Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidelse til undersøgelse af effektivitet af CDZ173 hos patienter med APDS/PASLI

20. marts 2024 opdateret af: Pharming Technologies B.V.

Et åbent, ikke-randomiseret udvidelsesstudie til evaluering af langsigtet sikkerhed, tolerabilitet, effektivitet og farmakokinetik af CDZ173 hos patienter med APDS/PASLI (aktiveret Phosphoinositide 3-kinase Delta Syndrome/p110δ-aktiverende mutation, der forårsager, ældende cellepatier og lymfepatier immundefekt)

Denne undersøgelse er designet til at give langvarig CDZ173-behandling, en selektiv PI3Kδ-hæmmer, til patienter med genetisk aktiveret PI3Kδ, dvs. patienter med APDS/PASLI, som deltog i CCDZ173X2201-studiet, eller som tidligere blev behandlet med andre PI3Kδ-hæmmere end CDZ173. Studiet er åbent designet til at fastslå den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet, virkning og farmakokinetik af CDZ173 i målpopulationen.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

37

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 117198
        • Pharming Investigative Site
  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • Pharming Investigative Site
  • Holland
      • Rotterdam, Holland, 3000 CA
        • Pharming Investigative Site
  • Hviderusland
      • Minsk, Hviderusland, 223053
        • Pharming Investigative Site
  • Italien
    • BS
      • Brescia, BS, Italien, 25123
        • Pharming Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Italien, 90127
        • Pharming Investigative Site
  • Tjekkiet
    • CZE
      • Prague 5, CZE, Tjekkiet, 15006
        • Pharming Investigative Site
  • Tyskland
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Pharming Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 75 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Der skal indhentes skriftligt informeret samtykke, før der foretages en vurdering.
  • Patienter skal have deltaget i undersøgelsen CCDZ173X2201 eller tidligere blevet behandlet med andre PI3Kδ-hæmmere end CDZ173.
  • Patienter, som af investigator vurderes at have gavn af PI3Kδ-hæmmerbehandling.
  • Patienter eller deres juridiske repræsentanter (for patienter under 18 år) skal være i stand til at kommunikere godt med investigator for at forstå og overholde kravene i undersøgelsen.
  • Dokumenteret APDS/PASLI-associeret genetisk PI3K delta-mutation.

Ekskluderingskriterier:

- Enhver medicinsk signifikant sygdom eller tilstand, der ikke er relateret til APDS/PASLI

Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: CDZ173
140mg/dag
Medicin: CDZ173
140 mg/dag

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af CDZ173 hos patienter med APDS/PASLI
Tidsramme: 6 år 3 måneder
Alle sikkerhedsparametre (inklusive AE'er, fysisk undersøgelse, vitale tegn, EKG, sikkerhedslaboratorium (hæmatologi, blodkemi, urinanalyse))
6 år 3 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At evaluere den langsigtede effektivitet af CDZ173 til at ændre sundhedsrelateret livskvalitet hos patienter med APDS/PASLI
Tidsramme: 6 år
SF-36 (Short Form 36) Survey og WPAI-CIQ (Work Productivity Activity Impairment plus Classroom Impairment Questionnaire), visuelle analoge skalaer til Physician's Global Assessment (PGA) og Patient's Global Assessment (PtGA), patientfortællinger af investigator
6 år
At evaluere den langsigtede effektivitet af CDZ173 ved hjælp af biomarkører, der afspejler effektiviteten af ​​CDZ173 til at reducere systemiske inflammatoriske komponenter af sygdommen hos patienter med APDS/PASLI
Tidsramme: 8 måneder
Højfølsomt C-reaktivt protein (CRP), lactatdehydrogenase (LDH), infektionsfrekvenser og andre sygdomskomplikationer
8 måneder
At karakterisere farmakokinetikken (dalkoncentrationen) af CDZ173 hos patienter med APDS/PASLI
Tidsramme: 9 måneder
Steady-state bundkoncentration af CDZ173
9 måneder
• At evaluere farmakokinetikken og den relative biotilgængelighed af CDZ173 filmovertrukne tabletter sammenlignet med CDZ173 hårde gelatinekapsler
Tidsramme: op til 6 måneder
PK-parametre (herunder men ikke begrænset til AUC0-12,ss og Cmax,ss)
op til 6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pharming Technologies B.V.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. september 2016

Primær færdiggørelse (Anslået)

21. januar 2027

Studieafslutning (Anslået)

21. januar 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. august 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. august 2016

Først opslået (Anslået)

9. august 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CCDZ173X2201E1
  • 2016-000468-41 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med CDZ173

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cameroon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner