Alpha-1 MP（Alpha1-蛋白酶抑制剂（人），改良工艺）在 Alpha1-抗胰蛋白酶缺乏症参与者中的安全性和药代动力学

本研究是一项多中心、开放标签试验，旨在评估每周静脉内 (IV) 输注 60 mg/kg 研究药物对患有 α1-抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 的参与者的安全性和药代动力学。 该试验将在日本大约 5 家医疗机构进行，旨在招募至少 3 名或更多的成人参与者。 该试验将包括安排在进入试验前 3 周内的筛选期、为期 8 周的开放标签治疗期和为期 1 周的药代动力学 (PK) 评估期。 在 PK 评估期结束后的第 9 周访视中，将询问参与者是否愿意参加延期试验 (GTI1401-OLE)。 对于无意参加延长试验的参与者，将安排随访/研究完成访问的日期（最后一剂研究药物后30天[4周]）。 从筛选期开始到试验完成，参与者将参加该试验约 14 周。

在筛选访问时（安排在进入试验前 3 周内），在提供知情同意书（基于对治疗计划的充分解释和理解的基础上达成的协议）后，将评估参与者是否有资格在筛选期间参与。 被认为符合条件的参与者将进入为期 8 周的治疗期，每周接受总共 8 次 60 mg/kg 的 Alpha-1 MP 静脉输注。 初始 IV 输注将在第 1 周（基线）就诊时进行。 在治疗期间，参与者将在第 1 周（基线）、第 2、3、4、5、6、7 和 8 周接受每周一次的 Alpha-1 MP 静脉输注。 在第 8 周访视最后一次静脉输注 Alpha-1 MP 后，参与者将进入为期 1 周的 PK 评估期。 在此 PK 评估期间，参与者将在 PK1 访问（第 8 周访问的第二天）、PK2 访问（第 8 周访问后 2 天）、PK5 访问时访问研究中心进行 PK 评估的血液采样（第 8 周访问后 5 天）和第 9 周访问。 在最后一次给药后 30 天（第 8 周），参与者将访问研究中心进行随访/完成研究（第 12 周）。 所有参与者都将在第 1 周（基线）、第 7 周和第 8 周（给药前采集血样）以及第 9 周时进行血液采样，以测量 alpha1-PI 谷浓度。

将从第 8 周到第 9 周收集用于评估 PK 参数的血样。 第 8 周访视时输注 Alpha-1 MP 前采集的血样和第 9 周访视时采集的用于 PK 评估的血样（第 8 周访视输注后 7 天）也将用于测量第 8 周和第 9 周的 alpha1-PI 谷浓度。

在第 9 周访问时，将询问参与者是否愿意参加扩展试验 (GTI1401-OLE)。 打算参加扩展试验的参与者将能够通过静脉输注 60 mg/kg 的 Alpha-1 MP 继续治疗至少一年（将进一步询问参与者是否愿意每年一次继续治疗) 用于评估长期 Alpha-1 MP 治疗的安全性。 不打算参加扩展试验的参与者将在最后一剂 Alpha-1 MP（第 12 周）后 30 天（4 周）访问研究中心进行随访/研究完成。