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Studie zum Vergleich der Wirksamkeit und Sicherheit von Defibrotid mit der besten unterstützenden Behandlung bei der Prävention von hepatischen veno-okklusiven Erkrankungen bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten

4. Februar 2022 aktualisiert von: Jazz Pharmaceuticals

Eine randomisierte, adaptive Phase-3-Studie zum Vergleich der Wirksamkeit und Sicherheit von Defibrotid mit der besten unterstützenden Behandlung bei der Prävention von hepatischen veno-okklusiven Erkrankungen bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten, die sich einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation unterziehen

Diese Studie soll die Wirksamkeit und Sicherheit einer Defibrotid-Prophylaxe zusätzlich zu bester unterstützender Behandlung mit bester unterstützender Behandlung allein bei der Prävention hepatischer venöser Verschlusskrankheit (VOD) bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten vergleichen, die sich einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation unterziehen und ein hohes Risiko haben oder sehr hohes Risiko, VOD zu entwickeln.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

372

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
      • Gent, Belgien, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
      • Liege, Belgien, 4000
        • Centre Hospitalier Universitaire du Sart Tilman
  • Deutschland
      • Hamburg, Deutschland, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf
      • Regensburg, Deutschland, 93053
        • Klinikum der Universität Regensburg
    • Brandenburg
      • Frankfurt (Oder), Brandenburg, Deutschland, 15236
        • Klinikum Frankfurt Oder GmbH
    • Nordrhein-Westfalen
      • Aachen, Nordrhein-Westfalen, Deutschland, 52074
        • Universitatsklinikum der RWTH Aachen
      • Münster, Nordrhein-Westfalen, Deutschland, 48149
        • Universitatsklinikum Munster
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Deutschland, 01307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
      • Leipzig, Sachsen, Deutschland, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig
  • Frankreich
      • Besançon, Frankreich, 25030
        • Hôpital Jean Minjoz
      • Marseille, Frankreich, 13009
        • Institut Paoli Calmettes
      • Paris, Frankreich, 75012
        • Hôpital Saint Antoine
      • Poitiers, Frankreich, 86000
        • CHU de Poitiers
      • Toulouse, Frankreich
        • Institut Universitaire Du Cancer de Toulouse - Oncopole
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31999
        • Rambam Health Care Campus
      • Haifa, Israel, 31999
        • Rambam Health Corporation
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Ein Kerem Hospital
      • Petaẖ Tiqwa, Israel, 49202
        • Schneider Children Medical Center of Israel
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Chaim Sheba Medical Center
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italien
      • Ancona, Italien, 60020
        • 11. Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedali Riuniti di Ancona-Umberto I G M Lancisi G Salesi
      • Catania, Italien, 95124
        • Azienda Ospedaliero - Universitaria
      • Firenze, Italien, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Pesaro, Italien, 61122
        • AORMN Marche Nord
      • Roma, Italien, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
      • Roma, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Japan
      • Anjo, Japan, 446-8602
        • Anjo Kosei Hospital
      • Fukuoka, Japan, 810-8539
        • Hamanomachi Hospital
      • Fukushima, Japan, 960-1247
        • Fukushima Medical University Hospital
      • Hyōgo, Japan, 650-0017
        • Kobe University Hospital
      • Kanagawa, Japan, 232-8555
        • Kanagawa Children's Medical Center
      • Kumamoto, Japan, 860-0008
        • National Hospital Organization Kumamoto Medical Center
      • Nagoya, Japan, 453-0046
        • Japanese Red Cross Nagoya Daiichi Hospital
      • Nishinomiya, Japan, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine
      • Osaka, Japan, 545-8586
        • Osaka City University Hospital
      • Osaka, Japan, 541-8567
        • Osaka International Cancer Institute
      • Sapporo, Japan, 060-8648
        • Hokkaido University Hospital
      • Tokyo, Japan, 105-0001
        • Toranomon Hospital
      • Tokyo, Japan, 113-0021
        • Tokyo Metropolitan Cancer and Infectious diseases Center Komagome Hospital
      • Tokyo, Japan, 113-8519
        • Medical Hospital Tokyo Medical and Dental University
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Sainte Justine Hospital
  • Korea, Republik von
      • Seoul, Korea, Republik von, 3080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea, Republik von, 6351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Korea, Republik von, 5505
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Korea, Republik von, 6591
        • The Catholic University of Korea Seoul St. Mary's Hospital
      • Seoul, Korea, Republik von, 3722
        • Severance Hospital at Yonsei University Health System
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland, 1142
        • Auckland City Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall d Hebron
      • Cordoba, Spanien, 14004
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Esplugues de Llobregat, Spanien, 8950
        • Hospital Sant Joan de Deu - PIN
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Universitario Ramon Y Cajal
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Malaga, Spanien, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
      • Murcia, Spanien, 30008
        • Hospital General Universitario Morales Meseguer
      • Salamanca, Spanien, 37007
        • Hospital Universitario de Salamanca
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen Del Rocio
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Spanien, 08916
        • Hospital Universitario Germans Trias i Pujol
  • Truthahn
      • Ankara, Truthahn, 06520
        • Medicana International Ankara Hospital
      • Antalya, Truthahn, 07160
        • Medical Park Antalya Hospital
      • Bornova, Truthahn, 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Istanbul, Truthahn, 34303
        • Acibadem Universitesi Tip Fakultesi Atakent Hastanesi
      • Seyhan, Truthahn, 1130
        • Acibadem Adana Hospital
    • Konyaalti
      • Antalya, Konyaalti, Truthahn, 07070
        • Akdeniz University Medical Faculty Department of Pediatrics
    • Talas
      • Kayseri, Talas, Truthahn
        • Erciyes University Medical Faculty
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85724
        • University of Arizona Cancer Center
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Rady Childrens Hospital San Diego
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Colorado Children's Hospital
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
        • Nicklaus Childrens Hospital
      • Saint Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02111
        • Tufts Floating Hospital for Children
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
        • Weill Cornell Medical College
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10174
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • University Hospital Case Medical Center
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Doernbecher Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Penn State Milton S Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina - PPDS
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
        • Children's Medical Center Dallas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Childrens Hospital
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Childrens Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich, G12 0YH
        • Beatson West of Scotland Cancer Centre
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich, G3 8SJ
        • Royal Hospital for Children
      • Leeds, Vereinigtes Königreich, LS9 7TF
        • St. James University Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, SE5 9RS
        • Kings College Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Monat und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Patient muss zu Beginn der Studienbehandlung älter als 1 Monat sein.
  2. Der Patient muss planmäßig einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) (Erwachsene oder pädiatrische Patienten) oder einer autologen HSCT (nur pädiatrische Patienten) unterzogen werden und ein hohes oder sehr hohes Risiko haben, eine venöse Verschlusskrankheit (VOD) zu entwickeln.
  3. Weibliche Patienten (und weibliche Partner männlicher Patienten) im gebärfähigen Alter, die sexuell aktiv sind, müssen zustimmen, während der Behandlung mit Defibrotid und für 1 Woche nach der letzten Dosis von Defibrotid zusammen mit ihren Partnern eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden.
  4. Erwachsene Patienten müssen in der Lage sein, eine schriftliche Einverständniserklärung zu verstehen und zu unterschreiben. Bei minderjährigen Patienten muss der Elternteil/Erziehungsberechtigte oder Vertreter in der Lage sein, eine schriftliche Einverständniserklärung zu verstehen und zu unterzeichnen. Gegebenenfalls wird die Zustimmung gemäß den institutionellen Richtlinien eingeholt.

Ausschlusskriterien:

  1. Der Patient hat innerhalb von 24 Stunden vor Beginn der Studienbehandlung eine hämodynamische Instabilität.
  2. Der Patient hat eine akute Blutung, die innerhalb von 24 Stunden vor Beginn der Studienbehandlung klinisch signifikant ist.
  3. Der Patient hat innerhalb von 24 Stunden vor Beginn der Studienbehandlung Medikamente eingenommen, die das Blutungsrisiko erhöhen.
  4. Der Patient verwendet oder plant die Verwendung eines Prüfpräparats zur Vorbeugung oder Behandlung von VOD.
  5. Der Patient ist nach Ansicht des Prüfarztes möglicherweise nicht in der Lage, die Sicherheitsüberwachungsanforderungen der Studie zu erfüllen.
  6. Patient oder Elternteil/Erziehungsberechtigter oder Vertreter hat eine psychiatrische Erkrankung, die den Patienten oder Elternteil/Erziehungsberechtigten oder Vertreter daran hindern würde, eine informierte Einwilligung und/oder Zustimmung zu erteilen.
  7. Der Patient hat nach Einschätzung des Prüfarztes eine schwere aktive Krankheit oder einen komorbiden medizinischen Zustand, der die Durchführung dieser Studie beeinträchtigen würde.
  8. Die Patientin ist schwanger oder stillt und willigt nicht ein, das Stillen zu beenden.
  9. Der Patient hat eine bekannte Vorgeschichte von Überempfindlichkeit gegen Defibrotid oder einen der sonstigen Bestandteile.
  10. Dem Patienten oder Elternteil/Erziehungsberechtigten oder Vertreter fehlt die volle geistige Fähigkeit, eine schriftliche Einverständniserklärung zu verstehen und zu unterzeichnen.
  11. Der Patient erhält oder plant, während der Studie eine andere Prüftherapie zu erhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Defibrotid
Defibrotid wird intravenös in einer Dosis von 25 mg/kg/Tag zusätzlich zur bestmöglichen unterstützenden Behandlung am Tag vor dem ersten Tag des Konditionierungsregimes verabreicht und wird (bei Patienten ohne VOD-Diagnose) für die empfohlene Mindestdauer von 21 Tagen fortgesetzt und enden spätestens am Tag +30 nach HSCT
Arzneimittel: Defibrotid
Sonstiges: Beste unterstützende Pflege
Best supportive care allein (ohne Zugabe von Defibrotid) gemäß den institutionellen Richtlinien und den Bedürfnissen des Patienten wird am ersten Tag der Konditionierung verabreicht und wird bis Tag +30 nach HSCT oder Krankenhausentlassung fortgesetzt, je nachdem, was früher eintritt, oder Diagnose von VOD, falls zutreffend
Sonstiges: Beste unterstützende Pflege

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Überleben ohne Venenverschlusskrankheit (VOD) bis Tag +30 nach hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT) gemäß Independent Endpoint Adjudication Committee (EPAC)
Zeitfenster: Tag +30 nach HSCT
Das VOD-freie Überleben ist eine Kombination aus Überlebensstatus und VOD-Vorkommen, wie durch modifizierte Seattle-Kriterien bestimmt, die von einem verblindeten unabhängigen EPAC beurteilt wurden. Ein Ereignis ist definiert als VOD-Diagnose (wie vom EPAC bewertet) oder Tod, je nachdem, was früher eintritt, bis einschließlich Tag +30 nach HSCT. Die unten angegebenen Werte beziehen sich auf Teilnehmer, bei denen am Tag +30 nach HSCT weder VOD noch Tod auftraten.
Tag +30 nach HSCT

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veno-okklusive Krankheit (VOD)-freies Überleben bis zum Tag +100 Posthämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) gemäß dem Independent Endpoint Adjudication Committee (EPAC)
Zeitfenster: Tag +100 Post-HSCT
Das VOD-freie Überleben ist eine Kombination aus Überlebensstatus und VOD-Vorkommen, wie durch modifizierte Seattle-Kriterien bestimmt, die von einem verblindeten unabhängigen EPAC beurteilt wurden. Ein Ereignis ist definiert als VOD-Diagnose (wie vom EPAC bewertet) oder Tod, je nachdem, was früher eintritt, bis einschließlich Tag +100 nach HSCT. Die unten angegebenen Werte beziehen sich auf Teilnehmer, bei denen am Tag +100 nach HSCT weder VOD noch Tod auftraten.
Tag +100 Post-HSCT
Prozentsatz der Teilnehmer mit veno-okklusiver Krankheit (VOD) bis Tag +30 nach hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT)
Zeitfenster: Tag +30 nach HSCT
Die Anzahl der Teilnehmer, bei denen VOD diagnostiziert wurde, basierend auf den modifizierten Seattle-Kriterien gemäß der verblindeten EPAC-Bewertung. Der Prozentsatz wurde aus der Gesamtzahl der Teilnehmer in jedem Arm der Studie berechnet. Die unten angegebenen Werte sind die Zahlen und Prozentsätze der Teilnehmer, bei denen VOD bis Tag +30 nach HSCT auftrat.
Tag +30 nach HSCT
Veno-okklusive Krankheit (VOD)-freie Überlebensrate nach Tag +180 Posthämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT)
Zeitfenster: Tag +180 Post-HSCT
VOD-freies Überleben ist eine Kombination aus Überlebensstatus und VOD-Vorkommen, bestimmt durch modifizierte Seattle-Kriterien. Ein Ereignis ist definiert als VOD-Diagnose oder Tod, je nachdem, was früher eintritt, bis einschließlich Tag +180 nach HSCT. Die Diagnose von VOD bis Tag +100 nach HSCT basierte auf dem Endpoint Adjudication Committee (EPAC), und die Diagnose von VOD nach Tag +100 nach HSCT basierte auf Beurteilungen des Prüfarztes. Die unten angegebenen Werte beziehen sich auf Teilnehmer, bei denen am Tag +180 nach HSCT weder VOD noch Tod auftraten.
Tag +180 Post-HSCT
Non-Relapse Mortality (NRM) für Defibrotid (DP) und Best Supportive Care (BSC) nach +100 und +180 Tagen nach hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT)
Zeitfenster: Tage +100 und +180 nach HSCT
NRM ist definiert als Tod, der nach HSCT bei Teilnehmern auftritt, die auf dem elektronischen Fallberichtsformular (eCRF) der Krankheitsgeschichte als maligne Primärerkrankung vermerkt waren und nach HSCT keinen Rückfall der Primärerkrankung hatten.
Tage +100 und +180 nach HSCT
Prozentsatz der Teilnehmer mit veno-okklusiver Krankheit (VOD)-assoziierter Multiorgandysfunktion (MOD) nach Tagen +30 und Tagen +100 nach hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT) bei Patienten, die VOD entwickelten
Zeitfenster: Tage +30 und +100 Post-HSCT
VOD-assoziierte MOD wird für Teilnehmer als auftretend definiert, wenn der Prüfarzt die Frage „Wurde bei dem Teilnehmer VOD-assoziierte MOD diagnostiziert?“ mit „Ja“ beantwortet. im elektronischen Fallberichtsformular (eCRF). Die folgenden Werte sind die Anzahl der Teilnehmer, die die Antwort "Ja" erhalten haben.
Tage +30 und +100 Post-HSCT
Prozentsatz der Teilnehmer, bei denen die veno-okklusive Erkrankung (VOD) bis zum Tag +180 nach der hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) abgeklungen war
Zeitfenster: Tag +180 Post-HSCT
Der Anteil der Teilnehmer, die bis Tag +180 nach HSCT eine Auflösung von VOD hatten, wird als Prozentsatz angegeben.
Tag +180 Post-HSCT
Zeit bis zur Auflösung der veno-okklusiven Erkrankung (VOD) bis Tag +180 Posthämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT)
Zeitfenster: Tag +180 Post-HSCT
Die Zeit bis zur Auflösung von VOD wird wie folgt berechnet: Zeit bis zur Auflösung von VOD = [Datum der VOD-Auflösung] – [Datum der VOD-Diagnose durch den Prüfarzt].
Tag +180 Post-HSCT
Prozentsatz der Teilnehmer mit veno-okklusiver Krankheit (VOD) nach Tag +30 nach hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT) bis zu Tag +100 und +180 nach HSCT
Zeitfenster: Tage +100 und +180 nach HSCT
Die gezeigten Werte sind die Anzahl und der Prozentsatz der Teilnehmer mit VOD nach Tag +30 nach HSCT und an oder vor Tag +100 und +180 nach HSCT. Die Diagnose von VOD bis zum Tag +100 nach HSCT wurde vom Endpoint Adjudication Committee (EPAC) gestellt, und die Diagnose von VOD nach Tag +100 nach der HSCT basierte auf den Bewertungen der Prüfärzte.
Tage +100 und +180 nach HSCT
Änderung der 5-Level-Dimensionen von EuroQol-5D (EQ-5D-5L) von der Baseline bis Tag +180 Posthämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) für erwachsene Teilnehmer im Alter von ≥ 16 Jahren: Mobilität
Zeitfenster: Tag +180 Post-HSCT
Für jede der fünf Dimensionen Mobilität, Selbstfürsorge, Aktivität, Schmerz und Angst, basierend auf dem Beschreibungssystem des EQ-5D-5L, werden die Anzahl und Prozentsätze der Teilnehmer für alle Kategorien (die drei Ebenen der berichteten Probleme und Fragen nicht abgeschlossen) am Tag +180 nach HSCT wurde beurteilt. Jede Dimension wurde wie folgt kategorisiert: Zustand verbessert, wenn das gemeldete Problemniveau bei der Bewertung geringer ist als bei der Ausgangslinie; Zustand unverändert, wenn das gemeldete Problemniveau gleich bleibt; Zustand verschlechtert, wenn das gemeldete Problemniveau bei dieser Beurteilung höher ist als zu Beginn; und unbekannt, wenn das gemeldete Problemniveau entweder zu Studienbeginn oder bei dieser Bewertung fehlt.
Tag +180 Post-HSCT
Änderung der 5-Stufen-Dimensionen von EuroQol-5D (EQ-5D-5L) von der Baseline bis Tag +180 Posthämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) für erwachsene Teilnehmer im Alter von ≥ 16 Jahren: Selbstversorgung
Zeitfenster: Tag +180 Post-HSCT
Für jede der fünf Dimensionen Mobilität, Selbstfürsorge, Aktivität, Schmerz und Angst, basierend auf dem Beschreibungssystem des EQ-5D-5L, werden die Anzahl und Prozentsätze der Teilnehmer für alle Kategorien (die drei Ebenen der berichteten Probleme und Fragen nicht abgeschlossen) am Tag +180 nach HSCT wurde beurteilt. Jede Dimension wurde wie folgt kategorisiert: Zustand verbessert, wenn das gemeldete Problemniveau bei der Bewertung geringer ist als bei der Ausgangslinie; Zustand unverändert, wenn das gemeldete Problemniveau gleich bleibt; Zustand verschlechtert, wenn das gemeldete Problemniveau bei dieser Beurteilung höher ist als zu Beginn; und unbekannt, wenn das gemeldete Problemniveau entweder zu Studienbeginn oder bei dieser Bewertung fehlt.
Tag +180 Post-HSCT
Änderung der 5-Stufen-Dimensionen von EuroQol-5D (EQ-5D-5L) von der Baseline bis zum Tag +180 nach der hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) für erwachsene Teilnehmer im Alter von ≥ 16 Jahren: Aktivität
Zeitfenster: Tag +180 Post-HSCT
Für jede der fünf Dimensionen Mobilität, Selbstfürsorge, Aktivität, Schmerz und Angst, basierend auf dem Beschreibungssystem des EQ-5D-5L, werden die Anzahl und Prozentsätze der Teilnehmer für alle Kategorien (die drei Ebenen der berichteten Probleme und Fragen nicht abgeschlossen) am Tag +180 nach HSCT wurde beurteilt. Jede Dimension wurde wie folgt kategorisiert: Zustand verbessert, wenn das gemeldete Problemniveau bei der Bewertung geringer ist als bei der Ausgangslinie; Zustand unverändert, wenn das gemeldete Problemniveau gleich bleibt; Zustand verschlechtert, wenn das gemeldete Problemniveau bei dieser Beurteilung höher ist als zu Beginn; und unbekannt, wenn das gemeldete Problemniveau entweder zu Studienbeginn oder bei dieser Bewertung fehlt.
Tag +180 Post-HSCT
Änderung der 5-Stufen-Dimensionen von EuroQol-5D (EQ-5D-5L) von der Baseline bis zum Tag +180 nach der hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) für erwachsene Teilnehmer im Alter von ≥ 16 Jahren: Schmerzen
Zeitfenster: Tag +180 Post-HSCT
Für jede der fünf Dimensionen Mobilität, Selbstfürsorge, Aktivität, Schmerz und Angst, basierend auf dem Beschreibungssystem des EQ-5D-5L, werden die Anzahl und Prozentsätze der Teilnehmer für alle Kategorien (die drei Ebenen der berichteten Probleme und Fragen nicht abgeschlossen) am Tag +180 nach HSCT wurde beurteilt. Jede Dimension wurde wie folgt kategorisiert: Zustand verbessert, wenn das gemeldete Problemniveau bei der Bewertung geringer ist als bei der Ausgangslinie; Zustand unverändert, wenn das gemeldete Problemniveau gleich bleibt; Zustand verschlechtert, wenn das gemeldete Problemniveau bei dieser Beurteilung höher ist als zu Beginn; und unbekannt, wenn das gemeldete Problemniveau entweder zu Studienbeginn oder bei dieser Bewertung fehlt.
Tag +180 Post-HSCT
Änderung der 5-Stufen-Dimensionen von EuroQol-5D (EQ-5D-5L) von der Baseline bis zum Tag +180 nach der hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) für erwachsene Teilnehmer im Alter von ≥ 16 Jahren: Angst
Zeitfenster: Tag +180 Post-HSCT
Für jede der fünf Dimensionen Mobilität, Selbstfürsorge, Aktivität, Schmerz und Angst, basierend auf dem Beschreibungssystem des EQ-5D-5L, werden die Anzahl und Prozentsätze der Teilnehmer für alle Kategorien (die drei Ebenen der berichteten Probleme und Fragen nicht abgeschlossen) am Tag +180 nach HSCT wurde beurteilt. Jede Dimension wurde wie folgt kategorisiert: Zustand verbessert, wenn das gemeldete Problemniveau bei der Bewertung geringer ist als bei der Ausgangslinie; Zustand unverändert, wenn das gemeldete Problemniveau gleich bleibt; Zustand verschlechtert, wenn das gemeldete Problemniveau bei dieser Beurteilung höher ist als zu Beginn; und unbekannt, wenn das gemeldete Problemniveau entweder zu Studienbeginn oder bei dieser Bewertung fehlt.
Tag +180 Post-HSCT
Änderung der Dimensionen von EuroQol-5D für Jugendliche (EQ-5D-Y) von der Baseline bis zum Tag +180 Posthämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) für pädiatrische Teilnehmer Alter ≥ 4 und ≤ 7 Jahre: Mobilität
Zeitfenster: Tag +180 Post-HSCT
Für jede der fünf Dimensionen Mobilität, Selbstfürsorge, Aktivität, Schmerz und Angst, basierend auf dem beschreibenden System des EQ-5D-Y, Selbstberichtsversion, die Anzahl und Prozentsätze der Teilnehmer für alle Kategorien (die drei Ebenen von gemeldeten Problemen und nicht abgeschlossener Frage) am Tag +180 nach HSCT bewertet. Jede Dimension wurde wie folgt kategorisiert: Zustand verbessert, wenn das gemeldete Problemniveau bei der Bewertung geringer ist als bei der Ausgangslinie; Zustand unverändert, wenn das gemeldete Problemniveau gleich bleibt; Zustand verschlechtert, wenn das gemeldete Problemniveau bei dieser Beurteilung höher ist als zu Beginn; und unbekannt, wenn das gemeldete Problemniveau entweder zu Studienbeginn oder bei dieser Bewertung fehlt.
Tag +180 Post-HSCT
Änderung der Dimensionen von EuroQol-5D für Jugendliche (EQ-5D-Y) von Baseline bis Tag +180 Posthämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) für pädiatrische Teilnehmer im Alter von ≥ 4 und ≤ 7 Jahren: Selbstversorgung
Zeitfenster: Tag +180 Post-HSCT
Für jede der fünf Dimensionen Mobilität, Selbstfürsorge, Aktivität, Schmerz und Angst, basierend auf dem beschreibenden System des EQ-5D-Y, Selbstberichtsversion, die Anzahl und Prozentsätze der Teilnehmer für alle Kategorien (die drei Ebenen von gemeldeten Problemen und nicht abgeschlossener Frage) am Tag +180 nach HSCT bewertet. Jede Dimension wurde wie folgt kategorisiert: Zustand verbessert, wenn das gemeldete Problemniveau bei der Bewertung geringer ist als bei der Ausgangslinie; Zustand unverändert, wenn das gemeldete Problemniveau gleich bleibt; Zustand verschlechtert, wenn das gemeldete Problemniveau bei dieser Beurteilung höher ist als zu Beginn; und unbekannt, wenn das gemeldete Problemniveau entweder zu Studienbeginn oder bei dieser Bewertung fehlt.
Tag +180 Post-HSCT
Änderung der Dimensionen von EuroQol-5D für Jugendliche (EQ-5D-Y) von der Baseline bis Tag +180 Posthämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) für pädiatrische Teilnehmer Alter ≥ 4 und ≤ 7 Jahre: Aktivität
Zeitfenster: Tag +180 Post-HSCT
Für jede der fünf Dimensionen Mobilität, Selbstfürsorge, Aktivität, Schmerz und Angst, basierend auf dem beschreibenden System des EQ-5D-Y, Selbstberichtsversion, die Anzahl und Prozentsätze der Teilnehmer für alle Kategorien (die drei Ebenen von gemeldeten Problemen und nicht abgeschlossener Frage) am Tag +180 nach HSCT bewertet. Jede Dimension wurde wie folgt kategorisiert: Zustand verbessert, wenn das gemeldete Problemniveau bei der Bewertung geringer ist als bei der Ausgangslinie; Zustand unverändert, wenn das gemeldete Problemniveau gleich bleibt; Zustand verschlechtert, wenn das gemeldete Problemniveau bei dieser Beurteilung höher ist als zu Beginn; und unbekannt, wenn das gemeldete Problemniveau entweder zu Studienbeginn oder bei dieser Bewertung fehlt.
Tag +180 Post-HSCT
Änderung der Dimensionen von EuroQol-5D für Jugendliche (EQ-5D-Y) von der Baseline bis zum Tag +180 Posthämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) für pädiatrische Teilnehmer Alter ≥ 4 und ≤ 7 Jahre: Schmerzen
Zeitfenster: Tag +180 Post-HSCT
Für jede der fünf Dimensionen Mobilität, Selbstfürsorge, Aktivität, Schmerz und Angst, basierend auf dem beschreibenden System des EQ-5D-Y, Selbstberichtsversion, die Anzahl und Prozentsätze der Teilnehmer für alle Kategorien (die drei Ebenen von gemeldeten Problemen und nicht abgeschlossener Frage) am Tag +180 nach HSCT bewertet. Jede Dimension wurde wie folgt kategorisiert: Zustand verbessert, wenn das gemeldete Problemniveau bei der Bewertung geringer ist als bei der Ausgangslinie; Zustand unverändert, wenn das gemeldete Problemniveau gleich bleibt; Zustand verschlechtert, wenn das gemeldete Problemniveau bei dieser Beurteilung höher ist als zu Beginn; und unbekannt, wenn das gemeldete Problemniveau entweder zu Studienbeginn oder bei dieser Bewertung fehlt.
Tag +180 Post-HSCT
Änderung der Dimensionen von EuroQol-5D für Jugendliche (EQ-5D-Y) von Baseline bis Tag +180 Posthämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) für pädiatrische Teilnehmer Alter ≥ 4 und ≤ 7 Jahre: Angst
Zeitfenster: Tag +180 Post-HSCT
Für jede der fünf Dimensionen Mobilität, Selbstfürsorge, Aktivität, Schmerz und Angst, basierend auf dem beschreibenden System des EQ-5D-Y, Selbstberichtsversion, die Anzahl und Prozentsätze der Teilnehmer für alle Kategorien (die drei Ebenen von gemeldeten Problemen und nicht abgeschlossener Frage) am Tag +180 nach HSCT bewertet. Jede Dimension wurde wie folgt kategorisiert: Zustand verbessert, wenn das gemeldete Problemniveau bei der Bewertung geringer ist als bei der Ausgangslinie; Zustand unverändert, wenn das gemeldete Problemniveau gleich bleibt; Zustand verschlechtert, wenn das gemeldete Problemniveau bei dieser Beurteilung höher ist als zu Beginn; und unbekannt, wenn das gemeldete Problemniveau entweder zu Studienbeginn oder bei dieser Bewertung fehlt.
Tag +180 Post-HSCT
Änderung der Dimensionen von EuroQol-5D für Jugendliche (EQ-5D-Y) von Baseline bis Tag +180 Posthämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) für pädiatrische Teilnehmer Alter ≥ 8 und ≤ 15 Jahre: Mobilität
Zeitfenster: Tag +180 Post-HSCT
Für jede der fünf Dimensionen Mobilität, Selbstfürsorge, Aktivität, Schmerz und Angst, basierend auf dem beschreibenden System des EQ-5D-Y, Selbstberichtsversion, die Anzahl und Prozentsätze der Teilnehmer für alle Kategorien (die drei Ebenen von gemeldeten Problemen und nicht abgeschlossener Frage) am Tag +180 nach HSCT bewertet. Jede Dimension wurde wie folgt kategorisiert: Zustand verbessert, wenn das gemeldete Problemniveau bei der Bewertung geringer ist als bei der Ausgangslinie; Zustand unverändert, wenn das gemeldete Problemniveau gleich bleibt; Zustand verschlechtert, wenn das gemeldete Problemniveau bei dieser Beurteilung höher ist als zu Beginn; und unbekannt, wenn das gemeldete Problemniveau entweder zu Studienbeginn oder bei dieser Bewertung fehlt.
Tag +180 Post-HSCT
Änderung der Dimensionen von EuroQol-5D für Jugendliche (EQ-5D-Y) von Baseline bis Tag +180 Posthämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) für pädiatrische Teilnehmer im Alter von ≥ 8 und ≤ 15 Jahren: Selbstversorgung
Zeitfenster: Tag +180 Post-HSCT
Für jede der fünf Dimensionen Mobilität, Selbstfürsorge, Aktivität, Schmerz und Angst, basierend auf dem beschreibenden System des EQ-5D-Y, Selbstberichtsversion, die Anzahl und Prozentsätze der Teilnehmer für alle Kategorien (die drei Ebenen von gemeldeten Problemen und nicht abgeschlossener Frage) am Tag +180 nach HSCT bewertet. Jede Dimension wurde wie folgt kategorisiert: Zustand verbessert, wenn das gemeldete Problemniveau bei der Bewertung geringer ist als bei der Ausgangslinie; Zustand unverändert, wenn das gemeldete Problemniveau gleich bleibt; Zustand verschlechtert, wenn das gemeldete Problemniveau bei dieser Beurteilung höher ist als zu Beginn; und unbekannt, wenn das gemeldete Problemniveau entweder zu Studienbeginn oder bei dieser Bewertung fehlt.
Tag +180 Post-HSCT
Änderung der Dimensionen von EuroQol-5D für Jugendliche (EQ-5D-Y) von der Baseline bis zum Tag +180 Posthämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) für pädiatrische Teilnehmer Alter ≥ 8 und ≤ 15 Jahre: Aktivität
Zeitfenster: Tag +180 Post-HSCT
Für jede der fünf Dimensionen Mobilität, Selbstfürsorge, Aktivität, Schmerz und Angst, basierend auf dem beschreibenden System des EQ-5D-Y, Selbstberichtsversion, die Anzahl und Prozentsätze der Teilnehmer für alle Kategorien (die drei Ebenen von gemeldeten Problemen und nicht abgeschlossener Frage) am Tag +180 nach HSCT bewertet. Jede Dimension wurde wie folgt kategorisiert: Zustand verbessert, wenn das gemeldete Problemniveau bei der Bewertung geringer ist als bei der Ausgangslinie; Zustand unverändert, wenn das gemeldete Problemniveau gleich bleibt; Zustand verschlechtert, wenn das gemeldete Problemniveau bei dieser Beurteilung höher ist als zu Beginn; und unbekannt, wenn das gemeldete Problemniveau entweder zu Studienbeginn oder bei dieser Bewertung fehlt.
Tag +180 Post-HSCT
Änderung der Dimensionen von EuroQol-5D für Jugendliche (EQ-5D-Y) von der Baseline bis zum Tag +180 Posthämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) für pädiatrische Teilnehmer Alter ≥ 8 und ≤ 15 Jahre: Schmerzen
Zeitfenster: Tag +180 Post-HSCT
Für jede der fünf Dimensionen Mobilität, Selbstfürsorge, Aktivität, Schmerz und Angst, basierend auf dem beschreibenden System des EQ-5D-Y, Selbstberichtsversion, die Anzahl und Prozentsätze der Teilnehmer für alle Kategorien (die drei Ebenen von gemeldeten Problemen und nicht abgeschlossener Frage) am Tag +180 nach HSCT bewertet. Jede Dimension wurde wie folgt kategorisiert: Zustand verbessert, wenn das gemeldete Problemniveau bei der Bewertung geringer ist als bei der Ausgangslinie; Zustand unverändert, wenn das gemeldete Problemniveau gleich bleibt; Zustand verschlechtert, wenn das gemeldete Problemniveau bei dieser Beurteilung höher ist als zu Beginn; und unbekannt, wenn das gemeldete Problemniveau entweder zu Studienbeginn oder bei dieser Bewertung fehlt.
Tag +180 Post-HSCT
Änderung der Dimensionen von EuroQol-5D für Jugendliche (EQ-5D-Y) von der Baseline bis zum Tag +180 Posthämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) für pädiatrische Teilnehmer Alter ≥ 8 und ≤ 15 Jahre: Angst
Zeitfenster: Tag +180 Post-HSCT
Für jede der fünf Dimensionen Mobilität, Selbstfürsorge, Aktivität, Schmerz und Angst, basierend auf dem beschreibenden System des EQ-5D-Y, Selbstberichtsversion, die Anzahl und Prozentsätze der Teilnehmer für alle Kategorien (die drei Ebenen von gemeldeten Problemen und nicht abgeschlossener Frage) am Tag +180 nach HSCT bewertet. Jede Dimension wurde wie folgt kategorisiert: Zustand verbessert, wenn das gemeldete Problemniveau bei der Bewertung geringer ist als bei der Ausgangslinie; Zustand unverändert, wenn das gemeldete Problemniveau gleich bleibt; Zustand verschlechtert, wenn das gemeldete Problemniveau bei dieser Beurteilung höher ist als zu Beginn; und unbekannt, wenn das gemeldete Problemniveau entweder zu Studienbeginn oder bei dieser Bewertung fehlt.
Tag +180 Post-HSCT
Maximale Plasmakonzentration (Cmax) der Defibrotid-Prophylaxe während der Prophylaxephase
Zeitfenster: Tag +1 und +7 nach HSCT
Cmax ist die maximale Defibrotid-Plasmakonzentration, die direkt aus den beobachteten Daten erhalten wird. Cmax ist eine zusammenfassende Statistik und wird nicht stündlich gemeldet. Wenn eine venöse Verschlusskrankheit (VOD) auftritt, beginnt die Prophylaxephase am Baseline-Datum und endet am Tag vor dem Startdatum des Rescue-Defibrotids. Wenn VOD nicht auftritt, beginnt die Prophylaxephase mit dem Baseline-Datum und endet mit dem Datum des Studienabschlusses/vorzeitigen Abbruchs.
Tag +1 und +7 nach HSCT
Fläche unter der Defibrotid-Konzentrations-Zeit-Kurve (AUClast) der Defibrotid-Prophylaxe während der Prophylaxephase
Zeitfenster: Tag +1 und +7 nach HSCT
AUClast ist die Fläche unter der Defibrotid-Konzentrations-Zeit-Kurve von 0 (vor der Dosis) bis zum Zeitpunkt der letzten quantifizierbaren Defibrotid-Konzentration zum Zeitpunkt „t“. AUClast ist eine zusammenfassende Statistik und wird nicht stündlich gemeldet. Wenn eine venöse Verschlusskrankheit (VOD) auftritt, beginnt die Prophylaxephase am Baseline-Datum und endet am Tag vor dem Startdatum des Rescue-Defibrotids. Wenn VOD nicht auftritt, beginnt die Prophylaxephase mit dem Baseline-Datum und endet mit dem Datum des Studienabschlusses/vorzeitigen Abbruchs.
Tag +1 und +7 nach HSCT
Mittlere Clearance der Defibrotid-Prophylaxe während der Prophylaxephase
Zeitfenster: Tag +1 und +7 nach HSCT
Mittlere systemische Clearance nach intravenöser Gabe. Die mittlere Clearance ist eine zusammenfassende Statistik und wird nicht stündlich gemeldet. Wenn eine venöse Verschlusskrankheit (VOD) auftritt, beginnt die Prophylaxephase am Baseline-Datum und endet am Tag vor dem Startdatum des Rescue-Defibrotids. Wenn VOD nicht auftritt, beginnt die Prophylaxephase mit dem Baseline-Datum und endet mit dem Datum des Studienabschlusses/vorzeitigen Abbruchs.
Tag +1 und +7 nach HSCT
Verteilungsvolumen der Defibrotid-Prophylaxe während der Prophylaxephase
Zeitfenster: Tag +1 und +7 nach HSCT
Mittleres Verteilungsvolumen nach intravenöser Gabe. Das mittlere Verteilungsvolumen ist eine zusammenfassende Statistik und wird nicht stündlich berichtet. Wenn eine venöse Verschlusskrankheit (VOD) auftritt, beginnt die Prophylaxephase am Basisliniendatum und endet am Tag vor dem Startdatum der Reanimation von Defibrotid. Wenn VOD nicht auftritt, beginnt die Prophylaxephase mit dem Baseline-Datum und endet mit dem Datum des Studienabschlusses/vorzeitigen Abbruchs.
Tag +1 und +7 nach HSCT
Maximale Plasmakonzentration (Cmax) der Defibrotid-Prophylaxe während der Rettungsphase
Zeitfenster: Tag +14 nach der VOD-Behandlung
Cmax ist die maximale Defibrotid-Plasmakonzentration, die direkt aus den beobachteten Daten erhalten wird. Cmax ist eine zusammenfassende Statistik und wird nicht stündlich gemeldet. Für die Untergruppe der Teilnehmer, die eine venöse Verschlusskrankheit (VOD) entwickelten und Rescue-Defibrotid erhielten, beginnt die Rescue-Behandlungsphase mit dem Startdatum des Rescue-Defibrotids und endet mit dem Datum des Abschlusses/der vorzeitigen Beendigung der Studie.
Tag +14 nach der VOD-Behandlung
Bereich unter der Defibrotid-Konzentrations-Zeit-Kurve (AUClast) der Defibrotid-Prophylaxe während der Rettungsphase
Zeitfenster: Tag +14 nach der VOD-Behandlung
AUClast ist die Fläche unter der Defibrotid-Konzentrations-Zeit-Kurve von 0 (vor der Dosis) bis zum Zeitpunkt der letzten quantifizierbaren Defibrotid-Konzentration zum Zeitpunkt „t“. AUClast ist eine zusammenfassende Statistik und wird nicht stündlich gemeldet. Für die Untergruppe der Teilnehmer, die eine venöse Verschlusskrankheit (VOD) entwickelten und Rescue-Defibrotid erhielten, beginnt die Rescue-Behandlungsphase mit dem Startdatum des Rescue-Defibrotids und endet mit dem Datum des Abschlusses/der vorzeitigen Beendigung der Studie.
Tag +14 nach der VOD-Behandlung
Verteilungsvolumen der Defibrotid-Prophylaxe während der Rettungsphase
Zeitfenster: Tag +14 nach der VOD-Behandlung
Mittleres Verteilungsvolumen nach intravenöser Gabe. Das mittlere Verteilungsvolumen ist eine zusammenfassende Statistik und wird nicht stündlich berichtet. Für die Untergruppe der Teilnehmer, die eine venöse Verschlusskrankheit (VOD) entwickelten und Rescue-Defibrotid erhielten, beginnt die Rescue-Behandlungsphase mit dem Startdatum des Rescue-Defibrotids und endet mit dem Datum des Abschlusses/der vorzeitigen Beendigung der Studie.
Tag +14 nach der VOD-Behandlung
Prozentsatz der Teilnehmer mit akuter Graft-versus-Host-Erkrankung (GvHD) der Grade 2, 3 und 4 an den Tagen +30, +100 und +180 nach hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT) in der Prophylaxephase
Zeitfenster: Tage +30, +100 und +180 nach HSCT
Anzahl und Prozentsatz der Teilnehmer mit akuter GvHD Grad 2–4 in der Prophylaxephase. Grad 2 ist definiert als Hautstadium = 3 oder Leberstadium = 1 oder GI-Stadium = 1. Grad 3 ist definiert als Hautstadium = 3 oder Leberstadium = 2-3 oder GI-Stadium = 2-4. Grad 4 ist definiert als Hautstadium = 4 oder Leberstadium = 4 oder GI-Stadium = 2-4.
Tage +30, +100 und +180 nach HSCT
Prozentsatz der Teilnehmer mit akuter Graft-versus-Host-Disease (GvHD) der Grade 2, 3 und 4 an den Tagen +30, +100 und +180 nach hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT) in der Rettungsphase
Zeitfenster: Tage +30, +100 und +180 nach HSCT
Anzahl und Prozentsatz der Teilnehmer mit akuter GvHD Grad 2–4 in der Rettungsphase. Grad 2 ist definiert als Hautstadium = 3 oder Leberstadium = 1 oder GI-Stadium = 1. Grad 3 ist definiert als Hautstadium = 3 oder Leberstadium = 2-3 oder GI-Stadium = 2-4. Grad 4 ist definiert als Hautstadium = 4 oder Leberstadium = 4 oder GI-Stadium = 2-4.
Tage +30, +100 und +180 nach HSCT
Prozentsatz der Teilnehmer mit chronischer Graft-versus-Host-Disease (GvHD) bis Tag +180 nach hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT)
Zeitfenster: Tag +180 Post-HSCT
Die gezeigten Werte sind die Anzahl und Prozentsätze der Teilnehmer, die bis Tag +180 nach HSCT in der Prophylaxephase und der Rettungsphase eine chronische GvHD entwickelten.
Tag +180 Post-HSCT
Anzahl der Teilnehmer mit Transplantatversagen während der Prophylaxephase und der Rettungsphase
Zeitfenster: Tag +180 Post-HSCT
Transplantatversagen ist definiert als Teilnehmer, die nach hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT) nie eine absolute Neutrophilenzahl > 0,5 x 10 ^ 9 / l erreicht haben, die an drei aufeinanderfolgenden Tagen aufrechterhalten wurde, oder eine Thrombozytenzahl > 20 x 10 ^ 9 / l ohne a Thrombozytentransfusion in den vorangegangenen sieben Tagen. Wenn eine venöse Verschlusskrankheit (VOD) auftritt, beginnt die Prophylaxephase am Baseline-Datum und endet am Tag vor dem Startdatum des Rescue-Defibrotids. Wenn VOD nicht auftritt, beginnt die Prophylaxephase mit dem Baseline-Datum und endet mit dem Datum des Studienabschlusses/vorzeitigen Abbruchs. Für die Untergruppe der Teilnehmer, die VOD entwickelten und Rescue-Defibrotid erhielten, beginnt die Rescue-Behandlungsphase mit dem Startdatum von Rescue-Defibrotid und endet mit dem Datum des Abschlusses/der vorzeitigen Beendigung der Studie.
Tag +180 Post-HSCT
Anzahl der Teilnehmer mit Neutrophilentransplantation bis Tag +180 Posthämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT)
Zeitfenster: Tag +180 Post-HSCT
Das Datum der Neutrophilentransplantation wurde auf dem elektronischen Fallberichtsformular (eCRF) aufgezeichnet und ist definiert als das erste Datum nach HSCT mit einer absoluten Neutrophilenzahl von > 0,5 x 10^9/L, die an drei aufeinanderfolgenden Tagen aufrechterhalten wird. Die Definition der "absoluten Neutrophilenzahl" umfasst sowohl segmentierte Neutrophile als auch "Banden", unreife Neutrophile. Die Anzahl der Teilnehmer mit neutrophiler Transplantation wurde bewertet.
Tag +180 Post-HSCT
Anzahl der Teilnehmer mit Thrombozytentransplantation pro Tag +180 Posthämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT)
Zeitfenster: Tag +180 Post-HSCT
Das Datum der Thrombozytentransplantation wurde auf dem elektronischen Fallberichtsformular (eCRF) aufgezeichnet und ist definiert als das erste Datum nach HSCT mit einer Thrombozytenzahl von > 20 x 10^9/L ohne Thrombozytentransfusion in den vorangegangenen sieben Tagen. Die Anzahl der Teilnehmer mit Thrombozytentransplantation wurde bewertet.
Tag +180 Post-HSCT

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Jazz Pharmaceuticals, Jazz Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. September 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

20. Oktober 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

20. Oktober 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Juli 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. Juli 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

1. August 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. März 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Februar 2022

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 15-007

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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