Alpha1-Antitrypsin 결핍 환자에서 Alpha-1 MP(Alpha1-proteinase Inhibitor (Human), Modified Process)의 안전성 및 약동학
Alpha1-항트립신 결핍 환자에서 Alpha-1 MP의 안전성 및 약동학을 평가하기 위한 I/II상 다기관, 공개 라벨 시험
연구 개요
상세 설명
이 연구는 알파1-항트립신 결핍증(AATD)이 있는 참가자에게 60mg/kg의 시험용 약물을 매주 정맥(IV) 주입하는 안전성 및 약동학을 평가하기 위한 다기관 공개 라벨 시험입니다. 시험은 일본의 약 5개 의료 기관에서 실시되며 최소 3명 이상의 성인 참가자를 등록하는 것을 목표로 합니다. 임상시험은 임상시험 접수 전 3주 이내로 예정된 스크리닝 기간, 8주간의 오픈라벨 치료기간, 1주간의 약동학(PK) 평가기간으로 구성된다. PK 평가 기간이 완료되는 9주차 방문에서 참가자는 연장 시험(GTI1401-OLE)에 참여하고 싶은지 여부를 묻습니다. 연장 임상시험 참여 의사가 없는 참여자의 경우, 후속/연구 완료 방문 날짜(임상시험약 마지막 투약 후 30일[4주])를 정한다. 참가자는 스크리닝 기간 시작부터 시험 종료까지 약 14주 동안 이 시험에 참여하게 됩니다.
스크리닝 방문(시험 참여 전 3주 이내 예정)에서 정보에 입각한 동의(치료 계획에 대한 충분한 설명과 이해를 바탕으로 한 동의)를 제공한 후 참가자는 스크리닝 기간 동안 참여 자격을 평가받게 됩니다. 자격이 있는 것으로 간주되는 참가자는 8주 치료 기간에 들어가 Alpha-1 MP 60mg/kg을 매주 총 8회 IV 주입합니다. 초기 IV 주입은 1주차(기준선) 방문 시 제공됩니다. 치료 기간 동안 참가자는 1주차(기준선), 2주, 3주, 4주, 5주, 6주, 7주 및 8주 방문 시 매주 Alpha-1 MP를 IV 주입받습니다. 8주차 방문에서 Alpha-1 MP의 마지막 IV 주입 후 참가자는 1주 PK 평가 기간에 들어갑니다. 이 PK 평가 기간 동안 참가자는 연구 센터를 방문하여 PK1 방문(8주차 방문 다음날), PK2 방문(8주차 방문 후 2일), PK5 방문시 PK 평가를 위한 혈액 샘플링을 받습니다. (8주차 방문 후 5일) 및 9주차 방문 시. 마지막 투여 후 30일(8주)에 참가자는 후속 조치/연구 완료(12주)를 위해 연구 센터를 방문합니다. 모든 참가자는 1주차(기준선), 7주차 및 8주차 방문(혈액 샘플은 투약 전에 수집됨)과 9주차 방문에서 alpha1-PI 최저 농도 측정을 위해 혈액 샘플링을 받게 됩니다.
PK 매개변수 평가를 위한 혈액 샘플을 8주차부터 9주차까지 수집합니다. 8주 방문 시 Alpha-1 MP 주입 전에 수집된 혈액 샘플 및 9주 방문(8주 방문 시 주입 후 7일)에 수집된 PK 평가를 위한 혈액 샘플은 다음을 측정하는 데에도 사용됩니다. 8주 및 9주차에 대한 alpha1-PI 최저 농도.
9주차 방문에서 참가자는 연장 시험(GTI1401-OLE)에 참여하고 싶은지 여부를 묻습니다. 연장 시험에 참여하려는 참가자는 적어도 1년 동안 Alpha-1 MP 60mg/kg의 IV 주입으로 치료를 계속할 수 있습니다(참가자는 매년 간격으로 치료를 계속할지 여부를 추가로 묻습니다. ) 장기 Alpha-1 MP 치료의 안전성 평가 목적. 연장 시험에 참가할 의사가 없는 참가자는 Alpha-1 MP의 마지막 투여(12주차) 후 30일(4주)에 후속 조치/연구 완료를 위해 연구 센터를 방문합니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Sapporo, 일본, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
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Tokyo, 일본, 113-8431
- Juntendo University Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 정보에 입각한 동의를 제공한 시점에 20세 이상인 참가자.
- 컴퓨터 단층 촬영(CT) 스캔으로 진단된 임상적으로 분명한 폐 폐기종이 있는 참가자.
- nephelometry로 측정한 문서화된 혈청 alpha1-PI 수치가 <50 mg/dL(즉, 11 μM)인 AATD 참가자. 이전에 기록된 혈청 alpha1-PI 수치가 없는 참가자의 경우, 스크리닝 기간 동안 nephelometry로 측정한 혈청 alpha1-PI 수치는 50mg/dL 미만이어야 합니다.
- 기관지확장제 흡입 후 1초간 강제호기량/1초간 강제호기량/강제폐활량(FEV1/FVC)의 비율이 스크리닝 기간 동안 70% 미만인 대상자 [진단기준에 해당] 만성폐쇄성폐질환(COPD)].
- 서명된 서면 동의서를 제공할 의사가 있고 제공할 수 있는 참가자.
제외 기준:
- 1주차(기준선) 방문 전 4주 동안 폐 기능이 중등도 또는 중증으로 악화된 참가자.
- 선별검사 기간 동안 1초간 강제 호기량/강제 폐활량(기관지 확장제 흡입 후 %FEV1)의 비율이 30% 미만인 참가자.
- 폐 이식 또는 간 이식을 받은 참가자.
- 지난 2년 동안 폐 수술(폐 생검 제외)을 받은 참가자.
- 간 효소 아스파르테이트 아미노전이효소, 알라닌 아미노전이효소 및 알칼리성 포스파타제(AST, ALT 및 ALP)가 정상 상한치의 2.5배 이상 증가한 참가자.
- 울혈성 심부전 및 간경화를 포함하되 이에 국한되지 않는 심각한 합병증이 있는 참가자.
- 지난 5년 동안 악성 종양(악성 흑색종 포함, 단, 다른 형태의 피부암은 제외)이 발생한 참가자.
- 효과적인 피임 방법(경구, 주사 또는 이식 호르몬 피임제 사용, 자궁 내 장치(IUD) 또는 자궁 내 피임 시스템 배치, 정자 살균제 거품의 병용 사용)를 사용하지 않으려는 임산부, 모유 수유 여성 또는 가임 여성 , 젤, 필름, 크림, 좌약 및 콘돔 또는 자궁 경부 캡, 남성 살균 또는 금욕) 시험 기간 동안 또는 가임 파트너가 있고 시험 기간 동안 효과적인 피임 방법을 사용하지 않으려는 남성 참가자.
- A형 간염 바이러스, B형 간염 바이러스, C형 간염 바이러스 또는 인체 면역결핍 바이러스(HAV, HBV, HCV 또는 HIV) 감염 과거력이 있는 참여자 또는 현재 그러한 감염을 암시하는 임상 징후 또는 증상을 나타내는 참여자.
- 지난 6개월 동안 흡연 이력이 있는 참가자 또는 스크리닝 방문 시 요중 코티닌 수치가 양성인 참가자.
- 1주차(기준선) 방문 전 4주 이내에 다른 임상 시험에 참여하는 참가자.
- 혈장 유래 알파1-PI 제품 또는 기타 혈액 제품에 대한 아나필락시스 또는 심각한 전신 반응의 병력이 있는 참가자.
- 1주차(기준선) 방문 전 4주 이내에 프레드니손 등가 용량 >5mg/일의 전신 스테로이드 요법을 지속적으로 받은 참가자(참고: 흡입 스테로이드는 전신 스테로이드로 간주되지 않음).
- 1주차(기준선) 방문 전 4주 이내에 COPD 악화 치료를 위해 전신 또는 에어로졸 항생제를 사용한 적이 있는 참가자.
- 이전 또는 현재 선택적 중증 면역글로불린 A(IgA) 결핍 진단을 받은 참가자.
- 정신 장애가 있고 독립적으로 동의할 수 없는 참가자.
- 시험자의 의견에 따라 프로토콜 또는 그 절차를 준수하는 데 어려움이 있는 참가자.
- 연구자의 의견에 따라 본 임상 시험의 결과를 혼란스럽게 하거나 본 임상 시험에 참여하는 동안 다른 참가자를 위험에 빠뜨릴 수 있는 의학적 상태를 가진 참가자.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 알파-1 MP
참가자들은 최대 8주차까지 약 15분 동안 0.08mL/kg/min을 초과하지 않는 주입 속도로 매주 60mg/kg Alpha-1 MP를 8회 IV 주입 받았습니다.
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Alpha-1 MP는 α1-항트립신으로도 알려진 인간 alpha1-PI의 안정적이고 멸균된 동결건조 제제입니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 관련 부작용(TEAE)이 있는 참여자 수
기간: 12주까지
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유해 사례(AE)는 의약품과 관련이 있는지 여부에 관계없이 임상시험용 제품의 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후(비정상적인 실험실 결과 포함), 증상 또는 질병으로 정의되었습니다.
TEAE는 첫 번째 Alpha-1 MP 주입 후 최종 연구 방문 때까지 발생하는 모든 AE로 정의되었습니다.
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12주까지
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약물 부작용(ADR)이 있는 참가자 수
기간: 12주까지
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ADR은 연구 치료와의 인과 관계에 대한 연구자의 견해에 있는 부작용(AE)으로 정의되었습니다.
AE는 의약품 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후, 증상 또는 질병으로 정의되었습니다.
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12주까지
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심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 12주까지
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심각한 부작용(SAE)은 다음 결과 중 하나를 초래하거나 다른 이유로 유의미한 것으로 간주되는 AE였습니다: 사망; 초기 또는 장기 입원 환자 입원; 생명을 위협하는 경험(즉각적인 사망 위험) 지속적이거나 상당한 장애/무능력; 선천적 기형.
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12주까지
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부작용(AE) 또는 심각한 부작용(SAE)으로 인한 중단 횟수
기간: 12주까지
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유해 사례(AE)는 의약품과 관련이 있는지 여부에 관계없이 임상시험용 제품의 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후(비정상적인 실험실 결과 포함), 증상 또는 질병으로 정의되었습니다.
TEAE는 첫 번째 Alpha-1 MP 주입 후 최종 연구 방문 때까지 발생하는 모든 AE로 정의되었습니다.
SAE는 다음 결과 중 하나를 초래하거나 다른 이유로 인해 유의미한 것으로 간주되는 AE였습니다: 사망; 초기 또는 장기 입원 환자 입원; 생명을 위협하는 경험(즉각적인 사망 위험) 지속적이거나 상당한 장애/무능력; 선천적 기형.
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12주까지
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만성 폐쇄성 폐질환(COPD) 악화가 있는 참여자 수
기간: 12주까지
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COPD 악화는 일반적으로 의학적 개입이 필요한 기준선보다 호흡기 증상(호흡곤란, 기침 증가 및/또는 가래 생성)의 증가로 정의되었습니다.
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12주까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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60 mg/kg Alpha-1 MP의 주간 IV 주입에 대한 총 alpha1-PI의 최저 수준
기간: 기준선(1주차), 7주차, 8주차(Alpha-1 MP 주입 시작 전) 및 9주차(주입 후 168시간)
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기준선(1주차), 7주차, 8주차(Alpha-1 MP 주입 시작 전) 및 9주차(주입 후 168시간)
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공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- GTI1401
- JapicCTI-163160 (기타 식별자: JapicCTI)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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