Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Alfa1-proteinaasin estäjän (ihminen) pitkäaikainen turvallisuus japanilaisilla koehenkilöillä, joilla on alfa1-antitrypsiinipuutos (GTI1401-OLE)

tiistai 22. maaliskuuta 2022 päivittänyt: Grifols Therapeutics LLC

Monikeskustutkimus, jossa arvioidaan viikoittaisten alfa1-proteinaasin estäjien (ihminen) suonensisäisten infuusioiden turvallisuutta japanilaisilla koehenkilöillä, joilla on alfa1-antitrypsiinin puutos

Tämä on monikeskustutkimus, jossa arvioidaan viikoittaisten suonensisäisten (IV) 60 mg/kg alfa1-PI:n (ihminen) modifioidun prosessin (Alpha-1 MP) infuusioiden pitkäaikaista turvallisuutta aikuisilla Alpha1-potilailla. antitrypsiinipuutos (AATD) Japanissa, jotka ovat suorittaneet tutkimuksen GTI1401 (NCT02870309).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on monikeskustutkimus, jossa arvioidaan 60 mg/kg Alpha-1 MP:n viikoittaisten IV-infuusioiden pitkäaikaista turvallisuutta aikuisilla AATD-potilailla Japanissa, jotka ovat suorittaneet tutkimuksen GTI1401. Tutkimus GTI1401 suoritetaan Alpha-1 MP:n turvallisuuden ja farmakokinetiikka (PK) arvioimiseksi osallistujilla, joilla on AATD Japanissa. Nykyisessä tutkimuksessa, GTI1401-OLE, osallistujille annetaan 60 mg/kg Alpha-1 MP:tä viikoittain IV-infuusiona noin 1 vuoden ajan (voidaan uusia vuosittain osallistujien suostumuksella, ellei sponsori ilmoita tämän OLE-tutkimuksen keskeyttämisestä ) arvioida Alpha-1 MP:n pitkän aikavälin turvallisuutta AATD-potilailla. Tämä tutkimus tehdään enintään viidessä Japanin keskuksessa.

Viikon 9 vierailulla tutkimuksen GTI1401, suostumuksen antamisen jälkeen, osallistujien soveltuvuutta arvioidaan samana päivänä seulonta-/pidennysvierailulla (ext) viikon 1 vierailulla tähän jatkotutkimukseen, tutkimukseen GTI1401-OLE. Osallistujille annetaan viikoittain IV-infuusio 60 mg/kg Alpha-1 MP:tä noin 1 vuoden ajan tai pidempään. GTI1401:n viikon 9 vierailu on GTI1401-OLE-tutkimukseen ilmoittautuneiden osallistujien opintovierailun päätös.

Tutkimukseen GTI1401-OLE osallistujilla on mahdollisuus pysyä tutkimuksessa GTI1401-OLE ja jatkaa viikoittain IV-infuusioiden saamista annoksella 60 mg/kg Alpha-1 MP vielä vuoden tai pidempään. Jos osallistujat aikovat päättää osallistumisensa tutkimukseen (GTI1401-OLE) aikaisin (ennen Ext. Viikko 52), osallistujia pyydetään suorittamaan tutkimuksen lopun seuranta-arvioinnit, jotka ajoitetaan 4 viikkoa viimeisen infuusion jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

4

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Japani
      • Aomori, Japani, 036-8563
        • Hiroskai University Hospital
      • Hokkaido, Japani, 060-8648
        • Hokkaido University Hospital
      • Tokyo, Japani, 113-8431
        • Juntendo University Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

20 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Koehenkilöt, jotka osallistuvat tutkimukseen GTI1401 (eli ovat suorittaneet tutkimuksen viikon 9 vierailun aikana).
  • Tutkittavat, jotka haluavat ja voivat antaa kirjallisen tietoisen suostumuksen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on äskettäin diagnosoitu vakava samanaikainen sairaus, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, kongestiivinen sydämen vajaatoiminta ja maksakirroosi.
  • Potilaat, joilla on äskettäin diagnosoitu pahanlaatuinen kasvain (mukaan lukien pahanlaatuinen melanooma; muut ihosyövän muodot ovat kuitenkin sallittuja).
  • Naishenkilöt, jotka ovat raskaana, imettävät tai, jos he ovat hedelmällisessä iässä, jotka eivät halua käyttää erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää (oraaliset, ruiskeena tai implantoidut hormonaaliset ehkäisymenetelmät, kohdunsisäisen laitteen (IUD) tai kohdunsisäisen järjestelmän (IUS) asettaminen) kondomi tai okklusiivinen korkki, jossa on siittiöitä tappavaa vaahtoa/geeliä/kalvoa/voidetta/peräpuikkoa, miesten sterilointia tai raittiutta) koko tutkimuksen ajan tai miehillä, joilla on hedelmällisessä iässä oleva kumppani, joka ei halua käyttää erittäin tehokasta menetelmää ehkäisyä koko tutkimuksen ajan.
  • Potilaat, joilla on aktiivisen hepatiitti A -viruksen (HAV), hepatiitti B -viruksen (HBV), hepatiitti C -viruksen (HCV) tai ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) virusinfektion kliinisiä merkkejä ja oireita tutkimuksen GTI1401 viikon 9 vierailulla ja virusinfektio on varmistetaan vielä testeillä.
  • Koehenkilöt, joilla on tällä hetkellä näyttöä tupakoinnista tai joilla on positiivinen virtsan kotiniinitesti viikon 9 vierailulla tutkimuksessa GTI1401, mikä johtuu tupakoinnista.
  • Koehenkilöt, jotka osallistuvat tällä hetkellä toisen tutkimustuotteen (muu kuin Alpha-1 MP) tutkimukseen.
  • Koehenkilöt, joilla on tutkijan mielestä vaikeuksia noudattaa protokollaa tai sen menettelytapoja.
  • Koehenkilöt, joilla on lääketieteellisiä sairauksia, jotka voivat sekoittaa tämän kliinisen tutkimuksen tuloksia tai vaarantaa näitä koehenkilöitä heidän osallistuessaan tähän kliiniseen tutkimukseen tutkijan mielestä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Alfa-1 MP
Osallistujat saivat suonensisäisenä infuusiona 60 mg/kg Alpha-1 MP:tä viikoittain keskimäärin 213 viikon ajan.
Biologinen: Alfa-1 MP
Alpha-1 MP on vakaa, steriili, lyofilisoitu ihmisen alfa1-PI:n valmiste, joka tunnetaan myös nimellä alfa1-antitrypsiini.
Muut nimet:
  • Prolastin-C

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen annon alusta 30 päivään viimeisen tutkimuslääkeinfuusion jälkeen (228 viikkoon asti)
Haittatapahtumaksi (AE) määriteltiin mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, jossa osallistuja tai kliiniseen tutkimukseen osallistunut sai lääkettä tai tutkimushoitoa ja jolla ei välttämättä ollut syy-yhteyttä tähän antoon. TEAE määriteltiin mitä tahansa haittavaikutukseksi, joka ilmeni ensimmäisen Alpha-1 MP -infuusion jälkeen tai sen aikana viimeiseen tutkimuskäyntiin asti.
Tutkimuslääkkeen annon alusta 30 päivään viimeisen tutkimuslääkeinfuusion jälkeen (228 viikkoon asti)
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittavaikutus (ADR)
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen annon alusta 30 päivään viimeisen tutkimuslääkeinfuusion jälkeen (228 viikkoon asti)
Haitallisiksi haittavaikutuksiksi määriteltiin kaikki haitalliset ja tahattomat vasteet lääkkeeseen tai tutkimushoitoon liittyen mihin tahansa annokseen. AE määriteltiin mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, jossa osallistuja tai kliiniseen tutkimukseen osallistuja antoi lääkettä tai tutkimushoitoa ja jolla ei välttämättä ollut syy-yhteyttä tähän antoon.
Tutkimuslääkkeen annon alusta 30 päivään viimeisen tutkimuslääkeinfuusion jälkeen (228 viikkoon asti)
Osallistujien määrä, joilla on vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen annon alusta 30 päivään viimeisen tutkimuslääkeinfuusion jälkeen (228 viikkoon asti)
AE katsottiin vakavaksi missä tahansa seuraavista seurauksista tai pidettiin merkittävänä jostain muusta syystä: kuolema; hengenvaarallinen AE; sairaalahoito tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentäminen; jatkuva tai merkittävä työkyvyttömyys tai huomattava häiriö kyvyssä suorittaa normaaleja elämäntoimintoja; synnynnäinen epämuodostuma/sikiövaurio.
Tutkimuslääkkeen annon alusta 30 päivään viimeisen tutkimuslääkeinfuusion jälkeen (228 viikkoon asti)
Niiden osallistujien määrä, joiden osallistuminen keskeytettiin haittatapahtumien (AE) tai vakavien haittatapahtumien (SAE) vuoksi
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen annon alusta 30 päivään viimeisen tutkimuslääkeinfuusion jälkeen (228 viikkoon asti)
AE määriteltiin mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, jossa osallistuja tai kliiniseen tutkimukseen osallistuja antoi lääkettä tai tutkimushoitoa ja jolla ei välttämättä ollut syy-yhteyttä tähän antoon. AE katsottiin vakavaksi missä tahansa seuraavista seurauksista tai pidettiin merkittävänä jostain muusta syystä: kuolema; hengenvaarallinen AE; sairaalahoito tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentäminen; jatkuva tai merkittävä työkyvyttömyys tai huomattava häiriö kyvyssä suorittaa normaaleja elämäntoimintoja; synnynnäinen epämuodostuma/sikiövaurio.
Tutkimuslääkkeen annon alusta 30 päivään viimeisen tutkimuslääkeinfuusion jälkeen (228 viikkoon asti)
Niiden osallistujien määrä, joilla on kroonisen obstruktiivisen keuhkosairauden (COPD) paheneminen
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen annon alusta 30 päivään viimeisen tutkimuslääkeinfuusion jälkeen (228 viikkoon asti)
Keuhkoahtaumatautien paheneminen määriteltiin hengitysoireiden (hengityshäiriö, lisääntynyt yskä ja/tai ysköksen eritys) lisääntymisenä lähtötilanteeseen verrattuna, mikä yleensä vaatii lääketieteellistä toimenpiteitä.
Tutkimuslääkkeen annon alusta 30 päivään viimeisen tutkimuslääkeinfuusion jälkeen (228 viikkoon asti)
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä elintoimintojen löydöksiä
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen annon alusta 30 päivään viimeisen tutkimuslääkeinfuusion jälkeen (228 viikkoon asti)
Tärkeitä merkkejä olivat sydämen sykkeen, verenpaineen, hengitystiheyden ja lämpötilan analyysi. Kliinisesti merkittävät löydökset elintoiminnoissa perustuivat tutkijan harkintaan.
Tutkimuslääkkeen annon alusta 30 päivään viimeisen tutkimuslääkeinfuusion jälkeen (228 viikkoon asti)
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä löydöksiä kliinisissä laboratorioparametreissa
Aikaikkuna: Jatko (ulko) viikot 26, 52, 78, 104, 130, 156 182, 208 (ennen tutkimuslääkkeen antamista) tutkimuksen loppuun asti (enintään 228 viikkoa)
Kliiniset laboratorioparametrit sisälsivät hematologisen analyysin, veren kemian ja virtsan analyysin. Kliinisesti merkittävät löydökset kliinisissä laboratorioparametreissa perustuivat tutkijan harkintaan.
Jatko (ulko) viikot 26, 52, 78, 104, 130, 156 182, 208 (ennen tutkimuslääkkeen antamista) tutkimuksen loppuun asti (enintään 228 viikkoa)
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä löydöksiä keuhkotoimintatesteissä (PFT)
Aikaikkuna: Jatko (ulko) viikot 26, 52, 78, 104, 130, 156 182, 208 (ennen tutkimuslääkkeen antamista) tutkimuksen loppuun asti (enintään 228 viikkoa)
Keuhkojen toimintakokeet mitattiin spirometrialla. Se sisälsi Forced Expired Volume in 1 second (FEV1), Forced Vital Capacity (FVC), jotka suoritettiin American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS) ohjeiden mukaisesti. FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin hengittää ulos keuhkoista pakotetun uloshengityksen ensimmäisen sekunnin aikana. FVC on ilmamäärä, joka voidaan väkisin hengittää ulos keuhkoista syvimmän mahdollisen hengityksen jälkeen. PFT:t suoritettiin ennen infuusiota sekä ennen keuhkoputkia laajentavaa antoa että sen jälkeen. Keuhkoputkia laajentavan lääkkeen jälkeinen PFT suoritettiin 15 - 30 minuuttia keuhkoputkia laajentavan lääkkeen annon jälkeen. Samaa bronkodilaattoria käytettiin koko tutkimuksen ajan. Kliinisesti merkittävät löydökset keuhkojen toimintakokeissa perustuivat tutkijan harkintaan.
Jatko (ulko) viikot 26, 52, 78, 104, 130, 156 182, 208 (ennen tutkimuslääkkeen antamista) tutkimuksen loppuun asti (enintään 228 viikkoa)
Alfa1-proteinaasin estäjän vähimmäistasot
Aikaikkuna: Jatko (ulko) Viikot 12, 24, 36, 48, 64, 76, 88, 100, 116, 128, 140, 152, 168, 180, 192, 204 (ennen tutkimuslääkkeen antamista) tutkimuksen loppuun asti (yli 228 viikkoa)
Alfa1-PI-taso mitattiin nefelometrialla.
Jatko (ulko) Viikot 12, 24, 36, 48, 64, 76, 88, 100, 116, 128, 140, 152, 168, 180, 192, 204 (ennen tutkimuslääkkeen antamista) tutkimuksen loppuun asti (yli 228 viikkoa)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Grifols Therapeutics LLC

Yhteistyökumppanit

Grifols Japan K.K.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 29. heinäkuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 16. helmikuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 16. helmikuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 12. elokuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 16. elokuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 17. elokuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 31. maaliskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 22. maaliskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. maaliskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GTI1401-OLE
  • JapicCTI-163194 (Muu tunniste: JapicCTI)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa