Alpha1-蛋白酶抑制剂（人）在患有 Alpha1 抗胰蛋白酶缺乏症的日本受试者中的长期安全性 (GTI1401-OLE)
2022年3月22日 更新者：Grifols Therapeutics LLC
一项多中心、开放标签研究，以评估每周静脉输注 Alpha1 蛋白酶抑制剂（人）对患有 Alpha1 抗胰蛋白酶缺乏症的日本受试者的长期安全性
这是一项多中心、开放标签的研究，旨在评估每周静脉内 (IV) 输注 60 mg/kg alpha1-PI（人）的长期安全性，改进的过程 (Alpha-1 MP) 在患有 Alpha1 的成年参与者中已完成研究 GTI1401 (NCT02870309) 的日本抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 患者。
研究概览
详细说明
这是一项多中心、开放标签研究，旨在评估在日本完成 GTI1401 研究的成年 AATD 参与者每周静脉输注 60 mg/kg Alpha-1 MP 的长期安全性。 正在进行 GTI1401 研究以评估 Alpha-1 MP 在日本 AATD 参与者中的安全性和药代动力学 (PK)。 在当前的 GTI1401-OLE 研究中，参与者将通过每周静脉输注 60 mg/kg Alpha-1 MP 给药约 1 年（可在参与者同意的情况下每年更新一次，除非申办方通知中止该 OLE 试验) 评估 Alpha-1 MP 在 AATD 参与者中的长期安全性。 这项研究将在日本最多 5 个中心进行。
在研究 GTI1401 的第 9 周访问中，在给予同意后，在同一天，将在筛选/扩展（Ext）第 1 周访问此扩展研究，研究 GTI1401-OLE 时评估参与者的资格。 如果符合条件，参与者将每周接受 60 mg/kg Alpha-1 MP 的静脉输注，持续大约 1 年或更长时间。 GTI1401 的第 9 周访问将是参加研究 GTI1401-OLE 的参与者的研究访问结束。
研究 GTI1401-OLE 的参与者可以选择继续研究 GTI1401-OLE，并继续接受每周 60 mg/kg Alpha-1 MP 的静脉输注一年或更长时间。 如果参与者计划提前（在分机之前）结束他们对研究（GTI1401-OLE）的参与。 第 52 周），参与者将被要求完成研究后续评估的结束，该评估将安排在最后一次输注后 4 周。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
4
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Aomori、日本、036-8563
- Hiroskai University Hospital
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Hokkaido、日本、060-8648
- Hokkaido University Hospital
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Tokyo、日本、113-8431
- Juntendo University Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
20年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 完成参与研究 GTI1401 的受试者（即已完成第 9 周访问的研究）。
- 愿意并能够提供书面知情同意书的受试者。
排除标准：
- 患有新诊断的严重伴随疾病的受试者，包括但不限于充血性心力衰竭和肝硬化。
- 患有新诊断的恶性肿瘤（包括恶性黑色素瘤；但允许其他形式的皮肤癌）的受试者。
- 怀孕、哺乳或有生育能力但不愿实施高效避孕方法（口服、注射或植入激素避孕方法、放置宫内节育器 (IUD) 或宫内节育系统 (IUS)）的女性受试者、避孕套或带有杀精泡沫/凝胶/薄膜/乳膏/栓剂的封闭帽、男性绝育或禁欲）在整个研究过程中或男性受试者的伴侣有生育潜力且不愿实施高效的避孕方法整个研究期间避孕。
- 在研究 GTI1401 的第 9 周访视时具有活动性甲型肝炎病毒 (HAV)、乙型肝炎病毒 (HBV)、丙型肝炎病毒 (HCV) 或人类免疫缺陷病毒 (HIV) 病毒感染的临床体征和症状且病毒感染是通过测试进一步证实。
- 由于吸烟，在研究 GTI1401 的第 9 周访视时，有当前吸烟证据或尿可替宁测试呈阳性的受试者。
- 当前参与另一研究产品（Alpha-1 MP 除外）研究的受试者。
- 研究者认为难以遵守方案或其程序的受试者。
- 研究者认为患有可能混淆本临床试验结果或可能在参与本临床试验期间危及这些受试者的健康状况的受试者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Alpha-1 MP
参与者每周接受 60 mg/kg Alpha-1 MP 静脉输注，平均持续时间为 213 周。
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Alpha-1 MP 是一种稳定、无菌、冻干的人 alpha1-PI 制剂，也称为 alpha1-抗胰蛋白酶。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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出现治疗紧急不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：从研究药物给药开始到最后一次研究药物输注后 30 天（最多 228 周）
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不良事件 (AE) 被定义为参与者或临床研究参与者在服用药物或研究治疗药物时发生的任何不良医学事件，并且不一定与本次给药有因果关系。
TEAE 被定义为在第一次 Alpha-1 MP 输注之后或期间发生的任何 AE，直到最后一次研究访视。
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从研究药物给药开始到最后一次研究药物输注后 30 天（最多 228 周）
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有药物不良反应 (ADR) 的参与者人数
大体时间：从研究药物给药开始到最后一次研究药物输注后 30 天（最多 228 周）
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ADR 被定义为对与任何剂量相关的医药产品或研究治疗的所有有害和意外反应。
AE 被定义为参与者或临床研究参与者服用医药产品或研究治疗药物时发生的任何不良医学事件，并且不一定与本次给药有因果关系。
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从研究药物给药开始到最后一次研究药物输注后 30 天（最多 228 周）
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发生严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：从研究药物给药开始到最后一次研究药物输注后 30 天（最多 228 周）
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AE 在以下任何结果中被认为是严重的或由于任何其他原因被认为是重要的：死亡；危及生命的 AE；住院治疗或延长现有住院治疗；进行正常生活功能的能力持续或严重丧失或严重受损；先天性异常/出生缺陷。
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从研究药物给药开始到最后一次研究药物输注后 30 天（最多 228 周）
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因不良事件 (AE) 或严重不良事件 (SAE) 而停药的参与者人数
大体时间：从研究药物给药开始到最后一次研究药物输注后 30 天（最多 228 周）
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AE 被定义为参与者或临床研究参与者服用医药产品或研究治疗药物时发生的任何不良医学事件，并且不一定与本次给药有因果关系。
AE 在以下任何结果中被认为是严重的或由于任何其他原因被认为是重要的：死亡；危及生命的 AE；住院治疗或延长现有住院治疗；进行正常生活功能的能力持续或严重丧失或严重受损；先天性异常/出生缺陷。
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从研究药物给药开始到最后一次研究药物输注后 30 天（最多 228 周）
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患有慢性阻塞性肺疾病 (COPD) 恶化的参与者人数
大体时间：从研究药物给药开始到最后一次研究药物输注后 30 天（最多 228 周）
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COPD 恶化定义为呼吸道症状（呼吸困难、咳嗽加重和/或咳痰）超过基线，通常需要医疗干预。
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从研究药物给药开始到最后一次研究药物输注后 30 天（最多 228 周）
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具有重要生命体征临床发现的参与者人数
大体时间：从研究药物给药开始到最后一次研究药物输注后 30 天（最多 228 周）
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生命体征包括心率、血压、呼吸频率和体温的分析。
生命体征的临床显着发现基于研究者的判断。
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从研究药物给药开始到最后一次研究药物输注后 30 天（最多 228 周）
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在临床实验室参数中有临床意义发现的参与者人数
大体时间：延长 (Ext) 第 26、52、78、104、130、156,182、208 周（研究药物给药前）直至研究结束（最多 228 周）
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临床实验室参数包括血液学分析、血液化学分析和尿液分析。
临床实验室参数的临床显着发现基于研究者的判断。
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延长 (Ext) 第 26、52、78、104、130、156,182、208 周（研究药物给药前）直至研究结束（最多 228 周）
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在肺功能测试 (PFT) 中有临床意义发现的参与者人数
大体时间：延长 (Ext) 第 26、52、78、104、130、156,182、208 周（研究药物给药前）直至研究结束（最多 228 周）
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肺功能测试通过肺量计测量。
它包括 1 秒用力呼气量 (FEV1)、用力肺活量 (FVC)，这些都是根据美国胸科学会/欧洲呼吸学会 (ATS/ERS) 指南进行的。
FEV1 是在用力呼气的第一秒内可以从肺部用力呼出的空气量。
FVC 是在尽可能深地呼吸后可以从肺部用力呼出的空气量。
PFT 在支气管扩张剂给药前和给药后输注前进行。
支气管扩张剂给药后 15 至 30 分钟进行支气管扩张剂后 PFT。
在整个研究过程中使用相同的支气管扩张剂。
肺功能测试中的临床显着发现基于研究者的判断。
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延长 (Ext) 第 26、52、78、104、130、156,182、208 周（研究药物给药前）直至研究结束（最多 228 周）
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Alpha1-蛋白酶抑制剂的谷值
大体时间：延长 (Ext) 第 12、24、36、48、64、76、88、100、116、128、140、152、168、180、192、204 周（研究给药前）直至研究结束（直至228 周）
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Alpha1-PI 水平通过比浊法测量。
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延长 (Ext) 第 12、24、36、48、64、76、88、100、116、128、140、152、168、180、192、204 周（研究给药前）直至研究结束（直至228 周）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年7月29日
初级完成 (实际的)
2021年2月16日
研究完成 (实际的)
2021年2月16日
研究注册日期
首次提交
2016年8月12日
首先提交符合 QC 标准的
2016年8月16日
首次发布 (估计)
2016年8月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年3月31日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年3月22日
最后验证
2022年3月1日
更多信息
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