Estudio que compara la eficacia y la seguridad de Defibrotide frente a la mejor atención de apoyo en la prevención de la enfermedad venooclusiva hepática en pacientes adultos y pediátricos
4 de febrero de 2022 actualizado por: Jazz Pharmaceuticals
Un estudio adaptativo aleatorizado de fase 3 que compara la eficacia y la seguridad de la defibrotida frente a la mejor atención de apoyo en la prevención de la enfermedad veno-oclusiva hepática en pacientes adultos y pediátricos que se someten a un trasplante de células madre hematopoyéticas
Este estudio es para comparar la eficacia y la seguridad de la profilaxis con defibrotide además de la mejor atención de apoyo versus la mejor atención de apoyo sola en la prevención de la enfermedad venooclusiva hepática (EVO) en pacientes adultos y pediátricos que se someten a un trasplante de células madre hematopoyéticas que están en alto riesgo. o muy alto riesgo de desarrollar VOD.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
372
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Hamburg, Alemania, 20246
- Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
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Regensburg, Alemania, 93053
- Klinikum der Universität Regensburg
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Brandenburg
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Frankfurt (Oder), Brandenburg, Alemania, 15236
- Klinikum Frankfurt Oder GmbH
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Nordrhein-Westfalen
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Aachen, Nordrhein-Westfalen, Alemania, 52074
- Universitatsklinikum der RWTH Aachen
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Münster, Nordrhein-Westfalen, Alemania, 48149
- Universitätsklinikum Münster
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Sachsen
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Dresden, Sachsen, Alemania, 01307
- Universitatsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
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Leipzig, Sachsen, Alemania, 04103
- Universitatsklinikum Leipzig
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Royal Adelaide Hospital
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Australia, 3052
- Royal Children's Hospital Melbourne
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Bruxelles, Bélgica, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc
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Gent, Bélgica, 9000
- UZ Gent
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Leuven, Bélgica, 3000
- UZ Leuven
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Leuven, Bélgica, 3000
- UZ Leuven Gasthuisberg
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Liege, Bélgica, 4000
- Centre Hospitalier Universitaire du Sart Tilman
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
- Sainte Justine Hospital
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Seoul, Corea, república de, 3080
- Seoul National University Hospital
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Seoul, Corea, república de, 6351
- Samsung Medical Center
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Seoul, Corea, república de, 5505
- Asan Medical Center
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Seoul, Corea, república de, 6591
- The Catholic University of Korea Seoul St. Mary's Hospital
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Seoul, Corea, república de, 3722
- Severance Hospital at Yonsei University Health System
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Barcelona, España, 08035
- Hospital Universitario Vall D hebron
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Cordoba, España, 14004
- Hospital Universitario Reina Sofia
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Esplugues de Llobregat, España, 8950
- Hospital Sant Joan de Deu - PIN
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Madrid, España, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Madrid, España, 28046
- Hospital Universitario La Paz
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Madrid, España, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
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Malaga, España, 29010
- Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
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Murcia, España, 30008
- Hospital General Universitario Morales Meseguer
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Salamanca, España, 37007
- Hospital Universitario De Salamanca
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Sevilla, España, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Barcelona
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Badalona, Barcelona, España, 08916
- Hospital Universitario Germans Trias i Pujol
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- Children's Hospital of Alabama
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Phoenix Children's Hospital
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Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
- University of Arizona Cancer Center
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford University
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Rady Childrens Hospital San Diego
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- University of California San Francisco
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Colorado Children's Hospital
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Delaware
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Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
- Alfred I duPont Hospital for Children
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Nicklaus Childrens Hospital
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Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Dana Farber Cancer Institute
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
- Tufts Floating Hospital for Children
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Children's Hospital of Michigan
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Children's Mercy Hospital
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New York
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Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Children's Hospital at Montefiore
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center
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New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Weill Cornell Medical College
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New York, New York, Estados Unidos, 10174
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- University Hospital Case Medical Center
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Doernbecher Children's Hospital
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Penn State Milton S Hershey Medical Center
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina - PPDS
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt Ingram Cancer Center
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
- Children's Medical Center Dallas
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Cook Childrens Hospital
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- MD Anderson Cancer Center
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Childrens Hospital
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- Primary Children's Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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Besançon, Francia, 25030
- Hôpital Jean Minjoz
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Marseille, Francia, 13009
- Institut Paoli Calmettes
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Paris, Francia, 75012
- Hopital Saint Antoine
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Poitiers, Francia, 86000
- CHU De Poitiers
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Toulouse, Francia
- Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
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Haifa, Israel, 31999
- Rambam Health Care Campus
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Haifa, Israel, 31999
- Rambam Health Corporation
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Jerusalem, Israel, 91120
- Hadassah Ein Kerem Hospital
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Petaẖ Tiqwa, Israel, 49202
- Schneider Children Medical Center of Israel
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Ramat Gan, Israel, 52621
- Chaim Sheba Medical Center
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Tel Aviv, Israel, 64239
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
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Ancona, Italia, 60020
- 11. Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedali Riuniti di Ancona-Umberto I G M Lancisi G Salesi
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Catania, Italia, 95124
- Azienda Ospedaliero - Universitaria
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Firenze, Italia, 50134
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
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Pesaro, Italia, 61122
- AORMN Marche Nord
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Roma, Italia, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
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Roma, Italia, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Anjo, Japón, 446-8602
- Anjo Kosei Hospital
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Fukuoka, Japón, 810-8539
- Hamanomachi Hospital
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Fukushima, Japón, 960-1247
- Fukushima Medical University Hospital
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Hyōgo, Japón, 650-0017
- Kobe University Hospital
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Kanagawa, Japón, 232-8555
- Kanagawa Children's Medical Center
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Kumamoto, Japón, 860-0008
- National Hospital Organization Kumamoto Medical Center
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Nagoya, Japón, 453-0046
- Japanese Red Cross Nagoya Daiichi Hospital
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Nishinomiya, Japón, 663-8501
- Hyogo College of Medicine
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Osaka, Japón, 545-8586
- Osaka City University Hospital
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Osaka, Japón, 541-8567
- Osaka International Cancer Institute
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Sapporo, Japón, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
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Tokyo, Japón, 105-0001
- Toranomon Hospital
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Tokyo, Japón, 113-0021
- Tokyo Metropolitan Cancer and Infectious diseases Center Komagome Hospital
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Tokyo, Japón, 113-8519
- Medical Hospital Tokyo Medical and Dental University
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Auckland, Nueva Zelanda, 1142
- Auckland City Hospital
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Ankara, Pavo, 06520
- Medicana International Ankara Hospital
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Antalya, Pavo, 07160
- Medical Park Antalya Hospital
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Bornova, Pavo, 35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
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Istanbul, Pavo, 34303
- Acibadem Universitesi Tip Fakultesi Atakent Hastanesi
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Seyhan, Pavo, 1130
- Acibadem Adana Hospital
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Konyaalti
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Antalya, Konyaalti, Pavo, 07070
- Akdeniz University Medical Faculty Department of Pediatrics
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Talas
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Kayseri, Talas, Pavo
- Erciyes University Medical Faculty
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Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
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Glasgow, Reino Unido, G12 0YH
- Beatson West of Scotland Cancer Centre
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Glasgow, Reino Unido, G3 8SJ
- Royal Hospital for Children
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Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
- St. James University Hospital
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital
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London, Reino Unido, SE5 9RS
- Kings College Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 mes y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- El paciente debe tener más de 1 mes de edad a partir de la fecha de inicio del tratamiento del estudio.
- El paciente debe estar programado para someterse a un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (HSCT) (pacientes adultos o pediátricos) o HSCT autólogo (solo pacientes pediátricos) y tener un riesgo alto o muy alto de desarrollar enfermedad venooclusiva (EVO).
- Las pacientes (y las parejas femeninas de pacientes masculinos) en edad fértil que son sexualmente activas deben aceptar usar un método anticonceptivo altamente eficaz con sus parejas durante la exposición a defibrotida y durante 1 semana después de la última dosis de defibrotida.
- Los pacientes adultos deben ser capaces de comprender y firmar un consentimiento informado por escrito. Para pacientes menores de edad, el padre/tutor legal o representante debe poder entender y firmar un consentimiento informado por escrito. El asentimiento, cuando corresponda, se obtendrá de acuerdo con las pautas institucionales.
Criterio de exclusión:
- El paciente tiene inestabilidad hemodinámica dentro de las 24 horas anteriores al inicio del tratamiento del estudio.
- El paciente tiene sangrado agudo que es clínicamente significativo dentro de las 24 horas anteriores al inicio del tratamiento del estudio.
- El paciente usó cualquier medicamento que aumente el riesgo de sangrado dentro de las 24 horas anteriores al inicio del tratamiento del estudio.
- El paciente está usando o planea usar un agente en investigación para la prevención o el tratamiento de la EVO.
- Es posible que el paciente, en opinión del investigador, no pueda cumplir con los requisitos de control de seguridad del estudio.
- El paciente o el padre/madre/tutor legal o representante tiene una enfermedad psiquiátrica que impediría que el paciente o el padre/madre/tutor legal o representante dé su consentimiento o asentimiento informado.
- El paciente tiene una enfermedad activa grave o una afección médica comórbida, a juicio del investigador, que podría interferir con la realización de este estudio.
- La paciente está embarazada o amamantando y no acepta dejar de amamantar.
- El paciente tiene antecedentes conocidos de hipersensibilidad a la defibrotida o a cualquiera de los excipientes.
- El paciente o padre/tutor legal o representante carece de la capacidad mental completa para comprender y firmar un consentimiento informado por escrito.
- El paciente está recibiendo o planea recibir otra terapia en investigación durante el estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Prevención
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Defibrotida
La defibrotida se administra por vía intravenosa a una dosis de 25 mg/kg/día además de la mejor atención de apoyo el día anterior al primer día del régimen de acondicionamiento y continuará (para aquellos pacientes sin diagnóstico de EVO) durante un mínimo recomendado de 21 días. y terminar a más tardar el día +30 post HSCT
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Otro: Mejor atención de apoyo
La mejor atención de apoyo sola (sin la adición de defibrotida) de acuerdo con las pautas institucionales y la necesidad del paciente, se administra el primer día de acondicionamiento y continuará hasta el Día +30 después del HSCT o el alta hospitalaria, lo que ocurra primero, o el diagnóstico de EVO, si aplicable
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Supervivencia libre de enfermedad venooclusiva (VOD) por día +30 después del trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) según el Comité independiente de adjudicación de criterios de valoración (EPAC)
Periodo de tiempo: Día +30 Post-TPH
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La supervivencia libre de VOD es una combinación del estado de supervivencia y la aparición de VOD según lo determinado por los criterios modificados de Seattle adjudicados por un EPAC independiente ciego.
Un evento se define como un diagnóstico de VOD (según lo evaluado por el EPAC) o la muerte, lo que ocurra antes, hasta el día +30 post-HSCT inclusive.
Los valores informados a continuación son participantes que no experimentaron EVO ni muerte el día +30 después del HSCT.
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Día +30 Post-TPH
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Supervivencia libre de enfermedad veno-oclusiva (VOD) por día +100 después del trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) según el Comité independiente de adjudicación de criterios de valoración (EPAC)
Periodo de tiempo: Día +100 Post-TPH
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La supervivencia libre de VOD es una combinación del estado de supervivencia y la aparición de VOD según lo determinado por los criterios modificados de Seattle adjudicados por un EPAC independiente ciego.
Un evento se define como un diagnóstico de VOD (según lo evaluado por el EPAC) o la muerte, lo que ocurra antes, hasta el día +100 post-HSCT inclusive.
Los valores informados a continuación son participantes que no experimentaron EVO ni muerte el día +100 después del HSCT.
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Día +100 Post-TPH
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Porcentaje de participantes con enfermedad veno-oclusiva (VOD) por día +30 después del trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT)
Periodo de tiempo: Día +30 Post-TPH
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El número de participantes a los que se les diagnosticó VOD según los Criterios de Seattle modificados según la evaluación ciega de EPAC.
El porcentaje se calculó a partir del número total de participantes en cada brazo del estudio.
Los valores informados a continuación son los números y porcentajes de participantes que experimentaron VOD por día +30 después del HSCT.
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Día +30 Post-TPH
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Tasa de supervivencia libre de enfermedad veno-oclusiva (VOD) por día +180 después del trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT)
Periodo de tiempo: Día +180 Post-TPH
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La supervivencia libre de VOD es una combinación del estado de supervivencia y la aparición de VOD según lo determinado por los criterios modificados de Seattle.
Un evento se define como un diagnóstico de VOD o muerte, lo que ocurra antes, hasta el día +180 post-HSCT inclusive.
El diagnóstico de EVO hasta el día +100 post-HSCT se basó en el Comité de Adjudicación de Endpoint (EPAC), y el diagnóstico de EVO después del día +100 post-HSCT se basó en las evaluaciones de los investigadores.
Los valores informados a continuación son participantes que no experimentaron EVO ni muerte el día +180 después del HSCT.
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Día +180 Post-TPH
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Mortalidad sin recaída (NRM) para Defibrotide (DP) y Best Supportive Care (BSC) por días +100 y +180 después del trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT)
Periodo de tiempo: Días +100 y +180 Post-TPH
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La NRM se define como la muerte que ocurre después del HSCT en participantes que tenían una enfermedad primaria maligna en el formulario electrónico de informe de casos (eCRF) del historial de la enfermedad y que no tienen una recaída de la enfermedad primaria después del HSCT.
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Días +100 y +180 Post-TPH
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Porcentaje de participantes con disfunción multiorgánica (MOD) asociada a la enfermedad veno-oclusiva (VOD) por días +30 y días +100 posteriores al trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) en pacientes que desarrollaron VOD
Periodo de tiempo: Días +30 y +100 Post-TPH
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La MOD asociada a VOD se define como que ocurre en los participantes si el investigador responde "Sí" a la pregunta "¿Se le ha diagnosticado al participante MOD asociada a VOD?" en el formulario de informe electrónico de casos (eCRF).
Los valores a continuación son el número de participantes que recibieron la respuesta "Sí".
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Días +30 y +100 Post-TPH
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Porcentaje de participantes que tuvieron resolución de la enfermedad veno-oclusiva (VOD) por día +180 después del trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT)
Periodo de tiempo: Día +180 Post-TPH
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La proporción de participantes que tuvieron una resolución de la EVO en el día +180 después del TCMH se informa como porcentaje.
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Día +180 Post-TPH
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Tiempo hasta la resolución de la enfermedad veno-oclusiva (VOD) por día +180 después del trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT)
Periodo de tiempo: Día +180 Post-TPH
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El tiempo hasta la resolución de la EVO se calcula de la siguiente manera: Tiempo hasta la resolución de la EVO = [Fecha de la resolución de la EVO] - [Fecha del diagnóstico de la EVO por parte del investigador].
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Día +180 Post-TPH
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Porcentaje de participantes con enfermedad veno-oclusiva (VOD) después del día +30 después del trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) hasta los días +100 y +180 después del HSCT
Periodo de tiempo: Días +100 y +180 Post-TPH
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Los valores que se muestran son el número y el porcentaje de participantes con VOD después del día +30 post-HSCT y en o antes de los días +100 y +180 post-HSCT.
El diagnóstico de EVO hasta el día +100 post-HSCT fue realizado por el Comité de Adjudicación de Endpoint (EPAC), y el diagnóstico de EVO después del día +100 post-HSCT se basó en las evaluaciones de los investigadores.
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Días +100 y +180 Post-TPH
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Cambio en las dimensiones de 5 niveles de EuroQol-5D (EQ-5D-5L) desde el inicio hasta el día +180 después del trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) para participantes adultos de ≥ 16 años: movilidad
Periodo de tiempo: Día +180 Post-TPH
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Para cada una de las cinco dimensiones de movilidad, autocuidado, actividad, dolor y ansiedad basadas en el sistema descriptivo del EQ-5D-5L, los números y porcentajes de participantes para todas las categorías (los tres niveles de problemas informados y pregunta no completado) en el Día +180 Post-HSCT fue evaluado.
Cada dimensión se clasificó de la siguiente manera: Condición mejorada, si el nivel informado del problema es más bajo en la evaluación que en la línea de base; condición sin cambios, si el nivel informado del problema sigue siendo el mismo; la condición se deterioró, si el nivel informado del problema es más alto en esa evaluación que en la línea de base; y desconocido, si falta el nivel de problema informado, ya sea en la línea de base o en esa evaluación.
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Día +180 Post-TPH
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Cambio en las dimensiones de 5 niveles de EuroQol-5D (EQ-5D-5L) desde el inicio hasta el día +180 después del trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) para participantes adultos de ≥ 16 años: autocuidado
Periodo de tiempo: Día +180 Post-TPH
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Para cada una de las cinco dimensiones de movilidad, autocuidado, actividad, dolor y ansiedad basadas en el sistema descriptivo del EQ-5D-5L, los números y porcentajes de participantes para todas las categorías (los tres niveles de problemas informados y pregunta no completado) en el Día +180 Post-HSCT fue evaluado.
Cada dimensión se clasificó de la siguiente manera: Condición mejorada, si el nivel informado del problema es más bajo en la evaluación que en la línea de base; condición sin cambios, si el nivel informado del problema sigue siendo el mismo; la condición se deterioró, si el nivel informado del problema es más alto en esa evaluación que en la línea de base; y desconocido, si falta el nivel de problema informado, ya sea en la línea de base o en esa evaluación.
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Día +180 Post-TPH
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Cambio en las dimensiones de 5 niveles de EuroQol-5D (EQ-5D-5L) desde el inicio hasta el día +180 después del trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) para participantes adultos de ≥ 16 años: actividad
Periodo de tiempo: Día +180 Post-TPH
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Para cada una de las cinco dimensiones de movilidad, autocuidado, actividad, dolor y ansiedad basadas en el sistema descriptivo del EQ-5D-5L, los números y porcentajes de participantes para todas las categorías (los tres niveles de problemas informados y pregunta no completado) en el Día +180 Post-HSCT fue evaluado.
Cada dimensión se clasificó de la siguiente manera: Condición mejorada, si el nivel informado del problema es más bajo en la evaluación que en la línea de base; condición sin cambios, si el nivel informado del problema sigue siendo el mismo; la condición se deterioró, si el nivel informado del problema es más alto en esa evaluación que en la línea de base; y desconocido, si falta el nivel de problema informado, ya sea en la línea de base o en esa evaluación.
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Día +180 Post-TPH
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Cambio en las dimensiones de 5 niveles de EuroQol-5D (EQ-5D-5L) desde el inicio hasta el día +180 después del trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) para participantes adultos de ≥ 16 años: dolor
Periodo de tiempo: Día +180 Post-TPH
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Para cada una de las cinco dimensiones de movilidad, autocuidado, actividad, dolor y ansiedad basadas en el sistema descriptivo del EQ-5D-5L, los números y porcentajes de participantes para todas las categorías (los tres niveles de problemas informados y pregunta no completado) en el Día +180 Post-HSCT fue evaluado.
Cada dimensión se clasificó de la siguiente manera: Condición mejorada, si el nivel informado del problema es más bajo en la evaluación que en la línea de base; condición sin cambios, si el nivel informado del problema sigue siendo el mismo; la condición se deterioró, si el nivel informado del problema es más alto en esa evaluación que en la línea de base; y desconocido, si falta el nivel de problema informado, ya sea en la línea de base o en esa evaluación.
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Día +180 Post-TPH
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Cambio en las dimensiones de 5 niveles de EuroQol-5D (EQ-5D-5L) desde el inicio hasta el día +180 después del trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) para participantes adultos de ≥ 16 años: ansiedad
Periodo de tiempo: Día +180 Post-TPH
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Para cada una de las cinco dimensiones de movilidad, autocuidado, actividad, dolor y ansiedad basadas en el sistema descriptivo del EQ-5D-5L, los números y porcentajes de participantes para todas las categorías (los tres niveles de problemas informados y pregunta no completado) en el Día +180 Post-HSCT fue evaluado.
Cada dimensión se clasificó de la siguiente manera: Condición mejorada, si el nivel informado del problema es más bajo en la evaluación que en la línea de base; condición sin cambios, si el nivel informado del problema sigue siendo el mismo; la condición se deterioró, si el nivel informado del problema es más alto en esa evaluación que en la línea de base; y desconocido, si falta el nivel de problema informado, ya sea en la línea de base o en esa evaluación.
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Día +180 Post-TPH
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Cambio en las dimensiones de EuroQol-5D para jóvenes (EQ-5D-Y) desde el inicio hasta el día +180 después del trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) para participantes pediátricos de ≥ 4 y ≤ 7 años: Movilidad
Periodo de tiempo: Día +180 Post-TPH
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Para cada una de las cinco dimensiones de movilidad, autocuidado, actividad, dolor y ansiedad con base en el sistema descriptivo del EQ-5D-Y, versión de autoinforme, los números y porcentajes de participantes para todas las categorías (los tres niveles de problemas informados y pregunta no completada) en el día +180 después del TCMH.
Cada dimensión se clasificó de la siguiente manera: Condición mejorada, si el nivel informado del problema es más bajo en la evaluación que en la línea de base; condición sin cambios, si el nivel informado del problema sigue siendo el mismo; la condición se deterioró, si el nivel informado del problema es más alto en esa evaluación que en la línea de base; y desconocido, si falta el nivel de problema informado, ya sea en la línea de base o en esa evaluación.
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Día +180 Post-TPH
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Cambio en las dimensiones de EuroQol-5D para jóvenes (EQ-5D-Y) desde el inicio hasta el día +180 después del trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) para participantes pediátricos de ≥ 4 y ≤ 7 años: autocuidado
Periodo de tiempo: Día +180 Post-TPH
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Para cada una de las cinco dimensiones de movilidad, autocuidado, actividad, dolor y ansiedad con base en el sistema descriptivo del EQ-5D-Y, versión autoinforme, los números y porcentajes de participantes para todas las categorías (los tres niveles de problemas informados y pregunta no completada) en el día +180 después del TCMH.
Cada dimensión se clasificó de la siguiente manera: Condición mejorada, si el nivel informado del problema es más bajo en la evaluación que en la línea de base; condición sin cambios, si el nivel informado del problema sigue siendo el mismo; la condición se deterioró, si el nivel informado del problema es más alto en esa evaluación que en la línea de base; y desconocido, si falta el nivel de problema informado, ya sea en la línea de base o en esa evaluación.
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Día +180 Post-TPH
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Cambio en las dimensiones de EuroQol-5D para jóvenes (EQ-5D-Y) desde el inicio hasta el día +180 después del trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) para participantes pediátricos de ≥ 4 y ≤ 7 años: actividad
Periodo de tiempo: Día +180 Post-TPH
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Para cada una de las cinco dimensiones de movilidad, autocuidado, actividad, dolor y ansiedad con base en el sistema descriptivo del EQ-5D-Y, versión autoinforme, los números y porcentajes de participantes para todas las categorías (los tres niveles de problemas informados y pregunta no completada) en el día +180 después del TCMH.
Cada dimensión se clasificó de la siguiente manera: Condición mejorada, si el nivel informado del problema es más bajo en la evaluación que en la línea de base; condición sin cambios, si el nivel informado del problema sigue siendo el mismo; la condición se deterioró, si el nivel informado del problema es más alto en esa evaluación que en la línea de base; y desconocido, si falta el nivel de problema informado, ya sea en la línea de base o en esa evaluación.
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Día +180 Post-TPH
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Cambio en las dimensiones de EuroQol-5D para jóvenes (EQ-5D-Y) desde el inicio hasta el día +180 después del trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) para participantes pediátricos de ≥ 4 y ≤ 7 años: dolor
Periodo de tiempo: Día +180 Post-TPH
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Para cada una de las cinco dimensiones de movilidad, autocuidado, actividad, dolor y ansiedad con base en el sistema descriptivo del EQ-5D-Y, versión autoinforme, los números y porcentajes de participantes para todas las categorías (los tres niveles de problemas informados y pregunta no completada) en el día +180 después del TCMH.
Cada dimensión se clasificó de la siguiente manera: Condición mejorada, si el nivel informado del problema es más bajo en la evaluación que en la línea de base; condición sin cambios, si el nivel informado del problema sigue siendo el mismo; la condición se deterioró, si el nivel informado del problema es más alto en esa evaluación que en la línea de base; y desconocido, si falta el nivel de problema informado, ya sea en la línea de base o en esa evaluación.
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Día +180 Post-TPH
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Cambio en las dimensiones de EuroQol-5D para jóvenes (EQ-5D-Y) desde el inicio hasta el día +180 después del trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) para participantes pediátricos de ≥ 4 y ≤ 7 años: Ansiedad
Periodo de tiempo: Día +180 Post-TPH
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Para cada una de las cinco dimensiones de movilidad, autocuidado, actividad, dolor y ansiedad con base en el sistema descriptivo del EQ-5D-Y, versión autoinforme, los números y porcentajes de participantes para todas las categorías (los tres niveles de problemas informados y pregunta no completada) en el día +180 después del TCMH.
Cada dimensión se clasificó de la siguiente manera: Condición mejorada, si el nivel informado del problema es más bajo en la evaluación que en la línea de base; condición sin cambios, si el nivel informado del problema sigue siendo el mismo; la condición se deterioró, si el nivel informado del problema es más alto en esa evaluación que en la línea de base; y desconocido, si falta el nivel de problema informado, ya sea en la línea de base o en esa evaluación.
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Día +180 Post-TPH
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Cambio en las dimensiones de EuroQol-5D para jóvenes (EQ-5D-Y) desde el inicio hasta el día +180 después del trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) para participantes pediátricos de ≥ 8 y ≤ 15 años: movilidad
Periodo de tiempo: Día +180 Post-TPH
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Para cada una de las cinco dimensiones de movilidad, autocuidado, actividad, dolor y ansiedad con base en el sistema descriptivo del EQ-5D-Y, versión autoinforme, los números y porcentajes de participantes para todas las categorías (los tres niveles de problemas informados y pregunta no completada) en el día +180 después del TCMH.
Cada dimensión se clasificó de la siguiente manera: Condición mejorada, si el nivel informado del problema es más bajo en la evaluación que en la línea de base; condición sin cambios, si el nivel informado del problema sigue siendo el mismo; la condición se deterioró, si el nivel informado del problema es más alto en esa evaluación que en la línea de base; y desconocido, si falta el nivel de problema informado, ya sea en la línea de base o en esa evaluación.
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Día +180 Post-TPH
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Cambio en las dimensiones de EuroQol-5D para jóvenes (EQ-5D-Y) desde el inicio hasta el día +180 después del trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) para participantes pediátricos de ≥ 8 y ≤ 15 años: cuidado personal
Periodo de tiempo: Día +180 Post-TPH
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Para cada una de las cinco dimensiones de movilidad, autocuidado, actividad, dolor y ansiedad con base en el sistema descriptivo del EQ-5D-Y, versión autoinforme, los números y porcentajes de participantes para todas las categorías (los tres niveles de problemas informados y pregunta no completada) en el día +180 después del TCMH.
Cada dimensión se clasificó de la siguiente manera: Condición mejorada, si el nivel informado del problema es más bajo en la evaluación que en la línea de base; condición sin cambios, si el nivel informado del problema sigue siendo el mismo; la condición se deterioró, si el nivel informado del problema es más alto en esa evaluación que en la línea de base; y desconocido, si falta el nivel de problema informado, ya sea en la línea de base o en esa evaluación.
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Día +180 Post-TPH
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Cambio en las dimensiones de EuroQol-5D para jóvenes (EQ-5D-Y) desde el inicio hasta el día +180 después del trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) para participantes pediátricos de ≥ 8 y ≤ 15 años: actividad
Periodo de tiempo: Día +180 Post-TPH
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Para cada una de las cinco dimensiones de movilidad, autocuidado, actividad, dolor y ansiedad con base en el sistema descriptivo del EQ-5D-Y, versión autoinforme, los números y porcentajes de participantes para todas las categorías (los tres niveles de problemas informados y pregunta no completada) en el día +180 después del TCMH.
Cada dimensión se clasificó de la siguiente manera: Condición mejorada, si el nivel informado del problema es más bajo en la evaluación que en la línea de base; condición sin cambios, si el nivel informado del problema sigue siendo el mismo; la condición se deterioró, si el nivel informado del problema es más alto en esa evaluación que en la línea de base; y desconocido, si falta el nivel de problema informado, ya sea en la línea de base o en esa evaluación.
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Día +180 Post-TPH
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Cambio en las dimensiones de EuroQol-5D para jóvenes (EQ-5D-Y) desde el inicio hasta el día +180 después del trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) para participantes pediátricos de ≥ 8 y ≤ 15 años de edad: Dolor
Periodo de tiempo: Día +180 Post-TPH
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Para cada una de las cinco dimensiones de movilidad, autocuidado, actividad, dolor y ansiedad con base en el sistema descriptivo del EQ-5D-Y, versión autoinforme, los números y porcentajes de participantes para todas las categorías (los tres niveles de problemas informados y pregunta no completada) en el día +180 después del TCMH.
Cada dimensión se clasificó de la siguiente manera: Condición mejorada, si el nivel informado del problema es más bajo en la evaluación que en la línea de base; condición sin cambios, si el nivel informado del problema sigue siendo el mismo; la condición se deterioró, si el nivel informado del problema es más alto en esa evaluación que en la línea de base; y desconocido, si falta el nivel de problema informado, ya sea en la línea de base o en esa evaluación.
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Día +180 Post-TPH
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Cambio en las dimensiones de EuroQol-5D para jóvenes (EQ-5D-Y) desde el inicio hasta el día +180 después del trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) para participantes pediátricos de ≥ 8 y ≤ 15 años de edad: Ansiedad
Periodo de tiempo: Día +180 Post-TPH
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Para cada una de las cinco dimensiones de movilidad, autocuidado, actividad, dolor y ansiedad con base en el sistema descriptivo del EQ-5D-Y, versión autoinforme, los números y porcentajes de participantes para todas las categorías (los tres niveles de problemas informados y pregunta no completada) en el día +180 después del TCMH.
Cada dimensión se clasificó de la siguiente manera: Condición mejorada, si el nivel informado del problema es más bajo en la evaluación que en la línea de base; condición sin cambios, si el nivel informado del problema sigue siendo el mismo; la condición se deterioró, si el nivel informado del problema es más alto en esa evaluación que en la línea de base; y desconocido, si falta el nivel de problema informado, ya sea en la línea de base o en esa evaluación.
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Día +180 Post-TPH
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Concentración plasmática máxima (Cmax) de la profilaxis con defibrotida durante la fase de profilaxis
Periodo de tiempo: Día +1 y +7 Post-TPH
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Cmax es la concentración plasmática máxima de defibrotida, obtenida directamente de los datos observados.
Cmax es una estadística resumida y no se informa cada hora.
Si se produce enfermedad venooclusiva (EVO), la fase de profilaxis comienza en la fecha de referencia y finaliza el día anterior a la fecha de inicio de la defibrotida de rescate.
Si no se produce VOD, la fase de profilaxis comienza en la fecha de referencia y finaliza en la fecha de finalización/terminación anticipada del estudio.
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Día +1 y +7 Post-TPH
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Área bajo la curva de concentración-tiempo de defibrotida (AUClast) de la profilaxis con defibrotida durante la fase de profilaxis
Periodo de tiempo: Día +1 y +7 Post-TPH
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AUClast es el área bajo la curva de concentración-tiempo de defibrotida desde 0 (antes de la dosis) hasta el momento de la última concentración cuantificable de defibrotida en el momento "t".
AUClast es una estadística resumida y no se informa cada hora.
Si se produce enfermedad venooclusiva (EVO), la fase de profilaxis comienza en la fecha de referencia y finaliza el día anterior a la fecha de inicio de la defibrotida de rescate.
Si no se produce VOD, la fase de profilaxis comienza en la fecha de referencia y finaliza en la fecha de finalización/terminación anticipada del estudio.
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Día +1 y +7 Post-TPH
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Aclaramiento medio de la profilaxis con defibrotide durante la fase de profilaxis
Periodo de tiempo: Día +1 y +7 Post-TPH
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Aclaramiento sistémico medio después de la dosificación intravenosa.
El aclaramiento medio es una estadística resumida y no se informa cada hora.
Si se produce enfermedad venooclusiva (EVO), la fase de profilaxis comienza en la fecha de referencia y finaliza el día anterior a la fecha de inicio de la defibrotida de rescate.
Si no se produce VOD, la fase de profilaxis comienza en la fecha de referencia y finaliza en la fecha de finalización/terminación anticipada del estudio.
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Día +1 y +7 Post-TPH
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Volumen de distribución de la profilaxis con defibrotide durante la fase de profilaxis
Periodo de tiempo: Día +1 y +7 Post-TPH
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Volumen medio de distribución después de la dosificación intravenosa.
El volumen medio de distribución es una estadística resumida y no se informa cada hora. Si se produce enfermedad venooclusiva (EVO), la fase de profilaxis comienza en la fecha de referencia y finaliza el día anterior a la fecha de inicio de la defibrotida de rescate.
Si no se produce VOD, la fase de profilaxis comienza en la fecha de referencia y finaliza en la fecha de finalización/terminación anticipada del estudio.
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Día +1 y +7 Post-TPH
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Concentración plasmática máxima (Cmax) de la profilaxis con defibrotida durante la fase de rescate
Periodo de tiempo: Día +14 Post-VOD Tratamiento
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Cmax es la concentración plasmática máxima de defibrotida, obtenida directamente de los datos observados.
Cmax es una estadística resumida y no se informa cada hora.
Para el subconjunto de participantes que desarrollaron enfermedad venooclusiva (EVO) y recibieron defibrotida de rescate, la fase de tratamiento de rescate comienza en la fecha de inicio de la defibrotida de rescate y finaliza en la fecha de finalización/terminación anticipada del estudio.
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Día +14 Post-VOD Tratamiento
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Área bajo la curva de concentración-tiempo de defibrotida (AUClast) de la profilaxis con defibrotida durante la fase de rescate
Periodo de tiempo: Día +14 Post-VOD Tratamiento
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AUClast es el área bajo la curva de concentración-tiempo de defibrotida desde 0 (antes de la dosis) hasta el momento de la última concentración cuantificable de defibrotida en el momento "t".
AUClast es una estadística resumida y no se informa cada hora.
Para el subconjunto de participantes que desarrollaron enfermedad venooclusiva (EVO) y recibieron defibrotida de rescate, la fase de tratamiento de rescate comienza en la fecha de inicio de la defibrotida de rescate y finaliza en la fecha de finalización/terminación anticipada del estudio.
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Día +14 Post-VOD Tratamiento
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Volumen de distribución de la profilaxis con defibrotide durante la fase de rescate
Periodo de tiempo: Día +14 Post-VOD Tratamiento
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Volumen medio de distribución después de la dosificación intravenosa.
El volumen medio de distribución es una estadística resumida y no se informa cada hora.
Para el subconjunto de participantes que desarrollaron enfermedad venooclusiva (EVO) y recibieron defibrotida de rescate, la fase de tratamiento de rescate comienza en la fecha de inicio de la defibrotida de rescate y finaliza en la fecha de finalización/terminación anticipada del estudio.
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Día +14 Post-VOD Tratamiento
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Porcentaje de participantes con grados 2, 3 y 4 de enfermedad aguda de injerto contra huésped (GvHD) por días +30, +100 y +180 posteriores al trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) en la fase de profilaxis
Periodo de tiempo: Días +30, +100 y +180 Post-HSCT
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El número y porcentaje de participantes con EICH aguda de grado 2-4 en la fase de profilaxis.
El grado 2 se define como Etapa cutánea = 3, o Etapa hepática = 1, o Etapa GI = 1.
El grado 3 se define como Etapa cutánea = 3, o Etapa hepática = 2-3, o Etapa GI = 2-4.
El grado 4 se define como un estadio de piel = 4, o un estadio de hígado = 4, o un estadio GI = 2-4.
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Días +30, +100 y +180 Post-HSCT
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Porcentaje de participantes con grados 2, 3 y 4 de enfermedad aguda de injerto contra huésped (GvHD) por días +30, +100 y +180 posteriores al trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) en la fase de rescate
Periodo de tiempo: Días +30, +100 y +180 Post-HSCT
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El número y porcentaje de participantes con EICH aguda de grado 2-4 en la fase de rescate.
El grado 2 se define como Etapa cutánea = 3, o Etapa hepática = 1, o Etapa GI = 1.
El grado 3 se define como Etapa cutánea = 3, o Etapa hepática = 2-3, o Etapa GI = 2-4.
El grado 4 se define como un estadio de piel = 4, o un estadio de hígado = 4, o un estadio GI = 2-4.
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Días +30, +100 y +180 Post-HSCT
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Porcentaje de participantes con enfermedad crónica de injerto contra huésped (GvHD) por día +180 después del trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT)
Periodo de tiempo: Día +180 Post-TPH
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Los valores que se muestran son el número y porcentaje de participantes que desarrollaron EICH crónica por Día +180 post-HSCT en la fase de profilaxis y fase de rescate.
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Día +180 Post-TPH
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Número de participantes con falla del injerto durante la fase de profilaxis y la fase de rescate
Periodo de tiempo: Día +180 Post-TPH
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El fracaso del injerto se define como participantes que después del trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) nunca alcanzaron un recuento absoluto de neutrófilos >0,5 x 10^9/L que se mantiene durante tres días consecutivos o un recuento de plaquetas >20 x 10^9/L sin un transfusión de plaquetas en los siete días anteriores.
Si se produce enfermedad venooclusiva (EVO), la fase de profilaxis comienza en la fecha de referencia y finaliza el día anterior a la fecha de inicio de la defibrotida de rescate.
Si no se produce VOD, la fase de profilaxis comienza en la fecha de referencia y finaliza en la fecha de finalización/terminación anticipada del estudio.
Para el subconjunto de participantes que desarrollaron EVO y recibieron defibrotida de rescate, la fase de tratamiento de rescate comienza en la fecha de inicio de la defibrotida de rescate y finaliza en la fecha de finalización/terminación anticipada del estudio.
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Día +180 Post-TPH
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Número de participantes con injerto de neutrófilos por día +180 después del trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH)
Periodo de tiempo: Día +180 Post-TPH
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La fecha del injerto de neutrófilos se registró en el formulario electrónico de informe de casos (eCRF) y se define como la primera fecha después del TCMH de un recuento absoluto de neutrófilos >0,5 x 10^9/l que se mantiene durante tres días consecutivos.
La definición de "recuento absoluto de neutrófilos" incluye tanto neutrófilos segmentados como "bandas", neutrófilos inmaduros.
Se evaluó el número de participantes con injerto de neutrófilos.
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Día +180 Post-TPH
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Número de participantes con injerto de plaquetas por día +180 después del trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH)
Periodo de tiempo: Día +180 Post-TPH
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La fecha del injerto de plaquetas se registró en el formulario de informe de caso electrónico (eCRF) y se define como la primera fecha después del HSCT de un recuento de plaquetas >20 x 10^9/L sin una transfusión de plaquetas en los siete días anteriores.
Se evaluó el número de participantes con injerto de plaquetas.
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Día +180 Post-TPH
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Jazz Pharmaceuticals, Jazz Pharmaceuticals
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de septiembre de 2016
Finalización primaria (Actual)
20 de octubre de 2020
Finalización del estudio (Actual)
20 de octubre de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de julio de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de julio de 2016
Publicado por primera vez (Estimar)
1 de agosto de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
2 de marzo de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de febrero de 2022
Última verificación
1 de febrero de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades del HIGADO
- Enfermedad veno-oclusiva hepática
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes fibrinolíticos
- Agentes moduladores de fibrina
- Inhibidores de la agregación plaquetaria
- Defibrotida
Otros números de identificación del estudio
- 15-007
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .