Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

CDZ173:n tehokkuustutkimuksen laajennus potilailla, joilla on APDS/PASLI

maanantai 9. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Pharming Technologies B.V.

Avoin, ei-satunnaistettu laajennustutkimus CDZ173:n pitkäaikaisen turvallisuuden, siedettävyyden, tehokkuuden ja farmakokinetiikkaa potilailla, joilla on APDS/PASLI (aktivoitu fosfoinositidi-3-kinaasidelta-oireyhtymä/p110δ-aktivoiva mutaatio T-seldenopatiaa immuunipuutos)

Tämä tutkimus on suunniteltu tarjoamaan pitkäaikaista CDZ173-hoitoa, selektiivistä PI3Kδ-estäjää, potilaille, joilla on geneettisesti aktivoitu PI3Kδ, eli potilaille, joilla on APDS/PASLI, jotka osallistuivat CCDZ173X2201-tutkimukseen tai joita on aiemmin hoidettu muilla PI3Kδ-estäjillä kuin CDZ173:lla. Tutkimus on avoin tutkimus, jonka tarkoituksena on määrittää CDZ173:n pitkän aikavälin turvallisuus, siedettävyys, tehokkuus ja farmakokinetiikka kohdepopulaatiossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

37

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Rotterdam, Alankomaat, 3000 CA
        • Pharming Investigative Site
  • Italia
    • BS
      • Brescia, BS, Italia, 25123
        • Pharming Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Italia, 90127
        • Pharming Investigative Site
  • Saksa
      • Dresden, Saksa, 01307
        • Pharming Investigative Site
  • Tšekki
    • CZE
      • Prague, CZE, Tšekki, 15006
        • Pharming Investigative Site
  • Valko-Venäjä
      • Minsk, Valko-Venäjä, 223053
        • Pharming Investigative Site
  • Venäjä
      • Moscow, Venäjä, 117198
        • Pharming Investigative Site
  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • Pharming Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 75 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ennen arvioinnin suorittamista on hankittava kirjallinen tietoinen suostumus.
  • Potilaiden on täytynyt osallistua tutkimukseen CCDZ173X2201 tai niitä on aiemmin hoidettu muilla PI3Kδ-estäjillä kuin CDZ173:lla.
  • Potilaat, joiden tutkija katsoo hyötyvän PI3Kδ-estäjähoidosta.
  • Potilaiden tai heidän laillisten edustajiensa (alle 18-vuotiaiden potilaiden osalta) tulee pystyä kommunikoimaan hyvin tutkijan kanssa, ymmärtämään ja noudattamaan tutkimuksen vaatimuksia.
  • Dokumentoitu APDS/PASLI:hen liittyvä geneettinen PI3K-deltamutaatio.

Poissulkemiskriteerit:

- Mikä tahansa lääketieteellisesti merkittävä sairaus tai tila, joka ei liity APDS/PASLI:hen

Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: CDZ173
140mg/päivä
Lääke: CDZ173
140 mg/päivä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioida osallistujien määrää, joilla on (S)AE-haitoja CDZ173-hoidon aikana
Aikaikkuna: 6 vuotta 3 kuukautta
Osallistujien määrä, joilla on raportoitu haittatapahtumia, mukaan lukien vakavat haittatapahtumat
6 vuotta 3 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
CDZ173:n pitkäaikaisen tehon arvioiminen SF-36 yleisterveyspisteillä
Aikaikkuna: Alussa, 1 vuoden, 3 vuoden, 4 vuoden ja 5 vuoden tutkimusjakson jälkeen
SF-36 (Short Form 36) -kyselyn yleinen terveyspistemäärä osallistujaa kohden raportoitu osallistumiskeston aikana tutkimuksessa. Pistemäärät raportoidaan asteikolla 0 - 100. Kaikki kohdat pisteytetään siten, että korkea pistemäärä määrittelee suotuisamman terveystilan.
Alussa, 1 vuoden, 3 vuoden, 4 vuoden ja 5 vuoden tutkimusjakson jälkeen

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vastaajien analyysi liukenevista proteiinibiomarkkereista - naïve B-solut
Aikaikkuna: enintään 252 päivää
Vastaaja-analyysi liukoisista proteiinibiomarkkereista - Naivien B-solujen muutos lähtöarvosta päivään 252 saakka
enintään 252 päivää
Indeksilesioiden halkaisijoiden tulojen summa (SPD)
Aikaikkuna: Perusarvo ja D252
Osallistujat skannattiin MRI- tai CT-kuvantamalla
Perusarvo ja D252
Pernan elinarviointi - tilavuus mm³:ssa
Aikaikkuna: Perustaso ja D252
Osallistujat tutkittiin MRI- tai CT-laitteilla
Perustaso ja D252

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Pharming Technologies B.V.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 8. syyskuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 30. tammikuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 30. tammikuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 4. elokuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 4. elokuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Tiistai 9. elokuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 30. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 9. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CCDZ173X2201E1
  • 2016-000468-41 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

IPD-suunnitelman kuvaus

Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Nämä pyynnöt tarkastelee ja hyväksyy riippumaton arviointilautakunta tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.

Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustossa kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa