Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

CDZ173:n tehokkuustutkimuksen laajennus potilailla, joilla on APDS/PASLI

keskiviikko 20. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Pharming Technologies B.V.

Avoin, ei-satunnaistettu laajennustutkimus CDZ173:n pitkäaikaisen turvallisuuden, siedettävyyden, tehokkuuden ja farmakokinetiikkaa potilailla, joilla on APDS/PASLI (aktivoitu fosfoinositidi-3-kinaasidelta-oireyhtymä/p110δ-aktivoiva mutaatio T-seldenopatiaa immuunipuutos)

Tämä tutkimus on suunniteltu tarjoamaan pitkäaikaista CDZ173-hoitoa, selektiivistä PI3Kδ-estäjää, potilaille, joilla on geneettisesti aktivoitu PI3Kδ, eli potilaille, joilla on APDS/PASLI, jotka osallistuivat CCDZ173X2201-tutkimukseen tai joita on aiemmin hoidettu muilla PI3Kδ-estäjillä kuin CDZ173:lla. Tutkimus on avoin tutkimus, jonka tarkoituksena on määrittää CDZ173:n pitkän aikavälin turvallisuus, siedettävyys, tehokkuus ja farmakokinetiikka kohdepopulaatiossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

37

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Rotterdam, Alankomaat, 3000 CA
        • Pharming Investigative Site
  • Italia
    • BS
      • Brescia, BS, Italia, 25123
        • Pharming Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Italia, 90127
        • Pharming Investigative Site
  • Saksa
      • Dresden, Saksa, 01307
        • Pharming Investigative Site
  • Tšekki
    • CZE
      • Prague 5, CZE, Tšekki, 15006
        • Pharming Investigative Site
  • Valko-Venäjä
      • Minsk, Valko-Venäjä, 223053
        • Pharming Investigative Site
  • Venäjän federaatio
      • Moscow, Venäjän federaatio, 117198
        • Pharming Investigative Site
  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • Pharming Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 75 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ennen arvioinnin suorittamista on hankittava kirjallinen tietoinen suostumus.
  • Potilaiden on täytynyt osallistua tutkimukseen CCDZ173X2201 tai niitä on aiemmin hoidettu muilla PI3Kδ-estäjillä kuin CDZ173:lla.
  • Potilaat, joiden tutkija katsoo hyötyvän PI3Kδ-estäjähoidosta.
  • Potilaiden tai heidän laillisten edustajiensa (alle 18-vuotiaiden potilaiden osalta) tulee pystyä kommunikoimaan hyvin tutkijan kanssa, ymmärtämään ja noudattamaan tutkimuksen vaatimuksia.
  • Dokumentoitu APDS/PASLI:hen liittyvä geneettinen PI3K-deltamutaatio.

Poissulkemiskriteerit:

- Mikä tahansa lääketieteellisesti merkittävä sairaus tai tila, joka ei liity APDS/PASLI:hen

Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: CDZ173
140mg/päivä
Lääke: CDZ173
140 mg/päivä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioida CDZ173:n pitkän aikavälin turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on APDS/PASLI
Aikaikkuna: 6 vuotta 3 kuukautta
Kaikki turvallisuusparametrit (mukaan lukien haittavaikutukset, fyysinen tutkimus, elintoiminnot, EKG, turvallisuuslaboratorio (hematologia, veren kemia, virtsaanalyysi))
6 vuotta 3 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioida CDZ173:n pitkän aikavälin tehoa terveyteen liittyvän elämänlaadun muuttamisessa potilailla, joilla on APDS/PASLI
Aikaikkuna: 6 vuotta
SF-36 (lyhyt lomake 36) -tutkimus ja WPAI-CIQ (työn tuottavuuden heikkeneminen ja luokkahuoneen vajaatoimintakysely), visuaaliset analogiset asteikot lääkärin yleisarviointiin (PGA) ja potilaan maailmanlaajuiseen arviointiin (PtGA), tutkijan kertomuksia
6 vuotta
Arvioida CDZ173:n pitkän aikavälin tehoa biomarkkerien avulla, jotka kuvastavat CDZ173:n tehokkuutta vähentää taudin systeemisiä tulehduskomponentteja potilailla, joilla on APDS/PASLI
Aikaikkuna: 8 kuukautta
Erittäin herkkä C-reaktiivinen proteiini (CRP), laktaattidehydrogenaasi (LDH), infektioiden esiintymistiheys ja muut sairauden komplikaatiot
8 kuukautta
CDZ173:n farmakokinetiikan (minimikonsentraation) karakterisointi potilailla, joilla on APDS/PASLI
Aikaikkuna: 9 kuukautta
CDZ173:n vakaan tilan alin pitoisuus
9 kuukautta
• Arvioida CDZ173 kalvopäällysteisten tablettien farmakokinetiikkaa ja suhteellista biologista hyötyosuutta verrattuna CDZ173 kovagelatiinikapseleihin
Aikaikkuna: jopa 6 kuukautta
PK-parametrit (mukaan lukien mutta ei rajoittuen AUC0-12,ss ja Cmax,ss)
jopa 6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Pharming Technologies B.V.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 8. syyskuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 21. tammikuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 21. tammikuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 4. elokuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 4. elokuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Tiistai 9. elokuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 22. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 20. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CCDZ173X2201E1
  • 2016-000468-41 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

IPD-suunnitelman kuvaus

Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Nämä pyynnöt tarkastelee ja hyväksyy riippumaton arviointilautakunta tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.

Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustossa kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset CDZ173

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Togo

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa