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Estensione allo studio dell'efficacia di CDZ173 in pazienti con APDS/PASLI

9 marzo 2026 aggiornato da: Pharming Technologies B.V.

Uno studio di estensione in aperto, non randomizzato per valutare la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia e la farmacocinetica a lungo termine di CDZ173 in pazienti con APDS/PASLI (sindrome delta della fosfoinositide attivata 3-chinasi/mutazione attivante p110δ che causa linfociti T senescenti, linfoadenopatia e Immunodeficienza)

Questo studio è progettato per fornire un trattamento a lungo termine di CDZ173, un inibitore selettivo di PI3Kδ, ai pazienti con PI3Kδ geneticamente attivato, ovvero pazienti con APDS/PASLI che hanno partecipato allo studio CCDZ173X2201 o che sono stati trattati in precedenza con inibitori di PI3Kδ diversi da CDZ173. Lo studio è in aperto progettato per stabilire la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia e la farmacocinetica a lungo termine di CDZ173 nella popolazione target.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

37

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Bielorussia
      • Minsk, Bielorussia, 223053
        • Pharming Investigative Site
  • Cechia
    • CZE
      • Prague, CZE, Cechia, 15006
        • Pharming Investigative Site
  • Germania
      • Dresden, Germania, 01307
        • Pharming Investigative Site
  • Italia
    • BS
      • Brescia, BS, Italia, 25123
        • Pharming Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Italia, 90127
        • Pharming Investigative Site
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda, 3000 CA
        • Pharming Investigative Site
  • Russia
      • Moscow, Russia, 117198
        • Pharming Investigative Site
  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • Pharming Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 75 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il consenso informato scritto deve essere ottenuto prima che venga eseguita qualsiasi valutazione.
  • I pazienti devono aver partecipato allo studio CCDZ173X2201 o essere stati trattati in precedenza con inibitori PI3Kδ diversi da CDZ173.
  • - Pazienti che secondo lo sperimentatore beneficiano della terapia con inibitori PI3Kδ.
  • I pazienti o i loro rappresentanti legali (per i pazienti di età inferiore ai 18 anni) devono essere in grado di comunicare bene con lo Sperimentatore, per comprendere e rispettare i requisiti dello studio.
  • Mutazione genetica delta PI3K associata ad APDS/PASLI documentata.

Criteri di esclusione:

- Qualsiasi malattia o condizione clinicamente significativa non correlata a APDS / PASLI

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: CDZ173
140mg/giorno
Droga: CDZ173
140mg/giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare il numero di partecipanti con eventi avversi (gravi) durante il trattamento con CDZ173
Lasso di tempo: 6 anni 3 mesi
Numero di partecipanti con eventi avversi riportati, inclusi eventi avversi gravi
6 anni 3 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare l'Efficacia a Lungo Termine del CDZ173 Utilizzando il Punteggio di Salute Generale SF-36
Lasso di tempo: Al basale, dopo 1 anno, dopo 3 anni, dopo 4 anni e dopo 5 anni di partecipazione allo studio
Punteggio generale di salute SF-36 (Short Form 36) riportato per partecipante per la durata della partecipazione allo studio. I punteggi sono riportati su una scala da 0 a 100. Tutti gli elementi sono valutati in modo che un punteggio alto definisca uno stato di salute più favorevole.
Al basale, dopo 1 anno, dopo 3 anni, dopo 4 anni e dopo 5 anni di partecipazione allo studio

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Analisi dei Risponditori dei Biomarcatori Proteici Solubili - Cellule B naive
Lasso di tempo: fino a 252 giorni
Analisi dei risponditori dei biomarcatori proteici solubili - Variazione delle cellule B naïve dal basale fino al Giorno 252
fino a 252 giorni
Somma del Prodotto dei Diametri (SPD) delle Lesioni Indice
Lasso di tempo: Baseline e D252
I partecipanti sono stati sottoposti a scansione tramite risonanza magnetica (MRI) o tomografia computerizzata (CT)
Baseline e D252
Valutazione dell'Organo della Milza - Volume in mm³
Lasso di tempo: Baseline e D252
I partecipanti sono stati sottoposti a scansione mediante risonanza magnetica (MRI) o tomografia computerizzata (CT)
Baseline e D252

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pharming Technologies B.V.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 settembre 2016

Completamento primario (Effettivo)

30 gennaio 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

30 gennaio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 agosto 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 agosto 2016

Primo Inserito (Stimato)

9 agosto 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CCDZ173X2201E1
  • 2016-000468-41 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

Questa disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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