Innocuité et pharmacocinétique de l'alpha-1 MP (inhibiteur de l'alpha1-protéinase (humain), processus modifié) chez les participants présentant un déficit en alpha1-antitrypsine

Critère d'intégration:

• Participants âgés de ≥ 20 ans au moment du consentement éclairé.
• Participants atteints d'emphysème pulmonaire cliniquement apparent diagnostiqué par tomodensitométrie (TDM).
• Participants à l'AATD avec des taux sériques documentés d'alpha1-PI <50 mg/dL (c'est-à-dire 11 μM) mesurés par néphélométrie. Chez les participants sans taux sériques d'alpha1-PI précédemment documentés, leurs taux sériques d'alpha1-PI mesurés par néphélométrie pendant la période de dépistage doivent être < 50 mg/dL.
• Participants dont le pourcentage de volume expiré forcé en 1 seconde/capacité vitale forcée volume expiratoire forcé en 1 seconde/capacité vitale forcée (FEV1/FVC) après inhalation d'un bronchodilatateur est <70 % pendant la période de dépistage [équivalent au critère de diagnostic de la maladie pulmonaire obstructive chronique (MPOC)].
• Les participants qui sont disposés et capables de fournir un consentement éclairé écrit signé.

Critère d'exclusion:

• Participants présentant une fonction pulmonaire modérément ou gravement détériorée au cours des 4 semaines précédant la visite de la semaine 1 (de référence).
• Participants dont le pourcentage de volume expiré forcé en 1 seconde/capacité vitale forcée (%FEV1 après inhalation d'un bronchodilatateur est < 30 % pendant la période de dépistage.
• Participants ayant subi une transplantation pulmonaire ou une transplantation hépatique.
• Participants ayant subi une chirurgie pulmonaire (à l'exclusion de la biopsie pulmonaire) au cours des 2 dernières années.
• Participants présentant une augmentation des enzymes hépatiques aspartate aminotransférase, alanine aminotransférase et phosphatase alcaline (AST, ALT et ALP) ≥ 2,5 fois la limite supérieure de la normale.
• Participants présentant des complications graves, y compris, mais sans s'y limiter, une insuffisance cardiaque congestive et une cirrhose du foie.
• Les participants qui ont développé une tumeur maligne (y compris un mélanome malin ; cependant, les autres formes de cancer de la peau sont exclues) au cours des 5 dernières années.
• Femmes enceintes, femmes qui allaitent ou femmes en âge de procréer qui n'ont pas l'intention d'utiliser des méthodes contraceptives efficaces (utilisation de contraceptifs hormonaux oraux, injectables ou implantaires ; pose d'un dispositif intra-utérin (DIU) ou d'un système contraceptif intra-utérin ; utilisation concomitante de mousse spermatocide , gel, film, crème, suppositoire et préservatifs ou capes cervicales ; stérilisation masculine ; ou abstinence) tout au long de la période d'essai ou participants masculins qui ont un partenaire en âge de procréer et qui ne souhaitent pas utiliser des méthodes contraceptives efficaces tout au long de la période d'essai.
• Participants ayant des antécédents d'infection par le virus de l'hépatite A, le virus de l'hépatite B, le virus de l'hépatite C ou le virus de l'immunodéficience humaine (VHA, VHB, VHC ou VIH), ou participants présentant actuellement des signes cliniques ou des symptômes évocateurs d'une telle infection.
• Les participants ayant des antécédents de tabagisme au cours des 6 derniers mois, ou les participants ont été testés positifs pour les taux de cotinine urinaire lors de la visite de dépistage.
• Participants participant à un autre essai clinique dans les 4 semaines précédant la visite de la semaine 1 (référence).
• Participants ayant des antécédents de réactions systémiques anaphylactiques ou graves à tout produit alpha1-PI dérivé du plasma ou à d'autres produits sanguins.
• Les participants qui ont reçu en continu un traitement stéroïdien systémique à une dose équivalente de prednisone> 5 mg / jour dans les 4 semaines précédant la visite de la semaine 1 (référence) (Remarque: les stéroïdes inhalés ne sont pas considérés comme des stéroïdes systémiques).
• Les participants qui ont utilisé un médicament antibiotique systémique ou en aérosol pour le traitement de l'exacerbation de la MPOC dans les 4 semaines précédant la visite de la semaine 1 (de référence).
• Participants avec un diagnostic antérieur ou actuel de déficit sélectif et sévère en immunoglobuline A (IgA).
• Les participants qui ont un handicap mental et qui ne peuvent pas donner leur consentement de manière indépendante.
• Participants ayant des difficultés à adhérer au protocole ou à ses procédures de l'avis de l'investigateur.
• Les participants qui ont des conditions médicales qui peuvent confondre les résultats de cet essai clinique ou peuvent mettre en danger d'autres participants pendant la participation à cet essai clinique de l'avis de l'investigateur.