Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Uitbreiding van de studie naar de werkzaamheid van CDZ173 bij patiënten met APDS/PASLI

20 maart 2024 bijgewerkt door: Pharming Technologies B.V.

Een open-label, niet-gerandomiseerde extensiestudie om de veiligheid, verdraagbaarheid, werkzaamheid en farmacokinetiek op lange termijn van CDZ173 te evalueren bij patiënten met APDS/PASLI (geactiveerd fosfoinositide 3-kinase-deltasyndroom/p110δ-activerende mutatie die senescente T-cellen, lymfadenopathie en Immunodeficiëntie)

Deze studie is opgezet om langdurige CDZ173-behandeling, een selectieve PI3Kδ-remmer, te bieden aan patiënten met genetisch geactiveerde PI3Kδ, d.w.z. patiënten met APDS/PASLI die deelnamen aan de CCDZ173X2201-studie of die eerder werden behandeld met andere PI3Kδ-remmers dan CDZ173. De studie is open-label opgezet om de veiligheid, verdraagbaarheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van CDZ173 op lange termijn in de doelpopulatie vast te stellen.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

37

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Dresden, Duitsland, 01307
        • Pharming Investigative Site
  • Italië
    • BS
      • Brescia, BS, Italië, 25123
        • Pharming Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Italië, 90127
        • Pharming Investigative Site
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3000 CA
        • Pharming Investigative Site
  • Russische Federatie
      • Moscow, Russische Federatie, 117198
        • Pharming Investigative Site
  • Tsjechië
    • CZE
      • Prague 5, CZE, Tsjechië, 15006
        • Pharming Investigative Site
  • Verenigde Staten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
        • Pharming Investigative Site
  • Wit-Rusland
      • Minsk, Wit-Rusland, 223053
        • Pharming Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 75 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming moet worden verkregen voordat een beoordeling wordt uitgevoerd.
  • Patiënten moeten hebben deelgenomen aan de studie CCDZ173X2201 of eerder zijn behandeld met andere PI3Kδ-remmers dan CDZ173.
  • Patiënten die volgens de onderzoeker baat hebben bij therapie met een PI3Kδ-remmer.
  • Patiënten of hun wettelijke vertegenwoordigers (voor patiënten jonger dan 18 jaar) moeten goed kunnen communiceren met de onderzoeker om de vereisten van het onderzoek te begrijpen en eraan te voldoen.
  • Gedocumenteerde APDS/PASLI-geassocieerde genetische PI3K-deltamutatie.

Uitsluitingscriteria:

- Elke medisch significante ziekte of aandoening die geen verband houdt met APDS/PASLI

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: CDZ173
140 mg/dag
Geneesmiddel: CDZ173
140mg/dag

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van CDZ173 bij patiënten met APDS/PASLI te evalueren
Tijdsspanne: 6 jaar 3 maanden
Alle veiligheidsparameters (inclusief AE's, lichamelijk onderzoek, vitale functies, ECG, veiligheidslaboratorium (hematologie, bloedchemie, urineonderzoek))
6 jaar 3 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de werkzaamheid op lange termijn van CDZ173 te evalueren om de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven bij patiënten met APDS/PASLI te wijzigen
Tijdsspanne: 6 jaar
SF-36 (Short Form 36) Survey en WPAI-CIQ (Work Productivity Activity Impairment plus Classroom Impairment Questionnaire), Visueel analoge schalen voor Physician's Global Assessment (PGA) en Patient's Global Assessment (PtGA), patiëntverhalen door onderzoeker
6 jaar
Om de langetermijnwerkzaamheid van CDZ173 te evalueren door middel van biomarkers die de werkzaamheid van CDZ173 weerspiegelen om systemische inflammatoire componenten van de ziekte te verminderen bij patiënten met APDS/PASLI
Tijdsspanne: 8 maanden
Hooggevoelig C-reactief proteïne (CRP), lactaatdehydrogenase (LDH), frequenties van infecties en andere ziektecomplicaties
8 maanden
Karakteriseren van de farmacokinetiek (dalconcentratie) van CDZ173 bij patiënten met APDS/PASLI
Tijdsspanne: 9 maanden
Steady-state dalconcentratie van CDZ173
9 maanden
• Evaluatie van de farmacokinetiek en relatieve biologische beschikbaarheid van CDZ173 filmomhulde tabletten in vergelijking met CDZ173 harde gelatinecapsules
Tijdsspanne: tot 6 maanden
Farmacokinetische parameters (inclusief maar niet beperkt tot AUC0-12,ss en Cmax,ss)
tot 6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pharming Technologies B.V.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 september 2016

Primaire voltooiing (Geschat)

21 januari 2027

Studie voltooiing (Geschat)

21 januari 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 augustus 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 augustus 2016

Eerst geplaatst (Geschat)

9 augustus 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CCDZ173X2201E1
  • 2016-000468-41 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Beschrijving IPD-plan

Novartis zet zich in voor het delen met gekwalificeerde externe onderzoekers, toegang tot gegevens op patiëntniveau en ondersteunende klinische documenten van in aanmerking komende onderzoeken. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op basis van wetenschappelijke verdienste. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die hebben deelgenomen aan het onderzoek te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving.

Deze beschikbaarheid van onderzoeksgegevens is in overeenstemming met de criteria en het proces beschreven op www.clinicalstudydatarequest.com

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op CDZ173

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in China

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren