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Extension de l'étude d'efficacité du CDZ173 chez les patients atteints d'APDS/PASLI

9 mars 2026 mis à jour par: Pharming Technologies B.V.

Une étude d'extension ouverte et non randomisée pour évaluer l'innocuité, la tolérance, l'efficacité et la pharmacocinétique à long terme du CDZ173 chez des patients atteints d'APDS/PASLI (Activated Phosphoinositide 3-kinase Delta Syndrome/p110δ-activating Mutation Causing Senescent T Cells, Lymphadénopathy and Immunodéficience)

Cette étude est conçue pour fournir un traitement CDZ173 à long terme, un inhibiteur sélectif de PI3Kδ, aux patients atteints de PI3Kδ génétiquement activé, c'est-à-dire les patients atteints d'APDS/PASLI qui ont participé à l'étude CCDZ173X2201 ou qui ont été traités précédemment avec des inhibiteurs de PI3Kδ autres que CDZ173. L'étude est ouverte et conçue pour établir l'innocuité, la tolérabilité, l'efficacité et la pharmacocinétique à long terme de CDZ173 dans la population cible.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

37

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Dresden, Allemagne, 01307
        • Pharming Investigative Site
  • Biélorussie
      • Minsk, Biélorussie, 223053
        • Pharming Investigative Site
  • Italie
    • BS
      • Brescia, BS, Italie, 25123
        • Pharming Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Italie, 90127
        • Pharming Investigative Site
  • Pays-Bas
      • Rotterdam, Pays-Bas, 3000 CA
        • Pharming Investigative Site
  • Russie
      • Moscow, Russie, 117198
        • Pharming Investigative Site
  • Tchéquie
    • CZE
      • Prague, CZE, Tchéquie, 15006
        • Pharming Investigative Site
  • États-Unis
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892
        • Pharming Investigative Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans à 75 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Un consentement éclairé écrit doit être obtenu avant toute évaluation.
  • Les patients doivent avoir participé à l'étude CCDZ173X2201 ou avoir été traités antérieurement avec des inhibiteurs de PI3Kδ autres que CDZ173.
  • Patients considérés par l'investigateur comme bénéficiant d'un traitement par inhibiteur de PI3Kδ.
  • Les patients ou leurs représentants légaux (pour les patients de moins de 18 ans) doivent être capables de bien communiquer avec l'investigateur, de comprendre et de se conformer aux exigences de l'étude.
  • Mutation delta PI3K génétique associée à APDS/PASLI documentée.

Critère d'exclusion:

- Toute maladie ou condition médicalement significative qui n'est pas liée à l'APDS/PASLI

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: CDZ173
140mg/jour
Médicament: CDZ173
140 mg/jour

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer le nombre de participants ayant présenté des (S)EI pendant le traitement par CDZ173
Délai: 6 ans 3 mois
Nombre de participants avec des événements indésirables signalés, y compris des événements indésirables graves
6 ans 3 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer l'efficacité à long terme du CDZ173 en utilisant le score de santé générale SF-36
Délai: Au départ, après 1 an, après 3 ans, après 4 ans et après 5 ans de participation à l'étude
Score de santé générale par participant du questionnaire SF-36 (Short Form 36) rapporté pendant la durée de participation à l'étude. Les scores sont rapportés sur une échelle de 0 à 100. Tous les items sont notés de manière à ce qu'un score élevé définisse un état de santé plus favorable.
Au départ, après 1 an, après 3 ans, après 4 ans et après 5 ans de participation à l'étude

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Analyse des Répondeurs - Biomarqueurs Protéiques Solubles - Cellules B naïves
Délai: jusqu'à 252 jours
Analyse des répondeurs des biomarqueurs protéiques solubles - Variation des lymphocytes B naïfs par rapport à la valeur initiale jusqu'au jour 252
jusqu'à 252 jours
Somme des Produits des Diamètres (SPD) des Lésions Index
Délai: Baseline et D252
Les participants ont été examinés par imagerie IRM ou scanner
Baseline et D252
Évaluation de l'organe rate - Volume en mm³
Délai: Valeur de base et J252
Les participants ont été examinés par IRM ou scanner
Valeur de base et J252

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Pharming Technologies B.V.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

8 septembre 2016

Achèvement primaire (Réel)

30 janvier 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

30 janvier 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 août 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 août 2016

Première publication (Estimé)

9 août 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

30 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 mars 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CCDZ173X2201E1
  • 2016-000468-41 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

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INDÉCIS

Description du régime IPD

Novartis s'engage à partager avec des chercheurs externes qualifiés l'accès aux données au niveau des patients et aux documents cliniques à l'appui des études éligibles. Ces demandes sont examinées et approuvées par un comité d'examen indépendant sur la base du mérite scientifique. Toutes les données fournies sont anonymisées afin de respecter la vie privée des patients qui ont participé à l'essai conformément aux lois et réglementations applicables.

La disponibilité des données de cet essai est conforme aux critères et au processus décrits sur www.clinicalstudydatarequest.com

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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