Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az alfa-1 MP (alfa1-proteináz gátló (humán, módosított folyamat) biztonságossága és farmakokinetikája alfa1-antitripszinhiányos résztvevőknél

2021. október 13. frissítette: Grifols Therapeutics LLC

I/II. fázisú multicentrikus, nyílt vizsgálat az alfa-1 MP biztonságosságának és farmakokinetikájának értékelésére alfa1-antitripszin hiányos betegeknél

Ez a tanulmány egy többközpontú, nyílt vizsgálat, amely a 60 mg/kg alfa-1 MP (alfa1-proteináz inhibitor (humán, módosított eljárás)) heti intravénás infúziójának biztonságosságát és farmakokinetikáját értékeli 8 héten keresztül.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a tanulmány egy többközpontú, nyílt vizsgálat a vizsgált gyógyszer 60 mg/ttkg heti intravénás (IV) infúziójának biztonságosságának és farmakokinetikájának értékelésére alfa1-antitripszin-hiányban (AATD) szenvedő résztvevőknél. A kísérletet körülbelül 5 japán egészségügyi intézményben fogják lefolytatni, legalább 3 felnőtt résztvevő felvétele céljából. A vizsgálat a vizsgálatba való belépés előtt 3 héten belül tervezett szűrési időszakból, egy 8 hetes nyílt kezelési időszakból és egy 1 hétig tartó farmakokinetikai (PK) értékelési időszakból áll. A 9. heti látogatáson, amikor a PK értékelési időszaka befejeződik, a résztvevőt megkérdezik, hogy kíván-e részt venni egy kiterjesztett kísérletben (GTI1401-OLE). Azon résztvevők számára, akik nem kívánnak részt venni a kiterjesztett vizsgálatban, az utánkövetési/vizsgálat befejező látogatásának időpontját (30 nappal [4 hét] a vizsgált gyógyszer utolsó adagja után) meg kell határozni. A résztvevők körülbelül 14 hétig vesznek részt ebben a vizsgálatban a szűrési időszak kezdetétől a próba befejezéséig.

A szűrési látogatáson (amelyet a vizsgálatba való belépés előtt 3 héten belül ütemeznek) a tájékozott beleegyezés megadása után (a kezelési terv megfelelő magyarázatán és értelmezésén alapuló megállapodás) a résztvevőket értékelik a szűrési időszak alatti részvételre való alkalmasság szempontjából. Az alkalmasnak ítélt résztvevők a 8 hetes kezelési időszakba lépnek, hogy összesen heti 8 alkalommal kapjanak 60 mg/kg alfa-1 MP-t tartalmazó IV infúziót. A kezdeti iv. infúziót az 1. heti (kiindulási) vizit alkalmával adják be. A kezelési időszak alatt a résztvevők hetente kapnak iv. Alpha-1 MP infúziót az 1. (alapvonal), 2., 3., 4., 5., 6., 7. és 8. héten. Az Alpha-1 MP utolsó IV infúziója után a 8. heti látogatás során a résztvevők belépnek az 1 hetes PK értékelési időszakba. A PK értékelési időszak alatt a résztvevők felkeresik a vizsgálati központot, hogy vérmintát vegyenek a PK értékeléshez a PK1 látogatáson (a 8. heti vizit másnapján), a PK2 látogatáson (2 nappal a 8. heti látogatás után), a PK5 látogatáson. (5 nappal a 8. heti látogatás után), és a 9. heti látogatáskor. Az utolsó adag (8. hét) után 30 nappal a résztvevők felkeresik a vizsgálati központot nyomon követés/vizsgálat befejezése céljából (12. hét). Minden résztvevőnek vérmintát vesznek az alfa1-PI minimális koncentrációjának mérésére az 1. héten (alapvonal), a 7. és a 8. héten (adagolás előtt vérmintát vesznek), valamint a 9. heti vizit alkalmával.

A PK paraméterek értékeléséhez vérmintákat gyűjtenek a 8. héttől a 9. hétig. A 8. heti vizit alkalmával az Alpha-1 MP infúzió beadása előtt vett vérmintát, valamint a 9. heti vizit alkalmával (a 8. heti vizit alkalmával 7 nappal az infúzió beadása után) vett PK értékeléshez vett vérmintát is felhasználják a vércukorszint mérésére. alfa1-PI minimális koncentrációja a 8. és 9. héten.

A 9. heti látogatás alkalmával a résztvevőket megkérdezik, hogy szeretnének-e részt venni a kiterjesztett kísérletben (GTI1401-OLE). Azok a résztvevők, akik részt kívánnak venni a kiterjesztett vizsgálatban, még legalább egy évig folytathatják a kezelést 60 mg/kg alfa-1 MP iv. infúzióval (a résztvevőket a továbbiakban megkérdezik, hogy szeretnék-e folytatni a kezelést éves időközönként ) a hosszú távú Alpha-1 MP kezelés biztonságosságának értékelése céljából. Azok a résztvevők, akik nem kívánnak részt venni a kiterjesztett kísérletben, az Alpha-1 MP utolsó adagja (12. hét) után 30 nappal (4 hét) keresik fel a vizsgálati központot nyomon követés/vizsgálat befejezése céljából.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

4

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Japán
      • Sapporo, Japán, 060-8648
        • Hokkaido University Hospital
      • Tokyo, Japán, 113-8431
        • Juntendo University Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

20 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A tájékozott beleegyezés megadásának időpontjában 20 évesnél idősebb résztvevők.
  • Számítógépes tomográfia (CT) vizsgálattal diagnosztizált, klinikailag nyilvánvaló tüdőemfizémában szenvedő résztvevők.
  • Az AATD résztvevői, akiknek dokumentált szérum alfa1-PI szintje <50 mg/dl (azaz 11 µM) nefelometriával mérve. Azoknál a résztvevőknél, akiknél korábban nem dokumentált szérum alfa1-PI-szint, a szűrési időszakban nefelometriával mért szérum alfa1-PI-szintjüknek <50 mg/dl-nek kell lennie.
  • Azok a résztvevők, akiknek a kényszerkilégzési térfogat 1 másodpercben/kényszerített vitálkapacitás (FEV1/FVC) százalékos aránya hörgőtágító belélegzése után <70% a szűrési időszak alatt [egyenértékű a diagnózis kritériumával krónikus obstruktív tüdőbetegség (COPD)].
  • Azok a résztvevők, akik hajlandók és képesek aláírt írásos beleegyező nyilatkozatot adni.

Kizárási kritériumok:

  • Közepesen vagy súlyosan leromlott tüdőfunkcióval rendelkező résztvevők az 1. heti (kiindulási) vizit előtti 4 hétben.
  • Azok a résztvevők, akiknek az 1 másodperc alatti kényszerített kilégzési térfogat százalékos aránya / kényszerített vitálkapacitás (%FEV1 hörgőtágító belélegzése után <30% a szűrési időszak alatt.
  • Tüdő- vagy májátültetésen átesett résztvevők.
  • Azok a résztvevők, akik az elmúlt 2 évben bármilyen tüdőműtéten estek át (kivéve a tüdőbiopsziát).
  • Azok a résztvevők, akiknél az aszpartát-aminotranszferáz, alanin-aminotranszferáz és alkalikus foszfatáz (AST, ALT és ALP) májenzimszintje a normálérték felső határának 2,5-szerese ≥2,5-szerese.
  • Súlyos szövődményekben szenvedő résztvevők, beleértve, de nem kizárólagosan, pangásos szívelégtelenséget és májcirrózist.
  • Azok a résztvevők, akiknél az elmúlt 5 évben rosszindulatú daganat (beleértve a rosszindulatú melanomát is; a bőrrák egyéb formái azonban kizárva) alakult ki.
  • Terhes nők, szoptató nők vagy fogamzóképes korú nők, akik nem kívánnak hatékony fogamzásgátló módszert alkalmazni (orális, injekciós vagy implantációs hormonális fogamzásgátlók alkalmazása; méhen belüli eszköz (IUD) vagy méhen belüli fogamzásgátló rendszer elhelyezése; spermatocid hab egyidejű alkalmazása , gél, fólia, krém, kúp és óvszer vagy nyaksapka; férfi sterilizálás; vagy absztinencia) a próbaidőszak alatt, vagy olyan férfi résztvevők, akiknek partnere fogamzóképes, és nem hajlandó hatékony fogamzásgátló módszert alkalmazni a próbaidőszak alatt.
  • Olyan résztvevők, akiknek a kórelőzményében hepatitis A vírus, hepatitis B vírus, hepatitis C vírus vagy humán immunhiány vírus (HAV, HBV, HCV vagy HIV) fertőzés szerepel, vagy olyan résztvevők, akiknél jelenleg ilyen fertőzésre utaló klinikai tünetek vagy tünetek jelentkeznek.
  • Azok a résztvevők, akiknek az elmúlt 6 hónapban dohányoztak, vagy a résztvevők vizelet kotininszintje pozitív lett a szűrővizsgálaton.
  • Azok a résztvevők, akik az 1. heti (kiindulási) látogatás előtt 4 héten belül egy másik klinikai vizsgálatban vesznek részt.
  • Olyan résztvevők, akiknek kórtörténetében anafilaxiás vagy súlyos szisztémás reakciók fordultak elő bármely plazmából származó alfa1-PI-termékkel vagy más vérkészítményekkel szemben.
  • Azok a résztvevők, akik folyamatosan kaptak bármilyen szisztémás szteroid kezelést prednizonnal egyenértékű dózisban >5 mg/nap az 1. heti (kiindulási) vizit előtt 4 héten belül (Megjegyzés: az inhalációs szteroidok nem minősülnek szisztémás szteroidnak).
  • Azok a résztvevők, akik bármilyen szisztémás vagy aeroszolos antibiotikumot használtak a COPD exacerbációjának kezelésére az 1. heti (alapvonal) látogatást megelőző 4 héten belül.
  • Résztvevők, akiknél korábban vagy jelenleg szelektív, súlyos immunglobulin A (IgA)-hiány áll fenn.
  • Azok a résztvevők, akik értelmi fogyatékkal élők, és nem tudnak önállóan beleegyezést adni.
  • Azok a résztvevők, akiknek a vizsgálatot végző véleménye szerint nehézséget okoz a protokoll vagy annak eljárásai betartása.
  • Azok a résztvevők, akiknek olyan egészségügyi állapota van, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatja a klinikai vizsgálat eredményeit, vagy veszélyeztetheti a többi résztvevőt a jelen klinikai vizsgálatban való részvétel során.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Alpha-1 MP
A résztvevők 8 intravénás infúziót kaptak 60 mg/ttkg Alpha-1 MP-ből, hetente 0,08 ml/kg/perc infúziót meg nem haladó sebességgel, körülbelül 15 perc alatt, a 8. hétig.
Biológiai: Alpha-1 MP
Az Alpha-1 MP a humán alfa1-PI, más néven α1-antitripszin stabil, steril, liofilizált készítménye.
Más nevek:
  • Prolastin-C

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekben (TEAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: Akár a 12. hétig
Nemkívánatos eseményként (AE) minden olyan kedvezőtlen és nem szándékolt tünetet (beleértve a kóros laboratóriumi leletet), tünetet vagy betegséget határoztak meg, amely időlegesen összefügg a vizsgálati készítmény használatával, függetlenül attól, hogy az a gyógyszerrel kapcsolatos. A TEAE-t minden olyan mellékhatásként határoztuk meg, amely az első Alpha-1 MP infúzió után vagy annak során jelentkezett a vizsgálat utolsó látogatásáig.
Akár a 12. hétig
A nemkívánatos gyógyszerreakcióban (ADR-ek) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: Akár a 12. hétig
A mellékhatások olyan nemkívánatos eseményekként (AE) voltak definiálva, amelyek a vizsgáló véleménye szerint ok-okozati összefüggésben állnak a vizsgálati kezeléssel. Az AE minden olyan kedvezőtlen és nem szándékolt jelet, tünetet vagy betegséget jelent, amely időlegesen összefügg valamely gyógyszer használatával.
Akár a 12. hétig
Súlyos nemkívánatos eseményekkel (SAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: Akár a 12. hétig
A súlyos nemkívánatos esemény (SAE) olyan nemkívánatos esemény volt, amely a következő kimenetelek bármelyikét eredményezte, vagy bármely más okból jelentősnek ítélték: halál; kezdeti vagy hosszan tartó fekvőbeteg kórházi kezelés; életveszélyes tapasztalat (azonnali halálveszély); tartós vagy jelentős fogyatékosság/képtelenség; veleszületett anomália.
Akár a 12. hétig
A nemkívánatos események (AE) vagy súlyos nemkívánatos események (SAE) miatti leállítások száma
Időkeret: Akár a 12. hétig
Nemkívánatos eseményként (AE) minden olyan kedvezőtlen és nem szándékolt tünetet (beleértve a kóros laboratóriumi leletet), tünetet vagy betegséget határoztak meg, amely időlegesen összefügg a vizsgálati készítmény használatával, függetlenül attól, hogy az a gyógyszerrel kapcsolatos. A TEAE-t minden olyan mellékhatásként határoztuk meg, amely az első Alpha-1 MP infúzió után vagy annak során jelentkezett a vizsgálat utolsó látogatásáig. A SAE olyan nemkívánatos esemény volt, amely a következő kimenetelek bármelyikét eredményezte, vagy bármilyen más okból jelentősnek ítélték: halál; kezdeti vagy hosszan tartó fekvőbeteg kórházi kezelés; életveszélyes tapasztalat (azonnali halálveszély); tartós vagy jelentős fogyatékosság/képtelenség; veleszületett anomália.
Akár a 12. hétig
A krónikus obstruktív tüdőbetegségben (COPD) szenvedő betegek száma
Időkeret: Akár a 12. hétig
A COPD exacerbációját úgy határozták meg, mint a légúti tünetek (dyspnoe, fokozott köhögés és/vagy köpettermelés) növekedését a kiindulási értékhez képest, amely általában orvosi beavatkozást igényel.
Akár a 12. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Az összes alfa1-PI minimális szintje 60 mg/kg alfa-1 MP heti IV infúziók esetén
Időkeret: Kiindulási állapot (1. hét), 7., 8. hét (az Alpha-1 MP infúziók kezdete előtt) és 9. hét (168 órával az infúzió után)
Kiindulási állapot (1. hét), 7., 8. hét (az Alpha-1 MP infúziók kezdete előtt) és 9. hét (168 órával az infúzió után)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Grifols Therapeutics LLC

Együttműködők

Grifols Japan K.K.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2016. július 29.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. március 15.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. március 15.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. augusztus 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. augusztus 16.

Első közzététel (Becslés)

2016. augusztus 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. október 28.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. október 13.

Utolsó ellenőrzés

2021. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • GTI1401
  • JapicCTI-163160 (Egyéb azonosító: JapicCTI)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Eldöntetlen

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Alfa1-antitripszin hiány

Klinikai vizsgálatok a Alpha-1 MP

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel