CDZ173 对 APDS/PASLI 患者疗效研究的扩展
2024年3月20日 更新者：Pharming Technologies B.V.
一项开放标签、非随机扩展研究，以评估 CDZ173 在 APDS/PASLI（活化磷酸肌醇 3-激酶三角洲综合征/p110δ-激活突变导致衰老 T 细胞、淋巴结病和免疫缺陷）
本研究旨在为具有基因激活的 PI3Kδ 的患者提供长期 CDZ173 治疗，这是一种选择性 PI3Kδ 抑制剂，即参与 CCDZ173X2201 研究的 APDS/PASLI 患者或之前接受过除 CDZ173 以外的 PI3Kδ 抑制剂治疗的患者。
该研究是开放标签的，旨在确定 CDZ173 在目标人群中的长期安全性、耐受性、疗效和药代动力学。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
37
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Moscow、俄罗斯联邦、117198
- Pharming Investigative Site
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Dresden、德国、01307
- Pharming Investigative Site
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BS
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Brescia、BS、意大利、25123
- Pharming Investigative Site
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PA
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Palermo、PA、意大利、90127
- Pharming Investigative Site
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CZE
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Prague 5、CZE、捷克语、15006
- Pharming Investigative Site
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Minsk、白俄罗斯、223053
- Pharming Investigative Site
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Maryland
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Bethesda、Maryland、美国、20892
- Pharming Investigative Site
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Rotterdam、荷兰、3000 CA
- Pharming Investigative Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 至 75年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 在进行任何评估之前，必须获得书面知情同意。
- 患者必须参加过 CCDZ173X2201 研究或之前接受过除 CDZ173 以外的 PI3Kδ 抑制剂治疗。
- 研究者认为受益于 PI3Kδ 抑制剂治疗的患者。
- 患者或其法定代理人（对于未满 18 岁的患者）必须能够与研究者进行良好的沟通，理解并遵守研究的要求。
- 记录在案的 APDS/PASLI 相关基因 PI3K delta 突变。
排除标准：
- 与 APDS/PASLI 无关的任何具有医学意义的疾病或病症
其他协议定义的包含/排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：CDZ173
140毫克/天
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140 毫克/天
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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评估 CDZ173 在 APDS/PASLI 患者中的长期安全性和耐受性
大体时间：6年3个月
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所有安全参数（包括不良事件、身体检查、生命体征、心电图、安全实验室（血液学、血液化学、尿液分析））
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6年3个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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评估 CDZ173 改善 APDS/PASLI 患者健康相关生活质量的长期疗效
大体时间：6年
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SF-36（简表 36）调查和 WPAI-CIQ（工作效率活动障碍加课堂障碍问卷），用于医生整体评估 (PGA) 和患者整体评估 (PtGA) 的视觉模拟量表，研究者对患者的叙述
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6年
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通过反映 CDZ173 减少 APDS/PASLI 患者全身炎症成分疗效的生物标志物评估 CDZ173 的长期疗效
大体时间：8个月
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高敏 C 反应蛋白 (CRP)、乳酸脱氢酶 (LDH)、感染频率和其他疾病并发症
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8个月
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表征 CDZ173 在 APDS/PASLI 患者中的药代动力学（谷浓度）
大体时间：9个月
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CDZ173 的稳态谷浓度
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9个月
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• 与 CDZ173 硬明胶胶囊相比，评估 CDZ173 薄膜包衣片的药代动力学和相对生物利用度
大体时间：长达 6 个月
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PK参数（包括但不限于AUC0-12,ss和Cmax,ss）
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长达 6 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年9月8日
初级完成 (估计的)
2027年1月21日
研究完成 (估计的)
2027年1月21日
研究注册日期
首次提交
2016年8月4日
首先提交符合 QC 标准的
2016年8月4日
首次发布 (估计的)
2016年8月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年3月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年3月20日
最后验证
2024年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- CCDZ173X2201E1
- 2016-000468-41 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
未定
IPD 计划说明
诺华致力于与合格的外部研究人员共享患者水平数据的访问权限，并支持符合条件的研究的临床文件。 这些请求由独立审查小组根据科学价值审查和批准。 所提供的所有数据均已匿名处理，以根据适用的法律法规尊重参与试验的患者的隐私。
此试验数据的可用性是根据 www.clinicalstudydatarequest.com 上描述的标准和过程
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
CDZ173的临床试验
-
Novartis Pharmaceuticals完全的