Studie waarin de werkzaamheid en veiligheid van defibrotide wordt vergeleken met de beste ondersteunende zorg bij de preventie van hepatische veno-occlusieve aandoeningen bij volwassen en pediatrische patiënten
4 februari 2022 bijgewerkt door: Jazz Pharmaceuticals
Een gerandomiseerde, adaptieve fase 3-studie waarin de werkzaamheid en veiligheid van defibrotide wordt vergeleken met de beste ondersteunende zorg bij de preventie van hepatische veno-occlusieve aandoeningen bij volwassen en pediatrische patiënten die een hematopoëtische stamceltransplantatie ondergaan
Deze studie is bedoeld om de werkzaamheid en veiligheid van defibrotideprofylaxe naast de beste ondersteunende zorg te vergelijken met alleen de beste ondersteunende zorg bij de preventie van hepatische veno-occlusieve ziekte (VOD) bij volwassen en pediatrische patiënten die een hematopoëtische stamceltransplantatie ondergaan en die een hoog risico lopen. of een zeer hoog risico op het ontwikkelen van VOD.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
372
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australië, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australië, 3052
- Royal Children's Hospital Melbourne
-
-
-
-
-
Bruxelles, België, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
Gent, België, 9000
- UZ Gent
-
Leuven, België, 3000
- UZ Leuven
-
Leuven, België, 3000
- UZ Leuven Gasthuisberg
-
Liege, België, 4000
- Centre Hospitalier Universitaire du Sart Tilman
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
- Sainte Justine Hospital
-
-
-
-
-
Hamburg, Duitsland, 20246
- Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
-
Regensburg, Duitsland, 93053
- Klinikum der Universität Regensburg
-
-
Brandenburg
-
Frankfurt (Oder), Brandenburg, Duitsland, 15236
- Klinikum Frankfurt Oder GmbH
-
-
Nordrhein-Westfalen
-
Aachen, Nordrhein-Westfalen, Duitsland, 52074
- Universitatsklinikum der RWTH Aachen
-
Münster, Nordrhein-Westfalen, Duitsland, 48149
- Universitätsklinikum Münster
-
-
Sachsen
-
Dresden, Sachsen, Duitsland, 01307
- Universitatsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
-
Leipzig, Sachsen, Duitsland, 04103
- Universitatsklinikum Leipzig
-
-
-
-
-
Besançon, Frankrijk, 25030
- Hôpital Jean Minjoz
-
Marseille, Frankrijk, 13009
- Institut Paoli Calmettes
-
Paris, Frankrijk, 75012
- Hopital Saint Antoine
-
Poitiers, Frankrijk, 86000
- CHU De Poitiers
-
Toulouse, Frankrijk
- Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
-
-
-
-
-
Haifa, Israël, 31999
- Rambam Health Care Campus
-
Haifa, Israël, 31999
- Rambam Health Corporation
-
Jerusalem, Israël, 91120
- Hadassah Ein Kerem Hospital
-
Petaẖ Tiqwa, Israël, 49202
- Schneider Children Medical Center of Israel
-
Ramat Gan, Israël, 52621
- Chaim Sheba Medical Center
-
Tel Aviv, Israël, 64239
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
-
-
-
Ancona, Italië, 60020
- 11. Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedali Riuniti di Ancona-Umberto I G M Lancisi G Salesi
-
Catania, Italië, 95124
- Azienda Ospedaliero - Universitaria
-
Firenze, Italië, 50134
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
Pesaro, Italië, 61122
- AORMN Marche Nord
-
Roma, Italië, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
-
Roma, Italië, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
-
-
-
-
Anjo, Japan, 446-8602
- Anjo Kosei Hospital
-
Fukuoka, Japan, 810-8539
- Hamanomachi Hospital
-
Fukushima, Japan, 960-1247
- Fukushima Medical University Hospital
-
Hyōgo, Japan, 650-0017
- Kobe University Hospital
-
Kanagawa, Japan, 232-8555
- Kanagawa Children's Medical Center
-
Kumamoto, Japan, 860-0008
- National Hospital Organization Kumamoto Medical Center
-
Nagoya, Japan, 453-0046
- Japanese Red Cross Nagoya Daiichi Hospital
-
Nishinomiya, Japan, 663-8501
- Hyogo College of Medicine
-
Osaka, Japan, 545-8586
- Osaka City University Hospital
-
Osaka, Japan, 541-8567
- Osaka International Cancer Institute
-
Sapporo, Japan, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
-
Tokyo, Japan, 105-0001
- Toranomon Hospital
-
Tokyo, Japan, 113-0021
- Tokyo Metropolitan Cancer and Infectious diseases Center Komagome Hospital
-
Tokyo, Japan, 113-8519
- Medical Hospital Tokyo Medical and Dental University
-
-
-
-
-
Ankara, Kalkoen, 06520
- Medicana International Ankara Hospital
-
Antalya, Kalkoen, 07160
- Medical Park Antalya Hospital
-
Bornova, Kalkoen, 35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
-
Istanbul, Kalkoen, 34303
- Acibadem Universitesi Tip Fakultesi Atakent Hastanesi
-
Seyhan, Kalkoen, 1130
- Acibadem Adana Hospital
-
-
Konyaalti
-
Antalya, Konyaalti, Kalkoen, 07070
- Akdeniz University Medical Faculty Department of Pediatrics
-
-
Talas
-
Kayseri, Talas, Kalkoen
- Erciyes University Medical Faculty
-
-
-
-
-
Seoul, Korea, republiek van, 3080
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Korea, republiek van, 6351
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Korea, republiek van, 5505
- Asan Medical Center
-
Seoul, Korea, republiek van, 6591
- The Catholic University of Korea Seoul St. Mary's Hospital
-
Seoul, Korea, republiek van, 3722
- Severance Hospital at Yonsei University Health System
-
-
-
-
-
Auckland, Nieuw-Zeeland, 1142
- Auckland City Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08035
- Hospital Universitario Vall D hebron
-
Cordoba, Spanje, 14004
- Hospital Universitario Reina Sofia
-
Esplugues de Llobregat, Spanje, 8950
- Hospital Sant Joan de Deu - PIN
-
Madrid, Spanje, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Madrid, Spanje, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Madrid, Spanje, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
-
Malaga, Spanje, 29010
- Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
-
Murcia, Spanje, 30008
- Hospital General Universitario Morales Meseguer
-
Salamanca, Spanje, 37007
- Hospital Universitario De Salamanca
-
Sevilla, Spanje, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
Barcelona
-
Badalona, Barcelona, Spanje, 08916
- Hospital Universitario Germans Trias i Pujol
-
-
-
-
-
Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
-
Glasgow, Verenigd Koninkrijk, G12 0YH
- Beatson West of Scotland Cancer Centre
-
Glasgow, Verenigd Koninkrijk, G3 8SJ
- Royal Hospital for Children
-
Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS9 7TF
- St. James University Hospital
-
London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital
-
London, Verenigd Koninkrijk, SE5 9RS
- Kings College Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
- Children's Hospital of Alabama
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85724
- University of Arizona Cancer Center
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
- Stanford University
-
San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
- Rady Childrens Hospital San Diego
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
- University of California San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Colorado Children's Hospital
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803
- Alfred I duPont Hospital for Children
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
- Nicklaus Childrens Hospital
-
Saint Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
- Dana Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02111
- Tufts Floating Hospital for Children
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
New York
-
Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
- Children's Hospital at Montefiore
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10065
- Weill Cornell Medical College
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10174
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
- Cleveland Clinic
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
- University Hospital Case Medical Center
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Doernbecher Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
- Penn State Milton S Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
- Medical University of South Carolina - PPDS
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
- Vanderbilt Ingram Cancer Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
- Children's Medical Center Dallas
-
Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
- Cook Childrens Hospital
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- MD Anderson Cancer Center
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Texas Childrens Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
- Primary Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
1 maand en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- De patiënt moet ouder zijn dan 1 maand op de startdatum van de studiebehandeling.
- De patiënt moet een allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) (volwassenen of pediatrische patiënten) of autologe HSCT (alleen pediatrische patiënten) ondergaan en een hoog of zeer hoog risico lopen op het ontwikkelen van veno-occlusieve ziekte (VOD).
- Vrouwelijke patiënten (en vrouwelijke partners van mannelijke patiënten) in de vruchtbare leeftijd die seksueel actief zijn, moeten ermee instemmen een zeer effectieve anticonceptiemethode met hun partners te gebruiken tijdens blootstelling aan defibrotide en gedurende 1 week na de laatste dosis defibrotide.
- Volwassen patiënten moeten een schriftelijke geïnformeerde toestemming kunnen begrijpen en ondertekenen. Voor minderjarige patiënten moet de ouder/wettelijke voogd of vertegenwoordiger een schriftelijke geïnformeerde toestemming kunnen begrijpen en ondertekenen. Instemming, indien van toepassing, zal worden verkregen volgens de richtlijnen van de instelling.
Uitsluitingscriteria:
- Patiënt heeft hemodynamische instabiliteit binnen 24 uur voor aanvang van de studiebehandeling.
- Patiënt heeft acute bloeding die klinisch significant is binnen 24 uur voor aanvang van de studiebehandeling.
- Patiënt gebruikte medicatie die het risico op bloedingen verhoogt binnen 24 uur voor aanvang van de studiebehandeling.
- Patiënt gebruikt of is van plan een onderzoeksmiddel te gebruiken voor de preventie of behandeling van VOD.
- De patiënt is naar de mening van de onderzoeker mogelijk niet in staat om te voldoen aan de vereisten voor veiligheidsbewaking van het onderzoek.
- Patiënt of ouder/wettelijke voogd of vertegenwoordiger heeft een psychiatrische aandoening waardoor de patiënt of ouder/wettelijke voogd of vertegenwoordiger geen geïnformeerde toestemming en/of instemming kan geven.
- Patiënt heeft een ernstige actieve ziekte of comorbide medische aandoening, zoals beoordeeld door de onderzoeker, die de uitvoering van dit onderzoek zou verstoren.
- Patiënt is zwanger of geeft borstvoeding en wil niet stoppen met borstvoeding.
- Patiënt heeft een bekende voorgeschiedenis van overgevoeligheid voor defibrotide of een van de hulpstoffen.
- Patiënt of ouder/wettelijke voogd of vertegenwoordiger mist de volledige mentale capaciteit om een schriftelijke geïnformeerde toestemming te begrijpen en te ondertekenen.
- De patiënt krijgt of is van plan om tijdens het onderzoek andere onderzoekstherapie te krijgen.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Preventie
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Defibrotide
Defibrotide wordt intraveneus toegediend in een dosis van 25 mg/kg/dag naast de beste ondersteunende zorg op de dag vóór de eerste dag van het conditioneringsregime en zal worden voortgezet (voor die patiënten zonder een VOD-diagnose) gedurende een aanbevolen minimum van 21 dagen en eindigen niet later dan dag +30 na HSCT
|
|
|
Ander: Beste ondersteunende zorg
Alleen de beste ondersteunende zorg (zonder toevoeging van defibrotide) volgens de richtlijnen van de instelling en de behoefte van de patiënt, wordt toegediend op de eerste dag van conditionering en zal doorgaan tot dag +30 na HSCT of ontslag uit het ziekenhuis, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet, of diagnose van VOD, indien van toepassing
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veno-occlusieve ziekte (VOD)-vrije overleving op dag +30 na hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) volgens de Independent Endpoint Adjudication Committee (EPAC)
Tijdsspanne: Dag +30 Post-HSCT
|
VOD-vrije overleving is een samenstelling van overlevingsstatus en VOD-voorkomen zoals bepaald door gewijzigde criteria van Seattle, beoordeeld door een geblindeerde onafhankelijke EPAC.
Een gebeurtenis wordt gedefinieerd als een VOD-diagnose (zoals beoordeeld door de EPAC) of overlijden, afhankelijk van wat eerder is, tot en met dag +30 na HSCT.
De hieronder gerapporteerde waarden zijn deelnemers die geen VOD of overlijden hebben ervaren op dag +30 na HSCT.
|
Dag +30 Post-HSCT
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veno-occlusieve ziekte (VOD)-vrije overleving op dag +100 na hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) volgens de Independent Endpoint Adjudication Committee (EPAC)
Tijdsspanne: Dag +100 Post-HSCT
|
VOD-vrije overleving is een samenstelling van overlevingsstatus en VOD-voorkomen zoals bepaald door gewijzigde criteria van Seattle, beoordeeld door een geblindeerde onafhankelijke EPAC.
Een gebeurtenis wordt gedefinieerd als een VOD-diagnose (zoals beoordeeld door de EPAC) of overlijden, afhankelijk van wat eerder is, tot en met dag +100 na HSCT.
De hieronder gerapporteerde waarden zijn deelnemers die geen VOD of overlijden hebben ervaren op dag +100 na HSCT.
|
Dag +100 Post-HSCT
|
|
Percentage deelnemers met veno-occlusieve ziekte (VOD) op dag +30 na hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT)
Tijdsspanne: Dag +30 Post-HSCT
|
Het aantal deelnemers bij wie de diagnose VOD is gesteld op basis van de gemodificeerde Seattle-criteria volgens geblindeerde EPAC-beoordeling.
Het percentage werd berekend op basis van het totale aantal deelnemers in elke tak van het onderzoek.
De hieronder gerapporteerde waarden zijn de aantallen en percentages deelnemers die VOD hebben ervaren op dag +30 na HSCT.
|
Dag +30 Post-HSCT
|
|
Veno-occlusieve ziekte (VOD)-vrij overlevingspercentage per dag +180 Post-hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT)
Tijdsspanne: Dag +180 Post-HSCT
|
VOD-vrije overleving is een samenstelling van overlevingsstatus en VOD-voorkomen zoals bepaald door gewijzigde criteria van Seattle.
Een gebeurtenis wordt gedefinieerd als een VOD-diagnose of overlijden, afhankelijk van wat eerder is, tot en met dag +180 na HSCT.
De diagnose van VOD tot en met dag +100 na HSCT was gebaseerd op de Endpoint Adjudication Committee (EPAC) en de diagnose van VOD na dag +100 na HSCT was gebaseerd op beoordelingen door de onderzoeker.
De hieronder gerapporteerde waarden zijn deelnemers die geen VOD of overlijden hebben ervaren op dag +180 na HSCT.
|
Dag +180 Post-HSCT
|
|
Non-Relapse Mortality (NRM) voor defibrotide (DP) en Best Supportive Care (BSC) op dagen +100 en +180 na hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT)
Tijdsspanne: Dagen +100 en +180 Post-HSCT
|
NRM wordt gedefinieerd als overlijden dat optreedt na HSCT bij deelnemers van wie werd opgemerkt dat ze een kwaadaardige primaire ziekte hadden op het elektronische casusrapportformulier voor de ziektegeschiedenis (eCRF) en die geen terugval van de primaire ziekte hebben na HSCT.
|
Dagen +100 en +180 Post-HSCT
|
|
Percentage deelnemers met veno-occlusieve ziekte (VOD)-geassocieerde multi-orgaandysfunctie (MOD) op dagen +30 en dagen +100 na hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) bij patiënten die VOD ontwikkelden
Tijdsspanne: Dagen +30 en +100 Post-HSCT
|
VOD-geassocieerde MOD wordt voor deelnemers gedefinieerd als voorkomend als de onderzoeker "Ja" antwoordt op de vraag "Is de deelnemer gediagnosticeerd met VOD-geassocieerde MOD?" in het elektronische meldingsformulier (eCRF).
De onderstaande waarden zijn het aantal deelnemers dat het antwoord "Ja" heeft gekregen.
|
Dagen +30 en +100 Post-HSCT
|
|
Percentage deelnemers bij wie veno-occlusieve ziekte (VOD) was verdwenen op dag +180 na hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT)
Tijdsspanne: Dag +180 Post-HSCT
|
Het percentage deelnemers dat een oplossing van VOD had op dag +180 na HSCT wordt gerapporteerd als een percentage.
|
Dag +180 Post-HSCT
|
|
Tijd tot herstel van veno-occlusieve ziekte (VOD) op dag +180 Post-hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT)
Tijdsspanne: Dag +180 Post-HSCT
|
Tijd tot resolutie van VOD wordt als volgt berekend: Tijd tot resolutie van VOD= [Datum van VOD-resolutie] - [Datum van VOD-diagnose door onderzoeker].
|
Dag +180 Post-HSCT
|
|
Percentage deelnemers met veno-occlusieve ziekte (VOD) na dag +30 post-hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) tot dagen +100 en +180 post-HSCT
Tijdsspanne: Dagen +100 en +180 Post-HSCT
|
De getoonde waarden zijn het aantal en percentage deelnemers met VOD na dag +30 na HSCT en op of voor dagen +100 en +180 na HSCT.
De diagnose van VOD tot en met dag +100 na HSCT werd gesteld door de Endpoint Adjudication Committee (EPAC) en de diagnose van VOD na dag +100 na HSCT was gebaseerd op beoordelingen door de onderzoeker.
|
Dagen +100 en +180 Post-HSCT
|
|
Verandering in 5-niveau EuroQol-5D (EQ-5D-5L) dimensies van baseline tot dag +180 Post-hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) voor volwassen deelnemers Leeftijd ≥ 16 jaar: mobiliteit
Tijdsspanne: Dag +180 Post-HSCT
|
Voor elk van de vijf dimensies van mobiliteit, zelfzorg, activiteit, pijn en angst op basis van het beschrijvende systeem van de EQ-5D-5L, zijn de aantallen en percentages deelnemers voor alle categorieën (de drie niveaus van gemelde problemen en niet voltooid) op dag +180 Post-HSCT werd beoordeeld.
Elke dimensie werd als volgt gecategoriseerd: Conditie verbeterd, als het gerapporteerde probleemniveau bij de beoordeling lager is dan bij baseline; toestand ongewijzigd, als het gemelde probleemniveau gelijk blijft; conditie verslechterd, als het gerapporteerde probleemniveau bij die beoordeling hoger is dan bij baseline; en onbekend, of het gerapporteerde probleemniveau ontbreekt bij aanvang of bij die beoordeling.
|
Dag +180 Post-HSCT
|
|
Verandering in 5-niveau EuroQol-5D (EQ-5D-5L) dimensies van basislijn tot dag +180 Post-hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) voor volwassen deelnemers Leeftijd ≥ 16 jaar: zelfzorg
Tijdsspanne: Dag +180 Post-HSCT
|
Voor elk van de vijf dimensies van mobiliteit, zelfzorg, activiteit, pijn en angst op basis van het beschrijvende systeem van de EQ-5D-5L, zijn de aantallen en percentages deelnemers voor alle categorieën (de drie niveaus van gemelde problemen en niet voltooid) op dag +180 Post-HSCT werd beoordeeld.
Elke dimensie werd als volgt gecategoriseerd: Conditie verbeterd, als het gerapporteerde probleemniveau bij de beoordeling lager is dan bij baseline; toestand ongewijzigd, als het gemelde probleemniveau gelijk blijft; conditie verslechterd, als het gerapporteerde probleemniveau bij die beoordeling hoger is dan bij baseline; en onbekend, of het gerapporteerde probleemniveau ontbreekt bij aanvang of bij die beoordeling.
|
Dag +180 Post-HSCT
|
|
Verandering in 5-niveau EuroQol-5D (EQ-5D-5L) dimensies van baseline tot dag +180 Post-hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) voor volwassen deelnemers Leeftijd ≥ 16 jaar: Activiteit
Tijdsspanne: Dag +180 Post-HSCT
|
Voor elk van de vijf dimensies van mobiliteit, zelfzorg, activiteit, pijn en angst op basis van het beschrijvende systeem van de EQ-5D-5L, zijn de aantallen en percentages deelnemers voor alle categorieën (de drie niveaus van gemelde problemen en niet voltooid) op dag +180 Post-HSCT werd beoordeeld.
Elke dimensie werd als volgt gecategoriseerd: Conditie verbeterd, als het gerapporteerde probleemniveau bij de beoordeling lager is dan bij baseline; toestand ongewijzigd, als het gemelde probleemniveau gelijk blijft; conditie verslechterd, als het gerapporteerde probleemniveau bij die beoordeling hoger is dan bij baseline; en onbekend, of het gerapporteerde probleemniveau ontbreekt bij aanvang of bij die beoordeling.
|
Dag +180 Post-HSCT
|
|
Verandering in 5-niveau EuroQol-5D (EQ-5D-5L) dimensies van basislijn tot dag +180 Post-hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) voor volwassen deelnemers Leeftijd ≥ 16 jaar: pijn
Tijdsspanne: Dag +180 Post-HSCT
|
Voor elk van de vijf dimensies van mobiliteit, zelfzorg, activiteit, pijn en angst op basis van het beschrijvende systeem van de EQ-5D-5L, zijn de aantallen en percentages deelnemers voor alle categorieën (de drie niveaus van gemelde problemen en niet voltooid) op dag +180 Post-HSCT werd beoordeeld.
Elke dimensie werd als volgt gecategoriseerd: Conditie verbeterd, als het gerapporteerde probleemniveau bij de beoordeling lager is dan bij baseline; toestand ongewijzigd, als het gemelde probleemniveau gelijk blijft; conditie verslechterd, als het gerapporteerde probleemniveau bij die beoordeling hoger is dan bij baseline; en onbekend, of het gerapporteerde probleemniveau ontbreekt bij aanvang of bij die beoordeling.
|
Dag +180 Post-HSCT
|
|
Verandering in 5-niveau EuroQol-5D (EQ-5D-5L) dimensies van basislijn tot dag +180 Post-hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) voor volwassen deelnemers Leeftijd ≥ 16 jaar: angst
Tijdsspanne: Dag +180 Post-HSCT
|
Voor elk van de vijf dimensies van mobiliteit, zelfzorg, activiteit, pijn en angst op basis van het beschrijvende systeem van de EQ-5D-5L, zijn de aantallen en percentages deelnemers voor alle categorieën (de drie niveaus van gemelde problemen en niet voltooid) op dag +180 Post-HSCT werd beoordeeld.
Elke dimensie werd als volgt gecategoriseerd: Conditie verbeterd, als het gerapporteerde probleemniveau bij de beoordeling lager is dan bij baseline; toestand ongewijzigd, als het gemelde probleemniveau gelijk blijft; conditie verslechterd, als het gerapporteerde probleemniveau bij die beoordeling hoger is dan bij baseline; en onbekend, of het gerapporteerde probleemniveau ontbreekt bij aanvang of bij die beoordeling.
|
Dag +180 Post-HSCT
|
|
Verandering in afmetingen van EuroQol-5D voor jongeren (EQ-5D-Y) van basislijn tot dag +180 Post-hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) voor pediatrische deelnemers Leeftijd ≥ 4 en ≤ 7 jaar: mobiliteit
Tijdsspanne: Dag +180 Post-HSCT
|
Voor elk van de vijf dimensies van mobiliteit, zelfzorg, activiteit, pijn en angst op basis van het beschrijvende systeem van de EQ-5D-Y, zelfrapportageversie, de aantallen en percentages deelnemers voor alle categorieën (de drie niveaus van gemelde problemen en vraag niet ingevuld) op dag +180 post-HSCT werd beoordeeld.
Elke dimensie werd als volgt gecategoriseerd: Conditie verbeterd, als het gerapporteerde probleemniveau bij de beoordeling lager is dan bij baseline; toestand ongewijzigd, als het gemelde probleemniveau gelijk blijft; conditie verslechterd, als het gerapporteerde probleemniveau bij die beoordeling hoger is dan bij baseline; en onbekend, of het gerapporteerde probleemniveau ontbreekt bij aanvang of bij die beoordeling.
|
Dag +180 Post-HSCT
|
|
Verandering in afmetingen van EuroQol-5D voor jongeren (EQ-5D-Y) van basislijn tot dag +180 Post-hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) voor pediatrische deelnemers Leeftijd ≥ 4 en ≤ 7 jaar: zelfzorg
Tijdsspanne: Dag +180 Post-HSCT
|
Voor elk van de vijf dimensies van mobiliteit, zelfzorg, activiteit, pijn en angst op basis van het beschrijvende systeem van de EQ-5D-Y, zelfrapportageversie, de aantallen en percentages deelnemers voor alle categorieën (de drie niveaus van gemelde problemen en vraag niet ingevuld) op dag +180 post-HSCT werd beoordeeld.
Elke dimensie werd als volgt gecategoriseerd: Conditie verbeterd, als het gerapporteerde probleemniveau bij de beoordeling lager is dan bij baseline; toestand ongewijzigd, als het gemelde probleemniveau gelijk blijft; conditie verslechterd, als het gerapporteerde probleemniveau bij die beoordeling hoger is dan bij baseline; en onbekend, of het gerapporteerde probleemniveau ontbreekt bij aanvang of bij die beoordeling.
|
Dag +180 Post-HSCT
|
|
Verandering in afmetingen van EuroQol-5D voor jongeren (EQ-5D-Y) van basislijn tot dag +180 Post-hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) voor pediatrische deelnemers Leeftijd ≥ 4 en ≤ 7 jaar: Activiteit
Tijdsspanne: Dag +180 Post-HSCT
|
Voor elk van de vijf dimensies van mobiliteit, zelfzorg, activiteit, pijn en angst op basis van het beschrijvende systeem van de EQ-5D-Y, zelfrapportageversie, de aantallen en percentages deelnemers voor alle categorieën (de drie niveaus van gemelde problemen en vraag niet ingevuld) op dag +180 post-HSCT werd beoordeeld.
Elke dimensie werd als volgt gecategoriseerd: Conditie verbeterd, als het gerapporteerde probleemniveau bij de beoordeling lager is dan bij baseline; toestand ongewijzigd, als het gemelde probleemniveau gelijk blijft; conditie verslechterd, als het gerapporteerde probleemniveau bij die beoordeling hoger is dan bij baseline; en onbekend, of het gerapporteerde probleemniveau ontbreekt bij aanvang of bij die beoordeling.
|
Dag +180 Post-HSCT
|
|
Verandering in afmetingen van EuroQol-5D voor jongeren (EQ-5D-Y) van basislijn tot dag +180 Post-hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) voor pediatrische deelnemers Leeftijd ≥ 4 en ≤ 7 jaar: pijn
Tijdsspanne: Dag +180 Post-HSCT
|
Voor elk van de vijf dimensies van mobiliteit, zelfzorg, activiteit, pijn en angst op basis van het beschrijvende systeem van de EQ-5D-Y, zelfrapportageversie, de aantallen en percentages deelnemers voor alle categorieën (de drie niveaus van gemelde problemen en vraag niet ingevuld) op dag +180 post-HSCT werd beoordeeld.
Elke dimensie werd als volgt gecategoriseerd: Conditie verbeterd, als het gerapporteerde probleemniveau bij de beoordeling lager is dan bij baseline; toestand ongewijzigd, als het gemelde probleemniveau gelijk blijft; conditie verslechterd, als het gerapporteerde probleemniveau bij die beoordeling hoger is dan bij baseline; en onbekend, of het gerapporteerde probleemniveau ontbreekt bij aanvang of bij die beoordeling.
|
Dag +180 Post-HSCT
|
|
Verandering in afmetingen van EuroQol-5D voor jongeren (EQ-5D-Y) van basislijn tot dag +180 Post-hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) voor pediatrische deelnemers Leeftijd ≥ 4 en ≤ 7 jaar: angst
Tijdsspanne: Dag +180 Post-HSCT
|
Voor elk van de vijf dimensies van mobiliteit, zelfzorg, activiteit, pijn en angst op basis van het beschrijvende systeem van de EQ-5D-Y, zelfrapportageversie, de aantallen en percentages deelnemers voor alle categorieën (de drie niveaus van gemelde problemen en vraag niet ingevuld) op dag +180 post-HSCT werd beoordeeld.
Elke dimensie werd als volgt gecategoriseerd: Conditie verbeterd, als het gerapporteerde probleemniveau bij de beoordeling lager is dan bij baseline; toestand ongewijzigd, als het gemelde probleemniveau gelijk blijft; conditie verslechterd, als het gerapporteerde probleemniveau bij die beoordeling hoger is dan bij baseline; en onbekend, of het gerapporteerde probleemniveau ontbreekt bij aanvang of bij die beoordeling.
|
Dag +180 Post-HSCT
|
|
Verandering in afmetingen van EuroQol-5D voor jongeren (EQ-5D-Y) van basislijn tot dag +180 Post-hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) voor pediatrische deelnemers Leeftijd ≥ 8 en ≤ 15 jaar: mobiliteit
Tijdsspanne: Dag +180 Post-HSCT
|
Voor elk van de vijf dimensies van mobiliteit, zelfzorg, activiteit, pijn en angst op basis van het beschrijvende systeem van de EQ-5D-Y, zelfrapportageversie, de aantallen en percentages deelnemers voor alle categorieën (de drie niveaus van gemelde problemen en vraag niet ingevuld) op dag +180 post-HSCT werd beoordeeld.
Elke dimensie werd als volgt gecategoriseerd: Conditie verbeterd, als het gerapporteerde probleemniveau bij de beoordeling lager is dan bij baseline; toestand ongewijzigd, als het gemelde probleemniveau gelijk blijft; conditie verslechterd, als het gerapporteerde probleemniveau bij die beoordeling hoger is dan bij baseline; en onbekend, of het gerapporteerde probleemniveau ontbreekt bij aanvang of bij die beoordeling.
|
Dag +180 Post-HSCT
|
|
Verandering in afmetingen van EuroQol-5D voor jongeren (EQ-5D-Y) van basislijn tot dag +180 Post-hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) voor pediatrische deelnemers Leeftijd ≥ 8 en ≤ 15 jaar: zelfzorg
Tijdsspanne: Dag +180 Post-HSCT
|
Voor elk van de vijf dimensies van mobiliteit, zelfzorg, activiteit, pijn en angst op basis van het beschrijvende systeem van de EQ-5D-Y, zelfrapportageversie, de aantallen en percentages deelnemers voor alle categorieën (de drie niveaus van gemelde problemen en vraag niet ingevuld) op dag +180 post-HSCT werd beoordeeld.
Elke dimensie werd als volgt gecategoriseerd: Conditie verbeterd, als het gerapporteerde probleemniveau bij de beoordeling lager is dan bij baseline; toestand ongewijzigd, als het gemelde probleemniveau gelijk blijft; conditie verslechterd, als het gerapporteerde probleemniveau bij die beoordeling hoger is dan bij baseline; en onbekend, of het gerapporteerde probleemniveau ontbreekt bij aanvang of bij die beoordeling.
|
Dag +180 Post-HSCT
|
|
Verandering in afmetingen van EuroQol-5D voor jongeren (EQ-5D-Y) van basislijn tot dag +180 Post-hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) voor pediatrische deelnemers Leeftijd ≥ 8 en ≤ 15 jaar: Activiteit
Tijdsspanne: Dag +180 Post-HSCT
|
Voor elk van de vijf dimensies van mobiliteit, zelfzorg, activiteit, pijn en angst op basis van het beschrijvende systeem van de EQ-5D-Y, zelfrapportageversie, de aantallen en percentages deelnemers voor alle categorieën (de drie niveaus van gemelde problemen en vraag niet ingevuld) op dag +180 post-HSCT werd beoordeeld.
Elke dimensie werd als volgt gecategoriseerd: Conditie verbeterd, als het gerapporteerde probleemniveau bij de beoordeling lager is dan bij baseline; toestand ongewijzigd, als het gemelde probleemniveau gelijk blijft; conditie verslechterd, als het gerapporteerde probleemniveau bij die beoordeling hoger is dan bij baseline; en onbekend, of het gerapporteerde probleemniveau ontbreekt bij aanvang of bij die beoordeling.
|
Dag +180 Post-HSCT
|
|
Verandering in afmetingen van EuroQol-5D voor jongeren (EQ-5D-Y) van baseline tot dag +180 Post-hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) voor pediatrische deelnemers Leeftijd ≥ 8 en ≤ 15 jaar: pijn
Tijdsspanne: Dag +180 Post-HSCT
|
Voor elk van de vijf dimensies van mobiliteit, zelfzorg, activiteit, pijn en angst op basis van het beschrijvende systeem van de EQ-5D-Y, zelfrapportageversie, de aantallen en percentages deelnemers voor alle categorieën (de drie niveaus van gemelde problemen en vraag niet ingevuld) op dag +180 post-HSCT werd beoordeeld.
Elke dimensie werd als volgt gecategoriseerd: Conditie verbeterd, als het gerapporteerde probleemniveau bij de beoordeling lager is dan bij baseline; toestand ongewijzigd, als het gemelde probleemniveau gelijk blijft; conditie verslechterd, als het gerapporteerde probleemniveau bij die beoordeling hoger is dan bij baseline; en onbekend, of het gerapporteerde probleemniveau ontbreekt bij aanvang of bij die beoordeling.
|
Dag +180 Post-HSCT
|
|
Verandering in afmetingen van EuroQol-5D voor jongeren (EQ-5D-Y) van basislijn tot dag +180 Post-hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) voor pediatrische deelnemers Leeftijd ≥ 8 en ≤ 15 jaar: angst
Tijdsspanne: Dag +180 Post-HSCT
|
Voor elk van de vijf dimensies van mobiliteit, zelfzorg, activiteit, pijn en angst op basis van het beschrijvende systeem van de EQ-5D-Y, zelfrapportageversie, de aantallen en percentages deelnemers voor alle categorieën (de drie niveaus van gemelde problemen en vraag niet ingevuld) op dag +180 post-HSCT werd beoordeeld.
Elke dimensie werd als volgt gecategoriseerd: Conditie verbeterd, als het gerapporteerde probleemniveau bij de beoordeling lager is dan bij baseline; toestand ongewijzigd, als het gemelde probleemniveau gelijk blijft; conditie verslechterd, als het gerapporteerde probleemniveau bij die beoordeling hoger is dan bij baseline; en onbekend, of het gerapporteerde probleemniveau ontbreekt bij aanvang of bij die beoordeling.
|
Dag +180 Post-HSCT
|
|
Maximale plasmaconcentratie (Cmax) van defibrotideprofylaxe tijdens de profylaxefase
Tijdsspanne: Dag +1 en +7 Post-HSCT
|
Cmax is de maximale plasmaconcentratie van defibrotide, rechtstreeks verkregen uit de waargenomen gegevens.
Cmax is een samenvattende statistiek en wordt niet op uurbasis gerapporteerd.
Als veno-occlusieve ziekte (VOD) optreedt, begint de profylaxefase op de basislijndatum en eindigt op de dag vóór de startdatum van rescue-defibrotide.
Als VOD niet optreedt, begint de profylaxefase op de basislijndatum en eindigt op de datum van voltooiing/vroegtijdige beëindiging van de studie.
|
Dag +1 en +7 Post-HSCT
|
|
Gebied onder de defibrotideconcentratie-tijdcurve (AUClast) van defibrotideprofylaxe tijdens de profylaxefase
Tijdsspanne: Dag +1 en +7 Post-HSCT
|
AUClast is het gebied onder de defibrotideconcentratie-tijdcurve van 0 (vóór toediening) tot het tijdstip van de laatste kwantificeerbare defibrotideconcentratie op tijdstip "t".
AUClast is een samenvattende statistiek en wordt niet op uurbasis gerapporteerd.
Als veno-occlusieve ziekte (VOD) optreedt, begint de profylaxefase op de basislijndatum en eindigt op de dag vóór de startdatum van rescue-defibrotide.
Als VOD niet optreedt, begint de profylaxefase op de basislijndatum en eindigt op de datum van voltooiing/vroegtijdige beëindiging van de studie.
|
Dag +1 en +7 Post-HSCT
|
|
Gemiddelde klaring van defibrotideprofylaxe tijdens de profylaxefase
Tijdsspanne: Dag +1 en +7 Post-HSCT
|
Gemiddelde systemische klaring na intraveneuze toediening.
De gemiddelde klaring is een samenvattende statistiek en wordt niet op uurbasis gerapporteerd.
Als veno-occlusieve ziekte (VOD) optreedt, begint de profylaxefase op de basislijndatum en eindigt op de dag vóór de startdatum van rescue-defibrotide.
Als VOD niet optreedt, begint de profylaxefase op de basislijndatum en eindigt op de datum van voltooiing/vroegtijdige beëindiging van de studie.
|
Dag +1 en +7 Post-HSCT
|
|
Distributievolume van defibrotide-profylaxe tijdens de profylaxefase
Tijdsspanne: Dag +1 en +7 Post-HSCT
|
Gemiddeld distributievolume na intraveneuze toediening.
Het gemiddelde verdelingsvolume is een samenvattende statistiek en wordt niet op uurbasis gerapporteerd. Als veno-occlusieve ziekte (VOD) optreedt, begint de profylaxefase op de basislijndatum en eindigt op de dag vóór de startdatum van rescue-defibrotide.
Als VOD niet optreedt, begint de profylaxefase op de basislijndatum en eindigt op de datum van voltooiing/vroegtijdige beëindiging van de studie.
|
Dag +1 en +7 Post-HSCT
|
|
Maximale plasmaconcentratie (Cmax) van defibrotideprofylaxe tijdens de reddingsfase
Tijdsspanne: Dag +14 post-VOD-behandeling
|
Cmax is de maximale plasmaconcentratie van defibrotide, rechtstreeks verkregen uit de waargenomen gegevens.
Cmax is een samenvattende statistiek en wordt niet op uurbasis gerapporteerd.
Voor de subgroep van deelnemers die veno-occlusieve ziekte (VOD) ontwikkelden en rescue-defibrotide kregen, begint de rescue-behandelingsfase op de startdatum van rescue-defibrotide en eindigt op de datum van afronding/vroegtijdige beëindiging van de studie.
|
Dag +14 post-VOD-behandeling
|
|
Gebied onder de defibrotide-concentratie-tijdcurve (AUClast) van defibrotide-profylaxe tijdens de reddingsfase
Tijdsspanne: Dag +14 post-VOD-behandeling
|
AUClast is het gebied onder de defibrotideconcentratie-tijdcurve van 0 (vóór toediening) tot het tijdstip van de laatste kwantificeerbare defibrotideconcentratie op tijdstip "t".
AUClast is een samenvattende statistiek en wordt niet op uurbasis gerapporteerd.
Voor de subgroep van deelnemers die veno-occlusieve ziekte (VOD) ontwikkelden en rescue-defibrotide kregen, begint de rescue-behandelingsfase op de startdatum van rescue-defibrotide en eindigt op de datum van afronding/vroegtijdige beëindiging van de studie.
|
Dag +14 post-VOD-behandeling
|
|
Distributievolume van defibrotide-profylaxe tijdens de reddingsfase
Tijdsspanne: Dag +14 post-VOD-behandeling
|
Gemiddeld distributievolume na intraveneuze toediening.
Het gemiddelde distributievolume is een samenvattende statistiek en wordt niet op uurbasis gerapporteerd.
Voor de subgroep van deelnemers die veno-occlusieve ziekte (VOD) ontwikkelden en rescue-defibrotide kregen, begint de rescue-behandelingsfase op de startdatum van rescue-defibrotide en eindigt op de datum van afronding/vroegtijdige beëindiging van de studie.
|
Dag +14 post-VOD-behandeling
|
|
Percentage deelnemers met graad 2, 3 en 4 acute graft-versus-host-ziekte (GvHD) op dagen +30, +100 en +180 post-hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) in de profylaxefase
Tijdsspanne: Dagen +30, +100 en +180 Post-HSCT
|
Het aantal en percentage deelnemers met Graad 2-4 acute GvHD in de profylaxefase.
Graad 2 wordt gedefinieerd als Huidstadium = 3, of Leverstadium = 1, of GI-stadium = 1.
Graad 3 wordt gedefinieerd als Huidstadium = 3, of Leverstadium = 2-3, of GI-stadium = 2-4.
Graad 4 wordt gedefinieerd als een Huidstadium = 4, of Leverstadium = 4, of GI-stadium = 2-4.
|
Dagen +30, +100 en +180 Post-HSCT
|
|
Percentage deelnemers met graad 2, 3 en 4 acute graft-versus-host-ziekte (GvHD) op dagen +30, +100 en +180 post-hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) in de reddingsfase
Tijdsspanne: Dagen +30, +100 en +180 Post-HSCT
|
Het aantal en percentage deelnemers met Graad 2-4 acute GvHD in de reddingsfase.
Graad 2 wordt gedefinieerd als Huidstadium = 3, of Leverstadium = 1, of GI-stadium = 1.
Graad 3 wordt gedefinieerd als Huidstadium = 3, of Leverstadium = 2-3, of GI-stadium = 2-4.
Graad 4 wordt gedefinieerd als een Huidstadium = 4, of Leverstadium = 4, of GI-stadium = 2-4.
|
Dagen +30, +100 en +180 Post-HSCT
|
|
Percentage deelnemers met chronische graft-versus-host-ziekte (GvHD) per dag +180 Post-hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT)
Tijdsspanne: Dag +180 Post-HSCT
|
De getoonde waarden zijn het aantal en de percentages deelnemers die chronische GvHD ontwikkelden op Dag +180 post-HSCT in de profylaxefase en reddingsfase.
|
Dag +180 Post-HSCT
|
|
Aantal deelnemers met transplantaatfalen tijdens de profylaxefase en reddingsfase
Tijdsspanne: Dag +180 Post-HSCT
|
Transplantaatfalen wordt gedefinieerd als deelnemers die na hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) nooit een absoluut aantal neutrofielen >0,5 x 10^9/L bereikten dat gedurende drie opeenvolgende dagen wordt gehandhaafd of een aantal bloedplaatjes >20 x 10^9/L zonder een bloedplaatjestransfusie in de voorgaande zeven dagen.
Als veno-occlusieve ziekte (VOD) optreedt, begint de profylaxefase op de basislijndatum en eindigt op de dag vóór de startdatum van rescue-defibrotide.
Als VOD niet optreedt, begint de profylaxefase op de basislijndatum en eindigt op de datum van voltooiing/vroegtijdige beëindiging van de studie.
Voor de subgroep van deelnemers die VOD ontwikkelden en nooddefibrotide ontvingen, begint de noodbehandelingsfase op de startdatum van reddingsdefibrotide en eindigt op de datum van afronding/vroegtijdige beëindiging van de studie.
|
Dag +180 Post-HSCT
|
|
Aantal deelnemers met implantatie van neutrofielen per dag +180 Post-hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT)
Tijdsspanne: Dag +180 Post-HSCT
|
De datum van implantatie van neutrofielen werd geregistreerd op het elektronische casusrapportformulier (eCRF) en wordt gedefinieerd als de eerste datum na HSCT van een absoluut aantal neutrofielen >0,5 x 10^9/L dat gedurende drie opeenvolgende dagen wordt gehandhaafd.
De definitie van "absoluut aantal neutrofielen" omvat zowel gesegmenteerde neutrofielen als "banden", onrijpe neutrofielen.
Het aantal deelnemers met implantatie van neutrofielen werd beoordeeld.
|
Dag +180 Post-HSCT
|
|
Aantal deelnemers met bloedplaatjestransplantatie per dag +180 Post-hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT)
Tijdsspanne: Dag +180 Post-HSCT
|
De datum van implantatie van bloedplaatjes werd geregistreerd op het elektronische casusrapportformulier (eCRF) en wordt gedefinieerd als de eerste datum na HSCT van een aantal bloedplaatjes> 20 x 10 ^ 9 / L zonder een bloedplaatjestransfusie in de voorgaande zeven dagen.
Het aantal deelnemers met bloedplaatjesimplantatie werd beoordeeld.
|
Dag +180 Post-HSCT
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Jazz Pharmaceuticals, Jazz Pharmaceuticals
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 september 2016
Primaire voltooiing (Werkelijk)
20 oktober 2020
Studie voltooiing (Werkelijk)
20 oktober 2020
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
27 juli 2016
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
28 juli 2016
Eerst geplaatst (Schatting)
1 augustus 2016
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
2 maart 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
4 februari 2022
Laatst geverifieerd
1 februari 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 15-007
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .