Α1-アンチトリプシン欠乏症の参加者におけるα-1 MP（α1-プロテイナーゼ阻害剤（ヒト）、修正プロセス）の安全性と薬物動態

包含基準:

• -インフォームドコンセントを提供する時点で20歳以上の参加者。
• -コンピューター断層撮影（CT）スキャンによって診断された臨床的に明らかな肺気腫の参加者。
• ネフェロメトリーで測定した血清アルファ 1-PI レベルが 50 mg/dL (つまり、11 μM) と記録されている AATD 参加者。 以前に記録された血清アルファ 1-PI レベルのない参加者では、スクリーニング期間中にネフロメトリーで測定された血清アルファ 1-PI レベルは <50 mg/dL でなければなりません。
• 気管支拡張薬吸入後の1秒間努力呼気量/努力肺活量の割合(FEV1/FVC)がスクリーニング期間中に70%未満の参加者[診断基準に相当]慢性閉塞性肺疾患 (COPD) の [。
• -署名された書面によるインフォームドコンセントを喜んで提供できる参加者。

除外基準:

• -第1週（ベースライン）訪問の4週間前に、肺機能が中程度または重度に悪化した参加者。
• 1秒間の強制呼気量/強制肺活量の割合（気管支拡張薬吸入後の%FEV1）がスクリーニング期間中に30%未満である参加者。
• -肺移植または肝移植を受けた参加者。
• -過去2年間に肺手術（肺生検を除く）を受けた参加者。
• -肝臓酵素アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ、アラニンアミノトランスフェラーゼ、およびアルカリホスファターゼ（AST、ALT、およびALP）が正常上限の2.5倍以上増加した参加者。
• -うっ血性心不全や肝硬変を含むがこれらに限定されない重度の合併症のある参加者。
• -過去5年間に悪性腫瘍（悪性黒色腫を含む。ただし、他の形態の皮膚がんは除く）を発症した参加者。
• 妊娠中の女性、授乳中の女性、または出産の可能性のある女性で、効果的な避妊方法（経口、注射、またはインプラントのホルモン避妊薬の使用、子宮内避妊器具（IUD）または子宮内避妊システムの配置、殺精子フォームの併用）を使用するつもりがない、ジェル、フィルム、クリーム、座薬およびコンドームまたは子宮頸部キャップ;男性の不妊手術;または禁欲）を試用期間中または出産の可能性があり、試用期間中に効果的な避妊法を使用することを望まないパートナーがいる男性参加者。
• -A型肝炎ウイルス、B型肝炎ウイルス、C型肝炎ウイルス、またはヒト免疫不全ウイルス（HAV、HBV、HCV、またはHIV）感染の過去の病歴を持つ参加者、または現在そのような感染を示唆する臨床的徴候または症状を呈している参加者。
• 過去6か月以内に喫煙歴のある参加者、または参加者は、スクリーニング訪問時に尿中コチニンレベルが陽性であるとテストされました。
• -第1週（ベースライン）の4週間前に別の臨床試験に参加している参加者は、訪問します。
• -血漿由来のアルファ1-PI製品またはその他の血液製品に対するアナフィラキシーまたは重度の全身反応の病歴を持つ参加者。
• -プレドニゾン相当の用量で全身ステロイド療法を継続的に受けた参加者 1日目（ベースライン）の4週間以内に5 mg /日を超えて（注：吸入ステロイドは全身ステロイドとは見なされません）。
• -第1週（ベースライン）の4週間前までにCOPD増悪の治療のために全身またはエアロゾル化された抗生物質を使用した参加者 訪問。
• -選択的で重度の免疫グロブリンA（IgA）欠乏症の以前または現在の診断を受けた参加者。
• -精神障害があり、独立して同意することができない参加者。
• -治験責任医師の意見でプロトコルまたはその手順を順守することが困難な参加者。
• -この臨床試験の結果を混乱させる可能性のある病状を持つ参加者、または治験責任医師の意見で、この臨床試験への参加中に他の参加者を危険にさらす可能性のある参加者。