Extensão do Estudo de Eficácia de CDZ173 em Pacientes com APDS/PASLI
9 de março de 2026 atualizado por: Pharming Technologies B.V.
Um estudo de extensão não randomizado e aberto para avaliar a segurança, tolerabilidade, eficácia e farmacocinética a longo prazo de CDZ173 em pacientes com APDS/PASLI (síndrome delta de fosfoinositídeo 3-quinase ativada/mutação ativadora de p110δ que causa células T senescentes, linfadenopatia e imunodeficiência)
Este estudo foi concebido para fornecer tratamento de longo prazo com CDZ173, um inibidor seletivo de PI3Kδ, para pacientes com PI3Kδ geneticamente ativado, ou seja, pacientes com APDS/PASLI que participaram do estudo CCDZ173X2201 ou que foram tratados anteriormente com inibidores de PI3Kδ diferentes de CDZ173.
O estudo é aberto desenhado para estabelecer a segurança, tolerabilidade, eficácia e farmacocinética a longo prazo do CDZ173 na população-alvo.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
37
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Dresden, Alemanha, 01307
- Pharming Investigative Site
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Minsk, Bielorrússia, 223053
- Pharming Investigative Site
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- Pharming Investigative Site
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Rotterdam, Holanda, 3000 CA
- Pharming Investigative Site
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BS
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Brescia, BS, Itália, 25123
- Pharming Investigative Site
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PA
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Palermo, PA, Itália, 90127
- Pharming Investigative Site
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Moscow, Rússia, 117198
- Pharming Investigative Site
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CZE
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Prague, CZE, Tcheca, 15006
- Pharming Investigative Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos a 75 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- O consentimento informado por escrito deve ser obtido antes de qualquer avaliação ser realizada.
- Os pacientes devem ter participado do estudo CCDZ173X2201 ou foram tratados anteriormente com inibidores de PI3Kδ diferentes de CDZ173.
- Pacientes considerados pelo investigador como beneficiados pela terapia com inibidores de PI3Kδ.
- Os pacientes ou seus representantes legais (para pacientes menores de 18 anos) devem ser capazes de se comunicar bem com o Investigador, para entender e cumprir os requisitos do estudo.
- Mutação genética PI3K delta associada a APDS/PASLI documentada.
Critério de exclusão:
- Qualquer doença ou condição medicamente significativa que não esteja relacionada com APDS/PASLI
Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: CDZ173
140mg/dia
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140 mg/dia
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Avaliar o Número de Participantes com (S)EAs Durante o Tratamento com CDZ173
Prazo: 6 anos 3 meses
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Número de participantes com eventos adversos reportados, incluindo eventos adversos graves
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6 anos 3 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Para Avaliar a Eficácia a Longo Prazo do CDZ173 Utilizando a Pontuação de Saúde Geral SF-36
Prazo: Na linha de base, após 1 ano, após 3 anos, após 4 anos e após 5 anos de participação no estudo
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SF-36 (Short Form 36) Pontuação de saúde geral por participante relatada durante a duração da participação no estudo.
As pontuações são relatadas numa escala de 0 a 100.
Todos os itens são pontuados de forma que uma pontuação elevada defina um estado de saúde mais favorável.
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Na linha de base, após 1 ano, após 3 anos, após 4 anos e após 5 anos de participação no estudo
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Análise de Respondentes Biomarcadores de Proteína Solúvel - Células B Naïve
Prazo: até 252 dias
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Análise de respondedores de biomarcadores de proteína solúvel - Alteração nas células b naive desde a linha de base até ao Dia 252
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até 252 dias
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Soma do Produto dos Diâmetros (SPD) das Lesões-Índice
Prazo: Linha de Base e D252
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Os participantes foram examinados através de imagens de ressonância magnética (RM) ou tomografia computorizada (TC)
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Linha de Base e D252
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Avaliação do Órgão Baço - Volume em mm³
Prazo: Baseline e D252
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Os participantes foram examinados por ressonância magnética ou tomografia computadorizada
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Baseline e D252
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Rao VK, Kulm E, Grossman J, Buchbinder D, Chong H, Bradt J, Webster S, Sediva A, Dalm VA, Uzel G. Long-term treatment with selective PI3Kdelta inhibitor leniolisib in adults with activated PI3Kdelta syndrome. Blood Adv. 2024 Jun 25;8(12):3092-3108. doi: 10.1182/bloodadvances.2023011000.
- Rao VK, Kulm E, Sediva A, Plebani A, Schuetz C, Shcherbina A, Dalm VA, Trizzino A, Zharankova Y, Webster S, Orpia A, Korholz J, Lougaris V, Rodina Y, Radford K, Bradt J, Relan A, Holland SM, Lenardo MJ, Uzel G. Interim analysis: Open-label extension study of leniolisib for patients with APDS. J Allergy Clin Immunol. 2024 Jan;153(1):265-274.e9. doi: 10.1016/j.jaci.2023.09.032. Epub 2023 Oct 4.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
8 de setembro de 2016
Conclusão Primária (Real)
30 de janeiro de 2025
Conclusão do estudo (Real)
30 de janeiro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
4 de agosto de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de agosto de 2016
Primeira postagem (Estimado)
9 de agosto de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
30 de março de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
9 de março de 2026
Última verificação
1 de março de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CCDZ173X2201E1
- 2016-000468-41 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Descrição do plano IPD
A Novartis está comprometida em compartilhar com pesquisadores externos qualificados, acesso a dados em nível de paciente e documentos clínicos de suporte de estudos elegíveis. Essas solicitações são analisadas e aprovadas por um painel de revisão independente com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.
A disponibilidade dos dados do estudo está de acordo com os critérios e processos descritos em www.clinicalstudydatarequest.com
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .