Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az alfa1-proteináz gátló (ember) hosszú távú biztonságossága alfa1-antitripszinhiányos japán alanyoknál (GTI1401-OLE)

2022. március 22. frissítette: Grifols Therapeutics LLC

Egy többközpontú, nyílt vizsgálat az alfa1-proteináz gátló (ember) heti intravénás infúziójának hosszú távú biztonságosságának értékelésére alfa1-antitripszinhiányos japán alanyoknál

Ez egy többközpontú, nyílt elrendezésű vizsgálat, amely a 60 mg/ttkg alfa1-PI (humán), módosított eljárással (Alpha-1 MP) heti intravénás (IV) infúziójának hosszú távú biztonságosságát értékeli Alpha1-ben szenvedő felnőtt résztvevőknél. Antitripszin-hiány (AATD) Japánban, akik befejezték a GTI1401 (NCT02870309) vizsgálatot.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy többközpontú, nyílt elrendezésű vizsgálat a heti 60 mg/ttkg alfa-1 MP iv. infúziók hosszú távú biztonságosságának értékelésére AATD-ben szenvedő felnőtt résztvevőknél Japánban, akik befejezték a GTI1401 vizsgálatot. A GTI1401 vizsgálatot az Alpha-1 MP biztonságosságának és farmakokinetikájának (PK) értékelésére végzik AATD-ben szenvedő résztvevők körében Japánban. A jelenlegi GTI1401-OLE vizsgálatban a résztvevők 60 mg/kg Alpha-1 MP-t kapnak heti IV infúzióban körülbelül 1 évig (évente megújítható a résztvevők beleegyezésével, hacsak a szponzor nem értesíti az OLE-vizsgálat abbahagyásáról ), hogy értékelje az Alpha-1 MP hosszú távú biztonságosságát az AATD-ben szenvedő résztvevőknél. Ezt a vizsgálatot legfeljebb 5 japán központban fogják elvégezni.

A GTI1401 vizsgálat 9. heti látogatásán, a beleegyezés megadását követően, ugyanazon a napon értékelik a résztvevők alkalmasságát a szűrési/kiterjesztési (ext) 1. heti látogatáson a jelen kiterjesztett GTI1401-OLE vizsgálatra. Ha jogosultak, a résztvevők hetente 60 mg/kg alfa-1 MP-t kapnak intravénás infúzióban körülbelül 1 évig vagy tovább. A GTI1401 9. heti látogatása a GTI1401-OLE tanulmányba beiratkozott résztvevők tanulmányi látogatásának vége lesz.

A GTI1401-OLE vizsgálat résztvevőinek lehetőségük lesz a GTI1401-OLE vizsgálatban maradni, és továbbra is heti 60 mg/kg Alpha-1 MP infúziót kapnak még egy évig vagy tovább. Ha a résztvevők azt tervezik, hogy a vizsgálatban (GTI1401-OLE) való részvételüket korán (az ext. 52. hét), a résztvevőket arra kérik, hogy töltsék ki a vizsgálat végi nyomon követési értékelést, amelyet az utolsó infúzió után 4 héttel ütemeznek.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

4

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Japán
      • Aomori, Japán, 036-8563
        • Hiroskai University Hospital
      • Hokkaido, Japán, 060-8648
        • Hokkaido University Hospital
      • Tokyo, Japán, 113-8431
        • Juntendo University Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

20 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Azok az alanyok, akik részt vettek a GTI1401 vizsgálatban (azaz a 9. heti látogatáson keresztül befejezték a vizsgálatot).
  • Azok az alanyok, akik írásos, tájékozott beleegyezést akarnak és képesek is adni.

Kizárási kritériumok:

  • Újonnan diagnosztizált, súlyos kísérő betegségben szenvedő alanyok, beleértve, de nem kizárólagosan a pangásos szívelégtelenséget és a májcirrózist.
  • Újonnan diagnosztizált rosszindulatú daganatos betegek (beleértve a rosszindulatú melanomát is; a bőrrák egyéb formái azonban megengedettek).
  • Női alanyok, akik terhesek, szoptatnak, vagy ha fogamzóképes korúak, nem hajlandók nagyon hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmazni (orális, injekciós vagy beültetett hormonális fogamzásgátló módszerek, méhen belüli eszköz (IUD) vagy méhen belüli rendszer (IUS) elhelyezése) óvszer vagy okkluzív sapka spermicid habbal/géllel/filmmel/krémmel/kúppal, férfi sterilizációval vagy absztinenciával) a vizsgálat teljes ideje alatt, vagy olyan férfi alanyoknál, akiknek partnere fogamzóképes, és nem hajlandó egy nagyon hatékony módszert alkalmazni fogamzásgátlás a vizsgálat során.
  • Azok az alanyok, akiknél aktív hepatitis A vírus (HAV), hepatitis B vírus (HBV), hepatitis C vírus (HCV) vagy humán immunhiány vírus (HIV) vírusfertőzés klinikai jelei és tünetei vannak a GTI1401 vizsgálat 9. heti látogatásán, és vírusfertőzés tesztekkel tovább erősítették.
  • Olyan alanyok, akiknél a dohányzás jelenlegi bizonyítékai vannak, vagy a vizelet kotinin tesztje pozitív volt a 9. heti látogatás során a GTI1401 vizsgálatban, ami dohányzásnak köszönhető.
  • Azok az alanyok, akik jelenleg egy másik vizsgálati termék (az Alpha-1 MP kivételével) vizsgálatában vesznek részt.
  • Azok az alanyok, akik a vizsgáló véleménye szerint nehezen tudják betartani a protokollt vagy annak eljárásait.
  • Azok az alanyok, akiknek olyan egészségügyi állapotai vannak, amelyek megzavarhatják a klinikai vizsgálat eredményeit, vagy veszélyeztethetik ezeket az alanyokat a klinikai vizsgálatban való részvételük során, a vizsgáló véleménye szerint.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Alpha-1 MP
A résztvevők 60 mg/ttkg alfa-1 MP intravénás infúziót kaptak hetente, átlagosan 213 hétig.
Biológiai: Alpha-1 MP
Az Alpha-1 MP a humán alfa1-PI, más néven alfa1-antitripszin stabil, steril, liofilizált készítménye.
Más nevek:
  • Prolastin-C

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Kezelés előtti nemkívánatos eseményekben (TEAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer beadásának kezdetétől az utolsó vizsgálati gyógyszer infúzióját követő 30 napig (legfeljebb 228 hétig)
Nemkívánatos eseményként (AE) minden olyan nemkívánatos orvosi eseményt értünk el, amikor a résztvevő vagy a klinikai vizsgálat résztvevője gyógyszert vagy vizsgálati kezelést kapott, és amelynek nem volt szükségszerűen okozati összefüggése ezzel a beadással. A TEAE-t minden olyan mellékhatásként határoztuk meg, amely az első Alpha-1 MP infúzió után vagy annak során jelentkezett a vizsgálat utolsó látogatásáig.
A vizsgálati gyógyszer beadásának kezdetétől az utolsó vizsgálati gyógyszer infúzióját követő 30 napig (legfeljebb 228 hétig)
A nemkívánatos gyógyszerreakcióban (ADR-ek) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer beadásának kezdetétől az utolsó vizsgálati gyógyszer infúzióját követő 30 napig (legfeljebb 228 hétig)
A gyógyszermellékhatást úgy határozták meg, mint bármely gyógyszerre vagy vizsgálati kezelésre adott, bármely dózishoz kapcsolódó ártalmas és nem szándékos reakciót. A nemkívánatos esemény minden olyan nemkívánatos orvosi eseményt jelent, amikor a résztvevő vagy a klinikai vizsgálat résztvevője gyógyszert vagy vizsgálati kezelést kapott, és amely nem feltétlenül volt okozati összefüggésben ezzel a beadással.
A vizsgálati gyógyszer beadásának kezdetétől az utolsó vizsgálati gyógyszer infúzióját követő 30 napig (legfeljebb 228 hétig)
Súlyos nemkívánatos eseményekkel (SAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer beadásának kezdetétől az utolsó vizsgálati gyógyszer infúzióját követő 30 napig (legfeljebb 228 hétig)
Az AE súlyosnak minősült az alábbi kimenetelek bármelyike ​​esetén, vagy bármely más okból jelentősnek ítélték: halál; életveszélyes AE; fekvőbeteg-hospitálás vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítása; tartós vagy jelentős mozgásképtelenség vagy a normális életfunkciók végzésére való képesség jelentős zavara; veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség.
A vizsgálati gyógyszer beadásának kezdetétől az utolsó vizsgálati gyógyszer infúzióját követő 30 napig (legfeljebb 228 hétig)
A nemkívánatos események (AE) vagy súlyos nemkívánatos események (SAE) miatt megszakított résztvevők száma
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer beadásának kezdetétől az utolsó vizsgálati gyógyszer infúzióját követő 30 napig (legfeljebb 228 hétig)
A nemkívánatos esemény minden olyan nemkívánatos orvosi eseményt jelent, amikor a résztvevő vagy a klinikai vizsgálat résztvevője gyógyszert vagy vizsgálati kezelést kapott, és amely nem feltétlenül volt okozati összefüggésben ezzel a beadással. Az AE súlyosnak minősült az alábbi kimenetelek bármelyike ​​esetén, vagy bármely más okból jelentősnek ítélték: halál; életveszélyes AE; fekvőbeteg-hospitálás vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítása; tartós vagy jelentős mozgásképtelenség vagy a normális életfunkciók végzésére való képesség jelentős zavara; veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség.
A vizsgálati gyógyszer beadásának kezdetétől az utolsó vizsgálati gyógyszer infúzióját követő 30 napig (legfeljebb 228 hétig)
A krónikus obstruktív tüdőbetegségben (COPD) szenvedő betegek száma
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer beadásának kezdetétől az utolsó vizsgálati gyógyszer infúzióját követő 30 napig (legfeljebb 228 hétig)
A COPD exacerbációját a légúti tünetek (dyspnoe, fokozott köhögés és/vagy köpettermelés) növekedéseként határozták meg, amely általában orvosi beavatkozást igényel.
A vizsgálati gyógyszer beadásának kezdetétől az utolsó vizsgálati gyógyszer infúzióját követő 30 napig (legfeljebb 228 hétig)
Azon résztvevők száma, akiknél klinikailag jelentős vitális jelek találhatók
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer beadásának kezdetétől az utolsó vizsgálati gyógyszer infúzióját követő 30 napig (legfeljebb 228 hétig)
A létfontosságú jelek közé tartozott a pulzusszám, a vérnyomás, a légzésszám és a hőmérséklet elemzése. A vitális jelek klinikailag szignifikáns leletei a vizsgáló belátásán alapultak.
A vizsgálati gyógyszer beadásának kezdetétől az utolsó vizsgálati gyógyszer infúzióját követő 30 napig (legfeljebb 228 hétig)
A klinikai laboratóriumi paraméterek tekintetében klinikailag jelentős leletekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Hosszabbítás (Ext) 26., 52., 78., 104., 130., 156.182., 208. hét (a vizsgálati gyógyszer beadása előtt) a vizsgálat végéig (legfeljebb 228 hét)
A klinikai laboratóriumi paraméterek közé tartozott a hematológiai, a vérkémiai és a vizeletvizsgálat. A klinikai laboratóriumi paraméterek klinikailag szignifikáns leleteit a vizsgáló belátása szerint határozták meg.
Hosszabbítás (Ext) 26., 52., 78., 104., 130., 156.182., 208. hét (a vizsgálati gyógyszer beadása előtt) a vizsgálat végéig (legfeljebb 228 hét)
A tüdőfunkciós vizsgálatokban (PFT) klinikailag jelentős eredményeket mutató résztvevők száma
Időkeret: Hosszabbítás (Ext) 26., 52., 78., 104., 130., 156.182., 208. hét (a vizsgálati gyógyszer beadása előtt) a vizsgálat végéig (legfeljebb 228 hét)
A tüdőfunkciós teszteket spirometriával mérték. Tartalmazza a Forced Expired Volume in 1 seconds (FEV1), a Forced Vital Capacity (FVC) funkciót, amelyeket az American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS) irányelvei szerint végeztek. A FEV1 az a levegőmennyiség, amelyet a tüdőből erőszakosan ki lehet lélegezni a kényszerkilégzés első másodpercében. Az FVC az a levegőmennyiség, amelyet a lehető legmélyebb lélegzetvétel után erőszakkal ki lehet lélegezni a tüdőből. PFT-t végeztek az infúzió előtt mind a hörgőtágító beadása előtt, mind az után. A hörgőtágító PFT-t 15-30 perccel a hörgőtágító beadása után végeztük. A vizsgálat során ugyanazt a hörgőtágítót alkalmazták. A tüdőfunkciós tesztek klinikailag szignifikáns leletei a vizsgáló belátásán alapultak.
Hosszabbítás (Ext) 26., 52., 78., 104., 130., 156.182., 208. hét (a vizsgálati gyógyszer beadása előtt) a vizsgálat végéig (legfeljebb 228 hét)
Alfa1-proteináz gátló legalacsonyabb szintjei
Időkeret: Hosszabbítás (Ext) 12., 24., 36., 48., 64., 76., 88., 100., 116., 128., 140., 152., 168., 180., 192., 204. hét (a vizsgálati gyógyszer beadása előtt) a vizsgálat végéig (fel 228 hét)
Az alfa1-PI szintet nefelometriával mértük.
Hosszabbítás (Ext) 12., 24., 36., 48., 64., 76., 88., 100., 116., 128., 140., 152., 168., 180., 192., 204. hét (a vizsgálati gyógyszer beadása előtt) a vizsgálat végéig (fel 228 hét)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Grifols Therapeutics LLC

Együttműködők

Grifols Japan K.K.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2016. július 29.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. február 16.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. február 16.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. augusztus 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. augusztus 16.

Első közzététel (Becslés)

2016. augusztus 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. március 31.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. március 22.

Utolsó ellenőrzés

2022. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • GTI1401-OLE
  • JapicCTI-163194 (Egyéb azonosító: JapicCTI)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Alfa1-antitripszin hiány

Klinikai vizsgálatok a Alpha-1 MP

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Hungary

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel