Исследование, сравнивающее эффективность и безопасность дефибротида с лучшей поддерживающей терапией в профилактике веноокклюзионной болезни печени у взрослых и детей
4 февраля 2022 г. обновлено: Jazz Pharmaceuticals
Фаза 3, рандомизированное, адаптивное исследование, сравнивающее эффективность и безопасность дефибротида с лучшей поддерживающей терапией в профилактике веноокклюзионной болезни печени у взрослых и детей, перенесших трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток
Это исследование предназначено для сравнения эффективности и безопасности профилактики дефибротидом в дополнение к наилучшей поддерживающей терапии по сравнению с наилучшей поддерживающей терапией только в профилактике венозной окклюзии печени (VOD) у взрослых и детей, подвергающихся трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, которые относятся к группе высокого риска. или очень высокий риск развития ВОБ.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
372
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Австралия, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Австралия, 3052
- Royal Children's Hospital Melbourne
-
-
-
-
-
Bruxelles, Бельгия, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
Gent, Бельгия, 9000
- UZ Gent
-
Leuven, Бельгия, 3000
- UZ Leuven
-
Leuven, Бельгия, 3000
- UZ Leuven Gasthuisberg
-
Liege, Бельгия, 4000
- Centre Hospitalier Universitaire du Sart Tilman
-
-
-
-
-
Hamburg, Германия, 20246
- Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
-
Regensburg, Германия, 93053
- Klinikum der Universität Regensburg
-
-
Brandenburg
-
Frankfurt (Oder), Brandenburg, Германия, 15236
- Klinikum Frankfurt Oder GmbH
-
-
Nordrhein-Westfalen
-
Aachen, Nordrhein-Westfalen, Германия, 52074
- Universitatsklinikum der RWTH Aachen
-
Münster, Nordrhein-Westfalen, Германия, 48149
- Universitätsklinikum Münster
-
-
Sachsen
-
Dresden, Sachsen, Германия, 01307
- Universitatsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
-
Leipzig, Sachsen, Германия, 04103
- Universitatsklinikum Leipzig
-
-
-
-
-
Haifa, Израиль, 31999
- Rambam Health Care Campus
-
Haifa, Израиль, 31999
- Rambam Health Corporation
-
Jerusalem, Израиль, 91120
- Hadassah Ein Kerem Hospital
-
Petaẖ Tiqwa, Израиль, 49202
- Schneider Children Medical Center of Israel
-
Ramat Gan, Израиль, 52621
- Chaim Sheba Medical Center
-
Tel Aviv, Израиль, 64239
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания, 08035
- Hospital Universitario Vall D hebron
-
Cordoba, Испания, 14004
- Hospital Universitario Reina Sofia
-
Esplugues de Llobregat, Испания, 8950
- Hospital Sant Joan de Deu - PIN
-
Madrid, Испания, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Madrid, Испания, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Madrid, Испания, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
-
Malaga, Испания, 29010
- Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
-
Murcia, Испания, 30008
- Hospital General Universitario Morales Meseguer
-
Salamanca, Испания, 37007
- Hospital Universitario De Salamanca
-
Sevilla, Испания, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
Barcelona
-
Badalona, Barcelona, Испания, 08916
- Hospital Universitario Germans Trias i Pujol
-
-
-
-
-
Ancona, Италия, 60020
- 11. Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedali Riuniti di Ancona-Umberto I G M Lancisi G Salesi
-
Catania, Италия, 95124
- Azienda Ospedaliero - Universitaria
-
Firenze, Италия, 50134
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
Pesaro, Италия, 61122
- AORMN Marche Nord
-
Roma, Италия, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
-
Roma, Италия, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Канада, T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Канада, H3T 1C5
- Sainte Justine Hospital
-
-
-
-
-
Seoul, Корея, Республика, 3080
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Корея, Республика, 6351
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Корея, Республика, 5505
- Asan Medical Center
-
Seoul, Корея, Республика, 6591
- The Catholic University of Korea Seoul St. Mary's Hospital
-
Seoul, Корея, Республика, 3722
- Severance Hospital at Yonsei University Health System
-
-
-
-
-
Auckland, Новая Зеландия, 1142
- Auckland City Hospital
-
-
-
-
-
Birmingham, Соединенное Королевство, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
-
Glasgow, Соединенное Королевство, G12 0YH
- Beatson West of Scotland Cancer Centre
-
Glasgow, Соединенное Королевство, G3 8SJ
- Royal Hospital for Children
-
Leeds, Соединенное Королевство, LS9 7TF
- St. James University Hospital
-
London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital
-
London, Соединенное Королевство, SE5 9RS
- Kings College Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
- Children's Hospital of Alabama
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
Tucson, Arizona, Соединенные Штаты, 85724
- University of Arizona Cancer Center
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
- Stanford University
-
San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
- Rady Childrens Hospital San Diego
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
- University of California San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Colorado Children's Hospital
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Соединенные Штаты, 19803
- Alfred I duPont Hospital for Children
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33155
- Nicklaus Childrens Hospital
-
Saint Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
- Dana Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02111
- Tufts Floating Hospital for Children
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
New York
-
Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10467
- Children's Hospital at Montefiore
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10065
- Weill Cornell Medical College
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10174
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
- Cleveland Clinic
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
- University Hospital Case Medical Center
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Doernbecher Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
- Penn State Milton S Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
- Medical University of South Carolina - PPDS
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
- Vanderbilt Ingram Cancer Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235
- Children's Medical Center Dallas
-
Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
- Cook Childrens Hospital
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- MD Anderson Cancer Center
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Texas Childrens Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
- Primary Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
-
-
-
Ankara, Турция, 06520
- Medicana International Ankara Hospital
-
Antalya, Турция, 07160
- Medical Park Antalya Hospital
-
Bornova, Турция, 35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
-
Istanbul, Турция, 34303
- Acibadem Universitesi Tip Fakultesi Atakent Hastanesi
-
Seyhan, Турция, 1130
- Acibadem Adana Hospital
-
-
Konyaalti
-
Antalya, Konyaalti, Турция, 07070
- Akdeniz University Medical Faculty Department of Pediatrics
-
-
Talas
-
Kayseri, Talas, Турция
- Erciyes University Medical Faculty
-
-
-
-
-
Besançon, Франция, 25030
- Hôpital Jean Minjoz
-
Marseille, Франция, 13009
- Institut Paoli Calmettes
-
Paris, Франция, 75012
- Hopital Saint Antoine
-
Poitiers, Франция, 86000
- CHU De Poitiers
-
Toulouse, Франция
- Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
-
-
-
-
-
Anjo, Япония, 446-8602
- Anjo Kosei Hospital
-
Fukuoka, Япония, 810-8539
- Hamanomachi Hospital
-
Fukushima, Япония, 960-1247
- Fukushima Medical University Hospital
-
Hyōgo, Япония, 650-0017
- Kobe University Hospital
-
Kanagawa, Япония, 232-8555
- Kanagawa Children's Medical Center
-
Kumamoto, Япония, 860-0008
- National Hospital Organization Kumamoto Medical Center
-
Nagoya, Япония, 453-0046
- Japanese Red Cross Nagoya Daiichi Hospital
-
Nishinomiya, Япония, 663-8501
- Hyogo College of Medicine
-
Osaka, Япония, 545-8586
- Osaka City University Hospital
-
Osaka, Япония, 541-8567
- Osaka International Cancer Institute
-
Sapporo, Япония, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
-
Tokyo, Япония, 105-0001
- Toranomon Hospital
-
Tokyo, Япония, 113-0021
- Tokyo Metropolitan Cancer and Infectious diseases Center Komagome Hospital
-
Tokyo, Япония, 113-8519
- Medical Hospital Tokyo Medical and Dental University
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
1 месяц и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Возраст пациента должен быть старше 1 месяца на дату начала исследуемого лечения.
- Пациент должен быть запланирован на аллогенную трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) (взрослым или детям) или аутологичную ТГСК (только детям) и иметь высокий или очень высокий риск развития веноокклюзионной болезни (ВОБ).
- Пациенты женского пола (и партнерши пациентов-мужчин) детородного возраста, ведущие активную половую жизнь, должны дать согласие на использование высокоэффективного метода контрацепции со своими партнерами во время воздействия дефибротида и в течение 1 недели после последней дозы дефибротида.
- Взрослые пациенты должны быть в состоянии понять и подписать письменное информированное согласие. Для несовершеннолетних пациентов родитель/законный опекун или представитель должен быть в состоянии понять и подписать письменное информированное согласие. Согласие, когда это уместно, будет получено в соответствии с руководящими принципами учреждения.
Критерий исключения:
- У пациента наблюдается гемодинамическая нестабильность в течение 24 часов до начала исследуемого лечения.
- У пациента развилось острое клинически значимое кровотечение в течение 24 часов до начала исследуемого лечения.
- Пациент принимал любое лекарство, повышающее риск кровотечения, в течение 24 часов до начала исследуемого лечения.
- Пациент использует или планирует использовать исследуемый агент для профилактики или лечения VOD.
- Пациент, по мнению исследователя, может быть не в состоянии соблюдать требования мониторинга безопасности исследования.
- Пациент или родитель/законный опекун или представитель имеет психическое заболевание, которое не позволяет пациенту или родителю/законному опекуну или представителю дать информированное согласие и/или согласие.
- По мнению исследователя, у пациента имеется серьезное активное заболевание или сопутствующее заболевание, которое может помешать проведению данного исследования.
- Пациентка беременна или кормит грудью и не соглашается прекращать грудное вскармливание.
- Пациент имеет известную историю гиперчувствительности к дефибротиду или любому из вспомогательных веществ.
- Пациент или родитель/законный опекун или представитель не в состоянии полностью понять и подписать письменное информированное согласие.
- Пациент получает или планирует получить другую исследуемую терапию во время исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Профилактика
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Дефибротид
Дефибротид вводят внутривенно в дозе 25 мг/кг/день в дополнение к наилучшей поддерживающей терапии за день до первого дня режима кондиционирования и будут продолжать (для пациентов без диагноза ВОБ) в течение рекомендуемого минимума 21 дня. и закончить не позднее +30 дня после ТГСК
|
|
|
Другой: Лучшая поддерживающая терапия
Наилучшая поддерживающая терапия (без добавления дефибротида) в соответствии с институциональными рекомендациями и потребностями пациента назначается в первый день кондиционирования и будет продолжаться до дня +30 после ТГСК или выписки из больницы, в зависимости от того, что наступит раньше, или диагноза ВОБ, если применимый
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Выживаемость без веноокклюзионной болезни (VOD) к дню +30 после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (HSCT) согласно Независимому комитету по рассмотрению конечных точек (EPAC)
Временное ограничение: День +30 после ТГСК
|
Выживаемость без VOD представляет собой совокупность статуса выживания и возникновения VOD, как определено модифицированными критериями Сиэтла, вынесенными ослепленным независимым EPAC.
Событие определяется как диагноз VOD (по оценке EPAC) или смерть, в зависимости от того, что наступит раньше, до +30 дня включительно после ТГСК.
Значения, указанные ниже, относятся к участникам, у которых не было VOD или смерти к дню +30 после HSCT.
|
День +30 после ТГСК
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Выживаемость без веноокклюзионной болезни (VOD) по дням +100 после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (HSCT) согласно Независимому комитету по вынесению решений по конечным точкам (EPAC)
Временное ограничение: День +100 после ТГСК
|
Выживаемость без VOD представляет собой совокупность статуса выживания и возникновения VOD, как определено модифицированными критериями Сиэтла, вынесенными ослепленным независимым EPAC.
Событие определяется как диагноз VOD (по оценке EPAC) или смерть, в зависимости от того, что наступит раньше, до +100 дня включительно после ТГСК.
Значения, указанные ниже, относятся к участникам, у которых не было VOD или смерти к дню +100 после ТГСК.
|
День +100 после ТГСК
|
|
Процент участников с веноокклюзионной болезнью (VOD) по дням +30 после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (HSCT)
Временное ограничение: День +30 после ТГСК
|
Количество участников, у которых была диагностирована VOD на основании модифицированных Сиэтлских критериев в соответствии со слепой оценкой EPAC.
Процент был рассчитан от общего числа участников в каждой группе исследования.
Значения, указанные ниже, представляют собой количество и процент участников, которые испытали VOD на +30 день после ТГСК.
|
День +30 после ТГСК
|
|
Выживаемость без веноокклюзионной болезни (VOD) по дням +180 После трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (HSCT)
Временное ограничение: День +180 после ТГСК
|
Выживаемость без VOD представляет собой совокупность статуса выживания и возникновения VOD, определяемых модифицированными Сиэтлскими критериями.
Событие определяется как диагноз VOD или смерть, в зависимости от того, что наступит раньше, до дня +180 после ТГСК включительно.
Диагноз VOD в течение дня +100 после ТГСК был основан на Комитете по оценке конечных точек (EPAC), а диагноз VOD после дня +100 после ТГСК был основан на оценках исследователей.
Значения, указанные ниже, относятся к участникам, у которых не было VOD или смерти к дню +180 после ТГСК.
|
День +180 после ТГСК
|
|
Смертность без рецидивов (NRM) для дефибротида (DP) и наилучшей поддерживающей терапии (BSC) на дни +100 и +180 после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (HSCT)
Временное ограничение: Дни +100 и +180 после ТГСК
|
NRM определяется как смерть, которая происходит после HSCT у участников, у которых было отмечено злокачественное первичное заболевание в электронной форме истории болезни (eCRF) и у которых не было рецидива первичного заболевания после HSCT.
|
Дни +100 и +180 после ТГСК
|
|
Процент участников с полиорганной дисфункцией (ПОН), связанной с веноокклюзионной болезнью (ВЗК), по дням +30 и дням +100 после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) у пациентов, у которых развилась ВЗК
Временное ограничение: Дни +30 и +100 после ТГСК
|
MOD, связанный с VOD, определяется для участников как возникающий, если исследователь отвечает «Да» на вопрос «Был ли у участника диагностирован MOD, связанный с VOD?» в электронной форме истории болезни (eCRF).
Значения ниже — это количество участников, получивших ответ «Да».
|
Дни +30 и +100 после ТГСК
|
|
Процент участников, у которых было разрешение веноокклюзионной болезни (VOD) на день +180 после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (HSCT)
Временное ограничение: День +180 после ТГСК
|
Доля участников, у которых было разрешение VOD к дню +180 после HSCT, указывается в процентах.
|
День +180 после ТГСК
|
|
Время до разрешения веноокклюзионной болезни (VOD) по дням +180 после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (HSCT)
Временное ограничение: День +180 после ТГСК
|
Время до разрешения VOD рассчитывается следующим образом: Время до разрешения VOD = [Дата разрешения VOD] - [Дата диагностики VOD исследователем].
|
День +180 после ТГСК
|
|
Процент участников с веноокклюзионной болезнью (VOD) после дня +30 после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (HSCT) до дней +100 и +180 после HSCT
Временное ограничение: Дни +100 и +180 после ТГСК
|
Показанные значения представляют собой количество и процент участников с VOD через +30 дней после ТГСК и в дни +100 и +180 после ТГСК или ранее.
Диагноз VOD в течение дня +100 после ТГСК был поставлен Комитетом по рассмотрению конечных точек (EPAC), а диагноз VOD после +100 дня после ТГСК был основан на оценках исследователей.
|
Дни +100 и +180 после ТГСК
|
|
Изменение 5-уровневых параметров EuroQol-5D (EQ-5D-5L) от исходного уровня до дня +180 после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) для взрослых участников Возраст ≥ 16 лет: мобильность
Временное ограничение: День +180 после ТГСК
|
Для каждого из пяти параметров подвижности, самообслуживания, активности, боли и беспокойства, основанных на описательной системе EQ-5D-5L, количество и процент участников для всех категорий (три уровня сообщаемых проблем и вопросов). не завершено) в День +180 оценивали пост-ТГСК.
Каждое измерение было классифицировано следующим образом: состояние улучшилось, если сообщаемый уровень проблемы ниже при оценке, чем исходный уровень; условие не изменилось, если сообщаемый уровень проблемы остается прежним; состояние ухудшилось, если сообщаемый уровень проблемы выше при этой оценке, чем на исходном уровне; и неизвестно, если заявленный уровень проблемы отсутствует либо на исходном уровне, либо при этой оценке.
|
День +180 после ТГСК
|
|
Изменение 5-уровневых параметров EuroQol-5D (EQ-5D-5L) от исходного уровня до дня +180 после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) для взрослых участников в возрасте ≥ 16 лет: самопомощь
Временное ограничение: День +180 после ТГСК
|
Для каждого из пяти параметров подвижности, самообслуживания, активности, боли и беспокойства, основанных на описательной системе EQ-5D-5L, количество и процент участников для всех категорий (три уровня сообщаемых проблем и вопросов). не завершено) в День +180 оценивали пост-ТГСК.
Каждое измерение было классифицировано следующим образом: состояние улучшилось, если сообщаемый уровень проблемы ниже при оценке, чем исходный уровень; условие не изменилось, если сообщаемый уровень проблемы остается прежним; состояние ухудшилось, если сообщаемый уровень проблемы выше при этой оценке, чем на исходном уровне; и неизвестно, если заявленный уровень проблемы отсутствует либо на исходном уровне, либо при этой оценке.
|
День +180 после ТГСК
|
|
Изменение 5-уровневых параметров EuroQol-5D (EQ-5D-5L) от исходного уровня до дня +180 после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (HSCT) для взрослых участников Возраст ≥ 16 лет: активность
Временное ограничение: День +180 после ТГСК
|
Для каждого из пяти параметров подвижности, самообслуживания, активности, боли и беспокойства, основанных на описательной системе EQ-5D-5L, количество и процент участников для всех категорий (три уровня сообщаемых проблем и вопросов). не завершено) в День +180 оценивали пост-ТГСК.
Каждое измерение было классифицировано следующим образом: состояние улучшилось, если сообщаемый уровень проблемы ниже при оценке, чем исходный уровень; условие не изменилось, если сообщаемый уровень проблемы остается прежним; состояние ухудшилось, если сообщаемый уровень проблемы выше при этой оценке, чем на исходном уровне; и неизвестно, если заявленный уровень проблемы отсутствует либо на исходном уровне, либо при этой оценке.
|
День +180 после ТГСК
|
|
Изменение 5-уровневых параметров EuroQol-5D (EQ-5D-5L) от исходного уровня до дня +180 после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) для взрослых участников в возрасте ≥ 16 лет: боль
Временное ограничение: День +180 после ТГСК
|
Для каждого из пяти параметров подвижности, самообслуживания, активности, боли и беспокойства, основанных на описательной системе EQ-5D-5L, количество и процент участников для всех категорий (три уровня сообщаемых проблем и вопросов). не завершено) в День +180 оценивали пост-ТГСК.
Каждое измерение было классифицировано следующим образом: состояние улучшилось, если сообщаемый уровень проблемы ниже при оценке, чем исходный уровень; условие не изменилось, если сообщаемый уровень проблемы остается прежним; состояние ухудшилось, если сообщаемый уровень проблемы выше при этой оценке, чем на исходном уровне; и неизвестно, если заявленный уровень проблемы отсутствует либо на исходном уровне, либо при этой оценке.
|
День +180 после ТГСК
|
|
Изменение 5-уровневых измерений EuroQol-5D (EQ-5D-5L) от исходного уровня до дня +180 после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (HSCT) для взрослых участников Возраст ≥ 16 лет: тревога
Временное ограничение: День +180 после ТГСК
|
Для каждого из пяти параметров подвижности, самообслуживания, активности, боли и беспокойства, основанных на описательной системе EQ-5D-5L, количество и процент участников для всех категорий (три уровня сообщаемых проблем и вопросов). не завершено) в День +180 оценивали пост-ТГСК.
Каждое измерение было классифицировано следующим образом: состояние улучшилось, если сообщаемый уровень проблемы ниже при оценке, чем исходный уровень; условие не изменилось, если сообщаемый уровень проблемы остается прежним; состояние ухудшилось, если сообщаемый уровень проблемы выше при этой оценке, чем на исходном уровне; и неизвестно, если заявленный уровень проблемы отсутствует либо на исходном уровне, либо при этой оценке.
|
День +180 после ТГСК
|
|
Изменение показателей EuroQol-5D для молодежи (EQ-5D-Y) от исходного уровня до дня +180 Посттрансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) для участников-детей Возраст ≥ 4 и ≤ 7 лет: мобильность
Временное ограничение: День +180 после ТГСК
|
Для каждого из пяти параметров мобильности, самообслуживания, активности, боли и беспокойства на основе описательной системы EQ-5D-Y, версия самоотчета, число и процент участников для всех категорий (три уровня сообщенных проблем и вопрос не завершен) в День +180 после ТГСК оценивали.
Каждое измерение было классифицировано следующим образом: состояние улучшилось, если сообщаемый уровень проблемы ниже при оценке, чем исходный уровень; условие не изменилось, если сообщаемый уровень проблемы остается прежним; состояние ухудшилось, если сообщаемый уровень проблемы выше при этой оценке, чем на исходном уровне; и неизвестно, если заявленный уровень проблемы отсутствует либо на исходном уровне, либо при этой оценке.
|
День +180 после ТГСК
|
|
Изменение показателей EuroQol-5D для молодежи (EQ-5D-Y) по сравнению с исходным уровнем до дня +180 Посттрансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) для участников-детей в возрасте ≥ 4 и ≤ 7 лет: самопомощь
Временное ограничение: День +180 после ТГСК
|
Для каждого из пяти параметров мобильности, самообслуживания, активности, боли и беспокойства на основе описательной системы EQ-5D-Y, версия самоотчета, число и процент участников для всех категорий (три уровня сообщенных проблем и вопрос не завершен) в День +180 после ТГСК оценивали.
Каждое измерение было классифицировано следующим образом: состояние улучшилось, если сообщаемый уровень проблемы ниже при оценке, чем исходный уровень; условие не изменилось, если сообщаемый уровень проблемы остается прежним; состояние ухудшилось, если сообщаемый уровень проблемы выше при этой оценке, чем на исходном уровне; и неизвестно, если заявленный уровень проблемы отсутствует либо на исходном уровне, либо при этой оценке.
|
День +180 после ТГСК
|
|
Изменение показателей EuroQol-5D для молодежи (EQ-5D-Y) от исходного уровня до дня +180 Посттрансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) для участников-детей в возрасте ≥ 4 и ≤ 7 лет: активность
Временное ограничение: День +180 после ТГСК
|
Для каждого из пяти параметров мобильности, самообслуживания, активности, боли и беспокойства на основе описательной системы EQ-5D-Y, версия самоотчета, число и процент участников для всех категорий (три уровня сообщенных проблем и вопрос не завершен) в День +180 после ТГСК оценивали.
Каждое измерение было классифицировано следующим образом: состояние улучшилось, если сообщаемый уровень проблемы ниже при оценке, чем исходный уровень; условие не изменилось, если сообщаемый уровень проблемы остается прежним; состояние ухудшилось, если сообщаемый уровень проблемы выше при этой оценке, чем на исходном уровне; и неизвестно, если заявленный уровень проблемы отсутствует либо на исходном уровне, либо при этой оценке.
|
День +180 после ТГСК
|
|
Изменение показателей EuroQol-5D для молодежи (EQ-5D-Y) от исходного уровня до дня +180 Посттрансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) для участников-детей в возрасте ≥ 4 и ≤ 7 лет: боль
Временное ограничение: День +180 после ТГСК
|
Для каждого из пяти параметров мобильности, самообслуживания, активности, боли и беспокойства на основе описательной системы EQ-5D-Y, версия самоотчета, число и процент участников для всех категорий (три уровня сообщенных проблем и вопрос не завершен) в День +180 после ТГСК оценивали.
Каждое измерение было классифицировано следующим образом: состояние улучшилось, если сообщаемый уровень проблемы ниже при оценке, чем исходный уровень; условие не изменилось, если сообщаемый уровень проблемы остается прежним; состояние ухудшилось, если сообщаемый уровень проблемы выше при этой оценке, чем на исходном уровне; и неизвестно, если заявленный уровень проблемы отсутствует либо на исходном уровне, либо при этой оценке.
|
День +180 после ТГСК
|
|
Изменение параметров EuroQol-5D для молодежи (EQ-5D-Y) от исходного уровня до дня +180 После трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) для участников-детей в возрасте ≥ 4 и ≤ 7 лет: тревога
Временное ограничение: День +180 после ТГСК
|
Для каждого из пяти параметров мобильности, самообслуживания, активности, боли и беспокойства на основе описательной системы EQ-5D-Y, версия самоотчета, число и процент участников для всех категорий (три уровня сообщенных проблем и вопрос не завершен) в День +180 после ТГСК оценивали.
Каждое измерение было классифицировано следующим образом: состояние улучшилось, если сообщаемый уровень проблемы ниже при оценке, чем исходный уровень; условие не изменилось, если сообщаемый уровень проблемы остается прежним; состояние ухудшилось, если сообщаемый уровень проблемы выше при этой оценке, чем на исходном уровне; и неизвестно, если заявленный уровень проблемы отсутствует либо на исходном уровне, либо при этой оценке.
|
День +180 после ТГСК
|
|
Изменение параметров EuroQol-5D для молодежи (EQ-5D-Y) от исходного уровня до дня +180 После трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) для участников-детей Возраст ≥ 8 и ≤ 15 лет: мобильность
Временное ограничение: День +180 после ТГСК
|
Для каждого из пяти параметров мобильности, самообслуживания, активности, боли и беспокойства на основе описательной системы EQ-5D-Y, версия самоотчета, число и процент участников для всех категорий (три уровня сообщенных проблем и вопрос не завершен) в День +180 после ТГСК оценивали.
Каждое измерение было классифицировано следующим образом: состояние улучшилось, если сообщаемый уровень проблемы ниже при оценке, чем исходный уровень; условие не изменилось, если сообщаемый уровень проблемы остается прежним; состояние ухудшилось, если сообщаемый уровень проблемы выше при этой оценке, чем на исходном уровне; и неизвестно, если заявленный уровень проблемы отсутствует либо на исходном уровне, либо при этой оценке.
|
День +180 после ТГСК
|
|
Изменение параметров EuroQol-5D для молодежи (EQ-5D-Y) от исходного уровня до дня +180 Посттрансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) для участников-детей в возрасте ≥ 8 и ≤ 15 лет: самопомощь
Временное ограничение: День +180 после ТГСК
|
Для каждого из пяти параметров мобильности, самообслуживания, активности, боли и беспокойства на основе описательной системы EQ-5D-Y, версия самоотчета, число и процент участников для всех категорий (три уровня сообщенных проблем и вопрос не завершен) в День +180 после ТГСК оценивали.
Каждое измерение было классифицировано следующим образом: состояние улучшилось, если сообщаемый уровень проблемы ниже при оценке, чем исходный уровень; условие не изменилось, если сообщаемый уровень проблемы остается прежним; состояние ухудшилось, если сообщаемый уровень проблемы выше при этой оценке, чем на исходном уровне; и неизвестно, если заявленный уровень проблемы отсутствует либо на исходном уровне, либо при этой оценке.
|
День +180 после ТГСК
|
|
Изменение параметров EuroQol-5D для молодежи (EQ-5D-Y) от исходного уровня до дня +180 Посттрансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) для участников-детей в возрасте ≥ 8 и ≤ 15 лет: активность
Временное ограничение: День +180 после ТГСК
|
Для каждого из пяти параметров мобильности, самообслуживания, активности, боли и беспокойства на основе описательной системы EQ-5D-Y, версия самоотчета, число и процент участников для всех категорий (три уровня сообщенных проблем и вопрос не завершен) в День +180 после ТГСК оценивали.
Каждое измерение было классифицировано следующим образом: состояние улучшилось, если сообщаемый уровень проблемы ниже при оценке, чем исходный уровень; условие не изменилось, если сообщаемый уровень проблемы остается прежним; состояние ухудшилось, если сообщаемый уровень проблемы выше при этой оценке, чем на исходном уровне; и неизвестно, если заявленный уровень проблемы отсутствует либо на исходном уровне, либо при этой оценке.
|
День +180 после ТГСК
|
|
Изменение показателей EuroQol-5D для молодежи (EQ-5D-Y) от исходного уровня до дня +180 После трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) для участников-детей в возрасте ≥ 8 и ≤ 15 лет: боль
Временное ограничение: День +180 после ТГСК
|
Для каждого из пяти параметров мобильности, самообслуживания, активности, боли и беспокойства на основе описательной системы EQ-5D-Y, версия самоотчета, число и процент участников для всех категорий (три уровня сообщенных проблем и вопрос не завершен) в День +180 после ТГСК оценивали.
Каждое измерение было классифицировано следующим образом: состояние улучшилось, если сообщаемый уровень проблемы ниже при оценке, чем исходный уровень; условие не изменилось, если сообщаемый уровень проблемы остается прежним; состояние ухудшилось, если сообщаемый уровень проблемы выше при этой оценке, чем на исходном уровне; и неизвестно, если заявленный уровень проблемы отсутствует либо на исходном уровне, либо при этой оценке.
|
День +180 после ТГСК
|
|
Изменение показателей EuroQol-5D для молодежи (EQ-5D-Y) от исходного уровня до дня +180 После трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) для участников-детей в возрасте ≥ 8 и ≤ 15 лет: тревога
Временное ограничение: День +180 после ТГСК
|
Для каждого из пяти параметров мобильности, самообслуживания, активности, боли и беспокойства на основе описательной системы EQ-5D-Y, версия самоотчета, число и процент участников для всех категорий (три уровня сообщенных проблем и вопрос не завершен) в День +180 после ТГСК оценивали.
Каждое измерение было классифицировано следующим образом: состояние улучшилось, если сообщаемый уровень проблемы ниже при оценке, чем исходный уровень; условие не изменилось, если сообщаемый уровень проблемы остается прежним; состояние ухудшилось, если сообщаемый уровень проблемы выше при этой оценке, чем на исходном уровне; и неизвестно, если заявленный уровень проблемы отсутствует либо на исходном уровне, либо при этой оценке.
|
День +180 после ТГСК
|
|
Максимальная концентрация в плазме (Cmax) дефибротида для профилактики на этапе профилактики
Временное ограничение: День +1 и +7 после ТГСК
|
Cmax представляет собой максимальную концентрацию дефибротида в плазме, полученную непосредственно из данных наблюдений.
Cmax является сводной статистикой и не сообщается на почасовой основе.
Если возникает веноокклюзионная болезнь (ВОБ), фаза профилактики начинается с исходной даты и заканчивается за день до даты начала экстренной терапии дефибротидом.
Если VOD не происходит, фаза профилактики начинается с исходной даты и заканчивается в дату завершения/досрочного прекращения исследования.
|
День +1 и +7 после ТГСК
|
|
Площадь под кривой зависимости концентрации дефибротида от времени (AUClast) при профилактике дефибротидом на этапе профилактики
Временное ограничение: День +1 и +7 после ТГСК
|
AUClast представляет собой площадь под кривой зависимости концентрации дефибротида от времени от 0 (до введения дозы) до времени последней определяемой количественно концентрации дефибротида в момент времени «t».
AUClast представляет собой сводную статистику, и она не сообщается на почасовой основе.
Если возникает веноокклюзионная болезнь (ВОБ), фаза профилактики начинается с исходной даты и заканчивается за день до даты начала экстренной терапии дефибротидом.
Если VOD не происходит, фаза профилактики начинается с исходной даты и заканчивается в дату завершения/досрочного прекращения исследования.
|
День +1 и +7 после ТГСК
|
|
Средний клиренс профилактики дефибротидом на этапе профилактики
Временное ограничение: День +1 и +7 после ТГСК
|
Средний системный клиренс после внутривенного введения.
Средний клиренс является сводной статистикой и не сообщается на почасовой основе.
Если возникает веноокклюзионная болезнь (ВОБ), фаза профилактики начинается с исходной даты и заканчивается за день до даты начала экстренной терапии дефибротидом.
Если VOD не происходит, фаза профилактики начинается с исходной даты и заканчивается в дату завершения/досрочного прекращения исследования.
|
День +1 и +7 после ТГСК
|
|
Объем распределения дефибротида для профилактики на этапе профилактики
Временное ограничение: День +1 и +7 после ТГСК
|
Средний объем распределения после внутривенного введения.
Средний объем распределения является сводной статистикой и не сообщается на почасовой основе. Если возникает веноокклюзионная болезнь (ВОБ), фаза профилактики начинается с исходной даты и заканчивается за день до даты начала экстренного применения дефибротида.
Если VOD не происходит, фаза профилактики начинается с исходной даты и заканчивается в дату завершения/досрочного прекращения исследования.
|
День +1 и +7 после ТГСК
|
|
Максимальная концентрация в плазме (Cmax) дефибротида для профилактики на этапе спасения
Временное ограничение: День +14 Лечение после VOD
|
Cmax представляет собой максимальную концентрацию дефибротида в плазме, полученную непосредственно из данных наблюдений.
Cmax является сводной статистикой и не сообщается на почасовой основе.
Для подгруппы участников, у которых развилась веноокклюзионная болезнь (ВОБ) и которые получали дефибротид, фаза экстренного лечения начинается с даты начала лечения дефибротидом и заканчивается в дату завершения/досрочного прекращения исследования.
|
День +14 Лечение после VOD
|
|
Площадь под кривой зависимости концентрации дефибротида от времени (AUClast) при профилактике дефибротидом на этапе спасения
Временное ограничение: День +14 Лечение после VOD
|
AUClast представляет собой площадь под кривой зависимости концентрации дефибротида от времени от 0 (до введения дозы) до времени последней определяемой количественно концентрации дефибротида в момент времени «t».
AUClast представляет собой сводную статистику, и она не сообщается на почасовой основе.
Для подгруппы участников, у которых развилась веноокклюзионная болезнь (ВОБ) и которые получали дефибротид, фаза экстренного лечения начинается с даты начала лечения дефибротидом и заканчивается в дату завершения/досрочного прекращения исследования.
|
День +14 Лечение после VOD
|
|
Объем распределения дефибротида для профилактики на этапе спасения
Временное ограничение: День +14 Лечение после VOD
|
Средний объем распределения после внутривенного введения.
Средний объем распределения является сводной статистикой и не сообщается на почасовой основе.
Для подгруппы участников, у которых развилась веноокклюзионная болезнь (ВОБ) и которые получали дефибротид, фаза экстренного лечения начинается с даты начала лечения дефибротидом и заканчивается в дату завершения/досрочного прекращения исследования.
|
День +14 Лечение после VOD
|
|
Процент участников с острой болезнью «трансплантат против хозяина» (РТПХ) 2, 3 и 4 степени на дни +30, +100 и +180 после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) на этапе профилактики
Временное ограничение: Дни +30, +100 и +180 после ТГСК
|
Количество и процент участников с острой РТПХ 2-4 степени на этапе профилактики.
Степень 2 определяется как стадия кожи = 3, или стадия печени = 1, или стадия ЖКТ = 1.
Степень 3 определяется как стадия кожи = 3, или стадия печени = 2-3, или стадия ЖКТ = 2-4.
Степень 4 определяется как стадия кожи = 4, или стадия печени = 4, или стадия ЖКТ = 2-4.
|
Дни +30, +100 и +180 после ТГСК
|
|
Процент участников с острой болезнью «трансплантат против хозяина» (РТПХ) 2, 3 и 4 степени на дни +30, +100 и +180 после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) на этапе спасения
Временное ограничение: Дни +30, +100 и +180 после ТГСК
|
Количество и процент участников с острой РТПХ 2-4 степени на этапе спасения.
Степень 2 определяется как стадия кожи = 3, или стадия печени = 1, или стадия ЖКТ = 1.
Степень 3 определяется как стадия кожи = 3, или стадия печени = 2-3, или стадия ЖКТ = 2-4.
Степень 4 определяется как стадия кожи = 4, или стадия печени = 4, или стадия ЖКТ = 2-4.
|
Дни +30, +100 и +180 после ТГСК
|
|
Процент участников с хронической болезнью «трансплантат против хозяина» (GvHD) по дням +180 после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (HSCT)
Временное ограничение: День +180 после ТГСК
|
Показанные значения представляют собой количество и процент участников, у которых развилась хроническая РТПХ к дню +180 после ТГСК в фазе профилактики и фазе спасения.
|
День +180 после ТГСК
|
|
Количество участников с отторжением трансплантата на этапе профилактики и на этапе спасения
Временное ограничение: День +180 после ТГСК
|
Отторжение трансплантата определяется как участники, у которых после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) ни разу не было достигнуто абсолютное количество нейтрофилов >0,5 x 10^9/л, которое сохраняется в течение трех дней подряд, или количество тромбоцитов >20 x 10^9/л без трансплантации. переливание тромбоцитов в предшествующие семь дней.
Если возникает веноокклюзионная болезнь (ВОБ), фаза профилактики начинается с исходной даты и заканчивается за день до даты начала экстренной терапии дефибротидом.
Если VOD не происходит, фаза профилактики начинается с исходной даты и заканчивается в дату завершения/досрочного прекращения исследования.
Для подмножества участников, у которых развилась ВОБ и которые получили дефибротид в экстренной ситуации, фаза экстренного лечения начинается с даты начала применения дефибротида в качестве спасательной терапии и заканчивается в дату завершения/досрочного прекращения исследования.
|
День +180 после ТГСК
|
|
Количество участников с приживлением нейтрофилов по дням +180 после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК)
Временное ограничение: День +180 после ТГСК
|
Дата приживления нейтрофилов была записана в электронной форме истории болезни (eCRF) и определяется как первая дата после ТГСК абсолютного количества нейтрофилов> 0,5 x 10 ^ 9 / л, которое сохраняется в течение трех дней подряд.
Определение «абсолютное количество нейтрофилов» включает как сегментоядерные нейтрофилы, так и «палочкоядерные» незрелые нейтрофилы.
Оценивали количество участников с приживлением нейтрофилов.
|
День +180 после ТГСК
|
|
Количество участников с приживлением тромбоцитов по дням +180 после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК)
Временное ограничение: День +180 после ТГСК
|
Дата приживления тромбоцитов была записана в электронной карте истории болезни (eCRF) и определяется как первая дата после ТГСК количества тромбоцитов > 20 x 10^9/л без переливания тромбоцитов в предшествующие семь дней.
Оценивали количество участников с приживлением тромбоцитов.
|
День +180 после ТГСК
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Jazz Pharmaceuticals, Jazz Pharmaceuticals
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 сентября 2016 г.
Первичное завершение (Действительный)
20 октября 2020 г.
Завершение исследования (Действительный)
20 октября 2020 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
27 июля 2016 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
28 июля 2016 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
1 августа 2016 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
2 марта 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
4 февраля 2022 г.
Последняя проверка
1 февраля 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 15-007
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .