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APDS/PASLI 환자에서 CDZ173의 효능 연구 확장

2026년 3월 9일 업데이트: Pharming Technologies B.V.

APDS/PASLI(Activated Phosphoinositide 3-kinase Delta Syndrome/p110δ-activating Mutation Causing Senescent T Cells, Lymphadenopathy and 면역결핍)

이 연구는 유전적으로 활성화된 PI3Kδ 환자, 즉 CCDZ173X2201 연구에 참여했거나 이전에 CDZ173 이외의 PI3Kδ 억제제로 치료받은 APDS/PASLI 환자에게 선택적 PI3Kδ 억제제인 ​​장기 CDZ173 치료를 제공하도록 설계되었습니다. 이 연구는 표적 모집단에서 CDZ173의 장기적인 안전성, 내약성, 효능 및 약동학을 확립하기 위해 설계된 공개 라벨입니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

37

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Rotterdam, 네덜란드, 3000 CA
        • Pharming Investigative Site
  • 독일
      • Dresden, 독일, 01307
        • Pharming Investigative Site
  • 러시아 제국
      • Moscow, 러시아 제국, 117198
        • Pharming Investigative Site
  • 미국
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, 미국, 20892
        • Pharming Investigative Site
  • 벨라루스
      • Minsk, 벨라루스, 223053
        • Pharming Investigative Site
  • 이탈리아
    • BS
      • Brescia, BS, 이탈리아, 25123
        • Pharming Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, 이탈리아, 90127
        • Pharming Investigative Site
  • 체코
    • CZE
      • Prague, CZE, 체코, 15006
        • Pharming Investigative Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 평가를 수행하기 전에 사전 서면 동의를 얻어야 합니다.
  • 환자는 연구 CCDZ173X2201에 참여했거나 이전에 CDZ173 이외의 PI3Kδ 억제제로 치료를 받았어야 합니다.
  • 조사자가 PI3Kδ 억제제 요법으로 혜택을 받는 것으로 간주하는 환자.
  • 환자 또는 그의 법적 대리인(18세 미만 환자의 경우)은 연구 요구 사항을 이해하고 준수하기 위해 조사자와 원활하게 의사 소통할 수 있어야 합니다.
  • 문서화된 APDS/PASLI 관련 유전자 PI3K 델타 돌연변이.

제외 기준:

- APDS/PASLI와 관련되지 않은 의학적으로 중요한 질병 또는 상태

다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: CDZ173
140mg/일
의약품: CDZ173
140mg/일

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
CDZ173 치료 중 (심각한) 이상사례가 발생한 참가자 수 평가
기간: 6년 3개월
부작용(심각한 부작용 포함)을 보고한 참가자 수
6년 3개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
SF-36 일반 건강 점수를 사용하여 CDZ173의 장기적 효능 평가
기간: 연구 참여 기준 시점, 1년 후, 3년 후, 4년 후 및 5년 후
SF-36(Short Form 36) 설문조사의 참가자별 일반 건강 점수를 연구 참여 기간 동안 보고합니다. 점수는 0~100점 척도로 보고됩니다. 모든 항목은 높은 점수가 더 유리한 건강 상태를 정의하도록 점수가 매겨집니다.
연구 참여 기준 시점, 1년 후, 3년 후, 4년 후 및 5년 후

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
반응자 분석 가용성 단백질 바이오마커 - 나이브 B 세포
기간: 최대 252일
용해성 단백질 바이오마커 반응자 분석 - 기저선부터 Day 252까지의 나이브 B 세포 변화
최대 252일
지표 병변의 직경 곱의 합(SPD)
기간: 기준치 및 D252
참가자들은 MRI 또는 CT 영상 촬영을 통해 검사받았습니다
기준치 및 D252
비장 장기 평가 - 체적(mm3)
기간: 기준선 및 D252
참가자들은 MRI 또는 CT를 통해 스캔되었습니다
기준선 및 D252

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Pharming Technologies B.V.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2016년 9월 8일

기본 완료 (실제)

2025년 1월 30일

연구 완료 (실제)

2025년 1월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2016년 8월 4일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2016년 8월 4일

처음 게시됨 (추정된)

2016년 8월 9일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 3월 30일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 3월 9일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CCDZ173X2201E1
  • 2016-000468-41 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

IPD 계획 설명

Novartis는 자격을 갖춘 외부 연구원과 공유하고, 환자 수준 데이터에 액세스하고, 적격 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 검토 패널에서 검토하고 승인합니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 시험에 참여한 환자의 개인 정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.

이 시험 데이터 가용성은 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명된 기준 및 프로세스에 따릅니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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