Α1アンチトリプシン欠損症の日本人被験者におけるα1-プロテイナーゼ阻害剤（ヒト）の長期安全性（GTI1401-OLE）
2022年3月22日 更新者：Grifols Therapeutics LLC
アルファ1アンチトリプシン欠乏症の日本人被験者におけるアルファ1-プロテイナーゼ阻害剤（ヒト）の週1回の静脈内注入の長期安全性を評価するための多施設非盲検試験
これは、アルファ 1 の成人参加者における 60 mg/kg アルファ 1-PI (ヒト)、修正プロセス (アルファ-1 MP) の週 1 回の静脈内 (IV) 注入の長期安全性を評価するための多施設非盲検試験です。 GTI1401試験（NCT02870309）を完了した日本のアンチトリプシン欠乏症（AATD）。
調査の概要
詳細な説明
これは、GTI1401 試験を完了した日本の AATD の成人参加者を対象に、アルファ 1 MP 60 mg/kg を週 1 回 IV 注入した場合の長期安全性を評価するための多施設非盲検試験です。 GTI1401 試験は、日本の AATD 患者を対象に Alpha-1 MP の安全性と薬物動態 (PK) を評価するために実施されています。 現在の研究であるGTI1401-OLEでは、参加者は約1年間、毎週のIV注入により60 mg / kgのアルファ-1 MPを投与されます（スポンサーがこのOLE試験の中止を通知しない限り、参加者の同意を得て毎年更新できます) AATD の参加者における Alpha-1 MP の長期的な安全性を評価します。 この研究は、日本で最大5つのセンターで実施されます。
研究 GTI1401 の 9 週目の訪問時に、同日に同意を与えた後、参加者は、この延長研究、研究 GTI1401-OLE のスクリーニング/延長 (Ext) 1 週目の訪問で適格性について評価されます。 適格な場合、参加者は毎週 60 mg/kg のアルファ-1 MP を約 1 年以上にわたって IV 注入されます。 GTI1401 の 9 週目の訪問は、研究 GTI1401-OLE に登録されている参加者の研究訪問の終わりになります。
研究 GTI1401-OLE の参加者は、研究 GTI1401-OLE に留まり、60 mg/kg Alpha-1 MP の毎週の IV 注入をさらに 1 年以上継続するオプションがあります。 参加者が研究への参加を早期に終了する予定の場合 (GTI1401-OLE) (Ext. 52週目）、参加者は、最後の注入の4週間後に予定される研究フォローアップ評価の終了を完了するよう求められます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
4
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
-
Aomori、日本、036-8563
- Hiroskai University Hospital
-
Hokkaido、日本、060-8648
- Hokkaido University Hospital
-
Tokyo、日本、113-8431
- Juntendo University Hospital
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
20年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -研究GTI1401への参加を完了した被験者（つまり、9週目の訪問まで研究を完了した）。
- -書面によるインフォームドコンセントを提供することができる被験者。
除外基準:
- -うっ血性心不全および肝硬変を含むがこれらに限定されない、新たに診断された重度の付随疾患を有する被験者。
- -新たに悪性腫瘍と診断された被験者（悪性黒色腫を含む。ただし、他の形態の皮膚癌は許可されています）。
- -妊娠中、授乳中、または出産の可能性がある場合は、避妊の非常に効果的な方法（経口、注射または移植ホルモン避妊法、子宮内避妊器具（IUD）または子宮内システム（IUS）の配置）を実践することを望まない女性被験者、コンドームまたは殺精子フォーム/ジェル/フィルム/クリーム/座薬、男性の滅菌、または禁欲を伴う密閉キャップ) 研究全体、または出産の可能性があり、非常に効果的な方法を実践することを望まないパートナーを持つ男性被験者研究中の避妊。
- -活動性のA型肝炎ウイルス（HAV）、B型肝炎ウイルス（HBV）、C型肝炎ウイルス（HCV）、またはヒト免疫不全ウイルス（HIV）の臨床徴候および症状を有する被験者 GTI1401研究の9週目の訪問およびウイルス感染はテストによってさらに確認されました。
- -喫煙の現在の証拠がある被験者、または喫煙による9週目の訪問時に尿コチニン検査が陽性であるGTI1401研究。
- -現在、別の治験薬（アルファ-1 MP以外）の研究に参加している被験者。
- -治験責任医師の意見では、プロトコルまたはその手順を順守することが困難な被験者。
- -この臨床試験の結果を混乱させる可能性のある病状を有する被験者、または治験責任医師の意見で、この臨床試験への参加中にこれらの被験者を危険にさらす可能性のある被験者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：アルファ-1 MP
参加者は、平均 213 週間、毎週投与される 60 mg/kg のアルファ 1 MP の IV 注入を受けました。
|
Α-1 MP は、α1-アンチトリプシンとしても知られる、ヒト α1-PI の安定した滅菌凍結乾燥製剤です。
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
治療中に発生した有害事象（TEAE）のある参加者の数
時間枠：治験薬投与開始から治験薬最終投与後30日まで（最長228週）
|
有害事象（AE）は、医薬品または研究治療を投与された参加者または臨床調査参加者における不都合な医学的発生であり、必ずしもこの投与と因果関係があるとは限らないものとして定義されました。
TEAE は、最初の Alpha-1 MP 注入後または試験の最終来院までに発生する任意の AE として定義されました。
|
治験薬投与開始から治験薬最終投与後30日まで（最長228週）
|
|
薬物有害反応（ADR）のある参加者の数
時間枠：治験薬投与開始から治験薬最終投与後30日まで（最長228週）
|
ADR は、任意の用量に関連する医薬品または試験治療に対するすべての有害で意図しない反応として定義されました。
AE は、医薬品または試験治療を投与された参加者または臨床調査参加者における不都合な医学的発生であり、必ずしもこの投与と因果関係があるとは限らないものとして定義されました。
|
治験薬投与開始から治験薬最終投与後30日まで（最長228週）
|
|
重大な有害事象（SAE）のある参加者の数
時間枠：治験薬投与開始から治験薬最終投与後30日まで（最長228週）
|
AE は、次の結果のいずれかで深刻であると見なされたか、またはその他の理由で重大であると見なされました。生命を脅かすAE;入院患者の入院または既存の入院の延長;通常の生活機能を遂行する能力の持続的または重大な無能力または実質的な混乱;先天異常/先天性欠損症。
|
治験薬投与開始から治験薬最終投与後30日まで（最長228週）
|
|
有害事象（AE）または重篤な有害事象（SAE）により中止された参加者の数
時間枠：治験薬投与開始から治験薬最終投与後30日まで（最長228週）
|
AE は、医薬品または試験治療を投与された参加者または臨床調査参加者における不都合な医学的発生であり、必ずしもこの投与と因果関係があるとは限らないものとして定義されました。
AE は、次の結果のいずれかで深刻であると見なされたか、またはその他の理由で重大であると見なされました。生命を脅かすAE;入院患者の入院または既存の入院の延長;通常の生活機能を遂行する能力の持続的または重大な無能力または実質的な混乱;先天異常/先天性欠損症。
|
治験薬投与開始から治験薬最終投与後30日まで（最長228週）
|
|
慢性閉塞性肺疾患（COPD）増悪の参加者数
時間枠：治験薬投与開始から治験薬最終投与後30日まで（最長228週）
|
COPDの増悪は、呼吸器症状（呼吸困難、咳の増加、および/または喀痰の生成）がベースラインを超えて増加し、通常は医療介入を必要とするものとして定義されました。
|
治験薬投与開始から治験薬最終投与後30日まで（最長228週）
|
|
バイタルサインに臨床的に重要な所見がある参加者の数
時間枠：治験薬投与開始から治験薬最終投与後30日まで（最長228週）
|
バイタルサインには、心拍数、血圧、呼吸数、および体温の分析が含まれていました。
バイタルサインにおける臨床的に重要な所見は、研究者の裁量に基づいていた。
|
治験薬投与開始から治験薬最終投与後30日まで（最長228週）
|
|
臨床検査パラメータで臨床的に重要な結果が得られた参加者の数
時間枠：延長 (延長) 26、52、78、104、130、156、182、208 週 (治験薬投与前) から治験終了まで (最大 228 週)
|
臨床検査パラメータには、血液学、血液化学、および尿検査の分析が含まれていました。
臨床検査パラメータにおける臨床的に重要な所見は、研究者の裁量に基づいていた。
|
延長 (延長) 26、52、78、104、130、156、182、208 週 (治験薬投与前) から治験終了まで (最大 228 週)
|
|
肺機能検査（PFT）で臨床的に重要な所見が認められた参加者の数
時間枠：延長 (延長) 26、52、78、104、130、156、182、208 週 (治験薬投与前) から治験終了まで (最大 228 週)
|
肺機能検査は、スパイロメトリーによって測定されました。
これには、米国胸部学会/欧州呼吸器学会 (ATS/ERS) のガイドラインに従って実施された 1 秒間の強制呼気量 (FEV1)、強制肺活量 (FVC) が含まれていました。
FEV1 は、強制呼気の最初の 1 秒間に肺から強制的に吐き出すことができる空気の量です。
FVC は、可能な限り深く息を吸った後、肺から強制的に吐き出すことができる空気の量です。
PFT は、気管支拡張薬の投与前と投与後の両方で注入前に実施されました。
気管支拡張剤投与後 15 ～ 30 分後に気管支拡張剤投与後の PFT を実施しました。
試験全体を通して、同じ気管支拡張薬が使用されました。
肺機能検査における臨床的に重要な所見は、研究者の裁量に基づいていた。
|
延長 (延長) 26、52、78、104、130、156、182、208 週 (治験薬投与前) から治験終了まで (最大 228 週)
|
|
Α1-プロテイナーゼ阻害剤のトラフレベル
時間枠：延長 (延長) 12、24、36、48、64、76、88、100、116、128、140、152、168、180、192、204 週 (治験薬投与前) から治験終了まで (最大228週）
|
Alpha1-PI レベルは比濁法によって測定されました。
|
延長 (延長) 12、24、36、48、64、76、88、100、116、128、140、152、168、180、192、204 週 (治験薬投与前) から治験終了まで (最大228週）
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2016年7月29日
一次修了 (実際)
2021年2月16日
研究の完了 (実際)
2021年2月16日
試験登録日
最初に提出
2016年8月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年8月16日
最初の投稿 (見積もり)
2016年8月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年3月31日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年3月22日
最終確認日
2022年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- GTI1401-OLE
- JapicCTI-163194 (その他の識別子：JapicCTI)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。