Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie porównujące skuteczność i bezpieczeństwo defibrotydu z najlepszym leczeniem podtrzymującym w zapobieganiu chorobie zarostowej żył wątrobowych u pacjentów dorosłych i dzieci

4 lutego 2022 zaktualizowane przez: Jazz Pharmaceuticals

Randomizowane, adaptacyjne badanie fazy 3 porównujące skuteczność i bezpieczeństwo defibrotydu z najlepszym leczeniem podtrzymującym w zapobieganiu chorobie zarostowej żył wątrobowych u pacjentów dorosłych i dzieci poddawanych przeszczepowi hematopoetycznych komórek macierzystych

Niniejsze badanie ma na celu porównanie skuteczności i bezpieczeństwa profilaktyki defibrotydem w połączeniu z najlepszym leczeniem podtrzymującym w porównaniu z samym najlepszym leczeniem podtrzymującym w zapobieganiu chorobie zarostowej żył wątrobowych (VOD) u pacjentów dorosłych i dzieci poddawanych przeszczepowi hematopoetycznych komórek macierzystych, u których występuje duże ryzyko lub bardzo wysokie ryzyko rozwoju VOD.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

372

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
  • Belgia
      • Bruxelles, Belgia, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
      • Gent, Belgia, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
      • Liege, Belgia, 4000
        • Centre Hospitalier Universitaire du Sart Tilman
  • Francja
      • Besançon, Francja, 25030
        • Hopital Jean Minjoz
      • Marseille, Francja, 13009
        • Institut Paoli Calmettes
      • Paris, Francja, 75012
        • Hôpital Saint Antoine
      • Poitiers, Francja, 86000
        • CHU de Poitiers
      • Toulouse, Francja
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Hospital Universitario Vall D Hebron
      • Cordoba, Hiszpania, 14004
        • Hospital Universitario Reina Sofía
      • Esplugues de Llobregat, Hiszpania, 8950
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN
      • Madrid, Hiszpania, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Hiszpania, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Malaga, Hiszpania, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
      • Murcia, Hiszpania, 30008
        • Hospital General Universitario Morales Meseguer
      • Salamanca, Hiszpania, 37007
        • Hospital Universitario de Salamanca
      • Sevilla, Hiszpania, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Hiszpania, 08916
        • Hospital Universitario Germans Trias i Pujol
  • Indyk
      • Ankara, Indyk, 06520
        • Medicana International Ankara Hospital
      • Antalya, Indyk, 07160
        • Medical Park Antalya Hospital
      • Bornova, Indyk, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Istanbul, Indyk, 34303
        • Acibadem Universitesi Tip Fakultesi Atakent Hastanesi
      • Seyhan, Indyk, 1130
        • Acibadem Adana Hospital
    • Konyaalti
      • Antalya, Konyaalti, Indyk, 07070
        • Akdeniz University Medical Faculty Department of Pediatrics
    • Talas
      • Kayseri, Talas, Indyk
        • Erciyes University Medical Faculty
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 31999
        • Rambam Health Care Campus
      • Haifa, Izrael, 31999
        • Rambam Health Corporation
      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Hadassah Ein Kerem Hospital
      • Petaẖ Tiqwa, Izrael, 49202
        • Schneider Children Medical Center of Israel
      • Ramat Gan, Izrael, 52621
        • Chaim Sheba Medical Center
      • Tel Aviv, Izrael, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Japonia
      • Anjo, Japonia, 446-8602
        • Anjo Kosei Hospital
      • Fukuoka, Japonia, 810-8539
        • Hamanomachi Hospital
      • Fukushima, Japonia, 960-1247
        • Fukushima Medical University Hospital
      • Hyōgo, Japonia, 650-0017
        • Kobe University Hospital
      • Kanagawa, Japonia, 232-8555
        • Kanagawa Children's Medical Center
      • Kumamoto, Japonia, 860-0008
        • National Hospital Organization Kumamoto Medical Center
      • Nagoya, Japonia, 453-0046
        • Japanese Red Cross Nagoya Daiichi Hospital
      • Nishinomiya, Japonia, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine
      • Osaka, Japonia, 545-8586
        • Osaka City University Hospital
      • Osaka, Japonia, 541-8567
        • Osaka International Cancer Institute
      • Sapporo, Japonia, 060-8648
        • Hokkaido University Hospital
      • Tokyo, Japonia, 105-0001
        • Toranomon Hospital
      • Tokyo, Japonia, 113-0021
        • Tokyo Metropolitan Cancer and Infectious diseases Center Komagome Hospital
      • Tokyo, Japonia, 113-8519
        • Medical Hospital Tokyo Medical and Dental University
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Sainte Justine Hospital
  • Niemcy
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf
      • Regensburg, Niemcy, 93053
        • Klinikum der Universität Regensburg
    • Brandenburg
      • Frankfurt (Oder), Brandenburg, Niemcy, 15236
        • Klinikum Frankfurt Oder GmbH
    • Nordrhein-Westfalen
      • Aachen, Nordrhein-Westfalen, Niemcy, 52074
        • Universitatsklinikum der RWTH Aachen
      • Münster, Nordrhein-Westfalen, Niemcy, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Niemcy, 01307
        • Universitatsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
      • Leipzig, Sachsen, Niemcy, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia, 1142
        • Auckland City Hospital
  • Republika Korei
      • Seoul, Republika Korei, 3080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Republika Korei, 6351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Republika Korei, 5505
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Republika Korei, 6591
        • The Catholic University of Korea Seoul St. Mary's Hospital
      • Seoul, Republika Korei, 3722
        • Severance Hospital at Yonsei University Health System
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85724
        • University of Arizona Cancer Center
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford University
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady Childrens Hospital San Diego
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Colorado Children's Hospital
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Nicklaus Childrens Hospital
      • Saint Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02111
        • Tufts Floating Hospital for Children
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Weill Cornell Medical College
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10174
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • University Hospital Case Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Doernbecher Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State Milton S Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina - PPDS
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • Children's Medical Center Dallas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Childrens Hospital
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Md Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Childrens Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Włochy
      • Ancona, Włochy, 60020
        • 11. Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedali Riuniti di Ancona-Umberto I G M Lancisi G Salesi
      • Catania, Włochy, 95124
        • Azienda Ospedaliero - Universitaria
      • Firenze, Włochy, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Pesaro, Włochy, 61122
        • AORMN Marche Nord
      • Roma, Włochy, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
      • Roma, Włochy, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G12 0YH
        • Beatson West of Scotland Cancer Centre
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G3 8SJ
        • Royal Hospital for Children
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS9 7TF
        • St. James University Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
        • Kings College Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 miesiąc i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. W dniu rozpoczęcia leczenia w ramach badania pacjent musi mieć ukończony 1 miesiąc.
  2. Pacjent musi mieć zaplanowane poddanie się allogenicznemu przeszczepowi hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) (dorośli lub dzieci) lub autologicznemu HSCT (tylko dzieci) i musi być w grupie wysokiego lub bardzo wysokiego ryzyka rozwoju choroby zarostowej żył żylnych (VOD).
  3. Pacjentki (i partnerki pacjentów) w wieku rozrodczym, które są aktywne seksualnie, muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji ze swoimi partnerami podczas ekspozycji na defibrotyd i przez 1 tydzień po przyjęciu ostatniej dawki defibrotydu.
  4. Dorośli pacjenci muszą być w stanie zrozumieć i podpisać pisemną świadomą zgodę. W przypadku nieletnich pacjentów rodzic/opiekun prawny lub przedstawiciel musi być w stanie zrozumieć i podpisać pisemną świadomą zgodę. W stosownych przypadkach zgoda zostanie uzyskana zgodnie z wytycznymi instytucji.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjent ma niestabilność hemodynamiczną w ciągu 24 godzin przed rozpoczęciem badanego leczenia.
  2. U pacjenta wystąpiło ostre krwawienie, które jest klinicznie istotne w ciągu 24 godzin przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania.
  3. Pacjent stosował jakiekolwiek leki zwiększające ryzyko krwawienia w ciągu 24 godzin przed rozpoczęciem badanego leczenia.
  4. Pacjent stosuje lub planuje stosować badany środek w profilaktyce lub leczeniu VOD.
  5. W opinii badacza pacjent może nie być w stanie spełnić wymagań dotyczących monitorowania bezpieczeństwa badania.
  6. Pacjent lub rodzic/opiekun prawny lub przedstawiciel cierpi na chorobę psychiczną, która uniemożliwia pacjentowi lub rodzicowi/opiekunowi prawnemu lub przedstawicielowi wyrażenie świadomej zgody i/lub zgody.
  7. Pacjent cierpi na poważną czynną chorobę lub współistniejący stan chorobowy, według oceny badacza, który mógłby zakłócić prowadzenie tego badania.
  8. Pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią i nie zgadza się na zaprzestanie karmienia piersią.
  9. Pacjent ma znaną historię nadwrażliwości na defibrotyd lub którąkolwiek substancję pomocniczą.
  10. Pacjent lub rodzic/opiekun prawny lub przedstawiciel nie ma pełnej zdolności umysłowej do zrozumienia i podpisania pisemnej świadomej zgody.
  11. Pacjent otrzymuje lub planuje otrzymać inną eksperymentalną terapię podczas badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Defibrotyd
Defibrotyd jest podawany dożylnie w dawce 25 mg/kg mc./dobę jako uzupełnienie najlepszego leczenia podtrzymującego w przeddzień pierwszego dnia schematu kondycjonującego i będzie kontynuowany (w przypadku pacjentów bez rozpoznania VOD) przez zalecane minimum 21 dni i kończy się nie później niż w dniu +30 po HSCT
Lek: Defibrotyd
Inny: Najlepsza opieka wspierająca
Samo najlepsze leczenie podtrzymujące (bez dodatku defibrotydu) zgodnie z wytycznymi instytucji i potrzebami pacjenta jest stosowane pierwszego dnia kondycjonowania i będzie kontynuowane do dnia +30 po HSCT lub wypisaniu ze szpitala, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, lub rozpoznaniu VOD, jeśli odpowiedni
Inny: Najlepsza opieka wspierająca

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przeżycie wolne od choroby zarostowej żył żylnych (VOD) do dnia +30 po przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) Według Niezależnego Komitetu Orzekającego Punkty Końcowe (EPAC)
Ramy czasowe: Dzień +30 po HSCT
Przeżycie wolne od VOD jest złożeniem statusu przeżycia i występowania VOD, jak określono na podstawie zmodyfikowanych kryteriów Seattle, osądzonych przez niezależny EPAC zaślepiony. Zdarzenie definiuje się jako diagnozę VOD (zgodnie z oceną EPAC) lub zgon, w zależności od tego, który z tych zdarzeń nastąpi wcześniej, do dnia +30 włącznie po HSCT. Wartości podane poniżej dotyczą uczestników, którzy nie doświadczyli VOD ani śmierci do dnia +30 po HSCT.
Dzień +30 po HSCT

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przeżycie wolne od choroby zarostowej żył żylnych (VOD) do dnia +100 po przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) Według Niezależnego Komitetu Orzekającego Punkty Końcowe (EPAC)
Ramy czasowe: Dzień +100 po HSCT
Przeżycie wolne od VOD jest złożeniem statusu przeżycia i występowania VOD, jak określono na podstawie zmodyfikowanych kryteriów Seattle, osądzonych przez niezależny EPAC zaślepiony. Zdarzenie definiuje się jako diagnozę VOD (zgodnie z oceną EPAC) lub zgon, w zależności od tego, który z tych zdarzeń nastąpi wcześniej, do dnia +100 włącznie po HSCT. Wartości podane poniżej dotyczą uczestników, którzy nie doświadczyli VOD ani śmierci do dnia +100 po HSCT.
Dzień +100 po HSCT
Odsetek uczestników z chorobą żylno-okluzyjną (VOD) do dnia +30 po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT)
Ramy czasowe: Dzień +30 po HSCT
Liczba uczestników, u których zdiagnozowano VOD na podstawie zmodyfikowanych kryteriów z Seattle zgodnie z zaślepioną oceną EPAC. Odsetek został obliczony na podstawie całkowitej liczby uczestników w każdej grupie badania. Wartości podane poniżej to liczby i odsetki uczestników, którzy doświadczyli VOD do dnia +30 po HSCT.
Dzień +30 po HSCT
Wskaźnik przeżycia bez choroby zarostowej żył żylnych (VOD) w ciągu dnia +180 po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT)
Ramy czasowe: Dzień +180 po HSCT
Przeżycie wolne od VOD jest złożeniem statusu przeżycia i występowania VOD, jak określono na podstawie zmodyfikowanych kryteriów Seattle. Zdarzenie definiuje się jako diagnozę VOD lub zgon, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, do dnia +180 włącznie po HSCT. Rozpoznanie VOD do dnia +100 po HSCT oparto na ocenie Komitetu Orzekającego Punkty Końcowe (EPAC), a rozpoznanie VOD po dniu +100 po HSCT oparto na ocenie badacza. Wartości podane poniżej dotyczą uczestników, którzy nie doświadczyli VOD ani śmierci do dnia +180 po HSCT.
Dzień +180 po HSCT
Śmiertelność bez nawrotów (NRM) dla defibrotydu (DP) i najlepszej opieki podtrzymującej (BSC) do dni +100 i +180 po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT)
Ramy czasowe: Dni +100 i +180 po HSCT
NRM definiuje się jako śmierć, która nastąpiła po HSCT u uczestników, u których stwierdzono pierwotną chorobę złośliwą w elektronicznym formularzu opisu przypadku (eCRF) i u których nie wystąpił nawrót choroby pierwotnej po HSCT.
Dni +100 i +180 po HSCT
Odsetek uczestników z dysfunkcją wielonarządową (MOD) związaną z chorobą żylno-okluzyjną (VOD) do dni +30 i dni +100 po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) u pacjentów, u których rozwinęła się VOD
Ramy czasowe: Dni +30 i +100 po HSCT
MOD związany z VOD jest zdefiniowany dla uczestników jako występujący, jeśli badacz odpowie „Tak” na pytanie „Czy u uczestnika zdiagnozowano MOD związany z VOD?” w elektronicznym formularzu opisu przypadku (eCRF). Poniższe wartości to liczba uczestników, którzy otrzymali odpowiedź „Tak”.
Dni +30 i +100 po HSCT
Odsetek uczestników, u których choroba żylno-okluzyjna (VOD) ustąpiła do dnia +180 po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT)
Ramy czasowe: Dzień +180 po HSCT
Odsetek uczestników, u których VOD ustąpiło do dnia +180 po HSCT, podano w procentach.
Dzień +180 po HSCT
Czas do ustąpienia choroby żylno-okluzyjnej (VOD) do dnia +180 po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT)
Ramy czasowe: Dzień +180 po HSCT
Czas do rozwiązania VOD jest obliczany w następujący sposób: Czas do rozwiązania VOD= [Data rozwiązania VOD] - [Data rozpoznania VOD przez badacza].
Dzień +180 po HSCT
Odsetek uczestników z chorobą żylno-okluzyjną (VOD) po dniu +30 po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) do dni +100 i +180 po przeszczepie HSCT
Ramy czasowe: Dni +100 i +180 po HSCT
Przedstawione wartości to liczba i odsetek uczestników z VOD po dniu +30 po HSCT i przed lub w dniach +100 i +180 po HSCT. Rozpoznanie VOD do dnia +100 po HSCT zostało postawione przez Komisję Orzekającą Punkty Końcowe (EPAC), a rozpoznanie VOD po dniu +100 po HSCT oparto na ocenie badacza.
Dni +100 i +180 po HSCT
Zmiana w 5-poziomowych wymiarach EuroQol-5D (EQ-5D-5L) od wartości początkowej do dnia +180 po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) dla dorosłych uczestników w wieku ≥ 16 lat: mobilność
Ramy czasowe: Dzień +180 po HSCT
Dla każdego z pięciu wymiarów mobilności, samoopieki, aktywności, bólu i lęku, w oparciu o system opisowy kwestionariusza EQ-5D-5L, liczby i odsetki uczestników dla wszystkich kategorii (trzy poziomy zgłaszanych problemów i pytań nieukończone) w dniu +180 po HSCT. Każdy wymiar został sklasyfikowany w następujący sposób: Stan poprawił się, jeśli zgłaszany poziom problemu jest niższy w momencie oceny niż w punkcie wyjściowym; stan niezmieniony, jeżeli zgłaszany poziom problemu pozostaje taki sam; stan się pogorszył, jeżeli zgłaszany poziom problemu jest wyższy w tej ocenie niż w punkcie wyjściowym; i nieznany, jeśli zgłoszonego poziomu problemu nie ma na początku lub podczas tej oceny.
Dzień +180 po HSCT
Zmiana w 5-poziomowych wymiarach EuroQol-5D (EQ-5D-5L) od wartości początkowej do dnia +180 po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) dla dorosłych uczestników w wieku ≥ 16 lat: samoopieka
Ramy czasowe: Dzień +180 po HSCT
Dla każdego z pięciu wymiarów mobilności, samoopieki, aktywności, bólu i lęku, w oparciu o system opisowy kwestionariusza EQ-5D-5L, liczby i odsetki uczestników dla wszystkich kategorii (trzy poziomy zgłaszanych problemów i pytań nieukończone) w dniu +180 po HSCT. Każdy wymiar został sklasyfikowany w następujący sposób: Stan poprawił się, jeśli zgłaszany poziom problemu jest niższy w momencie oceny niż w punkcie wyjściowym; stan niezmieniony, jeżeli zgłaszany poziom problemu pozostaje taki sam; stan się pogorszył, jeżeli zgłaszany poziom problemu jest wyższy w tej ocenie niż w punkcie wyjściowym; i nieznany, jeśli zgłoszonego poziomu problemu nie ma na początku lub podczas tej oceny.
Dzień +180 po HSCT
Zmiana w 5-poziomowych wymiarach EuroQol-5D (EQ-5D-5L) od wartości początkowej do dnia +180 po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) dla dorosłych uczestników w wieku ≥ 16 lat: aktywność
Ramy czasowe: Dzień +180 po HSCT
Dla każdego z pięciu wymiarów mobilności, samoopieki, aktywności, bólu i lęku, w oparciu o system opisowy kwestionariusza EQ-5D-5L, liczby i odsetki uczestników dla wszystkich kategorii (trzy poziomy zgłaszanych problemów i pytań nieukończone) w dniu +180 po HSCT. Każdy wymiar został sklasyfikowany w następujący sposób: Stan poprawił się, jeśli zgłaszany poziom problemu jest niższy w momencie oceny niż w punkcie wyjściowym; stan niezmieniony, jeżeli zgłaszany poziom problemu pozostaje taki sam; stan się pogorszył, jeżeli zgłaszany poziom problemu jest wyższy w tej ocenie niż w punkcie wyjściowym; i nieznany, jeśli zgłoszonego poziomu problemu nie ma na początku lub podczas tej oceny.
Dzień +180 po HSCT
Zmiana w 5-poziomowych wymiarach EuroQol-5D (EQ-5D-5L) od wartości początkowej do dnia +180 po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) dla dorosłych uczestników w wieku ≥ 16 lat: ból
Ramy czasowe: Dzień +180 po HSCT
Dla każdego z pięciu wymiarów mobilności, samoopieki, aktywności, bólu i lęku, w oparciu o system opisowy kwestionariusza EQ-5D-5L, liczby i odsetki uczestników dla wszystkich kategorii (trzy poziomy zgłaszanych problemów i pytań nieukończone) w dniu +180 po HSCT. Każdy wymiar został sklasyfikowany w następujący sposób: Stan poprawił się, jeśli zgłaszany poziom problemu jest niższy w momencie oceny niż w punkcie wyjściowym; stan niezmieniony, jeżeli zgłaszany poziom problemu pozostaje taki sam; stan się pogorszył, jeżeli zgłaszany poziom problemu jest wyższy w tej ocenie niż w punkcie wyjściowym; i nieznany, jeśli zgłoszonego poziomu problemu nie ma na początku lub podczas tej oceny.
Dzień +180 po HSCT
Zmiana w 5-poziomowych wymiarach EuroQol-5D (EQ-5D-5L) od wartości wyjściowej do dnia +180 po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) dla dorosłych uczestników w wieku ≥ 16 lat: niepokój
Ramy czasowe: Dzień +180 po HSCT
Dla każdego z pięciu wymiarów mobilności, samoopieki, aktywności, bólu i lęku, w oparciu o system opisowy kwestionariusza EQ-5D-5L, liczby i odsetki uczestników dla wszystkich kategorii (trzy poziomy zgłaszanych problemów i pytań nieukończone) w dniu +180 po HSCT. Każdy wymiar został sklasyfikowany w następujący sposób: Stan poprawił się, jeśli zgłaszany poziom problemu jest niższy w momencie oceny niż w punkcie wyjściowym; stan niezmieniony, jeżeli zgłaszany poziom problemu pozostaje taki sam; stan się pogorszył, jeżeli zgłaszany poziom problemu jest wyższy w tej ocenie niż w punkcie wyjściowym; i nieznany, jeśli zgłoszonego poziomu problemu nie ma na początku lub podczas tej oceny.
Dzień +180 po HSCT
Zmiana wymiarów EuroQol-5D dla młodzieży (EQ-5D-Y) od wartości początkowej do dnia +180 Po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) dla uczestników pediatrycznych w wieku ≥ 4 i ≤ 7 lat: mobilność
Ramy czasowe: Dzień +180 po HSCT
Dla każdego z pięciu wymiarów mobilności, samoopieki, aktywności, bólu i lęku, w oparciu o system opisowy EQ-5D-Y, wersja samoopisowa, liczby i odsetki uczestników dla wszystkich kategorii (trzy poziomy zgłoszonych problemów i nieukończonych pytań) w dniu +180 po HSCT. Każdy wymiar został sklasyfikowany w następujący sposób: Stan poprawił się, jeśli zgłaszany poziom problemu jest niższy w momencie oceny niż w punkcie wyjściowym; stan niezmieniony, jeżeli zgłaszany poziom problemu pozostaje taki sam; stan się pogorszył, jeżeli zgłaszany poziom problemu jest wyższy w tej ocenie niż w punkcie wyjściowym; i nieznany, jeśli zgłoszonego poziomu problemu nie ma na początku lub podczas tej oceny.
Dzień +180 po HSCT
Zmiana wymiarów EuroQol-5D dla młodzieży (EQ-5D-Y) od wartości początkowej do dnia +180 Po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) dla dzieci i młodzieży w wieku ≥ 4 i ≤ 7 lat: samoopieka
Ramy czasowe: Dzień +180 po HSCT
Dla każdego z pięciu wymiarów mobilności, samoopieki, aktywności, bólu i lęku, w oparciu o system opisowy EQ-5D-Y, wersja samoopisowa, liczby i odsetki uczestników dla wszystkich kategorii (trzy poziomy zgłoszonych problemów i nieukończonych pytań) w dniu +180 po HSCT. Każdy wymiar został sklasyfikowany w następujący sposób: Stan poprawił się, jeśli zgłaszany poziom problemu jest niższy w momencie oceny niż w punkcie wyjściowym; stan niezmieniony, jeżeli zgłaszany poziom problemu pozostaje taki sam; stan się pogorszył, jeżeli zgłaszany poziom problemu jest wyższy w tej ocenie niż w punkcie wyjściowym; i nieznany, jeśli zgłoszonego poziomu problemu nie ma na początku lub podczas tej oceny.
Dzień +180 po HSCT
Zmiana wymiarów EuroQol-5D dla młodzieży (EQ-5D-Y) od wartości początkowej do dnia +180 po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) dla dzieci i młodzieży w wieku ≥ 4 i ≤ 7 lat: aktywność
Ramy czasowe: Dzień +180 po HSCT
Dla każdego z pięciu wymiarów mobilności, samoopieki, aktywności, bólu i lęku, w oparciu o system opisowy EQ-5D-Y, wersja samoopisowa, liczby i odsetki uczestników dla wszystkich kategorii (trzy poziomy zgłoszonych problemów i nieukończonych pytań) w dniu +180 po HSCT. Każdy wymiar został sklasyfikowany w następujący sposób: Stan poprawił się, jeśli zgłaszany poziom problemu jest niższy w momencie oceny niż w punkcie wyjściowym; stan niezmieniony, jeżeli zgłaszany poziom problemu pozostaje taki sam; stan się pogorszył, jeżeli zgłaszany poziom problemu jest wyższy w tej ocenie niż w punkcie wyjściowym; i nieznany, jeśli zgłoszonego poziomu problemu nie ma na początku lub podczas tej oceny.
Dzień +180 po HSCT
Zmiana wymiarów EuroQol-5D dla młodzieży (EQ-5D-Y) od wartości wyjściowej do dnia +180 Po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) dla dzieci i młodzieży w wieku ≥ 4 i ≤ 7 lat: ból
Ramy czasowe: Dzień +180 po HSCT
Dla każdego z pięciu wymiarów mobilności, samoopieki, aktywności, bólu i lęku, w oparciu o system opisowy EQ-5D-Y, wersja samoopisowa, liczby i odsetki uczestników dla wszystkich kategorii (trzy poziomy zgłoszonych problemów i nieukończonych pytań) w dniu +180 po HSCT. Każdy wymiar został sklasyfikowany w następujący sposób: Stan poprawił się, jeśli zgłaszany poziom problemu jest niższy w momencie oceny niż w punkcie wyjściowym; stan niezmieniony, jeżeli zgłaszany poziom problemu pozostaje taki sam; stan się pogorszył, jeżeli zgłaszany poziom problemu jest wyższy w tej ocenie niż w punkcie wyjściowym; i nieznany, jeśli zgłoszonego poziomu problemu nie ma na początku lub podczas tej oceny.
Dzień +180 po HSCT
Zmiana wymiarów EuroQol-5D dla młodzieży (EQ-5D-Y) od wartości początkowej do dnia +180 Po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) dla dzieci i młodzieży w wieku ≥ 4 i ≤ 7 lat: niepokój
Ramy czasowe: Dzień +180 po HSCT
Dla każdego z pięciu wymiarów mobilności, samoopieki, aktywności, bólu i lęku, w oparciu o system opisowy EQ-5D-Y, wersja samoopisowa, liczby i odsetki uczestników dla wszystkich kategorii (trzy poziomy zgłoszonych problemów i nieukończonych pytań) w dniu +180 po HSCT. Każdy wymiar został sklasyfikowany w następujący sposób: Stan poprawił się, jeśli zgłaszany poziom problemu jest niższy w momencie oceny niż w punkcie wyjściowym; stan niezmieniony, jeżeli zgłaszany poziom problemu pozostaje taki sam; stan się pogorszył, jeżeli zgłaszany poziom problemu jest wyższy w tej ocenie niż w punkcie wyjściowym; i nieznany, jeśli zgłoszonego poziomu problemu nie ma na początku lub podczas tej oceny.
Dzień +180 po HSCT
Zmiana wymiarów EuroQol-5D dla młodzieży (EQ-5D-Y) od wartości początkowej do dnia +180 Po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) dla uczestników pediatrycznych w wieku ≥ 8 i ≤ 15 lat: mobilność
Ramy czasowe: Dzień +180 po HSCT
Dla każdego z pięciu wymiarów mobilności, samoopieki, aktywności, bólu i lęku, w oparciu o system opisowy EQ-5D-Y, wersja samoopisowa, liczby i odsetki uczestników dla wszystkich kategorii (trzy poziomy zgłoszonych problemów i nieukończonych pytań) w dniu +180 po HSCT. Każdy wymiar został sklasyfikowany w następujący sposób: Stan poprawił się, jeśli zgłaszany poziom problemu jest niższy w momencie oceny niż w punkcie wyjściowym; stan niezmieniony, jeżeli zgłaszany poziom problemu pozostaje taki sam; stan się pogorszył, jeżeli zgłaszany poziom problemu jest wyższy w tej ocenie niż w punkcie wyjściowym; i nieznany, jeśli zgłoszonego poziomu problemu nie ma na początku lub podczas tej oceny.
Dzień +180 po HSCT
Zmiana wymiarów EuroQol-5D dla młodzieży (EQ-5D-Y) od wartości wyjściowej do dnia +180 po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) dla uczestników pediatrycznych w wieku ≥ 8 i ≤ 15 lat: samoopieka
Ramy czasowe: Dzień +180 po HSCT
Dla każdego z pięciu wymiarów mobilności, samoopieki, aktywności, bólu i lęku, w oparciu o system opisowy EQ-5D-Y, wersja samoopisowa, liczby i odsetki uczestników dla wszystkich kategorii (trzy poziomy zgłoszonych problemów i nieukończonych pytań) w dniu +180 po HSCT. Każdy wymiar został sklasyfikowany w następujący sposób: Stan poprawił się, jeśli zgłaszany poziom problemu jest niższy w momencie oceny niż w punkcie wyjściowym; stan niezmieniony, jeżeli zgłaszany poziom problemu pozostaje taki sam; stan się pogorszył, jeżeli zgłaszany poziom problemu jest wyższy w tej ocenie niż w punkcie wyjściowym; i nieznany, jeśli zgłoszonego poziomu problemu nie ma na początku lub podczas tej oceny.
Dzień +180 po HSCT
Zmiana wymiarów EuroQol-5D dla młodzieży (EQ-5D-Y) od wartości początkowej do dnia +180 Po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) dla dzieci i młodzieży w wieku ≥ 8 i ≤ 15 lat: aktywność
Ramy czasowe: Dzień +180 po HSCT
Dla każdego z pięciu wymiarów mobilności, samoopieki, aktywności, bólu i lęku, w oparciu o system opisowy EQ-5D-Y, wersja samoopisowa, liczby i odsetki uczestników dla wszystkich kategorii (trzy poziomy zgłoszonych problemów i nieukończonych pytań) w dniu +180 po HSCT. Każdy wymiar został sklasyfikowany w następujący sposób: Stan poprawił się, jeśli zgłaszany poziom problemu jest niższy w momencie oceny niż w punkcie wyjściowym; stan niezmieniony, jeżeli zgłaszany poziom problemu pozostaje taki sam; stan się pogorszył, jeżeli zgłaszany poziom problemu jest wyższy w tej ocenie niż w punkcie wyjściowym; i nieznany, jeśli zgłoszonego poziomu problemu nie ma na początku lub podczas tej oceny.
Dzień +180 po HSCT
Zmiana wymiarów EuroQol-5D dla młodzieży (EQ-5D-Y) od wartości wyjściowej do dnia +180 Po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) dla dzieci i młodzieży w wieku ≥ 8 i ≤ 15 lat: ból
Ramy czasowe: Dzień +180 po HSCT
Dla każdego z pięciu wymiarów mobilności, samoopieki, aktywności, bólu i lęku, w oparciu o system opisowy EQ-5D-Y, wersja samoopisowa, liczby i odsetki uczestników dla wszystkich kategorii (trzy poziomy zgłoszonych problemów i nieukończonych pytań) w dniu +180 po HSCT. Każdy wymiar został sklasyfikowany w następujący sposób: Stan poprawił się, jeśli zgłaszany poziom problemu jest niższy w momencie oceny niż w punkcie wyjściowym; stan niezmieniony, jeżeli zgłaszany poziom problemu pozostaje taki sam; stan się pogorszył, jeżeli zgłaszany poziom problemu jest wyższy w tej ocenie niż w punkcie wyjściowym; i nieznany, jeśli zgłoszonego poziomu problemu nie ma na początku lub podczas tej oceny.
Dzień +180 po HSCT
Zmiana wymiarów EuroQol-5D dla młodzieży (EQ-5D-Y) od wartości wyjściowej do dnia +180 Po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) dla dzieci i młodzieży w wieku ≥ 8 i ≤ 15 lat: lęk
Ramy czasowe: Dzień +180 po HSCT
Dla każdego z pięciu wymiarów mobilności, samoopieki, aktywności, bólu i lęku, w oparciu o system opisowy EQ-5D-Y, wersja samoopisowa, liczby i odsetki uczestników dla wszystkich kategorii (trzy poziomy zgłoszonych problemów i nieukończonych pytań) w dniu +180 po HSCT. Każdy wymiar został sklasyfikowany w następujący sposób: Stan poprawił się, jeśli zgłaszany poziom problemu jest niższy w momencie oceny niż w punkcie wyjściowym; stan niezmieniony, jeżeli zgłaszany poziom problemu pozostaje taki sam; stan się pogorszył, jeżeli zgłaszany poziom problemu jest wyższy w tej ocenie niż w punkcie wyjściowym; i nieznany, jeśli zgłoszonego poziomu problemu nie ma na początku lub podczas tej oceny.
Dzień +180 po HSCT
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) profilaktyki defibrotydem podczas fazy profilaktyki
Ramy czasowe: Dzień +1 i +7 po HSCT
Cmax to maksymalne stężenie defibrotydu w osoczu, uzyskane bezpośrednio z obserwowanych danych. Cmax jest statystyką podsumowującą i nie jest raportowana w ujęciu godzinowym. W przypadku wystąpienia choroby zarostowej żył (VOD) faza profilaktyki rozpoczyna się w dniu wyjściowym i kończy w dniu poprzedzającym datę rozpoczęcia ratunkowego leczenia defibrotydem. Jeśli VOD nie wystąpi, faza profilaktyki rozpoczyna się w dniu wyjściowym i kończy w dniu zakończenia/wcześniejszego zakończenia badania.
Dzień +1 i +7 po HSCT
Pole pod krzywą stężenie defibrotydu w czasie (AUClast) profilaktyki defibrotydem podczas fazy profilaktyki
Ramy czasowe: Dzień +1 i +7 po HSCT
AUClast to pole pod krzywą stężenie defibrotydu w czasie od 0 (przed podaniem dawki) do czasu ostatniego mierzalnego stężenia defibrotydu w czasie „t”. AUClast jest statystyką podsumowującą i nie jest raportowana co godzinę. W przypadku wystąpienia choroby zarostowej żył (VOD) faza profilaktyki rozpoczyna się w dniu wyjściowym i kończy w dniu poprzedzającym datę rozpoczęcia ratunkowego leczenia defibrotydem. Jeśli VOD nie wystąpi, faza profilaktyki rozpoczyna się w dniu wyjściowym i kończy w dniu zakończenia/wcześniejszego zakończenia badania.
Dzień +1 i +7 po HSCT
Średni klirens profilaktyki defibrotydem podczas fazy profilaktyki
Ramy czasowe: Dzień +1 i +7 po HSCT
Średni klirens ogólnoustrojowy po podaniu dożylnym. Średni klirens jest statystyką podsumowującą i nie jest raportowany w ujęciu godzinowym. W przypadku wystąpienia choroby zarostowej żył (VOD) faza profilaktyki rozpoczyna się w dniu wyjściowym i kończy w dniu poprzedzającym datę rozpoczęcia ratunkowego leczenia defibrotydem. Jeśli VOD nie wystąpi, faza profilaktyki rozpoczyna się w dniu wyjściowym i kończy w dniu zakończenia/wcześniejszego zakończenia badania.
Dzień +1 i +7 po HSCT
Objętość dystrybucji profilaktyki defibrotydem podczas fazy profilaktyki
Ramy czasowe: Dzień +1 i +7 po HSCT
Średnia objętość dystrybucji po podaniu dożylnym. Średnia objętość dystrybucji jest statystyką podsumowującą i nie jest podawana w ujęciu godzinowym. Jeśli wystąpi choroba zarostowa żył żylnych (VOD), faza profilaktyki rozpoczyna się w dniu wyjściowym i kończy w dniu poprzedzającym datę rozpoczęcia ratunkowego leczenia defibrotydem. Jeśli VOD nie wystąpi, faza profilaktyki rozpoczyna się w dniu wyjściowym i kończy w dniu zakończenia/wcześniejszego zakończenia badania.
Dzień +1 i +7 po HSCT
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) profilaktyki defibrotydem podczas fazy ratunkowej
Ramy czasowe: Dzień +14 Leczenie po VOD
Cmax to maksymalne stężenie defibrotydu w osoczu, uzyskane bezpośrednio z obserwowanych danych. Cmax jest statystyką podsumowującą i nie jest raportowana w ujęciu godzinowym. W podgrupie uczestników, u których rozwinęła się choroba zarostowa żył żylnych (VOD) i którzy otrzymali doraźny defibrotyd, faza leczenia doraźnego rozpoczyna się w dniu rozpoczęcia doraźnego leczenia defibrotydem i kończy się w dniu zakończenia/wczesnego zakończenia badania.
Dzień +14 Leczenie po VOD
Pole pod krzywą stężenie defibrotydu w funkcji czasu (AUClast) profilaktyki defibrotydu podczas fazy ratunkowej
Ramy czasowe: Dzień +14 Leczenie po VOD
AUClast to pole pod krzywą stężenie defibrotydu w czasie od 0 (przed podaniem dawki) do czasu ostatniego mierzalnego stężenia defibrotydu w czasie „t”. AUClast jest statystyką podsumowującą i nie jest raportowana co godzinę. W podgrupie uczestników, u których rozwinęła się choroba zarostowa żył żylnych (VOD) i którzy otrzymali doraźny defibrotyd, faza leczenia doraźnego rozpoczyna się w dniu rozpoczęcia doraźnego leczenia defibrotydem i kończy się w dniu zakończenia/wczesnego zakończenia badania.
Dzień +14 Leczenie po VOD
Objętość dystrybucji profilaktyki defibrotydem podczas fazy ratunkowej
Ramy czasowe: Dzień +14 Leczenie po VOD
Średnia objętość dystrybucji po podaniu dożylnym. Średnia objętość dystrybucji jest statystyką podsumowującą i nie jest podawana w ujęciu godzinowym. W podgrupie uczestników, u których rozwinęła się choroba zarostowa żył żylnych (VOD) i którzy otrzymali doraźny defibrotyd, faza leczenia doraźnego rozpoczyna się w dniu rozpoczęcia doraźnego leczenia defibrotydem i kończy się w dniu zakończenia/wczesnego zakończenia badania.
Dzień +14 Leczenie po VOD
Odsetek uczestników z ostrą chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD) stopnia 2, 3 i 4 do dni +30, +100 i +180 po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) w fazie profilaktyki
Ramy czasowe: Dni +30, +100 i +180 po HSCT
Liczba i odsetek uczestników z ostrą GvHD stopnia 2-4 w fazie profilaktyki. Stopień 2 definiuje się jako stopień zaawansowania skóry = 3 lub stopień zaawansowania wątroby = 1 lub stopień zaawansowania przewodu pokarmowego = 1. Stopień 3 definiuje się jako stadium skóry = 3 lub stadium wątroby = 2-3 lub stadium przewodu pokarmowego = 2-4. Stopień 4 definiuje się jako stadium skóry = 4 lub stadium wątroby = 4 lub stadium przewodu pokarmowego = 2-4.
Dni +30, +100 i +180 po HSCT
Odsetek uczestników z ostrą chorobą przeszczep przeciw gospodarzowi (GvHD) stopnia 2, 3 i 4 do dni +30, +100 i +180 po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) w fazie ratunkowej
Ramy czasowe: Dni +30, +100 i +180 po HSCT
Liczba i odsetek uczestników z ostrą GvHD stopnia 2-4 w fazie ratunkowej. Stopień 2 definiuje się jako stopień zaawansowania skóry = 3 lub stopień zaawansowania wątroby = 1 lub stopień zaawansowania przewodu pokarmowego = 1. Stopień 3 definiuje się jako stadium skóry = 3 lub stadium wątroby = 2-3 lub stadium przewodu pokarmowego = 2-4. Stopień 4 definiuje się jako stadium skóry = 4 lub stadium wątroby = 4 lub stadium przewodu pokarmowego = 2-4.
Dni +30, +100 i +180 po HSCT
Odsetek uczestników z przewlekłą chorobą przeszczep przeciw gospodarzowi (GvHD) do dnia +180 po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT)
Ramy czasowe: Dzień +180 po HSCT
Przedstawione wartości to liczba i odsetek uczestników, u których rozwinęła się przewlekła GvHD do dnia +180 po HSCT w fazie profilaktyki i fazie ratowania.
Dzień +180 po HSCT
Liczba uczestników z niepowodzeniem przeszczepu podczas fazy profilaktyki i fazy ratowania
Ramy czasowe: Dzień +180 po HSCT
Niepowodzenie przeszczepu definiuje się jako uczestników, u których po przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) nigdy nie osiągnięto bezwzględnej liczby neutrofilów >0,5 x 10^9/l, która utrzymuje się przez trzy kolejne dni, ani liczby płytek krwi >20 x 10^9/l bez transfuzji płytek krwi w ciągu ostatnich siedmiu dni. W przypadku wystąpienia choroby zarostowej żył (VOD) faza profilaktyki rozpoczyna się w dniu wyjściowym i kończy w dniu poprzedzającym datę rozpoczęcia ratunkowego leczenia defibrotydem. Jeśli VOD nie wystąpi, faza profilaktyki rozpoczyna się w dniu wyjściowym i kończy w dniu zakończenia/wcześniejszego zakończenia badania. W podgrupie uczestników, u których wystąpiło VOD i którzy otrzymali defibrotyd doraźny, faza leczenia doraźnego rozpoczyna się w dniu rozpoczęcia doraźnego leczenia defibrotydem i kończy się w dniu zakończenia/wczesnego zakończenia badania.
Dzień +180 po HSCT
Liczba uczestników z wszczepieniem neutrofili do dnia +180 po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT)
Ramy czasowe: Dzień +180 po HSCT
Data wszczepienia neutrofili została odnotowana w elektronicznym formularzu opisu przypadku (eCRF) i jest zdefiniowana jako pierwsza data po HSCT, w której bezwzględna liczba neutrofili > 0,5 x 10^9/l utrzymuje się przez trzy kolejne dni. Definicja „bezwzględnej liczby neutrofili” obejmuje zarówno segmentowane neutrofile, jak i „prążki”, niedojrzałe neutrofile. Oceniono liczbę uczestników z wszczepem neutrofili.
Dzień +180 po HSCT
Liczba uczestników z wszczepem płytek krwi do dnia +180 po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT)
Ramy czasowe: Dzień +180 po HSCT
Data wszczepienia płytek krwi została odnotowana w elektronicznym formularzu opisu przypadku (eCRF) i jest zdefiniowana jako pierwsza data po HSCT z liczbą płytek krwi >20 x 10^9/l bez transfuzji płytek krwi w ciągu poprzedzających siedmiu dni. Oceniono liczbę uczestników z wszczepem płytek krwi.
Dzień +180 po HSCT

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Jazz Pharmaceuticals, Jazz Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

20 października 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

20 października 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 lipca 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 lipca 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

1 sierpnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 marca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 lutego 2022

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 15-007

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba zarostowa żył

Badania kliniczne na Najlepsza opieka wspierająca

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Czech Republic

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj