Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvidelse til studien av effekt av CDZ173 hos pasienter med APDS/PASLI

9. mars 2026 oppdatert av: Pharming Technologies B.V.

En åpen, ikke-randomisert utvidelsesstudie for å evaluere langsiktig sikkerhet, tolerabilitet, effekt og farmakokinetikk til CDZ173 hos pasienter med APDS/PASLI (aktivert fosfoinositide 3-kinase deltasyndrom/p110δ-aktiverende mutasjon som forårsaker, aldrende cellepatier og lymfatiske tnopatier) immunsvikt)

Denne studien er designet for å gi langvarig CDZ173-behandling, en selektiv PI3Kδ-hemmer, til pasienter med genetisk aktivert PI3Kδ, dvs. pasienter med APDS/PASLI som deltok i CCDZ173X2201-studien eller som tidligere ble behandlet med andre PI3Kδ-hemmere enn CDZ173. Studien er åpent utviklet for å etablere langsiktig sikkerhet, tolerabilitet, effekt og farmakokinetikk til CDZ173 i målpopulasjonen.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

37

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • Pharming Investigative Site
  • Hviterussland
      • Minsk, Hviterussland, 223053
        • Pharming Investigative Site
  • Italia
    • BS
      • Brescia, BS, Italia, 25123
        • Pharming Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Italia, 90127
        • Pharming Investigative Site
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3000 CA
        • Pharming Investigative Site
  • Russland
      • Moscow, Russland, 117198
        • Pharming Investigative Site
  • Tsjekkia
    • CZE
      • Prague, CZE, Tsjekkia, 15006
        • Pharming Investigative Site
  • Tyskland
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Pharming Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 75 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Skriftlig informert samtykke må innhentes før noen vurdering utføres.
  • Pasienter må ha deltatt i studien CCDZ173X2201 eller tidligere blitt behandlet med andre PI3Kδ-hemmere enn CDZ173.
  • Pasienter som av etterforskeren anses å ha nytte av PI3Kδ-hemmerbehandling.
  • Pasienter eller deres juridiske representanter (for pasienter under 18 år) må være i stand til å kommunisere godt med etterforskeren, for å forstå og etterkomme kravene til studien.
  • Dokumentert APDS/PASLI-assosiert genetisk PI3K delta-mutasjon.

Ekskluderingskriterier:

- Enhver medisinsk signifikant sykdom eller tilstand som ikke er relatert til APDS/PASLI

Andre protokolldefinerte inklusjons-/ekskluderingskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: CDZ173
140mg/dag
Legemiddel: CDZ173
140 mg/dag

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å evaluere antall deltakere med (S)AE under behandling med CDZ173
Tidsramme: 6 år 3 måneder
Antall deltakere med rapporterte bivirkninger, inkludert alvorlige bivirkninger
6 år 3 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Å evaluere langtidseffektiviteten til CDZ173 ved bruk av SF-36 generell helsescore
Tidsramme: Ved utgangspunktet, etter 1 år, etter 3 år, etter 4 år og etter 5 år med studiedeltakelse
SF-36 (Short Form 36) Undersøkelse generell helsescore per deltaker rapportert for varigheten av deltakelse i studien. Skårer rapporteres på en skala fra 0 til 100. Alle elementer poengsettes slik at en høy skår definerer en mer gunstig helsetilstand.
Ved utgangspunktet, etter 1 år, etter 3 år, etter 4 år og etter 5 år med studiedeltakelse

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Responderanalyse av løselige proteinbiomerkere – naive B-celler
Tidsramme: opptil 252 dager
Responderanalyse for løselige proteinbiomarkører - Endring i naive B-celler fra baseline til dag 252
opptil 252 dager
Summen av produktet av diametre (SPD) for indekslesjoner
Tidsramme: Utgangspunkt og D252
Deltakerne ble skannet gjennom MRI eller CT-bildediagnostikk
Utgangspunkt og D252
Milten organvurdering - Volum i mm³
Tidsramme: Baseline og D252
Deltakerne ble skannet gjennom MRI eller CT
Baseline og D252

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pharming Technologies B.V.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

8. september 2016

Primær fullføring (Faktiske)

30. januar 2025

Studiet fullført (Faktiske)

30. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. august 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. august 2016

Først lagt ut (Antatt)

9. august 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CCDZ173X2201E1
  • 2016-000468-41 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpliktet til å dele med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til data på pasientnivå og støttende kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier. Disse forespørslene blir gjennomgått og godkjent av et uavhengig granskningspanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.

Denne prøvedatatilgjengeligheten er i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere