Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidelse til undersøgelse af effektivitet af CDZ173 hos patienter med APDS/PASLI

9. marts 2026 opdateret af: Pharming Technologies B.V.

Et åbent, ikke-randomiseret udvidelsesstudie til evaluering af langsigtet sikkerhed, tolerabilitet, effektivitet og farmakokinetik af CDZ173 hos patienter med APDS/PASLI (aktiveret Phosphoinositide 3-kinase Delta Syndrome/p110δ-aktiverende mutation, der forårsager, ældende cellepatier og lymfepatier immundefekt)

Denne undersøgelse er designet til at give langvarig CDZ173-behandling, en selektiv PI3Kδ-hæmmer, til patienter med genetisk aktiveret PI3Kδ, dvs. patienter med APDS/PASLI, som deltog i CCDZ173X2201-studiet, eller som tidligere blev behandlet med andre PI3Kδ-hæmmere end CDZ173. Studiet er åbent designet til at fastslå den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet, virkning og farmakokinetik af CDZ173 i målpopulationen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

37

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • Pharming Investigative Site
  • Holland
      • Rotterdam, Holland, 3000 CA
        • Pharming Investigative Site
  • Hviderusland
      • Minsk, Hviderusland, 223053
        • Pharming Investigative Site
  • Italien
    • BS
      • Brescia, BS, Italien, 25123
        • Pharming Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Italien, 90127
        • Pharming Investigative Site
  • Rusland
      • Moscow, Rusland, 117198
        • Pharming Investigative Site
  • Tjekkiet
    • CZE
      • Prague, CZE, Tjekkiet, 15006
        • Pharming Investigative Site
  • Tyskland
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Pharming Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 75 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Der skal indhentes skriftligt informeret samtykke, før der foretages en vurdering.
  • Patienter skal have deltaget i undersøgelsen CCDZ173X2201 eller tidligere blevet behandlet med andre PI3Kδ-hæmmere end CDZ173.
  • Patienter, som af investigator vurderes at have gavn af PI3Kδ-hæmmerbehandling.
  • Patienter eller deres juridiske repræsentanter (for patienter under 18 år) skal være i stand til at kommunikere godt med investigator for at forstå og overholde kravene i undersøgelsen.
  • Dokumenteret APDS/PASLI-associeret genetisk PI3K delta-mutation.

Ekskluderingskriterier:

- Enhver medicinsk signifikant sygdom eller tilstand, der ikke er relateret til APDS/PASLI

Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: CDZ173
140mg/dag
Medicin: CDZ173
140 mg/dag

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At evaluere antallet af deltagere med (S)AEs under behandling med CDZ173
Tidsramme: 6 år 3 måneder
Antal deltagere med rapporterede bivirkninger, inklusive alvorlige bivirkninger
6 år 3 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At evaluere den langsigtede effekt af CDZ173 ved brug af SF-36 generel sundhedsscore
Tidsramme: Ved baseline, efter 1 år, efter 3 år, efter 4 år og efter 5 år med studiedeltagelse
SF-36 (Short Form 36) Spørgeskema generel sundhedsscore pr. deltager rapporteret for varigheden af deltagelsen i studiet. Scorer rapporteres på en skala fra 0 til 100. Alle elementer scores, således at en høj score definerer en mere gunstig sundhedstilstand.
Ved baseline, efter 1 år, efter 3 år, efter 4 år og efter 5 år med studiedeltagelse

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Responderanalyse af opløselige proteinbiomarkører - naive B-celler
Tidsramme: op til 252 dage
Responder-analyse af opløselige proteinbiomarkører - Ændring i naive b-celler fra baseline op til dag 252
op til 252 dage
Summen af Produktet af Diametre (SPD) for Index Lesioner
Tidsramme: Baseline og D252
Deltagerne blev scannet gennem MRI- eller CT-billeddannelse
Baseline og D252
Milten Organvurdering - Volumen i mm³
Tidsramme: Baseline og D252
Deltagerne blev scannet via MRI eller CT
Baseline og D252

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pharming Technologies B.V.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. september 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. januar 2025

Studieafslutning (Faktiske)

30. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. august 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. august 2016

Først opslået (Anslået)

9. august 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CCDZ173X2201E1
  • 2016-000468-41 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner