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Erweiterung der Wirksamkeitsstudie von CDZ173 bei Patienten mit APDS/PASLI

9. März 2026 aktualisiert von: Pharming Technologies B.V.

Eine offene, nicht randomisierte Verlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von CDZ173 bei Patienten mit APDS/PASLI (aktiviertes Phosphoinositide-3-kinase-Delta-Syndrom/p110δ-aktivierende Mutation, die seneszente T-Zellen verursacht, Lymphadenopathie und Immunschwäche)

Diese Studie ist darauf ausgelegt, Patienten mit genetisch aktiviertem PI3Kδ, d. h. Patienten mit APDS/PASLI, die an der CCDZ173X2201-Studie teilgenommen haben oder zuvor mit anderen PI3Kδ-Inhibitoren als CDZ173 behandelt wurden, eine Langzeitbehandlung mit CDZ173, einem selektiven PI3Kδ-Inhibitor, bereitzustellen. Die Studie ist offen und darauf ausgelegt, die Langzeitsicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von CDZ173 in der Zielpopulation zu ermitteln.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

37

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Dresden, Deutschland, 01307
        • Pharming Investigative Site
  • Italien
    • BS
      • Brescia, BS, Italien, 25123
        • Pharming Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Italien, 90127
        • Pharming Investigative Site
  • Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande, 3000 CA
        • Pharming Investigative Site
  • Russland
      • Moscow, Russland, 117198
        • Pharming Investigative Site
  • Tschechien
    • CZE
      • Prague, CZE, Tschechien, 15006
        • Pharming Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • Pharming Investigative Site
  • Weißrussland
      • Minsk, Weißrussland, 223053
        • Pharming Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 75 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Vor der Durchführung einer Bewertung muss eine schriftliche Einverständniserklärung eingeholt werden.
  • Die Patienten müssen an der Studie CCDZ173X2201 teilgenommen haben oder zuvor mit anderen PI3Kδ-Inhibitoren als CDZ173 behandelt worden sein.
  • Patienten, die nach Einschätzung des Prüfarztes von einer Therapie mit PI3Kδ-Inhibitoren profitieren.
  • Patienten oder ihre gesetzlichen Vertreter (für Patienten unter 18 Jahren) müssen in der Lage sein, gut mit dem Prüfarzt zu kommunizieren, um die Anforderungen der Studie zu verstehen und einzuhalten.
  • Dokumentierte APDS/PASLI-assoziierte genetische PI3K-Delta-Mutation.

Ausschlusskriterien:

- Alle medizinisch bedeutsamen Krankheiten oder Zustände, die nicht mit APDS/PASLI zusammenhängen

Andere protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: CDZ173
140mg/Tag
Arzneimittel: CDZ173
140mg/Tag

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zur Bewertung der Anzahl der Teilnehmer mit (S)NW während der Behandlung mit CDZ173
Zeitfenster: 6 Jahre 3 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit gemeldeten unerwünschten Ereignissen, einschließlich schwerwiegender unerwünschter Ereignisse
6 Jahre 3 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zur Bewertung der Langzeitwirksamkeit von CDZ173 unter Verwendung des SF-36-Gesundheitsfragebogens
Zeitfenster: Zu Studienbeginn, nach 1 Jahr, nach 3 Jahren, nach 4 Jahren und nach 5 Jahren der Studienteilnahme
SF-36 (Short Form 36) Umfrage zum allgemeinen Gesundheitszustand pro Teilnehmer, gemeldet für die Dauer der Teilnahme an der Studie. Die Werte werden auf einer Skala von 0 bis 100 angegeben. Alle Punkte werden so bewertet, dass ein hoher Wert einen günstigeren Gesundheitszustand definiert.
Zu Studienbeginn, nach 1 Jahr, nach 3 Jahren, nach 4 Jahren und nach 5 Jahren der Studienteilnahme

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Responder-Analyse löslicher Proteine Biomarker - naive B-Zellen
Zeitfenster: bis zu 252 Tagen
Responder-Analyse löslicher Protein-Biomarker – Veränderung der naiven B-Zellen vom Ausgangswert bis Tag 252
bis zu 252 Tagen
Summe der Produkte der Durchmesser (SPD) der Indexläsionen
Zeitfenster: Baseline und D252
Die Teilnehmer wurden mittels MRT- oder CT-Bildgebung gescannt
Baseline und D252
Milz-Organbewertung - Volumen in mm³
Zeitfenster: Baseline und D252
Die Teilnehmer wurden mittels MRT oder CT gescannt
Baseline und D252

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pharming Technologies B.V.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. September 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. Januar 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. Januar 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. August 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. August 2016

Zuerst gepostet (Geschätzt)

9. August 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

30. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CCDZ173X2201E1
  • 2016-000468-41 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

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UNENTSCHIEDEN

Beschreibung des IPD-Plans

Novartis engagiert sich für den Austausch mit qualifizierten externen Forschern, den Zugang zu Daten auf Patientenebene und unterstützende klinische Dokumente aus geeigneten Studien. Diese Anträge werden von einem unabhängigen Gutachtergremium auf der Grundlage wissenschaftlicher Verdienste geprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten werden anonymisiert, um die Privatsphäre der Patienten zu respektieren, die gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften an der Studie teilgenommen haben.

Diese Studiendatenverfügbarkeit entspricht den Kriterien und dem Verfahren, die auf www.clinicalstudydatarequest.com beschrieben sind

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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