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APDS/PASLI 患者における CDZ173 の有効性の研究への拡張

2026年3月9日 更新者：Pharming Technologies B.V.

APDS/PASLI (活性化ホスホイノシチド 3-キナーゼ デルタ症候群/p110δ-活性化変異により老化 T 細胞、リンパ節腫脹および免疫不全）

この研究は、遺伝的に活性化されたPI3Kδを有する患者、すなわち、CCDZ173X2201研究に参加した、または以前にCDZ173以外のPI3Kδ阻害剤で治療されたAPDS / PASLI患者に、選択的PI3Kδ阻害剤であるCDZ173長期治療を提供するように設計されています。 この研究は、対象集団におけるCDZ173の長期的な安全性、忍容性、有効性、および薬物動態を確立するために設計された非盲検です。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

37

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
        • Pharming Investigative Site
  • イタリア
    • BS
      • Brescia、BS、イタリア、25123
        • Pharming Investigative Site
    • PA
      • Palermo、PA、イタリア、90127
        • Pharming Investigative Site
  • オランダ
      • Rotterdam、オランダ、3000 CA
        • Pharming Investigative Site
  • チェコ
    • CZE
      • Prague、CZE、チェコ、15006
        • Pharming Investigative Site
  • ドイツ
      • Dresden、ドイツ、01307
        • Pharming Investigative Site
  • ベラルーシ
      • Minsk、ベラルーシ、223053
        • Pharming Investigative Site
  • ロシア
      • Moscow、ロシア、117198
        • Pharming Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年～75年 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 評価を行う前に、書面によるインフォームド コンセントを取得する必要があります。
  • 患者は研究 CCDZ173X2201 に参加したことがある、または以前に CDZ173 以外の PI3Kδ 阻害剤で治療を受けたことがある。
  • -PI3Kδ阻害剤療法の恩恵を受けると治験責任医師が判断した患者。
  • 患者またはその法定代理人（18歳未満の患者の場合）は、研究の要件を理解し、遵守するために、治験責任医師と十分にコミュニケーションをとることができなければなりません.
  • APDS/PASLI 関連の遺伝的 PI3K デルタ変異が文書化されています。

除外基準:

-APDS / PASLIとは無関係の医学的に重要な疾患または状態

他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：CDZ173
140mg/日
薬：CDZ173
140mg/日

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
CDZ173による治療中の（重篤な）有害事象を有する参加者の数を評価する
時間枠：6年3ヶ月
有害事象（重篤な有害事象を含む）が報告された参加者の数
6年3ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
SF-36一般健康スコアを用いたCDZ173の長期有効性の評価
時間枠：ベースライン時、研究参加後1年、研究参加後3年、研究参加後4年、研究参加後5年
SF-36（ショートフォーム36）調査の全般的健康スコアは、研究参加期間中に参加者が報告したものです。 スコアは0～100の尺度で報告されます。 すべての項目は、高いスコアがより良好な健康状態を示すように採点されています。
ベースライン時、研究参加後1年、研究参加後3年、研究参加後4年、研究参加後5年

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
レスポンダー解析可溶性タンパク質バイオマーカー - ナイーブB細胞
時間枠：最大252日間
可溶性タンパク質バイオマーカーの応答者解析 - ナイーブB細胞のベースラインから第252日までの変化
最大252日間
指標病変の直径積和 (SPD)
時間枠：ベースラインおよびD252
参加者はMRIまたはCT画像検査を通じてスキャンされました
ベースラインおよびD252
脾臓評価 - 体積（mm3）
時間枠：ベースラインおよびD252
参加者はMRIまたはCTでスキャンされました
ベースラインおよびD252

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Pharming Technologies B.V.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2016年9月8日

一次修了 (実際)

2025年1月30日

研究の完了 (実際)

2025年1月30日

試験登録日

最初に提出

2016年8月4日

QC基準を満たした最初の提出物

2016年8月4日

最初の投稿 (推定)

2016年8月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年3月30日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年3月9日

最終確認日

2026年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CCDZ173X2201E1
  • 2016-000468-41 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

IPD プランの説明

ノバルティスは、適格な外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、適格な研究からの臨床文書の裏付けに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて、独立した審査委員会によって審査および承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に沿って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されています。

この試験データの入手可能性は、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されている基準とプロセスに従っています。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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