Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšíření studie účinnosti CDZ173 u pacientů s APDS/PASLI

9. března 2026 aktualizováno: Pharming Technologies B.V.

Otevřená, nerandomizovaná rozšiřující studie k hodnocení dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti, účinnosti a farmakokinetiky CDZ173 u pacientů s APDS/PASLI (syndrom delta aktivované fosfoinozitidové 3-kinázy / mutace aktivující p110δ způsobující senescentní T buňky a lymfadenopatie Imunodeficience)

Tato studie je navržena tak, aby poskytovala dlouhodobou léčbu CDZ173, selektivní inhibitor PI3Kδ, pacientům s geneticky aktivovaným PI3Kδ, tj. pacientům s APDS/PASLI, kteří se účastnili studie CCDZ173X2201 nebo kteří byli dříve léčeni jinými inhibitory PI3Kδ než CDZ173. Tato studie je otevřená, aby stanovila dlouhodobou bezpečnost, snášenlivost, účinnost a farmakokinetiku CDZ173 v cílové populaci.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

37

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Bělorusko
      • Minsk, Bělorusko, 223053
        • Pharming Investigative Site
  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko, 3000 CA
        • Pharming Investigative Site
  • Itálie
    • BS
      • Brescia, BS, Itálie, 25123
        • Pharming Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Itálie, 90127
        • Pharming Investigative Site
  • Německo
      • Dresden, Německo, 01307
        • Pharming Investigative Site
  • Rusko
      • Moscow, Rusko, 117198
        • Pharming Investigative Site
  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • Pharming Investigative Site
  • Česko
    • CZE
      • Prague, CZE, Česko, 15006
        • Pharming Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 75 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Před provedením jakéhokoli posouzení je nutné získat písemný informovaný souhlas.
  • Pacienti se museli zúčastnit studie CCDZ173X2201 nebo byli dříve léčeni jinými inhibitory PI3K5 než CDZ173.
  • Pacienti, u kterých se zkoušející domnívá, že mají prospěch z léčby inhibitorem PI3K5.
  • Pacienti nebo jejich zákonní zástupci (u pacientů mladších 18 let) musí být schopni dobře komunikovat se zkoušejícím, rozumět požadavkům studie a dodržovat je.
  • Zdokumentovaná genetická mutace PI3K delta spojená s APDS/PASLI.

Kritéria vyloučení:

- Jakékoli lékařsky významné onemocnění nebo stav, který nesouvisí s APDS/PASLI

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: CDZ173
140 mg/den
Lék: CDZ173
140 mg/den

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Pro vyhodnocení počtu účastníků s (závažnými) nežádoucími účinky během léčby přípravkem CDZ173
Časové okno: 6 let 3 měsíce
Počet účastníků s hlášenými nežádoucími účinky, včetně závažných nežádoucích účinků
6 let 3 měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnotit dlouhodobou účinnost CDZ173 pomocí skóre celkového zdraví SF-36
Časové okno: Na začátku, po 1 roce, po 3 letech, po 4 letech a po 5 letech účasti ve studii
SF-36 (Short Form 36) Dotazník – celkové zdravotní skóre podle účastníka hlášené po dobu účasti ve studii. Skóre se hlásí na stupnici 0–100. Všechny položky jsou hodnoceny tak, že vyšší skóre definuje příznivější zdravotní stav.
Na začátku, po 1 roce, po 3 letech, po 4 letech a po 5 letech účasti ve studii

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Analýza respondentů pomocí rozpustných proteinových biomarkerů - naivní B buňky
Časové okno: až 252 dní
Analýza odpovědi na léčbu u biomarkerů rozpustných proteinů – Změna v naivních B buňkách od výchozí hodnoty do 252. dne
až 252 dní
Součet součinů průměrů (SPD) indexových lézí
Časové okno: Základní hodnota a D252
Účastníci byli vyšetřeni pomocí MRI nebo CT zobrazování
Základní hodnota a D252
Vyhodnocení orgánu sleziny - objem v mm³
Časové okno: Baseline a D252
Účastníci byli vyšetřeni pomocí magnetické rezonance nebo počítačové tomografie
Baseline a D252

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pharming Technologies B.V.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. září 2016

Primární dokončení (Aktuální)

30. ledna 2025

Dokončení studie (Aktuální)

30. ledna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. srpna 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. srpna 2016

První zveřejněno (Odhadovaný)

9. srpna 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CCDZ173X2201E1
  • 2016-000468-41 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Popis plánu IPD

Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.

Dostupnost těchto zkušebních dat je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit