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Seguridad a largo plazo del inhibidor de la proteinasa alfa1 (humana) en sujetos japoneses con deficiencia de antitripsina alfa1 (GTI1401-OLE)

22 de marzo de 2022 actualizado por: Grifols Therapeutics LLC

Un estudio abierto multicéntrico para evaluar la seguridad a largo plazo de las infusiones intravenosas semanales del inhibidor de proteinasa alfa1 (humano) en sujetos japoneses con deficiencia de antitripsina alfa1

Este es un estudio abierto multicéntrico para evaluar la seguridad a largo plazo de las infusiones intravenosas (IV) semanales de 60 mg/kg de alfa1-PI (humano), proceso modificado (Alpha-1 MP) en participantes adultos con Alpha1 Deficiencia de antitripsina (AATD) en Japón que hayan completado el estudio GTI1401 (NCT02870309).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio multicéntrico abierto para evaluar la seguridad a largo plazo de las infusiones IV semanales de 60 mg/kg de Alpha-1 MP en participantes adultos con AATD en Japón que completaron el estudio GTI1401. Se está realizando el estudio GTI1401 para evaluar la seguridad y la farmacocinética (PK) de Alpha-1 MP en participantes con AATD en Japón. En el estudio actual, GTI1401-OLE, a los participantes se les administrará 60 mg/kg de Alpha-1 MP mediante una infusión IV semanal durante aproximadamente 1 año (se puede renovar anualmente con el consentimiento de los participantes a menos que el patrocinador informe sobre la interrupción de este ensayo OLE). ) para evaluar la seguridad a largo plazo de Alpha-1 MP en participantes con DAAT. Este estudio se llevará a cabo en hasta 5 centros en Japón.

En la visita de la semana 9 del estudio GTI1401, después de dar su consentimiento, el mismo día, se evaluará la elegibilidad de los participantes en la visita de selección/extensión (extensión) de la semana 1 para este estudio de extensión, el estudio GTI1401-OLE. Si son elegibles, a los participantes se les administrarán infusiones IV semanales de 60 mg/kg de Alpha-1 MP durante aproximadamente 1 año o más. La visita de la semana 9 de GTI1401 será la visita de fin de estudio para los participantes inscritos en el estudio GTI1401-OLE.

Los participantes en el Estudio GTI1401-OLE tendrán la opción de permanecer en el Estudio GTI1401-OLE y continuar recibiendo infusiones IV semanales de 60 mg/kg Alpha-1 MP durante otro año o más. Si los participantes planean concluir su participación en el estudio (GTI1401-OLE) temprano (antes de la Ext. semana 52), se les pedirá a los participantes que completen las evaluaciones de seguimiento al final del estudio, que se programarán 4 semanas después de la última infusión.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

4

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Japón
      • Aomori, Japón, 036-8563
        • Hiroskai University Hospital
      • Hokkaido, Japón, 060-8648
        • Hokkaido University Hospital
      • Tokyo, Japón, 113-8431
        • Juntendo University Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

20 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Sujetos que completen su participación en el estudio GTI1401 (es decir, hayan completado el estudio hasta la visita de la semana 9).
  • Sujetos que quieran y puedan dar su consentimiento informado por escrito.

Criterio de exclusión:

  • Sujetos con enfermedad concomitante grave recién diagnosticada que incluye, entre otros, insuficiencia cardíaca congestiva y cirrosis hepática.
  • Sujetos con un tumor maligno recién diagnosticado (incluido el melanoma maligno; sin embargo, se permiten otras formas de cáncer de piel).
  • Sujetos femeninos que están embarazadas, amamantando o, si están en edad fértil, que no desean practicar un método anticonceptivo altamente efectivo (métodos anticonceptivos orales, inyectables o hormonales implantados, colocación de un dispositivo intrauterino (DIU) o sistema intrauterino (SIU) , condón o capuchón oclusivo con espuma/gel/película/crema/supositorio espermicida, esterilización masculina o abstinencia) durante todo el estudio o sujetos masculinos que tienen una pareja en edad fértil y no está dispuesta a practicar un método altamente efectivo de anticoncepción durante todo el estudio.
  • Sujetos con signos y síntomas clínicos de infección viral activa por el virus de la hepatitis A (VHA), el virus de la hepatitis B (VHB), el virus de la hepatitis C (VHC) o el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) en la visita de la semana 9 del estudio GTI1401 y la infección viral es más confirmado por las pruebas.
  • Sujetos con evidencia actual de tabaquismo o con una prueba de cotinina en orina positiva en la visita de la semana 9 en el estudio GTI1401 que se debe al tabaquismo.
  • Sujetos que actualmente participan en un estudio de otro producto en investigación (que no sea Alpha-1 MP).
  • Sujetos que tengan dificultad para adherirse al protocolo o sus procedimientos, a juicio del investigador.
  • Sujetos que tengan condiciones médicas que puedan confundir los resultados de este ensayo clínico o puedan poner en peligro a estos sujetos durante su participación en este ensayo clínico en opinión del investigador.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: MP alfa-1
Los participantes recibieron una infusión IV de 60 mg/kg de Alpha-1 MP administrada semanalmente durante una duración media de 213 semanas.
Biológico: MP alfa-1
Alpha-1 MP es una preparación liofilizada, estéril y estable de alfa1-PI humana, también conocida como alfa1-antitripsina.
Otros nombres:
  • Prolastina-C

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 30 días después de la última infusión del fármaco del estudio (hasta 228 semanas)
Un evento adverso (AE) se definió como cualquier evento médico adverso en un participante o participante en una investigación clínica al que se le administró un medicamento o tratamiento de estudio y que no necesariamente tuvo una relación causal con esta administración. Los TEAE se definieron como cualquier EA que ocurriera después o durante la primera infusión de Alpha-1 MP hasta la visita final del estudio.
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 30 días después de la última infusión del fármaco del estudio (hasta 228 semanas)
Número de participantes con reacciones adversas a medicamentos (RAM)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 30 días después de la última infusión del fármaco del estudio (hasta 228 semanas)
Las reacciones adversas se definieron como todas las respuestas nocivas y no intencionadas a un medicamento o tratamiento del estudio relacionadas con cualquier dosis. Un AA se definió como cualquier evento médico adverso en un participante o participante en una investigación clínica al que se le administró un medicamento o tratamiento de estudio y que no necesariamente tuvo una relación causal con esta administración.
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 30 días después de la última infusión del fármaco del estudio (hasta 228 semanas)
Número de participantes con eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 30 días después de la última infusión del fármaco del estudio (hasta 228 semanas)
Un EA se consideró grave en cualquiera de los siguientes resultados o significativo por cualquier otro motivo: muerte; EA potencialmente mortal; hospitalización de pacientes hospitalizados o prolongación de la hospitalización existente; incapacidad persistente o significativa o interrupción sustancial de la capacidad para realizar las funciones normales de la vida; anomalía congénita/defecto de nacimiento.
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 30 días después de la última infusión del fármaco del estudio (hasta 228 semanas)
Número de participantes con interrupciones debido a eventos adversos (AE) o eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 30 días después de la última infusión del fármaco del estudio (hasta 228 semanas)
Un AA se definió como cualquier evento médico adverso en un participante o participante en una investigación clínica al que se le administró un medicamento o tratamiento de estudio y que no necesariamente tuvo una relación causal con esta administración. Un EA se consideró grave en cualquiera de los siguientes resultados o significativo por cualquier otro motivo: muerte; EA potencialmente mortal; hospitalización de pacientes hospitalizados o prolongación de la hospitalización existente; incapacidad persistente o significativa o interrupción sustancial de la capacidad para realizar las funciones normales de la vida; anomalía congénita/defecto de nacimiento.
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 30 días después de la última infusión del fármaco del estudio (hasta 228 semanas)
Número de participantes con exacerbaciones de la enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 30 días después de la última infusión del fármaco del estudio (hasta 228 semanas)
La exacerbación de la EPOC se definió como un aumento de los síntomas respiratorios (disnea, aumento de la tos y/o producción de esputo) por encima del valor inicial que normalmente requiere intervención médica.
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 30 días después de la última infusión del fármaco del estudio (hasta 228 semanas)
Número de participantes con hallazgos clínicamente significativos en signos vitales
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 30 días después de la última infusión del fármaco del estudio (hasta 228 semanas)
Los signos vitales incluyeron el análisis de la frecuencia cardíaca, la presión arterial, la frecuencia respiratoria y la temperatura. Los hallazgos clínicamente significativos en los signos vitales se basaron en el criterio del investigador.
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 30 días después de la última infusión del fármaco del estudio (hasta 228 semanas)
Número de participantes con hallazgos clínicamente significativos en los parámetros de laboratorio clínico
Periodo de tiempo: Extensión (Ext) Semanas 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 (antes de la administración del fármaco del estudio) hasta el final del estudio (Hasta 228 semanas)
Los parámetros de laboratorio clínico incluyeron análisis de hematología, química sanguínea y análisis de orina. Los hallazgos clínicamente significativos en los parámetros de laboratorio clínico se basaron en la discreción del investigador.
Extensión (Ext) Semanas 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 (antes de la administración del fármaco del estudio) hasta el final del estudio (Hasta 228 semanas)
Número de participantes con hallazgos clínicamente significativos en las pruebas de función pulmonar (PFT)
Periodo de tiempo: Extensión (Ext) Semanas 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 (antes de la administración del fármaco del estudio) hasta el final del estudio (Hasta 228 semanas)
Las pruebas de función pulmonar se midieron por espirometría. Incluyó el volumen espirado forzado en 1 segundo (FEV1), la capacidad vital forzada (FVC), que se realizaron de acuerdo con las pautas de la American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS). FEV1 es la cantidad de aire que se puede exhalar a la fuerza de los pulmones en el primer segundo de una exhalación forzada. FVC es la cantidad de aire que se puede exhalar a la fuerza de los pulmones después de respirar lo más profundo posible. Las PFT se realizaron antes de la infusión, tanto antes como después de la administración del broncodilatador. La PFT posbroncodilatador se realizó de 15 a 30 minutos después de la administración del broncodilatador. Se utilizó el mismo broncodilatador durante todo el estudio. Los hallazgos clínicamente significativos en las pruebas de función pulmonar se basaron en el criterio del investigador.
Extensión (Ext) Semanas 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 (antes de la administración del fármaco del estudio) hasta el final del estudio (Hasta 228 semanas)
Niveles mínimos del inhibidor de proteinasa alfa1
Periodo de tiempo: Extensión (Ext) Semanas 12, 24, 36, 48, 64, 76, 88, 100, 116, 128, 140, 152, 168, 180, 192, 204 (antes de la administración del fármaco del estudio) hasta el final del estudio (hasta 228 semanas)
El nivel de Alpha1-PI se midió por nefelometría.
Extensión (Ext) Semanas 12, 24, 36, 48, 64, 76, 88, 100, 116, 128, 140, 152, 168, 180, 192, 204 (antes de la administración del fármaco del estudio) hasta el final del estudio (hasta 228 semanas)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Grifols Therapeutics LLC

Colaboradores

Grifols Japan K.K.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

29 de julio de 2016

Finalización primaria (Actual)

16 de febrero de 2021

Finalización del estudio (Actual)

16 de febrero de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de agosto de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de agosto de 2016

Publicado por primera vez (Estimar)

17 de agosto de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

31 de marzo de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de marzo de 2022

Última verificación

1 de marzo de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GTI1401-OLE
  • JapicCTI-163194 (Otro identificador: JapicCTI)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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