Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet sikkerhed af alfa1-proteinasehæmmer (menneske) hos japanske forsøgspersoner med alfa1-antitrypsinmangel (GTI1401-OLE)

22. marts 2022 opdateret af: Grifols Therapeutics LLC

En multicenter, åben-label undersøgelse til evaluering af den langsigtede sikkerhed ved ugentlige intravenøse infusioner af alfa1-proteinasehæmmer (menneske) hos japanske forsøgspersoner med alfa1-antitrypsinmangel

Dette er en multicenter, åben-label undersøgelse til evaluering af den langsigtede sikkerhed ved ugentlige intravenøse (IV) infusioner af 60 mg/kg alpha1-PI (human), modificeret proces (Alpha-1 MP) hos voksne deltagere med Alpha1 Antitrypsinmangel (AATD) i Japan, som har gennemført undersøgelse GTI1401 (NCT02870309).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et multicenter, åbent studie til evaluering af den langsigtede sikkerhed ved ugentlige IV-infusioner på 60 mg/kg Alpha-1 MP hos voksne deltagere med AATD i Japan, som har gennemført studie GTI1401. Undersøgelse GTI1401 udføres for at evaluere sikkerheden og farmakokinetikken (PK) af Alpha-1 MP hos deltagere med AATD i Japan. I den nuværende undersøgelse, GTI1401-OLE, vil deltagerne blive administreret 60 mg/kg Alpha-1 MP ved ugentlig IV-infusion i ca. 1 år (kan fornyes årligt med deltagernes samtykke, medmindre sponsoren informerer om afbrydelse af dette OLE-forsøg ) for at vurdere den langsigtede sikkerhed af Alpha-1 MP hos deltagere med AATD. Denne undersøgelse vil blive udført på op til 5 centre i Japan.

Ved Uge 9-besøget i undersøgelse GTI1401, efter at have givet samtykke, samme dag, vil deltagerne blive vurderet for berettigelse til screening/forlængelse (ekst) uge 1 besøg for denne forlængelsesundersøgelse, undersøgelse GTI1401-OLE. Hvis de er kvalificerede, vil deltagerne få ugentlige IV-infusioner på 60 mg/kg Alpha-1 MP i ca. 1 år eller længere. Uge 9-besøget af GTI1401 vil være afslutningen af ​​studiebesøget for de deltagere, der er tilmeldt undersøgelse GTI1401-OLE.

Deltagere i undersøgelse GTI1401-OLE vil have mulighed for at forblive i undersøgelse GTI1401-OLE og fortsætte med at modtage ugentlige IV-infusioner på 60 mg/kg Alpha-1 MP i endnu et år eller længere. Hvis deltagerne planlægger at afslutte deres deltagelse i undersøgelsen (GTI1401-OLE) tidligt (før Ext. Uge 52), vil deltagerne blive bedt om at fuldføre opfølgningsvurderingerne ved slutningen af ​​undersøgelsen, som vil blive planlagt 4 uger efter den sidste infusion.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Japan
      • Aomori, Japan, 036-8563
        • Hiroskai University Hospital
      • Hokkaido, Japan, 060-8648
        • Hokkaido University Hospital
      • Tokyo, Japan, 113-8431
        • Juntendo University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

20 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner, der fuldfører deltagelse i undersøgelse GTI1401 (dvs. har gennemført undersøgelsen gennem uge 9-besøget).
  • Forsøgspersoner, der vil og er i stand til at give skriftligt informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Personer med nyligt diagnosticeret alvorlig samtidig sygdom, herunder, men ikke begrænset til, kongestiv hjertesvigt og levercirrhose.
  • Forsøgspersoner med nyligt diagnosticeret ondartet tumor (inklusive malignt melanom; andre former for hudkræft er dog tilladt).
  • Kvindelige forsøgspersoner, der er gravide, ammer eller, hvis de er i den fødedygtige alder, uvillige til at anvende en yderst effektiv præventionsmetode (orale, injicerbare eller implanterede hormonelle præventionsmetoder, anbringelse af en intrauterin enhed (IUD) eller intrauterint system (IUS) , kondom eller okklusiv hætte med sæddræbende skum/gel/film/creme/stikpille, mandlig sterilisering eller afholdenhed) gennem hele undersøgelsen eller mandlige forsøgspersoner, som har en partner, der er i den fødedygtige alder og ikke er villig til at praktisere en yderst effektiv metode til prævention gennem hele undersøgelsen.
  • Forsøgspersoner med kliniske tegn og symptomer på aktiv hepatitis A-virus (HAV), hepatitis B-virus (HBV), hepatitis C-virus (HCV) eller virusinfektion med human immundefektvirus (HIV) ved uge 9 besøg af undersøgelse GTI1401 og viral infektion er yderligere bekræftet ved test.
  • Forsøgspersoner med aktuelle tegn på rygning eller har en positiv urin cotinin test ved uge 9 besøg i undersøgelse GTI1401, der skyldes rygning.
  • Forsøgspersoner, der i øjeblikket deltager i en undersøgelse af et andet forsøgsprodukt (andre end Alpha-1 MP).
  • Forsøgspersoner, der har svært ved at overholde protokollen eller dens procedurer, efter investigators mening.
  • Forsøgspersoner, der har medicinske tilstande, der kan forvirre resultaterne af dette kliniske forsøg eller kan bringe disse forsøgspersoner i fare under deres deltagelse i dette kliniske forsøg efter investigators mening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Alpha-1 MP
Deltagerne modtog IV-infusion på 60 mg/kg Alpha-1 MP administreret ugentligt i en gennemsnitlig varighed på 213 uger.
Biologisk: Alpha-1 MP
Alpha-1 MP er et stabilt, sterilt, frysetørret præparat af human alpha1-PI, også kendt som alpha1-antitrypsin.
Andre navne:
  • Prolastin-C

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Fra påbegyndelse af administration af studielægemiddel til 30 dage efter sidste undersøgelseslægemiddelinfusion (op til 228 uger)
En uønsket hændelse (AE) blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse i en deltager eller en klinisk undersøgelsesdeltager, der fik et lægemiddel eller en undersøgelsesbehandling, og som ikke nødvendigvis havde en årsagssammenhæng med denne administration. TEAE'er blev defineret som enhver AE, der opstod efter eller på den første Alpha-1 MP-infusion indtil det sidste besøg i undersøgelsen.
Fra påbegyndelse af administration af studielægemiddel til 30 dage efter sidste undersøgelseslægemiddelinfusion (op til 228 uger)
Antal deltagere med bivirkning (ADR'er)
Tidsramme: Fra påbegyndelse af administration af studielægemiddel til 30 dage efter sidste undersøgelseslægemiddelinfusion (op til 228 uger)
Bivirkninger blev defineret som alle skadelige og utilsigtede reaktioner på et lægemiddel eller en undersøgelsesbehandling relateret til enhver dosis. En AE blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse i en deltager eller en klinisk undersøgelsesdeltager, der fik administreret et lægemiddel eller en undersøgelsesbehandling, og som ikke nødvendigvis havde en årsagssammenhæng med denne administration.
Fra påbegyndelse af administration af studielægemiddel til 30 dage efter sidste undersøgelseslægemiddelinfusion (op til 228 uger)
Antal deltagere med alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Fra påbegyndelse af administration af studielægemiddel til 30 dage efter sidste undersøgelseslægemiddelinfusion (op til 228 uger)
En AE blev betragtet som alvorlig i et af følgende udfald eller anset for at være signifikant af en hvilken som helst anden grund: død; livstruende AE; indlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse; vedvarende eller betydelig inhabilitet eller væsentlig forstyrrelse af evnen til at udføre normale livsfunktioner; medfødt anomali/fødselsdefekt.
Fra påbegyndelse af administration af studielægemiddel til 30 dage efter sidste undersøgelseslægemiddelinfusion (op til 228 uger)
Antal deltagere med afbrydelser på grund af uønskede hændelser (AE'er) eller alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Fra påbegyndelse af administration af studielægemiddel til 30 dage efter sidste undersøgelseslægemiddelinfusion (op til 228 uger)
En AE blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse i en deltager eller en klinisk undersøgelsesdeltager, der fik administreret et lægemiddel eller en undersøgelsesbehandling, og som ikke nødvendigvis havde en årsagssammenhæng med denne administration. En AE blev betragtet som alvorlig i et af følgende udfald eller anset for at være signifikant af en hvilken som helst anden grund: død; livstruende AE; indlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse; vedvarende eller betydelig inhabilitet eller væsentlig forstyrrelse af evnen til at udføre normale livsfunktioner; medfødt anomali/fødselsdefekt.
Fra påbegyndelse af administration af studielægemiddel til 30 dage efter sidste undersøgelseslægemiddelinfusion (op til 228 uger)
Antal deltagere med kronisk obstruktiv lungesygdom (KOL) eksacerbationer
Tidsramme: Fra påbegyndelse af administration af studielægemiddel til 30 dage efter sidste undersøgelseslægemiddelinfusion (op til 228 uger)
KOL-eksacerbation blev defineret som en stigning i luftvejssymptomer (dyspnø, øget hoste og/eller produktion af opspyt) over baseline, der normalt kræver medicinsk intervention.
Fra påbegyndelse af administration af studielægemiddel til 30 dage efter sidste undersøgelseslægemiddelinfusion (op til 228 uger)
Antal deltagere med klinisk signifikante fund i vitale tegn
Tidsramme: Fra påbegyndelse af administration af studielægemiddel til 30 dage efter sidste undersøgelseslægemiddelinfusion (op til 228 uger)
Vitale tegn omfattede analyse af hjertefrekvens, blodtryk, respirationsfrekvens og temperatur. Klinisk signifikante fund i vitale tegn var baseret på efterforskerens skøn.
Fra påbegyndelse af administration af studielægemiddel til 30 dage efter sidste undersøgelseslægemiddelinfusion (op til 228 uger)
Antal deltagere med klinisk signifikante fund i kliniske laboratorieparametre
Tidsramme: Forlængelse (ext) uger 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 (før studiets lægemiddeladministration) indtil studiets afslutning (Op til 228 uger)
Kliniske laboratorieparametre omfattede analyse af hæmatologi, blodkemi og urinanalyse. Klinisk signifikante fund i kliniske laboratorieparametre var baseret på investigators skøn.
Forlængelse (ext) uger 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 (før studiets lægemiddeladministration) indtil studiets afslutning (Op til 228 uger)
Antal deltagere med klinisk signifikante fund i lungefunktionstests (PFT'er)
Tidsramme: Forlængelse (ext) uger 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 (før studiets lægemiddeladministration) indtil studiets afslutning (Op til 228 uger)
Lungefunktionstest blev målt ved spirometri. Det inkluderede Forced Expired Volume in 1 second (FEV1), Forced Vital Capacity (FVC), som blev udført i henhold til American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS) retningslinjer. FEV1 er den mængde luft, der kan udåndes med magt fra lungerne i det første sekund af en tvungen udånding. FVC er den mængde luft, der kan udåndes med magt fra lungerne efter at have taget den dybeste indånding. PFT'er blev udført før infusion både præ- og post-bronkodilatatoradministration. Den post-bronkodilatator PFT blev udført 15 til 30 minutter efter bronkodilatator administration. Den samme bronkodilatator blev brugt gennem hele undersøgelsen. Klinisk signifikante fund i lungefunktionstests var baseret på efterforskerens skøn.
Forlængelse (ext) uger 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 (før studiets lægemiddeladministration) indtil studiets afslutning (Op til 228 uger)
Laveste niveauer af alfa1-proteinasehæmmer
Tidsramme: Forlængelse (udvidet) uger 12, 24, 36, 48, 64, 76, 88, 100, 116, 128, 140, 152, 168, 180, 192, 204 (før studiets lægemiddeladministration) indtil afslutningen af ​​studiet (op til 228 uger)
Alpha1-PI niveau blev målt ved nefelometri.
Forlængelse (udvidet) uger 12, 24, 36, 48, 64, 76, 88, 100, 116, 128, 140, 152, 168, 180, 192, 204 (før studiets lægemiddeladministration) indtil afslutningen af ​​studiet (op til 228 uger)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Samarbejdspartnere

Grifols Japan K.K.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. juli 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

16. februar 2021

Studieafslutning (Faktiske)

16. februar 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. august 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. august 2016

Først opslået (Skøn)

17. august 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. marts 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. marts 2022

Sidst verificeret

1. marts 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GTI1401-OLE
  • JapicCTI-163194 (Anden identifikator: JapicCTI)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alpha1-Antitrypsin mangel

Kliniske forsøg med Alpha-1 MP

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Serbia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner