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Innocuité à long terme de l'inhibiteur de l'alpha1-protéinase (humain) chez les sujets japonais présentant un déficit en alpha1 antitrypsine (GTI1401-OLE)

22 mars 2022 mis à jour par: Grifols Therapeutics LLC

Une étude ouverte multicentrique pour évaluer l'innocuité à long terme des perfusions intraveineuses hebdomadaires d'inhibiteur de l'alpha1-protéinase (humain) chez des sujets japonais présentant un déficit en alpha1 antitrypsine

Il s'agit d'une étude multicentrique ouverte visant à évaluer l'innocuité à long terme des perfusions intraveineuses (IV) hebdomadaires de 60 mg/kg d'alpha1-PI (humain), processus modifié (Alpha-1 MP) chez des participants adultes atteints d'Alpha1 Déficit en antitrypsine (AATD) au Japon qui ont terminé l'étude GTI1401 (NCT02870309).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude multicentrique ouverte visant à évaluer l'innocuité à long terme des perfusions intraveineuses hebdomadaires de 60 mg/kg d'Alpha-1 MP chez des participants adultes atteints d'AATD au Japon qui ont terminé l'étude GTI1401. L'étude GTI1401 est menée pour évaluer l'innocuité et la pharmacocinétique (PK) de l'Alpha-1 MP chez les participants atteints d'AATD au Japon. Dans l'étude actuelle, GTI1401-OLE, les participants recevront 60 mg/kg d'Alpha-1 MP par perfusion IV hebdomadaire pendant environ 1 an (peut être renouvelée chaque année avec le consentement des participants, sauf si le promoteur informe de l'arrêt de cet essai OLE ) pour évaluer la sécurité à long terme d'Alpha-1 MP chez les participants atteints d'AATD. Cette étude sera menée dans jusqu'à 5 centres au Japon.

Lors de la visite de la semaine 9 de l'étude GTI1401, après avoir donné leur consentement, le même jour, les participants seront évalués pour déterminer leur éligibilité lors de la visite de dépistage/extension (extension) de la semaine 1 pour cette étude d'extension, l'étude GTI1401-OLE. S'ils sont éligibles, les participants recevront des perfusions IV hebdomadaires de 60 mg/kg d'Alpha-1 MP pendant environ 1 an ou plus. La visite de la semaine 9 de GTI1401 sera la visite de fin d'étude pour les participants inscrits à l'étude GTI1401-OLE.

Les participants à l'étude GTI1401-OLE auront la possibilité de rester dans l'étude GTI1401-OLE et de continuer à recevoir des perfusions intraveineuses hebdomadaires de 60 mg/kg d'Alpha-1 MP pendant encore un an ou plus. Si les participants prévoient de conclure leur participation à l'étude (GTI1401-OLE) tôt (avant Ext. Semaine 52), les participants seront invités à effectuer les évaluations de suivi de fin d'étude, qui seront programmées 4 semaines après la dernière perfusion.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

4

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Japon
      • Aomori, Japon, 036-8563
        • Hiroskai University Hospital
      • Hokkaido, Japon, 060-8648
        • Hokkaido University Hospital
      • Tokyo, Japon, 113-8431
        • Juntendo University Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

20 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Sujets qui terminent leur participation à l'étude GTI1401 (c'est-à-dire qui ont terminé l'étude jusqu'à la visite de la semaine 9).
  • Les sujets qui veulent et sont capables de fournir un consentement éclairé écrit.

Critère d'exclusion:

  • Sujets atteints d'une maladie concomitante grave nouvellement diagnostiquée, y compris, mais sans s'y limiter, l'insuffisance cardiaque congestive et la cirrhose du foie.
  • Sujets atteints d'une tumeur maligne nouvellement diagnostiquée (y compris le mélanome malin ; cependant, d'autres formes de cancer de la peau sont autorisées).
  • Sujets de sexe féminin qui sont enceintes, allaitent ou, s'ils sont en âge de procréer, ne souhaitent pas pratiquer une méthode de contraception hautement efficace (méthodes de contraception hormonales orales, injectables ou implantées, pose d'un dispositif intra-utérin (DIU) ou d'un système intra-utérin (SIU) , préservatif ou capuchon occlusif avec mousse/gel/film/crème/suppositoire spermicide, stérilisation masculine ou abstinence) tout au long de l'étude ou sujets masculins qui ont un partenaire en âge de procréer et qui ne souhaitent pas pratiquer une méthode très efficace de contraception tout au long de l'étude.
  • - Sujets présentant des signes cliniques et des symptômes d'infection active par le virus de l'hépatite A (VHA), le virus de l'hépatite B (VHB), le virus de l'hépatite C (VHC) ou le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) lors de la visite de la semaine 9 de l'étude GTI1401 et l'infection virale est encore confirmé par des tests.
  • Sujets avec des preuves actuelles de tabagisme ou ayant un test de cotinine urinaire positif lors de la visite de la semaine 9 dans l'étude GTI1401 qui est dû au tabagisme.
  • Sujets qui participent actuellement à une étude d'un autre produit expérimental (autre que Alpha-1 MP).
  • Sujets ayant des difficultés à adhérer au protocole ou à ses procédures, de l'avis de l'investigateur.
  • Les sujets qui ont des conditions médicales qui peuvent confondre les résultats de cet essai clinique ou peuvent mettre en danger ces sujets lors de leur participation à cet essai clinique de l'avis de l'investigateur.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Alpha-1 MP
Les participants ont reçu une perfusion IV de 60 mg/kg d'Alpha-1 MP administrée chaque semaine pendant une durée moyenne de 213 semaines.
Biologique: Alpha-1 MP
Alpha-1 MP est une préparation stable, stérile et lyophilisée d'alpha1-PI humaine, également connue sous le nom d'alpha1-antitrypsine.
Autres noms:
  • Prolastine-C

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (TEAE)
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 30 jours après la dernière perfusion du médicament à l'étude (jusqu'à 228 semaines)
Un événement indésirable (EI) a été défini comme tout événement médical indésirable chez un participant ou un participant à l'investigation clinique ayant reçu un médicament ou un traitement à l'étude et qui n'avait pas nécessairement de lien de causalité avec cette administration. Les TEAE ont été définis comme tout EI survenant après ou pendant la première perfusion d'Alpha-1 MP jusqu'à la dernière visite de l'étude.
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 30 jours après la dernière perfusion du médicament à l'étude (jusqu'à 228 semaines)
Nombre de participants ayant des réactions indésirables aux médicaments (RIM)
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 30 jours après la dernière perfusion du médicament à l'étude (jusqu'à 228 semaines)
Les effets indésirables ont été définis comme toutes les réponses nocives et non intentionnelles à un médicament ou à un traitement à l'étude liées à n'importe quelle dose. Un EI a été défini comme tout événement médical indésirable chez un participant ou un participant à l'investigation clinique ayant reçu un médicament ou un traitement à l'étude et qui n'avait pas nécessairement de lien de causalité avec cette administration.
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 30 jours après la dernière perfusion du médicament à l'étude (jusqu'à 228 semaines)
Nombre de participants présentant des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 30 jours après la dernière perfusion du médicament à l'étude (jusqu'à 228 semaines)
Un EI a été considéré comme grave dans l'un des critères de jugement suivants ou comme significatif pour toute autre raison : décès ; EI menaçant le pronostic vital ; hospitalisation ou prolongation d'une hospitalisation existante ; une incapacité persistante ou importante ou une perturbation substantielle de la capacité à mener à bien les fonctions de la vie normale ; anomalie congénitale/malformation congénitale.
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 30 jours après la dernière perfusion du médicament à l'étude (jusqu'à 228 semaines)
Nombre de participants ayant abandonné en raison d'événements indésirables (EI) ou d'événements indésirables graves (EIG)
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 30 jours après la dernière perfusion du médicament à l'étude (jusqu'à 228 semaines)
Un EI a été défini comme tout événement médical indésirable chez un participant ou un participant à l'investigation clinique ayant reçu un médicament ou un traitement à l'étude et qui n'avait pas nécessairement de lien de causalité avec cette administration. Un EI a été considéré comme grave dans l'un des critères de jugement suivants ou comme significatif pour toute autre raison : décès ; EI menaçant le pronostic vital ; hospitalisation ou prolongation d'une hospitalisation existante ; une incapacité persistante ou importante ou une perturbation substantielle de la capacité à mener à bien les fonctions de la vie normale ; anomalie congénitale/malformation congénitale.
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 30 jours après la dernière perfusion du médicament à l'étude (jusqu'à 228 semaines)
Nombre de participants présentant des exacerbations de maladie pulmonaire obstructive chronique (MPOC)
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 30 jours après la dernière perfusion du médicament à l'étude (jusqu'à 228 semaines)
L'exacerbation de la MPOC a été définie comme une augmentation des symptômes respiratoires (dyspnée, augmentation de la toux et/ou de la production d'expectorations) par rapport à la ligne de base qui nécessite généralement une intervention médicale.
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 30 jours après la dernière perfusion du médicament à l'étude (jusqu'à 228 semaines)
Nombre de participants présentant des résultats cliniquement significatifs dans les signes vitaux
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 30 jours après la dernière perfusion du médicament à l'étude (jusqu'à 228 semaines)
Les signes vitaux comprenaient l'analyse de la fréquence cardiaque, de la pression artérielle, de la fréquence respiratoire et de la température. Les résultats cliniquement significatifs dans les signes vitaux étaient basés sur la discrétion de l'investigateur.
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 30 jours après la dernière perfusion du médicament à l'étude (jusqu'à 228 semaines)
Nombre de participants présentant des résultats cliniquement significatifs dans les paramètres de laboratoire clinique
Délai: Extension (Ext) Semaines 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 (avant l'administration du médicament à l'étude) jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 228 semaines)
Les paramètres de laboratoire clinique comprenaient l'analyse de l'hématologie, la chimie du sang et l'analyse d'urine. Les résultats cliniquement significatifs dans les paramètres de laboratoire clinique étaient basés sur la discrétion de l'investigateur.
Extension (Ext) Semaines 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 (avant l'administration du médicament à l'étude) jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 228 semaines)
Nombre de participants présentant des résultats cliniquement significatifs dans les tests de la fonction pulmonaire (PFT)
Délai: Extension (Ext) Semaines 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 (avant l'administration du médicament à l'étude) jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 228 semaines)
Les tests de la fonction pulmonaire ont été mesurés par spirométrie. Il comprenait le volume expiré forcé en 1 seconde (FEV1), la capacité vitale forcée (FVC), qui ont été réalisés conformément aux directives de l'American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS). Le VEMS est la quantité d'air qui peut être exhalée de force par les poumons au cours de la première seconde d'une expiration forcée. La CVF est la quantité d'air qui peut être exhalée de force des poumons après avoir pris la respiration la plus profonde possible. Les PFT ont été réalisées avant la perfusion avant et après l'administration du bronchodilatateur. La PFT post-bronchodilatateur a été réalisée 15 à 30 minutes après l'administration du bronchodilatateur. Le même bronchodilatateur a été utilisé tout au long de l'étude. Les résultats cliniquement significatifs des tests de la fonction pulmonaire étaient basés sur la discrétion de l'investigateur.
Extension (Ext) Semaines 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208 (avant l'administration du médicament à l'étude) jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 228 semaines)
Concentrations minimales d'alpha1- inhibiteur de la protéinase
Délai: Extension (Ext) Semaines 12, 24, 36, 48, 64, 76, 88, 100, 116, 128, 140, 152, 168, 180, 192, 204 (avant l'administration du médicament à l'étude) jusqu'à la fin de l'étude (Jusqu'à 228 semaines)
Le niveau Alpha1-PI a été mesuré par néphélométrie.
Extension (Ext) Semaines 12, 24, 36, 48, 64, 76, 88, 100, 116, 128, 140, 152, 168, 180, 192, 204 (avant l'administration du médicament à l'étude) jusqu'à la fin de l'étude (Jusqu'à 228 semaines)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Grifols Therapeutics LLC

Collaborateurs

Grifols Japan K.K.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

29 juillet 2016

Achèvement primaire (Réel)

16 février 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

16 février 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 août 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 août 2016

Première publication (Estimation)

17 août 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

31 mars 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 mars 2022

Dernière vérification

1 mars 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GTI1401-OLE
  • JapicCTI-163194 (Autre identifiant: JapicCTI)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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