Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Uitbreiding van de studie naar de werkzaamheid van CDZ173 bij patiënten met APDS/PASLI

9 maart 2026 bijgewerkt door: Pharming Technologies B.V.

Een open-label, niet-gerandomiseerde extensiestudie om de veiligheid, verdraagbaarheid, werkzaamheid en farmacokinetiek op lange termijn van CDZ173 te evalueren bij patiënten met APDS/PASLI (geactiveerd fosfoinositide 3-kinase-deltasyndroom/p110δ-activerende mutatie die senescente T-cellen, lymfadenopathie en Immunodeficiëntie)

Deze studie is opgezet om langdurige CDZ173-behandeling, een selectieve PI3Kδ-remmer, te bieden aan patiënten met genetisch geactiveerde PI3Kδ, d.w.z. patiënten met APDS/PASLI die deelnamen aan de CCDZ173X2201-studie of die eerder werden behandeld met andere PI3Kδ-remmers dan CDZ173. De studie is open-label opgezet om de veiligheid, verdraagbaarheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van CDZ173 op lange termijn in de doelpopulatie vast te stellen.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

37

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Dresden, Duitsland, 01307
        • Pharming Investigative Site
  • Italië
    • BS
      • Brescia, BS, Italië, 25123
        • Pharming Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Italië, 90127
        • Pharming Investigative Site
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3000 CA
        • Pharming Investigative Site
  • Rusland
      • Moscow, Rusland, 117198
        • Pharming Investigative Site
  • Tsjechië
    • CZE
      • Prague, CZE, Tsjechië, 15006
        • Pharming Investigative Site
  • Verenigde Staten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
        • Pharming Investigative Site
  • Wit-Rusland
      • Minsk, Wit-Rusland, 223053
        • Pharming Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 75 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming moet worden verkregen voordat een beoordeling wordt uitgevoerd.
  • Patiënten moeten hebben deelgenomen aan de studie CCDZ173X2201 of eerder zijn behandeld met andere PI3Kδ-remmers dan CDZ173.
  • Patiënten die volgens de onderzoeker baat hebben bij therapie met een PI3Kδ-remmer.
  • Patiënten of hun wettelijke vertegenwoordigers (voor patiënten jonger dan 18 jaar) moeten goed kunnen communiceren met de onderzoeker om de vereisten van het onderzoek te begrijpen en eraan te voldoen.
  • Gedocumenteerde APDS/PASLI-geassocieerde genetische PI3K-deltamutatie.

Uitsluitingscriteria:

- Elke medisch significante ziekte of aandoening die geen verband houdt met APDS/PASLI

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: CDZ173
140 mg/dag
Geneesmiddel: CDZ173
140mg/dag

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om het aantal deelnemers met (S)AEs tijdens behandeling met CDZ173 te evalueren
Tijdsspanne: 6 jaar 3 maanden
Aantal deelnemers met gemelde bijwerkingen, inclusief ernstige bijwerkingen
6 jaar 3 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de langetermijneffectiviteit van CDZ173 te evalueren met behulp van de SF-36 algemene gezondheidsscore
Tijdsspanne: Bij aanvang, na 1 jaar, na 3 jaar, na 4 jaar en na 5 jaar van deelname aan de studie
SF-36 (Short Form 36) Enquête algemene gezondheidsscore per deelnemer gerapporteerd voor de duur van deelname aan de studie. Scores worden gerapporteerd op een schaal van 0 - 100. Alle items worden gescoord zodat een hoge score een gunstigere gezondheidstoestand definieert.
Bij aanvang, na 1 jaar, na 3 jaar, na 4 jaar en na 5 jaar van deelname aan de studie

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Responderanalyse Oplosbare Eiwitbiomarkers - naïve B-cellen
Tijdsspanne: tot 252 dagen
Responderanalyse van oplosbare eiwitbiomarkers - Verandering in naïve B-cellen vanaf baseline tot dag 252
tot 252 dagen
Som van Product van Diameters (SPD) van Indexlaesies
Tijdsspanne: Baseline en D252
Deelnemers werden gescand via MRI- of CT-beeldvorming
Baseline en D252
Miltorgaan evaluatie - Volume in mm³
Tijdsspanne: Baseline en D252
Deelnemers werden gescand door middel van MRI of CT
Baseline en D252

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pharming Technologies B.V.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 september 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 januari 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 januari 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 augustus 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 augustus 2016

Eerst geplaatst (Geschat)

9 augustus 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CCDZ173X2201E1
  • 2016-000468-41 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Beschrijving IPD-plan

Novartis zet zich in voor het delen met gekwalificeerde externe onderzoekers, toegang tot gegevens op patiëntniveau en ondersteunende klinische documenten van in aanmerking komende onderzoeken. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op basis van wetenschappelijke verdienste. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die hebben deelgenomen aan het onderzoek te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving.

Deze beschikbaarheid van onderzoeksgegevens is in overeenstemming met de criteria en het proces beschreven op www.clinicalstudydatarequest.com

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren