A CDZ173 hatékonyságának vizsgálatának kiterjesztése APDS/PASLI-ban szenvedő betegeknél
2024. március 20. frissítette: Pharming Technologies B.V.
Nyílt, nem randomizált kiterjesztett vizsgálat a CDZ173 hosszú távú biztonságosságának, tolerálhatóságának, hatékonyságának és farmakokinetikájának értékelésére APDS/PASLI-ban szenvedő betegeknél (aktivált foszfoinozitid 3-kináz delta szindróma/p110δ-aktiváló mutációt okozó celphaldenopathia immunhiány)
Ezt a vizsgálatot arra tervezték, hogy hosszú távú CDZ173-kezelést biztosítson, amely egy szelektív PI3Kδ inhibitor, a genetikailag aktivált PI3Kδ-ben szenvedő betegeknek, azaz olyan APDS/PASLI-s betegeknek, akik részt vettek a CCDZ173X2201 vizsgálatban, vagy akiket korábban CDZ173-tól eltérő PI3Kδ inhibitorokkal kezeltek.
A vizsgálat nyílt, célja a CDZ173 hosszú távú biztonságosságának, tolerálhatóságának, hatékonyságának és farmakokinetikájának megállapítása a célpopulációban.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
37
Fázis
- 2. fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
CZE
-
Prague 5, CZE, Csehország, 15006
- Pharming Investigative Site
-
-
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892
- Pharming Investigative Site
-
-
-
-
-
Minsk, Fehéroroszország, 223053
- Pharming Investigative Site
-
-
-
-
-
Rotterdam, Hollandia, 3000 CA
- Pharming Investigative Site
-
-
-
-
-
Dresden, Németország, 01307
- Pharming Investigative Site
-
-
-
-
BS
-
Brescia, BS, Olaszország, 25123
- Pharming Investigative Site
-
-
PA
-
Palermo, PA, Olaszország, 90127
- Pharming Investigative Site
-
-
-
-
-
Moscow, Orosz Föderáció, 117198
- Pharming Investigative Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
12 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Bármilyen értékelés elvégzése előtt írásos beleegyezést kell kérni.
- A betegeknek részt kell venniük a CCDZ173X2201 vizsgálatban, vagy korábban a CDZ173-tól eltérő PI3Kδ inhibitorokkal kezelték őket.
- Azok a betegek, akikről a vizsgáló véleménye szerint előnyös a PI3Kδ inhibitor terápia.
- A betegeknek vagy törvényes képviselőiknek (18 év alatti betegek esetében) képesnek kell lenniük a Vizsgálóval való megfelelő kommunikációra, a vizsgálat követelményeinek megértésére és betartására.
- Dokumentált APDS/PASLI-asszociált genetikai PI3K delta mutáció.
Kizárási kritériumok:
- Bármely orvosilag jelentős betegség vagy állapot, amely nem kapcsolódik az APDS/PASLI-hoz
Más, a protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok is alkalmazhatók.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: CDZ173
140 mg/nap
|
140 mg/nap
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A CDZ173 hosszú távú biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése APDS/PASLI-ban szenvedő betegeknél
Időkeret: 6 év 3 hónap
|
Minden biztonsági paraméter (beleértve a nemkívánatos eseményeket, fizikális vizsgálatot, életjeleket, EKG-t, biztonsági laboratóriumot (hematológia, vérkémia, vizeletvizsgálat))
|
6 év 3 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A CDZ173 hosszú távú hatékonyságának értékelése az APDS/PASLI-ban szenvedő betegek egészséggel összefüggő életminőségének módosításában
Időkeret: 6 év
|
SF-36 (Short Form 36) Felmérés és WPAI-CIQ (Munkatermelékenységi károsodás és osztálytermi károsodás kérdőív), Vizuális analóg skálák az orvosi globális értékeléshez (PGA) és a páciens globális értékeléséhez (PtGA), a páciens narratívái
|
6 év
|
|
A CDZ173 hosszú távú hatékonyságának értékelése biomarkerek segítségével, amelyek tükrözik a CDZ173 hatékonyságát a betegség szisztémás gyulladásos összetevőinek csökkentésében APDS/PASLI-ban szenvedő betegeknél
Időkeret: 8 hónap
|
Nagy érzékenységű C-reaktív fehérje (CRP), laktát-dehidrogenáz (LDH), fertőzések gyakorisága és egyéb betegségek szövődményei
|
8 hónap
|
|
A CDZ173 farmakokinetikájának (minimális koncentrációjának) jellemzése APDS/PASLI-s betegekben
Időkeret: 9 hónap
|
A CDZ173 steady-state minimális koncentrációja
|
9 hónap
|
|
• A CDZ173 filmtabletta farmakokinetikájának és relatív biohasznosulásának értékelése a CDZ173 keményzselatin kapszulákkal összehasonlítva
Időkeret: 6 hónapig
|
PK paraméterek (beleértve, de nem kizárólagosan az AUC0-12,ss-t és a Cmax,ss-t)
|
6 hónapig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2016. szeptember 8.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2027. január 21.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2027. január 21.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2016. augusztus 4.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2016. augusztus 4.
Első közzététel (Becsült)
2016. augusztus 9.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. március 22.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. március 20.
Utolsó ellenőrzés
2024. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CCDZ173X2201E1
- 2016-000468-41 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
ELDÖNTETLEN
IPD terv leírása
A Novartis elkötelezett amellett, hogy megossza képzett külső kutatókkal, hozzáférjen a betegszintű adatokhoz és a támogatható vizsgálatokból származó klinikai dokumentumokhoz. Ezeket a kéréseket tudományos érdemek alapján független vizsgálóbizottság vizsgálja felül és hagyja jóvá. Minden megadott adatot anonimizálunk, hogy tiszteletben tartsuk a vizsgálatban részt vevő betegek magánéletét a vonatkozó törvényeknek és előírásoknak megfelelően.
A vizsgálati adatok elérhetősége a www.clinicalstudydatarequest.com oldalon leírt kritériumoknak és folyamatnak megfelelően történik.
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a CDZ173
-
Novartis PharmaceuticalsBefejezveCommon Variable Immunodeficiency (CVID), APDS / PASLINémetország, Orosz Föderáció, Írország, Olaszország, Egyesült Királyság, Fehéroroszország, Hollandia, Csehország, Egyesült Államok
-
Novartis PharmaceuticalsBefejezveElsődleges Sjögren-szindrómaMagyarország, Németország