Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Расширение исследования эффективности CDZ173 у пациентов с APDS/PASLI

9 марта 2026 г. обновлено: Pharming Technologies B.V.

Открытое нерандомизированное расширенное исследование для оценки долгосрочной безопасности, переносимости, эффективности и фармакокинетики CDZ173 у пациентов с APDS/PASLI (синдром активированной фосфоинозитид-3-киназы дельта/p110δ-активирующая мутация, вызывающая старение Т-клеток, лимфаденопатию и Иммунодефицит)

Это исследование предназначено для обеспечения длительного лечения CDZ173, селективного ингибитора PI3Kδ, у пациентов с генетически активированным PI3Kδ, то есть пациентов с APDS/PASLI, которые участвовали в исследовании CCDZ173X2201 или которые ранее лечились ингибиторами PI3Kδ, отличными от CDZ173. Это открытое исследование предназначено для определения долгосрочной безопасности, переносимости, эффективности и фармакокинетики CDZ173 в целевой популяции.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

37

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Беларусь
      • Minsk, Беларусь, 223053
        • Pharming Investigative Site
  • Германия
      • Dresden, Германия, 01307
        • Pharming Investigative Site
  • Италия
    • BS
      • Brescia, BS, Италия, 25123
        • Pharming Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Италия, 90127
        • Pharming Investigative Site
  • Нидерланды
      • Rotterdam, Нидерланды, 3000 CA
        • Pharming Investigative Site
  • Россия
      • Moscow, Россия, 117198
        • Pharming Investigative Site
  • Соединенные Штаты
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20892
        • Pharming Investigative Site
  • Чехия
    • CZE
      • Prague, CZE, Чехия, 15006
        • Pharming Investigative Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 12 лет до 75 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Перед проведением любой оценки необходимо получить письменное информированное согласие.
  • Пациенты должны были участвовать в исследовании CCDZ173X2201 или ранее лечились ингибиторами PI3Kδ, отличными от CDZ173.
  • Пациенты, которые, по мнению исследователя, получают пользу от терапии ингибитором PI3Kδ.
  • Пациенты или их законные представители (для пациентов в возрасте до 18 лет) должны уметь нормально общаться с исследователем, понимать и соблюдать требования исследования.
  • Задокументирована генетическая дельта-мутация PI3K, связанная с APDS/PASLI.

Критерий исключения:

- Любое значимое с медицинской точки зрения заболевание или состояние, не связанное с APDS/PASLI.

Могут применяться другие определенные протоколом критерии включения/исключения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: CDZ173
140мг/день
Лекарство: CDZ173
140 мг/день

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить количество участников с (серьезными) НЯ во время лечения CDZ173
Временное ограничение: 6 лет 3 месяца
Количество участников с зарегистрированными нежелательными явлениями, включая серьезные нежелательные явления
6 лет 3 месяца

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить долгосрочную эффективность CDZ173 с использованием показателя общего здоровья SF-36
Временное ограничение: На исходном уровне, через 1 год, через 3 года, через 4 года и через 5 лет участия в исследовании
Опросник SF-36 (Краткая форма 36) оценка общего состояния здоровья на одного участника, сообщаемая в течение всего периода участия в исследовании. Оценки сообщаются по шкале от 0 до 100. Все пункты оцениваются таким образом, что более высокий балл определяет более благоприятное состояние здоровья.
На исходном уровне, через 1 год, через 3 года, через 4 года и через 5 лет участия в исследовании

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Анализ респондеров растворимых белковых биомаркеров - наивные B-клетки
Временное ограничение: до 252 дней
Анализ ответа растворимых биомаркеров белка - Изменение наивных B-клеток от исходного уровня до 252 дня
до 252 дней
Сумма произведения диаметров (SPD) индексных поражений
Временное ограничение: Базовый уровень и D252
Участники были просканированы с помощью МРТ или КТ-изображений
Базовый уровень и D252
Оценка органа селезёнки - Объём в мм³
Временное ограничение: Базовый уровень и D252
Участники были просканированы с помощью МРТ или КТ
Базовый уровень и D252

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Pharming Technologies B.V.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

8 сентября 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 января 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 января 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 августа 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 августа 2016 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

9 августа 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

30 марта 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

9 марта 2026 г.

Последняя проверка

1 марта 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CCDZ173X2201E1
  • 2016-000468-41 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Описание плана IPD

Novartis обязуется делиться с квалифицированными внешними исследователями доступом к данным на уровне пациентов и подтверждающими клиническими документами соответствующих исследований. Эти запросы рассматриваются и утверждаются независимой экспертной группой на основе научной ценности. Все предоставленные данные обезличены для соблюдения конфиденциальности пациентов, участвовавших в исследовании, в соответствии с применимыми законами и правилами.

Доступность данных испытаний соответствует критериям и процессу, описанным на сайте www.clinicalstudydatarequest.com.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться