Ampliación al Estudio de Eficacia de CDZ173 en Pacientes con APDS/PASLI
20 de marzo de 2024 actualizado por: Pharming Technologies B.V.
Un estudio de extensión abierto, no aleatorizado para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la eficacia y la farmacocinética a largo plazo de CDZ173 en pacientes con APDS/PASLI (Síndrome del delta de 3-quinasa de fosfoinositida activada/mutación activadora de p110δ que causa células T senescentes, linfadenopatía y Inmunodeficiencia)
Este estudio está diseñado para proporcionar tratamiento a largo plazo con CDZ173, un inhibidor selectivo de PI3Kδ, a pacientes con PI3Kδ genéticamente activado, es decir, pacientes con APDS/PASLI que participaron en el estudio CCDZ173X2201 o que fueron tratados previamente con inhibidores de PI3Kδ distintos de CDZ173.
El estudio es de etiqueta abierta y está diseñado para establecer la seguridad, la tolerabilidad, la eficacia y la farmacocinética a largo plazo de CDZ173 en la población objetivo.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
37
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Dresden, Alemania, 01307
- Pharming Investigative Site
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Minsk, Bielorrusia, 223053
- Pharming Investigative Site
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CZE
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Prague 5, CZE, Chequia, 15006
- Pharming Investigative Site
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- Pharming Investigative Site
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Moscow, Federación Rusa, 117198
- Pharming Investigative Site
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BS
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Brescia, BS, Italia, 25123
- Pharming Investigative Site
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PA
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Palermo, PA, Italia, 90127
- Pharming Investigative Site
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Rotterdam, Países Bajos, 3000 CA
- Pharming Investigative Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años a 75 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Se debe obtener el consentimiento informado por escrito antes de realizar cualquier evaluación.
- Los pacientes deben haber participado en el estudio CCDZ173X2201 o haber sido tratados previamente con inhibidores de PI3Kδ que no sean CDZ173.
- Pacientes que el investigador considere que se benefician de la terapia con inhibidores de PI3Kδ.
- Los pacientes o sus representantes legales (para pacientes menores de 18 años) deben poder comunicarse bien con el Investigador, para comprender y cumplir con los requisitos del estudio.
- Mutación genética PI3K delta asociada a APDS/PASLI documentada.
Criterio de exclusión:
- Cualquier enfermedad o condición médicamente significativa que no esté relacionada con APDS/PASLI
Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: CDZ173
140 mg/día
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140 mg/día
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de CDZ173 en pacientes con APDS/PASLI
Periodo de tiempo: 6 años 3 meses
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Todos los parámetros de seguridad (incluidos AE, examen físico, signos vitales, ECG, laboratorio de seguridad (hematología, bioquímica sanguínea, análisis de orina))
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6 años 3 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluar la eficacia a largo plazo de CDZ173 para modificar la calidad de vida relacionada con la salud en pacientes con APDS/PASLI
Periodo de tiempo: 6 años
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Encuesta SF-36 (formulario abreviado 36) y WPAI-CIQ (Cuestionario sobre el deterioro de la actividad de la productividad laboral más el deterioro del aula), escalas analógicas visuales para la evaluación global del médico (PGA) y la evaluación global del paciente (PtGA), narraciones del paciente por parte del investigador
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6 años
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Evaluar la eficacia a largo plazo de CDZ173 mediante biomarcadores que reflejen la eficacia de CDZ173 para reducir los componentes inflamatorios sistémicos de la enfermedad en pacientes con APDS/PASLI
Periodo de tiempo: 8 meses
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Proteína C reactiva de alta sensibilidad (CRP), lactato deshidrogenasa (LDH), frecuencias de infecciones y otras complicaciones de la enfermedad
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8 meses
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Caracterizar la farmacocinética (concentración valle) de CDZ173 en pacientes con APDS/PASLI
Periodo de tiempo: 9 meses
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Concentración mínima en estado estacionario de CDZ173
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9 meses
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• Evaluar la farmacocinética y la biodisponibilidad relativa de los comprimidos recubiertos con película de CDZ173 en comparación con las cápsulas de gelatina dura de CDZ173
Periodo de tiempo: hasta 6 meses
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Parámetros PK (incluidos, entre otros, AUC0-12,ss y Cmax,ss)
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hasta 6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
8 de septiembre de 2016
Finalización primaria (Estimado)
21 de enero de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
21 de enero de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de agosto de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de agosto de 2016
Publicado por primera vez (Estimado)
9 de agosto de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
22 de marzo de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de marzo de 2024
Última verificación
1 de marzo de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CCDZ173X2201E1
- 2016-000468-41 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Descripción del plan IPD
Novartis se compromete a compartir con investigadores externos calificados el acceso a datos a nivel de paciente y documentos clínicos de respaldo de estudios elegibles. Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de revisión independiente sobre la base del mérito científico. Todos los datos proporcionados se anonimizan para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables.
La disponibilidad de datos de este ensayo está de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en www.clinicalstudydatarequest.com
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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