Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie som jämför effektiviteten och säkerheten av defibrotide vs bästa stödjande vård för att förebygga levervenoocklusiva sjukdomar hos vuxna och pediatriska patienter

4 februari 2022 uppdaterad av: Jazz Pharmaceuticals

En fas 3, randomiserad, adaptiv studie som jämför effektiviteten och säkerheten av defibrotide kontra bästa stödjande vård för att förebygga levervenoocklusiva sjukdomar hos vuxna och pediatriska patienter som genomgår hematopoetisk stamcellstransplantation

Denna studie syftar till att jämföra effektiviteten och säkerheten av defibrotidprofylax utöver bästa stödjande vård jämfört med enbart bästa stödjande vård vid förebyggande av levervenoocklusiv sjukdom (VOD) hos vuxna och pediatriska patienter som genomgår hematopoetisk stamcellstransplantation och som löper hög risk. eller mycket hög risk att utveckla VOD.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

372

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
      • Gent, Belgien, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
      • Liege, Belgien, 4000
        • Centre Hospitalier Universitaire du Sart Tilman
  • Frankrike
      • Besançon, Frankrike, 25030
        • Hopital Jean Minjoz
      • Marseille, Frankrike, 13009
        • Institut Paoli Calmettes
      • Paris, Frankrike, 75012
        • Hôpital Saint Antoine
      • Poitiers, Frankrike, 86000
        • CHU de Poitiers
      • Toulouse, Frankrike
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
      • Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85724
        • University of Arizona Cancer Center
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Stanford University
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • Rady Childrens Hospital San Diego
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Colorado Children's Hospital
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Förenta staterna, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
        • Nicklaus Childrens Hospital
      • Saint Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02111
        • Tufts Floating Hospital for Children
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Förenta staterna, 10065
        • Weill Cornell Medical College
      • New York, New York, Förenta staterna, 10174
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
        • University Hospital Case Medical Center
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Doernbecher Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • Penn State Milton S Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Medical University of South Carolina - PPDS
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75235
        • Children's Medical Center Dallas
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
        • Cook Childrens Hospital
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Texas Childrens Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31999
        • Rambam Health Care Campus
      • Haifa, Israel, 31999
        • Rambam Health Corporation
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Ein Kerem Hospital
      • Petaẖ Tiqwa, Israel, 49202
        • Schneider Children Medical Center of Israel
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Chaim Sheba Medical Center
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italien
      • Ancona, Italien, 60020
        • 11. Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedali Riuniti di Ancona-Umberto I G M Lancisi G Salesi
      • Catania, Italien, 95124
        • Azienda Ospedaliero - Universitaria
      • Firenze, Italien, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Pesaro, Italien, 61122
        • AORMN Marche Nord
      • Roma, Italien, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
      • Roma, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Japan
      • Anjo, Japan, 446-8602
        • Anjo Kosei Hospital
      • Fukuoka, Japan, 810-8539
        • Hamanomachi Hospital
      • Fukushima, Japan, 960-1247
        • Fukushima Medical University Hospital
      • Hyōgo, Japan, 650-0017
        • Kobe University Hospital
      • Kanagawa, Japan, 232-8555
        • Kanagawa Children's Medical Center
      • Kumamoto, Japan, 860-0008
        • National Hospital Organization Kumamoto Medical Center
      • Nagoya, Japan, 453-0046
        • Japanese Red Cross Nagoya Daiichi Hospital
      • Nishinomiya, Japan, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine
      • Osaka, Japan, 545-8586
        • Osaka City University Hospital
      • Osaka, Japan, 541-8567
        • Osaka International Cancer Institute
      • Sapporo, Japan, 060-8648
        • Hokkaido University Hospital
      • Tokyo, Japan, 105-0001
        • Toranomon Hospital
      • Tokyo, Japan, 113-0021
        • Tokyo Metropolitan Cancer and Infectious diseases Center Komagome Hospital
      • Tokyo, Japan, 113-8519
        • Medical Hospital Tokyo Medical and Dental University
  • Kalkon
      • Ankara, Kalkon, 06520
        • Medicana International Ankara Hospital
      • Antalya, Kalkon, 07160
        • Medical Park Antalya Hospital
      • Bornova, Kalkon, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Istanbul, Kalkon, 34303
        • Acibadem Universitesi Tip Fakultesi Atakent Hastanesi
      • Seyhan, Kalkon, 1130
        • Acibadem Adana Hospital
    • Konyaalti
      • Antalya, Konyaalti, Kalkon, 07070
        • Akdeniz University Medical Faculty Department of Pediatrics
    • Talas
      • Kayseri, Talas, Kalkon
        • Erciyes University Medical Faculty
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Sainte Justine Hospital
  • Korea, Republiken av
      • Seoul, Korea, Republiken av, 3080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea, Republiken av, 6351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Korea, Republiken av, 5505
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Korea, Republiken av, 6591
        • The Catholic University of Korea Seoul St. Mary's Hospital
      • Seoul, Korea, Republiken av, 3722
        • Severance Hospital at Yonsei University Health System
  • Nya Zeeland
      • Auckland, Nya Zeeland, 1142
        • Auckland City Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall D Hebron
      • Cordoba, Spanien, 14004
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Esplugues de Llobregat, Spanien, 8950
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesus
      • Malaga, Spanien, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
      • Murcia, Spanien, 30008
        • Hospital General Universitario Morales Meseguer
      • Salamanca, Spanien, 37007
        • Hospital Universitario de Salamanca
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen Del Rocio
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Spanien, 08916
        • Hospital Universitario Germans Trias i Pujol
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Glasgow, Storbritannien, G12 0YH
        • Beatson West of Scotland Cancer Centre
      • Glasgow, Storbritannien, G3 8SJ
        • Royal Hospital for Children
      • Leeds, Storbritannien, LS9 7TF
        • St. James University Hospital
      • London, Storbritannien, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Storbritannien, SE5 9RS
        • Kings College Hospital
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf
      • Regensburg, Tyskland, 93053
        • Klinikum der Universität Regensburg
    • Brandenburg
      • Frankfurt (Oder), Brandenburg, Tyskland, 15236
        • Klinikum Frankfurt Oder GmbH
    • Nordrhein-Westfalen
      • Aachen, Nordrhein-Westfalen, Tyskland, 52074
        • Universitatsklinikum der RWTH Aachen
      • Münster, Nordrhein-Westfalen, Tyskland, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Tyskland, 01307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
      • Leipzig, Sachsen, Tyskland, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 månad och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Patienten måste vara över 1 månad från och med startdatumet för studiebehandlingen.
  2. Patienten måste schemaläggas att genomgå allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) (vuxna eller pediatriska patienter) eller autologa HSCT (endast pediatriska patienter) och ha hög risk eller mycket hög risk att utveckla veno-ocklusiv sjukdom (VOD).
  3. Kvinnliga patienter (och kvinnliga partners till manliga patienter) i fertil ålder som är sexuellt aktiva måste gå med på att använda en mycket effektiv preventivmetod med sina partner under exponering för defibrotid och under 1 vecka efter den sista dosen av defibrotid.
  4. Vuxna patienter måste kunna förstå och underteckna ett skriftligt informerat samtycke. För minderåriga patienter måste förälder/vårdnadshavare eller ombud kunna förstå och underteckna ett skriftligt informerat samtycke. Samtycke, när så är lämpligt, kommer att erhållas enligt institutionella riktlinjer.

Exklusions kriterier:

  1. Patienten har hemodynamisk instabilitet inom 24 timmar innan studiebehandlingen påbörjas.
  2. Patienten har akut blödning som är kliniskt signifikant inom 24 timmar innan studiebehandlingen påbörjas.
  3. Patienten använde någon medicin som ökar risken för blödning inom 24 timmar innan studiebehandlingen påbörjades.
  4. Patienten använder eller planerar att använda ett undersökningsmedel för att förebygga eller behandla VOD.
  5. Patient, enligt utredarens uppfattning, kanske inte kan uppfylla studiens säkerhetsövervakningskrav.
  6. Patient eller förälder/vårdnadshavare eller ombud har en psykiatrisk sjukdom som skulle hindra patienten eller föräldern/vårdnadshavare eller ombud från att ge informerat samtycke och/eller samtycke.
  7. Patienten har en allvarlig aktiv sjukdom eller ett komorbidt medicinskt tillstånd, enligt bedömningen av utredaren, vilket skulle störa genomförandet av denna studie.
  8. Patienten är gravid eller ammar och går inte med på att sluta amma.
  9. Patienten har en känd historia av överkänslighet mot defibrotid eller något av hjälpämnena.
  10. Patient eller förälder/vårdnadshavare eller ombud saknar full mental förmåga att förstå och underteckna ett skriftligt informerat samtycke.
  11. Patienten får eller planerar att få annan undersökningsterapi under studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Förebyggande
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Defibrotid
Defibrotid administreras intravenöst i en dos av 25 mg/kg/dag utöver bästa stödjande vård dagen före den första dagen av konditioneringsregimen och kommer att fortsätta (för de patienter utan en VOD-diagnos) i ett rekommenderat minimum av 21 dagar och avslutas senast dag +30 efter HSCT
Läkemedel: Defibrotid
Övrig: Bästa stödjande vården
Enbart bästa stödjande vård (utan tillsats av defibrotid) enligt institutionella riktlinjer och patientbehov, administreras den första dagen av konditionering och kommer att fortsätta till dag +30 efter HSCT eller utskrivning från sjukhus, beroende på vad som inträffar först, eller diagnos av VOD, om tillämplig
Övrig: Bästa stödjande vården

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Veno-ocklusiv sjukdom (VOD)-fri överlevnad per dag +30 post-hematopoietisk stamcellstransplantation (HSCT) enligt Independent Endpoint Adjudication Committee (EPAC)
Tidsram: Dag +30 Post-HSCT
VOD-fri överlevnad är en sammansättning av överlevnadsstatus och VOD-förekomst som bestäms av modifierade Seattle-kriterier bedömda av en blindad oberoende EPAC. En händelse definieras som en VOD-diagnos (som bedöms av EPAC) eller död, beroende på vilket som inträffar tidigare, fram till och inklusive Dag +30 efter HSCT. Värdena som rapporteras nedan är deltagare som inte upplevde VOD eller död på dag +30 efter HSCT.
Dag +30 Post-HSCT

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Veno-ocklusiv sjukdom (VOD)-fri överlevnad per dag +100 post-hematopoietisk stamcellstransplantation (HSCT) enligt Independent Endpoint Adjudication Committee (EPAC)
Tidsram: Dag +100 Post-HSCT
VOD-fri överlevnad är en sammansättning av överlevnadsstatus och VOD-förekomst som bestäms av modifierade Seattle-kriterier bedömda av en blindad oberoende EPAC. En händelse definieras som en VOD-diagnos (som bedöms av EPAC) eller död, beroende på vilket som inträffar tidigare, till och med Dag +100 efter HSCT. Värdena som rapporteras nedan är deltagare som inte upplevde VOD eller död på dag +100 efter HSCT.
Dag +100 Post-HSCT
Andel deltagare med veno-ocklusiv sjukdom (VOD) per dag +30 post-hematopoietisk stamcellstransplantation (HSCT)
Tidsram: Dag +30 Post-HSCT
Antalet deltagare som diagnostiserades med VOD baserat på Modified Seattle Criteria enligt blindad EPAC-bedömning. Procentandelen beräknades av det totala antalet deltagare i varje arm av studien. Värdena som rapporteras nedan är antalet och procentandelen av deltagare som upplevde VOD per dag +30 efter HSCT.
Dag +30 Post-HSCT
Veno-ocklusiv sjukdom (VOD)-fri överlevnadsfrekvens per dag +180 post-hematopoietisk stamcellstransplantation (HSCT)
Tidsram: Dag +180 Post-HSCT
VOD-fri överlevnad är en sammansättning av överlevnadsstatus och VOD-förekomst som bestäms av modifierade Seattle-kriterier. En händelse definieras som en VOD-diagnos eller dödsfall, beroende på vilket som inträffar tidigare, till och med Dag +180 efter HSCT. Diagnosen VOD till och med Dag +100 efter HSCT baserades på Endpoint Adjudication Committee (EPAC), och diagnosen VOD efter Dag +100 efter HSCT baserades på utredares bedömningar. Värdena som rapporteras nedan är deltagare som inte upplevde VOD eller död på dag +180 efter HSCT.
Dag +180 Post-HSCT
Non-Relapse Mortality (NRM) för defibrotid (DP) och Best Supportive Care (BSC) efter dagar +100 och +180 Post-hematopoietisk stamcellstransplantation (HSCT)
Tidsram: Dagar +100 och +180 Post-HSCT
NRM definieras som dödsfall som inträffar efter HSCT hos deltagare som noterades ha malign primär sjukdom på sjukdomshistorikens elektroniska fallrapportformulär (eCRF) och som inte har återfall av primär sjukdom efter HSCT.
Dagar +100 och +180 Post-HSCT
Andel deltagare med veno-ocklusiv sjukdom (VOD)-associerad multiorgandysfunktion (MOD) efter dagar +30 och dagar +100 efter hematopoietisk stamcellstransplantation (HSCT) hos patienter som utvecklade VOD
Tidsram: Dagar +30 och +100 Post-HSCT
VOD-associerad MOD definieras för deltagare som att den inträffar om utredaren svarar "Ja" på frågan "Har deltagaren diagnostiserats med VOD-associerad MOD?" i den elektroniska ärenderapporten (eCRF). Värdena nedan är antalet deltagare som fick svaret "Ja".
Dagar +30 och +100 Post-HSCT
Andel deltagare som hade upplösning av veno-ocklusiv sjukdom (VOD) per dag +180 post-hematopoietisk stamcellstransplantation (HSCT)
Tidsram: Dag +180 Post-HSCT
Andelen deltagare som hade upplösning av VOD per dag +180 efter HSCT rapporteras i procent.
Dag +180 Post-HSCT
Tid till upplösning av veno-ocklusiv sjukdom (VOD) per dag +180 Post-hematopoietisk stamcellstransplantation (HSCT)
Tidsram: Dag +180 Post-HSCT
Tid till upplösning av VOD beräknas enligt följande: Tid till upplösning av VOD= [Datum för VOD-upplösning] - [Datum för VOD-diagnos av utredare].
Dag +180 Post-HSCT
Andel deltagare med veno-ocklusiv sjukdom (VOD) efter dag +30 post-hematopoietisk stamcellstransplantation (HSCT) upp till dagar +100 och +180 post-HSCT
Tidsram: Dagar +100 och +180 Post-HSCT
Värdena som visas är antalet och procentandelen deltagare med VOD efter dag +30 efter HSCT och på eller före dagarna +100 och +180 efter HSCT. Diagnosen VOD till och med Dag +100 efter HSCT gjordes av Endpoint Adjudication Committee (EPAC), och diagnosen VOD efter Dag +100 efter HSCT baserades på utredares bedömningar.
Dagar +100 och +180 Post-HSCT
Förändring i 5-nivå EuroQol-5D (EQ-5D-5L) dimensioner från baslinje till dag +180 post-hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) för vuxna deltagare Ålder ≥ 16 år: rörlighet
Tidsram: Dag +180 Post-HSCT
För var och en av de fem dimensionerna rörlighet, egenvård, aktivitet, smärta och ångest baserat på det beskrivande systemet för EQ-5D-5L, antal och procentandelar av deltagare för alla kategorier (de tre nivåerna av rapporterade problem och fråga ej avslutad) på dag +180 Post-HSCT bedömdes. Varje dimension kategoriserades enligt följande: Tillståndet förbättrades, om den rapporterade problemnivån är lägre vid bedömningen än baslinjen; tillstånd oförändrat, om den rapporterade problemnivån förblir densamma; tillståndet försämrats, om den rapporterade problemnivån är högre vid den bedömningen än vid baslinjen; och okänd, om den rapporterade problemnivån saknas antingen vid baslinjen eller vid den bedömningen.
Dag +180 Post-HSCT
Förändring i 5-nivå EuroQol-5D (EQ-5D-5L) dimensioner från baslinje till dag +180 post-hematopoietisk stamcellstransplantation (HSCT) för vuxna deltagare Ålder ≥ 16 år: egenvård
Tidsram: Dag +180 Post-HSCT
För var och en av de fem dimensionerna rörlighet, egenvård, aktivitet, smärta och ångest baserat på det beskrivande systemet för EQ-5D-5L, antal och procentandelar av deltagare för alla kategorier (de tre nivåerna av rapporterade problem och fråga ej avslutad) på dag +180 Post-HSCT bedömdes. Varje dimension kategoriserades enligt följande: Tillståndet förbättrades, om den rapporterade problemnivån är lägre vid bedömningen än baslinjen; tillstånd oförändrat, om den rapporterade problemnivån förblir densamma; tillståndet försämrats, om den rapporterade problemnivån är högre vid den bedömningen än vid baslinjen; och okänd, om den rapporterade problemnivån saknas antingen vid baslinjen eller vid den bedömningen.
Dag +180 Post-HSCT
Förändring i 5-nivå EuroQol-5D (EQ-5D-5L) dimensioner från baslinje till dag +180 posthematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) för vuxna deltagare Ålder ≥ 16 år: Aktivitet
Tidsram: Dag +180 Post-HSCT
För var och en av de fem dimensionerna rörlighet, egenvård, aktivitet, smärta och ångest baserat på det beskrivande systemet för EQ-5D-5L, antal och procentandelar av deltagare för alla kategorier (de tre nivåerna av rapporterade problem och fråga ej avslutad) på dag +180 Post-HSCT bedömdes. Varje dimension kategoriserades enligt följande: Tillståndet förbättrades, om den rapporterade problemnivån är lägre vid bedömningen än baslinjen; tillstånd oförändrat, om den rapporterade problemnivån förblir densamma; tillståndet försämrats, om den rapporterade problemnivån är högre vid den bedömningen än vid baslinjen; och okänd, om den rapporterade problemnivån saknas antingen vid baslinjen eller vid den bedömningen.
Dag +180 Post-HSCT
Förändring i 5-nivå EuroQol-5D (EQ-5D-5L) dimensioner från baslinje till dag +180 post-hematopoietisk stamcellstransplantation (HSCT) för vuxna deltagare Ålder ≥ 16 år: Smärta
Tidsram: Dag +180 Post-HSCT
För var och en av de fem dimensionerna rörlighet, egenvård, aktivitet, smärta och ångest baserat på det beskrivande systemet för EQ-5D-5L, antal och procentandelar av deltagare för alla kategorier (de tre nivåerna av rapporterade problem och fråga ej avslutad) på dag +180 Post-HSCT bedömdes. Varje dimension kategoriserades enligt följande: Tillståndet förbättrades, om den rapporterade problemnivån är lägre vid bedömningen än baslinjen; tillstånd oförändrat, om den rapporterade problemnivån förblir densamma; tillståndet försämrats, om den rapporterade problemnivån är högre vid den bedömningen än vid baslinjen; och okänd, om den rapporterade problemnivån saknas antingen vid baslinjen eller vid den bedömningen.
Dag +180 Post-HSCT
Förändring i 5-nivå EuroQol-5D (EQ-5D-5L) dimensioner från baslinje till dag +180 post-hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) för vuxna deltagare Ålder ≥ 16 år: ångest
Tidsram: Dag +180 Post-HSCT
För var och en av de fem dimensionerna rörlighet, egenvård, aktivitet, smärta och ångest baserat på det beskrivande systemet för EQ-5D-5L, antal och procentandelar av deltagare för alla kategorier (de tre nivåerna av rapporterade problem och fråga ej avslutad) på dag +180 Post-HSCT bedömdes. Varje dimension kategoriserades enligt följande: Tillståndet förbättrades, om den rapporterade problemnivån är lägre vid bedömningen än baslinjen; tillstånd oförändrat, om den rapporterade problemnivån förblir densamma; tillståndet försämrats, om den rapporterade problemnivån är högre vid den bedömningen än vid baslinjen; och okänd, om den rapporterade problemnivån saknas antingen vid baslinjen eller vid den bedömningen.
Dag +180 Post-HSCT
Förändring i EuroQol-5D för ungdom (EQ-5D-Y) dimensioner från baslinje till dag +180 posthematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) för pediatriska deltagare Ålder ≥ 4 och ≤ 7 år: Rörlighet
Tidsram: Dag +180 Post-HSCT
För var och en av de fem dimensionerna rörlighet, egenvård, aktivitet, smärta och ångest baserat på det beskrivande systemet i EQ-5D-Y, självrapporteringsversion, antal och procentandelar av deltagare för alla kategorier (de tre nivåerna av rapporterade problem och fråga ej ifylld) på dag +180 efter HSCT bedömdes. Varje dimension kategoriserades enligt följande: Tillståndet förbättrades, om den rapporterade problemnivån är lägre vid bedömningen än baslinjen; tillstånd oförändrat, om den rapporterade problemnivån förblir densamma; tillståndet försämrats, om den rapporterade problemnivån är högre vid den bedömningen än vid baslinjen; och okänd, om den rapporterade problemnivån saknas antingen vid baslinjen eller vid den bedömningen.
Dag +180 Post-HSCT
Förändring av EuroQol-5D för ungdom (EQ-5D-Y) dimensioner från baslinje till dag +180 posthematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) för pediatriska deltagare Ålder ≥ 4 och ≤ 7 år: egenvård
Tidsram: Dag +180 Post-HSCT
För var och en av de fem dimensionerna rörlighet, egenvård, aktivitet, smärta och ångest baserat på det beskrivande systemet i EQ-5D-Y, självrapporteringsversion, antal och procentandelar av deltagare för alla kategorier (de tre nivåerna av rapporterade problem och fråga ej ifylld) på dag +180 efter HSCT bedömdes. Varje dimension kategoriserades enligt följande: Tillståndet förbättrades, om den rapporterade problemnivån är lägre vid bedömningen än baslinjen; tillstånd oförändrat, om den rapporterade problemnivån förblir densamma; tillståndet försämrats, om den rapporterade problemnivån är högre vid den bedömningen än vid baslinjen; och okänd, om den rapporterade problemnivån saknas antingen vid baslinjen eller vid den bedömningen.
Dag +180 Post-HSCT
Förändring i EuroQol-5D för ungdom (EQ-5D-Y) dimensioner från baslinje till dag +180 posthematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) för pediatriska deltagare Ålder ≥ 4 och ≤ 7 år: Aktivitet
Tidsram: Dag +180 Post-HSCT
För var och en av de fem dimensionerna rörlighet, egenvård, aktivitet, smärta och ångest baserat på det beskrivande systemet i EQ-5D-Y, självrapporteringsversion, antal och procentandelar av deltagare för alla kategorier (de tre nivåerna av rapporterade problem och fråga ej ifylld) på dag +180 efter HSCT bedömdes. Varje dimension kategoriserades enligt följande: Tillståndet förbättrades, om den rapporterade problemnivån är lägre vid bedömningen än baslinjen; tillstånd oförändrat, om den rapporterade problemnivån förblir densamma; tillståndet försämrats, om den rapporterade problemnivån är högre vid den bedömningen än vid baslinjen; och okänd, om den rapporterade problemnivån saknas antingen vid baslinjen eller vid den bedömningen.
Dag +180 Post-HSCT
Förändring av EuroQol-5D för ungdom (EQ-5D-Y) dimensioner från baslinje till dag +180 posthematopoietisk stamcellstransplantation (HSCT) för pediatriska deltagare Ålder ≥ 4 och ≤ 7 år: Smärta
Tidsram: Dag +180 Post-HSCT
För var och en av de fem dimensionerna rörlighet, egenvård, aktivitet, smärta och ångest baserat på det beskrivande systemet i EQ-5D-Y, självrapporteringsversion, antal och procentandelar av deltagare för alla kategorier (de tre nivåerna av rapporterade problem och fråga ej ifylld) på dag +180 efter HSCT bedömdes. Varje dimension kategoriserades enligt följande: Tillståndet förbättrades, om den rapporterade problemnivån är lägre vid bedömningen än baslinjen; tillstånd oförändrat, om den rapporterade problemnivån förblir densamma; tillståndet försämrats, om den rapporterade problemnivån är högre vid den bedömningen än vid baslinjen; och okänd, om den rapporterade problemnivån saknas antingen vid baslinjen eller vid den bedömningen.
Dag +180 Post-HSCT
Förändring av EuroQol-5D för ungdom (EQ-5D-Y) dimensioner från baslinje till dag +180 posthematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) för pediatriska deltagare Ålder ≥ 4 och ≤ 7 år: ångest
Tidsram: Dag +180 Post-HSCT
För var och en av de fem dimensionerna rörlighet, egenvård, aktivitet, smärta och ångest baserat på det beskrivande systemet i EQ-5D-Y, självrapporteringsversion, antal och procentandelar av deltagare för alla kategorier (de tre nivåerna av rapporterade problem och fråga ej ifylld) på dag +180 efter HSCT bedömdes. Varje dimension kategoriserades enligt följande: Tillståndet förbättrades, om den rapporterade problemnivån är lägre vid bedömningen än baslinjen; tillstånd oförändrat, om den rapporterade problemnivån förblir densamma; tillståndet försämrats, om den rapporterade problemnivån är högre vid den bedömningen än vid baslinjen; och okänd, om den rapporterade problemnivån saknas antingen vid baslinjen eller vid den bedömningen.
Dag +180 Post-HSCT
Förändring i EuroQol-5D för ungdom (EQ-5D-Y) dimensioner från baslinje till dag +180 posthematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) för pediatriska deltagare Ålder ≥ 8 och ≤ 15 år: Rörlighet
Tidsram: Dag +180 Post-HSCT
För var och en av de fem dimensionerna rörlighet, egenvård, aktivitet, smärta och ångest baserat på det beskrivande systemet i EQ-5D-Y, självrapporteringsversion, antal och procentandelar av deltagare för alla kategorier (de tre nivåerna av rapporterade problem och fråga ej ifylld) på dag +180 efter HSCT bedömdes. Varje dimension kategoriserades enligt följande: Tillståndet förbättrades, om den rapporterade problemnivån är lägre vid bedömningen än baslinjen; tillstånd oförändrat, om den rapporterade problemnivån förblir densamma; tillståndet försämrats, om den rapporterade problemnivån är högre vid den bedömningen än vid baslinjen; och okänd, om den rapporterade problemnivån saknas antingen vid baslinjen eller vid den bedömningen.
Dag +180 Post-HSCT
Förändring i EuroQol-5D för ungdom (EQ-5D-Y) dimensioner från baslinje till dag +180 posthematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) för pediatriska deltagare Ålder ≥ 8 och ≤ 15 år: egenvård
Tidsram: Dag +180 Post-HSCT
För var och en av de fem dimensionerna rörlighet, egenvård, aktivitet, smärta och ångest baserat på det beskrivande systemet i EQ-5D-Y, självrapporteringsversion, antal och procentandelar av deltagare för alla kategorier (de tre nivåerna av rapporterade problem och fråga ej ifylld) på dag +180 efter HSCT bedömdes. Varje dimension kategoriserades enligt följande: Tillståndet förbättrades, om den rapporterade problemnivån är lägre vid bedömningen än baslinjen; tillstånd oförändrat, om den rapporterade problemnivån förblir densamma; tillståndet försämrats, om den rapporterade problemnivån är högre vid den bedömningen än vid baslinjen; och okänd, om den rapporterade problemnivån saknas antingen vid baslinjen eller vid den bedömningen.
Dag +180 Post-HSCT
Förändring i EuroQol-5D för ungdom (EQ-5D-Y) dimensioner från baslinje till dag +180 posthematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) för pediatriska deltagare Ålder ≥ 8 och ≤ 15 år: Aktivitet
Tidsram: Dag +180 Post-HSCT
För var och en av de fem dimensionerna rörlighet, egenvård, aktivitet, smärta och ångest baserat på det beskrivande systemet i EQ-5D-Y, självrapporteringsversion, antal och procentandelar av deltagare för alla kategorier (de tre nivåerna av rapporterade problem och fråga ej ifylld) på dag +180 efter HSCT bedömdes. Varje dimension kategoriserades enligt följande: Tillståndet förbättrades, om den rapporterade problemnivån är lägre vid bedömningen än baslinjen; tillstånd oförändrat, om den rapporterade problemnivån förblir densamma; tillståndet försämrats, om den rapporterade problemnivån är högre vid den bedömningen än vid baslinjen; och okänd, om den rapporterade problemnivån saknas antingen vid baslinjen eller vid den bedömningen.
Dag +180 Post-HSCT
Förändring i EuroQol-5D för ungdom (EQ-5D-Y) dimensioner från baslinje till dag +180 posthematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) för pediatriska deltagare Ålder ≥ 8 och ≤ 15 år: Smärta
Tidsram: Dag +180 Post-HSCT
För var och en av de fem dimensionerna rörlighet, egenvård, aktivitet, smärta och ångest baserat på det beskrivande systemet i EQ-5D-Y, självrapporteringsversion, antal och procentandelar av deltagare för alla kategorier (de tre nivåerna av rapporterade problem och fråga ej ifylld) på dag +180 efter HSCT bedömdes. Varje dimension kategoriserades enligt följande: Tillståndet förbättrades, om den rapporterade problemnivån är lägre vid bedömningen än baslinjen; tillstånd oförändrat, om den rapporterade problemnivån förblir densamma; tillståndet försämrats, om den rapporterade problemnivån är högre vid den bedömningen än vid baslinjen; och okänd, om den rapporterade problemnivån saknas antingen vid baslinjen eller vid den bedömningen.
Dag +180 Post-HSCT
Förändring av EuroQol-5D för ungdom (EQ-5D-Y) dimensioner från baslinje till dag +180 posthematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) för pediatriska deltagare Ålder ≥ 8 och ≤ 15 år: ångest
Tidsram: Dag +180 Post-HSCT
För var och en av de fem dimensionerna rörlighet, egenvård, aktivitet, smärta och ångest baserat på det beskrivande systemet i EQ-5D-Y, självrapporteringsversion, antal och procentandelar av deltagare för alla kategorier (de tre nivåerna av rapporterade problem och fråga ej ifylld) på dag +180 efter HSCT bedömdes. Varje dimension kategoriserades enligt följande: Tillståndet förbättrades, om den rapporterade problemnivån är lägre vid bedömningen än baslinjen; tillstånd oförändrat, om den rapporterade problemnivån förblir densamma; tillståndet försämrats, om den rapporterade problemnivån är högre vid den bedömningen än vid baslinjen; och okänd, om den rapporterade problemnivån saknas antingen vid baslinjen eller vid den bedömningen.
Dag +180 Post-HSCT
Maximal plasmakoncentration (Cmax) av defibrotidprofylax under profylaxfasen
Tidsram: Dag +1 och +7 efter HSCT
Cmax är den maximala plasmakoncentrationen av defibrotid, erhållen direkt från de observerade data. Cmax är en sammanfattande statistik och den rapporteras inte på timbasis. Om veno-ocklusiv sjukdom (VOD) inträffar, börjar profylaxfasen på baslinjedatumet och slutar dagen före startdatumet för räddningsdefibrotid. Om VOD inte inträffar, startar profylaxfasen på baslinjedatumet och slutar på datumet för studiens slutförande/tidigt avslutande.
Dag +1 och +7 efter HSCT
Område under defibrotidkoncentration-tidskurvan (AUClast) för defibrotidprofylax under profylaxfasen
Tidsram: Dag +1 och +7 efter HSCT
AUClast är arean under kurvan för defibrotidkoncentration-tid från 0 (fördos) till tidpunkten för den senaste kvantifierbara defibrotidkoncentrationen vid tidpunkten "t". AUClast är en sammanfattande statistik och den rapporteras inte på timbasis. Om veno-ocklusiv sjukdom (VOD) inträffar, börjar profylaxfasen på baslinjedatumet och slutar dagen före startdatumet för räddningsdefibrotid. Om VOD inte inträffar, startar profylaxfasen på baslinjedatumet och slutar på datumet för studiens slutförande/tidigt avslutande.
Dag +1 och +7 efter HSCT
Genomsnittlig clearance av defibrotidprofylax under profylaxfasen
Tidsram: Dag +1 och +7 efter HSCT
Genomsnittligt systemiskt clearance efter intravenös dosering. Medelklarering är en sammanfattande statistik och den rapporteras inte på timbasis. Om veno-ocklusiv sjukdom (VOD) inträffar, börjar profylaxfasen på baslinjedatumet och slutar dagen före startdatumet för räddningsdefibrotid. Om VOD inte inträffar, startar profylaxfasen på baslinjedatumet och slutar på datumet för studiens slutförande/tidigt avslutande.
Dag +1 och +7 efter HSCT
Distributionsvolym av defibrotidprofylax under profylaxfasen
Tidsram: Dag +1 och +7 efter HSCT
Genomsnittlig distributionsvolym efter intravenös dosering. Den genomsnittliga distributionsvolymen är en sammanfattande statistik och den rapporteras inte på timbasis. Om veno-ocklusiv sjukdom (VOD) inträffar, börjar profylaxfasen på baslinjedatumet och slutar dagen före startdatumet för räddningsdefibrotid. Om VOD inte inträffar, startar profylaxfasen på baslinjedatumet och slutar på datumet för studiens slutförande/tidigt avslutande.
Dag +1 och +7 efter HSCT
Maximal plasmakoncentration (Cmax) av defibrotidprofylax under räddningsfasen
Tidsram: Dag +14 Post-VOD-behandling
Cmax är den maximala plasmakoncentrationen av defibrotid, erhållen direkt från de observerade data. Cmax är en sammanfattande statistik och den rapporteras inte på timbasis. För den delmängd av deltagare som utvecklade veno-ocklusiv sjukdom (VOD) och fick räddningsdefibrotid, börjar räddningsbehandlingsfasen på startdatumet för räddningsdefibrotiden och slutar på datumet för studiens slutförande/tidigt avslutande.
Dag +14 Post-VOD-behandling
Område under defibrotidkoncentration-tidskurvan (AUClast) för defibrotidprofylax under räddningsfasen
Tidsram: Dag +14 Post-VOD-behandling
AUClast är arean under kurvan för defibrotidkoncentration-tid från 0 (fördos) till tidpunkten för den senaste kvantifierbara defibrotidkoncentrationen vid tidpunkten "t". AUClast är en sammanfattande statistik och den rapporteras inte på timbasis. För den delmängd av deltagare som utvecklade veno-ocklusiv sjukdom (VOD) och fick räddningsdefibrotid, börjar räddningsbehandlingsfasen på startdatumet för räddningsdefibrotiden och slutar på datumet för studiens slutförande/tidigt avslutande.
Dag +14 Post-VOD-behandling
Distributionsvolym av defibrotidprofylax under räddningsfasen
Tidsram: Dag +14 Post-VOD-behandling
Genomsnittlig distributionsvolym efter intravenös dosering. Genomsnittlig distributionsvolym är en sammanfattande statistik och den rapporteras inte på timbasis. För den delmängd av deltagare som utvecklade veno-ocklusiv sjukdom (VOD) och fick räddningsdefibrotid, börjar räddningsbehandlingsfasen på startdatumet för räddningsdefibrotiden och slutar på datumet för studiens slutförande/tidigt avslutande.
Dag +14 Post-VOD-behandling
Andel deltagare med grad 2, 3 och 4 akut graft-versus-värdsjukdom (GvHD) per dag +30, +100 och +180 post-hematopoietisk stamcellstransplantation (HSCT) i profylaxfasen
Tidsram: Dagar +30, +100 och +180 efter HSCT
Antalet och andelen deltagare med grad 2-4 akut GvHD i profylaxfasen. Grad 2 definieras som hudstadium = 3, eller leverstadium = 1, eller GI-stadium = 1. Grad 3 definieras som hudstadium = 3, eller leverstadium = 2-3, eller GI-stadium = 2-4. Grad 4 definieras som ett hudstadium = 4, eller leverstadium = 4, eller GI-stadium = 2-4.
Dagar +30, +100 och +180 efter HSCT
Andel deltagare med grad 2, 3 och 4 akut graft-versus-värd-sjukdom (GvHD) per dag +30, +100 och +180 post-hematopoietisk stamcellstransplantation (HSCT) i räddningsfasen
Tidsram: Dagar +30, +100 och +180 efter HSCT
Antalet och andelen deltagare med grad 2-4 akut GvHD i räddningsfasen. Grad 2 definieras som hudstadium = 3, eller leverstadium = 1, eller GI-stadium = 1. Grad 3 definieras som hudstadium = 3, eller leverstadium = 2-3, eller GI-stadium = 2-4. Grad 4 definieras som ett hudstadium = 4, eller leverstadium = 4, eller GI-stadium = 2-4.
Dagar +30, +100 och +180 efter HSCT
Andel deltagare med kronisk graft-versus-värd-sjukdom (GvHD) per dag +180 post-hematopoietisk stamcellstransplantation (HSCT)
Tidsram: Dag +180 Post-HSCT
Värdena som visas är antalet och procentandelen deltagare som utvecklade kronisk GvHD dag +180 efter HSCT i profylaxfasen och räddningsfasen.
Dag +180 Post-HSCT
Antal deltagare med transplantatfel under profylaxfasen och räddningsfasen
Tidsram: Dag +180 Post-HSCT
Transplantatsvikt definieras som deltagare som efter hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) aldrig nådde ett absolut neutrofilantal >0,5 x 10^9/L som bibehålls under tre på varandra följande dagar eller ett trombocytantal >20 x 10^9/L utan en blodplättstransfusion under de föregående sju dagarna. Om veno-ocklusiv sjukdom (VOD) inträffar, börjar profylaxfasen på baslinjedatumet och slutar dagen före startdatumet för räddningsdefibrotid. Om VOD inte inträffar, startar profylaxfasen på baslinjedatumet och slutar på datumet för studiens slutförande/tidigt avslutande. För den delmängd av deltagare som utvecklade VOD och fick räddningsdefibrotid, börjar räddningsbehandlingsfasen på startdatumet för räddningsdefibrotiden och slutar på datumet för studiens slutförande/tidigt avslutande.
Dag +180 Post-HSCT
Antal deltagare med neutrofiltransplantation per dag +180 post-hematopoietisk stamcellstransplantation (HSCT)
Tidsram: Dag +180 Post-HSCT
Datumet för neutrofilimplantering registrerades på det elektroniska fallrapportformuläret (eCRF) och definieras som det första datumet efter HSCT av ett absolut neutrofilantal >0,5 x 10^9/L som bibehålls i tre dagar i följd. Definitionen av "absolut neutrofilantal" inkluderar både segmenterade neutrofiler och "band", omogna neutrofiler. Antalet deltagare med neutrofilengraftment bedömdes.
Dag +180 Post-HSCT
Antal deltagare med trombocyttransplantation per dag +180 post-hematopoietisk stamcellstransplantation (HSCT)
Tidsram: Dag +180 Post-HSCT
Datumet för trombocyttransplantation registrerades på det elektroniska fallrapportformuläret (eCRF) och definieras som det första datumet efter HSCT för ett trombocytantal >20 x 10^9/L utan blodplättstransfusion under de föregående sju dagarna. Antalet deltagare med blodplättstransplantation utvärderades.
Dag +180 Post-HSCT

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Utredare

  • Studierektor: Jazz Pharmaceuticals, Jazz Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 september 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

20 oktober 2020

Avslutad studie (Faktisk)

20 oktober 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 juli 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 juli 2016

Första postat (Uppskatta)

1 augusti 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

2 mars 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 februari 2022

Senast verifierad

1 februari 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 15-007

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Veno-ocklusiv sjukdom

Kliniska prövningar på Bästa stödjande vården

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Mozambique

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera