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Estudo comparando a eficácia e a segurança da defibrotida versus o melhor tratamento de suporte na prevenção da doença veno-oclusiva hepática em pacientes adultos e pediátricos

4 de fevereiro de 2022 atualizado por: Jazz Pharmaceuticals

Estudo Fase 3, Randomizado e Adaptativo Comparando a Eficácia e Segurança do Defibrotide vs Melhor Cuidado de Suporte na Prevenção da Doença Hepática Veno-Oclusiva em Pacientes Adultos e Pediátricos Submetidos a Transplante de Células Tronco Hematopoiéticas

Este estudo é comparar a eficácia e segurança da profilaxia com defibrotida, além do melhor tratamento de suporte versus o melhor tratamento de suporte isolado na prevenção da doença veno-oclusiva hepática (VOD) em pacientes adultos e pediátricos submetidos a transplante de células-tronco hematopoiéticas que estão em alto risco ou risco muito alto de desenvolver VOD.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

372

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Hamburg, Alemanha, 20246
        • Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
      • Regensburg, Alemanha, 93053
        • Klinikum der Universität Regensburg
    • Brandenburg
      • Frankfurt (Oder), Brandenburg, Alemanha, 15236
        • Klinikum Frankfurt Oder GmbH
    • Nordrhein-Westfalen
      • Aachen, Nordrhein-Westfalen, Alemanha, 52074
        • Universitatsklinikum der RWTH Aachen
      • Münster, Nordrhein-Westfalen, Alemanha, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Alemanha, 01307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
      • Leipzig, Sachsen, Alemanha, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig
  • Austrália
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrália, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrália, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
  • Bélgica
      • Bruxelles, Bélgica, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
      • Gent, Bélgica, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
      • Liege, Bélgica, 4000
        • Centre Hospitalier Universitaire du Sart Tilman
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • Sainte Justine Hospital
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Hospital Universitario Vall d Hebron
      • Cordoba, Espanha, 14004
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Esplugues de Llobregat, Espanha, 8950
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN
      • Madrid, Espanha, 28034
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
      • Madrid, Espanha, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Espanha, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Malaga, Espanha, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
      • Murcia, Espanha, 30008
        • Hospital General Universitario Morales Meseguer
      • Salamanca, Espanha, 37007
        • Hospital Universitario de Salamanca
      • Sevilla, Espanha, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Espanha, 08916
        • Hospital Universitario Germans Trias i Pujol
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
        • University of Arizona Cancer Center
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Childrens Hospital San Diego
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Colorado Children's Hospital
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Nicklaus Childrens Hospital
      • Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
        • Tufts Floating Hospital for Children
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Weill Cornell Medical College
      • New York, New York, Estados Unidos, 10174
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • University Hospital Case Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Doernbecher Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State Milton S Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina - PPDS
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Children's Medical Center Dallas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Childrens Hospital
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Childrens Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • França
      • Besançon, França, 25030
        • Hopital Jean Minjoz
      • Marseille, França, 13009
        • Institut Paoli Calmettes
      • Paris, França, 75012
        • Hopital Saint Antoine
      • Poitiers, França, 86000
        • CHU de Poitiers
      • Toulouse, França
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31999
        • Rambam Health Care Campus
      • Haifa, Israel, 31999
        • Rambam Health Corporation
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Ein Kerem Hospital
      • Petaẖ Tiqwa, Israel, 49202
        • Schneider Children Medical Center of Israel
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Chaim Sheba Medical Center
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Itália
      • Ancona, Itália, 60020
        • 11. Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedali Riuniti di Ancona-Umberto I G M Lancisi G Salesi
      • Catania, Itália, 95124
        • Azienda Ospedaliero - Universitaria
      • Firenze, Itália, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Pesaro, Itália, 61122
        • AORMN Marche Nord
      • Roma, Itália, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
      • Roma, Itália, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Japão
      • Anjo, Japão, 446-8602
        • Anjo Kosei Hospital
      • Fukuoka, Japão, 810-8539
        • Hamanomachi Hospital
      • Fukushima, Japão, 960-1247
        • Fukushima Medical University Hospital
      • Hyōgo, Japão, 650-0017
        • Kobe University Hospital
      • Kanagawa, Japão, 232-8555
        • Kanagawa Children's Medical Center
      • Kumamoto, Japão, 860-0008
        • National Hospital Organization Kumamoto Medical Center
      • Nagoya, Japão, 453-0046
        • Japanese Red Cross Nagoya Daiichi Hospital
      • Nishinomiya, Japão, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine
      • Osaka, Japão, 545-8586
        • Osaka City University Hospital
      • Osaka, Japão, 541-8567
        • Osaka International Cancer Institute
      • Sapporo, Japão, 060-8648
        • Hokkaido University Hospital
      • Tokyo, Japão, 105-0001
        • Toranomon Hospital
      • Tokyo, Japão, 113-0021
        • Tokyo Metropolitan Cancer and Infectious Diseases Center Komagome Hospital
      • Tokyo, Japão, 113-8519
        • Medical Hospital Tokyo Medical and Dental University
  • Nova Zelândia
      • Auckland, Nova Zelândia, 1142
        • Auckland City Hospital
  • Peru
      • Ankara, Peru, 06520
        • Medicana International Ankara Hospital
      • Antalya, Peru, 07160
        • Medical Park Antalya Hospital
      • Bornova, Peru, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Istanbul, Peru, 34303
        • Acibadem Universitesi Tip Fakultesi Atakent Hastanesi
      • Seyhan, Peru, 1130
        • Acibadem Adana Hospital
    • Konyaalti
      • Antalya, Konyaalti, Peru, 07070
        • Akdeniz University Medical Faculty Department of Pediatrics
    • Talas
      • Kayseri, Talas, Peru
        • Erciyes University Medical Faculty
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
        • Birmingham children's Hospital
      • Glasgow, Reino Unido, G12 0YH
        • Beatson West of Scotland Cancer Centre
      • Glasgow, Reino Unido, G3 8SJ
        • Royal Hospital For Children
      • Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
        • St. James University Hospital
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Reino Unido, SE5 9RS
        • Kings College Hospital
  • Republica da Coréia
      • Seoul, Republica da Coréia, 3080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Republica da Coréia, 6351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Republica da Coréia, 5505
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Republica da Coréia, 6591
        • The Catholic University of Korea Seoul St. Mary's Hospital
      • Seoul, Republica da Coréia, 3722
        • Severance Hospital at Yonsei University Health System

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 mês e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. O paciente deve ter mais de 1 mês de idade na data de início do tratamento do estudo.
  2. O paciente deve ser submetido a transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) (adultos ou pacientes pediátricos) ou HSCT autólogo (somente pacientes pediátricos) e estar em alto risco ou risco muito alto de desenvolver doença veno-oclusiva (VOD).
  3. Pacientes do sexo feminino (e parceiras de pacientes do sexo masculino) com potencial para engravidar e sexualmente ativas devem concordar em usar um método contraceptivo altamente eficaz com seus parceiros durante a exposição à defibrotida e por 1 semana após a última dose de defibrotida.
  4. Os pacientes adultos devem ser capazes de entender e assinar um consentimento informado por escrito. Para pacientes menores, o pai/responsável legal ou representante deve ser capaz de entender e assinar um consentimento informado por escrito. O consentimento, quando for o caso, será obtido de acordo com as diretrizes institucionais.

Critério de exclusão:

  1. O paciente apresenta instabilidade hemodinâmica 24 horas antes do início do tratamento do estudo.
  2. O paciente apresenta sangramento agudo que é clinicamente significativo dentro de 24 horas antes do início do tratamento do estudo.
  3. O paciente usou qualquer medicamento que aumentasse o risco de sangramento dentro de 24 horas antes do início do tratamento do estudo.
  4. O paciente está usando ou planeja usar um agente experimental para a prevenção ou tratamento de VOD.
  5. O paciente, na opinião do investigador, pode não ser capaz de cumprir os requisitos de monitoramento de segurança do estudo.
  6. O paciente ou pai/responsável legal ou representante tem uma doença psiquiátrica que impediria o paciente ou pai/responsável legal ou representante de dar consentimento informado e/ou consentimento.
  7. O paciente tem uma doença ativa grave ou condição médica comórbida, conforme julgado pelo investigador, que interferiria na condução deste estudo.
  8. A paciente está grávida ou amamentando e não concorda em parar de amamentar.
  9. O paciente tem um histórico conhecido de hipersensibilidade à defibrotida ou a qualquer um dos excipientes.
  10. O paciente ou pai/responsável legal ou representante não tem plena capacidade mental para entender e assinar um consentimento informado por escrito.
  11. O paciente está recebendo ou planeja receber outra terapia experimental durante o estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Prevenção
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Defibrotida
A defibrotida é administrada por via intravenosa na dose de 25 mg/kg/dia, além dos melhores cuidados de suporte no dia anterior ao primeiro dia do regime de condicionamento e continuará (para aqueles pacientes sem diagnóstico de VOD) por um mínimo recomendado de 21 dias e terminar o mais tardar no dia +30 após o HSCT
Medicamento: Defibrotida
Outro: Melhor tratamento de suporte
O melhor tratamento de suporte isolado (sem a adição de defibrotida) de acordo com as diretrizes institucionais e a necessidade do paciente, é administrado no primeiro dia de condicionamento e continuará até o dia +30 após o TCTH ou alta hospitalar, o que ocorrer primeiro, ou diagnóstico de DVO, se aplicável
Outro: Melhor tratamento de suporte

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sobrevivência livre de doença veno-oclusiva (VOD) por dia +30 pós-transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) de acordo com o Independent Endpoint Adjudication Committee (EPAC)
Prazo: Dia +30 Pós-HSCT
A sobrevida livre de VOD é um composto de status de sobrevivência e ocorrência de VOD conforme determinado pelos critérios modificados de Seattle julgados por um EPAC independente cego. Um evento é definido como um diagnóstico de VOD (conforme avaliado pelo EPAC) ou morte, o que ocorrer primeiro, até e incluindo o Dia +30 pós-HSCT. Os valores relatados abaixo são participantes que não apresentaram VOD ou morte no Dia +30 após o HSCT.
Dia +30 Pós-HSCT

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sobrevivência livre de doença veno-oclusiva (VOD) por dia +100 transplante de células-tronco pós-hematopoiéticas (HSCT) de acordo com o Independent Endpoint Adjudication Committee (EPAC)
Prazo: Dia +100 Pós-HSCT
A sobrevida livre de VOD é um composto de status de sobrevivência e ocorrência de VOD conforme determinado pelos critérios modificados de Seattle julgados por um EPAC independente cego. Um evento é definido como um diagnóstico de VOD (conforme avaliado pelo EPAC) ou morte, o que ocorrer primeiro, até e incluindo o Dia +100 pós-HSCT. Os valores relatados abaixo são participantes que não apresentaram VOD ou morte no dia +100 após o HSCT.
Dia +100 Pós-HSCT
Porcentagem de participantes com doença veno-oclusiva (VOD) por dia +30 pós-transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT)
Prazo: Dia +30 Pós-HSCT
O número de participantes que foram diagnosticados com VOD com base nos Critérios de Seattle modificados de acordo com a avaliação cega do EPAC. A porcentagem foi calculada a partir do número total de participantes em cada braço do estudo. Os valores relatados abaixo são os números e porcentagens de participantes que experimentaram VOD no dia +30 após o HSCT.
Dia +30 Pós-HSCT
Taxa de sobrevida livre de doença veno-oclusiva (VOD) por dia +180 pós-transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT)
Prazo: Dia +180 Pós-HSCT
A sobrevida livre de VOD é um composto de status de sobrevivência e ocorrência de VOD conforme determinado pelos critérios de Seattle modificados. Um evento é definido como um diagnóstico de VOD ou morte, o que ocorrer primeiro, até e incluindo o Dia +180 pós-HSCT. O diagnóstico de VOD até o dia +100 pós-HSCT foi baseado no Endpoint Adjudication Committee (EPAC), e o diagnóstico de VOD após o dia +100 pós-HSCT foi baseado nas avaliações do investigador. Os valores relatados abaixo são participantes que não apresentaram VOD ou morte no dia +180 após o HSCT.
Dia +180 Pós-HSCT
Mortalidade sem recaída (NRM) para defibrotida (DP) e melhor tratamento de suporte (BSC) nos dias +100 e +180 pós-transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT)
Prazo: Dias +100 e +180 Pós-HSCT
NRM é definido como a morte que ocorre após o HSCT em participantes que foram identificados como portadores de doença primária maligna no formulário eletrônico de relato de caso da história da doença (eCRF) e não apresentam recidiva da doença primária após o HSCT.
Dias +100 e +180 Pós-HSCT
Porcentagem de participantes com disfunção de múltiplos órgãos (MOD) associada à doença veno-oclusiva (DVO) por dias +30 e dias +100 pós-transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) em pacientes que desenvolveram VOD
Prazo: Dias +30 e +100 Pós-HSCT
MOD associado a VOD é definido para os participantes como ocorrendo se o investigador responder "Sim" à pergunta "O participante foi diagnosticado com MOD associado a VOD?" no formulário eletrônico de relato de caso (eCRF). Os valores abaixo são o número de participantes que receberam a resposta "Sim".
Dias +30 e +100 Pós-HSCT
Porcentagem de participantes que tiveram resolução da doença veno-oclusiva (VOD) por dia +180 pós-transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT)
Prazo: Dia +180 Pós-HSCT
A proporção de participantes que tiveram resolução de VOD no dia +180 pós-HSCT é relatada como uma porcentagem.
Dia +180 Pós-HSCT
Tempo para resolução da doença veno-oclusiva (VOD) por dia +180 pós-transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT)
Prazo: Dia +180 Pós-HSCT
O tempo para a resolução do VOD é calculado da seguinte forma: Tempo para a resolução do VOD= [Data da resolução do VOD] - [Data do diagnóstico do VOD pelo investigador].
Dia +180 Pós-HSCT
Porcentagem de participantes com doença veno-oclusiva (VOD) após o dia +30 pós-transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) até os dias +100 e +180 pós-HSCT
Prazo: Dias +100 e +180 Pós-HSCT
Os valores apresentados são o número e a porcentagem de participantes com VOD após o dia +30 pós-HSCT e nos dias +100 e +180 pós-HSCT ou antes. O diagnóstico de VOD até o dia +100 pós-HSCT foi feito pelo Endpoint Adjudication Committee (EPAC), e o diagnóstico de VOD após o dia +100 pós-HSCT foi baseado nas avaliações do investigador.
Dias +100 e +180 Pós-HSCT
Alteração nas dimensões do EuroQol-5D (EQ-5D-5L) de 5 níveis desde a linha de base até o dia +180 pós-transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) para participantes adultos com idade ≥ 16 anos: Mobilidade
Prazo: Dia +180 Pós-HSCT
Para cada uma das cinco dimensões de mobilidade, autocuidado, atividade, dor e ansiedade com base no sistema descritivo do EQ-5D-5L, os números e porcentagens de participantes para todas as categorias (os três níveis de problemas relatados e perguntas não completado) no Dia +180 Pós-HSCT. Cada dimensão foi categorizada da seguinte forma: Condição melhorada, se o nível de problema relatado for menor na avaliação do que na linha de base; condição inalterada, se o nível relatado de problema permanecer o mesmo; condição deteriorada, se o nível de problema relatado for maior nessa avaliação do que na linha de base; e desconhecido, se o nível de problema relatado estiver ausente na linha de base ou nessa avaliação.
Dia +180 Pós-HSCT
Alteração nas dimensões de 5 níveis do EuroQol-5D (EQ-5D-5L) desde a linha de base até o dia +180 pós-transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) para participantes adultos com idade ≥ 16 anos: autocuidado
Prazo: Dia +180 Pós-HSCT
Para cada uma das cinco dimensões de mobilidade, autocuidado, atividade, dor e ansiedade com base no sistema descritivo do EQ-5D-5L, os números e porcentagens de participantes para todas as categorias (os três níveis de problemas relatados e perguntas não completado) no Dia +180 Pós-HSCT. Cada dimensão foi categorizada da seguinte forma: Condição melhorada, se o nível de problema relatado for menor na avaliação do que na linha de base; condição inalterada, se o nível relatado de problema permanecer o mesmo; condição deteriorada, se o nível de problema relatado for maior nessa avaliação do que na linha de base; e desconhecido, se o nível de problema relatado estiver ausente na linha de base ou nessa avaliação.
Dia +180 Pós-HSCT
Alteração nas dimensões de 5 níveis do EuroQol-5D (EQ-5D-5L) desde a linha de base até o dia +180 pós-transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) para participantes adultos com idade ≥ 16 anos: atividade
Prazo: Dia +180 Pós-HSCT
Para cada uma das cinco dimensões de mobilidade, autocuidado, atividade, dor e ansiedade com base no sistema descritivo do EQ-5D-5L, os números e porcentagens de participantes para todas as categorias (os três níveis de problemas relatados e perguntas não completado) no Dia +180 Pós-HSCT. Cada dimensão foi categorizada da seguinte forma: Condição melhorada, se o nível de problema relatado for menor na avaliação do que na linha de base; condição inalterada, se o nível relatado de problema permanecer o mesmo; condição deteriorada, se o nível de problema relatado for maior nessa avaliação do que na linha de base; e desconhecido, se o nível de problema relatado estiver ausente na linha de base ou nessa avaliação.
Dia +180 Pós-HSCT
Alteração nas dimensões de 5 níveis do EuroQol-5D (EQ-5D-5L) desde a linha de base até o dia +180 pós-transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) para participantes adultos com idade ≥ 16 anos: dor
Prazo: Dia +180 Pós-HSCT
Para cada uma das cinco dimensões de mobilidade, autocuidado, atividade, dor e ansiedade com base no sistema descritivo do EQ-5D-5L, os números e porcentagens de participantes para todas as categorias (os três níveis de problemas relatados e perguntas não completado) no Dia +180 Pós-HSCT. Cada dimensão foi categorizada da seguinte forma: Condição melhorada, se o nível de problema relatado for menor na avaliação do que na linha de base; condição inalterada, se o nível relatado de problema permanecer o mesmo; condição deteriorada, se o nível de problema relatado for maior nessa avaliação do que na linha de base; e desconhecido, se o nível de problema relatado estiver ausente na linha de base ou nessa avaliação.
Dia +180 Pós-HSCT
Alteração nas dimensões de 5 níveis do EuroQol-5D (EQ-5D-5L) desde a linha de base até o dia +180 pós-transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) para participantes adultos com idade ≥ 16 anos: ansiedade
Prazo: Dia +180 Pós-HSCT
Para cada uma das cinco dimensões de mobilidade, autocuidado, atividade, dor e ansiedade com base no sistema descritivo do EQ-5D-5L, os números e porcentagens de participantes para todas as categorias (os três níveis de problemas relatados e perguntas não completado) no Dia +180 Pós-HSCT. Cada dimensão foi categorizada da seguinte forma: Condição melhorada, se o nível de problema relatado for menor na avaliação do que na linha de base; condição inalterada, se o nível relatado de problema permanecer o mesmo; condição deteriorada, se o nível de problema relatado for maior nessa avaliação do que na linha de base; e desconhecido, se o nível de problema relatado estiver ausente na linha de base ou nessa avaliação.
Dia +180 Pós-HSCT
Alteração nas dimensões do EuroQol-5D para jovens (EQ-5D-Y) desde a linha de base até o dia +180 pós-transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) para participantes pediátricos com idade ≥ 4 e ≤ 7 anos: Mobilidade
Prazo: Dia +180 Pós-HSCT
Para cada uma das cinco dimensões de mobilidade, autocuidado, atividade, dor e ansiedade com base no sistema descritivo do EQ-5D-Y, versão de autorrelato, os números e porcentagens de participantes para todas as categorias (os três níveis de problemas relatados e questão não respondida) no dia +180 pós-HSCT. Cada dimensão foi categorizada da seguinte forma: Condição melhorada, se o nível de problema relatado for menor na avaliação do que na linha de base; condição inalterada, se o nível relatado de problema permanecer o mesmo; condição deteriorada, se o nível de problema relatado for maior nessa avaliação do que na linha de base; e desconhecido, se o nível de problema relatado estiver ausente na linha de base ou nessa avaliação.
Dia +180 Pós-HSCT
Alteração nas dimensões do EuroQol-5D para jovens (EQ-5D-Y) desde a linha de base até o dia +180 pós-transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) para participantes pediátricos com idade ≥ 4 e ≤ 7 anos: autocuidado
Prazo: Dia +180 Pós-HSCT
Para cada uma das cinco dimensões de mobilidade, autocuidado, atividade, dor e ansiedade com base no sistema descritivo do EQ-5D-Y, versão de autorrelato, os números e porcentagens de participantes para todas as categorias (os três níveis de problemas relatados e questão não respondida) no dia +180 pós-HSCT. Cada dimensão foi categorizada da seguinte forma: Condição melhorada, se o nível de problema relatado for menor na avaliação do que na linha de base; condição inalterada, se o nível relatado de problema permanecer o mesmo; condição deteriorada, se o nível de problema relatado for maior nessa avaliação do que na linha de base; e desconhecido, se o nível de problema relatado estiver ausente na linha de base ou nessa avaliação.
Dia +180 Pós-HSCT
Alteração nas dimensões do EuroQol-5D para jovens (EQ-5D-Y) desde a linha de base até o dia +180 pós-transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) para participantes pediátricos com idade ≥ 4 e ≤ 7 anos: atividade
Prazo: Dia +180 Pós-HSCT
Para cada uma das cinco dimensões de mobilidade, autocuidado, atividade, dor e ansiedade com base no sistema descritivo do EQ-5D-Y, versão de autorrelato, os números e porcentagens de participantes para todas as categorias (os três níveis de problemas relatados e questão não respondida) no dia +180 pós-HSCT. Cada dimensão foi categorizada da seguinte forma: Condição melhorada, se o nível de problema relatado for menor na avaliação do que na linha de base; condição inalterada, se o nível relatado de problema permanecer o mesmo; condição deteriorada, se o nível de problema relatado for maior nessa avaliação do que na linha de base; e desconhecido, se o nível de problema relatado estiver ausente na linha de base ou nessa avaliação.
Dia +180 Pós-HSCT
Alteração nas dimensões do EuroQol-5D para jovens (EQ-5D-Y) desde a linha de base até o dia +180 pós-transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) para participantes pediátricos com idade ≥ 4 e ≤ 7 anos: dor
Prazo: Dia +180 Pós-HSCT
Para cada uma das cinco dimensões de mobilidade, autocuidado, atividade, dor e ansiedade com base no sistema descritivo do EQ-5D-Y, versão de autorrelato, os números e porcentagens de participantes para todas as categorias (os três níveis de problemas relatados e questão não respondida) no dia +180 pós-HSCT. Cada dimensão foi categorizada da seguinte forma: Condição melhorada, se o nível de problema relatado for menor na avaliação do que na linha de base; condição inalterada, se o nível relatado de problema permanecer o mesmo; condição deteriorada, se o nível de problema relatado for maior nessa avaliação do que na linha de base; e desconhecido, se o nível de problema relatado estiver ausente na linha de base ou nessa avaliação.
Dia +180 Pós-HSCT
Alteração nas dimensões do EuroQol-5D para jovens (EQ-5D-Y) desde a linha de base até o dia +180 pós-transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) para participantes pediátricos com idade ≥ 4 e ≤ 7 anos: ansiedade
Prazo: Dia +180 Pós-HSCT
Para cada uma das cinco dimensões de mobilidade, autocuidado, atividade, dor e ansiedade com base no sistema descritivo do EQ-5D-Y, versão de autorrelato, os números e porcentagens de participantes para todas as categorias (os três níveis de problemas relatados e questão não respondida) no dia +180 pós-HSCT. Cada dimensão foi categorizada da seguinte forma: Condição melhorada, se o nível de problema relatado for menor na avaliação do que na linha de base; condição inalterada, se o nível relatado de problema permanecer o mesmo; condição deteriorada, se o nível de problema relatado for maior nessa avaliação do que na linha de base; e desconhecido, se o nível de problema relatado estiver ausente na linha de base ou nessa avaliação.
Dia +180 Pós-HSCT
Alteração nas dimensões do EuroQol-5D para jovens (EQ-5D-Y) da linha de base ao dia +180 pós-transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) para participantes pediátricos Idade ≥ 8 e ≤ 15 anos: Mobilidade
Prazo: Dia +180 Pós-HSCT
Para cada uma das cinco dimensões de mobilidade, autocuidado, atividade, dor e ansiedade com base no sistema descritivo do EQ-5D-Y, versão de autorrelato, os números e porcentagens de participantes para todas as categorias (os três níveis de problemas relatados e questão não respondida) no dia +180 pós-HSCT. Cada dimensão foi categorizada da seguinte forma: Condição melhorada, se o nível de problema relatado for menor na avaliação do que na linha de base; condição inalterada, se o nível relatado de problema permanecer o mesmo; condição deteriorada, se o nível de problema relatado for maior nessa avaliação do que na linha de base; e desconhecido, se o nível de problema relatado estiver ausente na linha de base ou nessa avaliação.
Dia +180 Pós-HSCT
Alteração nas dimensões do EuroQol-5D para jovens (EQ-5D-Y) desde a linha de base até o dia +180 pós-transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) para participantes pediátricos com idade ≥ 8 e ≤ 15 anos: autocuidado
Prazo: Dia +180 Pós-HSCT
Para cada uma das cinco dimensões de mobilidade, autocuidado, atividade, dor e ansiedade com base no sistema descritivo do EQ-5D-Y, versão de autorrelato, os números e porcentagens de participantes para todas as categorias (os três níveis de problemas relatados e questão não respondida) no dia +180 pós-HSCT. Cada dimensão foi categorizada da seguinte forma: Condição melhorada, se o nível de problema relatado for menor na avaliação do que na linha de base; condição inalterada, se o nível relatado de problema permanecer o mesmo; condição deteriorada, se o nível de problema relatado for maior nessa avaliação do que na linha de base; e desconhecido, se o nível de problema relatado estiver ausente na linha de base ou nessa avaliação.
Dia +180 Pós-HSCT
Alteração nas dimensões do EuroQol-5D para jovens (EQ-5D-Y) desde a linha de base até o dia +180 pós-transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) para participantes pediátricos com idade ≥ 8 e ≤ 15 anos: atividade
Prazo: Dia +180 Pós-HSCT
Para cada uma das cinco dimensões de mobilidade, autocuidado, atividade, dor e ansiedade com base no sistema descritivo do EQ-5D-Y, versão de autorrelato, os números e porcentagens de participantes para todas as categorias (os três níveis de problemas relatados e questão não respondida) no dia +180 pós-HSCT. Cada dimensão foi categorizada da seguinte forma: Condição melhorada, se o nível de problema relatado for menor na avaliação do que na linha de base; condição inalterada, se o nível relatado de problema permanecer o mesmo; condição deteriorada, se o nível de problema relatado for maior nessa avaliação do que na linha de base; e desconhecido, se o nível de problema relatado estiver ausente na linha de base ou nessa avaliação.
Dia +180 Pós-HSCT
Alteração nas dimensões do EuroQol-5D para jovens (EQ-5D-Y) desde a linha de base até o dia +180 pós-transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) para participantes pediátricos com idade ≥ 8 e ≤ 15 anos: dor
Prazo: Dia +180 Pós-HSCT
Para cada uma das cinco dimensões de mobilidade, autocuidado, atividade, dor e ansiedade com base no sistema descritivo do EQ-5D-Y, versão de autorrelato, os números e porcentagens de participantes para todas as categorias (os três níveis de problemas relatados e questão não respondida) no dia +180 pós-HSCT. Cada dimensão foi categorizada da seguinte forma: Condição melhorada, se o nível de problema relatado for menor na avaliação do que na linha de base; condição inalterada, se o nível relatado de problema permanecer o mesmo; condição deteriorada, se o nível de problema relatado for maior nessa avaliação do que na linha de base; e desconhecido, se o nível de problema relatado estiver ausente na linha de base ou nessa avaliação.
Dia +180 Pós-HSCT
Alteração nas dimensões do EuroQol-5D para jovens (EQ-5D-Y) desde a linha de base até o dia +180 pós-transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) para participantes pediátricos Idade ≥ 8 e ≤ 15 anos: ansiedade
Prazo: Dia +180 Pós-HSCT
Para cada uma das cinco dimensões de mobilidade, autocuidado, atividade, dor e ansiedade com base no sistema descritivo do EQ-5D-Y, versão de autorrelato, os números e porcentagens de participantes para todas as categorias (os três níveis de problemas relatados e questão não respondida) no dia +180 pós-HSCT. Cada dimensão foi categorizada da seguinte forma: Condição melhorada, se o nível de problema relatado for menor na avaliação do que na linha de base; condição inalterada, se o nível relatado de problema permanecer o mesmo; condição deteriorada, se o nível de problema relatado for maior nessa avaliação do que na linha de base; e desconhecido, se o nível de problema relatado estiver ausente na linha de base ou nessa avaliação.
Dia +180 Pós-HSCT
Concentração plasmática máxima (Cmax) da profilaxia com defibrotida durante a fase de profilaxia
Prazo: Dia +1 e +7 Pós-HSCT
Cmax é a concentração plasmática máxima de defibrotida, obtida diretamente dos dados observados. Cmax é uma estatística resumida e não é relatada de hora em hora. Se ocorrer doença veno-oclusiva (VOD), a fase de profilaxia começa na data de referência e termina no dia anterior à data de início da defibrotida de resgate. Se VOD não ocorrer, a fase de profilaxia começa na data de referência e termina na data de conclusão do estudo/término antecipado.
Dia +1 e +7 Pós-HSCT
Área sob a curva de concentração-tempo de defibrotida (AUClast) da profilaxia com defibrotida durante a fase de profilaxia
Prazo: Dia +1 e +7 Pós-HSCT
AUClast é a área sob a curva de concentração de defibrotide-tempo de 0 (pré-dose) até o momento da última concentração quantificável de defibrotide no tempo "t". AUClast é uma estatística resumida e não é relatada de hora em hora. Se ocorrer doença veno-oclusiva (VOD), a fase de profilaxia começa na data de referência e termina no dia anterior à data de início da defibrotida de resgate. Se VOD não ocorrer, a fase de profilaxia começa na data de referência e termina na data de conclusão do estudo/término antecipado.
Dia +1 e +7 Pós-HSCT
Depuração média da profilaxia com defibrotida durante a fase de profilaxia
Prazo: Dia +1 e +7 Pós-HSCT
Depuração sistémica média após administração intravenosa. A depuração média é uma estatística resumida e não é relatada de hora em hora. Se ocorrer doença veno-oclusiva (VOD), a fase de profilaxia começa na data de referência e termina no dia anterior à data de início da defibrotida de resgate. Se VOD não ocorrer, a fase de profilaxia começa na data de referência e termina na data de conclusão do estudo/término antecipado.
Dia +1 e +7 Pós-HSCT
Volume de distribuição da profilaxia com defibrotida durante a fase de profilaxia
Prazo: Dia +1 e +7 Pós-HSCT
Volume médio de distribuição após administração intravenosa. O volume médio de distribuição é uma estatística resumida e não é relatado de hora em hora. Se ocorrer doença veno-oclusiva (VOD), a fase de profilaxia começa na data de referência e termina no dia anterior à data de início da defibrotida de resgate. Se VOD não ocorrer, a fase de profilaxia começa na data de referência e termina na data de conclusão do estudo/término antecipado.
Dia +1 e +7 Pós-HSCT
Concentração plasmática máxima (Cmax) da profilaxia com defibrotida durante a fase de resgate
Prazo: Dia +14 Tratamento Pós-VOD
Cmax é a concentração plasmática máxima de defibrotida, obtida diretamente dos dados observados. Cmax é uma estatística resumida e não é relatada de hora em hora. Para o subconjunto de participantes que desenvolveram doença veno-oclusiva (VOD) e receberam defibrotida de resgate, a fase de tratamento de resgate começa na data de início da defibrotida de resgate e termina na data de conclusão do estudo/término antecipado.
Dia +14 Tratamento Pós-VOD
Área sob a curva de concentração-tempo de defibrotida (AUClast) da profilaxia com defibrotida durante a fase de resgate
Prazo: Dia +14 Tratamento Pós-VOD
AUClast é a área sob a curva de concentração de defibrotide-tempo de 0 (pré-dose) até o momento da última concentração quantificável de defibrotide no tempo "t". AUClast é uma estatística resumida e não é relatada de hora em hora. Para o subconjunto de participantes que desenvolveram doença veno-oclusiva (VOD) e receberam defibrotida de resgate, a fase de tratamento de resgate começa na data de início da defibrotida de resgate e termina na data de conclusão do estudo/término antecipado.
Dia +14 Tratamento Pós-VOD
Volume de distribuição da profilaxia com defibrotida durante a fase de resgate
Prazo: Dia +14 Tratamento Pós-VOD
Volume médio de distribuição após administração intravenosa. O volume médio de distribuição é uma estatística resumida e não é relatado de hora em hora. Para o subconjunto de participantes que desenvolveram doença veno-oclusiva (VOD) e receberam defibrotida de resgate, a fase de tratamento de resgate começa na data de início da defibrotida de resgate e termina na data de conclusão do estudo/término antecipado.
Dia +14 Tratamento Pós-VOD
Porcentagem de participantes com graus 2, 3 e 4 de doença aguda do enxerto contra o hospedeiro (GvHD) nos dias +30, +100 e +180 pós-transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) na fase de profilaxia
Prazo: Dias +30, +100 e +180 Pós-HSCT
O número e a porcentagem de participantes com GvHD aguda de Grau 2-4 na fase de profilaxia. Grau 2 é definido como estágio da pele = 3, ou estágio do fígado = 1, ou estágio GI = 1. Grau 3 é definido como estágio da pele = 3, ou estágio do fígado = 2-3, ou estágio GI = 2-4. Grau 4 é definido como um estágio de Pele = 4, ou estágio de Fígado = 4, ou estágio GI = 2-4.
Dias +30, +100 e +180 Pós-HSCT
Porcentagem de participantes com graus 2, 3 e 4 de doença aguda do enxerto contra o hospedeiro (GvHD) nos dias +30, +100 e +180 pós-transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) na fase de resgate
Prazo: Dias +30, +100 e +180 Pós-HSCT
O número e a porcentagem de participantes com GvHD aguda de Grau 2-4 na fase de resgate. Grau 2 é definido como estágio da pele = 3, ou estágio do fígado = 1, ou estágio GI = 1. Grau 3 é definido como estágio da pele = 3, ou estágio do fígado = 2-3, ou estágio GI = 2-4. Grau 4 é definido como um estágio de Pele = 4, ou estágio de Fígado = 4, ou estágio GI = 2-4.
Dias +30, +100 e +180 Pós-HSCT
Porcentagem de participantes com doença crônica do enxerto versus hospedeiro (GvHD) por dia +180 pós-transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT)
Prazo: Dia +180 Pós-HSCT
Os valores mostrados são o número e as porcentagens de participantes que desenvolveram GvHD crônica no dia +180 pós-HSCT na fase de profilaxia e na fase de resgate.
Dia +180 Pós-HSCT
Número de participantes com falha do enxerto durante a fase de profilaxia e fase de resgate
Prazo: Dia +180 Pós-HSCT
A falha do enxerto é definida como participantes que após o transplante de células-tronco hematopoiéticas (TCTH) nunca atingiram uma contagem absoluta de neutrófilos >0,5 x 10^9/L que é mantida por três dias consecutivos ou uma contagem de plaquetas >20 x 10^9/L sem uma transfusão de plaquetas nos últimos sete dias. Se ocorrer doença veno-oclusiva (VOD), a fase de profilaxia começa na data de referência e termina no dia anterior à data de início da defibrotida de resgate. Se VOD não ocorrer, a fase de profilaxia começa na data de referência e termina na data de conclusão do estudo/término antecipado. Para o subconjunto de participantes que desenvolveram VOD e receberam defibrotida de resgate, a fase de tratamento de resgate começa na data de início da defibrotida de resgate e termina na data de conclusão do estudo/término antecipado.
Dia +180 Pós-HSCT
Número de participantes com enxerto de neutrófilos por dia +180 pós-transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT)
Prazo: Dia +180 Pós-HSCT
A data do enxerto de neutrófilos foi registrada no formulário eletrônico de relato de caso (eCRF) e é definida como a primeira data após o HSCT de uma contagem absoluta de neutrófilos >0,5 x 10^9/L que é mantida por três dias consecutivos. A definição de "contagem absoluta de neutrófilos" inclui neutrófilos segmentados e "bandas", neutrófilos imaturos. O número de participantes com enxerto de neutrófilos foi avaliado.
Dia +180 Pós-HSCT
Número de participantes com enxerto de plaquetas por dia +180 pós-transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT)
Prazo: Dia +180 Pós-HSCT
A data do enxerto de plaquetas foi registrada no formulário eletrônico de relato de caso (eCRF) e é definida como a primeira data após o TCTH de contagem de plaquetas >20 x 10^9/L sem transfusão de plaquetas nos sete dias anteriores. O número de participantes com enxerto de plaquetas foi avaliado.
Dia +180 Pós-HSCT

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Jazz Pharmaceuticals

Investigadores

  • Diretor de estudo: Jazz Pharmaceuticals, Jazz Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de setembro de 2016

Conclusão Primária (Real)

20 de outubro de 2020

Conclusão do estudo (Real)

20 de outubro de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de julho de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

28 de julho de 2016

Primeira postagem (Estimativa)

1 de agosto de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

2 de março de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de fevereiro de 2022

Última verificação

1 de fevereiro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 15-007

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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