde VOD eller død innen dag +180 etter HSCT.
Dag +180 Post-HSCT
Ikke-tilbakefallsdødelighet (NRM) for defibrotid (DP) og beste støttende omsorg (BSC) etter dager +100 og +180 Post-hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT)
Tidsramme: Dager +100 og +180 etter HSCT
NRM er definert som død som inntreffer etter HSCT hos deltakere som ble notert å ha ondartet primærsykdom på sykdomshistorie elektronisk kasusrapportskjema (eCRF) og som ikke har primærsykdomsrelaps etter HSCT.
Dager +100 og +180 etter HSCT
Prosentandel av deltakere med veno-okklusiv sykdom (VOD)-assosiert multiorgandysfunksjon (MOD) etter dager +30 og dager +100 post-hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) hos pasienter som utviklet VOD
Tidsramme: Dager +30 og +100 etter HSCT
VOD-assosiert MOD er ​​definert for deltakere som å forekomme hvis etterforskeren svarer "Ja" på spørsmålet "Har deltakeren blitt diagnostisert med VOD-assosiert MOD?" i elektronisk saksmeldingsskjema (eCRF). Verdiene nedenfor er antall deltakere som har mottatt svaret «Ja».
Dager +30 og +100 etter HSCT
Prosentandel av deltakere som hadde oppløsning av veno-okklusiv sykdom (VOD) etter dag +180 post-hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT)
Tidsramme: Dag +180 Post-HSCT
Andelen deltakere som hadde oppløsning av VOD innen dag +180 etter HSCT er rapportert i prosent.
Dag +180 Post-HSCT
Tid til oppløsning av veno-okklusiv sykdom (VOD) etter dag +180 Post-hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT)
Tidsramme: Dag +180 Post-HSCT
Tid til oppløsning av VOD beregnes som følger: Tid til oppløsning av VOD= [Dato for VOD-oppløsning] - [Dato for VOD-diagnose av etterforsker].
Dag +180 Post-HSCT
Prosentandel av deltakere med veno-okklusiv sykdom (VOD) etter dag +30 post-hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) opp til dager +100 og +180 post-HSCT
Tidsramme: Dager +100 og +180 etter HSCT
Verdiene som vises er antall og prosentandel av deltakere med VOD etter dag +30 etter HSCT og på eller før Dagene +100 og +180 etter HSCT. Diagnosen VOD til og med dag +100 post-HSCT ble stilt av Endpoint Adjudication Committee (EPAC), og diagnosen VOD etter dag +100 post-HSCT var basert på etterforskers vurderinger.
Dager +100 og +180 etter HSCT
Endring i 5-nivå EuroQol-5D (EQ-5D-5L) dimensjoner fra baseline til dag +180 post-hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) for voksne deltakere Alder ≥ 16 år: Mobilitet
Tidsramme: Dag +180 Post-HSCT
For hver av de fem dimensjonene mobilitet, egenomsorg, aktivitet, smerte og angst basert på det beskrivende systemet til EQ-5D-5L, antall og prosentandeler av deltakere for alle kategorier (de tre nivåene med rapporterte problemer og spørsmål ikke fullført) på dag +180 Post-HSCT ble vurdert. Hver dimensjon ble kategorisert som følger: Tilstanden forbedret hvis det rapporterte problemnivået er lavere ved vurderingen enn baseline; tilstand uendret, hvis det rapporterte problemnivået forblir det samme; tilstanden forverret seg hvis det rapporterte problemnivået er høyere ved den vurderingen enn ved baseline; og ukjent, om det rapporterte problemnivået mangler enten ved baseline eller ved den vurderingen.
Dag +180 Post-HSCT
Endring i 5-nivå EuroQol-5D (EQ-5D-5L) dimensjoner fra baseline til dag +180 post-hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) for voksne deltakere Alder ≥ 16 år: egenomsorg
Tidsramme: Dag +180 Post-HSCT
For hver av de fem dimensjonene mobilitet, egenomsorg, aktivitet, smerte og angst basert på det beskrivende systemet til EQ-5D-5L, antall og prosentandeler av deltakere for alle kategorier (de tre nivåene med rapporterte problemer og spørsmål ikke fullført) på dag +180 Post-HSCT ble vurdert. Hver dimensjon ble kategorisert som følger: Tilstanden forbedret hvis det rapporterte problemnivået er lavere ved vurderingen enn baseline; tilstand uendret, hvis det rapporterte problemnivået forblir det samme; tilstanden forverret seg hvis det rapporterte problemnivået er høyere ved den vurderingen enn ved baseline; og ukjent, om det rapporterte problemnivået mangler enten ved baseline eller ved den vurderingen.
Dag +180 Post-HSCT
Endring i 5-nivå EuroQol-5D (EQ-5D-5L) dimensjoner fra baseline til dag +180 post-hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) for voksne deltakere Alder ≥ 16 år: Aktivitet
Tidsramme: Dag +180 Post-HSCT
For hver av de fem dimensjonene mobilitet, egenomsorg, aktivitet, smerte og angst basert på det beskrivende systemet til EQ-5D-5L, antall og prosentandeler av deltakere for alle kategorier (de tre nivåene med rapporterte problemer og spørsmål ikke fullført) på dag +180 Post-HSCT ble vurdert. Hver dimensjon ble kategorisert som følger: Tilstanden forbedret hvis det rapporterte problemnivået er lavere ved vurderingen enn baseline; tilstand uendret, hvis det rapporterte problemnivået forblir det samme; tilstanden forverret seg hvis det rapporterte problemnivået er høyere ved den vurderingen enn ved baseline; og ukjent, om det rapporterte problemnivået mangler enten ved baseline eller ved den vurderingen.
Dag +180 Post-HSCT
Endring i 5-nivå EuroQol-5D (EQ-5D-5L) dimensjoner fra baseline til dag +180 post-hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) for voksne deltakere Alder ≥ 16 år: Smerte
Tidsramme: Dag +180 Post-HSCT
For hver av de fem dimensjonene mobilitet, egenomsorg, aktivitet, smerte og angst basert på det beskrivende systemet til EQ-5D-5L, antall og prosentandeler av deltakere for alle kategorier (de tre nivåene med rapporterte problemer og spørsmål ikke fullført) på dag +180 Post-HSCT ble vurdert. Hver dimensjon ble kategorisert som følger: Tilstanden forbedret hvis det rapporterte problemnivået er lavere ved vurderingen enn baseline; tilstand uendret, hvis det rapporterte problemnivået forblir det samme; tilstanden forverret seg hvis det rapporterte problemnivået er høyere ved den vurderingen enn ved baseline; og ukjent, om det rapporterte problemnivået mangler enten ved baseline eller ved den vurderingen.
Dag +180 Post-HSCT
Endring i 5-nivå EuroQol-5D (EQ-5D-5L) dimensjoner fra baseline til dag +180 post-hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) for voksne deltakere Alder ≥ 16 år: Angst
Tidsramme: Dag +180 Post-HSCT
For hver av de fem dimensjonene mobilitet, egenomsorg, aktivitet, smerte og angst basert på det beskrivende systemet til EQ-5D-5L, antall og prosentandeler av deltakere for alle kategorier (de tre nivåene med rapporterte problemer og spørsmål ikke fullført) på dag +180 Post-HSCT ble vurdert. Hver dimensjon ble kategorisert som følger: Tilstanden forbedret hvis det rapporterte problemnivået er lavere ved vurderingen enn baseline; tilstand uendret, hvis det rapporterte problemnivået forblir det samme; tilstanden forverret seg hvis det rapporterte problemnivået er høyere ved den vurderingen enn ved baseline; og ukjent, om det rapporterte problemnivået mangler enten ved baseline eller ved den vurderingen.
Dag +180 Post-HSCT
Endring i EuroQol-5D for ungdom (EQ-5D-Y) dimensjoner fra baseline til dag +180 post-hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) for pediatriske deltakere Alder ≥ 4 og ≤ 7 år: Mobilitet
Tidsramme: Dag +180 Post-HSCT
For hver av de fem dimensjonene mobilitet, egenomsorg, aktivitet, smerte og angst basert på det beskrivende systemet til EQ-5D-Y, selvrapporteringsversjon, antall og prosentandeler av deltakere for alle kategorier (de tre nivåene) av rapporterte problemer og spørsmål ikke fullført) på dag +180 etter HSCT ble vurdert. Hver dimensjon ble kategorisert som følger: Tilstanden forbedret hvis det rapporterte problemnivået er lavere ved vurderingen enn baseline; tilstand uendret, hvis det rapporterte problemnivået forblir det samme; tilstanden forverret seg hvis det rapporterte problemnivået er høyere ved den vurderingen enn ved baseline; og ukjent, om det rapporterte problemnivået mangler enten ved baseline eller ved den vurderingen.
Dag +180 Post-HSCT
Endring i EuroQol-5D for ungdom (EQ-5D-Y) dimensjoner fra baseline til dag +180 post-hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) for pediatriske deltakere Alder ≥ 4 og ≤ 7 år: egenomsorg
Tidsramme: Dag +180 Post-HSCT
For hver av de fem dimensjonene mobilitet, egenomsorg, aktivitet, smerte og angst basert på det beskrivende systemet til EQ-5D-Y, selvrapporteringsversjon, antall og prosentandeler av deltakere for alle kategorier (de tre nivåene) av rapporterte problemer og spørsmål ikke fullført) på dag +180 etter HSCT ble vurdert. Hver dimensjon ble kategorisert som følger: Tilstanden forbedret hvis det rapporterte problemnivået er lavere ved vurderingen enn baseline; tilstand uendret, hvis det rapporterte problemnivået forblir det samme; tilstanden forverret seg hvis det rapporterte problemnivået er høyere ved den vurderingen enn ved baseline; og ukjent, om det rapporterte problemnivået mangler enten ved baseline eller ved den vurderingen.
Dag +180 Post-HSCT
Endring i EuroQol-5D for ungdom (EQ-5D-Y) dimensjoner fra baseline til dag +180 post-hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) for pediatriske deltakere Alder ≥ 4 og ≤ 7 år: Aktivitet
Tidsramme: Dag +180 Post-HSCT
For hver av de fem dimensjonene mobilitet, egenomsorg, aktivitet, smerte og angst basert på det beskrivende systemet til EQ-5D-Y, selvrapporteringsversjon, antall og prosentandeler av deltakere for alle kategorier (de tre nivåene) av rapporterte problemer og spørsmål ikke fullført) på dag +180 etter HSCT ble vurdert. Hver dimensjon ble kategorisert som følger: Tilstanden forbedret hvis det rapporterte problemnivået er lavere ved vurderingen enn baseline; tilstand uendret, hvis det rapporterte problemnivået forblir det samme; tilstanden forverret seg hvis det rapporterte problemnivået er høyere ved den vurderingen enn ved baseline; og ukjent, om det rapporterte problemnivået mangler enten ved baseline eller ved den vurderingen.
Dag +180 Post-HSCT
Endring i EuroQol-5D for ungdom (EQ-5D-Y) dimensjoner fra baseline til dag +180 post-hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) for pediatriske deltakere Alder ≥ 4 og ≤ 7 år: Smerte
Tidsramme: Dag +180 Post-HSCT
For hver av de fem dimensjonene mobilitet, egenomsorg, aktivitet, smerte og angst basert på det beskrivende systemet til EQ-5D-Y, selvrapporteringsversjon, antall og prosentandeler av deltakere for alle kategorier (de tre nivåene) av rapporterte problemer og spørsmål ikke fullført) på dag +180 etter HSCT ble vurdert. Hver dimensjon ble kategorisert som følger: Tilstanden forbedret hvis det rapporterte problemnivået er lavere ved vurderingen enn baseline; tilstand uendret, hvis det rapporterte problemnivået forblir det samme; tilstanden forverret seg hvis det rapporterte problemnivået er høyere ved den vurderingen enn ved baseline; og ukjent, om det rapporterte problemnivået mangler enten ved baseline eller ved den vurderingen.
Dag +180 Post-HSCT
Endring i EuroQol-5D for ungdom (EQ-5D-Y) dimensjoner fra baseline til dag +180 post-hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) for pediatriske deltakere Alder ≥ 4 og ≤ 7 år: Angst
Tidsramme: Dag +180 Post-HSCT
For hver av de fem dimensjonene mobilitet, egenomsorg, aktivitet, smerte og angst basert på det beskrivende systemet til EQ-5D-Y, selvrapporteringsversjon, antall og prosentandeler av deltakere for alle kategorier (de tre nivåene) av rapporterte problemer og spørsmål ikke fullført) på dag +180 etter HSCT ble vurdert. Hver dimensjon ble kategorisert som følger: Tilstanden forbedret hvis det rapporterte problemnivået er lavere ved vurderingen enn baseline; tilstand uendret, hvis det rapporterte problemnivået forblir det samme; tilstanden forverret seg hvis det rapporterte problemnivået er høyere ved den vurderingen enn ved baseline; og ukjent, om det rapporterte problemnivået mangler enten ved baseline eller ved den vurderingen.
Dag +180 Post-HSCT
Endring i EuroQol-5D for ungdom (EQ-5D-Y) dimensjoner fra baseline til dag +180 post-hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) for pediatriske deltakere Alder ≥ 8 og ≤ 15 år: Mobilitet
Tidsramme: Dag +180 Post-HSCT
For hver av de fem dimensjonene mobilitet, egenomsorg, aktivitet, smerte og angst basert på det beskrivende systemet til EQ-5D-Y, selvrapporteringsversjon, antall og prosentandeler av deltakere for alle kategorier (de tre nivåene) av rapporterte problemer og spørsmål ikke fullført) på dag +180 etter HSCT ble vurdert. Hver dimensjon ble kategorisert som følger: Tilstanden forbedret hvis det rapporterte problemnivået er lavere ved vurderingen enn baseline; tilstand uendret, hvis det rapporterte problemnivået forblir det samme; tilstanden forverret seg hvis det rapporterte problemnivået er høyere ved den vurderingen enn ved baseline; og ukjent, om det rapporterte problemnivået mangler enten ved baseline eller ved den vurderingen.
Dag +180 Post-HSCT
Endring i EuroQol-5D for ungdom (EQ-5D-Y) dimensjoner fra baseline til dag +180 post-hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) for pediatriske deltakere Alder ≥ 8 og ≤ 15 år: egenomsorg
Tidsramme: Dag +180 Post-HSCT
For hver av de fem dimensjonene mobilitet, egenomsorg, aktivitet, smerte og angst basert på det beskrivende systemet til EQ-5D-Y, selvrapporteringsversjon, antall og prosentandeler av deltakere for alle kategorier (de tre nivåene) av rapporterte problemer og spørsmål ikke fullført) på dag +180 etter HSCT ble vurdert. Hver dimensjon ble kategorisert som følger: Tilstanden forbedret hvis det rapporterte problemnivået er lavere ved vurderingen enn baseline; tilstand uendret, hvis det rapporterte problemnivået forblir det samme; tilstanden forverret seg hvis det rapporterte problemnivået er høyere ved den vurderingen enn ved baseline; og ukjent, om det rapporterte problemnivået mangler enten ved baseline eller ved den vurderingen.
Dag +180 Post-HSCT
Endring i EuroQol-5D for ungdom (EQ-5D-Y) dimensjoner fra baseline til dag +180 post-hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) for pediatriske deltakere Alder ≥ 8 og ≤ 15 år: Aktivitet
Tidsramme: Dag +180 Post-HSCT
For hver av de fem dimensjonene mobilitet, egenomsorg, aktivitet, smerte og angst basert på det beskrivende systemet til EQ-5D-Y, selvrapporteringsversjon, antall og prosentandeler av deltakere for alle kategorier (de tre nivåene) av rapporterte problemer og spørsmål ikke fullført) på dag +180 etter HSCT ble vurdert. Hver dimensjon ble kategorisert som følger: Tilstanden forbedret hvis det rapporterte problemnivået er lavere ved vurderingen enn baseline; tilstand uendret, hvis det rapporterte problemnivået forblir det samme; tilstanden forverret seg hvis det rapporterte problemnivået er høyere ved den vurderingen enn ved baseline; og ukjent, om det rapporterte problemnivået mangler enten ved baseline eller ved den vurderingen.
Dag +180 Post-HSCT
Endring i EuroQol-5D for ungdom (EQ-5D-Y) dimensjoner fra baseline til dag +180 post-hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) for pediatriske deltakere Alder ≥ 8 og ≤ 15 år: Smerte
Tidsramme: Dag +180 Post-HSCT
For hver av de fem dimensjonene mobilitet, egenomsorg, aktivitet, smerte og angst basert på det beskrivende systemet til EQ-5D-Y, selvrapporteringsversjon, antall og prosentandeler av deltakere for alle kategorier (de tre nivåene) av rapporterte problemer og spørsmål ikke fullført) på dag +180 etter HSCT ble vurdert. Hver dimensjon ble kategorisert som følger: Tilstanden forbedret hvis det rapporterte problemnivået er lavere ved vurderingen enn baseline; tilstand uendret, hvis det rapporterte problemnivået forblir det samme; tilstanden forverret seg hvis det rapporterte problemnivået er høyere ved den vurderingen enn ved baseline; og ukjent, om det rapporterte problemnivået mangler enten ved baseline eller ved den vurderingen.
Dag +180 Post-HSCT
Endring i EuroQol-5D for ungdom (EQ-5D-Y) dimensjoner fra baseline til dag +180 post-hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) for pediatriske deltakere Alder ≥ 8 og ≤ 15 år: Angst
Tidsramme: Dag +180 Post-HSCT
For hver av de fem dimensjonene mobilitet, egenomsorg, aktivitet, smerte og angst basert på det beskrivende systemet til EQ-5D-Y, selvrapporteringsversjon, antall og prosentandeler av deltakere for alle kategorier (de tre nivåene) av rapporterte problemer og spørsmål ikke fullført) på dag +180 etter HSCT ble vurdert. Hver dimensjon ble kategorisert som følger: Tilstanden forbedret hvis det rapporterte problemnivået er lavere ved vurderingen enn baseline; tilstand uendret, hvis det rapporterte problemnivået forblir det samme; tilstanden forverret seg hvis det rapporterte problemnivået er høyere ved den vurderingen enn ved baseline; og ukjent, om det rapporterte problemnivået mangler enten ved baseline eller ved den vurderingen.
Dag +180 Post-HSCT
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av defibrotidprofylakse under profylaksefasen
Tidsramme: Dag +1 og +7 etter HSCT
Cmax er den maksimale plasmakonsentrasjonen av defibrotid, hentet direkte fra de observerte dataene. Cmax er en oppsummerende statistikk og rapporteres ikke på timebasis. Hvis veno-okklusiv sykdom (VOD) oppstår, starter profylaksefasen på baselinedatoen og slutter dagen før startdatoen for redningsdefibrotid. Hvis VOD ikke oppstår, starter profylaksefasen på baselinedatoen og slutter på datoen for studieavslutning/tidlig avslutning.
Dag +1 og +7 etter HSCT
Område under defibrotid konsentrasjon-tidskurven (AUClast) for defibrotidprofylakse under profylaksefasen
Tidsramme: Dag +1 og +7 etter HSCT
AUClast er arealet under kurven for defibrotidkonsentrasjon-tid fra 0 (førdose) til tidspunktet for siste kvantifiserbare defibrotidkonsentrasjon på tidspunktet "t". AUClast er en oppsummerende statistikk og rapporteres ikke på timebasis. Hvis veno-okklusiv sykdom (VOD) oppstår, starter profylaksefasen på baselinedatoen og slutter dagen før startdatoen for redningsdefibrotid. Hvis VOD ikke oppstår, starter profylaksefasen på baselinedatoen og slutter på datoen for studieavslutning/tidlig avslutning.
Dag +1 og +7 etter HSCT
Gjennomsnittlig clearance av defibrotidprofylakse under profylaksefasen
Tidsramme: Dag +1 og +7 etter HSCT
Gjennomsnittlig systemisk clearance etter intravenøs dosering. Gjennomsnittlig klarering er en oppsummerende statistikk og rapporteres ikke på timebasis. Hvis veno-okklusiv sykdom (VOD) oppstår, starter profylaksefasen på baselinedatoen og slutter dagen før startdatoen for redningsdefibrotid. Hvis VOD ikke oppstår, starter profylaksefasen på baselinedatoen og slutter på datoen for studieavslutning/tidlig avslutning.
Dag +1 og +7 etter HSCT
Distribusjonsvolum av defibrotidprofylakse under profylaksefasen
Tidsramme: Dag +1 og +7 etter HSCT
Gjennomsnittlig distribusjonsvolum etter intravenøs dosering. Gjennomsnittlig distribusjonsvolum er en oppsummerende statistikk og rapporteres ikke på timebasis. Hvis veno-okklusiv sykdom (VOD) oppstår, starter profylaksefasen på baselinedatoen og slutter dagen før startdatoen for redningsdefibrotid. Hvis VOD ikke oppstår, starter profylaksefasen på baselinedatoen og slutter på datoen for studieavslutning/tidlig avslutning.
Dag +1 og +7 etter HSCT
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av defibrotidprofylakse under redningsfasen
Tidsramme: Dag +14 Post-VOD-behandling
Cmax er den maksimale plasmakonsentrasjonen av defibrotid, hentet direkte fra de observerte dataene. Cmax er en oppsummerende statistikk og rapporteres ikke på timebasis. For undergruppen av deltakere som utviklet veno-okklusiv sykdom (VOD) og mottok redningsdefibrotid, begynner redningsbehandlingsfasen på startdatoen for redningsdefibrotid og slutter på datoen for studieavslutning/tidlig avslutning.
Dag +14 Post-VOD-behandling
Område under defibrotid konsentrasjon-tidskurven (AUClast) for defibrotidprofylakse under redningsfasen
Tidsramme: Dag +14 Post-VOD-behandling
AUClast er arealet under kurven for defibrotidkonsentrasjon-tid fra 0 (førdose) til tidspunktet for siste kvantifiserbare defibrotidkonsentrasjon på tidspunktet "t". AUClast er en oppsummerende statistikk og rapporteres ikke på timebasis. For undergruppen av deltakere som utviklet veno-okklusiv sykdom (VOD) og mottok redningsdefibrotid, begynner redningsbehandlingsfasen på startdatoen for redningsdefibrotid og slutter på datoen for studieavslutning/tidlig avslutning.
Dag +14 Post-VOD-behandling
Distribusjonsvolum av defibrotidprofylakse under redningsfasen
Tidsramme: Dag +14 Post-VOD-behandling
Gjennomsnittlig distribusjonsvolum etter intravenøs dosering. Gjennomsnittlig distribusjonsvolum er en oppsummerende statistikk og rapporteres ikke på timebasis. For undergruppen av deltakere som utviklet veno-okklusiv sykdom (VOD) og mottok redningsdefibrotid, begynner redningsbehandlingsfasen på startdatoen for redningsdefibrotid og slutter på datoen for studieavslutning/tidlig avslutning.
Dag +14 Post-VOD-behandling
Prosentandel av deltakere med grad 2, 3 og 4 akutt graft-versus-vertssykdom (GvHD) etter dager +30, +100 og +180 post-hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) i profylaksefasen
Tidsramme: Dager +30, +100 og +180 etter HSCT
Antall og prosentandel av deltakere med grad 2-4 akutt GvHD i profylaksefasen. Grad 2 er definert som hudstadium = 3, eller leverstadium = 1, eller GI-stadium = 1. Grad 3 er definert som hudstadium = 3, eller leverstadium = 2-3, eller GI-stadium = 2-4. Grad 4 er definert som et hudstadium = 4, eller leverstadium = 4, eller GI-stadium = 2-4.
Dager +30, +100 og +180 etter HSCT
Prosentandel av deltakere med grad 2, 3 og 4 akutt graft-versus-vertssykdom (GvHD) etter dager +30, +100 og +180 post-hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) i redningsfasen
Tidsramme: Dager +30, +100 og +180 etter HSCT
Antall og prosentandel av deltakere med grad 2-4 akutt GvHD i redningsfasen. Grad 2 er definert som hudstadium = 3, eller leverstadium = 1, eller GI-stadium = 1. Grad 3 er definert som hudstadium = 3, eller leverstadium = 2-3, eller GI-stadium = 2-4. Grad 4 er definert som et hudstadium = 4, eller leverstadium = 4, eller GI-stadium = 2-4.
Dager +30, +100 og +180 etter HSCT
Prosentandel av deltakere med kronisk graft-versus-vertssykdom (GvHD) etter dag +180 post-hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT)
Tidsramme: Dag +180 Post-HSCT
Verdiene som vises er antall og prosentandeler av deltakere som utviklet kronisk GvHD innen dag +180 etter HSCT i profylaksefasen og redningsfasen.
Dag +180 Post-HSCT
Antall deltakere med graftsvikt under profylaksefasen og redningsfasen
Tidsramme: Dag +180 Post-HSCT
Graftsvikt er definert som deltakere som etter hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT) aldri nådde et absolutt nøytrofiltall >0,5 x 10^9/L som opprettholdes i tre påfølgende dager eller et blodplateantall >20 x 10^9/L uten en blodplatetransfusjon de siste syv dagene. Hvis veno-okklusiv sykdom (VOD) oppstår, starter profylaksefasen på baselinedatoen og slutter dagen før startdatoen for redningsdefibrotid. Hvis VOD ikke oppstår, starter profylaksefasen på baselinedatoen og slutter på datoen for studieavslutning/tidlig avslutning. For undergruppen av deltakere som utviklet VOD og mottok redningsdefibrotid, begynner redningsbehandlingsfasen på startdatoen for redningsdefibrotid og slutter på datoen for studieavslutning/tidlig avslutning.
Dag +180 Post-HSCT
Antall deltakere med nøytrofile engraftment etter dag +180 post-hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT)
Tidsramme: Dag +180 Post-HSCT
Datoen for nøytrofilengraftment ble registrert på det elektroniske saksrapportskjemaet (eCRF) og er definert som den første datoen etter HSCT av et absolutt nøytrofiltall >0,5 x 10^9/L som opprettholdes i tre påfølgende dager. Definisjonen av "absolutt nøytrofiltall" inkluderer både segmenterte nøytrofiler og "bånd", umodne nøytrofiler. Antall deltakere med nøytrofile engraftment ble vurdert.
Dag +180 Post-HSCT
Antall deltakere med blodplatetransplantasjon etter dag +180 post-hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT)
Tidsramme: Dag +180 Post-HSCT
Datoen for blodplatetransplantasjon ble registrert på det elektroniske kasusrapportskjemaet (eCRF) og er definert som den første datoen etter HSCT for et blodplateantall >20 x 10^9/L uten blodplatetransfusjon i de foregående syv dagene. Antall deltakere med blodplateengraft ble vurdert.
Dag +180 Post-HSCT

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Jazz Pharmaceuticals, Jazz Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. september 2016

Primær fullføring (Faktiske)

20. oktober 2020

Studiet fullført (Faktiske)

20. oktober 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. juli 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. juli 2016

Først lagt ut (Anslag)

1. august 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. mars 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. februar 2022

Sist bekreftet

1. februar 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 15-007

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere