Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rozszerzenie badania skuteczności CDZ173 u pacjentów z APDS/PASLI

9 marca 2026 zaktualizowane przez: Pharming Technologies B.V.

Otwarte, nierandomizowane badanie rozszerzone w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji, skuteczności i farmakokinetyki CDZ173 u pacjentów z APDS/PASLI (zespół aktywowanej 3-kinazy fosfoinozytydu Delta/mutacja aktywująca p110δ powodująca starzejące się limfocyty T, limfadenopatię i Niedobór odpornościowy)

To badanie ma na celu zapewnienie długoterminowego leczenia CDZ173, selektywnym inhibitorem PI3Kδ, pacjentom z genetycznie aktywowanym PI3Kδ, tj. Badanie ma charakter otwarty i ma na celu ustalenie długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji, skuteczności i farmakokinetyki CDZ173 w populacji docelowej.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

37

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Białoruś
      • Minsk, Białoruś, 223053
        • Pharming Investigative Site
  • Czechy
    • CZE
      • Prague, CZE, Czechy, 15006
        • Pharming Investigative Site
  • Holandia
      • Rotterdam, Holandia, 3000 CA
        • Pharming Investigative Site
  • Niemcy
      • Dresden, Niemcy, 01307
        • Pharming Investigative Site
  • Rosja
      • Moscow, Rosja, 117198
        • Pharming Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • Pharming Investigative Site
  • Włochy
    • BS
      • Brescia, BS, Włochy, 25123
        • Pharming Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Włochy, 90127
        • Pharming Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 75 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Przed przeprowadzeniem jakiejkolwiek oceny należy uzyskać pisemną świadomą zgodę.
  • Pacjenci musieli brać udział w badaniu CCDZ173X2201 lub byli wcześniej leczeni inhibitorami PI3Kδ innymi niż CDZ173.
  • Pacjenci uznani przez Badacza za odnoszących korzyść z leczenia inhibitorem PI3Kδ.
  • Pacjenci lub ich przedstawiciele prawni (w przypadku pacjentów w wieku poniżej 18 lat) muszą być w stanie dobrze komunikować się z badaczem, rozumieć i przestrzegać wymagań badania.
  • Udokumentowana genetyczna mutacja delta PI3K związana z APDS/PASLI.

Kryteria wyłączenia:

- Każda medycznie istotna choroba lub stan niezwiązany z APDS/PASLI

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: CDZ173
140 mg/dzień
Lek: CDZ173
140 mg/dzień

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena liczby uczestników z (poważnymi) zdarzeniami niepożądanymi podczas leczenia CDZ173
Ramy czasowe: 6 lat 3 miesiące
Liczba uczestników z raportowanymi zdarzeniami niepożądanymi, w tym poważnymi zdarzeniami niepożądanymi
6 lat 3 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena długoterminowej skuteczności CDZ173 przy użyciu ogólnego wyniku zdrowia SF-36
Ramy czasowe: Na początku badania, po 1 roku, po 3 latach, po 4 latach i po 5 latach uczestnictwa w badaniu
SF-36 (Short Form 36) – ogólny wynik zdrowia według uczestnika zgłaszany przez cały okres uczestnictwa w badaniu. Wyniki są zgłaszane w skali od 0 do 100. Wszystkie pozycje są oceniane tak, że wyższy wynik oznacza lepszy stan zdrowia.
Na początku badania, po 1 roku, po 3 latach, po 4 latach i po 5 latach uczestnictwa w badaniu

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Analiza Odpowiedzi Biomarkerów Białek Rozpuszczalnych - Naiwne Komórki B
Ramy czasowe: do 252 dni
Analiza odpowiedzi rozpuszczalnych biomarkerów białkowych - Zmiana w komórkach b naiwnych od punktu wyjściowego do dnia 252
do 252 dni
Suma Iloczynów Średnic (SPD) Zmian Indeksowych
Ramy czasowe: Linia wyjściowa i D252
Uczestnicy byli badani za pomocą obrazowania MRI lub CT
Linia wyjściowa i D252
Ocena narządu śledziony - objętość w mm³
Ramy czasowe: Wartości wyjściowe i D252
Uczestnicy byli skanowani za pomocą MRI lub CT
Wartości wyjściowe i D252

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pharming Technologies B.V.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 września 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 stycznia 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 stycznia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 sierpnia 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 sierpnia 2016

Pierwszy wysłany (Szacowany)

9 sierpnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CCDZ173X2201E1
  • 2016-000468-41 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Prośby te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.

Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj