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Langzeitsicherheit von Alpha1-Proteinase-Inhibitor (Mensch) bei japanischen Probanden mit Alpha1-Antitrypsin-Mangel (GTI1401-OLE)

22. März 2022 aktualisiert von: Grifols Therapeutics LLC

Eine multizentrische Open-Label-Studie zur Bewertung der Langzeitsicherheit wöchentlicher intravenöser Infusionen von Alpha1-Proteinase-Inhibitor (Mensch) bei japanischen Probanden mit Alpha1-Antitrypsin-Mangel

Dies ist eine multizentrische Open-Label-Studie zur Bewertung der Langzeitsicherheit von wöchentlichen intravenösen (IV) Infusionen von 60 mg/kg alpha1-PI (Mensch), modifiziertes Verfahren (Alpha-1 MP) bei erwachsenen Teilnehmern mit Alpha1 Antitrypsin-Mangel (AATD) in Japan, die die Studie GTI1401 (NCT02870309) abgeschlossen haben.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine multizentrische Open-Label-Studie zur Bewertung der Langzeitsicherheit von wöchentlichen IV-Infusionen von 60 mg/kg Alpha-1 MP bei erwachsenen Teilnehmern mit AATD in Japan, die die Studie GTI1401 abgeschlossen haben. Die Studie GTI1401 wird durchgeführt, um die Sicherheit und Pharmakokinetik (PK) von Alpha-1 MP bei Teilnehmern mit AATD in Japan zu bewerten. In der aktuellen Studie GTI1401-OLE erhalten die Teilnehmer etwa 1 Jahr lang 60 mg/kg Alpha-1 MP als wöchentliche IV-Infusion (kann mit Zustimmung der Teilnehmer jährlich verlängert werden, es sei denn, der Sponsor informiert über den Abbruch dieser OLE-Studie ) zur Beurteilung der Langzeitsicherheit von Alpha-1 MP bei Teilnehmern mit AATD. Diese Studie wird an bis zu 5 Zentren in Japan durchgeführt.

Beim Besuch in Woche 9 der Studie GTI1401 werden die Teilnehmer nach Erteilung ihrer Zustimmung am selben Tag auf ihre Eignung für den Besuch in Woche 1 für Screening/Verlängerung (Ext) für diese Erweiterungsstudie, Studie GTI1401-OLE, geprüft. Falls berechtigt, werden den Teilnehmern wöchentliche IV-Infusionen von 60 mg/kg Alpha-1 MP für etwa 1 Jahr oder länger verabreicht. Der Besuch in Woche 9 von GTI1401 ist der Besuch am Ende der Studie für die Teilnehmer, die in Studie GTI1401-OLE eingeschrieben sind.

Teilnehmer an Studie GTI1401-OLE haben die Möglichkeit, an Studie GTI1401-OLE teilzunehmen und weiterhin wöchentliche IV-Infusionen von 60 mg/kg Alpha-1 MP für ein weiteres Jahr oder länger zu erhalten. Planen Teilnehmer, ihre Teilnahme an der Studie (GTI1401-OLE) vorzeitig (vor Ext. Woche 52) werden die Teilnehmer gebeten, die Nachuntersuchungen am Ende der Studie durchzuführen, die 4 Wochen nach der letzten Infusion geplant sind.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

4

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Japan
      • Aomori, Japan, 036-8563
        • Hiroskai University Hospital
      • Hokkaido, Japan, 060-8648
        • Hokkaido University Hospital
      • Tokyo, Japan, 113-8431
        • Juntendo University Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

20 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Probanden, die die Teilnahme an Studie GTI1401 abschließen (d. h. die Studie bis zum Besuch in Woche 9 abgeschlossen haben).
  • Probanden, die eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben wollen und können.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit neu diagnostizierter schwerer Begleiterkrankung, einschließlich, aber nicht beschränkt auf kongestive Herzinsuffizienz und Leberzirrhose.
  • Patienten mit neu diagnostiziertem bösartigem Tumor (einschließlich malignes Melanom; andere Formen von Hautkrebs sind jedoch zulässig).
  • Weibliche Probanden, die schwanger sind, stillen oder, falls sie gebärfähig sind, nicht bereit sind, eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden (orale, injizierbare oder implantierte hormonelle Verhütungsmethoden, Platzierung eines Intrauterinpessars (IUP) oder Intrauterinpessar (IUS) , Kondom oder Verschlusskappe mit spermizidem Schaum/Gel/Film/Creme/Zäpfchen, männliche Sterilisation oder Abstinenz) während der gesamten Studie oder männliche Probanden, die einen Partner haben, der gebärfähig ist und nicht bereit ist, eine hochwirksame Methode zu praktizieren Empfängnisverhütung während der gesamten Studie.
  • Probanden mit klinischen Anzeichen und Symptomen einer Virusinfektion mit aktivem Hepatitis-A-Virus (HAV), Hepatitis-B-Virus (HBV), Hepatitis-C-Virus (HCV) oder humanem Immundefizienzvirus (HIV) beim Besuch in Woche 9 der Studie GTI1401 und Virusinfektion ist durch Tests weiter bestätigt.
  • Probanden mit aktuellen Anzeichen für Rauchen oder einem positiven Urin-Cotinin-Test beim Besuch in Woche 9 in Studie GTI1401, der auf Rauchen zurückzuführen ist.
  • Probanden, die derzeit an einer Studie mit einem anderen Prüfprodukt (außer Alpha-1 MP) teilnehmen.
  • Probanden, die nach Meinung des Prüfarztes Schwierigkeiten haben, sich an das Protokoll oder seine Verfahren zu halten.
  • Probanden mit Erkrankungen, die die Ergebnisse dieser klinischen Studie verfälschen oder diese Probanden während ihrer Teilnahme an dieser klinischen Studie nach Ansicht des Prüfarztes gefährden könnten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Alpha-1 MP
Die Teilnehmer erhielten eine intravenöse Infusion von 60 mg/kg Alpha-1 MP, die wöchentlich für eine mittlere Dauer von 213 Wochen verabreicht wurde.
Biologisch: Alpha-1 MP
Alpha-1 MP ist eine stabile, sterile, lyophilisierte Zubereitung von humanem Alpha1-PI, auch bekannt als Alpha1-Antitrypsin.
Andere Namen:
  • Prolastin-C

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Vom Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis 30 Tage nach der letzten Infusion des Studienmedikaments (bis zu 228 Wochen)
Als unerwünschtes Ereignis (AE) wurde jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer oder Teilnehmer einer klinischen Studie definiert, dem ein Arzneimittel oder eine Studienbehandlung verabreicht wurde und das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Verabreichung stand. TEAEs wurden als alle AE definiert, die nach oder während der ersten Alpha-1-MP-Infusion bis zum letzten Besuch der Studie auftraten.
Vom Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis 30 Tage nach der letzten Infusion des Studienmedikaments (bis zu 228 Wochen)
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Arzneimittelwirkungen (UAWs)
Zeitfenster: Vom Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis 30 Tage nach der letzten Infusion des Studienmedikaments (bis zu 228 Wochen)
UAW wurden als alle schädlichen und unbeabsichtigten Reaktionen auf ein Arzneimittel oder eine Studienbehandlung in Bezug auf eine beliebige Dosis definiert. Ein UE wurde definiert als jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer oder Teilnehmer einer klinischen Prüfung, dem ein Arzneimittel oder eine Studienbehandlung verabreicht wurde und das nicht notwendigerweise in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Verabreichung stand.
Vom Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis 30 Tage nach der letzten Infusion des Studienmedikaments (bis zu 228 Wochen)
Anzahl der Teilnehmer mit schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Vom Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis 30 Tage nach der letzten Infusion des Studienmedikaments (bis zu 228 Wochen)
Ein UE wurde bei einem der folgenden Ergebnisse als schwerwiegend oder aus einem anderen Grund als signifikant eingestuft: Tod; lebensbedrohliche AE; stationärer Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthaltes; anhaltende oder erhebliche Unfähigkeit oder erhebliche Störung der Fähigkeit, normale Lebensfunktionen auszuführen; angeborene Anomalie/Geburtsfehler.
Vom Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis 30 Tage nach der letzten Infusion des Studienmedikaments (bis zu 228 Wochen)
Anzahl der Teilnehmer mit Abbrüchen aufgrund von unerwünschten Ereignissen (AEs) oder schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Vom Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis 30 Tage nach der letzten Infusion des Studienmedikaments (bis zu 228 Wochen)
Ein UE wurde definiert als jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer oder Teilnehmer einer klinischen Prüfung, dem ein Arzneimittel oder eine Studienbehandlung verabreicht wurde und das nicht notwendigerweise in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Verabreichung stand. Ein UE wurde bei einem der folgenden Ergebnisse als schwerwiegend oder aus einem anderen Grund als signifikant eingestuft: Tod; lebensbedrohliche AE; stationärer Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthaltes; anhaltende oder erhebliche Unfähigkeit oder erhebliche Störung der Fähigkeit, normale Lebensfunktionen auszuführen; angeborene Anomalie/Geburtsfehler.
Vom Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis 30 Tage nach der letzten Infusion des Studienmedikaments (bis zu 228 Wochen)
Anzahl der Teilnehmer mit Exazerbationen der chronisch obstruktiven Lungenerkrankung (COPD).
Zeitfenster: Vom Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis 30 Tage nach der letzten Infusion des Studienmedikaments (bis zu 228 Wochen)
Eine COPD-Exazerbation wurde definiert als eine Zunahme der Atemwegssymptome (Dyspnoe, verstärkter Husten und/oder Auswurf) gegenüber dem Ausgangswert, die normalerweise eine medizinische Intervention erfordert.
Vom Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis 30 Tage nach der letzten Infusion des Studienmedikaments (bis zu 228 Wochen)
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Befunden bei den Vitalzeichen
Zeitfenster: Vom Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis 30 Tage nach der letzten Infusion des Studienmedikaments (bis zu 228 Wochen)
Zu den Vitalfunktionen gehörten die Analyse von Herzfrequenz, Blutdruck, Atemfrequenz und Temperatur. Klinisch signifikante Befunde bei den Vitalzeichen lagen im Ermessen des Prüfarztes.
Vom Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis 30 Tage nach der letzten Infusion des Studienmedikaments (bis zu 228 Wochen)
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Befunden bei klinischen Laborparametern
Zeitfenster: Verlängerung (Ext) Wochen 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 (vor Verabreichung des Studienmedikaments) bis Studienende (bis zu 228 Wochen)
Zu den klinischen Laborparametern gehörten die Analyse von Hämatologie, Blutchemie und Urinanalyse. Klinisch signifikante Befunde bei klinischen Laborparametern lagen im Ermessen des Prüfarztes.
Verlängerung (Ext) Wochen 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 (vor Verabreichung des Studienmedikaments) bis Studienende (bis zu 228 Wochen)
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Befunden bei Lungenfunktionstests (PFTs)
Zeitfenster: Verlängerung (Ext) Wochen 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 (vor Verabreichung des Studienmedikaments) bis Studienende (bis zu 228 Wochen)
Lungenfunktionstests wurden durch Spirometrie gemessen. Es umfasste forciertes expiriertes Volumen in 1 Sekunde (FEV1), forcierte Vitalkapazität (FVC), die gemäß den Richtlinien der American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS) durchgeführt wurden. FEV1 ist die Luftmenge, die in der ersten Sekunde einer forcierten Ausatmung zwangsweise aus der Lunge ausgeatmet werden kann. FVC ist die Luftmenge, die zwangsweise aus der Lunge ausgeatmet werden kann, nachdem man so tief wie möglich eingeatmet hat. PFTs wurden vor der Infusion sowohl vor als auch nach Verabreichung des Bronchodilatators durchgeführt. Der Post-Bronchodilatator-PFT wurde 15 bis 30 Minuten nach der Verabreichung des Bronchodilatators durchgeführt. Während der gesamten Studie wurde derselbe Bronchodilatator verwendet. Klinisch signifikante Befunde bei Lungenfunktionstests lagen im Ermessen des Prüfarztes.
Verlängerung (Ext) Wochen 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 (vor Verabreichung des Studienmedikaments) bis Studienende (bis zu 228 Wochen)
Talspiegel des Alpha1-Proteinase-Inhibitors
Zeitfenster: Verlängerung (Ext) Wochen 12, 24, 36, 48, 64, 76, 88, 100, 116, 128, 140, 152, 168, 180, 192, 204 (vor Verabreichung des Studienmedikaments) bis Studienende (Bis zu 228 Wochen)
Der Alpha1-PI-Spiegel wurde durch Nephelometrie gemessen.
Verlängerung (Ext) Wochen 12, 24, 36, 48, 64, 76, 88, 100, 116, 128, 140, 152, 168, 180, 192, 204 (vor Verabreichung des Studienmedikaments) bis Studienende (Bis zu 228 Wochen)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Mitarbeiter

Grifols Japan K.K.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

29. Juli 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

16. Februar 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

16. Februar 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. August 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. August 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

17. August 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

31. März 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. März 2022

Zuletzt verifiziert

1. März 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GTI1401-OLE
  • JapicCTI-163194 (Andere Kennung: JapicCTI)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Alpha1-Antitrypsin-Mangel

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