Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvidgning av studien av effektiviteten av CDZ173 hos patienter med APDS/PASLI

20 mars 2024 uppdaterad av: Pharming Technologies B.V.

En öppen, icke-randomiserad förlängningsstudie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten, tolerabiliteten, effektiviteten och farmakokinetiken för CDZ173 hos patienter med APDS/PASLI (aktiverat fosfoinositid 3-kinas deltasyndrom/p110δ-aktiverande mutation som orsakar åldrande cellsjukdomar och lymfatiska celler). immunbrist)

Denna studie är utformad för att ge långtidsbehandling med CDZ173, en selektiv PI3Kδ-hämmare, till patienter med genetiskt aktiverade PI3Kδ, dvs patienter med APDS/PASLI som deltog i CCDZ173X2201-studien eller som tidigare behandlats med andra PI3Kδ-hämmare än CDZ173. Studien är öppen för att fastställa den långsiktiga säkerheten, tolerabiliteten, effekten och farmakokinetiken för CDZ173 i målpopulationen.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

37

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belarus
      • Minsk, Belarus, 223053
        • Pharming Investigative Site
  • Förenta staterna
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20892
        • Pharming Investigative Site
  • Italien
    • BS
      • Brescia, BS, Italien, 25123
        • Pharming Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Italien, 90127
        • Pharming Investigative Site
  • Nederländerna
      • Rotterdam, Nederländerna, 3000 CA
        • Pharming Investigative Site
  • Ryska Federationen
      • Moscow, Ryska Federationen, 117198
        • Pharming Investigative Site
  • Tjeckien
    • CZE
      • Prague 5, CZE, Tjeckien, 15006
        • Pharming Investigative Site
  • Tyskland
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Pharming Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år till 75 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Skriftligt informerat samtycke måste erhållas innan någon bedömning görs.
  • Patienter måste ha deltagit i studien CCDZ173X2201 eller behandlats tidigare med andra PI3Kδ-hämmare än CDZ173.
  • Patienter som av utredaren bedöms dra nytta av behandling med PI3Kδ-hämmare.
  • Patienter eller deras juridiska representanter (för patienter under 18 år) måste kunna kommunicera väl med utredaren, för att förstå och uppfylla kraven i studien.
  • Dokumenterad APDS/PASLI-associerad genetisk PI3K deltamutation.

Exklusions kriterier:

- Varje medicinskt signifikant sjukdom eller tillstånd som inte är relaterat till APDS/PASLI

Andra protokolldefinierade inklusions-/exkluderingskriterier kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: CDZ173
140mg/dag
Läkemedel: CDZ173
140 mg/dag

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För att utvärdera den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten av CDZ173 hos patienter med APDS/PASLI
Tidsram: 6 år 3 månader
Alla säkerhetsparametrar (inklusive AE, fysisk undersökning, vitala tecken, EKG, säkerhetslaboratorium (hematologi, blodkemi, urinanalys))
6 år 3 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För att utvärdera den långsiktiga effekten av CDZ173 för att modifiera hälsorelaterad livskvalitet hos patienter med APDS/PASLI
Tidsram: 6 år
SF-36 (Short Form 36) Survey och WPAI-CIQ (Work Productivity Activity Impairment plus Classroom Impairment Questionnaire), visuella analoga skalor för Physician's Global Assessment (PGA) och Patient's Global Assessment (PtGA), patientberättelser av utredare
6 år
Att utvärdera den långsiktiga effekten av CDZ173 med hjälp av biomarkörer som återspeglar effekten av CDZ173 för att minska systemiska inflammatoriska komponenter i sjukdomen hos patienter med APDS/PASLI
Tidsram: 8 månader
Högkänsligt C-reaktivt protein (CRP), laktatdehydrogenas (LDH), infektionsfrekvenser och andra sjukdomskomplikationer
8 månader
Att karakterisera farmakokinetiken (dalkoncentrationen) av CDZ173 hos patienter med APDS/PASLI
Tidsram: 9 månader
Steady-state dalkoncentration av CDZ173
9 månader
• Att utvärdera farmakokinetiken och den relativa biotillgängligheten för CDZ173 filmdragerade tabletter jämfört med CDZ173 hårda gelatinkapslar
Tidsram: upp till 6 månader
PK-parametrar (inklusive men inte begränsat till AUC0-12,ss och Cmax,ss)
upp till 6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Pharming Technologies B.V.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

8 september 2016

Primärt slutförande (Beräknad)

21 januari 2027

Avslutad studie (Beräknad)

21 januari 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 augusti 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 augusti 2016

Första postat (Beräknad)

9 augusti 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 mars 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CCDZ173X2201E1
  • 2016-000468-41 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

IPD-planbeskrivning

Novartis har åtagit sig att dela med kvalificerade externa forskare, tillgång till data på patientnivå och stödjande kliniska dokument från kvalificerade studier. Dessa förfrågningar granskas och godkänns av en oberoende granskningspanel på grundval av vetenskapliga meriter. All data som tillhandahålls är anonymiserad för att respektera integriteten för patienter som har deltagit i prövningen i enlighet med gällande lagar och förordningar.

Tillgängligheten av denna testdata är enligt kriterierna och processen som beskrivs på www.clinicalstudydatarequest.com

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på CDZ173

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Costa Rica

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera